文章核心观点 公司在临床项目上取得进展，尤其对9月发布的R/R PCNSL数据感到兴奋，认为积极态势为2025年奠定基础；同时公布2024年第三季度业务更新和财务结果 [1][2] 分组1：业务进展 - 9月在癌症IRAK4研讨会上公布TakeAim Lymphoma研究中10例对BTKi治疗进展患者的初步疗效数据，显示3例完全缓解、1例未确认完全缓解和2例部分缓解，4例CR/CRu患者中3例缓解持续时间超6个月；公司正与监管机构讨论PCNSL注册路径 [3] - 公司将在12月美国血液学会年会上进行TakeAim Leukemia研究的口头和海报展示，分别介绍复发/难治性急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征患者使用emavusertib的初步安全性、疗效和分子特征 [4][5] 分组2：财务情况 - 2024年10月完成注册直接发行和私募未注册认股权证，净收益约1080万美元 [6] - 2024年第三季度净亏损1010万美元，合每股1.70美元，2023年同期净亏损1220万美元，合每股2.13美元；2024年前9个月净亏损3380万美元，合每股5.77美元，2023年同期净亏损3570万美元，合每股6.96美元 [6] - 2024年第三季度收入290万美元，2023年同期280万美元；2024年前9个月收入760万美元，2023年同期730万美元，收入均来自基因泰克和罗氏销售Erivedge®的特许权使用费 [7] - 2024年第三季度研发费用970万美元，低于2023年同期的1040万美元，主要因咨询和员工相关成本降低；2024年前9个月研发费用2960万美元，2023年同期2950万美元 [8] - 2024年第三季度一般及行政费用380万美元，低于2023年同期的480万美元，主要因法律和员工相关成本降低；2024年前9个月一般及行政费用1340万美元，2023年同期1380万美元 [9] - 2024年第三季度其他收入净额50万美元，高于2023年同期的20万美元，主要因出售未来特许权使用费的非现金费用减少；2024年前9个月其他收入净额180万美元，2023年同期40万美元 [10] - 截至2024年10月，公司现金及现金等价物共计3160万美元，约有850万股流通普通股，预计现有资金可支持运营至2025年年中 [11] 分组3：其他信息 - 公司管理层将于2024年11月14日上午8:30举行电话会议，讨论业务更新和财务结果，可通过拨打特定号码或登录指定网址收听网络直播 [12] - 公司专注于开发口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib，该药物在多项研究中进行测试，并获得美国FDA和欧盟委员会孤儿药认定；公司通过与Aurigene合作获得emavusertib独家许可，并将Erivedge®权利授权给基因泰克 [13]

文章核心观点 生物技术公司Curis宣布将于2024年11月14日上午8点公布2024年第三季度财务和运营结果，同日上午8点30分管理层将主持电话会议和网络直播 [1] 公司信息 - Curis是专注于开发口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib的生物技术公司 [1][3] - emavusertib正进行多项临床试验，包括与BTK抑制剂ibrutinib联用治疗复发性/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤、单药治疗复发性/难治性急性髓系白血病和复发性/难治性高危骨髓增生异常综合征、与阿扎胞苷和维奈克拉联用一线治疗急性髓系白血病 [3] - emavusertib已获美国食品药品监督管理局治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的孤儿药认定 [3] - Curis通过2015年与Aurigene的合作获得emavusertib独家许可，将Erivedge®的权利授权给罗氏集团旗下的基因泰克用于治疗晚期基底细胞癌 [3] 会议参与方式 - 参与者可通过拨打美国境内电话(800)-836-8184或其他地区电话(646)-357-8785加入会议，也可在Curis网站投资者板块收听网络直播，会议重播将在www.curis.com提供 [2]

文章核心观点 - 公司Curis宣布完成一项注册直接发行和私募配售,预计总募集资金约1210万美元[1][2] - 公司将使用募集资金用于研发、运营资金和其他一般公司用途[2] - 本次发行由Truist Securities和Laidlaw & Company (U.K.) Ltd.担任配售代理[3][4] 公司概况 - Curis是一家专注于开发口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib的生物技术公司[7] - emavusertib正在进行多项临床试验,包括治疗复发/难治性原发中枢神经系统淋巴瘤、急性髓系白血病和高危骨髓异常增生综合征等[7] - emavusertib已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定[7] - Curis拥有emavusertib的独家许可权,此前还将Erivedge®的权利授权给罗氏集团[7]

公司动态 - Curis公司宣布将于2024年9月26日举办第三届IRAK4在癌症中的研讨会 会议将虚拟进行 时间为美国东部时间上午9点至下午1点 [1] - 研讨会由Dana-Farber癌症研究所的Eric S Winer博士和梅奥诊所综合癌症中心的Grzegorz S Nowakowski博士主持 将聚焦IRAK4在血液系统恶性肿瘤和实体瘤治疗中的新兴作用 [2] - 研讨会将公布截至2024年7月10日的10名可评估R/R PCNSL患者的更新数据 公司正在继续招募PCNSL研究患者 预计到2023年底将招募15-20名患者 [3] - Curis公司总裁兼首席执行官James Dentzer表示 作为emavusertib在IRAK4抑制领域的领导者 公司很荣幸提供一个讨论IRAK4通路生物学和IRAK4抑制在癌症治疗研发中作用的论坛 [4] 产品研发 - Curis公司专注于开发emavusertib（CA-4948） 一种口服小分子IRAK4抑制剂 [6] - emavusertib目前正在进行多项临床试验：在TakeAim淋巴瘤研究（CA-4948-101）中与BTK抑制剂ibrutinib联合用于复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者 在TakeAim白血病研究（CA-4948-102）中作为单药治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征（hrMDS）患者 在CA-4948-104研究中与阿扎胞苷和venetoclax联合作为AML患者的一线治疗 [6] - emavusertib已获得美国FDA授予的AML和MDS治疗孤儿药资格 以及欧盟委员会授予的PCNSL治疗孤儿药资格 [6] 行业专家 - 研讨会将由多位知名专家参与 包括Dana-Farber癌症研究所的Eric Winer博士 梅奥诊所综合癌症中心的Grzegorz Nowakowski博士 佛罗里达大学医学院的Bently Doonan博士 圣拉斐尔生命健康大学的Andrés Ferreri博士 莱比锡大学的Klaus Metzeler博士 德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Guillermo Garcia-Manero博士 阿尔伯特爱因斯坦医学院的Marina Konopleva博士 华盛顿大学医学院的Kian Lim博士 Dana-Farber癌症中心的Lakshmi Nayak博士 以及梅奥诊所综合癌症中心的Han Tun博士 [5]

文章核心观点 Curis公司宣布其总裁兼首席执行官将参加2024年Cantor Fitzgerald全球医疗保健会议的炉边谈话，并介绍了公司专注研发的药物及相关研究情况 [1][3] 公司动态 - Curis公司总裁兼首席执行官James Dentzer将于美国东部时间9月17日下午4:15参加2024年Cantor Fitzgerald全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 该谈话网络直播可通过Cantor网络直播链接查看，也可在Curis公司网站“投资者”板块查看 [1][2] 公司业务 - Curis是一家专注于开发口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib的生物技术公司 [3] - emavusertib正在多项研究中进行测试，包括与BTK抑制剂ibrutinib联合用于复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的1/2期TakeAim淋巴瘤研究、作为单药用于复发/难治性急性髓系白血病和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征患者的1/2期TakeAim白血病研究，以及与阿扎胞苷和维奈克拉联合用于急性髓系白血病患者的一线联合治疗研究 [3] - emavusertib已获得美国食品药品监督管理局治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的孤儿药认定，以及欧盟委员会治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤的孤儿药认定 [3] - Curis通过2015年与Aurigene的合作，获得了emavusertib的独家许可，并将Erivedge®的权利授权给罗氏集团旗下的基因泰克公司用于治疗晚期基底细胞癌 [3]

文章核心观点 Curis公司宣布其总裁兼首席执行官将参加两场会议,并介绍了公司专注于emavusertib的研发情况 [1][2] 公司会议安排 - 公司总裁兼首席执行官James Dentzer将参加H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议,时间为2024年9月9 - 11日,公司演讲时间为9月11日下午1点ET,有网络直播 [1] - James Dentzer将参加2024年Cantor Fitzgerald全球医疗保健会议,时间为2024年9月17 - 19日,炉边谈话时间为9月17日下午3:05 ET,有网络直播 [1] - 两场会议的网络直播也可在Curis公司网站的“投资者”板块观看 [1] 公司业务情况 - 公司是一家专注于开发emavusertib的生物技术公司,emavusertib是一种口服小分子IRAK4抑制剂 [1][2] - emavusertib正在多项研究中进行测试,包括与BTK抑制剂ibrutinib联合用于复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)患者的1/2期TakeAim淋巴瘤研究(CA - 4948 - 101),作为单药用于复发/难治性急性髓系白血病(AML)和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征(hrMDS)患者的1/2期TakeAim白血病研究(CA - 4948 - 102),以及与阿扎胞苷和维奈克拉联合作为一线疗法用于AML患者(CA4948 - 104) [2] - emavusertib已获得美国食品药品监督管理局治疗AML和MDS的孤儿药认定,以及欧盟委员会治疗PCNSL的孤儿药认定 [2] - 公司通过2015年与Aurigene的合作,获得了emavusertib(CA - 4948)的独家许可 [2] - 公司将Erivedge®的权利授权给罗氏集团旗下的基因泰克,后者正在将其商业化用于治疗晚期基底细胞癌 [2]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告第二季度净亏损1180万美元,每股亏损2.03美元,去年同期净亏损1200万美元,每股亏损2.47美元 [21] - 研发费用1030万美元,较去年同期1000万美元有所增加,主要由于员工成本上升 [22] - 管理费用480万美元,较去年同期420万美元有所增加,同样由于员工成本上升 [23] - 公司现金、现金等价物和投资总额为2840万美元,预计可维持公司运营至2025年第一季度 [24] TakeAim Lymphoma研究进展 - 正在评估emavusertib联合ibrutinib治疗复发/难治性原发中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)患者 [9][10][11] - 去年12月在ASH会议上报告了首5例患者的数据,客观缓解率超过50% [11] - 已与监管机构就emavusertib联合ibrutinib在PCNSL适应症的注册路径进行讨论 [12][13] - 欧洲委员会已授予emavusertib PCNSL适应症孤儿药资格认定 [14] - 预计到年底将达到30个临床试验点,并有15-20例患者的初步数据 [15] TakeAim Leukemia研究进展 - 在ASCO和EHA会议上报告了两个患者群体的更新数据: - 有剪接因子突变的患者中,4/18例获得客观缓解,包括1例完全缓解 [17] - 有FLT3突变的患者中,6/11例获得客观缓解,其中3例完全缓解 [17][18] - 3例FLT3抑制剂治疗失败的患者中,有3例获得客观缓解 [18] - 最近启动了一项emavusertib联合阿扎胞苷和文托克拉的三联疗法的前线AML研究,预计今年内有初步安全性数据 [19] 行业竞争和公司战略 - 淋巴瘤市场规模大,BTK抑制剂2023年销售额达110亿美元,但近年来没有新药进入 [72][73] - AML市场竞争较激烈,但公司认为emavusertib的独特靶点设计(IRAK4和FLT3)可提供独特的治疗优势 [74][75][76][77][78][79][80][81][82] - 公司正在评估不同的注册策略,包括针对FLT3突变和剪接因子突变的单药治疗,以及联合用药的前线治疗 [40][41][52][53][54][55][57][58] - 公司将根据年底的数据读数结果,确定最优先推进的适应症和治疗方案 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对TakeAim Lymphoma和TakeAim Leukemia研究的进展感到非常满意 [20] - 认为emavusertib在PCNSL和AML治疗中具有很大的潜力,尤其是在满足巨大的未满足医疗需求方面 [60][61][62][63][74][75][76][77][78][79][80][81][82] - 期待与监管机构的讨论能够推动emavusertib在PCNSL适应症的快速注册进程 [12][13][47][48][49] - 对emavusertib在固体瘤适应症的研究也持乐观态度,未来将有更多结果公布 [65][66][67] 其他重要信息 - 公司正在筹办IRAK4研讨会,届时将展示IRAK4在多种肿瘤适应症的研究进展 [43][44][45] - 公司正在积极推进5项固体瘤适应症的investigator-sponsored临床试验 [65][66][67] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yale Jen 提问** 对于PCNSL适应症,公司认为什么样的数据结果才能推进该项目? [26][27][28][29] **Jim Dentzer 回答** 公司希望看到即使患者之前已经失败于BTK抑制剂治疗,也能获得客观缓解反应。初步数据很鼓舞人心,但公司希望在更多患者中验证这一疗效 [27][28][29] 问题2 **Ed White 提问** 公司理想的PCNSL适应症的注册路径是什么? [46][47][48][49] **Jim Dentzer 回答** 公司希望能够尽快推进,正在与监管机构积极沟通,争取找到最快捷的注册途径,使这一治疗尽快惠及患者 [47][48][49] 问题3 **Soumit Roy 提问** 公司是否会优先推进PCNSL适应症,还是会同步推进FLT3和剪接因子突变的AML单药治疗? [51][52][53][54][55][56][57][58] **Jim Dentzer 回答** 公司正在积极推进PCNSL适应症的注册进程,同时也会根据年底AML单药治疗数据的情况,确定未来的优先发展方向 [52][53][54][55][56][57][58]

公司业绩 - 公司季度每股亏损为2.03美元，高于Zacks共识预期的1.70美元亏损，同比去年同期的2.40美元亏损有所改善 [1] - 季度营收为255万美元，超出Zacks共识预期的15.73%，同比去年同期的220万美元有所增长 [2] - 过去四个季度中，公司仅有一次超出共识EPS预期，但有两次超出共识营收预期 [2] 股价表现 - 公司股价自年初以来下跌约57%，而同期标普500指数上涨15.8% [3] - 公司股票当前Zacks评级为3（持有），预计未来表现将与市场持平 [6] 未来展望 - 当前共识预期显示，下一季度EPS预计为-1.51美元，营收预计为282万美元；本财年EPS预计为-5.39美元，营收预计为720万美元 [7] - 公司未来股价走势将很大程度上取决于管理层在财报电话会议中的评论 [3] 行业表现 - 公司所属的医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中位列前35%，研究表明排名前50%的行业表现优于后50%的行业超过2倍 [8] - 同行业公司Ginkgo Bioworks Holdings预计下一季度每股亏损为0.08美元，同比改善11.1%，营收预计为4564万美元，同比下降43.4% [9]

临床试验进展 - 公司将重点关注TakeAim Lymphoma Phase 1/2研究、TakeAim Leukemia Phase 1/2研究的部分内容、AML Triplet研究以及正在进行的实验室研究[98] - 公司预计将在2024年底前获得TakeAim Leukemia Phase 1/2研究和TakeAim Lymphoma Phase 1/2研究的更多临床数据[99,100] - 公司已启动一项评估emavusertib联合azacitidine和venetoclax治疗AML的安全性的Phase 1临床研究,预计将在2024年底获得初步安全性数据[101] 合作与授权 - 公司与Genentech的合作协议中,Genentech正在销售用于治疗晚期基底细胞癌的Erivedge[102] - 公司与Aurigene的合作协议中,已有4个项目获得授权,包括emavusertib[102] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有28.4百万美元的现金、现金等价物和投资,预计可为公司运营提供资金支持至2025年第一季度[103,104] - 公司需要寻求额外融资以支持emavusertib的后续开发和商业化,如果无法获得充足资金,可能会延迟或缩减emavusertib的研发计划[105] - 公司2024年上半年净亏损2370万美元,经营活动使用现金2440万美元[103] - 公司主要通过股权融资、许可费、与合作伙伴的研发资金以及出售未来版税权等方式为运营提供资金[136,137,138,139,140,141] - 公司存在持续经营能力存疑的风险,主要与Oberland Purchase Agreement相关的违约风险有关[141] - 公司现金、现金等价物和投资总额为2.84亿美元，预计可支持运营至2025年第一季度[147] - 公司目前的现金和投资无法支持超过12个月的运营[147] 公司发展战略 - 公司认为近期的关键驱动因素包括成功执行emavusertib的临床试验、获得融资支持以及与第三方合作或授权emavusertib[106,107] - 公司正在开发emavusertib,但其成功商业化存在高度不确定性[118,119,120,121] - 公司将集中资源开发emavusertib，如果无法获得足够资金将延迟或终止emavusertib的研发[147] - 公司需要成功开发和商业化一种或多种有重大市场潜力的药物候选物才能实现盈利[147] - 公司预计未来将持续大幅亏损[148] 运营情况 - 研发费用主要包括直接研发成本、员工相关成本和设施相关成本,未来将主要用于推进emavusertib的临床和临床前开发[129,130,131] - 管理费用主要包括员工相关成本、专业服务费用、设施相关成本和保险费用,增加主要由于裁员相关的离职补偿[132,133,134] - 其他收入增加主要由于与出售未来版税相关的非现金费用减少[135] - 公司最近未发生重大合同义务变化[150] - 公司无重大市场风险需要披露[151] - 公司最近采用的新会计准则信息见财务报表附注[149]

临床开发 - 公司正在推进emavusertib在原发性中枢神经系统淋巴瘤和急性髓系白血病等适应症的临床开发[5][6][7][8] - 公司获得美国FDA和欧盟委员会授予emavusertib治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的孤儿药资格[19] 财务状况 - 公司第二季度收入为250万美元，同比增加13.6%[12] - 公司第二季度研发费用为1030万美元，同比增加3%[13] - 公司第二季度一般及管理费用为480万美元，同比增加14.3%[14] - 公司截至2024年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为2840万美元[16] - 公司预计现有现金、现金等价物和投资将支持其计划的运营至2025年第一季度[16] - 公司三个月营收为25.46亿美元，同比增长16.0%[23] - 研发费用为102.54亿美元，占营收40.3%[23] - 一般及行政费用为47.92亿美元，占营收18.8%[23] - 净亏损为118.03亿美元，每股亏损2.03美元[23] - 现金及现金等价物为283.60亿美元，较上年末减少49.6%[24] - 应收账款为25.46亿美元，较上年末减少8.9%[24] - 总负债为511.07亿美元，较上年末减少11.3%[25] - 总股东权益为亏损6.94亿美元，较上年末下降103.5%[25] 公司发展 - 公司获得欧盟委员会授予emavusertib治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤的孤儿药资格[3] - 公司与Aurigene的2015年合作授予其emavusertib的独家许可[19] - 公司许可Erivedge®的权利给Genentech/罗氏集团，由其负责该药物的商业化[19] - 公司将继续加大研发投入，推进新产品和新技术的研发[23] - 公司将进一步拓展市场份额，寻求潜在的并购机会[23]