公司财务与运营 - 公司将于2025年8月5日美国东部时间上午8:00公布2025年第二季度财务和运营业绩 [1] - 管理层将于同日上午8:30美国东部时间主持电话会议和同步网络直播 [1] 产品研发管线 - 核心产品emavusertib（CA-4948）是一种口服小分子IRAK4抑制剂 [3] - TakeAim淋巴瘤1/2期研究（CA-4948-101）评估emavusertib联合BTK抑制剂依鲁替尼治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者 [3] - TakeAim白血病1/2期研究（CA-4948-102）评估emavusertib单药治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合征（hrMDS）患者 [3] - 研究CA-4948-104评估emavusertib与venetoclax和阿扎胞苷联合作为AML患者的一线治疗 [3] 监管资格与授权 - emavusertib获得美国食品药品监督管理局授予治疗PCNSL、AML和MDS的孤儿药资格认定 [3] - 欧洲委员会授予emavusertib治疗PCNSL的孤儿药资格认定 [3] - 公司通过2015年与Aurigene的合作拥有emavusertib（CA-4948）的独家许可权 [3] - 公司将Erivedge®权利授权给基因泰克（罗氏集团成员），用于晚期基底细胞癌的商业化治疗 [3]

融资活动 - 公司宣布通过注册直接发行和私募配售相结合的方式，以每股2.275美元的价格出售1,538,460股普通股，并附带认股权证[1] - 私募配售中发行了1,538,461份预融资认股权证（行权价0.01美元/股）和3,076,921份普通认股权证（行权价2.15美元/股），后者有效期为5年[1] - 预计融资总额为700万美元，净资金将用于研发、营运资金等一般企业用途[2] 交易安排 - 注册直接发行和私募配售预计于2025年7月3日完成，需满足常规交割条件[2] - Laidlaw & Company和Jones担任此次发行的配售代理[3] - 普通股发行依据S-3表格注册声明（SEC文件号333-276950），2024年4月12日生效[4] 产品管线 - 核心产品emavusertib（CA-4948）为口服IRAK4抑制剂，正在开展多项1/2期临床试验，包括联合依鲁替尼治疗PCNSL、单药治疗AML/hrMDS、以及联合venetoclax/azacitidine一线治疗AML[7] - emavusertib已获FDA授予PCNSL、AML和MDS的孤儿药资格，欧盟委员会也授予其PCNSL孤儿药认定[8] 商业合作 - 公司通过2015年与Aurigene的合作获得emavusertib独家授权[8] - 已将Erivedge®商业化权利授权给Genentech（罗氏成员），用于治疗晚期基底细胞癌[8]

公司业绩表现 - 公司季度每股亏损1.25美元 超出Zacks一致预期亏损1.14美元 较去年同期每股亏损2.05美元有所收窄 经非经常性项目调整后 该季度业绩意外偏差为-9.65% [1] - 上一季度公司实际每股亏损1.25美元 优于预期的1.36美元 实现8.09%的正向意外 [1] - 过去四个季度中 公司两次超越每股收益(EPS)一致预期 [2] - 2025年3月季度营收238万美元 超出一致预期11.74% 去年同期营收为209万美元 过去四个季度营收四次超预期 [2] 股价与市场表现 - 公司股价年初至今下跌19.9% 同期标普500指数下跌3.9% [3] - 当前Zacks排名为2(买入) 预计短期内将跑赢市场 [6] 未来业绩预期 - 下季度共识预期为营收260万美元 每股亏损0.76美元 本财年预期营收1113万美元 每股亏损2.72美元 [7] - 盈利预测修订趋势目前呈有利态势 但可能随最新财报发布而调整 [6] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前31%(共250多个行业) 研究表明前50%行业表现优于后50%行业超2倍 [8] - 同业公司Femasys Inc预计下季度每股亏损0.17美元(与去年同期持平) 营收预期150万美元 同比激增455.6% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司净亏损1060万美元，合每股1.25美元，而2024年同期净亏损1190万美元，合每股2.05美元 [12] - 2025年第一季度研发费用为850万美元，2024年同期为960万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为400万美元，2024年同期为490万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本、专业、法律和咨询成本 [12] - 3月公司完成注册直接融资和私募配售，净收益约880万美元，截至3月31日，公司现金及现金等价物总额为2030万美元，公司约有1050万股流通股 ，公司预计现有现金及现金等价物将支持其运营至2025年第四季度 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 淋巴瘤业务 - Take Aim淋巴瘤研究评估emavucertib与ibrutinib联合治疗PCNSL患者，截至2025年1月2日，27例复发/难治性PCNSL患者接受联合治疗，其中7例为BTKi初治患者，20例为BTKi经治患者 [8] - 20例BTKi经治患者中有13例有肿瘤负担变化数据，9例肿瘤负担降低，包括6例客观缓解、2例部分缓解和4例完全缓解，4例CR中有3例持续超过6个月，1例患者已完全缓解近2年且仍在研究中 [8] - 7例BTKi初治患者中有6例有肿瘤负担变化数据，5例肿瘤负担降低，包括5例客观缓解、4例部分缓解和1例完全缓解 [8] 白血病业务 - 一项评估emavucertib单药治疗FLT3突变AML患者的研究显示，在挽救治疗中复合CR率为38%，19例可评估患者中有10例客观缓解，10例缓解中有7例在首次评估时报告 [10] - 公司启动了emavucertib联合venetoclax和azacitidine治疗一线AML的1期研究，已成功完成7天给药队列，14天给药队列正在招募中 [11][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司引入新首席医疗官Ahmed Hamdi，加强领导团队，推进emavucertib在原发性中枢神经系统淋巴瘤的监管申报，并将其应用扩展到其他适应症 [5][7] - 公司在Take Aim淋巴瘤研究中稳步进展，预计该研究支持美国和欧洲的加速申报 [7] - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入PCNSL研究，AML业务处于早期阶段，资源投入较少 [17][18] - 公司计划在今年ASH会议上公布Take Aim淋巴瘤研究的更多数据，未来12 - 18个月专注招募30 - 40名患者以进行NDA申报 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为emavucertib与BTK抑制剂联合在NHL中有潜力，因其可阻断驱动NF - κB的两条途径，最大限度下调NF - κB活性 [33][34] - 公司对FDA的支持感到幸运，认为当前合作不受FDA变化影响，将继续推进项目 [28] 其他重要信息 - 公司欢迎新首席医疗官Ahmed Hamdi加入，其有丰富行业经验，曾担任Pharmacyclics的CMO等职 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在淋巴瘤和AML业务上的资源分配以及加速淋巴瘤研究招募的措施 - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入PCNSL研究，AML业务处于早期阶段，资源投入较少 [17][18] - 淋巴瘤项目有37个站点开放，公司与研究人员和协调员进行定期站点互动外展，以推动患者招募 [20] 问题2: 淋巴瘤研究开放站点数量是否为最终数量、是否按计划完成招募以及与FDA的协议是否受变化影响 - 公司持续关注开放站点情况，目前无重大变化 [27] - 公司认为与FDA的合作不受当前变化影响，对获得支持感到幸运，将继续推进项目 [28] 问题3: ASCO报告中哪些突变可能影响反应以及AML在复发/难治性AML方面对EMA的潜在开发步骤 - 目前谈论突变及其影响还为时过早，emavucertib的主要影响来自其作用机制，即阻断驱动NF - κB的两条途径 [33][34] - 完成正在进行的三联疗法安全性研究后，公司将根据现有数据讨论AML的未来计划，包括一线、复发/难治性或两者兼顾 [36]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损1060万美元，合每股1.25美元，2024年同期净亏损1190万美元，合每股2.05美元 [12] - 2025年第一季度研发费用为850万美元，2024年同期为960万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为400万美元，2024年同期为490万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本、专业、法律和咨询成本 [12] - 3月完成注册直接融资和私募配售，净收益约880万美元，截至3月31日，公司现金及现金等价物总额为2030万美元，公司约有1050万股普通股流通在外，公司预计现有现金及现金等价物可支持其运营至2025年第四季度 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 淋巴瘤业务 - Take Aim淋巴瘤研究评估emavucertib与ibrutinib联合治疗PCNSL患者，截至2025年1月2日，27例复发/难治性PCNSL患者接受治疗，包括7例BTKi初治患者和20例BTKi经治患者，20例BTKi经治患者中有13例有肿瘤负担变化数据，9例肿瘤负担减轻，包括6例客观缓解、2例部分缓解和4例完全缓解，4例CR中有3例持续超过6个月，1例患者已完全缓解近2年且仍在研究中，7例BTKi初治患者中有6例有肿瘤负担变化数据，5例肿瘤负担减轻，包括5例客观缓解、4例部分缓解和1例完全缓解 [8] - 预计今年ASH会议将公布Take Aim淋巴瘤研究的更多数据，未来12 - 18个月将专注于招募30 - 40名额外患者用于NDA提交，并希望在该数据集中看到6 - 8例缓解 [9] AML业务 - 在ASH会议上，Dana Farber的Eric Weiner博士展示了21例FLT3突变患者接受amivocertib单药治疗的数据，在挽救治疗线环境中复合CR率为38%，19例可评估缓解患者中有10例客观缓解，10例缓解中有7例在首次评估时报告，相比之下，领先的FLT3抑制剂gilteritinib在复发/难治性AML中的复合CR率为21%，且在其患者群体中只有13%的患者曾接受过FLT3抑制剂治疗，而emavucertib研究中超过80%的患者曾接受过FLT3抑制剂治疗 [10] - 去年启动了emavusertib作为venetoclax和azacitidine的附加剂用于一线AML的1期研究，已成功完成7天给药队列，14天给药队列正在招募中 [11][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入到PCNSL研究，目标是招募更多患者以达到NDA提交所需的30 - 40名患者目标，AML业务处于早期阶段，支出较少，专注于一线研究的安全性评估 [17][18] - 公司希望利用新加入的首席医疗官的经验，在PCNSL获批后，将emavucertib的应用扩展到NHL和AML等其他适应症 [5][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为emavucertib数据令人信服是因为其新颖的作用机制，可同时阻断IRAK4和FLT3，临床数据支持阻断IRAK4可使患者克服对FLT3抑制的适应性耐药的论点 [10] - 公司对与FDA的合作感到幸运，认为在当前FDA动荡之前达成的合作不会改变，对公司推进PCNSL研究有信心 [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司在淋巴瘤和AML业务上的资源分配以及在一线AML业务上需要多少数据才能推进或暂停并专注于淋巴瘤机会，以及如何加速淋巴瘤研究的招募 - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入到PCNSL研究，AML业务支出较少，专注于一线研究的安全性评估，在淋巴瘤研究招募方面，公司有37个站点开放，位于美国、欧洲和以色列的主要卓越中心，与研究人员和协调员进行定期站点参与外联 [17][18][20] 问题2: 淋巴瘤研究开放的37个站点是否为最终数量，是否仍按计划在12 - 18个月内完成招募，以及与FDA的协议是否会因FDA的变化而受到影响 - 招募方面没有实际变化，公司一直在关注已开放的站点，对于与FDA的协议，公司认为在当前FDA动荡之前达成的合作不会改变，对公司推进PCNSL研究有信心 [27][28] 问题3: ASCO报告中哪些突变可能影响反应，以及复发/难治性AML在EMA的潜在开发步骤 - 目前谈论突变及其影响还为时过早，emivosertib的主要影响更广泛地由作用机制驱动，即同时阻断驱动NF kappa B的两条途径，对于AML开发，完成正在进行的三联疗法研究和相关数据展示后，将讨论AML的后续计划，包括一线、复发/难治性或两者 [33][34][35]

公司整体财务状况 - 公司累计亏损达13亿美元，截至2025年3月31日[109] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2030万美元，预计可支撑运营至2025年第四季度[110] - 截至2025年3月31日，公司主要流动性来源为2030万美元现金及现金等价物，不包括受限现金和50万美元长期资产[133] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损约13亿美元[145] - 截至2025年3月31日，公司现有现金及现金等价物为2030万美元，预计可支撑现有业务至2025年第四季度[147] - 公司目前的现金及现金等价物预计无法支撑自提交10 - Q季度报告之日起超过12个月的运营[147] 2025年第一季度财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损1060万美元，运营使用现金730万美元[109] - 2025年第一季度净收入为238万美元，较2024年同期增长14%[125] - 2025年第一季度特许权成本为1.4万美元，较2024年同期下降70%[125] - 2025年第一季度研发费用为853.9万美元，较2024年同期下降11%，主要因员工相关成本降低[125][128] - 2025年第一季度一般及行政费用为398.4万美元，较2024年同期下降19%，主要因员工相关和专业、法律及咨询成本降低[125][130] - 2025年第一季度其他收入（支出）为 - 45.9万美元，较2024年同期下降177%，主要因出售未来特许权相关支出增加和利息收入减少[125][131] - 2025年第一季度净亏损为1061.6万美元，较2024年同期下降11%[125] 公司过往及未来收入相关 - 2019年3月，公司子公司出售未来特许权使用费权益获6500万美元[113] - 公司预计未来数年无产品销售收入，主要收入源于特许权使用费[114] - 2019年3月出售部分特许权权利，获得6500万美元预付款；截至2025年3月31日，回购价格约1.082亿美元[139][140][141] 公司融资情况 - 2024年10月发行和出售股份及认股权证，净收益约1080万美元；2025年3月发行和出售股份及认股权证，净收益约880万美元[136][137][138] 公司emavusertib项目研发进展 - 公司专注开发emavusertib，用于多种癌症治疗研究[101] - emavusertib在TakeAim Lymphoma研究中，预计2025年第四季度有更多数据[103] - TakeAim Leukemia研究入组基本完成[104] - AML Triplet研究已启动，首个剂量组患者耐受良好[105][106] 公司未来发展关键因素及风险 - 公司未来成功的关键驱动因素包括临床试验数据、融资能力和合作开发能力[116] - 公司需大量额外资金用于emavusertib的进一步开发及一般管理费用[146] - 公司面临筹集资金的困难，能否筹集到额外资金取决于金融、经济和市场条件[147] - 公司可能寻求战略替代方案，如战略合作伙伴关系、资产或技术的许可、出售或剥离等，但无法保证能及时达成有利交易[147] - 公司若无法获得足够资金，可能需评估替代方案，包括资产清算或申请破产保护[147] - 公司未来资本需求受多种因素影响，如研发计划的意外成本、获得监管批准的时间和成本等[150] - 公司预计在可预见的未来，为开发和商业化emavusertib需投入大量资金，并将产生重大运营亏损[149] - 公司未能实现并保持盈利将压低普通股市场价格，削弱其筹集资金、拓展业务等能力[149] 公司合同义务情况 - 公司的合同义务与2024年12月31日结束年度的10 - K年度报告相比无重大变化[152]

融资情况 - 公司完成注册直接发行和私募配售，净收益约880万美元[7] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损1060万美元，合每股1.25美元，2024年同期净亏损1190万美元，合每股2.05美元[8] - 2025年第一季度收入为240万美元，2024年同期为210万美元[8] - 2025年第一季度研发费用为850万美元，2024年同期为960万美元[9] - 2025年第一季度一般及行政费用为400万美元，2024年同期为490万美元[9] - 2025年第一季度其他净支出为50万美元，2024年同期其他净收入为60万美元[10] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物总计2030万美元，约有1050万股普通股流通在外[11] 各条业务线数据关键指标变化 - TakeAim淋巴瘤研究为27名复发/难治性R/R PCNSL患者提供数据更新，其中20名为BTK经治患者，7名为BTK初治患者[5] - Ema - Ven - Aza三联疗法一线AML研究宣布完成第一剂量组给药，开始第二剂量组给药，目前正在招募患者[6] 业务资质 - 公司获得孤儿药指定，用于美国和欧洲的PCNSL治疗[5]

公司管理层变动 - 任命行业资深人士Ahmed Hamdy博士为首席医疗官，其曾担任Pharmacyclics首席医疗官、Acerta首席医疗官兼首席执行官以及Vincerx首席执行官 [2] 核心产品研发进展 - 核心产品emavusertib（CA-4948）是一种首创、口服可用的小分子IRAK4抑制剂 [1][13] - 在复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤适应症上，与美国FDA和欧洲EMA就加速批准路径进行了成功会谈 [2][8] - emavusertib用于PCNSL治疗已在美国和欧洲获得孤儿药认定 [8] - 目前正在通过TakeAim Lymphoma研究招募患者，以支持在欧美提交加速批准申请 [2] - 预计将在今年晚些时候的美国血液学会会议上公布TakeAim Lymphoma研究中BTK初治和BTK经治患者的额外数据 [2] - 在前线AML的Ema-Ven-Aza三联疗法研究中，首个剂量队列给药成功完成，第二个队列已开始给药，患者招募正在进行中 [5] - emavusertib的开发计划涵盖PCNSL、非霍奇金淋巴瘤、急性髓系白血病、高风险骨髓增生异常综合征和实体瘤等多个适应症 [3][13] 公司财务表现 - 2025年第一季度净亏损1060万美元，摊薄后每股亏损1.25美元，相比2024年同期的净亏损1190万美元（每股亏损2.05美元）有所收窄 [7][18] - 2025年第一季度收入为240万美元，全部来自合作伙伴Genentech/Roche销售Erivedge®的特许权使用费，高于2024年同期的210万美元 [7] - 研发费用为850万美元，低于2024年同期的960万美元，主要原因是员工相关成本降低 [9] - 一般及行政费用为400万美元，低于2024年同期的490万美元，主要原因是员工相关成本以及专业、法律和咨询费用降低 [9] - 其他净支出为50万美元，而2024年同期为净收入60万美元，变化主要源于与出售未来特许权使用费相关的支出增加以及利息收入减少 [10] - 通过注册直接发行和同步私募配售，获得净收益约880万美元 [6] 公司现金状况 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物总额为2030万美元，流通普通股约1050万股 [11] - 现有现金及现金等价物预计足以支持公司运营至2025年第四季度 [11]

公司财务与运营更新 - 公司将于2025年5月6日美国东部时间上午8点公布2025年第一季度财务和运营结果 [1] - 管理层将在同日上午8:30美国东部时间举行电话会议和网络直播 [1] 产品研发进展 - 公司核心产品emavusertib（CA-4948）是一种口服小分子IRAK4抑制剂 [3] - emavusertib目前正在多项临床试验中评估： - 与BTK抑制剂ibrutinib联合用于复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的1/2期TakeAim Lymphoma研究（CA-4948-101） [3] - 作为单药用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合征（hrMDS）的1/2期TakeAim Leukemia研究（CA-4948-102） [3] - 与venetoclax和azacitidine联合用于AML患者的一线治疗（CA-4948-104） [3] 监管与商业合作 - emavusertib已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗PCNSL、AML和MDS [3] - 欧洲委员会也授予emavusertib治疗PCNSL的孤儿药资格 [3] - 公司通过2015年与Aurigene的合作获得emavusertib的独家许可权 [3] - 公司已将Erivedge®的权益授权给Genentech（罗氏集团成员），用于治疗晚期基底细胞癌 [3]

文章核心观点 - 生物技术公司Curis宣布其总裁兼首席执行官将参加2025年4月9日的琼斯医疗保健和技术创新会议并进行炉边谈话和公司介绍 [1] 公司信息 - Curis专注于口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib的开发 [1][2] - emavusertib正用于多项研究，包括与BTK抑制剂ibrutinib联用治疗复发性/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤、单药治疗复发性/难治性急性髓系白血病和复发性/难治性高危骨髓增生异常综合征、与venetoclax和azacitidine联用作为急性髓系白血病的一线联合疗法 [2] - emavusertib已获美国食品药品监督管理局针对原发性中枢神经系统淋巴瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的孤儿药认定，以及欧盟委员会针对原发性中枢神经系统淋巴瘤的孤儿药认定 [2] - Curis通过2015年与Aurigene的合作获得emavusertib的独家许可 [2] - Curis将Erivedge®的权利授权给罗氏集团旗下的基因泰克，后者正在将其商业化用于治疗晚期基底细胞癌 [2] 会议信息 - 会议为琼斯医疗保健和技术创新会议，时间为2025年4月9日 [1] - 炉边谈话网络直播时间为美国东部时间下午4:30（太平洋时间下午1:30），公司介绍网络直播时间为美国东部时间下午5:00（太平洋时间下午2:00） [4] - 直播和存档回放可在Curis网站的活动与介绍板块访问 [1]