文章核心观点 2024年7月1日，Curis公司董事会独立薪酬委员会批准向新员工授予购买25,000股公司普通股的激励股票期权 [1] 公司动态 - 2024年7月1日，公司董事会独立薪酬委员会批准向新员工授予购买25,000股公司普通股的激励股票期权，授予日期为7月1日 [1] - 2024年第三季度激励授予的每股行权价格等于7月1日公司普通股收盘价，股票期权有效期10年，分四年归属，25%在员工入职一周年归属，之后每三个月归属6.25% [2] 公司业务 - 公司是专注于开发口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib的生物技术公司 [1][3] - emavusertib正在多项研究中进行测试，包括与BTK抑制剂ibrutinib联合治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤、单药治疗复发/难治性急性髓系白血病和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征、与阿扎胞苷和维奈克拉联合作为一线疗法治疗急性髓系白血病 [3] - emavusertib已获美国食品药品监督管理局孤儿药认定，用于治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征 [3] - 公司通过2015年与Aurigene的合作获得emavusertib独家许可，还将Erivedge®的权利授权给罗氏集团旗下的基因泰克，后者正在将其商业化用于治疗晚期基底细胞癌 [3]

公司动态 - Curis公司宣布更新了TakeAim Leukemia研究（CA-4948-102）的数据，涉及复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者，数据将在ASCO和EHA会议上展示 [1] - 更新数据包括25名新患者，这些患者携带FLT3突变（FLT3m）或U2AF1/SF3B1剪接因子突变（SFm），并接受了emavusertib单药治疗，剂量为300 mg BID [2] - 数据截止到2024年2月26日，FLT3m AML患者从3名增加到12名，SFm AML患者从3名增加到20名，总患者数从5名增加到30名 [3] 临床试验结果 - FLT3m队列中，12名R/R AML患者接受了emavusertib治疗，其中11名可评估患者中有6名达到客观缓解（3名完全缓解CR，1名部分血液学恢复的完全缓解CRh，2名形态学无白血病状态MLFS） [3] - SFm队列中，20名R/R AML患者接受了emavusertib治疗，其中18名可评估患者中有4名达到客观缓解（CR/CRh/MLFS） [5] - 所有缓解患者的骨髓中原始细胞计数完全正常化，其中一名患者接受了异基因干细胞移植 [4][6] 药物疗效 - 在FLT3m队列中，3名未接受过FLT3抑制剂治疗的患者均达到客观缓解（2名CR，1名MLFS），而8名曾接受过FLT3抑制剂治疗的患者中有3名达到客观缓解（1名CR，1名CRh，1名MLFS） [7] - 在SFm队列中，4名达到客观缓解的患者均曾接受过HMA治疗，其中3名还曾接受过venetoclax治疗 [8] - 多个持续治疗的患者显示出中性粒细胞计数增加，这对AML患者具有重要的临床意义，因为感染是AML患者死亡的主要原因之一 [6] 公司战略与展望 - Curis公司对emavusertib在AML中的单药和联合治疗潜力表示乐观，认为其显示出明确的单药活性 [9] - emavusertib目前正在进行多项临床试验，包括TakeAim Lymphoma研究、TakeAim Leukemia研究以及AML三联疗法研究 [10]

文章核心观点 生物技术公司Curis将于2024年5月14日下午4点公布TakeAim Leukemia研究的更新数据，并于同日下午4点30分召开电话会议 [1] 公司动态 - 公司将于2024年5月14日下午4点公布TakeAim Leukemia研究的更新数据 [1] - 公司管理层将于2024年5月14日下午4点30分召开电话会议 [1] - 美国境内可拨打800 - 836 - 8184，其他地区可拨打646 - 357 - 8785接入电话会议，也可在Curis网站投资者板块收听，会议结束后网站将提供回放 [2] 公司业务 - 公司专注于开发口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib（CA - 4948） [1][3] - emavusertib正在TakeAim Lymphoma 1/2期研究中与BTK抑制剂ibrutinib联用，治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL） [3] - emavusertib在TakeAim Leukemia 1/2期研究中作为单药疗法，治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征（hrMDS），两项研究均获美国食品药品监督管理局孤儿药认定 [3] - emavusertib正在评估与阿扎胞苷和维奈克拉联用，作为AML一线联合疗法 [4] - 公司通过2015年与Aurigene的合作，获得emavusertib（CA - 4948）的独家许可 [4] - 公司将Erivedge®的权利授权给罗氏集团旗下的基因泰克，后者正在将其商业化用于治疗晚期基底细胞癌 [4]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度，公司一般及行政费用为490万美元，2023年同期为480万美元 [19] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为4070万美元，流通在外的普通股约为590万股 [19] - 2024年第一季度，公司净亏损1190万美元，合每股亏损2.05美元；2023年同期净亏损1160万美元，合每股亏损2.39美元 [43] - 2024年第一季度，公司研发费用为960万美元，2023年同期为910万美元，研发费用增加主要归因于员工相关成本上升 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 TakeAim白血病研究 - 此前已披露5例患者数据，下周更新将报告25例新患者数据，使接受emavusertib单药治疗的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者总数达到30例 [4] - 患者突变状态为12例FLT3突变和20例剪接因子突变，其中2例患者同时具有FLT3和剪接因子突变 [16] TakeAim淋巴瘤研究 - 预计今年晚些时候（很可能在12月的ASH会议）提供约15例复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的更新数据，这些患者此前接受BTK抑制剂治疗失败 [18] 一线AML三联疗法研究 - 已开始招募患者，预计今年晚些时候（很可能在12月的ASH会议）获得初步安全性数据 [7] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在推进emavusertib的三个关键领域取得进展，包括复发/难治性AML单药治疗、复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤双联疗法、一线AML三联疗法 [15] - 目标是使emavusertib在FLT3 AML人群中建立新的、同类最佳的基准，在复发/难治性剪接因子人群中展示单药活性 [17] - 若能向FDA提交显示单药活性和早期生存迹象的数据集，希望FDA同意注册路径，使药物尽快上市 [56] - 考虑与合作伙伴合作，获取非稀释性融资和更广泛的临床基础设施，加速临床开发和商业推广 [58] - 在AML领域，现有疗法对复发/难治性患者效果不佳，公司认为emavusertib的多靶点特性使其具有竞争优势 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对白血病和淋巴瘤领域的进展感到鼓舞，期待下周报告更新的白血病数据 [42] - 认为AML领域对新靶点有强烈需求，公司研究招募速度快，反映了未满足的医疗需求 [61] 其他重要信息 - 下周EHA会议公布接受摘要时，公司将提供TakeAim白血病研究的临床数据 topline更新，随后在ASCO和EHA医学会议上进行更详细的展示 [4][5] - 复发/难治性AML患者中，剪接因子突变患者接受Aza - ven双联疗法的唯一已发表研究样本量小（仅5例患者），缓解率为0 [6] - 在复发/难治性FLT3人群中，FLT3抑制的基准是gilteritinib，其FDA标签显示在一线治疗失败的患者中可实现21%的CR/CRh率 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 下周预计公布的数据是否涵盖FLT3突变和剪接因子突变人群，以及能期待哪些细节？ - 回答: 会公布FLT3和剪接因子突变人群的数据，是top - line数据回顾，更详细内容需等海报展示，期待在ASCO和EHA会议上进行更细致讨论 [45] 问题2: 复发/难治性剪接因子突变患者群体的后续发展计划，是否会开发伴随诊断？ - 回答: 对于新的基因驱动人群，可能需要伴随诊断，具体取决于与FDA的沟通和关键研究的时间安排 [47] 问题3: 复发/难治性FLT3患者的达标门槛，是否设定过高？ - 回答: 新药物在该领域的达标门槛可能远低于21%，因为患者已对FLT3抑制产生耐药，emavusertib靶向IRAK4是关键，有望挽救耐药情况 [49] 问题4: EHA会议是否会有相对于摘要数据更详细的数据，是否会有微小残留病（MRD）数据及中位随访情况？ - 回答: EHA和ASCO会议会有比摘要更详细的数据，关于MRD数据和中位随访情况，等数据发布后再讨论 [27] 问题5: FLT3和剪接因子突变患者入组前的治疗情况，以及既往治疗线数对缓解的影响？ - 回答: 患者入组前接受少于三线治疗，FLT3突变患者通常接受过细胞毒性强化疗或FLT3抑制剂治疗；剪接因子突变患者若不适合强化诱导治疗，常接受Aza - ven治疗，治疗失败后预后极差 [31][32] 问题6: Aza - ven作为一线治疗的客观缓解率（ORR）情况？ - 回答: 一线治疗中，无剪接因子突变患者的缓解率约为80%，而有剪接因子突变的患者中约80%无法达到完全缓解（CR），FLT3亚组数据没那么详细 [76] 问题7: 研究中FLT3和剪接因子患者的比例是否代表现实世界情况，三联疗法能否选择亚组患者降低安全性风险，PCNSL研究是否仍招募BTK初治患者？ - 回答: 比例反映了AML未满足的医疗需求，两个研究招募速度快；三联疗法研究招募一线接受Aza - ven治疗达到CR但仍MRD阳性的患者，目的是分离添加emavusertib的安全性影响；PCNSL研究测试了emavusertib与gilteritinib在BTK初治和经治患者中的联合应用，对比两者可增强结果说服力 [61][64][65] 问题8: 复发/难治性AML潜在关键队列选择FLT3或剪接因子单一研究的决策因素？ - 回答: 需FDA指导，预计只有FLT3突变或剪接因子突变的患者分别进入各自研究，AML中约三分之一患者有FLT3突变，约10%有剪接因子突变 [72] 问题9: FLT3患者若数据良好，是否考虑推进到一线治疗？ - 回答: 已启动emavusertib与Aza - ven的一线三联疗法研究，希望通过该研究确定安全性，年底前使药物达到可合作状态，争取同时在复发/难治性和一线治疗开展研究 [79] 问题10: 三联疗法研究中，能否提供Aza - ven治疗后MRD阳性患者的历史基准用于比较？ - 回答: AML诱导治疗中，患者持续有疾病分子证据是个大问题，部分患者能达到MRD阴性，但多数患者无法达到，这与复发密切相关 [91] 问题11: EHA和ASCO会议的数据是否为同一数据截点？ - 回答: 是同一数据截点，只是不同会议由不同人员展示 [95]

财务亏损与资金状况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损12亿美元，本季度净亏损1190万美元，经营活动使用现金1320万美元[53] - 2024年3月31日，公司现有现金、现金等价物和投资共4070万美元，预计可支撑到2025年，但无法满足提交季报后12个月以上的运营资金需求[53] - 若奥伯兰资本管理公司相关索赔成功，公司需回购的金额预计为5090万美元[58] - 2024年第一季度净收入208.6万美元，较2023年同期减少20万美元，降幅9%，主要因Erivedge净销售额下降[63] - 2024年第一季度特许权成本4.7万美元，较2023年同期增加2.3万美元，增幅96%[63] - 2024年第一季度研发费用961.7万美元，较2023年同期增加50万美元，增幅5%，主要因员工相关成本增加[63][64] - 2024年第一季度行政费用489.1万美元，较2023年同期增加13.1万美元，增幅3%，与2023年基本持平[63][64] - 2024年第一季度其他收入59.3万美元，较2023年同期增加52.5万美元，增幅772%，主要因出售未来特许权相关非现金费用减少[63][65] - 2024年第一季度净亏损1187.6万美元，较2023年同期增加31.7万美元，增幅3%[63] - 截至2024年3月31日，公司主要流动性来源为现金、现金等价物和投资，共计4070万美元，不包括受限现金和长期投资50万美元[66] - 2024年和2023年第一季度经营活动现金使用量分别为1320万美元和1220万美元，净现金使用量增加100万美元，因研发成本增加和付款时间问题[68] - 2024年和2023年第一季度投资活动现金流入分别为1890万美元和2620万美元，主要因投资买卖或到期活动[68] - 2024年和2023年第一季度融资活动现金使用量分别为240万美元和200万美元，主要因Oberland购买协议相关付款[68] 收入来源 - 公司预计未来几年不会通过直接销售产品获得收入，主要收入来源为与基因泰克合作的特许权使用费和可能的里程碑付款[58] 临床试验与研发 - 公司正在进行emavusertib的多项临床试验，包括TakeAim白血病、TakeAim淋巴瘤和AML三联疗法研究[52] - 公司未来运营结果很大程度取决于emavusertib的进展，研发费用预计未来几年将大幅增加[57][60] - 公司成功开发和商业化emavusertib存在高度不确定性，面临临床试验、监管批准等多方面风险[60] 合作与授权 - 公司与基因泰克合作商业化Erivedge，与奥睿基因合作开发小分子化合物，已授权4个项目[52] 关键驱动因素与战略 - 公司近期成功的关键驱动因素包括成功开展临床试验、筹集额外资金、合作或授权emavusertib[55] - 公司可能寻求战略替代方案，如战略合作伙伴关系、资产出售或公司出售，但不确定能否及时达成有利交易[54] 财务报告相关说明 - 有关近期发布的会计准则公告及其对简明合并财务报表预期影响的详细信息，见10 - Q季度报告第一部分第1项中简明合并财务报表附注2h [70] - 截至2023年12月31日的年度10 - K年报中“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析 — 合同义务”项下所述的合同义务无重大变化[71] - 无需提供关于市场风险的定量和定性披露[72]

文章核心观点 公司将发布2024年第一季度财务结果并举行电话会议 [1] 财务信息 - 公司将于2024年5月7日上午8点发布2024年第一季度财务结果 [1] - 管理层将于同日上午8点30分主持电话会议 [1] 会议接入方式 - 可在美东时间8点30分前拨打美国号码(800)-836-8184或其他地区号码(646)-357-8785接入直播电话会议 [2] - 也可在Curis网站的“投资者”板块接入电话会议 [2] - 会议结束后不久可在Curis网站获取电话会议回放 [2] 公司业务 - 公司是专注于开发emavusertib的生物技术公司 [3] - emavusertib是口服小分子IRAK4抑制剂 [3] - emavusertib正与BTK抑制剂ibrutinib联用，在复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者中进行1/2期TakeAim淋巴瘤研究 [3] - emavusertib作为单药，在复发/难治性急性髓系白血病和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征患者中进行1/2期TakeAim白血病研究 [3] - 上述两项研究均获美国食品药品监督管理局孤儿药认定 [3] - emavusertib正作为一线联合疗法，与阿扎胞苷和维奈克拉在急性髓系白血病患者中进行评估 [4] - 公司通过2015年与Aurigene的合作，获得emavusertib独家许可 [4] - 公司将Erivedge®的权利授予罗氏集团成员基因泰克，后者正将其商业化用于治疗晚期基底细胞癌 [4]

股价表现 - Curis (CRIS) 股价在最近一个交易日上涨19.5% 收于16.01美元 这一涨幅归因于交易量显著增加 超过典型交易日的交易量 [1] - 过去四周内 公司股价累计上涨37.3% [1] 产品研发进展 - 公司股价上涨源于对其主要候选药物emavusertib的乐观预期 该药物正在中期研究中 用于治疗多种癌症适应症 包括原发性中枢神经系统淋巴瘤 急性髓性白血病和高风险骨髓增生异常综合征 [2] 财务预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损1.94美元 同比改善19.2% [3] - 预计季度收入为231万美元 同比增长0.4% [3] - 过去30天内 公司季度每股收益(EPS)共识预期上调18.3% [5] 行业比较 - Curis属于Zacks医疗-生物医学和遗传学行业 [6] - 同行业的Mersana Therapeutics (MRSN) 在最近一个交易日下跌4.5% 收于4.25美元 过去一个月累计下跌22.5% [6] - Mersana Therapeutics的季度每股收益(EPS)共识预期在过去一个月下调2% 至-0.18美元 但同比改善65.4% [7]

文章核心观点 2024年4月1日，Curis公司董事会独立薪酬委员会批准向新员工授予激励性股票期权，同时介绍了公司在研药物情况 [1][3] 股票期权授予情况 - 2024年4月1日，公司董事会独立薪酬委员会批准向新员工授予激励性股票期权，可购买8550股公司普通股 [1] - 该期权行使价为2024年4月1日公司普通股收盘价，有效期10年，分四年归属 [2] - 入职一周年时25%的股票归属，之后每三个月额外归属6.25%，前提是员工在相应归属日期仍在职 [2] 公司业务情况 - 公司专注开发创新癌症疗法，重点是口服小分子IRAK4抑制剂emavusertib [3] - emavusertib正在多项研究中进行测试，包括与BTK抑制剂ibrutinib联用治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤，单药治疗复发/难治性急性髓系白血病和复发/难治性高危骨髓增生异常综合征，两项研究均获美国FDA孤儿药认定 [3] - emavusertib还在评估作为一线联合疗法与阿扎胞苷和维奈克拉治疗急性髓系白血病 [4] - 公司通过2015年与Aurigene的合作获得emavusertib独家许可，并将Erivedge®的权利授权给罗氏集团旗下的基因泰克用于治疗晚期基底细胞癌 [4]

公司介绍 - Curis, Inc.是一家专注于开发癌症治疗创新药物的生物技术公司[1] 领导动态 - Curis的总裁兼首席执行官James Dentzer将参加第23届Needham虚拟医疗保健大会[1] 产品研发 - Emavusertib是Curis公司目前正在测试的口服小分子IRAK4抑制剂，正在进行多项临床试验[2] - Emavusertib还在与其他药物进行联合治疗的前线组合疗法中进行评估[3]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度净亏损1170万美元,每股亏损2.03美元,而2022年同期净亏损1130万美元,每股亏损2.35美元 [19] - 2023年全年净亏损4740万美元,每股亏损8.96美元,而2022年全年净亏损5670万美元,每股亏损12.14美元 [19] - 2023年第四季度收入2.7百万美元,而2022年同期为2.9百万美元 [20] - 2023年全年收入10百万美元,而2022年为10.2百万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进多个适应症的临床试验,包括白血病、淋巴瘤和实体瘤 [9][11][13][17] - 在白血病方面,公司正在进行一项针对FLT3突变和剪接体突变患者的emavusertib单药治疗的临床试验,预计将于今年中期有数据更新 [11] - 在淋巴瘤方面,公司正在评估emavusertib联合伊布替尼治疗原发中枢神经系统淋巴瘤的疗效,初步数据显示3/5例患者实现完全缓解 [13][14] - 在实体瘤方面,公司启动了一项评估emavusertib联合pembrolizumab治疗转移性黑色素瘤的研究 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 原发中枢神经系统淋巴瘤是一个罕见病,发病率为每百万人5例 [32][33] - 在这一适应症中,目前没有获批的二线治疗药物,这为emavusertib提供了很好的机会 [34] - 公司正在快速扩大原发中枢神经系统淋巴瘤的临床试验,预计到第一季度末临床试验点将翻倍 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展emavusertib在白血病、淋巴瘤和实体瘤等多个适应症的临床开发 [9][11][13][17] - 公司计划在白血病领域进行emavusertib联合阿扎胞苷和文拓克沙的三联疗法的临床试验,以期进一步提高疗效 [12] - 公司正在评估emavusertib在维持治疗和联合用药方面的潜力,并正在与潜在合作伙伴进行洽谈 [113][114] - 公司面临着多家大型制药公司在BTK抑制剂领域的竞争,但emavusertib作为靶向IRAK4的独特机制可能带来优势 [32][33][38][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2023年面临了重重挑战,包括临床试验暂停和不利的资本市场环境,但团队仍然努力工作,最终成功解决了临床试验问题 [9][10] - 管理层对emavusertib在白血病、淋巴瘤和实体瘤等多个适应症的临床进展表示乐观,认为这是一个非常有潜力的药物 [9][11][13][17] - 管理层表示,公司目前处于良好的现金状况,预计现有现金可支持公司运营至2025年 [24][25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ed White 提问** 询问公司在原发中枢神经系统淋巴瘤试验中临床试验点的数量变化 [28] **Jim Dentzer 回答** 公司正在快速扩大临床试验点,到第一季度末将翻倍,反映了临床医生对该药物的高度兴趣 [29][30] 问题2 **Soumit Roy 提问** 询问公司是否计划在美国启动AML三联疗法的临床试验,以及该疗法的预期疗效指标 [49][51] **Jim Dentzer 回答** 公司初期将在欧洲启动三联疗法试验,关注安全性评估,同时也会关注疗效信号,希望能够复制之前的临床前数据 [52][53][54][55] 问题3 **Yale Jen 提问** 询问公司何时与FDA沟通下一步开发计划,以及2024年运营费用的预期 [104][107] **Jim Dentzer 和 Diantha Duvall 回答** 公司希望尽快与FDA沟通,时间取决于FDA的安排。运营费用预计将保持相对稳定,预计现金可支持公司运营至2025年 [109]