公司业绩报告安排 - 公司定于2024年11月6日下午4点（东部时间）公布第三季度业绩 [1] - 业绩公布后，公司高级管理层将于下午4点30分（东部时间）召开电话会议，讨论运营和财务结果以及公司未来展望 [1] - 电话会议将同步网络直播，可从公司网站投资者与媒体板块访问，也可通过提前注册电话接入，网络直播存档将在公司网站保留6个月 [1] 公司概况 - 公司是一家后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的药物候选物，治疗心肌功能受损的衰弱性疾病 [2] - 作为肌肉生物学和肌肉性能力学领域的领导者，公司正在开发专门设计用于影响心肌功能和收缩力的小分子药物候选物 [2] 公司产品研发进展 - 评估aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的3期关键临床试验SEQUOIA - HCM取得积极结果后，公司已向美国食品药品监督管理局提交aficamten的新药申请（NDA），并正在推进其在欧洲治疗梗阻性HCM的监管申报 [2] - aficamten目前正在多项临床试验中进行评估，包括MAPLE - HCM（作为单药疗法与美托洛尔单药疗法对比治疗梗阻性HCM患者的3期临床试验）、ACACIA - HCM（治疗非梗阻性HCM患者的3期临床试验）、CEDAR - HCM（治疗儿科梗阻性HCM患者的临床试验）和FOREST - HCM（HCM患者的开放标签扩展临床研究） [2] - 公司正在开发心肌激活剂omecamtiv mecarbil用于治疗心力衰竭患者 [2] - 公司正在开发与aficamten作用机制不同的心肌肌球蛋白抑制剂CK586，用于潜在治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF） [2]

文章核心观点 公司在投资者和分析师日更新心脏肌球蛋白调节项目进展及阿非卡坦全球商业发布准备情况，推进后期开发项目，有望通过创新药物满足肥厚型心肌病和心力衰竭患者未满足的需求 [1][2] 临床研究进展 阿非卡坦（Aficamten） - 公司在第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交阿非卡坦新药申请（NDA） [1][8] - 阿非卡坦开发项目评估其改善肥厚型心肌病（HCM）患者运动能力和缓解症状的潜力，以及对心脏结构和功能的长期影响 [14] - 阿非卡坦正在进行多项临床试验，包括SEQUOIA - HCM、MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM [14][15][19] 奥西卡麦（Omecamtiv Mecarbil） - 公司将介绍COMET - HF试验设计，该试验预计2024年第四季度开始，旨在评估奥西卡麦对症状性心力衰竭且射血分数严重降低患者的疗效和安全性 [1][3][5] - 此前GALACTIC - HF试验显示奥西卡麦可降低心力衰竭结局风险，在射血分数严重降低亚组中治疗效果更明显 [4] CK - 586 - 公司将介绍AMBER - HFpEF试验设计，该试验预计2024年第四季度开始，旨在评估CK - 586对症状性射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者的安全性和耐受性 [1][6] - 部分HFpEF患者与非梗阻性HCM患者相似，阿非卡坦在非梗阻性HCM患者2期临床试验中的积极结果支持对CK - 586作用机制的研究 [18] 全球商业发布准备 美国市场 - 公司已向FDA提交阿非卡坦NDA，预计2025年在美国获批并上市 [8] - 公司以差异化市场准入和患者体验为重点制定上市策略，开展支付方沟通、健康经济学和结果研究等活动 [8] - 公司推出面向医疗专业人员的非品牌疾病宣传活动“HCM Beyond the Heart” [1][8] 欧洲市场 - 公司将在第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交阿非卡坦上市许可申请（MAA） [10] - 公司招聘领导团队、设计分销模式、制定监管和标签策略，与欧洲支付方、意见领袖、卫生技术评估组织和患者权益组织进行沟通 [10] 专家视角 - 活动将邀请Mariko Harper、Shepard D. Weiner和G. Michael Felker等专家分享肥厚型心肌病和心力衰竭治疗领域的观点 [7] 公司简介 - 公司是专注于心血管疾病的后期专业生物制药公司，致力于开发影响心肌功能和收缩力的小分子药物 [19] - 公司正在推进阿非卡坦、奥西卡麦和CK - 586等药物的开发 [19]

文章核心观点 Cytokinetics宣布第七届传播赠款计划，将向服务肥厚型心肌病和心力衰竭患者群体的患者倡导组织提供总计10万美元的赠款，以支持其通信、宣传和社区参与工作 [1] 赠款计划详情 - 赠款金额及数量：计划授予五份赠款，每份2万美元 [1] - 目的：支持患者倡导组织增加通信、提高意识和促进社区参与 [1] - 申请资格：需为美国、加拿大、欧洲或英国的非营利组织或注册慈善机构，并服务于肥厚型心肌病或心力衰竭患者群体 [3] - 申请要求：提交提案，概述资金支持的通信活动及潜在影响 [3] - 评估方式：由Cytokinetics代表组成的委员会根据提案与选择标准的契合度进行评估 [3] - 申请方式：可通过https://www.cybergrants.com/Cytokinetics/communications_grant在线提交申请 [3] - 申请截止日期：2024年11月4日 [1][3] - 结果公布时间：2025年1月 [3] - 后续要求：受赠方需在年底向Cytokinetics提供成果报告，以衡量资金的影响和效果 [3] 公司介绍 - 公司性质：后期专业心血管生物制药公司 [4] - 业务重点：专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的药物候选物，用于治疗心肌功能受损的衰弱性疾病 [4] - 研发产品：正在开发 aficamten（心脏肌球蛋白抑制剂）、omecamtiv mecarbil（心肌激活剂）和 CK - 586（心脏肌球蛋白抑制剂）等药物 [4] - 研发进展：aficamten 在阻塞性肥厚型心肌病的关键3期临床试验 SEQUOIA - HCM 中取得积极结果，还在多项临床试验中进行评估 [4]

文章核心观点 Cytokinetics公司宣布将于2024年9月27 - 30日在亚特兰大举行的肥厚型心肌病医学协会（HCMS）科学会议和美国心力衰竭协会（HFSA）年度科学会议上进行多项报告展示 [1] 会议报告信息 2024 HCMS科学会议 - 口头摘要报告：标题为“阿非卡坦对梗阻性肥厚型心肌病患者的整体重塑变化：SEQUOIA - HCM试验分析”，报告人Anjali T. Owens医学博士，时间为9月27日11:00 - 12:00 PM ET，地点在亚特兰大佐治亚世界会议中心希尔顿旗下的Signia酒店 [2] - 海报摘要报告：标题为“阿非卡坦对梗阻性肥厚型心肌病且左心室流出道梯度非常高患者的疗效和安全性”，报告人Juan R. Gimeno医学博士，时间为9月27日4:00 - 5:00 PM ET，地点在亚特兰大佐治亚世界会议中心希尔顿旗下的Signia酒店 [3] - 海报摘要报告：标题为“室间隔心肌切除术后肥厚型心肌病患者使用β - 阻滞剂与需要治疗的新发心房颤动或扑动发生率”，报告人Morris M. Kim医学博士，时间为9月27日4:00 - 5:00 PM ET，地点在亚特兰大佐治亚世界会议中心希尔顿旗下的Signia酒店 [3] HFSA年度科学会议 - 报告标题为“阿非卡坦对梗阻性肥厚型心肌病的全球临床影响：SEQUOIA - HCM试验结果”，报告人Martin Maron医学博士，时间为9月30日9:20 - 9:28 AM ET，地点在佐治亚世界会议中心 - 佐治亚宴会厅2 [3] 公司概况 - Cytokinetics是一家后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的候选药物，用于治疗心肌功能受损的衰弱性疾病 [4] - 公司正在为其下一代心肌肌球蛋白抑制剂阿非卡坦进行监管申报，此前SEQUOIA - HCM关键3期临床试验取得积极结果并发表在《新英格兰医学杂志》上 [4] - 阿非卡坦目前正在多项临床试验中进行评估，包括MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM [4] - 公司还在开发心肌激活剂omecamtiv mecarbil用于治疗心力衰竭，以及开发作用机制与阿非卡坦不同的心肌肌球蛋白抑制剂CK - 586用于潜在治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF） [4]

文章核心观点 Cytokinetics公司公布CK - 4021586（CK586）1期研究数据，显示其安全且耐受性良好，为未来每日一次固定剂量给药提供可能，2期临床试验预计2024年四季度启动，受此消息影响公司股价上涨 [1][2][5] 研究情况 - 公司在马里兰州贝塞斯达举行的美国临床药理学院年会上以海报形式公布CK - 586的1期研究数据，该研究达到评估单剂量和多剂量口服CK - 586安全性、耐受性和药代动力学的主要和次要目标 [1] - CK - 586是一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于潜在治疗有症状的射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）、收缩功能亢进和心室肥厚亚组患者 [2] 研究结果 - 研究数据显示CK - 586在健康参与者中安全且耐受性良好，未观察到严重不良事件，未达到研究停止标准，半衰期在14至17小时 [2] - CK - 586在广泛暴露范围内表现出剂量线性，半衰期无变化，给药七天内达到稳态 [3] - 左心室射血分数（LVEF）和左心室短轴缩短率（LVFS）随暴露量增加而从基线下降，药代动力学/药效学（PK/PD）关系较浅且可预测 [3] - 射血分数衡量心脏功能，最高单剂量600mg时，LVEF平均下降<5% [4] 后续计划与股价表现 - 这些结果表明其药理特性可能支持未来每日一次固定剂量给药，针对HFpEF患者的2期临床试验正在筹备中，预计2024年四季度开始 [5] - 周一最后一次检查时，CYTK股票上涨2.71%，报55.56美元 [5]

文章核心观点 - 公司公布CK - 586的1期研究数据，支持其进入2期临床试验，预计2024年Q4开始针对射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者开展2期试验 [1] 分组1：CK - 586的1期研究情况 - 1期研究数据在ACCp年会上以海报形式展示，研究达到评估单剂量和多剂量口服CK - 586安全性、耐受性和药代动力学（PK）的主要和次要目标 [1] - 1期研究为双盲、随机、安慰剂对照、单剂量和多剂量递增的临床试验，旨在评估口服CK - 586对健康参与者的安全性、耐受性和PK，包括七个单剂量递增队列（10mg至600mg，每组10人）和两个多剂量队列（100mg和200mg每日一次，每组10人） [3] - 研究数据表明CK - 586在健康参与者中安全且耐受性良好，未观察到严重不良事件，未达到研究停止标准，半衰期在14至17小时之间，在广泛暴露范围内呈剂量线性，给药七天内达到稳态，左心室射血分数（LVEF）和左心室短轴缩短率（LVFS）随暴露量增加而降低，PK/PD关系浅且可预测，最高单剂量600mg时LVEF平均下降<5%，这些特性支持未来每日一次固定剂量给药 [4] 分组2：CK - 586介绍 - CK - 586是一种新型、选择性、口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在降低与HFpEF相关的过度收缩力，与公司开发的另一种心肌肌球蛋白抑制剂aficamten作用机制不同，其抑制作用需要肌球蛋白调节轻链（RLC）存在 [5] - 临床前模型中，CK - 586通过减少心脏收缩期间活性肌球蛋白横桥数量降低心脏过度收缩力，不影响钙瞬变，在工程化人类HCM心脏组织中，表现出浅的力 - 浓度反应并改善舒张功能 [5] 分组3：HFpEF疾病情况 - 心力衰竭是严重疾病，全球影响超6400万人，美国约670万人受影响，预计到2030年将增至超850万人，约一半心力衰竭患者为HFpEF，且患病率在增加 [6] - 部分HFpEF患者有过度收缩、心室肥厚、生物标志物升高和心力衰竭症状，可能从心肌肌节抑制剂治疗中获益，约75%的HFpEF患者在首次住院后五年内死亡，84%会再次住院，尽管有标准治疗和护理进展，心力衰竭患者预后仍较差 [6] 分组4：公司情况 - 公司是后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的药物候选物，作为肌肉生物学和肌肉性能力学领域的领导者，正在开发影响心肌功能和收缩力的小分子药物候选物 [7] - 公司正在为aficamten进行监管申报，该药物在梗阻性肥厚型心肌病的3期关键临床试验SEQUOIA - HCM中取得积极结果并发表在《新英格兰医学杂志》上，还在进行多项关于aficamten的临床试验 [7] - 公司正在开发心肌激活剂omecamtiv mecarbil用于心力衰竭患者，以及机制与aficamten不同的心肌肌球蛋白抑制剂CK - 586用于潜在治疗HFpEF [7]

文章核心观点 - 公司公布阿非卡坦安全性和长期使用相关新数据，其在三项临床试验中展现出良好安全性，且在梗阻性肥厚型心肌病患者中停用标准治疗药物未对其疗效和安全性产生负面影响 [1][2] 阿非卡坦临床数据情况 - 三项临床试验综合安全分析显示，共283名患者至少接受一剂阿非卡坦，153名患者至少接受一剂安慰剂，阿非卡坦治疗耐受性良好，不良事件情况与安慰剂相似 [3] - 三项临床研究中，11名（3.9%）患者出现左心室射血分数（LVEF）<50%，但均未出现临床心力衰竭，且通过剂量下调成功处理；在维持期进行的1588次超声心动图检查中，仅0.7%影响患者临床管理并导致剂量降低，且无因LVEF降低导致的剂量中断和治疗中止 [3] - 与安慰剂组相比，阿非卡坦治疗组新发房颤和心肌梗死发生率较低，晕厥事件发生率相似 [4] 停用标准治疗药物分析情况 - 在FOREST - HCM研究中，145名完成至少24周阿非卡坦治疗的梗阻性HCM患者中，136名（93.8%）正在接受标准治疗药物；64名（47%）患者尝试停用，其中59名（92%）成功，包括38名（64%）停用至少一种标准治疗药物，27名（71%）实现并维持阿非卡坦单药治疗；成功停药后，23名（39%）患者进行了阿非卡坦剂量上调 [7] - 尝试停药患者在停药前后，阿非卡坦对静息左心室流出道梯度（LVOT - G）、瓦尔萨尔瓦动作LVOT - G、LVEF变化、纽约心脏协会（NYHA）功能分级等指标的治疗效果无显著差异；尝试停药组与未尝试停药对照组在阿非卡坦疗效和安全性方面无差异 [8] 公司会议安排 - 公司将于2024年9月3日上午8点（东部时间）举行电话会议并进行网络直播，可通过公司网站投资者与媒体板块访问，也可通过电话参与，需提前注册获取拨号号码和密码，网络直播存档将在公司网站保留六个月 [9] 阿非卡坦介绍 - 阿非卡坦是一种研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交联桥数量，抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩 [10] - 其开发项目评估其改善HCM患者运动能力、缓解症状以及对心脏结构和功能的长期影响；已在SEQUOIA - HCM 3期临床试验中进行评估，并获得美国FDA和中国NMPA的突破性疗法认定；公司预计2024年第三季度向FDA提交新药申请（NDA），第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA） [11] - 目前正在进行MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM等多项临床试验 [12] 肥厚型心肌病介绍 - 肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌异常增厚的疾病，导致左心室变小变硬，限制心脏泵血功能，出现运动能力下降、胸痛、头晕等症状；是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国约28万患者确诊，估计还有40 - 80万患者未确诊 [13] - 三分之二患者为梗阻性HCM（oHCM），三分之一为非梗阻性HCM（nHCM）；患者易出现心血管并发症，有潜在致命性室性心律失常风险，是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一；部分患者有进展为扩张型心肌病和心力衰竭的高风险 [13] 公司介绍 - 公司是一家后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的药物候选物，开发小分子药物影响心肌功能和收缩力 [14] - 公司正为阿非卡坦进行监管申报，同时也在开发心肌激活剂omecamtiv mecarbil和具有不同作用机制的心肌肌球蛋白抑制剂CK - 586 [14]

文章核心观点 - 公司公布SEQUOIA - HCM试验中aficamten治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的额外数据，显示其在心脏重塑、症状缓解等方面有积极效果，有望用于疾病治疗 [1][2] 试验数据情况 - SEQUOIA - HCM试验额外数据在欧洲心脏病学会大会上展示，同时有四篇论文在顶级心脏期刊发表 [1] 药物效果 心脏磁共振亚组研究 - 治疗使左心室质量指数显著改善（-15.4 g/m²，p = 0.001），左心室最大壁厚、左心房容积指数和细胞外容积质量指数降低，替代纤维化稳定，且与临床终点改善相关 [3] 超声心动图测量 - 治疗使梯度改善约60%，静息和Valsalva左心室流出道梯度分别降低40 mmHg和50 mmHg，左心室收缩功能无显著不良变化，还改善左心室结构和功能及舒张功能，与运动能力、症状和生活质量改善相关 [5] 症状负担和生活质量 - 24周时，aficamten使KCCQ - OSS显著改善7.9分（95% CI 4.8至11；p < 0.001），30%患者改善≥20分；使SAQ - SS显著改善7.8分（95% CI 4.7至11；p < 0.001），31%患者改善≥20分，表明显著改善患者健康状况 [7] 心脏生物标志物 - 治疗24周使NT - proBNP降低80%（p < 0.001），hs - cTnI降低43%（p < 0.001），二者改善与LVOT - G、pVO₂和KCCQ改善相关，NT - proBNP或可作为监测治疗反应的工具 [8][9] 会议安排 - 公司将于2024年9月3日上午8点（东部时间）举行电话会议并进行网络直播，可通过公司网站或电话参与，网络直播存档将在网站保留六个月 [10] 药物介绍 - aficamten是研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交联桥数量，抑制HCM相关的心肌过度收缩，开发项目评估其改善HCM患者运动能力、缓解症状及对心脏结构和功能的长期影响 [11][12] 疾病介绍 - 肥厚型心肌病（HCM）是心肌异常增厚的疾病，导致左心室变小变硬，限制心脏泵血功能，患者运动能力下降，出现胸痛、头晕等症状，三分之二为梗阻性HCM，三分之一为非梗阻性HCM，患者有心血管并发症、室性心律失常和心脏性猝死风险，部分患者有疾病进展风险 [14] 公司介绍 - 公司是专注于开发肌肉生物学导向药物的心血管生物制药公司，正在为aficamten进行监管申报，还在开展多项相关临床试验，同时开发omecamtiv mecarbil和CK - 586 [15]

文章核心观点 Cytokinetics公司宣布9月将参加三场投资者会议，介绍公司情况及产品研发进展，感兴趣者可在公司网站观看直播和回放 [1][2] 公司参会安排 - 参加摩根士丹利第22届全球医疗保健会议，于2024年9月4日上午7:45（东部时间）在纽约万豪侯爵酒店进行炉边谈话 [1] - 参加H.C. Wainwright第26届全球投资会议，于2024年9月9日上午10:30（东部时间）在纽约乐天纽约皇宫酒店进行展示 [1] - 参加2024年Cantor Fitzgerald全球医疗保健会议，于2024年9月18日上午9:10（东部时间）在纽约洲际巴克利酒店进行炉边谈话 [1] 会议观看方式 - 感兴趣者可访问Cytokinetics公司网站的投资者与媒体板块观看展示和炉边谈话的直播 [2] - 网络直播回放将在活动结束后在公司网站存档90天 [2] 公司业务介绍 - 是专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的药物候选物的后期专业心血管生物制药公司 [3] - 正在为其下一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten进行监管申报，该药物在阻塞性肥厚型心肌病的3期关键临床试验SEQUOIA - HCM中取得积极结果 [3] - aficamten还在多项临床试验中进行评估，包括MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM [3] - 正在开发心肌激活剂omecamtiv mecarbil用于治疗心力衰竭患者 [3] - 正在开发作用机制与aficamten不同的心肌肌球蛋白抑制剂CK - 586，用于潜在治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF） [3] - 正在开发心肌肌钙蛋白激活剂CK - 136，用于潜在治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）和其他类型心力衰竭 [3] 公司信息获取途径 - 访问公司网站www.cytokinetics.com获取更多信息 [4] - 在X、领英、脸书和YouTube上关注公司 [4] 公司联系方式 - 联系人：Diane Weiser，公司事务高级副总裁 [7] - 联系电话：(415) 290 - 7757 [7]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度现金、现金等价物和投资总额约为14亿美元,较第一季度的6.34亿美元大幅增加 [54] - 第二季度总收入为0.2亿美元,较2023年同期的0.9亿美元有所下降 [58] - 第二季度研发费用为7960万美元,较2023年同期的8320万美元有所下降 [58] - 第二季度管理费用为5080万美元,较2023年同期的3970万美元有所增加 [59] - 第二季度净亏损为1.433亿美元,较2023年同期的1.286亿美元有所增加 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进多项针对肥厚型心肌病的临床试验,包括SEQUOIA-HCM、MAPLE-HCM、ACACIA-HCM和CEDAR-HCM [16-27] - SEQUOIA-HCM试验结果显示,治疗组患者的运动能力、症状负担和NYHA功能分级均有显著改善 [17-19] - 公司正在推进CK-586的II期临床试验,用于治疗心力衰竭保留射血分数 [51] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在准备在美国提交阿非卡姆汀的新药申请,并计划在今年第四季度向欧洲药品管理局提交上市申请 [34] - 公司正在与中国药品评审中心进行沟通,计划今年下半年在中国提交阿非卡姆汀的新药申请 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在建立以心肌肌球蛋白调节为基础的心血管专科业务,包括阿非卡姆汀、奥美卡汀和CK-586等产品 [15] - 公司最近引进了新的企业发展副总裁,负责拓展公司在新地区的业务,寻找外部合作机会,包括潜在的并购和剥离业务 [64-65] - 公司认为阿非卡姆汀有望成为心肌肌球蛋白抑制剂的首选,并有望扩大心肌肌球蛋白抑制剂的使用 [133-134] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为SEQUOIA-HCM试验结果符合公司对阿非卡姆汀的预期,显示其有望成为治疗肥厚型心肌病的新一代心肌肌球蛋白抑制剂 [10] - 管理层认为奥美卡汀有望填补严重心力衰竭患者的治疗需求,并可以与阿非卡姆汀的商业化产生协同效应 [13-14] - 管理层对CK-586在治疗心力衰竭保留射血分数方面的前景表示乐观 [51-52] 其他重要信息 - 公司已完成向FDA提交阿非卡姆汀新药申请的滚动提交,预计将在今年第三季度完成全部提交 [34] - 公司已与Royalty Pharma达成5.75亿美元的战略融资协议,为奥美卡汀III期临床试验和CK-586II期临床试验提供资金支持 [55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salim Syed 提问** 询问公司引进新的企业发展副总裁的原因和对公司未来发展的影响 [72-75] **Robert Blum 回答** 公司引进新的企业发展副总裁主要是为了拓展公司在新地区的业务,寻找外部合作机会,包括潜在的并购和剥离业务,而不是针对阿非卡姆汀在欧洲或其他地区的商业化 [74-75] 问题2 **Akash Tewari 提问** 询问FOREST-HCM试验中减少回声监测频率的意义,以及是否可能意味着FDA不会要求风险评估和缓解措施(REMS) [78-79] **Robert Blum 和 Fady Malik 回答** FOREST-HCM试验中减少回声监测频率反映了阿非卡姆汀的安全性和耐受性数据,但公司不会直接将此与FDA对REMS的决定做关联 [80-83] 问题3 **Roanna Ruiz 提问** 询问MAPLE-HCM试验的数据是否可能在阿非卡姆汀申请审评过程中提供参考 [89-91] **Fady Malik 回答** MAPLE-HCM试验的数据预计将在阿非卡姆汀获批后公开发表,可为医生提供更多参考,但不会直接纳入申请文件 [90-91]