Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 _________________________ FORM 10-Q _________________________ (Exact name of Registrant as specified in its charter). _________________________ | Delaware | | | 47-5461709 | | --- | --- | --- | --- | | (State or other jurisdiction of | | | (I.R.S. Employer | | incorporation or organization) | | | Identification No.) | | 3013 Science Park Road | San Diego | California | 92121 | | (Address of principal executive offices) ...

FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to_________. UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 Commission File Number: 001-38796 GOSSAMER BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 47-5461709 (State or other juris ...

产品研发与临床试验 - 公司在临床开发中有4个产品候选者，预计在年底前将有多个数据读出[5] - GB001为口服DP2拮抗剂，正在开发用于治疗中重度嗜酸性哮喘和慢性鼻窦炎，已完成对400多名患者的至少1次给药，未发现临床显著的安全性问题[9] - GB001的Phase 2b LEDA研究的中期分析已于2020年第二季度完成，初步Phase 3规划和支持活动已开始[9] - 在日本的Phase 2研究中，GB001的两种剂量均在早晨峰值呼气流量的变化上与安慰剂相比达到了统计学显著性[19] - 对于20mg GB001组，哮喘恶化风险降低71%，而在高FeNO人群中，风险降低达到84%[23] - GB001在高FeNO和血液嗜酸细胞的受试者中，肺功能改善显著优于安慰剂[15] - GB001的FeNO变化与Dupilumab在Phase 2和3研究中的变化相当[15] - 公司预计在2020年下半年发布Phase 2b和Phase 2的顶线结果[10] - LEDA研究的阶段2b顶线结果预计在2020年下半年公布，患者群体为481名中度至重度嗜酸性哮喘成人[11] - GB002是一种选择性吸入的PDGF受体激酶抑制剂，旨在治疗肺动脉高压（PAH），目前处于阶段1b和计划中的阶段2[31] - GB002在动物模型中显示出逆转肺动脉重塑的效果，恢复健康血管结构[36] - GB004在活跃的溃疡性结肠炎（UC）患者中进行的1b期研究显示，GB004组的粘膜愈合率为43%，而安慰剂组为0%[66] - GB004的初步结果表明，治疗组的中性粒细胞活性显著低于安慰剂组，表明其在肠道的靶向作用[72] - GB1275是首个进入临床阶段的CD11b调节剂，旨在治疗难治性实体肿瘤[77] - 初步数据显示，GB1275在治疗过程中未出现剂量限制性毒性，所有治疗相关的不良事件均为轻度[88] 财务状况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券约为6.42亿美元[91] - 公司在2020年5月的股权和可转换债券发行后，预计可用的额外债务能力为1.2亿美元[91] 市场潜力与专利保护 - GB001的组成物质保护到2031年，赖氨酸盐组成保护到2037年[9] - GB002的专利保护至2034年，并获得FDA和EMA的孤儿药资格[31] - GB004的专利保护到2035年，预计将为其市场竞争力提供保障[49] - GB1275的专利保护有效期至2036年，并获得FDA和EMA的孤儿药资格[77] 未来展望 - 公司在全球范围内拥有GB001的开发权，除了日本以外[6] - GB004有潜力作为生物制剂前的治疗方案，适用于不同疾病活动程度的患者[75] - GB1275在多种难治性肿瘤模型中，单药或与标准治疗联合使用均改善了肿瘤反应和生存结果[83]

临床开发与产品候选者 - 公司在临床开发中有4个产品候选者，预计在年底前将有多个数据读出[5] - GB001的Phase 2b研究已完成入组，初步分析结果预计在2020年下半年公布[9] - GB001在高FeNO和血嗜酸细胞患者中显示出相较于安慰剂更显著的肺功能改善，FEV1改善为102毫升[24] - 在日本的Phase 2研究中，GB001的20mg组显示出84%的哮喘恶化风险降低[29] - LEDA研究的患者群体为481名中度至重度嗜酸性哮喘患者，主要终点为哮喘恶化的减少[30] - GB001的组成物质保护到2031年，赖氨酸盐组成保护到2037年[9] - 目前美国约有240万至300万名未控制的GINA 4/5哮喘患者，其中120万至150万为高嗜酸患者[19] - GB001在Phase 2研究中显示出与Dupilumab相似的FeNO变化，表明其潜在的治疗效果[23] - 公司在全球范围内拥有GB001的开发权，除了日本以外[6] - GB001的Phase 1b研究正在进行中，计划进入Phase 2[6] - Gossamer将在2020年第二季度完成对GB001的中期分析，并根据独立数据监测委员会的建议继续研究并开始初步的第三阶段规划[32] - GB001的临床试验包括120名患者，分为GB001 60 mg、40 mg、20 mg和安慰剂组，每组各120名患者[32] 新产品与技术研发 - GB002是一种选择性吸入的PDGF受体激酶抑制剂，旨在解决肺动脉高压（PAH）的病理机制[38] - PAH在美国影响约53,000名患者，且目前治疗选择有限[39] - 在IMPREST试验中，202名患者中有41%在三类治疗中失败，约70%使用前列腺素类药物[44] - GB002在头对头的临床前研究中表现优于伊马替尼，显示出更强的PDGFRα/β抑制作用[48] - GB002的专利保护到2034年，并获得FDA和EMA的孤儿药资格[38] - GB004在Q2:20的4周Phase 1b研究中显示出良好的安全性和耐受性[56] - GB004在肠道中的药物浓度在给药后8小时内比血浆高出数倍[75] - 在GB004组中，62%的患者实现了粘膜愈合，而安慰剂组为0%[83] - GB004组的临床缓解率为30%，而安慰剂组为0%[83] - GB004的专利保护到2035年，包含最多5年的专利期限延长假设[56] - GB1275在与Merck的KEYTRUDA联合研究中，针对难治性肿瘤的临床试验正在进行中[85] - GB1275的专利保护到2036年，并获得FDA和EMA的孤儿药资格[85] - GB004在TNBS诱导的结肠炎模型中，组织IL-1β和IL-6的水平显著降低[66] - GB004的主要终点包括安全性、耐受性和药代动力学[71] - GB004的初步结果将在未来的医学会议上公布，计划在2020年下半年进入UC的Phase 2[84] - GB1275在临床前研究中显示出能够重新极化抑制性髓系细胞（mMDSCs和gMDSCs）和肿瘤相关巨噬细胞（TAMs），减少其免疫抑制作用，使T细胞能够攻击肿瘤[90] - GB1275在肿瘤微环境中减少髓系细胞的浸润，并增加活化的CD8+ T细胞的流入，且其免疫调节效应是肿瘤局部化的[91] - 在胰腺导管腺癌（PDAC）小鼠模型中，GB1275单药或与标准治疗（SoC）或抗PD-1抗体联合使用，改善了肿瘤反应和生存结果[92] - GB1275与化疗联合使用延长了PDAC模型中的生存期，且使PDAC模型对抗PD-1抗体检查点抑制剂敏感[92] 财务状况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券为3.46亿美元[97] - 公司已获得1.5亿美元的初始债务融资，并有额外的1.5亿美元债务融资能力[97] - 截至2020年5月7日，公司已发行普通股6640万股[97] - GB1275在KEYNOTE-A36研究中正在进行的1/2期临床试验，涉及多种固体肿瘤，包括PDAC、胃癌、食管癌、前列腺癌、三阴性乳腺癌和结直肠癌[95] - 1期的主要和次要终点包括安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）[96] - 2期的主要终点为客观反应率，次要终点包括反应持续时间、临床获益率和总生存期等[96]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度末公司现金及现金等价物为3.46亿美元，预计现金、现金等价物、有价证券及债务融资额度能为公司运营和资本支出提供资金直至2022年年中 [32] - 2020年第一季度研发费用约为4140万美元，2019年同期为2500万美元；在研研发费用约为280万美元，2019年同期为100万美元；一般及行政费用为1070万美元，2019年同期为800万美元；本季度净亏损为5410万美元，合每股亏损0.87美元，2019年同期净亏损为3260万美元，合每股亏损0.90美元 [33][34] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 完成LEDA 2b期研究预设中期分析，独立数据监测委员会建议按计划继续至研究结束，预计今年下半年公布顶线数据，已开始3期初步规划和支持活动 [5][6][7] - 用于治疗慢性鼻窦炎的2期TITAN研究已完成入组，预计今年下半年公布顶线数据，已实施多项缓解计划应对新冠影响，有信心不影响顶线数据时间安排 [8] - 今年4月美国专利商标局授予新专利，保护GB001临床开发中关键药物物质形式相关方面，专利2037年前不会到期 [9] GB004 - 1b期研究中，34名患者随机分组，GB004耐受性良好，血浆清除迅速，肠道浓度显著高于血浆，无全身EPO或VEGF水平影响，有肠道靶点结合证据 [11][14][15] - 观察到探索性疗效结果有利趋势，GB004组17%患者实现黏膜愈合，43%患者实现组织学缓解，30%患者有临床反应，62%患者直肠出血子评分改善，1名患者达到临床缓解，安慰剂组无此类情况 [17][18] - 完成健康志愿者1期研究支持片剂配方选择，计划下半年开展12周诱导研究评估更高剂量片剂GB004治疗溃疡性结肠炎 [20][21] - 修订与Aerpio Pharmaceuticals的许可协议，支付1500万美元预付款，降低剩余里程碑义务至9000万美元，净销售特许权使用费降至低个位数至中个位数 [22] GB002 - 正在进行的肺动脉高压剂量范围1b期试验因新冠疫情暂时暂停入组，预计5月下旬重启，将研究指导时间从第二季度推迟至下半年 [24] - 已启动2期研究启动活动，预计下半年开始入组，研究涉及2和3级肺动脉高压功能分级患者，主要终点是24周时肺血管阻力变化，关键次要终点是24周时六分钟步行距离变化 [25][26] GB1275 - 在1/2期KEYNOTE - A36试验中继续进行剂量递增研究，未观察到剂量限制性毒性，试验按计划进行 [27] - 本月将在ASCO虚拟会议上展示实体瘤单药和联合治疗初步数据，下半年展示更新数据 [28] - 获得欧盟和美国FDA胰腺癌孤儿药指定 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进临床项目，为患者提供创新治疗方案，GB001有望成为治疗中重度哮喘和其他过敏性疾病的一流口服药物，GB004有望成为治疗炎症性肠病的独特选择 [10][22] - 关注行业动态，如诺华相关数据，结合自身研究和与监管机构沟通，为GB001的3期决策做充分准备 [60][61][62] - 针对GB004，计划开展更强大的2期诱导研究，根据结果决定是否进入3期，关注患者群体选择，希望将其用于早期治疗 [49][50][74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司重视患者、合作伙伴和员工安全健康，采取措施降低风险，多数运营未受新冠疫情影响，凭借员工努力和强大资产负债表，有能力应对挑战 [31] - 对各临床项目进展感到满意，期待分享更多数据，感谢各方贡献，将继续努力满足患者未满足的医疗需求 [93][94] 其他重要信息 - 首席医疗官Jakob Dupont将于6月离职，继续担任顾问支持GB1275临床开发，高级副总裁等将接管其职责 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍GB001中期继续或停止研究决策的依据，以及3期成功的标准 - 中期分析是预设的行政分析，综合考虑主要和关键次要疗效终点、安全性和耐受性等数据，独立数据监测委员会评估后建议继续研究；3期决策将基于完整数据集和与监管机构讨论，2期研究关注的临床结果对3期很重要 [39][40] 问题2: 做出GB001最终继续或停止研究决策时，还需从数据集中获取哪些信息 - 需关注完整样本量（480多名患者）的数据集成熟度，包括疗效终点、次要终点、安全性和耐受性等方面，对比完整数据集和中期数据集的变化 [43] 问题3: 完成LEDA研究最后三分之一患者评估是否有挑战 - 公司实施了多项风险缓解计划，有信心高比例完成剩余患者研究，并保证数据收集和监测质量 [44] 问题4: 请介绍GB004下一步研究计划，以及在进入3期研究前希望看到哪些数据降低风险，另外达到峰值疗效所需时间 - 计划下半年开展12周诱导2期研究，评估更多疗效指标，根据结果决定是否进入3期；目前4周数据显示有疗效，12周诱导研究能提供更多时间评估诱导效果，与临床前数据相符 [49][50][51] 问题5: 请介绍GB1275针对胰腺癌的生物学机制及选择该肿瘤类型的原因 - GB1275作用于肿瘤免疫抑制机制，影响髓系抑制细胞，改变其极化表型，除胰腺癌外，还在研究前列腺癌、结直肠癌等多种肿瘤类型，这些肿瘤对检查点抑制剂反应率低或有耐药机制 [53][54] 问题6: 考虑GB001进入3期时，内部标准如何设定，获得顶线数据时是否会做出继续或停止决策 - 目标是为中重度哮喘患者提供口服治疗，关注临床恶化减少情况，期望恶化减少20% - 30%；获得顶线数据后，会结合诺华数据、与监管机构沟通及最终数据，做出全面决策 [60][61][62] 问题7: 根据临床前模型，GB004剂量递增的目标剂量是多少，2期研究可能评估的剂量数量 - 公司有良好的临床前结肠炎模型和多项研究数据，可指导剂量递增和配方选择，后续分析数据后再讨论具体剂量 [65][66][67] 问题8: GB004肠道浓度增加能否量化，与其他有效药物相比有何差异，临床开发能否体现独特机制 - 八小时后肠道药物浓度远高于循环系统，与动物模型中有效浓度一致；与其他药物相比，GB004在黏膜愈合和组织学缓解方面可能有差异，有望用于早期治疗，与其他免疫抑制剂区分开来 [71][72][74] 问题9: GB002除肺血管阻力和六分钟步行距离外，是否需要其他次要或探索性终点确保竞争优势 - 肺血管阻力和六分钟步行距离是肺动脉高压治疗的关键和可批准终点，公司还关注其他生物标志物、超声心动图成像、右心室功能和proBNP水平等，心肺运动测试可作为补充信息 [81][82][84] 问题10: GB002的1b期研究中，两周治疗对BNP和射血分数的疗效预期如何 - 两周研究主要关注安全性、耐受性、靶点结合和生物标志物等，对临床活动疗效期望有限，希望部分患者进入开放标签扩展研究获取更多临床数据，同时确保患者安全是首要任务 [88][89]

For the transition period from ________to_________. Commission File Number: 001-38796 GOSSAMER BIO, INC. UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 47-5461709 (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number: 001-38796 GOSSAMER BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 47-5461709 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 3013 Science P ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2019年第三季度末 公司现金及现金等价物为4.46亿美元 预计现金及现金等价物加上债务融资工具可提供的资金 能满足公司到2021年第四季度的资本需求 [35] - 该季度研发费用约为4010万美元 反映GB001 002 004和1275的费用持续增加 一般及行政费用为980万美元 其中300万美元为股票薪酬 该季度净亏损4850万美元 每股亏损0.80美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 GB001 - 用于治疗中重度嗜酸性哮喘的LEDA全球2b期研究持续招募患者 预计2020年上半年触发中期分析 下半年公布完整2b期顶线结果 高FeNO亚组患者FeNO较安慰剂降低13.4ppb 第28天FEV1较安慰剂改善207毫米 [8][9][11] - 治疗慢性鼻 - 鼻窦炎的TITAN 2期概念验证研究计划招募约100名患者 预计2020年下半年公布顶线数据 [15] - 计划2020年上半年启动慢性自发性荨麻疹的小型转化2期试验 并继续评估其在其他过敏性和炎症性疾病中的潜力 [17] GB002 - 已完成健康志愿者的1期安全性研究 获FDA和EMA孤儿药认定 预计2019年第四季度开始1b期研究患者招募 2020年上半年公布初步结果 [20][22] - 正在设计2期研究 计划2020年上半年启动 虽可能不支持注册 但数据对未来注册研究有重要价值 [26] GB004 - 用于治疗炎症性肠病的1b期研究正在招募轻中度活动期溃疡性结肠炎患者 预计2020年上半年公布初步顶线结果 [28][30] GB1275 - 与默克达成临床试验合作和供应协议 其KEYTRUDA用于GB1275在选定实体瘤的1/2期研究 预计2020年下半年公布初始数据 [32][34] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目标是成为免疫学 炎症和肿瘤学领域的行业领导者 致力于推进各临床阶段候选产品的研发 [5] - 持续评估各产品在不同疾病领域的潜力 如GB001在其他过敏性和炎症性疾病中的应用 [17] - 通过与默克等行业领导者合作 推进GB1275的研究 以改善癌症患者生活 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对GB001在多个过敏性疾病领域的潜力持乐观态度 期待2020年公布多项2期顶线结果 [18] - GB002的临床前数据前景良好 未来研究数据有望助力其在肺动脉高压治疗领域的发展 [25] 问答环节所有提问和回答 问题1: GB001在LEDA研究中 患者哮喘恶化的基线率 期望改善程度及可能降低恶化率的事件类型 - 公司计划招募病情更严重的患者 这些患者入组前一年平均有两次病情加重情况 期望看到哮喘恶化率降低30% - 50% 与Teijin试验结果相似 后续将以此指导3期试验规划 [40][41][42] 问题2: GB002目前的计划及从原计划到明年开展2期研究策略变化的原因 - 公司计划本季度开始招募患者 因长期毒理学数据修改研究方案 增加开放标签延长期 2020年上半年将获得1b期数据 用于指导2期研究设计 2期研究虽可能不支持注册 但有助于未来注册研究 [44][45][47] 问题3: GB001的LEDA计划中 中期分析预计公布的数据 可比基准研究及基于现有数据对复合终点的预期 - 中期分析将关注复合主要终点及其五个子组件 包括恶化事件率 肺功能 安全性和耐受性等 虽不公布数据 但会表明是否支持进入3期规划 Teijin研究数据可作为基准 期望看到恶化事件减少30% - 50% 也会参考诺华LUSTER - 1和2的3期项目数据 [50][51][53] 问题4: 基于与FDA的讨论和诺华试验失败情况 FDA是否要求公司在中度哮喘患者群体中开展类似3期试验 - 公司与FDA沟通得知其对在中重度嗜酸性哮喘患者以外的更广泛人群中表征疗效感兴趣 公司计划继续与监管机构对话 结合自身LEDA研究和诺华LUSTER数据 最终确定3期计划 并尝试精简3期项目 [55][57][58] 问题5: 如何从安全性和降低风险角度看待GB002的1b期顶线数据 特别是肺动脉高压研究中的安全性评估 - 1b期研究主要关注安全性和耐受性 会观察成像参数 右心功能 NT - proBnP水平和基因表达特征等生物标志物 这些数据有助于确定2期剂量 但不期望在1b期试验中看到概念验证 [60][61][62]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 Commission File Number: 001-38796 GOSSAMER BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 47-5461709 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 3013 Science Park Road San Diego, California 92121 (Address of principal executive offices) (Zip Co ...

临床试验与研发进展 - 公司在临床开发中有4个资产，正在进行5项临床试验，预计在未来18个月内有多个数据发布[5] - GB001作为DP2拮抗剂，正在进行针对中度至重度嗜酸性哮喘的2b期临床试验，预计在2020年上半年发布中期结果[12] - GB001在日本的2期研究显示，5mg和20mg剂量均在早晨峰值呼气流量变化上与安慰剂相比具有统计学显著性[17] - 409名患者已接受GB001的至少1剂量，未发现临床显著的安全性问题[12] - GB002作为PDGFR抑制剂，针对肺动脉高压的1b期临床试验已启动，计划进行2/3期试验[11] - GB004作为HIF-1α稳定剂，针对炎症性肠病的1b期临床试验正在进行中[11] - GB1275作为CD11b调节剂，针对肿瘤的1/2期临床试验正在进行中[11] - 预计在2020年发布慢性鼻窦炎的2期临床试验结果[12] - Fevipiprant在52周的哮喘加重中显示出30-50%的年化加重率减少，相较于安慰剂的66-67%（Dupilumab）和53%（Mepolizumab）[29] - GB002在动物模型中显示出剂量依赖性的血流动力学改善，且在PAH模型中抑制和逆转肺血管细胞过度生长[36] - GB004在动物模型中显示出恢复上皮屏障功能和促进粘膜愈合的效果[50] - GB1275在胰腺癌小鼠模型中显示出生存率的显著改善，使用剂量为60 mg/kg[64] 财务状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为4.64亿美元[69] - 公司已获得1.5亿美元的债务融资，其中已使用的债务为1.2亿美元[69] - 公司普通股在2019年8月5日的流通股本为6590万股[69] 未来展望与市场策略 - GB002的专利保护延续至2034年，获得FDA和EMA的孤儿药资格[34] - GB004的专利保护延续至2035年，设计用于恢复上皮屏障功能并具有免疫调节作用[48] - 公司计划在2020年下半年进行GB1275的肿瘤学2期数据发布[71] - GB004的开发将适应不断变化的治疗范式和竞争激烈的临床试验环境[53] - GB004的1b期临床试验已于2019年第二季度启动，目前正在招募患者[55]