业绩总结 - 2021年第四季度净产品收入为2970万美元，较2020年同期增长显著[18] - 净产品收入同比增长48%，环比增长11%[19] - 预计2021年净产品收入约为9830万美元[71] - Karyopharm的现金流预计可持续到2024年初[3] 用户数据 - 多发性骨髓瘤（2L+）患者约为4万名，显示出市场需求的潜力[10] - 美国每年约有40,000名患者接受2L+治疗，其中2L患者为20,600人，3L患者为12,400人，4L患者为6,200人[21] - 每年约有5,000例骨髓纤维化（MF）病例[52] 新产品和新技术研发 - Karyopharm正在推进针对高未满足需求的癌症的临床管线[6] - Selinexor在HMA耐药性MDS患者中显示出53%的总体反应率[45] - 单药Eltanexor在HMA耐药性MDS患者中显示出中位生存期为9.9个月[45] - Selinexor在内膜癌的SIENDO研究中，预计在2022年第一季度获得顶线数据[36] - Selinexor在内膜癌的临床试验中，预计中位无进展生存期从安慰剂的4.5个月提高至7.5个月，改善幅度为67%[36] - Eltanexor在HMA耐药性MDS的二期研究中，预计在2023年上半年获得顶线数据[49] - Karyopharm正在推进全口服三联疗法XPd进入三期临床试验，目标为2L+患者[22] - Karyopharm计划在2022年第一季度开始评估Selinexor与其他药物的联合治疗[72] 市场扩张和并购 - Karyopharm与Menarini集团签署合作协议，获得7500万美元的预付款，并有可能获得高达2.025亿美元的未来里程碑付款[64] - Karyopharm在全球范围内推进Selinexor的获取，欧洲MAA已被验证并在审查中，预计在2022年上半年完成审查[26] 未来展望 - 预计2022年第一季度将提供年度收入指引[1] - Karyopharm预计在2022年上半年获得2L+的MAA意见[3] - 2022年研发费用预计将比2021年减少约15%[71] - 预计2023年下半年将报告针对先前治疗过的MF的Selinexor的顶线数据[61] 负面信息 - Ruxolitinib耐药性疾病的预后较差，预计中位生存期约为14个月[52]

业绩总结 - Karyopharm预计2022年现金流持续到2023年中期[12] - Karyopharm在2021年第三季度的XPOVIO净产品收入为2670万美元，环比增长32%[124] - 2021年第三季度，XPOVIO的需求增长率为26%[126] 用户数据 - Karyopharm在多发性骨髓瘤领域的市场潜力约为40,000名患者（2L+）[16] - Karyopharm在子宫内膜癌领域的潜在市场为14,000名一线患者[16] - Karyopharm在骨髓增生异常综合症（MDS）领域的市场约为15,000名中高风险患者[16] - Karyopharm在骨髓纤维化（MF）领域的市场约为5,000名患者[16] 未来展望 - Karyopharm计划在2022年上半年提交MAA申请，针对多发性骨髓瘤的二线及以上治疗[12] - Karyopharm的SIENDO研究已完成招募，预计在2022年第一季度发布子宫内膜癌的顶线结果[12] - 预计在化疗后4-6个月内会出现疾病进展，且目前没有标准治疗或FDA批准的药物用于维持反应[145] 新产品和新技术研发 - Karyopharm的SINE技术在多种血液癌症中已获得批准，并计划扩展至实体肿瘤[14] - Karyopharm的Selinexor是唯一获得批准的首个SINE化合物，适用于多发性骨髓瘤（MM）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）[20] - Selinexor在晚期或转移性子宫内膜癌患者中有潜力延长缓解期[144] 市场扩张和并购 - Antengene在多个亚太市场提交的新药申请，包括中国、香港、澳大利亚、新加坡和台湾，针对2L+多发性骨髓瘤和复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤[135] - 预计Selinexor的组合治疗将成为抗CD38治疗后的新标准，满足高风险细胞遗传学患者的需求[138] 负面信息 - 目前，Selinexor的安全性和有效性在子宫内膜癌中的应用尚未得到确立，且尚未获得FDA或其他监管机构的批准[145] - 在BOSTON试验中，50%的患者经历了恶心事件，其中8%为3级恶心[107] 其他新策略和有价值的信息 - Karyopharm的研究显示，抗CD38单克隆抗体在前两线治疗中被越来越多的患者使用，且正在向一线治疗转变[37] - Karyopharm的研究表明，约57%的患者在首次到第二次治疗之间出现了治疗流失[39] - Karyopharm的XPOVIO在多发性骨髓瘤的治疗中提供了机制切换，保持未来方案的灵活性[32]

业绩总结 - Karyopharm在2021年第三季度的净产品收入为2670万美元，较上一季度增长32%，同比增长25%[12] - 2021年第三季度总收入为3770万美元，同比增长77%[50] - XPOVIO净销售额为2670万美元，同比增长25.4%[50] - 2021年第三季度净亏损为5180万美元，每股亏损为0.69美元[50] - 2021年第三季度研究与开发费用为4580万美元，同比增长23%[50] - 2021年第三季度销售、一般及行政费用为3510万美元，同比增长13%[50] - 2021年第三季度总运营费用为8150万美元，同比增长19%[50] - 2020年第三季度净亏损为5350万美元，每股亏损为0.73美元[50] 用户数据与市场表现 - Karyopharm的XPOVIO在多发性骨髓瘤的二线及以上治疗中获得批准，推动了销售增长[12] - Karyopharm的XPOVIO在2021年第三季度的处方量从五重耐药转向更早的治疗线[12] - 公司在2021年实现了多发性骨髓瘤的加速增长，计划将XPOVIO定位为二线及以上治疗的标准疗法[54] - 公司在欧洲和英国获得了针对五重耐药STORM人群的有条件市场批准[54] 未来展望与研发 - Karyopharm预计其现金流将持续到2023年中[8] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物、受限现金和投资总额为2.093亿美元[49] - Karyopharm预计CHMP对其市场授权申请的审查将在2022年上半年完成[15] - Karyopharm的临床管线包括针对多种癌症的研究，特别是针对高未满足需求的血液恶性肿瘤和实体肿瘤[17] - Karyopharm的selinexor在治疗复发性子宫内膜癌的SIGN研究中显示出35%的疾病控制率[26] - 公司在两项新的公司赞助试验中首次给患者用药，评估selinexor单独或与已批准药物联合用于黑色素瘤和骨髓纤维化[54] - 公司首次在新的公司赞助试验中给患者用药，评估eltanexor单独及与INQOVI®联合用于骨髓增生异常综合症（MDS）[54] 融资与其他信息 - 公司获得了6000万美元的额外融资[54] - 公司获得了BOSTON MAA的EMA验证（类型II变更）[54] - 公司预计在基于BOSTON研究的EMA决定中，满足STORM有条件批准的确认研究要求[55]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度总收入为3770万美元，相比2020年同期的2130万美元大幅增长 [44] - XPOVIO净产品收入为2670万美元，同比增长25%，环比增长32% [20] - 研发费用为4580万美元，同比增长24%，主要由于第三季度740万美元的新药资产购买 [45] - 销售、一般及行政费用为3510万美元，同比增长13%，主要由于人员成本和薪酬增加 [46] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2093亿美元，相比2020年底的2767亿美元有所下降 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 - XPOVIO在第三季度实现了2670万美元的净销售额，同比增长25%，环比增长32% [20] - XPOVIO的处方量在第三季度末超过9000份，显示出强劲的市场需求 [20] - 公司在第三季度继续扩大XPOVIO在社区环境中的使用，并增加了更多账户 [21] - 公司预计在2022年上半年完成欧洲药品管理局对XPOVIO的审查 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - XPOVIO在美国的净折扣率为15%，处于预期的15%-20%范围内 [44] - 公司在全球范围内推进Selinexor的上市，包括在韩国获得批准，并在亚太市场提交新药申请 [24] - 公司在欧洲的XPOVIO营销申请预计在2022年上半年完成审查 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点包括XPOVIO的上市执行、管线的推进以及全球市场的扩展 [13][16] - 公司计划在2021年底或2022年初公布SIENDO研究的顶线数据，进一步验证Selinexor在实体瘤中的治疗潜力 [17] - 公司计划在2021年12月8日举办虚拟投资者日，详细介绍其商业和管线优先事项 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对XPOVIO在早期治疗中的应用表示乐观，并预计其在多发性骨髓瘤中的使用将继续增长 [14] - 管理层预计SIENDO研究的顶线数据将在2021年底或2022年初公布，并认为这将进一步验证Selinexor在实体瘤中的潜力 [17] - 管理层预计公司现有的现金储备将支持其运营至2023年年中 [17] 其他重要信息 - 公司预计2021年非GAAP研发和销售、一般及行政费用将在2.7亿至2.9亿美元之间 [47] - 公司计划在2021年12月8日举办虚拟投资者日，详细介绍其战略重点和管线优先事项 [17] 问答环节所有的提问和回答 问题: 第三线治疗中XPOVIO的使用情况 - 公司在第三线治疗中看到了加速增长，特别是在第三线治疗中，患者比例接近50/50 [54] - 大多数患者在第三线治疗中使用XPOVIO作为新的治疗方案 [54] 问题: XPOVIO的补充率 - 公司表示补充率数据仍在成熟中，初步数据显示更多患者正在延长治疗时间 [58] 问题: 第四季度和2022年的收入增长驱动因素 - 公司预计收入增长将受到早期治疗线转移、XPOVIO使用广度和深度的扩展以及医生对产品信心的提升的推动 [66][67][68] 问题: 库存变化 - 公司在第三季度有少量库存减少，但预计库存不会对季度收入产生重大影响 [76] 问题: XPOVIO在第二至第四线治疗中的使用 - 公司在第二至第三线治疗中看到了XPOVIO的快速增长，特别是在社区环境中 [77] 问题: Eltanexor在MDS中的研究 - 公司表示Eltanexor在MDS中显示出单药活性，并计划在HMA难治性疾病中推进其开发 [83][84] 问题: Eltanexor的监管和临床路径 - 公司认为Eltanexor在MDS中的研究可能成为注册试验，特别是在复发难治性患者中 [89][90] 问题: 新患者启动和医生粘性 - 公司表示新患者启动的增长是由XPOVIO使用广度和深度的扩展驱动的，包括新处方医生和早期治疗线的使用 [97] 问题: XPOVIO在黑色素瘤中的组合研究 - 公司表示Selinexor与pembrolizumab的组合在检查点难治性疾病中显示出早期有希望的信号 [99] 问题: XPOVIO的使用线和组合数据 - 公司表示通过支付方索赔数据可以了解XPOVIO的使用线和组合情况 [104] 问题: 公司未来现金流和现金跑道 - 公司计划通过欧洲市场的潜在批准、合作伙伴收入和其他融资工具来延长其现金跑道 [107] 问题: 第三季度收入增长的驱动因素 - 公司表示收入增长是由新患者启动和治疗时间延长的组合驱动的 [110] 问题: COVID对第三季度的影响 - 公司表示第三季度的现场活动和患者访问有所增加，但尚未恢复到COVID前的水平 [112]

公司累计及特定期间净亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损12亿美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为1.628亿美元和1.529亿美元[91] - 2021年第三季度和2020年第三季度，净亏损分别为5181.2万美元和5349.5万美元，亏损幅度收窄3%[96] 公司许可收入情况 - 2021年第三季度，公司从安进基因获得980万美元里程碑付款，作为许可收入入账[87] - 2021年第三季度，许可及其他收入为1100万美元，预计第四季度将减少[96][97] - 2021年前九个月产品净收入为6863.3万美元，较2020年的5599.2万美元增加1264.1万美元，增幅23%；许可和其他收入为1491.7万美元，较2020年的1699.3万美元减少207.6万美元，降幅12%[103] 公司融资情况 - 2021年6月23日，公司修订融资协议，获得6000万美元资金[90] - 2021年6月23日，公司与HCR修订收入权益协议，HCR于2019年9月27日支付7500万美元，于2021年6月23日支付6000万美元，公司还有权在达到特定里程碑后获得两笔各2000万美元的付款[112] - 2021年前九个月，公司通过公开市场销售协议出售638341股普通股，净收益约990万美元；2020年3月6日，公司完成后续发行，发行718.75万股普通股，净收益约1.618亿美元[113][114] 公司资产收购情况 - 2021年7月22日，公司完成资产收购，支付600万美元现金并发行15万股普通股[89] 公司产品净收入情况 - 2021年第三季度和2020年第三季度，产品净收入分别为2670万美元和2130万美元，增长25%[96] - 2021年前九个月产品净收入为6863.3万美元，较2020年的5599.2万美元增加1264.1万美元，增幅23%[103] 公司运营费用情况 - 2021年第三季度和2020年第三季度，运营费用中的销售成本分别为58.9万美元和43.8万美元，增长34%[96] - 2021年第三季度和2020年第三季度，研发费用分别为4580.8万美元和3703.7万美元，增长24%[96] - 2021年第三季度和2020年第三季度，销售、一般和行政费用分别为3510.4万美元和3096.7万美元，增长13%[96] - 2021年和2020年第三季度销售成本分别为60万美元和40万美元，其中特许权使用费分别为20万美元和10万美元[98] - 2021年第三季度研发费用约为4580万美元，较2020年第三季度的约3700万美元增加约880万美元，预计2021年第四季度将下降[99] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用约为3510万美元，较2020年第三季度的约3100万美元增加约410万美元，预计2021年第四季度保持相对稳定[100] - 2021年第三季度其他费用净额为790万美元，较2020年第三季度的630万美元增加约160万美元，预计2021年第四季度将增加[101] - 2021年前九个月销售成本为266万美元，较2020年的165.3万美元增加100.7万美元，增幅61%；研发费用为1.16839亿美元，较2020年的1.13628亿美元增加321.1万美元，增幅3%；销售、一般和行政费用为1.09284亿美元，较2020年的9248.8万美元增加1679.6万美元，增幅18%[103] 公司现金流情况 - 截至2021年9月30日，公司主要流动性来源为2.062亿美元现金、现金等价物和投资，2021年前九个月亏损1.628亿美元，经营活动净现金使用量为1.326亿美元，预计现有资金至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[111] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.32591亿美元，投资活动净现金流入为1.1107亿美元，融资活动净现金流入为7275.2万美元；2020年前九个月经营活动净现金使用量为1.296亿美元，投资活动净现金流出为8508.2万美元，融资活动净现金流入为1.68115亿美元[115] 公司租赁情况 - 公司在马萨诸塞州牛顿市有98,502平方英尺办公和研究空间的运营租赁，已提供0.6百万美元保证金，预计2021年租赁成本330万美元，总租赁成本约1720万美元[119] - 公司有短期租赁，2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月的相关成本不显著[120] 公司合同义务情况 - 公司在票据和修订后的收入权益协议下有合同义务[121] 公司资金需求及盈利情况 - 公司预计费用将继续增加，需要大量额外资金维持运营，否则可能延迟、减少或取消研发或商业化工作[122][123] - 公司自成立以来已产生重大亏损，可能多年无法实现盈利，需依靠额外融资实现业务目标[125] 公司资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[126] 公司市场风险情况 - 截至2021年9月30日，公司有现金、现金等价物和投资2.062亿美元，主要市场风险是利率敏感性，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[128] - 公司不认为现金、现金等价物、受限现金和投资有重大违约或流动性风险，但不能保证未来投资不受金融机构证券不利变化影响[129] - 公司面临外汇汇率变化的市场风险，与加拿大和欧洲的组织签约，预算常以外国货币计价，目前未对冲外汇汇率风险[130]

业绩总结 - 2021年第二季度净需求收入为2210万美元，较第一季度增长9%[18] - 2021年第二季度净产品收入为2020万美元[66] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物及投资总额为2.393亿美元，预计资金可持续至2023年中[66] 用户数据 - 一线治疗患者中，85%的患者开始使用低于160mg的剂量，80mg和100mg是最常见的剂量[18] - XVd组中，90%以上的患者在第三周期后未经历恶心[37] 新产品和新技术研发 - XPOVIO在美国获得了三项适应症的批准，包括多发性骨髓瘤和复发/难治性大B细胞淋巴瘤[4] - Karyopharm Therapeutics在英国获得了NEXPOVIO®的有条件市场授权，用于治疗五重耐药性多发性骨髓瘤[41] - Karyopharm Therapeutics在南韩获得了XPOVIO的市场授权，用于治疗五重耐药性多发性骨髓瘤和复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤[41] - XPOVIO与Pomalyst®和地塞米松联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的Phase 1b/2 STOMP研究显示，整体反应率(ORR)为65%[46] - 单药Eltanexor在高风险复发性骨髓增生异常综合症患者中的ORR为53%，中位生存期(OS)为9.9个月[48] - XPOVIO在前线化疗后作为维持治疗的患者中，预计治疗率为40%-50%，反应率约为67%[54] 市场扩张和并购 - 公司计划在2021年下半年启动多项关键临床研究，包括MDS、骨髓纤维化、结直肠癌和非小细胞肺癌[67] - 公司将在2021年ESMO及其他医学会议上展示XPOVIO与其他标准抗癌药物的联合数据[67] 未来展望 - 预计CHMP将在2022年上半年完成对MAA的审查[5] - SIENDO研究的主要终点为从随机化时起的无进展生存期(PFS)，预计安慰剂组中位PFS为4.5个月，XPOVIO组为7.5个月[63] - Karyopharm Therapeutics正在推进针对高未满足需求癌症的集中管线，包括多发性骨髓瘤和固体肿瘤的多项临床试验[43] 负面信息 - 由于推出三种新剂量的片剂，净产品收入受到190万美元的渠道库存减少影响[18] - 在BOSTON试验中，接受剂量减少的患者的mPFS为16.62个月，而未接受剂量减少的患者为9.23个月[33]

公司资产收购与融资情况 - 公司于2021年7月22日完成对Neumedicines资产收购，支付600万美元现金并发行15万股普通股，后续或支付最高6500万美元特许权使用费及7.5万股普通股等[87] - 2021年6月23日公司修订融资协议，获得6000万美元资金[88] 公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损12亿美元，2021年和2020年上半年净亏损分别为1.11亿美元和9940万美元[89] - 2021年和2020年第二季度净亏损分别为5358.2万美元和4642.6万美元，增长15%[94] 各业务线收入情况 - 2021年和2020年第二季度产品净收入分别为2020万美元和1860万美元，增长8%[94] - 2021年和2020年第二季度许可及其他收入分别为242.2万美元和1491.3万美元，下降84%[94] - 2021年和2020年第二季度许可及其他收入分别为240万美元和1490万美元，预计2021年下半年因里程碑付款将增加[95] - 2021年和2020年上半年产品净收入分别为4190万美元和3470万美元，许可及其他收入分别为400万美元和1700万美元[104][105] 各业务线成本与费用情况 - 2021年和2020年第二季度销售成本分别为113.8万美元和39.6万美元，增长187%[94] - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为3398.1万美元和4259.4万美元，下降20%[94] - 2021年和2020年第二季度销售、一般及行政费用分别为3653万美元和3084.3万美元，增长18%[94] - 2021年和2020年第二季度销售成本分别为110万美元和40万美元，预计2021年下半年保持相对稳定[96] - 2021年第二季度研发费用从2020年的约4260万美元降至3400万美元，预计下半年总体增加[99] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用从2020年的约3080万美元增至3650万美元，预计下半年保持相对稳定[100] - 2021年第二季度其他费用净额从2020年的600万美元降至440万美元，预计下半年增加[101] - 2021年和2020年上半年销售成本分别为210万美元和120万美元，研发费用分别为7100万美元和7660万美元[104][106] 公司运营亏损情况 - 2021年和2020年第二季度运营亏损分别为4904.8万美元和4031.9万美元，增长22%[94] 公司流动性与资金来源情况 - 截至2021年6月30日，公司主要流动性来源为2.379亿美元现金、现金等价物和投资，预计可满足至少12个月运营和资本支出需求[109] - 2021年上半年公司通过公开市场销售协议出售股票净收益约990万美元[111] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为1.086亿美元和8530万美元，投资活动净现金分别为提供8960万美元和使用1.065亿美元[113] - 2021年上半年融资活动提供的净现金较2020年同期减少9410万美元，主要因2021年上半年修正收入权益协议现金流入6000万美元、公开市场销售协议出售普通股净现金收益990万美元，而2020年同期后续发行普通股净现金收益1.618亿美元，且2021年上半年行使股票期权收益较2020年同期减少220万美元[115] 公司租赁情况 - 公司签订马萨诸塞州牛顿市98502平方英尺办公和研究空间的经营租赁协议，期限至2025年9月30日，已提供60万美元现金抵押信用证作为保证金，预计2021年租赁成本330万美元，总租赁成本约1720万美元[116] - 公司短期租赁费用在2021年6月30日和2020年12月31日季度不显著[117] 公司市场风险情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为2.379亿美元，主要市场风险为利率敏感性，投资组合短期且低风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[124] - 公司与加拿大和欧洲的合同研究组织、合同制造组织签约，预算常以外国货币计价，面临外汇汇率波动风险，目前未对冲外汇汇率风险[126] 公司资金需求与业务风险情况 - 公司预计费用将随业务活动持续增加，需大量额外资金维持运营，未来资本需求受多种因素影响[119][120] - 识别潜在产品候选和进行临床前研究、临床试验耗时、昂贵且不确定，获批产品可能无法商业成功，公司需依赖额外融资实现业务目标[121] 公司资产负债表外安排与合同义务情况 - 公司未进行任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[122] - 公司有票据和收入权益协议下的合同义务[118] 公司投资风险情况 - 公司认为现金、现金等价物、受限现金和投资无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资不受金融机构证券不利变化影响[125]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净产品收入为2020万美元，同比增长8% [20] - 2021年上半年销售额同比增长21% [20] - 研发费用为3400万美元，同比下降20% [47] - 销售、一般及行政费用为3650万美元，同比下降6% [47] - 现金及现金等价物为2393亿美元，较2020年底下降13% [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - XPOVIO产品需求同比增长28%，上半年同比增长33% [21] - 第二季度XPOVIO处方量超过7600份，同比增长4% [21] - 患者平均治疗周期为29个周期，与上一季度持平 [22] - 新推出的40、50和60毫克片剂有助于个性化剂量和简化治疗方案 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计2022年上半年完成欧洲药品管理局对NEXPOVIO的审查 [14] - 在英国和韩国获得XPOVIO的批准 [28] - 美国市场处方账户数量环比增长11% [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于多发性骨髓瘤和实体瘤的临床开发，优先考虑高未满足需求和市场机会的项目 [15] - 计划在2021年底启动XVd的III期研究，进一步拓展多发性骨髓瘤市场 [53] - 公司计划在第四季度举办投资者日，展示战略和管线重点 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现金储备足以支持运营至2023年年中 [16] - 管理层对XPOVIO在多发性骨髓瘤和实体瘤中的潜力表示乐观 [19] - 公司预计SIENDO研究的顶线数据将在2021年底公布，若结果积极，将进一步巩固XPOVIO在实体瘤中的治疗潜力 [15] 其他重要信息 - 公司推出了新的XPOVIO片剂，以简化治疗方案并提高患者依从性 [23] - 公司正在加强数据能力和客户合作，以更好地识别适合XPOVIO的患者 [25] - 公司计划在2021年底启动多项晚期临床研究，包括骨髓增生异常综合征、骨髓纤维化和结直肠癌 [54] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于XPOVIO的处方续订和治疗持续时间 - 公司表示，XPOVIO的需求增长显著，上半年同比增长33%，新患者启动和处方账户数量也在增加 [56] - 治疗持续时间的主要驱动因素是副作用管理和疾病进展，随着早期治疗线的推进，预计治疗持续时间将增加 [68] 问题: 关于Eltanexor在骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化中的策略 - 公司表示，Eltanexor在骨髓增生异常综合征中的开发基于强临床前数据，单药治疗的总缓解率为53%，中位总生存期为99个月 [57] - 在骨髓纤维化中，公司正在探索与JAK抑制剂的联合治疗，以应对有限的治疗选择 [59] 问题: 关于COVID-19对销售的影响 - 公司表示，COVID-19的影响正在恢复，但尚未达到疫情前的水平，现场客户互动恢复到疫情前的60% [81] 问题: 关于XPOVIO在子宫内膜癌中的耐受性 - 公司表示，SIENDO研究中的XPOVIO剂量为80毫克每周一次，耐受性良好，预计副作用发生率较低 [103] 问题: 关于新片剂对库存和患者成本的影响 - 公司表示，新片剂的推出导致库存减少约200万美元，预计这是一次性影响，患者成本将在下半年下降 [114]

业绩总结 - 2021年第二季度XPOVIO的美国净产品收入为2020万美元，较上季度增长8%[12] - 2021年上半年XPOVIO的销售额较2020年上半年增长21%[13] - 2021年第二季度总收入为2260万美元，同比下降32.8%（2020年为3350万美元）[57] - 2021年第二季度净亏损为5360万美元，每股净亏损为0.71美元，较2020年第二季度的4640万美元和0.63美元有所增加[57] 用户数据 - 97%的美国患者在处方XPOVIO时确认可以获得该药物[13] - 2021年第二季度XPOVIO的处方数量约为7600个[12] - 单位需求较2020年同期增长28%，上半年增长33%[13] 未来展望 - Karyopharm预计2022年上半年完成对2L+多发性骨髓瘤和复发/难治性大B细胞淋巴瘤的市场授权申请审查[17] - 预计2021年下半年将增加美国XPOVIO销售，因FDA在多发性骨髓瘤中扩大批准[61] - Karyopharm的现金流预计可持续到2023年中[9] 新产品和新技术研发 - SIENDO研究的顶线数据预计在2021年底公布[21] - Karyopharm在全球范围内获得了NEXPOVIO在五重耐药多发性骨髓瘤的有条件市场授权[17] 市场扩张和并购 - Karyopharm在多发性骨髓瘤的市场份额持续增长，预计将进一步扩大[15] 负面信息 - 2021年6月30日的现金、现金等价物、受限现金和投资总额为2.393亿美元，较2020年12月31日的2.767亿美元下降[56] - XPOVIO与其他药物联合的安全性和有效性尚未建立，且其他联合疗法未获得美国FDA或其他监管机构的批准[28] 其他新策略和有价值的信息 - 2021年预计非GAAP研发和销售、一般及行政费用为2.7亿至2.9亿美元[59] - Eltanexor在高风险骨髓增生异常综合症患者中的中位生存期为9.9个月[52] - XVd组的周边神经病变发生率为32%，而Vd组为47%，P值为0.001[44]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-36167 Karyopharm Therapeutics Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jur ...