股价表现与目标价分析 - Karyopharm Therapeutics (KPTI) 最新收盘价为5.32美元 过去四周上涨7.5% 华尔街分析师给出的平均目标价33.07美元意味着521.6%的上涨空间 [1] - 7位分析师的目标价区间为8美元至67.47美元 标准差23.37美元 最低目标价隐含50.4%涨幅 最高目标价隐含1168.2%涨幅 [2] - 分析师目标价的标准差反映预测离散度 标准差越小表明分析师共识度越高 [2][9] 目标价的可信度问题 - 实证研究表明 分析师目标价经常误导投资者 很少能准确预测股价实际走向 [7] - 华尔街分析师可能因商业利益设置过高目标价 以吸引市场关注其关联公司 [8] - 投资者不应仅依赖目标价做决策 需保持高度怀疑态度 [10] 盈利预测修正信号 - 分析师普遍上调EPS预测 30天内出现1次上调且无下调 推动Zacks共识预期增长4.9% [12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 这是判断上涨潜力的有效指标 [11] - KPTI当前获Zacks评级第2级(买入) 表明其盈利预测质量位列全市场前20% [13] 综合评估框架 - 虽然平均目标价本身可靠性存疑 但分析师对上涨方向的共识具有参考价值 [13] - 目标价离散度低(标准差小)时 可视为研究公司基本面驱动力的起点 [9] - 结合盈利预测上修和Zacks评级等多项指标 更能有效判断短期上涨潜力 [4][12][13]

核心观点 - Karyopharm Therapeutics宣布其selinexor单药治疗难治性骨髓纤维化的2期临床试验数据被选入2025年欧洲血液学协会年会(EHA)海报展示 [1] - 数据显示selinexor在脾脏体积缩小、症状改善、血红蛋白稳定和疾病修饰方面表现出临床活性 [2][4] - 在12例接受selinexor治疗的患者中，67%达到脾脏体积缩小≥25%(SVR25)，33%达到脾脏体积缩小≥35%(SVR35) [4] - 与医生选择治疗组相比，selinexor组患者血红蛋白水平更高，红细胞输注率更低 [4] 临床试验数据 - XPORT-MF-035是一项2期随机开放标签试验，比较selinexor与医生选择治疗在难治性骨髓纤维化患者中的疗效 [4] - 患者按1:1随机分配至selinexor单药组或医生选择组，selinexor剂量为前两个周期每周80mg，之后减至每周60mg [4] - 12例患者随机至selinexor组，12例至医生选择组，6例从医生选择组交叉至selinexor组 [4] - 包括交叉患者在内，selinexor组67%(8/12)达到SVR25，医生选择组为38%(3/8) [4] - selinexor组33%(4/12)达到SVR35，医生选择组为13%(1/8) [4] 药物机制与适应症 - XPOVIO(selinexor)是首创口服XPO1抑制剂，属于核输出选择性抑制剂(SINE)类抗癌药物 [4] - 已在美国获批用于多种肿瘤适应症，包括多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤 [4][5] - 在欧盟、英国、中国等地区以NEXPOVIO名称获批，由合作伙伴Antengene、Menarini等负责销售 [5] - 目前正在进行多项中晚期临床试验，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化等适应症 [5][11] 安全性数据 - 最常见(≥25%)治疗相关不良事件包括体重减轻(两组均为50%)、贫血(selinexor 25%，医生选择58%)、乏力(42%，25%)等 [4] - 最常见(≥15%)3级以上不良事件包括贫血(17%，58%)、心衰(0%，17%)、食欲下降(17%，0%)等 [4] - selinexor组未观察到因不良事件导致的治疗中断 [4]

财务业绩 - 公司第一季度每股亏损2.77美元 超出分析师预期的4.16美元亏损 [1] - 季度销售额为3002万美元 低于分析师预期的3524万美元 [1] - 公司股价周二下跌15.6%至5.17美元 [3] 研发进展 - 公司Phase 3 SENTRY试验在JAKi初治骨髓纤维化患者中通过预设无效性分析 试验按计划继续进行 [2] - 新数据显示selinexor单药治疗在难治性骨髓纤维化患者中观察到脾脏体积缩小 症状改善 血红蛋白稳定和疾病修饰证据 [2] 业绩展望 - 公司确认2025财年销售额指引为1.4亿至1.55亿美元 市场预期为1.4932亿美元 [3] 分析师评级 - Baird分析师维持"跑赢大盘"评级 目标价从54美元下调至42美元 [8] - Barclays分析师维持"增持"评级 目标价从5美元上调至10美元 [8] - RBC Capital分析师维持"跑赢大盘"评级 目标价从34美元下调至33美元 [8]

公司业绩表现 - 公司季度每股亏损2.77美元，低于Zacks共识预期的4.21美元亏损，较去年同期每股亏损4.80美元有所改善[1] - 季度业绩超出预期34.20%，上一季度实际亏损3.60美元，超出预期7.69%[1] - 过去四个季度中，公司四次超出每股收益预期[2] 收入情况 - 季度收入3002万美元，低于Zacks共识预期16.18%，去年同期收入3313万美元[2] - 过去四个季度中，公司三次超出收入预期[2] - 下一季度收入预期3929万美元，当前财年收入预期1.5029亿美元[7] 股价表现 - 公司股价年初至今下跌40.7%，同期标普500指数下跌3.8%[3] - 当前Zacks评级为4级(卖出)，预计短期内表现将弱于市场[6] 行业情况 - 所属医药行业在Zacks行业排名中位列前27%[8] - 同行业公司OptiNose预计季度每股亏损0.74美元，同比改善58.9%，收入预期1770万美元，同比增长19%[9] 未来展望 - 公司未来表现将取决于管理层在财报电话会议中的评论[3] - 当前下一季度每股收益预期为亏损3.90美元，当前财年每股收益预期为亏损14.05美元[7] - 近期盈利预期修正趋势不利，但可能在财报发布后发生变化[6]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为3000万美元，2024年同期为3310万美元 [46] - 2025年第一季度美国XPOVIO净产品收入为2110万美元，2024年同期为2600万美元，主要因产品退货储备增加500万美元 [47] - 2025年第一季度XPOVIO的毛销差率为45%，2024年同期为29.3%，预计第二季度将恢复到历史水平 [47] - 2025年第一季度研发费用为3460万美元，2024年同期为3540万美元，因成本优化举措减少了人员和承包商费用 [47] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为2740万美元，2024年同期为2950万美元，因成本优化减少了人员和承包商费用 [48] - 2025年第一季度末现金、现金等价物、受限现金和投资为7030万美元，2024年12月31日为1.091亿美元 [48] - 2025年全年总营收指导为1.4亿 - 1.55亿美元，美国XPOVIO净产品收入指导为1.15亿 - 1.3亿美元，考虑产品退货影响，预计总营收和净产品收入将处于指导范围低端 [49][50] - 2025年研发和销售、一般和行政费用指导为2.4亿 - 2.55亿美元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 多发性骨髓瘤业务 - 2025年第一季度需求同比增长5%，但净产品收入受产品退货影响 [40] - 社区和学术医疗环境的处方量同比增长，社区医疗贡献60%的销售额 [41] 授权和版税业务 - 2025年第一季度版税收入为170万美元，较2024年第一季度增长57%，反映全球对XPOVIO的需求增加 [42] 各个市场数据和关键指标变化 多发性骨髓瘤市场 - 市场竞争激烈，预计今年有新进入者，XPOVIO在社区市场作为灵活疗法，在学术市场用于T细胞疗法前后 [41] 骨髓纤维化市场 - 若获批，公司认为selinexor在美国骨髓纤维化市场的峰值年收入可达约10亿美元，商业推广有望快速进行 [10][42] 子宫内膜癌市场 - P53野生型和错配修复 proficient的患者约占晚期或复发性子宫内膜癌病例的50%，公司认为selinexor在该领域有机会 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 执行创新和增长战略，推进骨髓纤维化和子宫内膜癌的III期试验，若获批将利用多发性骨髓瘤的商业团队推动快速商业化 [7] - 骨髓纤维化领域，Phase III SENTRY试验进展快于历史基准，公司期待试验结果，认为selinexor + ruxolitinib有潜力成为新标准治疗方案 [7][8] - 子宫内膜癌领域，进行EXPORT EC042试验，预计2026年年中公布顶线数据；Phase III EMN29 SPD试验预计2026年上半年公布顶线数据 [38][39] - 多发性骨髓瘤市场竞争激烈，XPOVIO凭借差异化作用机制和口服便利性定位市场，公司预计在该市场保持韧性 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对骨髓纤维化和子宫内膜癌的试验进展和数据表示兴奋，认为selinexor + ruxolitinib在骨髓纤维化领域有变革性机会，有望成为新标准治疗方案 [7][8][105] - 尽管第一季度净产品收入受产品退货影响，但公司预计未来产品退货将恢复到历史水平，对实现全年营收指导有信心 [40][97] - 公司正在探索各种机会延长现金跑道，以推进III期临床试验和实现商业目标 [51][91] 其他重要信息 - 公司EXPORT MF035试验评估selinexor单药治疗与医生选择治疗的对比，显示selinexor在脾脏体积缩小、症状改善、血红蛋白稳定和疾病修饰方面有积极作用 [17][20][24] - selinexor在骨髓纤维化治疗中可降低关键细胞因子水平，显示出对潜在疾病的修饰作用，且安全性可控 [32][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：骨髓纤维化试验的无效性分析基于什么，若DSMB建议，研究能否扩大规模 - 无效性分析基于前61名患者的疗效和安全性数据，疗效分析有预设阈值，即联合治疗相对ruxolitinib单药不恶化，安全性基于定性评估 研究通过无效性分析，建议按计划继续进行，预计6 - 7月完成入组 [55][56] 问题2：骨髓纤维化试验中，达到阳性研究的TSS预期值是多少 - 假设350名患者，两组TSS差异为4，标准差为12，整体达到绝对TSS的效力大于80%，但实际数据可能不同，临床有意义的结果是联合治疗优于ruxolitinib单药 [57][58] 问题3：骨髓纤维化III期试验入组进度稍落后，原因是什么 - 入组曲线参考了历史试验数据和站点信息，但2025年情况比预期稍慢，不过筛选和入组情况仍良好 [61][62] 问题4：骨髓纤维化III期试验6 - 7月完成入组的依据是什么，达到目标入组时是否发新闻稿，能否介绍患者基线特征 - 目前入组80%，对筛选和预筛选人数有可见性，预计6 - 7月完成入组，完成后将发新闻稿 患者总体与一期试验相似，为JAK初治骨髓纤维化患者，血小板计数基线高于100，血细胞减少情况较一期轻，血红蛋白和血小板计数稍高，三期试验要求患者有症状，基线TSS较高 [67][68][69] 问题5：患者对每日TSS评分的依从性如何，与其他试验相比怎样 - 公司使用电子PRO供应商跟踪数据，患者依从性高 不清楚与其他试验的比较情况 [73][74] 问题6：多发性骨髓瘤业务的利用率驱动因素是什么，现有销售团队与骨髓纤维化业务的营销协同效应如何 - 多发性骨髓瘤业务在社区和学术医疗环境均有增长，社区用于抗CD38治疗后或T细胞疗法失败患者，学术用于T细胞疗法前后 公司现有商业能力与骨髓纤维化业务有80%重叠，可快速推进商业化且无需大量额外投资 [82][83][80] 问题7：第一季度500万美元产品退货的正常水平是多少，第二、三季度是否有收入短缺或产品退货风险 - 此次退货是为支持2021 - 2022年波士顿的产品发布，影响小于2% 未来预计恢复到40和60毫克剂量的历史水平，不会延续到后续季度 [89][90] 问题8：如何考虑通过业务发展、股权融资和重组来延长现金跑道 - 公司正在探索各种替代方案延长现金跑道，会评估财务状况以推进III期临床试验和公布顶线数据，但目前无法提供具体细节 [91][92] 问题9：能否有信心达到营收指导 - 考虑产品退货影响，公司预计营收处于指导范围低端，但美国业务需求同比增长5%，全球合作伙伴业务增长强劲，有信心实现全球和美国营收指导 [97] 问题10：骨髓纤维化试验的无效性分析是否在研究扩展和共同主要终点变更前预先指定，与FDA有何进一步互动 - 无效性分析是试验初始方案的一部分，与终点变更和试验规模增加无关 与FDA的主要沟通围绕终点从TSS 50变更为绝对TSS，目前无额外沟通，期待完成入组并公布顶线数据 [102]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为3000万美元 较2024年同期的3310万美元下降[44] - 美国XPOVIO净产品收入为2110万美元 较2024年同期的2600万美元下降 主要由于产品退货储备增加500万美元[45] - 研发费用为3460万美元 较2024年同期的3540万美元略有下降[45] - SG&A费用为2740万美元 较2024年同期的2950万美元下降[45] - 截至第一季度末 现金及等价物为7030万美元 较2023年底的1.091亿美元下降[46] 各条业务线数据和关键指标变化 多发性骨髓瘤业务 - 第一季度需求同比增长5% 社区医疗机构贡献60%销售额[38] - 处方量在学术和社区环境均实现同比增长[38] - 40毫克和60毫克剂量成为当前主要处方规格[38] 骨髓纤维化业务 - 三期SENTRY试验已完成80%患者入组 目标350例 预计2025年6-7月完成[6][7] - 通过无效性分析 数据安全监测委员会建议试验按计划继续[32] - 预计美国市场峰值收入可达10亿美元[8][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重点推进骨髓纤维化和子宫内膜癌三期临床试验[5][36] - 在骨髓纤维化领域有望成为首个联合疗法 采用全口服给药方案[11][41] - 多发性骨髓瘤市场竞争激烈 但XPOVIO凭借差异化机制保持韧性[39] - 75%医生调查显示愿意采用骨髓纤维化联合疗法[41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年总收入将在1.4-1.55亿美元区间下限[47] - 美国XPOVIO净产品收入指引下调至1.15-1.3亿美元区间下限[48] - 现有资金预计可支持运营至2025年第四季度初[48] - 正在探索延长现金储备的方案[49] 其他重要信息 - 产品退货异常增加源于2020年批准的100毫克剂量产品过期[38] - 国际合作伙伴版税收入增长57%至170万美元[40] - 子宫内膜癌试验预计2026年中公布顶线数据[36] 问答环节所有的提问和回答 无效性分析相关问题 - 分析基于前61例患者24周随访数据 评估SVR35和绝对TSS[53] - 预设标准要求联合疗法不劣于鲁索替尼单药[54] 临床试验设计问题 - 假设TSS改善4分 标准差12 统计把握度超过80%[55] - 患者基线特征与一期试验相似 但症状评分更高[69][70] 商业化问题 - 多发性骨髓瘤业务在社区和学术环境均实现增长[82] - 骨髓纤维化业务与现有销售团队有80%重叠[80] 财务问题 - 产品退货异常为一次性事件 预计后续季度回归正常水平[88] - 公司正在评估各种方案延长现金流[90]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为3000万美元，较2024年第一季度的3310万美元下降约9.5%[109] - XPOVIO净产品收入为2110万美元，较2024年第一季度的2600万美元下降约18.5%[109] - 2025年第一季度净亏损为2350万美元，较2024年第一季度的3740万美元减少约37.4%[109] - 预计2025年总收入在1.4亿至1.55亿美元之间，XPOVIO净产品收入在1.15亿至1.3亿美元之间[112] 用户数据 - 在XPORT-MF-035的随机二期试验中，79%的患者在第24周达到了脾脏体积减少35%的标准（SVR35）[28] - Selinexor组的脾脏体积减少率显著高于医生选择组，SVR25为67%（8/12），SVR35为33%（4/12）[36] - Selinexor组的红细胞输血需求减少约50%，Selinexor组接受输血的患者为5/12，而医生选择组为9/12[46] - Selinexor组在24周时的TSS50为28.6%（2/7），而医生选择组为0%（0/9）[41] 新产品和新技术研发 - 预计2025年将发布selinexor在骨髓纤维化的三期SENTRY试验的顶线数据[7] - 2026年中期将公布XPORT-EC-042试验的顶线数据[72] - 公司计划在2025年6月/7月完成关键的第三阶段SENTRY试验在骨髓纤维化中的入组[115] - 预计在2025年上半年报告第二阶段SENTRY-2试验的初步数据[115] 市场扩张 - XPOVIO在全球超过45个国家获得批准，市场需求持续增长[7] - 公司预计在2024年获得多项监管批准[88] - 公司将开始商业发布准备，以支持在骨髓纤维化中快速推出（如果获得批准）[115] 未来展望 - 预计2025年美国骨髓纤维化的峰值年收入机会可达约10亿美元[19] - 公司预计现金及现金等价物将支持其运营至2026年第一季度初[111] - 2025年研发和销售、一般及行政费用预计在2.4亿至2.55亿美元之间，包括约2000万美元的非现金股票补偿[112] - 公司致力于在竞争激烈的多发性骨髓瘤市场中维持盈利的商业基础，并推动2025年XPOVIO收入的增长[115] 负面信息 - 由于过期产品的非典型退货，产品退货准备金增加500万美元，影响净产品收入[87] - 2025年第一季度研发费用为3460万美元，较2024年第一季度的3540万美元下降约2.3%[109] 其他新策略 - 公司将继续投资于重点管线，包括子宫内膜癌和多发性骨髓瘤[115] - 2025年公司的战略优先事项是高质量的临床试验执行，特别是在第三阶段SENTRY试验中[119] - Selinexor的全球专利组合保护知识产权[120] - Selinexor的最后一项美国专利将于2033年7月到期，涵盖其成分[121]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损16亿美元，2025年和2024年第一季度净亏损分别为2350万美元和3740万美元[101] - 2025年第一季度产品净收入为2.1054亿美元，较2024年第一季度减少495.2万美元，降幅19%，主要因产品退货储备增加[105][106] - 2025年第一季度许可及其他收入为896.1万美元，较2024年第一季度增加184.1万美元，增幅26%，主要因收到Menarini 120万美元开发费用报销[105][108] - 2025年第一季度运营费用为6327.1万美元，较2024年第一季度减少361.4万美元，降幅5%[110] - 2025年和2024年第一季度销售成本分别为130.1万美元和191.1万美元，预计2025年第二季度销售成本与第一季度基本持平[110][111] - 2025年第一季度研发费用为3461.8万美元，较2024年同期减少80.7万美元，降幅2%[112] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为2735.2万美元，较2024年同期减少219.7万美元，降幅7%[115] - 2025年第一季度其他收入（支出）净额为983万美元，较2024年同期增加1336.2万美元，增幅超100%[117] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为3898.4万美元，较2024年同期减少474.1万美元，降幅11%[121] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为1528.8万美元，较2024年同期减少665.2万美元，降幅30%[121] 管理层讨论和指引 - 预计2025年第二季度产品净收入将增加，因产品退货与历史平均水平更相符[107] - 预计2025年第二季度许可及其他收入与第一季度基本持平[109] - 基于当前业务计划和资本资源，公司认为持续经营能力存在重大疑问，预计现有资金可支撑到2025年第四季度初[120][130] 各条业务线表现 - XPOVIO在美国由销售代表、护士联络人、市场准入团队及KaryForward支持，在45个以上国家获监管批准并在更多国家商业化[98][99] - 公司主要聚焦XPOVIO现有适应症营销及selinexor新适应症开发，eltanexor项目暂停[100] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年5月公司进行再融资交易，借款1亿美元，交换1.48亿美元2025年票据为1.11亿美元2029年票据及购买310万股普通股的认股权证[102] - 公司与HCRx签订的收入权益融资协议，HCRx共支付1.35亿美元[123] - 公司与现有贷款方和HCRx签订的信贷协议，提供1亿美元的高级有担保定期贷款安排[124] - 截至2025年3月31日，公司预计从该日至2030年9月30日将产生1090万美元的租赁成本[126] - 截至2025年3月31日，公司总部在2030年9月30日前的租赁成本为1090万美元[131] - 2025年10月前，与2025年票据相关的未来债务为2520万美元[131] - 2029年5月前，与2029年票据相关的未来债务为1.447亿美元[131] - 2028年5月前，与信贷协议相关的未来债务为1.419亿美元，且需始终保持至少2500万美元的现金、现金等价物和投资[131] - 2031年10月1日前，根据修订后的收入权益协议，公司对HCRx的未来特许权使用费债务为1.178亿美元[131] - 截至2025年3月31日，公司的现金、现金等价物和投资为6990万美元[132] - 利率立即变动100个基点，不会对公司投资组合的公平市场价值产生重大影响[132] - 公司与位于加拿大、英国和欧洲的合同研究组织和合同制造组织签订合同，预算常以外国货币计价，面临外汇汇率波动风险且未进行套期保值[134]

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第一季度总营收为3000万美元，较2024年同期的3310万美元下降[14] - 公司2025年第一季度总营收为3001.5万美元，同比下降9.4%，其中产品净收入2105.4万美元，许可及其他收入896.1万美元[38] - 公司净亏损2350万美元，每股亏损2.77美元，较2024年同期亏损收窄[23] - 公司2025年第一季度净亏损2346.2万美元，较2024年同期的3736.2万美元亏损收窄37.2%[38] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 研发费用为3460万美元，同比下降2.3%，主要因人员成本减少[19] - 销售及行政费用为2740万美元，同比下降7.1%，反映成本削减措施见效[20] - 公司2025年第一季度研发费用为3461.8万美元，销售及管理费用为2735.2万美元，同比分别下降2.3%和7.4%[38] - 公司2025年第一季度利息支出为1099.4万美元，同比增加86.9%[38] 各条业务线表现 - 美国XPOVIO净产品收入为2110万美元，同比下降490万美元，主要由于产品退货储备增加500万美元[15] - XPOVIO需求同比增长5%，但80mg和100mg单位异常退货导致收入受损[5] - 特许权使用费收入增长57%至170万美元，主要来自国际合作伙伴[5] - XPOVIO®已在美国获批三个肿瘤适应症，并在欧盟、英国、中国等海外市场获得监管批准[33] 管理层讨论和指引 - 重申2025年全年营收指引为1.4亿至1.55亿美元，其中XPOVIO收入占1.15亿至1.3亿美元[17] - 关键III期SENTRY试验已完成80%患者入组，目标在2025年6/7月完成350例招募[5] 临床试验数据 - 在BOSTON试验中，52%的多发性骨髓瘤患者出现严重不良反应，19%因不良反应终止治疗[34] - 在STORM试验中，58%的多发性骨髓瘤患者出现严重不良反应，27%因不良反应终止治疗[34] - 在SADAL试验中，46%的DLBCL患者出现严重不良反应，17%因不良反应终止治疗[34] 其他财务数据 - 现金及等价物降至7030万美元，较2024年底减少3880万美元[24] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资余额为6994.1万美元，较2024年底的1.087亿美元下降35.7%[40] - 公司2029年到期的可转换票据余额为5963.5万美元，2025年到期的可转换票据余额为2445.9万美元[40]

核心观点 - 公司公布了2025年第一季度财务业绩和关键临床项目进展 重点关注骨髓纤维化和多发性骨髓瘤领域的研发突破 [1] - 3期SENTRY试验通过预设无效性分析 目前入组进度达80% 预计2025年6-7月完成350名患者招募 [4][11] - XPOVIO需求同比增长5% 但美国净产品收入受500万美元退货储备增加影响同比下降至2110万美元 [5][16] - 公司重申2025年总收入指引1.4-1.55亿美元 其中XPOVIO美国净收入指引1.15-1.3亿美元 [1][21] 临床进展 骨髓纤维化 - 3期SENTRY试验评估每周60mg selinexor联合ruxolitinib对比安慰剂组 中期数据显示脾脏体积缩小 症状改善和血红蛋白稳定 [4][10] - 2期XPORT-MF-035试验在难治性患者中显示selinexor单药活性 SVR25应答率达67% 显著高于对照组38% [10] - 计划2025年上半年报告SENTRY-2试验60mg队列的初步数据 2025年底/2026年初公布3期SENTRY顶线结果 [11] 多发性骨髓瘤 - 3期XPORT-MM-031试验已完成120名患者入组 评估selinexor联合泊马度胺方案 预计2026年上半年公布数据 [7][12] - 公司将继续跟踪已入组患者的长期疗效数据 [12] 子宫内膜癌 - 3期XPORT-EC-042试验持续招募TP53野生型患者 预计2026年中期报告维持治疗的顶线数据 [6][13] 财务表现 2025年第一季度 - 总收入3000万美元 同比下降9% 其中XPOVIO净收入2110万美元 受500万美元退货储备增加影响 [15][16] - 研发费用3460万美元 同比下降2% 主要因人员成本减少 [19] - 净亏损2350万美元 同比收窄37% 每股亏损2.77美元 [24] - 现金及等价物7030万美元 较2024年底减少3880万美元 [25] 2025年全年指引 - 总收入预期1.4-1.55亿美元 XPOVIO美国净收入1.15-1.3亿美元 [21] - 研发和行政费用预计2.4-2.55亿美元 含2000万美元股权激励 [21] - 现有资金预计支撑运营至2026年第一季度初 [21] 商业化进展 - XPOVIO全球患者准入推动特许权收入增长57%至170万美元 [5] - 目前主要处方剂量为40mg和60mg 预计未来季度退货将回归历史水平 [5] - 合作伙伴在欧洲 中国等地区持续推进selinexor的监管审批和市场准入 [27]