Karyopharm Therapeutics (KPTI) Q1 2025 Earnings Call May 12, 2025 04:30 PM ET Company Participants Brendan Strong - SVP - IR & Corporate CommunicationsRichard Paulson - President & Chief Executive OfficerReshma Rangwala - Chief Medical Officer & Head of ResearchSohanya Cheng - Chief Commercial Officer & Head of Business DevelopmentLori Macomber - EVP, CFO & TreasurerAlbert Agustinus - Equity ResearchKevin Meli - Equity Research Associate Conference Call Participants Colleen Kusy - Senior Research AnalystNon ...

Karyopharm Therapeutics (KPTI) Q1 2025 Earnings Call May 12, 2025 04:30 PM ET Speaker0 Good afternoon. My name is Chloe, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Karyopharm Therapeutics First Quarter twenty twenty five Financial Results Conference Call. There will be a question and answer session to follow. Please be advised that this call is being recorded at the company's request. I would now like to turn the call over to Brendan Strong, Senior Vi ...

First Quarter 2025 Financial Results & Business Update May 12, 2025 On Today's Call • Welcome Brendan Strong, SVP, Investor Relations and Corporate Communications • Overview Richard Paulson, President and Chief Executive Officer • Pipeline Update Dr. Reshma Rangwala, Chief Medical Officer and Head of Research Sohanya Cheng, Chief Commercial Officer and Head of Business Development • Financial Results and Guidance Lori Macomber, Chief Financial Officer and Treasurer • Closing Remarks Richard Paulson, Preside ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-36167 Karyopharm Therapeutics Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jur ...

Exhibit 99.1 Karyopharm Reports First Quarter 2025 Financial Results and Announces New Data in Myelofibrosis that Further Suggests Selinexor May Lead to Meaningful Spleen Volume Reduction, Symptom Improvement, Hemoglobin Stabilization and Disease Modification – New Randomized Phase 2 Monotherapy Data from XPORT-MF-035 Trial in a Hard-to-Treat Patient Population Further Strengthens Conviction in Selinexor's Potential in Combination with Ruxolitinib in JAKi-Naïve Myelofibrosis in Ongoing Phase 3 SENTRY Trial ...

– New Randomized Phase 2 Monotherapy Data from XPORT-MF-035 Trial in a Hard-to-Treat Patient Population Further Strengthens Conviction in Selinexor's Potential in Combination with Ruxolitinib in JAKi-Naïve Myelofibrosis in Ongoing Phase 3 SENTRY Trial –– Phase 3 SENTRY Trial Passed Planned Futility Analysis; Trial is Approximately 80% Enrolled with Target Enrollment Expected in June/July 2025 –– Demand for XPOVIO® (selinexor) Increased 5% in the First Quarter of 2025 Compared to the First Quarter of 2024; T ...

-- Conference Call Scheduled for Monday, May 12, 2025, at 4:30 p.m. ET --NEWTON, Mass., May 8, 2025 /PRNewswire/ -- Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI), a commercial-stage pharmaceutical company pioneering novel cancer therapies, today announced it will report first quarter 2025 financial results on Monday, May 12, 2025. Karyopharm's management team will host a conference call and audio webcast at 4:30 p.m. ET on Monday, May 12, 2025, to discuss the financial results and other company updates.To acc ...

文章核心观点 安腾基因公司的XPOVIO®在印尼获批三个适应症，进一步扩大其在亚太地区的商业布局，公司还在努力拓展该药物的适应症并扩大在亚太市场的业务 [1][2] 分组1：XPOVIO®药物信息 - XPOVIO®是全球首个获批的口服选择性XPO1抑制剂，具有独特作用机制、联合用药协同效应、起效快和疗效持久等特点 [3][6] - 通过阻断核输出蛋白XPO1，促进抑癌蛋白和生长调节蛋白在核内积累和激活，下调多种致癌蛋白水平，通过三种机制发挥抗肿瘤作用 [7] - 已在亚太十个国家和地区获批多个适应症，在中国内地、中国台湾、澳大利亚、新加坡和韩国被纳入医保 [1][3] 分组2：XPOVIO®获批情况 - 2024年下半年至今，先后在泰国、马来西亚和印尼获批，显著扩大公司在亚太的商业布局 [1] - 印尼国家药品和食品管理局批准其用于三个适应症，包括与硼替佐米和地塞米松联用治疗多发性骨髓瘤、与地塞米松联用治疗复发或难治性多发性骨髓瘤、单药治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤 [2] 分组3：公司业务布局 - 积极拓展亚太市场，努力将更多创新药物引入东盟地区，提高当地医疗水平，造福更多患者 [4] - 利用药物独特机制，开发XPOVIO®多种联合用药方案，用于治疗骨髓纤维化和子宫内膜癌等多种适应症 [5] 分组4：公司概况 - 是一家处于商业阶段、以研发为驱动的全球生物制药公司，专注于血液系统恶性肿瘤和实体瘤创新疗法的研发、生产和商业化 [9] - 自2017年建立了9个处于不同阶段的肿瘤资产管线，在美国和亚洲获得31个新药临床试验批准，在亚太多个市场提交10个新药申请 [10]

文章核心观点 公司宣布实施1比15的反向股票分割以提高普通股每股市场价格，使其重新符合纳斯达克全球精选市场的最低出价价格要求 [1] 反向股票分割信息 - 反向股票分割将于2025年2月25日下午5点生效，2月26日市场开盘时公司普通股将以调整后的基础进行交易，交易代码仍为“KPTI”，新CUSIP编号为48576U 205 [1][2] - 每15股已发行和流通的普通股将自动重新分类并合并为1股，已发行和流通的普通股数量将从约1.262亿股减少到约840万股，授权股数将从8亿股减少到约5333.3333万股 [3] - 公司股权计划下可发行的普通股数量、未行使股权奖励和认股权证的相关股份数量及行使价格、未偿还可转换票据的转换率将按比例调整 [3] - 若反向股票分割后股东有权获得零碎股份，将获得现金支付而非发行零碎股份 [4] - Computershare Trust Company, N.A.担任反向股票分割的交换代理和过户代理，电子持股股东无需采取行动，通过银行等持有股份的股东将按相应流程调整头寸并获得零碎股份现金支付 [5] - 反向股票分割的更多信息可在代理声明和公司投资者关系网站上查看 [6] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段制药公司，致力于开创新型癌症疗法，在解决核输出失调的口服化合物领域处于行业领先地位 [7] - 公司的领先化合物XPOVIO®（selinexor）在美国获批用于三种肿瘤适应症，在包括欧洲、英国和中国在内的多个地区和国家也获得监管批准 [7] - 公司有针对性的产品线，目标是治疗多种未满足医疗需求的癌症，如多发性骨髓瘤、子宫内膜癌等 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收为3050万美元，2023年同期为3370万美元，主要因许可协议里程碑相关收入减少 [50][51] - 2024年全年总营收为1.452亿美元，2023年为1.46亿美元 [52] - 2024年第四季度美国XPOVIO净产品收入为2930万美元，2023年同期为2510万美元；全年为1.128亿美元，2023年为1.12亿美元 [52] - 2024年第四季度和全年XPOVIO的毛净折扣分别为33.3%和30.9%，2023年同期为23.5%和22.3%，主要因340B利用率和医保回扣增加 [52] - 2024年第四季度研发费用为3330万美元，2023年同期为3940万美元；全年为1.432亿美元，2023年为1.388亿美元，因关键3期研究推进及成本优化部分抵消 [53] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用为2720万美元，2023年同期为3070万美元；全年为1.154亿美元，2023年为1.319亿美元，因成本优化减少人员和承包商 [54] - 2024年底现金、现金等价物、受限现金和投资为1.091亿美元，2023年底为1.924亿美元 [56] - 2025年全年总营收指引为1.4 - 1.55亿美元，美国XPOVIO净产品收入预计在1.15 - 1.3亿美元，研发和销售、一般和行政费用在2.4 - 2.55亿美元 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 XPOVIO业务 - 2024年第四季度XPOVIO净产品收入为2930万美元，与第三季度相近，较2023年第四季度增长16%；全年为1.128亿美元，2023年为1.12亿美元 [40][41] - 2024年需求与2023年持平，60%销售来自社区，学术环境中用于T细胞疗法前后 [42] 研发业务 - 骨髓纤维化3期SENTRY试验预计2025年上半年完成入组，下半年公布顶线数据 [9][14] - 子宫内膜癌3期试验修改设计，预计2026年年中公布顶线数据 [33][38] - 多发性骨髓瘤3期EMN SPd试验已完成约120名患者入组，待与监管机构沟通后更新 [39] 各个市场数据和关键指标变化 多发性骨髓瘤市场 - 2023年下半年新药物进入，市场竞争激烈，公司XPOVIO仍实现收入增长 [41] 国际市场 - 2024年获得多项国际报销批准，触发监管里程碑付款，国际销售特许权使用费收入将增加 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年计划增长XPOVIO净产品收入，推进骨髓纤维化和子宫内膜癌变革性项目 [9][60] - 专注3期临床试验推进和商业表现，合理分配资源，探索融资和业务发展活动延长现金跑道 [58][60] 行业竞争 - 多发性骨髓瘤市场竞争激烈，2023年下半年有新药物进入，2025年有两个潜在新进入者 [41][124] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年财务结果稳健，美国商业组织盈利，多发性骨髓瘤全球需求增长 [7] - 2025年有望增长XPOVIO净产品收入，降低费用，推进骨髓纤维化和子宫内膜癌项目 [9] - 骨髓纤维化项目若获批，美国峰值收入潜力约10亿美元，公司有望快速推出产品 [15][45] - 子宫内膜癌项目在p53野生型和pMMR患者群体有机会，修改试验设计后有望获监管批准 [33][48] 其他重要信息 - 骨髓纤维化治疗中，Selinexor联合Ruxolitinib比Ruxolitinib单药使脾脏体积减少率翻倍以上，症状改善明显且持久 [18][23] - 子宫内膜癌治疗中，Selinexor对p53野生型pMMR肿瘤患者有疗效，中位无进展生存期优于安慰剂和检查点抑制剂 [35][36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 骨髓纤维化3期试验中，TSS降低多少能达到统计学显著性 - 公司认为数据有很大空间证明临床显著获益，绝对TSS改善有3 - 4个点的差异，之前Manifest试验约2个点差异就达到统计学显著性，具体数据未提供 [66][67][68] 问题2: 与FDA就子宫内膜癌研究的沟通情况及早期pMMR数据是否影响决策 - 因子宫内膜癌治疗格局变化，新疗法出现，FDA建议关注pMMR患者群体，该群体占多数且对检查点抑制剂疗效有限，公司数据显示Selinexor对p53野生型pMMR患者有益 [70][72][73] 问题3: 纳入MMR状态是否影响子宫内膜癌试验入组率 - 检测MMR状态是标准治疗流程，不会影响入组 [77] 问题4: SENTRY研究患者基线特征是否符合预期，基线TSS、SVR35、停药率和剂量减少情况 - 患者基线特征与1期和近期3期试验一致，均为JAK初治患者，血小板计数等指标符合入组标准；因试验盲态，未提供停药和剂量调整信息，且相关情况符合预期 [82][83][86] 问题5: SENTRY研究绝对TSS终点不包括疲劳但仍测量，FDA如何评估及纳入审批决策 - MF SAS版本4收集疲劳信息，但主要分析绝对TSS时排除疲劳，与1期试验评估方式相同，FDA认可该做法，有先例可循，后续可选择纳入疲劳分析 [88][89][90] 问题6: 子宫内膜癌项目寻求监管批准的成功标准，SENTRY 2研究是否提交摘要及预计数据量 - 子宫内膜癌项目中，若观察到中位无进展生存期差异大于6个月甚至10个月，且安全性更好，将是有意义的结果；SENTRY 2研究将在上半年分享部分患者数据，是否提交摘要未作评论 [98][100][97] 问题7: 子宫内膜癌3期研究入组进展及现金跑道与3期研究和数据读出时间的关系 - 子宫内膜癌试验入组顺利，预计招募约276名患者，2026年年中出顶线结果；公司有盈利业务基础，将通过业务发展、合作、战略联盟、延长债务、股权融资等方式确保资金支持3期研究 [105][106][110] 问题8: 不符合检查点抑制剂治疗的dMMR患者群体特征及疗效预期，SIENDO研究中有无此类患者及表现 - 此类患者无独特特征，因合并症或毒性无法接受检查点抑制剂治疗；未回顾SIENDO数据，预计疗效无差异，p53是决定Selinexor疗效的关键因素 [115][116][118] 问题9: 2025年营收指引中销量增长和价格增长的考虑 - 公司对1.15 - 1.3亿美元营收指引有信心，计划在2025年增长需求和收入，主要驱动力是延续2024年下半年的增长势头，面临竞争和毛净折扣等挑战，营收指引已考虑这些因素 [123][124][125] 问题10: R&D和SG&A指引是否与2024年情况一致，R&D增加而SG&A减少 - R&D与2024年相当，因大力投入3期临床试验；SG&A因成本优化举措减少，运营费用显著下降 [128]