文章核心观点 - 库拉肿瘤公司和协和麒麟公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受库拉公司的新药申请（NDA），寻求批准ziftomenib用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）伴核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变的成年患者，该申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] 新闻事件 - FDA接受库拉公司ziftomenib新药申请，用于治疗R/R NPM1 - m AML成年患者，申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] - 库拉肿瘤公司CEO称FDA接受申请是重要里程碑，反映了ziftomenib临床数据优势和团队努力，期待与FDA合作及药物上市 [2] - 协和麒麟公司高管表示接受NDA是探索AML治疗策略的关键一步，团队致力于药物获批后尽快让患者用上药 [3] 药物试验 - NDA基于KOMET - 001 2期试验结果，该试验达到主要终点，ziftomenib耐受性良好，相关停药率3%，获益风险比令人鼓舞 [2] - KOMET - 001试验旨在评估ziftomenib临床活性、安全性和耐受性，ziftomenib获FDA突破性疗法认定、快速通道和孤儿药认定 [3] - ziftomenib在KOMET - 001试验的完整数据分析将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）大会上展示 [3] 疾病背景 - AML是成人最常见急性白血病，预后差需求未满足，NPM1突变约占AML病例30%，NPM1 - m AML患者一线治疗缓解率高但复发率高、生存结果差 [4] - NPM1突变常与其他疾病相关基因突变共存，有特定共突变和/或R/R疾病的成年患者预后差，目前无FDA批准的针对NPM1 - m AML的疗法 [4][5] 药物信息 - ziftomenib是口服研究性menin抑制剂，用于治疗有高未满足需求的基因定义的AML患者，2024年4月获FDA突破性疗法认定 [6] 公司信息 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，与协和麒麟合作开发和商业化ziftomenib，还在评估KO - 2806和Tipifarnib [7] - 协和麒麟是日本全球专业制药公司，70多年来投资药物发现和生物技术创新，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [8]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：肿瘤学、生物技术 [1][2] - 公司：CURA Oncology 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 核心观点：CURA Oncology处于有利地位，资金充足，有多个项目推进 [3][5][6] - 论据：截至上季度更新，公司拥有超7亿美元资金，还有近3.75亿美元近期里程碑收入；公司有多个药物项目处于不同研究阶段 Zifdomenib相关 - 核心观点：Zifdomenib有成为可获批产品的潜力，临床活性、安全性和耐受性有竞争力 [7][8] - 论据：COMMENT 001试验的CRCRH率为23%，后续ASCO会议将公布更多数据；与竞争对手相比，该药物在单药治疗和联合治疗方面有优势 - 核心观点：Menin抑制剂类药物未来应用重点在联合治疗和早期治疗 [11] - 论据：目前已有两个成功的单药注册研究，显示该药物类别有前景，但实际应用会更注重联合治疗 - 核心观点：Zifdomenib的NDA申请，FDA会审查多阶段数据，重点关注响应率和安全性 [15] - 论据：FDA有权审查所有数据，关键是响应率、无骨髓抑制、无重大风险以及输血独立性等 EHA会议相关数据 - 核心观点：COMET 007研究在EHA会议展示的数据有积极趋势 [19][20] - 论据：展示600毫克剂量治疗患者数据，包括NPM1和KMT2A患者，响应率和持久性令人印象深刻 关键研究设计 - 核心观点：COMET 017试验设计合理，有加速审批潜力 [35][37] - 论据：在强化和非强化治疗中分别开展试验，采用随机、双盲、安慰剂对照，有加速审批终点 其他研究情况 - 核心观点：公司考虑开展更多注册试验，包括维持治疗和联合治疗试验 [45] - 论据：根据EHA和ASH数据，考虑维持治疗试验；针对FLT3突变患者开展联合治疗试验 FTI项目 - 核心观点：FTI的关键应用是与其他靶向疗法联合，重点关注安全性和有效性 [52] - 论据：肿瘤对其他靶向疗法产生耐药性的机制与法尼基化靶点有关，需证明联合治疗比单一疗法更有效 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司在COMET 15研究中开展ziftamenib与imatinib联合治疗GIST的试验，目前处于剂量递增阶段，未公布数据时间 [50] - 公司IP位于美国，药品关税影响极小，供应链在多个国家布局，有一定抗风险能力 [55]

文章核心观点 - Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布ziftomenib的KOMET - 001注册导向试验完整数据分析摘要被ASCO年会接受口头报告 公司对ziftomenib治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的安全性、耐受性和临床疗效感到鼓舞 并致力于推进其商业化 [1][3] 试验信息 - KOMET - 001注册导向试验旨在评估ziftomenib的临床活性、安全性和耐受性 该药物是唯一获FDA突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法 NPM1突变约占AML病例的30% 且无FDA批准疗法 此前试验已达主要终点 ziftomenib耐受性良好 相关停药率为3% [2] - KOMET - 015试验的进行中试验摘要被接受以海报形式展示 将于2025年5月31日展示 [3] 会议安排 - KOMET - 001研究口头报告时间为2025年6月2日下午3:00 - 6:00 CDT 展示时间为4:36 - 4:48 CDT 地点在McCormick Place S100a [4] - 与伊马替尼联用治疗晚期胃肠道间质瘤的1a/1b期研究海报展示时间为2025年5月31日上午9:00 - 12:00 CDT 地点在McCormick Place Hall A [4] - 展示副本将在会议展示后在Kura网站公布 [4] 投资者活动 - Kura将于2025年6月2日晚上7:30 ET / 4:30 PT举办虚拟投资者活动 可通过直播链接或提前注册电话会议参与 活动也可在Kura网站投资者板块访问 活动结束后将提供存档回放 [5][6] 公司介绍 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司 致力于癌症精准药物开发 管线包括ziftomenib、KO - 2806、Tipifarnib等药物 2024年11月与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议 2025年第一季度提交ziftomenib新药申请 [7] - Kyowa Kirin是日本全球专业制药公司 投资药物发现和生物技术创新超70年 致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 以帮助有未满足医疗需求的患者 [8] 联系方式 - Kura Oncology投资者联系Patti Bank 电话(415) 513 - 1284 邮箱patti.bank@icrhealthcare.com 媒体联系邮箱media@kuraoncology.com [11] - Kyowa Kirin投资者联系Ryohei Kawai 邮箱ir@kyowakirin.com 全球媒体联系Wataru Suzuki 邮箱media@kyowakirin.com [11]

文章核心观点 - Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布ziftomenib的KOMET - 007组合试验临床数据摘要被2025年欧洲血液学协会（EHA）大会接受展示，体现其与强化化疗联用对新诊断急性髓系白血病（AML）患者的治疗潜力 [1][3] 研究试验情况 - KOMET - 007是ziftomenib与护理标准联合用于NPM1突变（NPM1 - m）和KMT2A重排（KMT2A - r）急性髓系白血病（AML）患者的多中心1期试验，EHA展示数据来自1a期剂量递增和1b期剂量扩展部分 [2] - KOMET - 001是ziftomenib用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的2期注册导向试验，已完成入组，2025年第二季度提交新药申请 [7] - KOMET - 017是ziftomenib与非强化或强化化疗联合用于新诊断NPM1 - m和/或KMT2A - r急性髓系白血病的3期注册研究 [5] 会议展示信息 - KOMET - 007试验更新数据将于6月12日17:00 - 18:15 CEST在EHA大会口头报告，地点为米兰会议中心Allianz MiCo礼堂 [1][4] - KOMET - 001研究海报展示时间为6月13日18:30 - 19:30 CEST，地点为米兰会议中心Allianz MiCo海报厅 [4] - KOMET - 017试验仅在线发表 [5] 公司情况 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物，管线有ziftomenib、KO - 2806、Tipifarnib等药物在不同临床试验中 [6][7] - Kyowa Kirin是日本全球专业制药公司，投资药物发现和生物技术创新超70年，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [8]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：CURA - 行业：生物医药行业，具体涉及白血病、胃肠道间质瘤（GIST）、糖尿病、实体瘤等疾病治疗领域 纪要提到的核心观点和论据 1. Menin抑制剂的作用和应用范围 - **核心观点**：Menin抑制剂是基因表达的表观遗传调节剂，在不同疾病中有不同作用 [2] - **论据**：在白血病中，可能与多达一半的白血病相关，通过分化白血病母细胞发挥作用；在GIST中，调节KIT的表达，从两个方向攻击胃肠道间质瘤的关键遗传驱动因素KIT；在糖尿病中，调节胰腺β细胞的生长和扩张；在实体瘤中，与cat six结合调节雌激素受体下游的一些靶点 [2][3][4] 2. 即将到来的ASCO会议数据预期 - **核心观点**：Cifdomenon pitavutal数据在MPM 1复发难治性AML中具有竞争力，药物安全、耐受性好，有望成为不同治疗线的市场领导者 [5][7] - **论据**：在特定复发难治性NPM1突变领域的数据与竞争对手上周发表的数据相比具有竞争力；在安全性和耐受性方面有优势，如ZiftoMenib加强化化疗的扩展队列显示出良好的安全性和耐受性，能让患者持续用药 [5][6] 3. 安全性和耐受性的优势 - **核心观点**：ZIFTO在安全性和耐受性方面表现出色，是其重要的差异化因素 [6][10] - **论据**：无临床意义的药物相互作用（DDIs）和剂量限制性毒性，便于与其他药物联合使用；无心脏毒性，尤其在一线治疗中优势明显；每日一次给药，被医生描述为“巡航药物”，能维持患者生活质量 [10][11][14] 4. NDA提交和优先审查情况 - **核心观点**：CURA于3月31日提交NDA并申请优先审查，与FDA的互动积极 [16][18] - **论据**：提交NDA距离数据截止仅三个半月，速度惊人；因有突破性疗法指定（BTD）申请优先审查，若获批，通常审查期为六个月；FDA积极、协作、参与度高，目前合作顺利 [16][17][18] 5. 前线七扩展队列数据预期 - **核心观点**：关注高反应率、良好的安全性和耐受性、最小的剂量中断和减少，以及MRD阴性CR和无事件生存期 [27] - **论据**：NPM1突变患者的七加三方案完全缓解率为80 - 90%，但一半患者会在两年内复发，使用三联组合旨在加深反应、延迟复发；MRD阴性CR在骨髓中评估，七加三方案的MRD阴性率约为40 - 45%，目标是实现有临床意义的改善 [23][24][26] 6. 剂量扩展数据的影响 - **核心观点**：扩展阶段的基准在NPM1中为80%以上，KMT2A中为65 - 70%，目标是达到或超过该基准并加深反应 [33] - **论据**：剂量递增阶段在有不良风险的患者中进行，最佳对照是Vyxeos对照组，CR率约为33 - 35%；扩展阶段为所有患者，约三分之一为不良风险，三分之二为非不良风险 [31][33] 7. 安全性和耐受性的评估 - **核心观点**：Ziptoes无骨髓抑制作用，治疗相关不良事件与基线疾病预期相符，无附加毒性 [37][38] - **论据**：在单药治疗和初始数据中均未表现出骨髓抑制，无需调整化疗或Venaza的剂量 [37] 8. 试验入组情况 - **核心观点**：所有队列入组情况良好，17协议具有竞争力，能吸引优质试验点 [39][44] - **论据**：前线KMT2A患者倾向于七加三方案并希望进行移植；17协议是两个平行的三期试验，被认为是“一站式购物”，对资源有限的试验点有吸引力，能让公司在获取优质试验点方面具有竞争力 [40][42][44] 9. 利用MRD阴性加速批准的依据 - **核心观点**：通过Impact联盟的荟萃分析，证实了MRD阴性与生存的联系，为FDA接受该替代终点提供了依据 [47] - **论据**：Impact联盟由多家行业公司组成，进行了荟萃分析以证实MRD阴性与生存的关联，CURA作为成员，在向FDA提交文件时提及该联盟，得到了认可 [46][47] 10. 下半年数据预期 - **核心观点**：COMET七前线非强化AML的ZIFTO加Venase组合有改善CR的潜力，COMET八试验持续进行，有一定研究价值 [50][53] - **论据**：Menin抑制剂特别是zyftomenib似乎能使患者对venetoclax重新敏感，在非强化治疗中可使NPM1的CR率从50 - 60%得到有临床意义的改善；COMET八试验中，复发难治性NPM1突变患者中有一半可能有FLT3共突变，Zifdomenib与gilteritinib的联合数据有研究价值 [50][51][53] 11. 与Kyowa Kirin合作的战略和财务意义 - **核心观点**：与Kyowa Kirin的合作有助于公司保持强大财务状况，推动Zifdomenib在AML中的应用，并投资于GIST、糖尿病和FTI项目 [58] - **论据**：合作使公司能够在生物科技行业风险增加的情况下，积极推进Zifdomenib进入不同治疗线，同时为其他项目的临床更新提供资金支持，有望在年底保持与年初相似的现金状况 [58][59] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 在NPM1突变患者中，若处于MRD阴性CR状态，移植可能是禁忌的，患者可长期接受ZIFTOMENOM单药和延续治疗，这与以往治疗方式不同，也与商业案例直接相关 [29] - 尽管venetoclax是一种显著的疗法，但有挑战性的毒性，应给医生提供多种治疗选择，让不同治疗方案竞争 [55][57]

文章核心观点 Kura Oncology宣布参加2025年美银证券医疗保健会议，介绍公司业务及在研药物进展 [1] 公司参会信息 - 公司将参加美银证券2025年医疗保健会议 [1] - 公司总裁兼首席执行官Troy Wilson博士将于2025年5月13日下午6点（美国东部时间）/下午3点（美国太平洋时间）参加炉边谈话 [1] - 炉边谈话将进行现场音频网络直播，可在公司网站投资者板块观看，活动结束后有存档回放 [1] 公司概况 - Kura Oncology是一家临床阶段生物制药公司，致力于实现癌症精准药物的前景 [1][2] - 公司产品线包括旨在靶向癌症信号通路的小分子候选药物 [2] 公司在研药物进展 Ziftomenib - 是一种每日一次的口服menin抑制剂，是首个且唯一获美国FDA突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法 [2] - 2024年11月，公司与协和麒麟达成全球战略合作协议，共同开发和商业化用于AML及其他血液系统恶性肿瘤的ziftomenib [2] - ziftomenib针对复发/难治性NPM1突变AML的2期注册导向试验已完成入组，2025年第二季度，两家公司宣布提交ziftomenib用于治疗复发/难治性NPM1突变AML成年患者的新药申请 [2] - 公司和协和麒麟还在开展一系列临床试验，评估ziftomenib与当前标准疗法联合用于新诊断和复发/难治性NPM1突变及KMT2A重排AML的效果 [2] KO - 2806 - 是一种下一代法尼基转移酶抑制剂，正在1期剂量递增试验中作为单药疗法以及与靶向疗法联合用于多种实体瘤患者进行评估 [2] Tipifarnib - 是一种强效选择性法尼基转移酶抑制剂，目前正在与alpelisib联合用于PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者的1/2期试验中 [2] 联系方式 - 投资者联系Patti Bank，电话(415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [3] - 媒体联系Alexandra Weingarten，电话(858) 500 - 8822，邮箱alexandra@kuraoncology.com [3]

公司业绩表现 - 公司季度每股亏损0.66美元 低于Zacks一致预期的0.51美元亏损 较去年同期0.59美元亏损扩大 [1] - 季度营收1411万美元 远低于Zacks一致预期 但去年同期营收为零 [2] - 过去四个季度中有三个季度超过EPS预期 但本次季度报告出现29.41%的负向意外 [1][2] 股价与市场表现 - 年初至今股价下跌24.7% 同期标普500指数下跌5.3% [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计近期表现将与市场持平 [6] 未来展望 - 当前市场对下一季度EPS预期为亏损0.62美元 营收预期4142万美元 [7] - 本财年EPS预期为亏损1.66美元 营收预期1.9366亿美元 [7] - 管理层在财报电话会中的评论将影响股价短期走势 [3] 行业情况 - 所属医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中位列前32% [8] - 同行业公司ADC Therapeutics预计季度每股亏损0.38美元 同比改善32.1% 营收预期1815万美元 同比增长0.5% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度合作收入为1410万美元，2024年第一季度无收入 [20] - 2025年第一季度研发费用为5600万美元，2024年第一季度为3630万美元 [20] - 2025年第一季度一般及行政费用为2280万美元，2024年同期为1820万美元 [20] - 2025年第一季度净亏损为5740万美元，2024年第一季度净亏损为4950万美元 [20] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为6.582亿美元，经调整后为7.032亿美元，预计资金可支持运营至2027年 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 Ziftamenib业务线 - 提交Ziftamenib单药治疗复发或难治性NPM1突变AML的新药申请（NDA），相关II期注册数据将在2025年ASCO年会上口头报告 [6] - COMMENT - 1试验达到主要CR/CRh终点，数据将在ASCO年会展示，安全性和耐受性良好 [11] - 启动Ziftamenib与伊马替尼联合治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的试验，首批患者已给药 [8] FTI业务线 - FTI项目持续推进，预计2025年下半年分享多个一期队列的初步临床数据 [8] - 预计2025年下半年分享KO2806与卡博替尼在肾细胞癌中的组合数据，以及KO2806单药治疗RAS突变患者的一期剂量递增数据 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于将自身打造成完全整合的组织，任命Sameer Vatompadam为高级副总裁，负责全球项目领导 [8] - 战略合作伙伴关系为公司提供更多资源和财务稳定性，公司将与合作伙伴共同竞争市场份额 [19] - 公司认为Ziftamenib在复发或难治性NPM1突变AML市场具有竞争力，将通过综合策略推广该药物 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为关税影响可忽略不计，知识产权均在美国，对监管机构的合作表示满意，未受其变化影响 [19][36] - 公司对Ziftamenib的商业前景持乐观态度，认为其有潜力改善患者治疗结果，满足未满足的医疗需求 [6][16] 其他重要信息 - 公司预计在2025年多个肿瘤医学会议上公布临床数据更新 [7] - 公司计划在2025年下半年启动COMMENT - 17两项独立的III期注册试验，评估Ziftamenib在一线强化和非强化AML中的疗效 [23] - 公司预计在2025年年中为下一代Menin抑制剂糖尿病项目提名开发候选药物 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何设定今年晚些时候组合数据的预期，以及启动一线试验的时间安排 - 公司希望通过数据证明Ziftamenib与一线药物联合使用的安全性和耐受性，预计在2025年下半年启动研究 [28][29] 问题2: 监管机构的变化对Ceftobemab的潜在批准流程和时间线有何影响，以及如何看待即将到来的ASCO会议上COMMENT - 1结果的展示 - 公司未看到监管机构变化的影响，已请求优先审查，预计在第二季度收到FDA通知；ASCO会议摘要和完整报告数据截止日期相同，但完整报告数据更丰富，CR/CRh率预计在20% - 30% [36][39] 问题3: 如何看待Ziftamenib在复发或难治性NPM1突变AML市场的份额 - 公司认为Ziftamenib在该市场具有竞争力，将与合作伙伴共同制定商业策略，争取更多患者 [45] 问题4: 从FIT人群的组合数据来看，什么构成7 + 3组合的成功，以及如何增强对ZIFTO加速批准途径的信心 - 维持并增强骨干疗法的疗效，观察患者治疗反应的持久性和MRD数据，预计骨髓中约40%的患者可实现MRD阴性 [54][56] 问题5: 如何设想KO2806在肾细胞癌（RCC）中的长期联合开发 - 公司认为KO2806与卡博替尼的组合具有协同作用，可增强治疗效果 [61] 问题6: 公司如何在NPM1市场中竞争，以及Ziftamenib的差异化优势 - 公司认为获批时间可能很接近，将制定商业策略，推广药物并教育医生其在早期治疗和联合治疗中的潜力 [67][70] 问题7: GIST项目中哪些患者群体更可能对组合治疗有反应，以及治疗目标和决策依据 - 组合治疗对KIT突变无关，希望在二线及以上治疗中验证效果，并推进到一线治疗；目标是实现更深、更持久的反应，结合ORR和PFS评估 [75][78] 问题8: 启动Phase three COMMISS - 17试验的前期步骤，以及试验药物的接受情况 - 试验处于启动阶段，团队正在努力推进；医生和患者对添加Ziftamenib到骨干疗法持积极态度，试验数据将增加参与热情 [86][90] 问题9: 如何吸引临床医生在ZIFTO获批后使用该药物，以及如何优先推进STI项目的不同适应症 - 公司将向医生传达ZIFTO的风险 - 效益优势；优先考虑公司可独立推进的项目，如RCC项目，根据数据决定是否推进 [97][101] 问题10: 公司是否能确定获得优先审查，是否需要ODAC会议，以及Phase III试验的主要终点要求 - 公司将在FDA正式接受申请后得知是否获得优先审查，预计不需要ODAC会议；Phase III试验为双主要终点，即使未在加速终点获胜，仍可通过生存终点获胜 [107][110] 问题11: ASCO摘要和报告的数据截止日期是否相同，以及如何看待一线试验的入组情况 - 数据截止日期相同；一线试验入组不受已获批药物影响，目前入组情况良好，尚不清楚一线试验对复发或难治性市场的影响 [115][116]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度合作收入为1410万美元，2024年第一季度无收入 [19] - 2025年第一季度研发费用为5600万美元，2024年第一季度为3630万美元 [19] - 2025年第一季度一般及行政费用为2280万美元，2024年同期为1820万美元 [19] - 2025年第一季度净亏损为5740万美元，2024年第一季度净亏损为4950万美元 [19] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为6.582亿美元，截至2024年12月31日为7.274亿美元；经调整后，按预计形式计算为7.032亿美元 [20][21] - 考虑4500万美元里程碑付款后，公司近期预计还将获得3.75亿美元里程碑付款 [7] 各条业务线数据和关键指标变化 Ziftamenib业务线 - 3月31日提交ZiftoMenib新药申请（NDA），用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML），该药是首个获突破性疗法认定的此类药物 [5][7][8] - COMMENT - 1试验达到主要CR + CRh终点，数据将在ASCO和EHA会议展示 [10] - COMMENT - 7和8研究持续稳健入组，评估Ziftamenib与各种标准疗法的联合使用 [12] - 本周宣布在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中开始Ziftovenib与伊马替尼联合治疗的COMET 15一期试验 [14] FTI业务线 - FIT - 1试验持续推进，评估下一代法尼基转移酶抑制剂KO2806单药及联合治疗 [16] - 预计今年下半年公布多项一期队列的初步临床数据，展示FTI作为联合疗法的潜力 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约有4000 - 6000例新的GIST病例，晚期GIST患者治疗选择有限 [14] - NPM1突变AML约占每年新AML病例的30%，目前无FDA批准的针对性疗法 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将Kura打造成完全一体化组织，任命Sameer Vatompadam为高级副总裁，负责全球项目领导 [6] - 推进ZiftoMenib在AML的商业化准备，以及FTI项目的临床开发 [5][6] - 与Kyowa Kirin合作，利用其资源推进项目，并计划在市场竞争中争取患者 [44][66] - 行业内存在竞争，如部分竞争对手已启动三期试验，但公司认为ZiftoMenib在安全性、耐受性和临床活性方面具有竞争力 [25][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为关税影响可忽略不计，知识产权位于美国，与Kyowa Kirin的合作提供了资源和财务稳定性 [18] - 公司现金状况良好，足以支持ZiftoMenib AML项目商业化及推进管线至多个价值转折点 [7] - 对ZiftoMenib获得FDA批准持乐观态度，认为其有潜力改变AML和GIST的治疗模式 [9][15] 其他重要信息 - 公司预计的即将到来的里程碑包括：在2025年Q2的ASCO和EHA会议展示COMET - 1完整数据；在EHA展示COMMENT - 7 Ib期扩展队列数据；在下半年医学会议展示Ziftamenib与维奈托克和阿扎胞苷联合治疗的初步临床数据；在2025年下半年启动COMMENT - 17两项独立的三期注册试验；在2025年年中为下一代menin抑制剂糖尿病项目提名开发候选药物；在2025年下半年启动KO2806和卡博替尼的扩展队列；在2025年下半年公布多项FTI项目的临床数据 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请设定今年晚些时候组合数据的预期，特别是队列方面，要展示什么才能具有竞争力，以及启动一线试验的想法 - 公司表示在初步数据展示中，安全是首要考虑因素，希望证明Ziftamenib与Venaza在一线治疗中可安全组合，并观察患者治疗时间和总体反应等特征 公司仍按计划在2025年下半年启动研究 [25][26][27] 问题2: 监管机构的变化对ceftobemab潜在批准流程和时间表有何影响，以及如何设定即将到来的ASCO会议上COMMENT - 1结果展示的预期，抽象内容与完整展示应如何考虑 - 公司称未看到监管机构变化的影响，FDA反应积极、协作且高效 已申请优先审评，预计在第二季度收到FDA关于申请是否接受及PDUFA日期的通知 单药治疗数据的CR + CRh率将在20% - 30%之间，还会关注治疗时间、安全性和耐受性等关键因素，摘要会体现部分内容，ASCO展示将有更全面数据集 [33][34][36] 问题3: 对于即将在NPM1市场推出的产品，市场份额相关情况，以及与其他menin抑制剂相比的竞争力 - 公司认为ZiftoMenib在复发难治性环境中具有竞争力，内部需求研究支持这一观点 公司和Kyowa Kirin将制定商业策略，争取每一位患者，并计划在今年晚些时候提供更多信息 [42][43][44] 问题4: 从EHA的FIT人群开始，七加三组合在KMT2A和MPM1的反应率方面，什么构成成功，以及看到非不良风险患者数据后情况如何变化，获得MRD阴性相关见解后，什么会推动对Zifto加速批准途径的信心 - 公司表示在一线FIT数据中曾看到高反应率，期望维持并增强骨干疗法的疗效，预计在这些患者群体中CRC率为60% - 90% 还会关注患者治疗反应的持久性和MRD数据，骨髓中约40%的患者有望实现MRD阴性 [50][52][54] 问题5: 如何设想KO2806与VEGF TKIs在肾细胞癌（RCC）中的长期联合开发 - 公司认为KO2806与卡博替尼的组合具有高度协同性，可增强当前治疗模式，医生可利用熟悉的药物并有望看到患者更深度、更持久和更高的反应率 [57][59][60] 问题6: Q1当前捕捉NPM1市场份额的策略，以及克服Zipto后进入市场地位的方法，哪些差异化点会最吸引投资者 - 公司称不确定会晚于竞争对手进入市场，已提交NDA并申请优先审评，有突破性疗法认定 市场竞争将很激烈，公司和Kyowa Kirin将制定商业策略，争取患者，并推广menin抑制剂在早期治疗和联合治疗中的应用 [64][65][66] 问题7: GIST方面，哪些患者群体对组合治疗更敏感，以及关注的特定亚组，组合治疗在ORR或PFS方面的表现及目标 - 公司表示该组合治疗具有突变无关性，无论患者是正在接受伊马替尼治疗还是已治疗失败，组合都可能有效 希望看到更深度、更持久的反应，若在伊马替尼治疗失败患者中看到反应，将证明该机制具协同性 [72][73][75] 问题8: Phase three COMMISS - 17试验启动前的关键步骤，站点激活情况，以及试验研究者对efdomainibs特征的早期反馈，能否加速试验启动 - 公司称试验处于启动阶段，涉及全球三期试验的合同签订、预算编制和站点启动等工作 团队在努力推进，将在下半年提供更多信息 从相关试验中了解到，患者和治疗者对添加Zithrombin接受度高，反馈积极 [82][83][86] 问题9: 目前有其他获批Menin抑制剂在复发难治性NPM1患者中有非标签使用情况，Zifto获批后，如何吸引熟悉其他药物的临床医生 - 公司认为市场存在高未满足需求，即使有其他药物的非标签使用，仍有患者可供Zifto争取 公司目标是向医生传达产品的风险效益概况，展示相对其他竞争对手的有利特征 [91][93][94] 问题10: STI特许经营中RCC、RAS突变和头颈部等适应症是并行推进，还是有决策依据 - 公司认为生物制药公司应具备独立融资和执行的有吸引力的独立方案，若数据支持，RCC项目可独立推进，因为届时合作药物卡博替尼可能已通用化 其他一些项目可能需要与大公司或小公司合作，但公司希望将合作作为可选方案，并确保双方高度投入 [95][96][97] 问题11: 鉴于ZYPTO在MPM1疾病中有突破性疗法认定（BTD），现在是否对能否获得优先审评有感觉，是否认为FDA会召开ODAC会议，以及三期试验中共同主要终点MRD阴性和CRCH的情况，是否需要同时达到才能获胜 - 公司称目前能说的已表达，下一步希望申请被接受并获得PDUFA日期 认为不太可能召开ODAC会议，因为这是姑息治疗环境，且Ziftamenib安全性和耐受性良好 三期试验的终点是双主要终点，即使在加速终点未获胜，仍可通过生存相关终点（EFS或OS）赢得整个试验 [104][105][107] 问题12: 确认ASCO摘要和展示是否为相同数据切割，以及在药物即将在RNR环境获批的情况下，一线关键试验的入组时间线应如何考虑 - 公司确认摘要和展示将使用相同数据切割，完整展示将更全面 一线试验入组不应受到影响，因为该患者群体尚无menin抑制剂获批 目前不确定一线研究是否会对复发难治性商业市场的患者可用性产生影响 [111][112][113]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or 12730 High Bluff Drive, Suite 400, San Diego, CA 92130 (Address of principal executive offices) (Zip Code) (858) 500-8800 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ Commission File ...