UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or 12730 High Bluff Drive, Suite 400, San Diego, CA 92130 (Address of principal executive offices) (Zip Code) (858) 500-8800 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ Commission File ...

Exhibit 99.1 Kura Oncology Reports First Quarter 2025 Financial Results – NDA submitted in 1Q 2025 for ziftomenib for the treatment of adult patients with relapsed or refractory AML with an NPM1 mutation – – Data from Phase 1b/2 registration-directed trial of ziftomenib selected for oral presentation at ASCO Annual Meeting – – $45.0 million milestone payment earned for NDA submission under collaboration agreement with Kyowa Kirin – – First patients dosed in Phase 1 trial of ziftomenib plus imatinib in GIST ...

文章核心观点 2025年第一季度Kura Oncology公司提交ziftomenib新药申请并取得多项进展，财务有收入增长但也有亏损，公司预计资金充足，后续有多项临床试验和数据公布计划 [2][8][9] 近期亮点 - 2025年第一季度提交ziftomenib治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML）新药申请，有望获FDA优先审评 [1][5] - ziftomenib 1b/2期注册导向试验数据获美国临床肿瘤学会（ASCO）年会口头报告资格 [4] - 因提交新药申请获合作方Kyowa Kirin 4500万美元里程碑付款 [4][5] - 预计7.032亿美元备考现金及合作款项支持ziftomenib商业化至一线AML联合治疗阶段 [4] - 本周启动ziftomenib治疗胃肠道间质瘤（GIST）的KOMET - 015 1期临床试验 [5][6] - 上月在AACR年会上展示KO - 2806联合卡博替尼治疗透明细胞肾细胞癌临床前数据 [6] 财务结果 |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |合作收入|1410万美元|0美元| |研发费用|5600万美元|3630万美元| |一般及行政费用|2280万美元|1820万美元| |净亏损|5740万美元|4950万美元| |非现金股份支付费用|780万美元|850万美元| |现金、现金等价物和短期投资（3月31日）|6.582亿美元|7.274亿美元| |调整后备考现金等（3月31日）|7.032亿美元| - | [9][16][18] 预测里程碑 - 2025年第二季度在ASCO和EHA会议公布KOMET - 001试验数据及KOMET - 007试验初步临床数据 [8][9] - 2025年下半年在医学会议公布KOMET - 007试验初步临床数据 [8][9] - 2025年下半年启动两项一线AML 3期注册试验 [8][9] - 2025年年中为糖尿病下一代menin抑制剂项目提名开发候选药物 [8][9] - 2025年下半年启动KO - 2806和卡博替尼治疗晚期肾细胞癌的FIT - 001扩展队列 [8][13] - 2025年下半年公布FIT - 001试验和KURRENT - HN试验数据 [8][13] 会议与网络直播 2025年5月1日下午4:30（美国东部时间）公司管理层将举办网络直播和电话会议讨论第一季度财务结果并提供公司最新情况 [4][10] 公司简介 Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物研发，管线有小分子候选药物，ziftomenib是唯一获FDA突破性疗法认定治疗复发或难治性NPM1突变AML的研究性疗法，与Kyowa Kirin有全球战略合作协议 [11]

文章核心观点 - 库拉肿瘤公司宣布其KOMET - 015一期临床试验中首批患者已接受给药，该试验旨在评估ziftomenib与伊马替尼联合治疗伊马替尼治疗失败的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的效果，此前临床前数据显示该联合疗法有强大且持久的抗肿瘤活性 [1][2] 行业情况 GIST疾病 - GIST是最常见的肉瘤形式，为KIT依赖型实体瘤，美国每年约有4000 - 6000例新确诊病例 [5] - 尽管伊马替尼能有效控制晚期GIST患者病情，但多数患者最终会因获得性继发性KIT突变而病情进展，60%患者会在两年内对伊马替尼产生耐药性，后续使用的TKIs如舒尼替尼反应率和长期疗效一般，急需新治疗方案 [2][5][6] 治疗现状 - 目前多数GIST治疗方法依赖伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂靶向抑制KIT，但患者易因继发突变而病情进展，尚无评估Menin抑制剂与GIST标准治疗方案联合使用的临床试验 [3][4] 公司情况 公司概况 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，致力于实现癌症精准药物治疗，其管线有小分子候选药物，旨在靶向癌症信号通路 [8] 药物情况 - ziftomenib是每日口服一次的研究性Menin抑制剂，正开发用于治疗有高度未满足需求的特定基因类型的急性髓系白血病（AML）和GIST患者，2024年4月获FDA突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变AML [7] 合作与进展 - 2024年11月库拉与协和麒麟公司达成全球战略合作协议，开发和商业化ziftomenib用于AML和其他血液系统恶性肿瘤 [8] - ziftomenib用于复发/难治性NPM1突变AML的2期注册导向试验已完成患者招募，2025年第二季度提交新药申请 [8] - 库拉和协和麒麟正开展一系列临床试验，评估ziftomenib与现有标准治疗方案联合用于新诊断和复发/难治性NPM1突变及KMT2A重排AML的效果 [8] 试验情况 - KOMET - 015一期a/1b开放标签剂量递增试验，旨在评估ziftomenib与伊马替尼联合治疗伊马替尼治疗后病情进展的成年GIST患者的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性，完成剂量递增部分后将开展扩展队列进一步评估 [3] - 试验主要目标是评估安全性和耐受性并确定推荐的2期剂量，关键次要终点包括临床获益、总缓解率、无进展生存期、缓解持续时间和总生存期 [3]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Kura Oncology宣布将于2025年5月1日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务结果，管理层将在美东时间下午4:30举行网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 公司信息 - 公司是致力于实现癌症精准药物治疗前景的临床阶段生物制药公司，其产品线包括小分子候选药物，旨在靶向癌症信号通路 [3] - 公司的Ziftomenib是首个且唯一获美国食品药品监督管理局突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法，2024年11月与协和麒麟达成全球战略合作协议开发和商业化该药物，2025年第二季度提交了其新药申请 [3] - 公司和协和麒麟正在进行一系列临床试验，评估Ziftomenib与现有标准疗法联合用于新诊断和复发/难治性NPM1突变及KMT2A重排急性髓系白血病的效果 [3] - 公司的KO - 2806正在进行1期剂量递增试验，作为单药疗法及与靶向疗法联合用于多种实体瘤患者 [3] - 公司的Tipifarnib正与alpelisib联合用于PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者的1/2期试验 [3] 财务结果公布安排 - 公司将于2025年5月1日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务结果，管理层将在美东时间下午4:30/太平洋时间下午1:30举行网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 电话会议接入方式 - 国内拨打(800) 245 - 3047，国际拨打(203) 518 - 9765，输入会议ID：KURAQ1可接入直播电话会议，直播和存档回放可在指定链接或公司网站投资者关系板块获取 [2] 联系方式 - 投资者联系Patti Bank，电话(415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [4] - 媒体联系Alexandra Weingarten，电话(858) 500 - 8822，邮箱alexandra@kuraoncology.com [4]

文章核心观点 - Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布Kura于2025年3月31日向FDA提交ziftomenib新药申请，用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病成人患者 [1] 分组1：新药申请情况 - Kura于2025年3月31日向FDA提交ziftomenib新药申请，用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病成人患者 [1] - ziftomenib已获突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，FDA有60天受理审查期，Kura预计2025年第二季度收到初步评估通知，已申请优先审评，获批后目标审查期为受理后6个月 [2] 分组2：NPM1 - 突变AML疾病情况 - AML是成人最常见急性白血病，预后差、未满足需求高，NPM1突变约占AML病例30%，复发率高、生存结果差，R/R情况下12个月总生存率仅30% [4] - NPM1突变常与其他疾病相关基因突变同时发生，有特定共突变和/或R/R疾病的成人患者预后差，二线、三线、四线治疗后中位总生存期分别约为7.8个月、5.3个月和3.5个月，目前无FDA批准的靶向疗法 [4] 分组3：ziftomenib药物情况 - ziftomenib是口服研究性menin抑制剂，用于治疗有高未满足需求的基因定义AML患者，2024年4月基于KOMET - 001临床试验数据获FDA突破性疗法认定 [5] 分组4：Kura Oncology公司情况 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物研发，ziftomenib是首个获FDA突破性疗法认定用于治疗R/R NPM1 - m AML的研究性疗法 [6] - 2024年11月Kura与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议，ziftomenib针对R/R NPM1 - m AML的2期注册导向试验已完成入组，2025年第二季度提交新药申请 [6] - 两家公司正开展一系列临床试验评估ziftomenib与现有标准疗法联合治疗情况，KO - 2806正进行1期剂量递增试验，Tipifarnib正进行1/2期试验 [6][7] 分组5：Kyowa Kirin公司情况 - Kyowa Kirin是日本全球专业制药公司，致力于发现和提供有改变生活价值的新药和治疗方法，投资药物发现和生物技术创新超70年 [8]

文章核心观点 Kura Oncology宣布参加Stifel 2025虚拟靶向肿瘤论坛，介绍公司业务及在研药物情况 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加Stifel 2025虚拟靶向肿瘤论坛 [1] - 公司总裁兼首席执行官Troy Wilson博士将于2025年4月8日美国东部时间上午10:30/太平洋时间上午7:30参加虚拟炉边谈话 [1] - 炉边谈话将进行现场音频网络直播，可在公司网站投资者板块观看，活动结束后有存档回放 [1] 公司概况 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于实现癌症精准药物治疗 [2] - 公司产品线包括靶向癌症信号通路的小分子候选药物 [2] 公司在研药物情况 - Ziftomenib是每日一次的口服menin抑制剂，是首个且唯一获美国食品药品监督管理局突破性疗法认定、用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法 [2] - 2024年11月，公司与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议，共同开发和商业化ziftomenib用于急性髓系白血病和其他血液系统恶性肿瘤 [2] - ziftomenib针对复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的2期注册导向试验已完成入组 [2] - 公司和Kyowa Kirin正在开展一系列临床试验，评估ziftomenib与现有标准疗法联合用于新诊断和复发/难治性NPM1突变及KMT2A重排急性髓系白血病的效果 [2] - KO - 2806是下一代法尼基转移酶抑制剂，正在进行1期剂量递增试验，评估单药及与靶向疗法联合使用的效果 [2] - Tipifarnib是一种强效选择性法尼基转移酶抑制剂，目前正在进行1/2期试验，与alpelisib联合用于治疗PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者 [2] 联系方式 - 投资者联系Patti Bank，电话(415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [3] - 媒体联系Alexandra Weingarten，电话(858) 500 - 8822，邮箱alexandra@kuraoncology.com [3]

文章核心观点 - 库拉肿瘤公司宣布其下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806与酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼联用治疗透明细胞肾细胞癌的临床前数据摘要被接受在即将召开的美国癌症研究协会年会上进行口头报告，公司还期望在2025年下半年公布评估KO - 2806和卡博替尼治疗肾癌的1期FIT - 001试验数据 [1] 公司业务进展 - 公司下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806与卡博替尼联用治疗透明细胞肾细胞癌的临床前数据摘要被接受在2025年4月29日于芝加哥举行的美国癌症研究协会年会上进行口头报告 [1] - 公司期望在2025年下半年公布评估KO - 2806和卡博替尼治疗肾癌的1期FIT - 001试验数据 [1] - 公司首席科学官表示今年美国癌症研究协会年会上展示的KO - 2806最新发现，增加了证明法尼基转移酶抑制剂作为伴随治疗剂增强各种靶向疗法抗肿瘤活性和克服联合耐药潜力的数据，公司在评估KO - 2806用于未满足医疗需求的实体瘤适应症的FIT - 001试验中进展良好，期待今年晚些时候公布KO - 2806单药治疗和与卡博替尼联用治疗肾癌的首批临床数据 [2] 口头报告信息 - 口头报告标题为“法尼基转移酶抑制剂KO - 2806增强卡博替尼在抗VEGFR药物治疗进展的透明细胞肾细胞癌肿瘤中的抗肿瘤活性”，会议日期和时间为2025年4月28日下午2:30 - 4:45 CT，会议标题为小型研讨会新型抗肿瘤药物，报告时间为下午4:25 - 4:40 CT，报告副本将在报告开始时在库拉公司网站的海报和报告部分提供 [2] 公司管线情况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于实现精准抗癌药物的前景，其产品线包括针对癌症信号通路的小分子候选药物 [3] - 每日一次口服的Menin抑制剂Ziftomenib是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法，2024年11月公司与协和麒麟株式会社达成全球战略合作协议，共同开发和商业化用于急性髓系白血病和其他血液系统恶性肿瘤的Ziftomenib，Ziftomenib用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的2期注册导向试验已完成入组，两家公司预计在2025年第二季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请，双方还在进行一系列临床试验，评估Ziftomenib与当前标准疗法联用治疗新诊断和复发/难治性NPM1突变和KMT2A重排急性髓系白血病 [3] - 下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806正在进行1期剂量递增试验，作为单药治疗以及与靶向疗法联用 [3] - 强效选择性法尼基转移酶抑制剂替吡法尼目前正在进行1/2期试验，与阿培利司联用治疗PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Patti Bank，董事总经理，电话(415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [6] - 媒体联系人为Alexandra Weingarten，企业传播副总监，电话(858) 500 - 8822，邮箱alexandra@kuraoncology.com [6]

文章核心观点 - Kura Oncology是一家以新型靶向疗法先驱而闻名的制药公司，引发研究人员关注 [1] 公司情况 - Kura Oncology是一家制药公司，是新型靶向疗法的先驱之一 [1]

公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物研发[21] - 公司策略是发现、获取、开发和商业化有未满足医疗需求和商业潜力的抗癌药物[26] - 公司通过内部开发和战略伙伴关系推进候选产品[25] 主要候选产品信息 - 公司主要候选产品ziftomenib是menin - KMT2A蛋白相互作用的选择性抑制剂，用于治疗急性白血病等[22] - ziftomenib有潜力治疗高达50%的AML病例[41] 疾病相关数据 - 患者使用EGFR抑制剂治疗的缓解率在65%左右，未筛选的肺癌患者缓解率约10%[28] - NPM1突变约占AML的30%，NPM1突变患者复发后中位总生存期仅6个月[37] - KMT2A重排约占AML的5 - 10%，在儿童急性白血病中约占10%，婴儿白血病中占70 - 80%[38] - 新诊断的AML患者高达40%无法通过标准诱导化疗达到缓解，70%缓解患者会复发[39] - 接受造血细胞移植的AML患者高达40%会在5年内复发[41] 临床试验进展 - 截至2020年11月2日，KOMET - 001试验已招募12名复发或难治性AML患者，10人可评估安全性和耐受性，8人可评估疗效，8人中6人有临床或生物活性[46] - 2021年6月，KOMET - 001试验1b期扩展队列首次给药，低剂量200mg和高剂量600mg均有初步活性和安全性证据[48] - 截至2023年4月12日，20名接受600mg RP2D治疗的NPM1突变AML患者中7人（35%）完全缓解且血细胞计数完全恢复[52] - 600mg剂量的ziftomenib治疗NPM1突变AML患者的总缓解率为45%，200mg或600mg治疗的患者中位缓解持续时间为8.2个月[53] - 接受ziftomenib治疗的患者中仅3%（1/29）出现MEN1突变[54] - 15%的患者出现1或2级分化综合征事件，5%出现3级事件[55] - 截至2024年1月11日，KOMET - 007试验中所有接受ziftomenib和7 + 3治疗的新诊断患者CR率为100%（5/5），复发或难治患者接受ziftomenib和维奈托克/阿扎胞苷治疗的ORR为53%（8/15）[61] - KOMET - 007试验1a期剂量递增部分招募超100名患者，所有四个队列均通过每日600mg最高剂量，7 + 3组合队列中2%（1/51）患者出现分化综合征，维奈托克/阿扎胞苷组合队列中8%（4/53）患者出现分化综合征[62] - KOMET - 007试验7 + 3组合队列中可评估反应的患者91%（42/46）达到CR，NPM1突变AML患者的微小残留病阴性率为76%，KMT2A重排AML患者为75%[63] - 维奈托克/阿扎胞苷联合治疗复发或难治NPM1突变或KMT2A重排AML的组合队列共入组54名患者，NPM1 - m人群ORR为68%（15/22），CRc率为50%（11/22），有维奈托克治疗史的NPM1突变AML患者ORR为50%（7/14），CRc为36%（5/14），KMT2A重排AML患者缓解率为30%[64] - KOMET - 007的1b期扩展部分所有队列均以600mg剂量入组，每个队列预计至少入组20名患者，预计2025年第二季度公布一线强化AML的初步数据，2025年下半年公布一线非强化AML的初步数据[65] - 2024年2月26日KOMET - 008试验给第一名患者给药，所有队列的患者给药正在进行中[66] - 2025年2月5日公司和Kyowa Kirin宣布KOMET - 017计划，该试验由两项独立、全球、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验组成[67] - 预计2025年下半年启动KOMET - 017 - IC试验，2028年可能有强化化疗环境下MRD阴性CR加速终点的顶线结果[69] - 预计2025年下半年启动KOMET - 017 - NIC试验[71] - 2024年8月FDA批准ziftomenib联合伊马替尼治疗晚期GIST的新药研究申请，预计2025年上半年启动KOMET - 015试验[79][80] - 2023年6月15日数据截止时，59名复发性/转移性HRAS突变头颈癌患者入组AIM - HN试验，50人VAF高，38人可评估疗效，独立审查设施评估二线治疗客观缓解率为29% [0.13, 0.51]，三种FDA批准的二线头颈癌疗法客观缓解率为13 - 16%，7%患者因治疗相关不良事件停药[105] - 2023年1月，公司宣布FDA批准KO - 2806用于治疗晚期实体瘤的IND申请[101] - 2023年10月，公司宣布FIT - 001试验单药治疗部分首位患者给药[101] - 2024年下半年，公司确定KO - 2806单药治疗的最大耐受剂量[101] - 预计2025年下半年公布KO - 2806单药治疗FIT - 001试验的初步数据[101] - 2024年3月，公司宣布FIT - 001试验肾细胞癌队列中，KO - 2806与卡博替尼联合治疗的首位患者给药[102] - 2024年8月，公司宣布FIT - 001试验KRAS G12C突变非小细胞肺癌队列中首位患者给药[102] 产品监管认定与审批 - 2019年7月公司的ziftomenib获FDA治疗AML的孤儿药认定[45] - 2024年4月FDA授予ziftomenib治疗复发或难治NPM1突变AML的突破性疗法认定，预计2025年第二季度向FDA提交新药申请，预计FDA在2025年下半年确定PDUFA日期[72][73] - 2021年2月，FDA授予替吡法尼突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗进展后VAF≥20%的复发性或转移性HRAS突变头颈癌患者[104] 研发计划 - 预计2025年年中提名首个针对糖尿病的下一代Menin抑制剂候选药物[88] - 公司正在推进多个下一代法尼基转移酶抑制剂候选药物的研发[89] 合作与协议 - 公司与密歇根大学的许可协议规定，若首个适应症达到特定开发和监管事件，需向其支付总计最高340万美元的开发和监管里程碑付款[109] - 2015年3月私募后，公司向密歇根大学发行79,113股普通股，公允价值为50万美元[109] - 公司收到3.3亿美元预付款，预计近期获得最高4.2亿美元里程碑付款，现有领域和扩展领域累计可获最高11.61亿美元开发、监管和商业里程碑付款，总计最高可获14.91亿美元预付款和里程碑付款[116] - 公司与协和麒麟将在2028年底前按50/50比例分担美国开发计划内所有其他开发活动的成本[117] - 公司于2015年1月向强生创新发行100万美元可转换本票，自动转换为普通股[120] - 替吡法尼商业化后，公司需按净销售额的低两位数百分比向杨森支付分级特许权使用费，最高需支付2500万美元监管里程碑付款和5000万美元销售里程碑付款[120] - 公司与协和麒麟的合作协议在美国有效期至专利到期、监管独占期到期或首次商业销售后十年，在美国以外有效期至特许权使用期到期[118] - 公司与杨森的许可协议有效期至对杨森的特许权使用费和分许可收入义务到期[121] - 公司与协和麒麟计划未来几年对ziftomenib开展多项2期和3期临床试验[113] - 公司与杨森的许可协议授予公司替吡法尼在除病毒学外所有适应症的全球独家开发和商业化权利[119] - 公司与Mirati合作评估KO - 2806和阿达格拉西布联合用药，与诺华合作评估替吡法尼和阿培利司联合用药[122][123] - 公司预计ziftomenib获批后，将在美国通过专注商业团队开展商业化活动，在美国以外由协和麒麟负责[133][134] 知识产权 - 公司拥有或引进专利及专利申请，涵盖美国和外国已发布专利及美国待决专利申请[142] - 公司从密歇根大学独家许可或共同拥有与menin - KMT2A计划相关的多组专利申请，美国专利商标局已发布相关专利，欧洲、中国和日本等外国司法管辖区也已授予相关专利[143] - 公司获得了针对替吡法尼的多项美国和外国治疗方法专利，以及更广泛的FTIs治疗方法专利，还从纪念斯隆凯特琳癌症中心独家许可了一个与替吡法尼使用方法相关的专利家族[144] - 公司计划通过提交与研发计划相关的专利申请来扩大专利组合，但申请可能无法获得专利，已发布专利也可能面临挑战[145] - 美国新药申请获批后，相关药物专利所有者可申请最长五年的专利期限延长，总专利期限自新药申请获批之日起不超过14年[149] - 对于可能在申请阶段到期的美国专利，专利所有者可申请临时专利期限延长，每次延长一年，最多可续签四次，每次获批后，获批后的专利期限延长将减少一年[150] - 公司知识产权组合包括各种美国和外国注册商标、待决商标申请，公司认为这些商标对业务运营具有重要意义[151] 监管政策 - 美国药品需经FDA广泛监管，药品开发通常包括临床前测试、提交IND、开展临床试验，IND提交后有30天等待期[153][154][155] - 支持新药申请的临床试验通常分三个阶段，完成临床试验后需提交新药申请，FDA有60天时间决定是否受理，标准审评药物多数在12个月内完成审评，优先审评药物多数在8个月内完成审评，审评过程可延长三个月[158][159][160] - 2021年，FDA肿瘤卓越中心启动Project Optimus，旨在改革肿瘤药物开发中的剂量优化和选择模式[166] - 项目Optimus需实施剂量寻找和优化策略，FDA可能要求肿瘤产品候选药物申办方在获批前后进行剂量优化试验[167] - FDA需在收到申办方请求60天内确定产品候选药物是否符合快速通道认定资格[168] - 突破性疗法认定可提供快速通道认定的所有特征，FDA需在收到申办方请求60天内确定产品候选药物是否符合资格[172] - 孤儿药一般指在美国影响少于200000人的疾病或病症的治疗药物，获孤儿药认定的产品获批后可享7年排他权（美国）或10年排他权（欧盟）[173][174][175] - 欧盟孤儿药排他权在特定情况下可减至6年[175] - 最佳儿童用药法案规定，满足条件的新药申请持有者可获6个月排他权延期[180] - PMA审批过程可能需数年或更久，且审批结果不保证通过[183][184] - 支持PMA申请几乎总需进行临床试验，有重大风险的研究性设备需FDA批准IDE申请[187][188] - 公司产品若在国外销售，需获外国监管机构批准，审批过程因地区和国家而异[192] - 美国联邦、州和地方以及其他国家的政府当局广泛监管药品的研发、生产、销售等环节[193] - 违反GDPR，重大违规可能被处以最高2000万欧元或侵权者全球年营业额4%的罚款，以较高者为准[194] - 联邦法律规定，自2013年4月1日起，每个财年对医保服务提供商的支付最多削减2%，该规定将持续到2032年[210] - 2024年1月1日起，单一来源和创新多来源药物取消法定医疗补助药品回扣上限（之前设定为药品平均制造商价格的100%）[210] 公司人员与办公信息 - 截至2024年12月31日，公司有192名全职员工[213] - 截至2024年12月31日，公司员工中61%从事研发和供应链工作，39%从事商业、综合及行政工作[213] - 截至2024年12月31日，除1名员工在国际地点工作外，其余员工均在美国[213] - 公司企业总部位于加利福尼亚州圣地亚哥市高崖大道12730号400室，电话号码为(858) 500 - 8800[217] - 公司还在马萨诸塞州波士顿设有办公室，在加利福尼亚州圣地亚哥设有实验室[217] - 公司网站为www.kuraoncology.com[217] 公司文化 - 2020年公司成立了由员工主导的多元化、公平和包容委员会（DE&I委员会）[216]