财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收4.7亿美元，高于去年同期的4.14亿美元 [14] - 特许权使用费收入从去年的720万美元增至860万美元 [14] - Captisol销售额为6250万美元，较去年的2450万美元增长155% [14] - 2021年第二季度合同收入为1360万美元，高于去年的980万美元 [15] - 2021年第二季度调整后摊薄每股收益为1.63美元，去年为1美元，增长63% [15] - 2021年第二季度GAAP每股收益为1.79美元，包含与CVR相关的一次性约3400万美元收益 [16] - 季度末现金、现金等价物和短期投资约3.02亿美元，本季度回购4500万美元可转换债券，目前约有3.45亿美元面值的可转换债券未偿还 [17] - 公司更新2021年营收和调整后每股收益指引，预计全年总营收在2.65 - 2.75亿美元之间，调整后摊薄每股收益在5.80 - 6.05美元之间，此前指引总营收为2.91亿美元，调整后摊薄每股收益为6.15美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 OmniAb平台 - Cstone和Gloria制药已提交应用审批，预计今年有监管决定 [22] - 第二季度与GenScript和ImmuNext达成新的OmniAb许可协议 [25] Pelican Expression技术平台 - 目前有四个利用该技术的项目获批 [26] - 第二季度与合作伙伴扩大协议，可获得蛋白质生产开发资金 [30] Icagen离子通道技术平台 - 6月与一家公司达成新合作，交易包含研究资金、潜在里程碑和产品商业化后的特许权使用费 [31] - 6月与罗氏扩大合作，公司有资格获得高达2.74亿美元的研究、开发和商业里程碑付款以及产品商业化后的净销售特许权使用费 [31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - Rylaze预计将取代Jazz此前营销的产品，该产品在供应受限市场的销售额接近2亿美元，预计Rylaze销售额将超2亿美元 [39] - VAXNEUVANCE竞争的肺炎球菌疫苗市场规模约60亿美元，主要竞争对手为辉瑞产品 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司增加实验室投资，扩大研发团队，为合作伙伴提供更定制化服务，以适应行业变化 [7] - 继续利用并购来加强业务，重点关注能增强OmniAb和Pelican Expression技术平台的资产和技术 [9][21] - 行业中制药和生物技术合作伙伴在研发项目上更倾向寻求像公司这样的全方位合作伙伴 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对业务表现满意，第二季度营收处于公司历史高位，盈利和现金流强劲 [5] - 尽管Captisol销售预计因瑞德西韦需求下降而减少，但各技术平台业务蓬勃发展 [6] - 基于对疫情的当前理解，公司对剩余时间的Captisol销售预期有信心，且相信能达到或超过当前指引 [59][60] 其他重要信息 - 本季度公司将总部迁至旧金山湾区的埃默里维尔，扩大了当地设施和业务，同时圣地亚哥仍保留强大的研发和行政运营中心 [10] - 第二季度末，公司任命Jennifer Cochrane加入董事会，她在生物工程领域有出色资历和丰富经验 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 指导方针的收入组合是否改变，Kyprolis的预期情况如何 - 收入组合从特许权使用费向合同收入略有转移，但两者都是高利润率业务，公司整体情况更好 [35] - 公司使用算法结合上季度数据和预期来估算Captisol数据，并进行保守调整，若收入有偏差会在下个季度调整 [35] 问题2: 是否假设Kyprolis有连续和同比增长 - 是的，具体数字将在Q报告中公布，这些数字是公司假设，并非来自Amgen的信息，且有一定连续增长 [37] 问题3: Rylaze和VAXNEUVANCE的潜在市场规模及相关情况 - Rylaze预计取代Jazz此前产品，该产品在供应受限市场销售额近2亿美元，预计Rylaze销售额超2亿美元，今年开始为特许权使用费收入做贡献 [39] - VAXNEUVANCE竞争的肺炎球菌疫苗市场规模约60亿美元，主要竞争对手为辉瑞产品，Merck计划今年年底推出该产品 [39] 问题4: Iohexol项目的更新情况 - 公司正在平衡该项目的潜在合作伙伴兴趣和后期研究设计，已暂停试验，未来会更新更多信息 [40] 问题5: 目前是否主要专注于Iohexol项目的业务拓展 - 是的，公司收到了该项目的合作意向，并在平衡合作与后期研究设计 [45] 问题6: 促成与landing AI合作的原因及对OmniAb的预期 - 公司希望在抗体发现工具方面保持领先，landing AI的数据中心方法与公司通过xCella收购获得的探索平台契合，合作可提高吞吐量，更好支持合作伙伴 [48] 问题7: Captisol样品试用的进展及是否转化为新订单 - Captisol因瑞德西韦获得了很高的知名度，其全球覆盖、知识产权组合、药物主文件、制造和质量规模等优势受合作伙伴重视，有合作伙伴进入新临床试验和新剂型开发，公司团队支持这些科研工作 [50][51] 问题8: Pelican平台近期是否有更多兴趣，其管道情况如何 - 该平台有四个产品获批，这对合作讨论很重要，公司看到了潜在合作的良好趋势，现有合作得到扩展，Merck的V116疫苗候选产品也在利用该技术，全球大型制药和小型生物技术合作伙伴也在扩大对PeliCRM的使用 [54] 问题9: 从时间角度看业务讨论的进展，对特许权使用费和合同收入前景的信心，以及Captisol销售指导修订是否意味着下半年和2022年下降更快 - 与去年相比，现在对疫情和市场情况有更清晰的了解，疫苗成功推出，制造满足需求，公司对剩余时间的Captisol销售预期有信心，特许权使用费和合同收入回到更正常水平，合同业务远超预期，公司有信心达到或超过当前指引 [58][59][60] - Captisol销售下降速度符合预期，2022年及以后主要考虑核心需求和业务，可能有瑞德西韦相关Captisol销售的额外收益，但不纳入指导范围 [61] 问题10: 与Teriparatide相关的负债调整原因，以及Rylaze特许权使用费是否与全球销售挂钩 - 负债调整是因为合作伙伴Alvogen根据FDA反馈进行评估和提交结果的时间导致，并非会计概率问题 [64][65] - Rylaze特许权使用费与全球销售挂钩 [67] 问题11: sparsentan的600万美元里程碑与什么相关，是否包含在2021年指导中 - 该里程碑与申请批准相关，金额为599万美元，原计划在2021年实现，现推迟到2022年，但公司合同收入仍领先于指导 [70] 问题12: OmniAb平台新增的AI能力对业务发展的帮助，是否是客户需求，是否容易交叉销售 - 公司通过内部技术开发和收购增强了OmniAb平台，合作伙伴能立即理解其价值，有助于扩大合作关系、增加新项目、提高寻找高质量抗体的速度和吞吐量 [71][72][73] 问题13: 考虑到Captisol销售情况，下半年毛利率如何 - 特许权使用费和合同收入是100%利润率，Captisol销售产生成本，影响公司整体毛利率，Q2对印度的销售利润率较低，Captisol利润率本季度会降低，下半年会有所回升，公司整体毛利率受特许权使用费、合同收入和Captisol销售组合影响 [75] 问题14: Captisol未来利润率应参考Q2还是之前季度 - Q2对印度和财团的大部分销售已完成，未来几个季度仍有销售，但利润率应更接近之前季度 [80] 问题15: Captisol回到稳定状态的正常水平是否高于2019年 - 疫情前四五年Captisol需求在2500 - 3000万美元，后来达到3000 - 3500万美元，新合作带来的需求增加和瑞德西韦相关Captisol销售的额外收益将是额外增长 [82] 问题16: Ligand从Rylaze产品获得的特许权使用费率 - 未披露具体费率，是低至中个位数的特许权使用费 [83] 问题17: V116疫苗的相关信息 - Merck仅表示其是创新疫苗组合的一部分，计划在年底前公布一些2期数据 [84] 问题18: 对sparsentan项目的长期信心是否因延迟而改变 - 公司对该项目仍有信心，虽有延迟，但有很大医疗需求，与FDA有高度互动，在欧洲可能有更快的注册途径，产品有孤儿药指定，同时公司还有其他新获批的特许权使用费资产，将提升特许权使用费收入和支持公司增长 [85][86]

公司业务合作情况 - 公司与超130家医药和生物技术公司有合作及许可协议，超300个项目处于商业化、开发或研究阶段，全球拥有超1400项已授权专利[110] - 截至2021年3月31日，17种OmniAb衍生抗体已在约73项活跃或已完成的临床试验中进行研究，2021年第一季度多个合作伙伴的进展使公司获得超400万美元的里程碑付款[115] - Captisol用于吉利德科学公司的Veklury（瑞德西韦）配方，该产品在全球约50个国家获批或获临时使用授权，参与超40项正在进行的干预性或观察性临床研究，公司还向吉利德的自愿许可仿制药合作伙伴供应Captisol，用于127个其他国家的瑞德西韦生产[122][124] 财务数据关键指标变化 - 营收 - 2021年第一季度总营收为5515万美元，较2020年第一季度的3316.1万美元增加2198.9万美元，增幅66%，其中特许权使用费为711.2万美元，增幅8%；Captisol销售额为3127.2万美元，增幅48%；合同收入为1676.6万美元，增幅206%[128] 财务数据关键指标变化 - 产品销售额及特许权使用费收入 - 2021年第一季度Kyprolis估计合作伙伴产品销售额为2.66亿美元，特许权使用费率为1.6%，特许权使用费收入为430万美元；Evomela产品销售额为1170万美元，特许权使用费率为20%，特许权使用费收入为230万美元[130] 财务数据关键指标变化 - 运营成本和费用 - 2021年第一季度总运营成本和费用为5043.5万美元，占收入的91%，较2020年第一季度的2937.3万美元增加2110万美元，增幅72%[131] - 2021年第一季度Captisol成本为815.3万美元，无形资产摊销为1178.6万美元，研发费用为1787.9万美元，一般及行政费用为1261.7万美元[131] - 运营成本和费用增加主要是由于2020年10月1日收购Pfenex和2020年4月1日收购Icagen，以及当期Captisol销售收入增加[131] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 研发费用增加主要是由于收购Icagen和Pfenex相关成本，分别为390万美元和1140万美元，部分被2018年12月从Palvella收购的其他经济权利摊销减少250万美元所抵消[133] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 一般及行政费用增加主要是由于Icagen和Pfenex收购产生的额外费用以及2021年第一季度额外的股份支付费用[134] 财务数据关键指标变化 - 投资收益、利息收支及其他收入（支出）净额 - 2021年第一季度短期投资收益为1306.1万美元，2020年第一季度为亏损3074.1万美元，变动为4380.2万美元[135] - 2021年第一季度利息收入为29.6万美元，2020年第一季度为473万美元，减少443.4万美元[135] - 2021年第一季度利息支出为583.1万美元，2020年第一季度为854.8万美元，减少271.7万美元[135] - 2021年第一季度其他收入（支出）净额为亏损647.7万美元，2020年第一季度为35.6万美元，变动为亏损683.3万美元[135] 财务数据关键指标变化 - 所得税前收入及有效税率 - 2021年第一季度所得税前收入为576.4万美元，2020年第一季度为亏损3041.5万美元，变动为3617.9万美元；有效税率为 - 214.1%，2020年同期为20.7%[140] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物和短期投资 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计3.392亿美元，较去年年底减少7200万美元[141] 财务数据关键指标变化 - 票据回购 - 2018年5月公司发行7.5亿美元2023年票据，2021年第一季度回购1.045亿美元本金的2023年票据，花费1.091亿美元现金，剩余3.908亿美元本金未偿还[143] 财务数据关键指标变化 - 或有对价负债公允价值 - 截至2021年3月31日，公司或有对价负债公允价值为5110万美元[145] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2021年第一季度经营活动提供净现金1075.4万美元，投资活动提供净现金6511.5万美元，融资活动使用净现金9163.5万美元[147] 公司租赁协议情况 - 公司办公设施租赁协议规定年租金根据消费价格指数变化或固定3.0%的比例增长[146]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为5520万美元，高于去年同期的3320万美元 [16] - 特许权使用费收入从去年同期的660万美元增至710万美元 [16] - Captisol销售额为3130万美元，较去年同期的2110万美元增长48% [18] - 2021年第一季度合同收入为1680万美元，而去年同期为550万美元 [19] - 2021年第一季度调整后摊薄每股收益为1.41美元，去年为0.89美元，增长58% [20] - 第一季度末公司拥有约3.39亿美元的现金、现金等价物和短期投资，本季度回购了1.045亿美元的可转换债券，目前约有3.91亿美元面值的可转换债券未偿还 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 特许权使用费业务 - 第一季度特许权使用费收入有所增长，但Amgen的KYPROLIS销售额低于预期，受疫情对患者治疗的影响，其肿瘤业务面临压力，但预计随着疫苗接种和疫情改善，肿瘤销售将在今年晚些时候回升 [16][17] Captisol业务 - 第一季度Captisol销售额增长48%，但受美国南部极端寒冷天气影响，收入略低于预期，生产暂停导致约1200万美元的Captisol成品生产推迟 [18] - 预计第二季度Captisol销售额约为5000万美元，且有更高潜力，下半年Q4权重更大 [27][28] 合同业务 - 2021年第一季度合同收入大幅增长，各技术均有贡献，预计全年剩余时间Q2和Q3各实现25%，Q4实现50%，主要因预计Travere NDA里程碑600万美元将在Q4获得 [19][29] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国疫苗接种成功且效果好，住院人数减少，导致对remdesivir需求降低；印度等地区疫情严重，对remdesivir需求增加，Captisol销售前景随疫情变化而波动 [23][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 持续积极评估并购机会，主要关注能进一步加强OmniAb抗体平台的资产和技术 [29] - 2021年对OmniAb有更新且激进的投资计划，增加员工并扩大实验室规模，整合Menlo park和Emeryville的业务 [40] 行业竞争 - OmniAb平台凭借人工智能和生物智能等技术，拥有先进抗体库和筛选技术，在抗体研究领域处于市场领先地位，能满足行业对端到端发现合作伙伴的需求 [12][39] - Pelican Expression Technology平台利用专有菌株表达复杂药物，具有进入临床生产速度快、产品质量高和成本低等竞争优势，成功率超80% [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年公司运营和财务开局良好，随着美国疫情改善，业务活动增加，各技术平台表现出色 [6] - 预计2021年Captisol销售额将创历史新高，全年可能有四个新的特许权使用费合作伙伴产品获批并推出，对Travere的sparsentan获批预期增加 [13][15] - 尽管疫情导致需求不确定，但公司密切监控各项收支，有信心实现调整后摊薄每股收益约6.15美元的目标 [26] 其他重要信息 - 公司将蛋白表达平台从Pfenex更名为Pelican，该团队科学家出色，有望在今年达成新交易并在内部项目取得进展 [8] - Icagen离子通道部门表现出色，与GSK达成新交易，为Roche提供支持，内部项目有望在未来几个月授权 [10] - OmniAb平台过去五年成功，未来两年将蓬勃发展，预计今年有更多许可协议，首个基于OmniAb的产品特许权使用费将在今年晚些时候开始 [11] - 公司内部Captisol启用的Iohexol项目因有合作意向，暂停今年临床试验启动，待评估合作可能性后再更新计划 [52] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何描述公司持续的业务发展以及可能达成的新交易类型以延续增长？ - 公司表示Captisol的关注度和兴趣达到历史最高，其全球影响力、科学验证、知识产权组合、药物主文件以及多个制造基地等因素吸引了众多新合作伙伴 [56][57] 问题2: 请简要更新Sermonix的lasofoxifene项目情况以及在癌症环境中的疗效机制？ - lasofoxifene是一种选择性雌激素受体调节剂，Sermonix团队在转移性乳腺癌试验中进展顺利，并与Lily合作开展试验，公司对该项目前景看好 [59][60] 问题3: 公司是否仍有信心实现Captisol 2亿美元的销售目标，该业务短期是否更具波动性？ - 公司称疫苗接种进展影响了库存决策，美国库存预期降低，但印度等市场需求增加，两者相互抵消，目前指导意见不变，需更多时间确定全年情况 [65][66][67] 问题4: 合同收入是否领先于预期节奏？ - 公司表示今年年初合同收入高于平均水平，全年仍在正轨上，虽有一定波动，但整体业务仍强劲 [69] 问题5: 特许权使用费业务中骨髓瘤患者治疗恢复较慢的原因及后续趋势？ - 第一季度主要产品表现低于预期是由于1月和2月患者就诊率低，但癌症患者仍需治疗，随着市场恢复和限制解除，业务将回升 [73][74] 问题6: 关于Teriparatide生物类似药Forteo，2021年是否会有相关消息？ - Alvogen已提交最后一项试验的人类因素数据，FDA正在审查，虽无PDUFA日期，但会及时完成审查 [75] 问题7: 若要对Pelican平台预计2023年3300万美元收入的前四大产品进行排名，各产品贡献如何？ - 主要贡献产品包括印度血清研究所疫苗（已产生特许权使用费）、Jazz的重组Erwinia asparaginase（有里程碑收入，获批后有特许权使用费）、Merck的V114疫苗（获批并推出后有特许权使用费）以及Alvogen的Teriparatide项目（获批后加速收入并有关联里程碑） [79][80] 问题8: 随着药物管线向生物制剂转移，长期资本配置是否仍会关注生物制剂领域？ - 公司表示将专注于增强Ligand平台的技术，特别是加强OmniAb的技术栈，生物制剂领域是重点关注方向 [82] 问题9: 请分析sparsentan项目的长期价值，以及是否仍预期2023年特许权使用费在1000 - 2000万美元之间；Captisol销售给Gilead或其许可合作伙伴的经济情况是否有差异，以及对2亿美元指导目标的潜在影响？ - sparsentan获批后，预计2023年特许权使用费在1000 - 2000万美元，2025年左右终端用户销售额接近4 - 5亿美元，对应特许权使用费3500 - 4500万美元，产品峰值销售额在5 - 10亿美元，若两个适应症获批，特许权使用费可能超1亿美元 [87][88] - Captisol对各合作伙伴的平均经济情况大致相同，主要取决于需求，目前印度需求增加，美国需求减少，情况动态变化，公司会密切监测 [89] 问题10: Ligand和Lupin就Evomela的专利诉讼和解有何影响，是否还有其他重大专利挑战？ - 双方已和解，具体条款未披露，公司将在提交季度报告时进一步更新 [92] 问题11: 去年Captisol的咨询和样品讨论进展如何，是否有转化为临床试验？ - 公司表示Captisol技术的关注度持续吸引新合作伙伴，咨询和样品请求多样，整体入站兴趣强烈，合作伙伴类型和项目形式多样 [95][96] 问题12: 对于Captisol启用的Iohexol项目，预计给合作伙伴多长时间做决策？ - 公司预计至少需要几个月时间来确定合作伙伴的意向和合作方式，具体时间可能因交易而异 [98][99] 问题13: 特许权使用费业务第二季度是否会改善，是否能恢复正常？ - 公司认为难以确定，但从大型制药合作伙伴的信息来看，患者需求正在恢复，预计季度数据将呈上升趋势，错过的患者就诊量有望在下半年弥补 [104] 问题14: Q4的里程碑金额是多少？ - Q4的Travere NDA里程碑金额约为599万美元 [105] 问题15: CStone和Gloria的审批预计时间？ - CStone预计在下半年获批，Gloria的NDA于2020年2月18日被接受，预计也在下半年获批 [106] 问题16: Forsteo生物类似药在欧洲市场的竞争情况如何，与美国市场相比贡献如何；通用财团与印度的关联程度，Captisol和Remdesivir是否在其他新兴市场使用？ - Forsteo生物类似药的产品权利为全球范围，欧洲市场已有许多生物类似药获批，竞争使公司机会变小，中国是美国之外第二大机会市场，美国市场最大 [111][112][113] - 通用财团不仅供应印度，还供应其他127个中低收入国家 [110]

公司概况 - 医疗研究和技术公司，超130个合作伙伴，有两个湾区办公地点，145名员工，52人拥有博士学位[9],[12] - 核心技术平台涵盖发现、开发、制造和商业化阶段，包括OmniAb、离子通道技术等[11] 财务指引 - 2021年预计收入增长超55%，毛利率75%-80%，现金费用8000 - 8500万美元，调整后每股收益6.15美元[19] 合作管线 - 未来四个季度有5个重大项目可能获批，合作管线含超200个临床前和发现项目[15],[18] - Sparsentan治疗FSGS的36周中期数据显示，蛋白尿部分缓解率达42%，高于对照组的26%，公司计划2021年下半年申请加速批准[16] OmniAb技术 - 抗体药物在1期阶段获批可能性为11.5%，高于小分子药物的6.2%，2025年抗体总潜在市场超2500亿美元[22],[23] - 50家公司可使用OmniAb抗体，预计到2025年有多达10个获批，目前近40项合作伙伴专利申请涉及OmniAb衍生抗体[26],[27] 其他技术平台 - Pelican Expression Technology平台使复杂蛋白药物生产高效优质，成功率超80%，有多项专利支持[43],[45],[48] - Captisol技术解决药物配方溶解度和稳定性问题，相关药物在超70个国家销售，公司有超400项全球专利[54],[55]

公司合作与许可协议情况 - 公司与超130家制药和生物技术公司有合作及许可协议，超300个项目处于商业化、开发或研究阶段，全球拥有超1400项已授权专利[27] - 公司目前与超130家制药和生物技术公司有合作及许可协议，另有超10个未披露合作伙伴和被许可方[60] - 公司有超300个由合作伙伴全额资助的创收项目，另有超100个未披露临床前项目[63] - 2020年公司与四家公司达成OmniAb平台许可协议，估计和合作伙伴启动超50个新项目，Janssen的teclistamab总体缓解率达73%（16/22）[38][39] - 截至2020年12月31日，公司与超40个合作伙伴签订OmniAb平台许可协议，约170个活跃项目，15个处于临床试验阶段[50] - 公司与Neuritek Therapeutics达成独家全球许可协议，或获超2.4亿美元里程碑付款和6 - 8%净销售额分层特许权使用费，Neuritek获约2700万美元资本承诺[43] - 2020年5月公司与罗氏扩大许可协议，新增项目，每个项目可获最高2.74亿美元开发和商业化里程碑付款及版税[48] - 2020年12月公司与葛兰素史克签署合作协议，获700万美元预付款，最高可获1.55亿美元开发、监管和商业化里程碑付款及分级版税[48] - 公司与Amgen就Kyprolis合作，年净销售额<$250 million，获1.5%的特许权使用费；$250 - $500 million，获2.0%；$500 - $750 million，获2.5%；>$750 million，获3.0%，相关专利2033年到期[70][69] - 公司与Alvogen/Adlavo就Teriparatide Injection合作，可获最高900万美元额外付款，净销售额特许权使用费在“A”治疗等效指定前为25% - 40%，获“A”评级后升至50%[77] - 公司与Alvogen的Adalvo子公司在欧盟、中东和北非及其他地区合作，可获150万美元前期和里程碑付款，还可能获最高60%的毛利润[78] - 公司与Kangchen就PF708合作，可获最高2250万美元额外付款，在其地区净销售额可获两位数特许权使用费[79] - 公司与Acrotech Biopharma和CASI就Evomela合作，可获超5000万美元潜在里程碑付款及全球净销售额特许权使用费，相关专利2033年到期[81] - 公司与Baxter就Nexterone合作，可在2033年初前获得销售特许权使用费[83] - 公司与SAGE就Zulresso合作，可获特许权使用费和Captisol材料销售收入[84] - 公司与Merck就NOXAFIL - IV合作，通过销售Captisol获得商业补偿，无特许权使用费[85] - 公司与Pfizer就Viviant/Conbriza和Duavee/Duavive合作，按国家计算，在相关专利有效期或首次商业销售后十年内获得净特许权使用费[86] - 公司与Zydus Cadila就Exemptia、Vivitra、Bryxta和Zybev合作，在首次商业销售后十年内获得销售特许权使用费[88][89][90] - 公司与Travere的许可协议中，或获超7000万美元里程碑付款及未来全球销售净特许权使用费，特许权使用期为首次商业销售后10年[97] - 公司与Viking合作的TR Beta项目，或获高达3.75亿美元开发、监管和商业里程碑付款及分级特许权使用费，销售低于5000万美元、5000 - 7.5亿美元、高于7.5亿美元的特许权使用费率分别为3.5%、5.5%、7.5%[98][99] - 公司与Merck的CRM197商业许可协议中，可获1150万美元开发和监管里程碑付款及低个位数净销售特许权使用费[102] - 公司与Jazz的协议中，可获剩余里程碑付款1.625亿美元及合作产品全球销售分级特许权使用费[106] - 公司与Viking合作的SARM - VK5211项目，或获高达2.7亿美元开发、监管和商业里程碑付款及分级特许权使用费，销售低于5000万美元、5000 - 7.5亿美元、高于7.5亿美元的特许权使用费率分别为7.25%、8.25%、9.25%[115][116] - 公司与Corvus的协议中，可获约2.2亿美元开发和监管里程碑付款及分级特许权使用费[124] - 公司从GSK获得700万美元的预付款，还有最高达1.545亿美元的额外开发、监管和商业化里程碑付款[134] - 公司与Roche合作，每个项目有最高达2.74亿美元的开发和商业里程碑付款[135] - 公司与多个公司有特许权使用协议，如CE - Meloxicam特许权使用费率为8.0% - 10.0%，Baxdela为2.5%等[139][141] - 公司合同付款管道潜在最大价值按技术和阶段划分，如OmniAb临床前阶段超8亿美元，Icagen临床阶段超7500万美元等[142] 公司收购与出售情况 - 2020年4月，公司以1510万美元现金收购Icagen核心资产、合作项目和离子通道技术，Icagen或获最高2500万美元额外或有收益付款[32] - 2020年9月，公司以710万美元现金加潜在收益收购xCella Biosciences，以510万美元现金加不可转让或有价值权收购Taurus Biosciences，并向Minotaur Therapeutics投资250万美元换取未来项目产品特许权使用费[33][34] - 2020年10月，公司收购Pfenex Inc，其合作方默克宣布V114相关进展，Jazz Pharmaceuticals提交JZP - 458生物制品许可申请[35] - 2020年12月，公司以2670万美元现金将Vernalis研究业务和内部项目出售给HitGen Inc，保留部分经济权利[36][43] 业务部门销售与生产情况 - 2020年Captisol业务部门销售额创历史新高，公司计划扩大其年生产能力，美国碘造影剂市场约2000万次成像程序，销售额约15亿美元[41][42] 项目临床研究进展 - Immunovant的IMVT - 1401在甲状腺眼病2a期概念验证研究中总IgG平均降低65% [43] - 2021年2月，公司合作伙伴Travere的sparsentan在DUPLEX研究中达到蛋白尿部分缓解预设中期终点，FDA和欧盟委员会授予其孤儿药指定[45] - 2021年2月，Travere宣布sparsentan在DUPLEX 3期研究中治疗36周后达到预先指定的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）蛋白尿部分缓解终点（FPRE），与活性对照药厄贝沙坦相比有统计学显著反应（p = 0.0094）[95] - 正在进行的IgA肾病关键3期PROTECT研究的topline疗效数据和36周中期蛋白尿终点分析预计于2021年第三季度公布[96] - 2020年10月，Merck公布V114两项3期研究的额外积极数据，11月向FDA和EMA提交许可申请，2021年1月12日FDA接受其生物制品许可申请（BLA）并进行优先审评，处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期为2021年7月18日[101] - 2020年第二季度，Serum Institute of India开始商业化其10价肺炎球菌结合疫苗Pneumosil®，该产品于2019年12月获WHO预认证，2020年7月获印度营销授权，12月在印度商业推出[104] - 美国每年约600万人受传染性软疣感染，SB206在3期关键试验中主要终点未达统计学显著结果[126] - 2020年10月，lasofoxifene的2期ELAINE 2临床试验开始首例患者入组和给药[130] - 2019年9月，pradefovir 2期试验结果积极，75mg剂量治疗24周后多项指标优于TDF[132] - 2020年7月，CE - Iohexol 1期临床试验取得积极顶线结果，计划2021年第一季度在美国开展2期研究[144] 技术平台合作项目情况 - 公司收购Pfenex获得蛋白表达技术平台，若FDA认定特立帕肽注射液与FORTEO治疗等效，最多将向CVR持有人支付7780万美元，截至2020年12月31日，与15个合作伙伴就超25个活跃项目开展合作[53] - 公司以1510万美元现金收购Icagen技术平台核心资产，Icagen根据营收成绩最多可再获2500万美元，截至2020年12月31日，与7个合作伙伴就10个活跃项目开展合作[56] - 截至2020年12月31日，公司HepDirect/LTP技术平台与3个合作伙伴开展5个活跃项目[58] - 截至2020年12月31日，公司对SUREtechnology平台与12个合作伙伴的20个项目享有经济权利[59] 专利情况 - Captisol技术有超400项全球已授权专利（美国超40项），最晚2033年到期，其他专利申请若获批可延至2040年，截至2020年12月31日，Captisol使能药物在超70个国家销售，超50个合作伙伴有相关药物在开发[51] - 保护Kyprolis的美国专利中，最晚到期时间为2029年；与Kyprolis的Captisol成分相关的专利和申请预计2033年到期[158] - 至少Breckenridge Pharmaceuticals的仿制药美国上市日期将在2027年或更早（具体日期保密）[158] - 保护Captisol的专利若获批，最晚到期时间为2033年，如美国专利号9,493,582将于2033年2月27日到期[161] - 公司拥有多项涵盖Captisol成分药品的专利和待批专利申请，部分美国专利到期时间为2025 - 2026年，对应欧洲和日本专利到期时间多为2025年或2026年 [162] - 公司拥有的部分专利到期时间为2029年，如专利7,635,773、8,410,077等美国专利到期时间为3/13/2029，对应日本专利到期时间为4/28/2029 [163] - 公司拥有的部分专利到期时间为2033年，如专利9,751,957美国到期时间为6/28/2033，对应欧洲专利到期时间为2/14/2033 [163] - 公司的OmniAb治疗性抗体平台在超40个司法管辖区获得专利保护，包括美国、欧洲多国、日本和中国 [164] - 公司拥有的OmniAb相关专利和申请预计在2028 - 2039年到期 [165] - OmniAb在OmniMouse和OmniRat的部分美国专利到期时间为2028 - 2034年，对应欧洲和日本专利到期时间多为2028年或2033年 [166] - OmniAb在OmniChicken的部分美国专利到期时间为2029 - 2032年，对应欧洲和日本专利到期时间多为2029年或2030年 [166] - 公司收购Vernalis后保留的项目及IP归Ligand UK Development Limited所有，其在60多个国家拥有超200项已授权专利[167] - 2020年10月收购Pfenex Inc.获得蛋白质表达技术平台，全球有超200项已授权专利和近50项待申请专利[168] - 2020年4月收购Icagen核心资产，其全球有超75项已授权专利和10项待申请专利[169] - 2020年9月收购xCella Biosciences，获得1项已授权专利和近20项待申请专利[170] - 2020年9月收购Taurus Biosciences，获得超15项已授权专利[171] - Captisol低氯专利及国外等同专利预计2033年到期，高纯度专利及国外等同专利预计2029年到期，形态专利及国外等同专利预计2026年在美国到期[190] - Captisol最初提交的专利2010年在美国开始到期，2016年在大多数美国以外国家到期[190] 公司生产合作情况 - 公司与第三方制造商Hovione合作生产Captisol，主要在葡萄牙和爱尔兰的工厂进行生产和分销[148] - 若Captisol供应中断，公司可指定并在Hovione协助下确定替代供应商，供应中断超指定时间可终止协议[149] - 公司与Hovione的合作协议当前期限至2024年12月，若双方无提前两年书面终止通知，将自动续约两年[150] 公司面临的竞争情况 - 公司的药物研发可能面临与现有疗法、其他公司在研药物的竞争[151] - 公司的Captisol业务可能面临其他类似环糊精辅料供应商或相关技术的竞争[152] - 公司的OmniAb抗体技术面临其他转基因动物系统供应商的竞争，如AbCellera Biologics[152] 公司员工情况 - 截至2020年12月31日，公司有155名员工，其中118人直接参与科研活动[172] 公司动物健康设施情况 - 公司动物健康设施（加利福尼亚州埃默里维尔）获得国际实验动物评估和认可协会（AAALAC）认证[154] 公司专利诉讼情况 - 公司针对梯瓦（Teva）试图获得FDA批准生产和销售EVOMELA仿制药一事，主张美国专利8,410,077、9,200,088和9,493,582 [162] 公司仿制药上市情况 - 公司与Teva和Acrotech Biopharma达成协议，Teva可在2026年6月1日或特定情况下提前在美国销售Evomela仿制药[183] - 据公开报道，Breckenridge Pharmaceuticals的Kyprolis仿制药美国上市日期为2027年或特定情况下提前[183] 公司面临的风险情况 - 公司依赖合作关系获取里程碑和特许权使用费，但合作方有重大决定权，合作失败或协议终止会减少收入[191] - 合作方可能开发竞争产品，且有权随意终止合作，违约或合作失败会影响产品开发[192] - 部分使用OmniAb抗体平台的合作方已终止合同或大幅减少投资，未来增长无保证[193] - 产品候选面临开发和监管障碍，临床结果不确定，获批后可能需额外试验[194] - 科学研究和临床试验速度受产品供应和患者招募影响，合作方控制开发进度[195] - 产品发现、早期开发和配方项目需大量资金，融资可能压低股价[197] - OmniAb抗体平台无产品获FDA批准，面临竞争，未来收入可能低于预期[198] - 第三方知识产权可能阻碍产品开发，公司专利地位不确定，保护可能不足[199] - 第三方可能挑战合作方产品专利，引发诉讼，影响公司业务[203] - 专利维护需支付费用，不遵守规定可能导致专利失效，影响公司业务[205] - 医保支付方对医疗产品价格提出挑战，政府和其他医保支付方试图通过限制覆盖范围和报销水平来控制医疗成本，医保报销水平的不确定性可能影响产品市场接受度和销售[210] - 2010年3月《患者保护与平价医疗法案》（ACA）颁布，对制药行业产生多项影响，包括对

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度总营收7000万美元，高于去年同期的2700万美元，其中包括1100万美元的特许权使用费收入、4100万美元的Captisol材料销售和1800万美元的合同收入 [30] - 2020年第四季度Kyprolis特许权使用费收入2.72亿美元，较第三季度和去年同期均有所增长；Ono公司第四季度Kyprolis销售额为1810万美元，延续增长态势并创下新高 [31] - 2020年第四季度Captisol销售额4100万美元，是2019年同期的五倍多；合同收入1800万美元，高于去年同期的880万美元 [32] - 2020年第四季度调整后摊薄每股收益1.62美元，较2019年第四季度增长128% [33] - 2020年全年总营收1.864亿美元，高于2019年的1.203亿美元；调整后摊薄每股收益4.55美元，较2019年增长47% [33][34] - 2020年第四季度末，公司拥有约4.11亿美元的现金、现金等价物和短期投资 [34] - 2021年总营收指引上调至2.91亿美元，此前为2.85亿美元；预计全年公司整体毛利率约为75% - 80%，现金运营费用为8000万 - 8500万美元；调整后摊薄每股收益约为6.15美元，较2020年增长35% [36] 各条业务线数据和关键指标变化 OmniAb业务 - 过去一年对该平台进行重大投资并扩大团队，巩固了行业领先地位 [8][9] - 2020年收购并整合了xCella和Taurus的新技术和科学家，增强了平台竞争力 [48][49] - 合作伙伴数量从五年前的约15家增加到现在的超过50家，项目数量达数百个，成功率较高 [90] Captisol业务 - 2020年是变革性的一年，全球对该技术的兴趣创历史新高，商业势头持续增长 [52] - 第四季度向全球合作伙伴发货的Captisol数量超过以往任何季度 [53] - 2020年签订的Captisol许可协议数量超过以往任何一年，年底拥有160多项新研究许可协议和13项临床及商业协议 [54] Icagen业务 - 2020年与葛兰素史克达成新合作，获得700万美元预付款，并有资格获得超过1.5亿美元的里程碑付款和净销售额的分级特许权使用费 [57][58] - 还管理着与罗氏的两个合作项目，潜在里程碑付款超过5亿美元，以及与囊性纤维化基金会的合作 [60] Pfenex业务 - 四个月前完成收购，现已完全整合到公司 [61] - 该技术平台在生产传统系统失败的蛋白质方面成功率超过80% [64] - 有两项后期资产已提交监管审批，包括默克的V114和Jazz Pharmaceuticals的JZP - 458 [66][67] 各个市场数据和关键指标变化 - 抗体市场规模迅速增长，新疗法不断推向市场，是行业研发投资最大的领域 [11] - Captisol - 使能的Iohexol将参与美国价值15亿美元的造影剂市场的关键试验 [114] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 基于一流的技术平台，专注于通过基于特许权使用费的合同为投资者带来高增长业务 [6] - 2021年目标是继续扩展行业领先的技术产品，实现公司历史上最佳的财务业绩，营收增长超过50%并产生大量现金流 [26] - 持续评估并购优先级和资本部署策略，关注能为公司增加新技术平台、有意义的合作项目以及补充OmniAb平台的交易 [42] 行业竞争 - 在抗体业务方面，与其他行业参与者相比，公司的OmniAb平台在合作伙伴数量、项目数量、临床进展和经济效益等方面具有优势 [87][90] - 公司预计2021年OmniAb平台将迎来首个药物监管批准和关键试验数据，而其他一些平台的首次FDA或重大监管批准预计在四、五或六年之后 [91] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是出色的一年，公司在财务、科学和运营方面表现出色，为2021年的显著增长和业务扩张奠定了基础 [6][7] - 认为COVID - 19将成为地方性疾病，Veklury将继续是护理标准和未来疗法的支柱，公司的Captisol业务将长期受益 [18][19] - 对OmniAb平台在2021年的表现充满期待，预计将实现首个商业收入和更多突破性数据 [13][125] - 收购的Pfenex和Icagen业务预计将在2021年开始产生收益，并推动交易达成 [126] 其他重要信息 - 公司在过去两年中投入超过5亿美元回购股票，回购超过500万股，占总股本的25%，平均回购价格为每股104美元 [21] - 公司关注社会责任和环境保护，致力于社会平等，采取措施减少碳足迹和生产消耗 [24] - 公司预计Travere的sparsentan药物将在2021年提交FDA批准，为公司带来590万美元的净里程碑付款 [35] - 预计sparsentan在2022年下半年推出，2023年首次实现全年销售，公司2023年潜在特许权使用费为1000万 - 2000万美元，长期来看，第三方分析师预计Travere的sparsentan峰值销售额为5亿 - 10亿美元 [38][39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对于Captisol平台，Remdesivir的需求是否达到稳定状态，以及未来一两年的计划如何？ - 公司认为COVID - 19将成为地方性疾病，Gilead对Veklury进行了大量投资并取得了良好数据，公司与Gilead签订了为期十年的供应协议，目前仍有较高的住院率，Gilead约一半的美国住院病例使用Veklury治疗，对Captisol的需求仍然很高，此外Gilead还在进行40多项Veklury的研究，所有这些都将使用Captisol [73][74][75] 问题2: 能否描述OmniAb不同技术栈的整体入站情况，是否存在某些技术更受青睐？ - 公司自五年前收购OmniAb平台以来，每年都在增加投资和进行收购，随着临床研究发现的成功，业务不断增长，最近的投资和收购进一步增强了平台的竞争力，吸引了更多交易 [77][78][79] - OmniAb技术的核心是动物基因工程和生物智能，xCella等收购增强了筛选技术，提高了寻找优质抗体的速度，吸引了Janssen、Merck等合作伙伴，带来了更多入站兴趣 [81][82][84] 问题3: 能否讨论OmniAb平台的竞争格局？ - 公司认为在抗体业务方面，OmniAb平台与其他行业参与者相比具有优势，包括合作伙伴数量、项目数量、临床进展和经济效益等方面 [87][90] - 公司预计2021年OmniAb平台将迎来首个药物监管批准，而其他一些平台的首次FDA或重大监管批准预计在四、五或六年之后 [91] 问题4: 是否开始看到从获得Remdesivir许可的仿制药公司的订单流量大幅增加？Teriparatide的治疗等效性状态如何？2021年指导增加是否都与里程碑付款有关，自上次分析师日以来，是否有其他项目在2021年的里程碑有更好的可见性？ - 公司继续向Gilead的制造联盟成员供应Captisol，这是Captisol业务的重要组成部分 [97] - Alvogen已向FDA提交了Teriparatide注射剂的阳性人体因素数据，目前正在接受FDA审查 [98] - Travere的里程碑付款在公司的预期范围内，公司认为当前的指导反映了适当风险调整后的里程碑数量，但仍有一些潜在的里程碑可能带来额外的收益 [99][100] 问题5: 新闻稿中对OmniAb平台增加了AI和BI组件的描述，这些是近期添加的还是客户更多询问这些属性，因此现在更强调它们？ - AI在过去12个月中变得更加突出，特别是随着xCella和Aventis的收购，公司的抗原发现工作是高度计算机驱动的，投资者对AI的价值有了更多认识 [104] - BI基于公司的动物平台，自收购OmniAb以来一直是业务的一部分，随着额外的收购而得到扩展，公司拥有多种物种的独特组合，并与AI相结合 [105][106] 问题6: OmniAb管道中Gloria和CStone在中国的审批流程如何，何时能听到消息，审批后何时开始产生特许权使用费？ - Gloria和CStone是OmniAb最先进的合作伙伴，其新药申请正在中国接受审查，预计今年都有可能获得批准，根据提交日期和公告，Gloria可能会早于CStone获批，但具体的推出时间难以确定 [108][109] 问题7: Iohexol的关键试验何时开始，试验细节如何，试验结束后是否有可能自行推向市场？ - 公司将在本季度启动Captisol - 使能的Iohexol的关键试验，该试验旨在证明其在减少对比剂诱导的急性肾损伤（CIAKI）发生率和图像质量等效性方面的效果，试验为540名受试者的自适应设计、随机多中心双盲平行组试验，预计总时长约为两年，在约60%的受试者入组后将进行预先指定的中期分析 [114][115][116] - 若试验成功，可能有助于通过505(b)(2)途径获得批准，并获得包含降低CIAKI风险的标签 [117] 问题8: 2021年Captisol的收入指导是否仍为2亿美元，各季度的节奏如何？ - 公司预计Captisol全年收入仍为2亿美元，各季度相对均匀分布，尽管疫情导致秋冬季节病例增加，但目前病例数正在下降，从生产角度来看，仍有一定的前置时间，因此根据当前预测，各季度收入相对均衡 [120][121] 问题9: 2021年投资者应关注的三到五个最重要的催化剂是什么？ - OmniAb平台有望获得新的许可协议、重要的后期数据、新药申请批准和产品推出，预计今年将实现首个商业收入和更多突破性数据 [124][125] - 收购的Pfenex和Icagen业务已很好地整合，预计今年将开始产生收益，并推动交易达成，增强公司的并购能力 [126] - 与Gilead的Veklury合作仍将是公司业绩的主要驱动力 [127] - 公司的财务表现将具有吸引力，包括高收入增长、良好的利润率、严格的支出控制和显著的股份回购，将带来更多的每股收益和现金流 [128][129] 问题10: 股份回购的平均价格范围是多少？ - 自2018年11月以来，公司回购了超过600万股，平均价格约为每股104美元，价格范围在100美元至104美元之间 [130] 问题11: 未来12 - 24个月可用于并购的现金情况如何，如何权衡资本部署机会，如股份回购、债务回购或并购？ - 公司目前有4.11亿美元现金，有足够的现金偿还约5亿美元的债务，至少有1亿 - 2亿美元的多余现金可用于并购，即使不进行债务再融资 [136][137] - 公司认为股价被低估，有机会进行债务再融资，战略资本方面有足够的现金进行各种操作 [137] - 公司将继续评估资本部署机会，未来三到六个月将确保所有平台最佳运行，优先考虑增强OmniAb业务的技术收购、新的技术平台和重要的管道特许权使用费 [138][139][140]

公司业务合作与项目进展 - 公司与超120家医药和生物技术公司有合作及许可协议，超200个项目处于商业化和开发阶段，全球有超1400项已授权专利[126] - 截至2020年第三季度，超8500名临床受试者已接受或计划接受OmniAb衍生抗体治疗，公司预计2021年首次提交监管申请，2025年有望获批多达10项[132] - 2020年公司已签订超120份Captisol研究使用协议和8份临床及/或商业许可协议，为Captisol发明以来单年签约数量最多[137] - 2020年10月1日公司完成对Pfenex的收购，其带来专有蛋白表达技术及与多家公司的合作，有望增加公司特许权使用费收入[141] - 公司以2500万美元现金将Vernalis研究业务和内部项目出售给HitGen Inc.，交易预计2020年第四季度完成[143] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度总营收为4184.8万美元，较2019年第三季度的2480.8万美元增加1704万美元，增幅69%[145] - 2020年前三季度总营收为1.16429亿美元，较2019年同期的9327.9万美元增加2315万美元，增幅25%[145] - 2020年第三季度特许权使用费收入为900.5万美元，较2019年第三季度的976.7万美元减少76.2万美元，降幅8%[145] - 2020年第三季度Captisol收入为2338.9万美元，较2019年第三季度的684.9万美元增加1654万美元，增幅241%[145] - 2020年第三季度合同收入为945.4万美元，较2019年第三季度的819.2万美元增加126.2万美元，增幅15%[145] - 2020年第三季度总运营成本和费用为3810.1万美元，占收入的91%，较2019年第三季度增加810万美元，增幅27%[150][151] - 2020年前三季度总运营成本和费用为1.01794亿美元，占收入的87%，较2019年前三季度增加1300万美元，增幅15%[150][152] - 2020年第三季度短期投资损失986.2万美元，较2019年第三季度减少343.5万美元；2020年前三季度短期投资损失1714.3万美元，较2019年前三季度增加861.9万美元[153] - 2020年第三季度利息收入99.1万美元，较2019年第三季度减少640.5万美元；2020年前三季度利息收入769万美元，较2019年前三季度减少1490万美元[153] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计7.951亿美元，较去年年底减少2.748亿美元[158] - 2020年前三季度，经营活动产生的净现金为5404.9万美元，投资活动产生的净现金为6.1385亿美元，融资活动使用的净现金为2.83016亿美元[166] 债务与股权相关情况 - 2018年5月，公司发行了总计7.5亿美元的2023年票据；2020年3月，公司以2.038亿美元现金回购了2.344亿美元本金的2023年票据，回购后，2023年票据仍有5.156亿美元本金未偿还[160] - 2019年9月，公司董事会批准了一项最高5亿美元的股票回购计划；2020年第一季度，公司回购了7330万美元的普通股；截至2020年9月30日，仍有2.535亿美元的普通股回购授权可用[162] 其他财务相关义务 - 与霍维奥内的Captisol采购和设备投资协议下的采购义务增加了约6900万美元[167] - 2020年9月30日，公司有1080万美元与先前收购相关的或有对价负债公允价值需在未来期间结算[164]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度总营收4180万美元，包括900万美元特许权使用费收入、2340万美元Captisol材料销售和950万美元合同收入 [41] - 2020年第三季度Kyprolis在安进的收入较第二季度有所增长，但同比下降；Ono在日本的Kyprolis销售额达1730万美元，为该产品在日本的最大季度销售额 [42] - 2020年第三季度Evomela在美国和中国的收入同比和环比均有所增长 [43] - 2020年第三季度Captisol销售额为2340万美元，较去年同期的680万美元增长超240%；合同收入为950万美元，与上周分析师日修订后的预期一致，高于去年同期的820万美元 [44] - 2020年第三季度调整后摊薄每股收益为1.4美元，较2019年第三季度增长112%；该季度运营现金流为1200万美元；季度末现金、现金等价物和短期投资约为7.95亿美元，完成Pfenex收购后，调整后现金余额约为4亿美元 [45] - 2020年全年营收指引上调至1.7亿美元，特许权使用费收入预计为3300万美元，Captisol收入预计为9200万美元，合同收入预计为4500万美元 [46][47] - 2020年全年公司整体毛利率预计约为80% - 85%，现金运营费用预计为7300 - 7500万美元 [49] - 2020年全年调整后摊薄每股收益约为3.95美元，较2019年调整后摊薄每股收益增长57% [50] 各条业务线数据和关键指标变化 特许权使用费业务 - 2020年Q4特许权使用费预计为1030万美元，假设两大主要产品在Q4较Q3增长 [51] Captisol业务 - 2020年Captisol业务运营水平远高于过去几年，预计2021年将进一步提升，季度平均收入超4500万美元，而2020年平均为2000多万美元 [52] 合同收入业务 - 2020年Q4合同收入预计为过去两年中最高的季度总额，除约700万美元服务相关收入外，还预计有多项事件产生可观收入 [54][55] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国目前约40% - 50%的住院患者正在使用Veklury，随着FDA批准、近期同行评审出版物以及现场团队对医生的教育，预计使用比例将增加 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过并购和签订新的许可合同来扩大投资组合，目前有五个合作项目正在开发中，预计2021年有五款药物有望获批，将为公司带来新的特许权使用费收入 [12][13] - 公司致力于创新和投资核心技术平台，如OmniAB平台，通过收购和整合新技术，为合作伙伴提供更多工具和知识产权，以确保获得新的许可协议并扩大经济效益 [61][65] - 公司将继续扩大Captisol业务，满足市场需求，同时利用额外的收入和现金流重新投资于业务，提升核心业务的实力和多样性 [58] - 公司收购Pfenex后，将发展蛋白质表达业务，预计该业务将通过合作开发、资产授权和平台配对三种类型的交易实现增长 [79] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情在短期内影响了患者就诊和治疗开始，但公司很高兴看到业务增长正在恢复，特别是Kyprolis和DARZALEX联合疗法的强劲推出 [10][11] - 疫情推动了对remdesivir的需求，也让主要医疗市场认识到该药物对医疗系统和患者的益处，公司预计Captisol销售将在未来几个季度大幅增长，并为长期业务扩张和研发投资提供支持 [22][24] - 公司预计2021年营收和盈利将实现超50%的增长，主要来自特许权使用费和Captisol收入的大幅增加，这将支持公司保持强劲的现金流并进行业务投资 [38] 其他重要信息 - Veklury是美国首个也是目前唯一获批的COVID - 19治疗药物，被认为是标准治疗的一部分，所有当前和未来的治疗性临床试验都将在对照组中使用该药物 [15][16] - 公司有三个合作伙伴正在利用Ligand的OmniAb平台开发用于治疗COVID - 19的新型抗体 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第四季度合同收入除700万美元服务收入外，其他预期付款的可见性如何？ - 公司对计入该季度合同收入的所有事件有较好的可见性，部分事件的时间虽未公开，但也有一些合作伙伴已公开声明的事件 [86][87] 问题2: 公司在分析师活动中给出了令人印象深刻的增长目标，但股价未按预期反应，原因是什么，投资者可能忽略了什么？ - 一方面，并购发展需要时间让投资者理解技术收购如何推动价值，如Pfenex和Icagen的收购将在未来两到三年带来特许权使用费的增长；另一方面，公司核心业务的传统资产在试验、研发投资和监管审批方面取得了前所未有的积极进展，如sparsentan的Phase 3数据值得期待 [90][93][94] - 公司给出的长期展望是经过风险调整的指导数字，对未包含在其中的产品仍有高度信心，这些产品有望带来额外的增长 [97][98] 问题3: 2021年及以后的指导趋势如何，可能的上行风险是什么，在资本配置方面，是否有足够资金用于业务发展，是否考虑在当前水平进行股票回购？ - 若疫情持续稳定，患者就医和临床试验接近正常，2021年合同付款可能有显著上行空间；若住院和感染率持续上升，Captisol收入也可能大幅增加 [104][105] - 公司有超4000万美元现金和现金等价物，2023年5月有5亿美元可转换债券到期，会关注债券价格和股价，在资本配置上，将在并购和向股东返还现金之间相对均衡分配，同时也会寻找新的资产添加到投资组合中 [106][108] 问题4: 所有当前和未来试验都要求在对照组中使用remdesivir意味着什么，Gilead在院外和吸入式remdesivir开发中Captisol的贡献量如何？ - 当某种药物成为标准治疗时，通常会在临床试验的对照组中使用，目前已在实际试验中看到这种情况，预计未来也会持续 [110] - Gilead正在分析remdesivir的其他使用场景和形式，如院外护理和吸入式、皮下注射式，这些都使用了Captisol，预计明年或明年初会有相关试验数据 [111][112] 问题5: 2020年和2021年的资本支出情况如何，有多少用于Captisol产能扩充，目前是否满负荷生产？ - 公司年初宣布了6000万美元与remdesivir和Captisol相关的资本支出，约三分之一用于购买机器和扩大空间，约三分之二用于预付材料等，目前这部分支出基本完成，其他业务不需要大量资本支出，新的蛋白质表达业务每年资本支出预计低于500万美元 [122][123][124] - 公司已清空库存，目前以最高水平生产，预计未来两到三个月达到最高规模的全面运营，会根据最大生产水平给出Q4和Q1的收入展望，若能生产更多并交付给Gilead，会尽力满足需求 [115][116][117] 问题6: 如何看待SG&A和R&D费用中的一次性现金费用，如何对这些费用率进行正常化处理？ - Q3的交易费用约500万美元，包含在G&A费用中，Q4也会有少量相关费用；若Vernalis出售完成，会降低成本，而Pfenex交易则会增加G&A和R&D费用，这已反映在明年的现金费用指导中 [129][130] 问题7: Captisol业务的最大风险是什么？ - 虽然有其他技术可解决溶解性问题，但Captisol的价值主张明确，公司认为关键在于执行，要确保能够持续满足合作伙伴的需求 [133][134] 问题8: 是否仍有人询问公司何时能取代Promacta的收入？ - 公司曾拥有Promacta这一出色的特许权使用费资产，2019年初剥离该业务时，其特许权使用费收入约为1亿美元，一些老投资者会询问如何取代这部分收入，新投资者可能更关注当前约3000万美元的特许权使用费基础 [140][141] - 公司认为近两三个月来，特许权使用费增长的趋势开始显现，预计到2023年特许权使用费将基本增至目前的三倍，且不包括某些潜在收益巨大的领先资产，如sparsentan若获批，可能产生类似Promacta的特许权使用费 [142][143][144] 问题9: 请再次说明Kyprolis在日本和Evomela在本季度的收入情况？ - Kyprolis在日本，Ono本季度报告收入18亿日元，约合1730万美元，高于上一季度的约1600万美元，为历史最高季度收入；Evomela方面，公司记录的收入显示较上一季度和去年同期均有增长，但相关公司尚未正式报告，无法披露具体数字 [154] 问题10: Teriparitide的下一个数据点是什么，如何衡量其进展？ - 合作伙伴Alvogen预计很快开始试验，试验完成后将提交给FDA，预计明年某个时间得到FDA的回复，可关注Alvogen或Ligand关于试验开始、入组和提交FDA的相关评论 [155][156] 问题11: Teriparitide有或没有治疗等效性指定的收入潜力如何，目前的指导是否保守假设其没有该指定？ - 在美国，可比药物Tayo在2019年的销售额约为6.45亿美元，今年前两个季度约为每季度1.25亿美元，目前市场规模约为5亿美元左右 [157] - 在获得治疗等效性指定之前，Ligand的收入可能在500 - 1500万美元之间，获得该指定后，收入可能翻倍或三倍，因为渗透率可能提高，且利润分成比例从最高40%提高到55% [159][161] 问题12: 如何看待口服抗病毒治疗对COVID - 19格局的潜在影响，过去关于Captisol材料销售增长（不包括remdesivir）和合同付款的长期假设是否仍然适用？ - 公司会持续监测COVID - 19治疗领域的创新情况，remdesivir已成为标准治疗药物，Gilead也在探索其他治疗方式，预计未来会有多种疗法联合使用 [165][166][168] - Captisol业务在remdesivir之外继续良好增长，长期来看仍将如此；合同付款方面，仍预计在4000 - 6000万美元之间，尽管每年会有所波动，但这一预期是基于分析师日展示的风险调整后的计算 [169][170]

业务亮点 - 公司研究和技术支持超130家合作伙伴，助力发现药物、提升安全性和降低成本[6] - 未来12个月有5个合作项目有获批潜力，包括Sugemalimab、V114等[7] 财务亮点 - 2020年Q3总营收4180万美元，其中材料销售2340万美元，合同活动使合同付款回升至疫情前水平[10] - 2020年公司指引总营收1.7亿美元，毛利率80%-85%，现金运营费用7300 - 7500万美元[11] - 2020年特许权使用费指引3300万美元，Q4预计环比增长15%[12] - 2020年Captisol收入指引9200万美元，Q1 2021销售预计4500万美元[13] - 2020年合同收入指引4500万美元，Q4将是近两年最大季度[14] 技术平台 - OmniAb技术是唯一三物种平台，在双特异性抗体等方面有优势，有3个合作伙伴用其开展新冠抗体项目[21][22] - Captisol技术吸引大量关注，2020年许可协议多于往年，全球有超400项已授权专利[23] - Icagen离子通道技术与罗氏等有合作，合作金额含2.74亿美元里程碑款和分层特许权使用费等[24] 合作案例 - JZP - 458项目解决Erwinaze短缺问题，剩余里程碑超1.62亿美元加分层特许权使用费[27] - V114项目用P. fluorescens生产CRM197，预计Q4 2020提交BLA，有低个位数净销售特许权使用费[28] 业务模式 - 通过合作开发、对外授权、平台配对三种交易模式驱动营收增长[30] 合作管线 - 合作管线含超100个临床前项目，涉及肿瘤、感染等多个治疗领域[31]

公司业务合作与项目情况 - 公司与超120家医药和生物技术公司有合作及许可协议，超200个项目处于商业化和开发阶段，全球拥有超1200项已授权专利[117] - 截至2020年第二季度，超80个与OmniAb相关项目在合作组合中，占管道超40%，用户已提交或获得超35项美国和国际专利或专利申请[125] - 预计今年年底启动CE - Iohexol的关键试验，美国每年约有2000万次成像程序，销售额约15亿美元[124] Captisol业务情况 - 2020年第二季度Captisol业务季度销售额创历史新高，向超40个合作伙伴发货，公司将投资至多6000万美元扩大其年产能至约500公吨[122] - 2020年第二季度Captisol材料销售收入2446.8万美元，较2019年同期的854.9万美元增加1591.9万美元，增幅186%[128] 财务数据关键指标变化 - 营收 - 2020年第二季度总营收4142万美元，较2019年同期的2499万美元增加1643万美元，增幅66%[128] - 2020年前六个月总营收7458万美元，较2019年同期的6847万美元增加611万美元，增幅9%[128] - 2020年第二季度特许权使用费收入718.1万美元，较2019年同期的662.6万美元增加55.5万美元，增幅8%[128] - 2020年第二季度服务收入458.2万美元，较2019年同期的455.9万美元增加2.3万美元，增幅1%[128] - 2020年第二季度合同收入518.9万美元，较2019年同期的525.3万美元减少6.4万美元，降幅1%[128] 财务数据关键指标变化 - 成本和费用 - 2020年第二季度总运营成本和费用为3432万美元，占收入的83%，较2019年第二季度增加520万美元，增幅18%；2020年前六个月总运营成本和费用为6369.3万美元，占收入的85%，较2019年前六个月增加480万美元，增幅8%[132][134][135] 财务数据关键指标变化 - 投资收益 - 2020年第二季度短期投资收益为2346万美元，2019年第二季度亏损1506.1万美元，变动为增加3852.1万美元；2020年前六个月短期投资亏损728.1万美元，2019年前六个月收益448.8万美元，变动为减少1176.9万美元[136] 财务数据关键指标变化 - 利息收支 - 2020年第二季度利息收入为196.9万美元，较2019年第二季度的928.5万美元减少731.6万美元；2020年前六个月利息收入为669.9万美元，较2019年前六个月的1519.4万美元减少849.5万美元[136] - 2020年第二季度利息费用为621.3万美元，较2019年第二季度的901.2万美元减少279.9万美元；2020年前六个月利息费用为1476.1万美元，较2019年前六个月的1791.8万美元减少315.7万美元[136] 财务数据关键指标变化 - 其他收入净额 - 2020年第二季度其他收入净额为180.3万美元，较2019年第二季度的89万美元增加91.3万美元；2020年前六个月其他收入净额为215.9万美元，较2019年前六个月的50.8万美元增加165.1万美元[136] 财务数据关键指标变化 - 所得税前收益 - 2020年第二季度所得税前收益为2811.9万美元，2019年第二季度亏损1802.8万美元，变动为增加4614.7万美元；2020年前六个月所得税前亏损229.6万美元，2019年前六个月收益82468.5万美元，变动为减少82698.1万美元[142] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计8.099亿美元，较去年年底减少2.6亿美元[143] 财务数据关键指标变化 - 票据回购 - 2018年5月公司发行7.5亿美元2023年票据，2020年3月以2.038亿美元现金（含应计利息60万美元）回购2.344亿美元本金的2023年票据，回购后剩余本金5.156亿美元[145] 财务数据关键指标变化 - 股票回购 - 2019年9月董事会批准一项最高5亿美元的股票回购计划，2020年第一季度回购7330万美元公司普通股，截至2020年6月30日，仍有2.535亿美元的回购授权可用[146] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2020年前六个月经营活动提供净现金4130.4万美元，2019年前六个月使用净现金1580万美元；2020年前六个月投资活动提供净现金2.81779亿美元，2019年前六个月提供净现金3.6058亿美元；2020年前六个月融资活动使用净现金2.7931亿美元，2019年前六个月使用净现金1.90167亿美元[150]