财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收超4500万美元，较去年同期的3100万美元增长46%，主要由特许权使用费收入驱动，其增长44%，达2750万美元 [33][34] - 调整后每股收益为1.33美元，非GAAP基础下，第一季度核心调整后净收入为2660万美元，即每股1.33美元，高于去年同期的2180万美元或每股1.2美元 [33][42] - GAAP净亏损为4250万美元，即每股2.21美元，去年同期净收入为8610万美元，即每股4.75美元，差异主要源于去年对Viking Therapeutics的投资收益与今年的研发费用 [41] - 公司重申2025年全年财务指引，预计特许权使用费收入在1.35 - 1.4亿美元之间，Captisol销售额在3500 - 4000万美元之间，合同收入在1000 - 2000万美元之间，总营收在1.8 - 2亿美元之间，核心调整后每股收益在6 - 6.25美元之间 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 特许权使用费业务 - 第一季度特许权使用费收入增长44%，主要驱动因素包括Varonis的O2Ver、Trevyris的Rilspari、Recordati的Carziva和Merck的Cabaxas的强劲表现 [33][35] - Varonis的O2Ver在2025年第一季度美国销售额为7130万美元，几乎是第四季度的两倍，公司目前对O2Ver享有3%的特许权使用费 [37] - Trevia的FILSPARI第一季度美国销售额为5600万美元，同比增长超180%，环比增长13%，公司对FILSPARI销售享有9%的特许权使用费 [38] - Merck的Capaxib第一季度销售额为1.07亿美元，是上一季度的两倍多 [39] Captisol业务 - 第一季度Captisol销售额为1350万美元，高于2024年第一季度的920万美元，主要因Gilead对Veclery的补货 [35][40] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，传染性软疣影响约1670万人，该疾病通过接触或受污染物品传播，儿童、免疫功能低下的成年人和性活跃人群尤其易感 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略 - 专注于通过投资后期开发资产和商业资产获取特许权使用费权益，以实现盈利和复合增长 [14][15] - 构建多元化且不断增长的特许权资产组合，以产生稳定且可预测的收入 [14] - 拥有专业团队，凭借丰富经验和广泛网络，寻找高临床价值、低风险的特许权投资机会 [16] 发展方向 - 继续投资开发阶段资产，扩大资产组合，近期投资了Castle Creek的DeFi资产 [6][12] - 执行特殊情况投资策略，如收购、孵化和分拆Novan的Zil Sugi资产 [13] 行业竞争 - 生命科学行业特许权资本需求大但供应少，公司可选择性投资，为合作伙伴提供差异化资本解决方案 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 经营环境 - 生物制药融资环境具有挑战性，IPO减少，私募融资困难，特许权融资需求显著增加 [10] - 政府机构（如FDA）的重组和人事变动短期内可能造成干扰和不确定性，但新领导层有意减少不必要监管，加快严重和罕见疾病药物的监管流程 [11] 未来前景 - 公司对2025年及未来前景持乐观态度，预计现有商业组合将在2030年代初实现中两位数增长，加上开发阶段组合，预计每股收益增长超20% [44][45] 其他重要信息 - 公司子公司Pylthos Therapeutics与Channel Therapeutics合并，筹集5000万美元股权资本，预计在6月30日至8月30日完成合并，合并后公司将在纽约证券交易所上市，公司初始将持有约55%股权，并享有ZELLSUVI 13%的特许权使用费 [22][23][24] - 公司有38个活跃投资机会正在评估，包括增值和预批准交易，本季度完成两笔新投资 [12] 问答环节所有的提问和回答 问题1：公司是否看到更多特殊情况，对公司有何影响？ - 公司表示特殊情况增多，主要由于生物科技公司融资市场困难，这为公司提供了机会，但行业整体需要健康的市场环境，公司专注于有显著临床价值的药物投资 [48][49][50] 问题2：最惠国待遇药物定价政策对合作伙伴的产品推出有何影响？ - 公司认为该政策会导致短期内市场定价混乱和贸易政策谈判，但长期来看可能是好事，美国仍是大多数合作伙伴的主要市场 [55][56][57] 问题3：投资机会的规模是否有变化，公司是否会考虑更大规模的投资？ - 公司表示目前在当前市值和投资组合规模下，单笔投资最高约5000万美元，以实现投资组合多元化，但在风险显著降低的情况下会增加投资规模，如对Recordati的1亿美元投资，未来随着投资组合增长，会相应提高多元化投资上限 [59][60][62] 问题4：对Carziba的预期以及Recordati的拓展活动，传染性软疣的转诊模式是怎样的？ - 关于Carziba，Recordati预计其销售额在2023 - 2024年增长23%，并提高了肿瘤产品线的峰值销售指引，计划拓展地理市场，包括今年在拉丁美洲推出，继续寻求美国批准，中期和长期计划扩大其在诱导治疗和尤因肉瘤患者中的应用 [67][68][69] - 传染性软疣最初主要由儿科医生诊断，病情恶化时患者会转诊至儿科皮肤科医生（儿童）或皮肤科医生（成人） [72] 问题5：公司每年的投资能力如何，是否会增加投资，如何利用NexSol平台开发新产品或授权？ - 公司可能会在今年加快投资步伐，因为市场上有很多优质机会，但会遵守投资规模的多元化限制，考虑到团队的工作带宽 [77][78] - 对于NexSol平台，公司拥有多项潜在疗法的知识产权，目前团队正在评估最佳机会，预计会寻找合作伙伴进行开发，有望推出至少两款商业产品 [79][80][81] 问题6：ZelFu的初始推出时间是否取决于与Channel的合并交易，FILSPARI在欧洲的营销批准变更是否影响报销或准入，今年的收入趋势如何？ - ZelFu的推出时间与合并交易相对独立，但有一定重叠，目前团队正在为推出做准备，融资和合并目标已确定，主要取决于SEC的审批时间 [83][84][85] - FILSPARI在欧洲从有条件营销批准转为营销批准，预计不会显著改变其发展轨迹，CSLV - four和Trevyr将继续在各国获得报销批准并加大推广投资 [86][87] - 今年Captisol收入预计较为均衡，特许权使用费收入预计会逐渐上升 [88]

收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总营收和其他收入为4530万美元，较2024年同期的3100万美元增长46%，主要归因于特许权使用费收入和Captisol销售增加[3] - 2025年第一季度特许权使用费为2750万美元，较2024年同期的1910万美元增长44%，主要来自Recordati的Qarziba和Travere Therapeutics的Filspari的特许权使用费[3] - 2025年第一季度Captisol销售额为1350万美元，较2024年同期的920万美元有所增长，原因是客户订单时间不同[3] - 2025年第一季度GAAP净亏损为4250万美元，合每股2.21美元，而2024年同期GAAP净收入为8610万美元，合每股摊薄4.75美元[5] - 2025年第一季度核心调整后净收入为2660万美元，合每股摊薄1.33美元，高于2024年同期的2180万美元，合每股摊薄1.20美元，增长主要得益于收入增长46%[5][6] - 4月29日，Verona宣布Ohtuvayre第一季度净销售额为7130万美元，较上一季度增长95%；4月24日，Merck宣布Capvaxive第一季度销售额为1.07亿美元，较上一季度增长120%[13][16] - 2025年第一季度无形资产特许权资产收入为2.1587亿美元，2024年同期为1.8357亿美元[31] - 2025年第一季度财务特许权资产收入为5902万美元，2024年同期为738万美元[31] - 2025年第一季度公司净亏损4245.1万美元，2024年同期净利润为8613.9万美元[31] - 2025年第一季度调整后净收入为2659.8万美元，2024年同期为6966.5万美元[35] - 2025年第一季度核心调整后净收入为2659.8万美元，2024年同期为2180.8万美元[35] - 2025年第一季度调整后摊薄每股净收入为1.33美元，2024年同期为3.84美元[35] - 2025年第一季度核心调整后摊薄每股净收入为1.33美元，2024年同期为1.20美元[35] 管理层讨论和指引 - 公司重申2025年全年财务指引，预计特许权使用费收入在1.35 - 1.4亿美元之间，Captisol销售收入在3500 - 4000万美元之间，合同收入在1000 - 2000万美元之间，总营收预计在1.8 - 2亿美元之间，调整后摊薄每股收益预计在6.00 - 6.25美元之间[8] 其他没有覆盖的重要内容 - 4月17日，公司宣布签署合并协议，将旗下子公司与Channel Therapeutics的子公司合并，交易预计2025年夏季完成，战略投资者将提供5000万美元资金支持[9] - 2月25日，公司与Castle Creek Biosciences达成7500万美元的特许权融资协议，支持D-Fi（FCX - 007）的3期临床研究，公司出资5000万美元[12] - 金额代表与CyDex和Metabasis交易相关或有对价公允价值的变动[37] - 自2017年1月1日采用会计公告（ASU 2016 - 09）后，基于股份薪酬的超额税收优惠在合并运营报表的所得税拨备中作为单独项目记录，此前该金额在合并股东权益报表的额外实收资本中确认[37] - 由于某些项目因高度可变性、复杂性和低可见性而无法合理预测，若无不合理的努力，无法将前瞻性非GAAP调整后摊薄每股收益与最直接可比的GAAP指标进行调节[38] - 或有负债变动、上市公司投资市值变动、基于股份的薪酬费用以及任何单独所得税项目的影响等非现金调整会直接影响公司调整后摊薄每股收益的计算[38] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.089亿美元，其中包括2420万美元的Viking Therapeutics普通股[7] - 2025年3月31日现金、现金等价物和短期投资为2.08901亿美元，2024年12月31日为2.56165亿美元[33] - 2025年3月31日总资产为9.05435亿美元，2024年12月31日为9.41774亿美元[33] - 2025年3月31日总负债为1.09901亿美元，2024年12月31日为1.11335亿美元[33]

文章核心观点 公司2025年第一季度业绩受投资组合特许权使用费收入强劲增长推动，通过战略交易加强商业投资组合和产品线，重申2025年财务指引 [1]。 各部分总结 财务业绩 - 2025年第一季度总收入和其他收入为4530万美元，较2024年同期的3100万美元增长46%，主要归因于特许权使用费收入和Captisol销售增加 [4] - 2025年第一季度特许权使用费为2750万美元，较2024年同期的1910万美元增长44%，主要来自Recordati的Qarziba和Travere Therapeutics的Filspari的特许权使用费 [4] - 2025年第一季度Captisol销售额为1350万美元，较2024年同期的920万美元有所变化，原因是客户订单时间不同 [4] - 2025年第一季度合同收入和其他收入为440万美元，较2024年同期的270万美元有所增加 [4] - 2025年第一季度Captisol成本为480万美元，较2024年同期的290万美元增加，因Captisol销售增加 [4] - 2025年第一季度无形资产摊销为830万美元，与2024年同期的820万美元基本持平 [4] - 2025年第一季度研发费用为5010万美元，较2024年同期的600万美元大幅增加，主要是与Castle Creek Biosciences的特许权融资协议产生的4430万美元一次性费用 [4] - 2025年第一季度一般及行政费用为1880万美元，较2024年同期的1100万美元增加，主要归因于员工相关成本和孵化Pelthos业务的运营成本 [4] - 2025年第一季度合作伙伴计划衍生品公允价值调整为 - 40万美元，主要是对某些Agenus合作计划的按市值计价调整 [4] - 2025年第一季度GAAP净亏损为4250万美元，合每股2.21美元，而2024年同期GAAP净收入为8610万美元，合每股摊薄4.75美元 [5] - 2025年第一季度核心调整后净收入为2660万美元，合每股摊薄1.33美元，较2024年同期的2180万美元，合每股摊薄1.20美元有所增加，主要受收入增长46%推动 [5] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.089亿美元，其中包括2420万美元的Viking Therapeutics普通股 [6] 财务指引 - 公司重申2025年全年财务指引，预计特许权使用费收入在1.35亿 - 1.40亿美元之间，Captisol销售收入在3500万 - 4000万美元之间，合同收入在1000万 - 2000万美元之间，总收入预计在1.8亿 - 2.0亿美元之间，调整后摊薄每股收益预计在6.00 - 6.25美元之间 [8] 第一季度及公司亮点 - **Pelthos Therapeutics交易**：4月17日，公司宣布签署最终合并协议，将旗下子公司Pelthos与Channel Therapeutics子公司合并，交易预计2025年夏季完成，合并后公司将专注于加速ZELSUVMI商业化，公司将投资1800万美元，战略投资者集团将投资3200万美元 [9][10][11] - **新特许权投资**：2月25日，公司与Castle Creek Biosciences达成7500万美元特许权融资协议，支持其D - Fi（FCX - 007）3期临床研究，公司出资5000万美元，投资者将获得高个位数特许权使用费，公司将获得中个位数特许权使用费 [12] - **投资组合更新** - 4月29日，Verona宣布Ohtuvayre第一季度净销售额为7130万美元，较上一季度增长95%，受处方量、开方医生、新患者和续方量显著增加推动 [13] - 4月29日，Travere及其欧洲合作伙伴CSL Vifor宣布欧洲委员会批准Filspari从有条件营销批准转为标准营销授权，用于治疗原发性IgA肾病成人患者 [14] - 4月26日，UroGen公布UGN - 301（zalifrelimab）膀胱内溶液1期剂量递增研究的积极安全数据 [15] - 4月24日，Merck宣布Capvaxive第一季度销售额为1.07亿美元，较上一季度增长120%，自2024年第三季度推出以来持续获得市场认可 [15] - 4月11日，Palvella的Qtorin rapamycin 3.9%无水凝胶在第15届世界儿科皮肤病大会上被知名皮肤科专家提及；1月，该产品开始TOIVA 2期临床试验；2月，SELVA 3期临床试验将纳入3 - 5岁患者 [16] - 3月27日，Merck宣布欧洲委员会批准Capvaxive在欧盟27个成员国及冰岛、列支敦士登和挪威上市，用于18岁及以上人群预防侵袭性疾病和肺炎 [17] - 3月17日，Travere Therapeutics向FDA提交Filspari补充新药申请，寻求优先审查用于治疗局灶节段性肾小球硬化症，预计2025年第二季度收到FDA关于申请受理和审查时间的通知，FDA通知不再需要胚胎 - 胎儿毒性风险评估和缓解策略监测，Travere计划提交修改申请，预计不影响审查时间，目标行动日期为2025年8月28日 [18] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，通过为高价值药物临床开发提供融资、技术许可等支持科学进步，业务模式旨在通过创建多元化生物技术和制药产品收入流为股东创造价值，目标是让投资者以盈利和多元化方式参与生物技术行业 [21][22] 会议信息 - 公司管理层将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论相关公告并回答问题，电话会议参与方式和网络直播链接可在公司官网查询 [2][20]

公司业务 - 公司是生物制药公司，通过提供融资、授权技术或两者结合支持高价值药物临床开发，以创造多元化生物技术和制药产品收入流为股东创造价值 [2] - 公司商业模式基于资助中后期药物开发项目以获取经济权益、购买开发阶段或商业生物制药产品的特许权使用费权益以及授权技术帮助合作伙伴发现和开发药物 [2] - 公司运营两个轻资产特许权使用费技术IP平台，Captisol®平台技术可优化药物溶解度和稳定性，NITRICIL™平台技术可实现可调剂量和药物释放曲线 [2] - 公司与安进、默克、辉瑞等世界领先制药公司建立了多个联盟、许可和其他业务关系 [2] 投资者会议安排 - 公司高级管理团队将参加H.C. Wainwright皇家ty公司会议、RBC资本市场全球医疗保健会议和Craig - Hallum机构投资者会议 [1][4] - 在H.C. Wainwright皇家ty公司会议上，管理层将于2025年5月13日下午3:30参加炉边谈话并可进行一对一会议 [4] - 在RBC资本市场全球医疗保健会议上，管理层将于2025年5月20日下午2:05参加炉边谈话并可进行一对一会议 [4] - 在Craig - Hallum机构投资者会议上，管理层将于2025年5月28日进行一对一会议 [4] 信息披露 - 公司使用投资者关系网站和X披露重大非公开信息并遵守Regulation FD下的披露义务，投资者应关注公司网站、X账户、新闻稿、SEC文件、公开电话会议和网络直播 [3] 联系方式 - 投资者联系Melanie Herman，邮箱investors@ligand.com，电话(858) 550 - 7761 [4] - 媒体联系Kellie Walsh，邮箱media@ligand.com，电话(914) 315 - 6072 [4]

财务业绩发布安排 - 公司将于2025年5月8日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务业绩 [1] - 业绩发布后，公司将于美国东部时间同日上午8:30举行电话会议，讨论业绩并提供业务更新 [1] 电话会议详情 - 电话会议日期为2025年5月8日，美国东部时间上午8:30开始 [2] - 美国及加拿大参会者可拨打电话(800) 715-9871，国际参会者拨打电话(646) 307-1963，会议ID为3661098 [2] - 电话会议提供在线直播及回放 [2] 公司业务模式 - 公司是一家生物制药企业，通过提供资金、授权技术或两者结合的方式，支持高价值药物的临床开发 [3] - 商业模式旨在通过创造多元化的生物技术和制药产品收入流，并结合高效低成本的运营结构，为股东创造价值 [3] - 核心业务包括为中后期药物开发项目提供资金以换取经济权利、购买开发阶段或商业化生物制药产品的特许权以及进行技术授权 [3] 技术平台与合作伙伴 - 公司运营两个轻资产的特许权产生技术平台：Captisol®平台技术和NITRICIL™平台技术 [3] - Captisol®是一种化学修饰的环糊精，可优化药物的溶解度和稳定性；NITRICIL™技术可实现可调剂量和药物释放曲线 [3] - 公司与全球领先制药公司建立了多项联盟、许可和业务关系，包括安进、默克、辉瑞、Jazz、吉利德科学和百特国际 [3]

文章核心观点 Ligand和Channel宣布签署合并协议，将Ligand子公司Pelthos与Channel子公司合并，交易获5000万美元战略投资支持，合并后公司专注ZELSUVMI商业化及Channel的NaV 1.7开发项目，预计2025年夏季完成交易 [1][2][3] 交易概述 - Ligand和Channel宣布签署合并协议，将Ligand子公司Pelthos与Channel子公司CHRO Merger Sub Inc.合并，交易获5000万美元战略投资支持，合并后公司将以Pelthos Therapeutics Inc.名义运营，在NYSE American交易所交易，股票代码PTHS [2] - 交易预计2025年夏季完成，需满足惯常成交条件 [7] 交易各方观点 - Ligand CEO Todd Davis称交易为推出商业就绪产品提供机会，有潜力为股东带来近、长期价值，体现Ligand商业模式和价值创造策略 [4] - Channel CEO Frank Knuettel II表示对与Pelthos合并感到兴奋，认为是现有股东的绝佳机会，可带来近期收入、推进现有项目并获得更多资金 [4] - Pelthos CEO Scott Plesha认为ZELSUVMI可满足软体疣治疗的未满足医疗需求，期待带领合并后公司进入下一增长阶段 [5][6] 交易细节 - Channel将收购Pelthos 100%已发行和流通股权并更名，Ligand投资1800万美元，战略投资者集团投资3200万美元，共5000万美元 [6] - 交易完成后，Scott Plesha任CEO，Frank Knuettel任CFO，董事会由Scott Plesha、两名独立董事、Ligand任命的两名董事会成员及Murchinson认可的两名现任Channel董事会成员组成 [7] 公司业务重点 - 合并后公司初期专注加速Pelthos的ZELSUVMI商业化，用于治疗成人和一岁及以上儿童的软体疣感染，还将保留Channel的NaV 1.7开发项目，用于治疗各种慢性疼痛、急慢性眼痛和术后神经阻滞 [3] 相关产品信息 - ZELSUVMI是2024年获FDA批准的新型药物，是首个也是唯一获批准在家使用的治疗软体疣感染的处方药物，采用Pelthos的NITRICIL™技术平台开发，Ligand有权获得其全球销售额13%的特许权使用费 [1][9] 公司介绍 - Pelthos是致力于商业化创新治疗产品的生物制药公司，除ZELSUVMI外还有潜在产品管线，交易完成前是Ligand子公司 [10] - Murchinson成立于2012年，通过纪律性、耐心和创新的投资方法在全球市场寻找高价值投资机会 [11] - Channel是临床阶段生物技术公司，专注开发和商业化非阿片类、非成瘾性疼痛治疗药物，初期临床重点是选择性靶向NaV1.7 [12] - Ligand是生物制药公司，通过提供融资、授权技术支持高价值药物临床开发，有Captisol®和NITRICIL™两个技术平台，与多家领先制药公司建立合作关系 [14] 顾问信息 - Latham & Watkins LLP担任Ligand首席法律顾问，Raymond James & Associates, Inc.担任Ligand和Pelthos财务顾问，Sullivan & Worcester LLP担任Channel法律顾问，Kelley Drye & Warren LLP代表Murchinson [8] 行业背景 - 软体疣是常见皮肤感染病，美国约1670万人受影响，儿童、免疫系统较弱成人和性活跃成人易感，患者可能有不适和社会污名 [4]

文章核心观点 - 帕维尔拉治疗公司公布2024年全年财务业绩并提供公司最新进展，公司转型为上市罕见病生物制药公司，推进QTORIN™雷帕霉素管线，有望成为美国首个FDA批准疗法和标准治疗方案，计划2025年扩大管线，现有资金预计可支持运营至2027年下半年 [3][4][8] 公司概况 - 帕维尔拉治疗公司是临床阶段生物制药公司，专注开发和商业化治疗严重罕见遗传性皮肤病的新疗法，基于QTORIN™平台开发产品管线，主要候选产品QTORIN™雷帕霉素正在进行临床试验 [12] 近期研发亮点 QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形（microcystic LMs） - microcystic LMs是由PI3K/mTOR通路失调导致的罕见慢性致残性遗传病，美国超3万患者无FDA批准疗法 [5][10] - 2024年10月公司获FDA孤儿产品开发办公室高达260万美元赠款，支持QTORIN™雷帕霉素治疗microcystic LMs的3期SELVA研究 [5] - 2024年10月在第12届儿科皮肤病研究联盟年会上展示两张海报，支持QTORIN™雷帕霉素作为治疗microcystic LMs的潜在靶向疗法 [5] - 2024年11月帕维尔拉在3期SELVA研究中对首位患者给药 [5] - QTORIN™雷帕霉素获美国FDA突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，欧洲药品管理局也授予孤儿药认定，SELVA研究顶线结果预计2026年第一季度公布 [8] QTORIN™雷帕霉素治疗皮肤静脉畸形（cutaneous VMs） - cutaneous VMs是由PI3K/mTOR信号通路过度激活基因突变导致的罕见遗传病，美国超7.5万患者无FDA批准疗法 [8][11] - 已发表案例研究和真实世界证据显示，全身性雷帕霉素非标签使用对TIE2和PIK3CA突变的静脉畸形患者有初步临床益处，凸显局部用药需求 [8] - 2025年1月帕维尔拉宣布在2期TOIVA研究中对首位患者给药，该研究评估QTORIN™雷帕霉素治疗cutaneous VMs，FDA授予快速通道认定，顶线结果预计2025年第四季度公布 [8] QTORIN™雷帕霉素和QTORIN™平台扩展 - QTORIN™雷帕霉素下一个目标临床适应症预计2025年下半年确定，其扩展到其他适应症得到领先研究人员出版物支持 [8] - QTORIN™平台第二个候选产品预计2025年下半年推出，有望开发用于多种严重罕见遗传性皮肤病 [8] 近期公司亮点 - 2024年7月帕维尔拉宣布与皮里斯制药达成最终合并协议，12月完成合并及7890万美元私募配售，由BVF Partners L.P.和Frazier Life Sciences共同牵头 [8] - 2024年10月马修·科伦伯格被任命为首席财务官，他经验丰富 [8] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为8360万美元，公司预计这些资金足以支持运营至2027年下半年并完成当前战略议程 [8] 2024年全年财务结果 - 2024年12月31日止十二个月研发费用为820万美元，2023年同期为880万美元 [8] - 2024年12月31日止十二个月一般及行政费用为590万美元，2023年同期为310万美元，增长主要因成为上市公司相关费用增加 [8] - 2024年12月31日止十二个月净亏损1740万美元，合每股基本和摊薄亏损7.83美元，2023年同期净收入1790万美元，合每股基本和摊薄收入分别为2.19美元和2.17美元 [8][15] - 截至2024年12月31日，流通股为13687830股，包括11012105股普通股和2675725股普通股等价物 [15] 会议电话详情 - 公司将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和直播网络研讨会，讨论2024年全年财务业绩并提供公司最新进展，可通过链接或公司网站访问直播，网络研讨会重播约在会议结束2小时后提供，存档90天 [9] 疾病介绍 微囊性淋巴管畸形 - 由PI3K/mTOR通路失调导致，特征为畸形淋巴管突出皮肤、持续渗漏淋巴液和出血，常导致反复严重感染和蜂窝织炎，需住院治疗，自然病程持续进展，症状随时间恶化，美国超3万确诊患者无FDA批准疗法 [5][10] 皮肤静脉畸形 - 由PI3K/mTOR信号通路过度激活基因突变导致，可导致严重发病和功能障碍，显著影响生活质量，伴有严重出血、溃疡等并发症，美国超7.5万确诊患者无FDA批准疗法，急需FDA批准的靶向局部疗法 [8][11]

文章核心观点 Ligand Pharmaceuticals宣布公司首席执行官和首席财务官将参加即将到来的投资者会议，期间管理层将与投资者进行一对一会议，投资者可联系代表安排 [1]。 公司业务 - 公司是生物制药公司，通过提供融资、授权技术或两者结合支持高价值药物临床开发，以实现科学进步 [2] - 公司业务模式旨在通过创建多元化生物技术和制药产品收入流组合为股东创造价值，基于资助中后期药物开发项目获取经济权利、购买开发阶段或商业生物制药产品特许权使用费权利以及授权技术帮助合作伙伴发现和开发药物 [2] - 公司运营两个轻基础设施特许权使用费生成技术IP平台，Captisol®平台技术可优化药物溶解度和稳定性，NITRICIL™平台技术便于可调剂量和药物释放 [2] - 公司与世界领先制药公司建立了多个联盟、许可和其他业务关系 [2] 信息披露 - 公司通过投资者关系网站和X披露重大非公开信息并履行Regulation FD下的披露义务，投资者应关注网站、X账户、新闻稿、SEC文件、公开电话会议和网络直播 [3] 会议安排 - Leerink Partners全球医疗保健会议（迈阿密），管理层将于2025年3月10日参加一对一会议 [4] - Barclays第27届年度全球医疗保健会议（迈阿密），管理层将于2025年3月12日下午12:00（美国东部时间）参加炉边谈话 [4] 联系方式 - 投资者联系Melanie Herman，邮箱investors@ligand.com，电话(858) 550-7761 [4] - 媒体联系Kellie Walsh，邮箱media@ligand.com，电话(914) 315-6072 [4]

特许权使用费及产品收入风险 - 公司基于Kyprolis、Qarziba等产品及其他合作产品的特许权使用费的未来收入可能低于预期，特许权使用费预计是公司未来收入的重要组成部分[125] - 公司向合作方销售Captisol材料的收入约占特许权使用费收入的一半，该部分未来收入可能低于预期[126] - 公司与梯瓦和Acrotech Biopharma达成和解协议，梯瓦将于2026年6月1日或某些情况下提前在美国销售Evomela仿制药，这可能对公司该产品收入产生重大不利影响[125] - 安进此前就Kyprolis专利诉讼达成和解，公开报道称至少Breckenridge Pharmaceuticals的相关仿制药将于2027年或某些情况下提前在美国上市[125] - 公司依赖合作关系获得里程碑和特许权使用费，合作方有很大决定权，合作失败或终止可能减少相关收入[133] - 公司和合作方的产品候选药物在合作和/或营销前面临重大开发和监管障碍，可能延迟或阻止许可、销售特许权使用费和/或里程碑收入[137] - 生物制药产品存在销售风险，可能因多种原因导致销售低于预期，公司特许权使用费支付可能减少、停止或延迟[140] 专利相关风险 - 公司低氯化物专利及国外等效专利预计2033年到期，高纯度专利及国外等效专利预计2029年到期，形态学专利及国外等效专利预计2026年在美国到期，Captisol相关最初提交的专利自2010年在美国、2016年在大多数美国以外国家开始到期[132] - 第三方知识产权可能阻碍公司或合作伙伴开发潜在产品，知识产权问题解决可能耗时且成本高[152] - 第三方可能挑战公司合作伙伴品牌产品的专利，导致专利无效或不可执行[156] - 公司可能面临专利侵权索赔，辩护索赔会产生大量诉讼费用并分散管理和员工资源[157] - 知识产权诉讼结果不可预测，可能导致专利无效或无法执行，影响公司业务战略和财务状况[159] - 专利需支付多种费用，若未遵守相关规定，可能导致专利或专利申请放弃或失效[160] - 知识产权诉讼可能泄露公司机密信息，若结果被认为负面，会影响公司普通股价格[161] - 与他人专利权利冲突会减少公司专利覆盖范围或限制获得有效专利保护的能力[162] - 若无法获得和维持足够的知识产权保护，竞争对手可能开发类似技术，影响公司产品和服务销售[165] - 公司的专利申请可能无法及时获得授权，已授权专利也可能被挑战或无效[167] - 地缘政治行动会增加专利申请和维护的不确定性和成本，如俄罗斯相关行动可能导致专利权利部分或全部丧失[168] - 已授权专利可能被认定无效或无法执行，专利保护范围受威胁会影响公司合作[169] - 公司可能未了解所有第三方知识产权权利，确定发明优先权的程序成本高且结果不确定[170][172] 供应相关风险 - 公司从第三方制造商Hovione获取Captisol，若供应中断，寻找替代来源可能耗时且影响收入和客户关系，虽可指定替代供应商但无保证[128] - 公司在三个地理位置分散的存储地点维持Captisol库存，保质期为五年，若库存维护出现问题可能导致供应中断[129] 市场及竞争风险 - 生物制药行业竞争激烈且发展迅速，新产品和技术可能使公司相关产品候选或技术过时或失去竞争力[141] - 公司在获取现有“被动”特许权使用费和寻找合适收购机会时面临竞争，竞争可能导致收购成本增加[143] 产品商业成功风险 - 产品候选的商业成功取决于医疗界、患者和第三方支付者的市场接受度[149] - 政府机构和私人组织发布的指南或建议可能影响公司产品的使用[151] 法律及监管风险 - 2010年《平价医疗法案》（ACA）颁布，包含对制药企业收费及增加医疗补助回扣等规定，2021年6月17日美国最高法院驳回对其的司法挑战，该法案继续有效[185] - 2013年4月1日起，根据2011年《预算控制法案》，医疗保险对供应商的付款减少，该措施将持续到2032年，除非国会采取额外行动；2013年1月2日，2012年《美国纳税人救济法案》签署，进一步减少对部分供应商的医疗保险付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年；2021年3月11日，2021年《美国救援计划法案》签署，自2024年1月1日起取消法定医疗补助药品回扣上限[186] - 2019年全面实施的2015年《医疗保险准入和儿童健康保险计划再授权法案》（MACRA）引入医生绩效付费计划，目前尚不清楚该计划对医生报销的整体影响[187] - 2022年8月16日，拜登签署2022年《降低通胀法案》（IRA），要求特定药品制造商从2026年起与医疗保险进行价格谈判，对超过通胀率的价格上涨从2023年起征收回扣，从2025年起更换D部分覆盖缺口折扣计划；2023年8月29日，美国卫生与公众服务部公布首批10种参与价格谈判的药品名单，该计划目前面临法律挑战[189][190] - 2020年1月1日，《加州消费者隐私法案》（CCPA）生效，赋予加州消费者个人隐私权利，增加处理特定个人信息实体的隐私和安全义务，对违规行为提供民事处罚和数据泄露诉讼的私人诉讼权[195] - 2023年1月1日，《加州隐私权利法案》（CPRA）生效，对CCPA进行重大修订，增加受涵盖企业的数据保护义务，包括额外的消费者权利程序、数据使用限制、高风险数据的新审计要求和某些敏感数据使用的选择退出机制，还设立了新的加州数据保护机构[196] - 违反欧盟GDPR可能面临最高2000万欧元或违规公司全球年收入4%的罚款，以较高者为准[197] - 违反英国数据保护制度可能面临最高1750万英镑或违规公司上一财年全球年收入4%的罚款，以较高者为准[197] - 药品和生物制品的FDA及国外监管机构审批流程漫长、耗时且不可预测，大量在研药物中只有小部分能获批并商业化[201] - 在美国或国外商业化药品或生物制品候选产品前，需用充分证据证明其安全有效[202] - 产品获批后仍需遵守持续的监管义务和审查，可能产生大量额外费用[205] - 若发现产品问题，监管机构可能对产品、生产设施或公司施加限制[206] - FDA和其他政府机构资金变化可能影响其审查和批准新产品的能力，进而影响公司业务[211] - 政府停摆、疫情等导致的FDA及其他机构中断或限制活动，可能影响公司监管申报的审查和处理[212][213] - 若监管机构认定公司贷款受加州融资法覆盖，因无相关牌照或面临监管行动[217] 税务相关风险 - 通胀削减法案对某些大公司的账面收入征收15%最低税，对某些公司股票回购征收1%消费税[227] - 截至2024年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别约为2140万美元和1.628亿美元[228] - 截至2024年12月31日，公司联邦和加州研发税收抵免结转额分别约为620万美元和2950万美元[228] - 联邦研发税收抵免结转额在2040年前不同年份到期，加州研发税收抵免可无限期结转[228] - 1986年修订的国内税收法典规定，若公司发生“所有权变更”，使用变更前净运营亏损和其他税收属性抵减未来收入和税款的能力可能受限，“所有权变更”指“5%股东”累计所有权变化超50个百分点[228] - 税收法案规定，2017年12月31日后产生的税收损失只能抵减80%的应纳税所得额[228] - 若OmniAb分配及相关交易未符合税法规定的重组条件，或OmniAb合并未符合税法规定的重组条件，公司可能产生重大税务负债[229] - OmniAb交易需获得外部法律顾问的税务意见，若意见所依据的事实、假设等不正确或未满足，公司和股东可能面临重大美国联邦所得税负债[230][231] 信贷及债务风险 - 2023年10月公司与花旗银行签订7500万美元循环信贷协议，2024年7月8日将信贷额度从7500万美元提高到1.25亿美元[239] - 截至报告日期，公司已从循环信贷安排中借款约60万美元[240] - 信贷协议要求公司保持杠杆比率不超过2.50比1.00（重大允许收购完成的财季及随后三个财季提高到3.00比1.00），且任何连续四个财季的合并息税折旧摊销前利润（EBITDA）不低于4500万美元[241] - 公司使用债务为部分已部署资本融资，若资产未产生足够收入，使用债务会增加损失风险，且债务契约可能影响公司运营[243] 其他运营风险 - 公司技术平台某些组件的许可可能是非独家的，许可技术所有者可将其许可给第三方，包括竞争对手，这可能使公司处于竞争劣势[178] - 公司可能面临对专利和其他知识产权的所有权主张，若无法成功辩护，可能失去有价值的知识产权权利，即使成功辩护也会产生大量成本并分散管理层和员工注意力[180] - 若公司无法保护信息和商业秘密的机密性，技术价值可能受到重大不利影响，业务可能受损，且监控和检测未经授权的披露困难，执行相关权利成本高、耗时长且结果不可预测[181][182] - 公司有产品责任保险，临床试验年度限额1500万美元[214] - OmniAb分离和分配可能使公司面临州和联邦欺诈性转让法律及法定股息要求带来的潜在负债[232] - 灾难性灾难可能扰乱公司业务，公司的保险可能不足以覆盖损失，且无法保证能从第三方制造商获得Captisol供应[235] - 公司依赖信息技术系统，系统故障、中断或安全漏洞可能损害公司业务运营能力，且攻击频率和复杂性在增加[236][237] - 公司并购产生的商誉、可识别无形资产或其他长期资产的减值费用可能对经营业绩和普通股市场价值产生不利影响[244] 市场及股价风险 - 公司股价波动大，生物技术和制药公司证券市场价格历来高度波动[250] - 公司普通股价格和成交量波动大，受多种因素影响[251] - 若证券或行业分析师不发布公司研究报告或给出不利投资建议，公司股价和交易量可能下跌[262] - 网络攻击或信息技术系统故障可能导致信息泄露、数据损坏和业务运营中断[263] 业务整改情况 - 2024年末公司认定业务合并流程中与无效流程级控制活动相关的重大缺陷已得到整改[254] 宏观环境风险 - 不利的全球经济和政治状况可能对公司业务、财务状况或经营成果产生不利影响[256] - 公司业务面临大流行病和传染病风险，新冠疫情曾影响合作伙伴运营及公司股价[257][258][261] 投资组合情况 - 截至2024年12月31日，公司投资组合中可供出售证券投资为1.839亿美元，包括对Viking普通股投资4020万美元[333] - 截至2024年12月31日，Recordati是公司金融特许权资产最大的单一营销商和付款方，占这些资产的54%[334] - 公司投资组合面临利率变化风险[339] - 公司投资政策和策略聚焦资本保全与支持流动性需求[339] - 公司采用内外结合管理方式执行投资策略[339] - 公司通常投资高评级证券以降低本金损失风险[339] - 公司投资政策要求证券为投资级并限制单一发行人信用敞口[339] - 公司历史上投资组合平均期限较短[339] - 假设各期限利率不利变动100个基点，不会对两期投资组合公允价值产生重大影响[339] 法律管辖风险 - 公司修订后的章程规定特拉华州衡平法院为与股东纠纷的专属管辖地，该条款可执行性存疑[249]

财务数据和关键指标变化 - 2024年总营收1.67亿美元，较2023年的1.313亿美元增长27% [101] - 特许权使用费从2023年的8500万美元增长28%，主要受Filspari和Qarziba推动 [102] - 2024年核心调整后每股收益增长超40%，达到5.74美元/股 [75] - 第四季度特许权使用费收入较2023年同期增长55%，达到3480万美元 [106] - 2024年GAAP净亏损400万美元或0.22美元/股，2023年GAAP净收入5380万美元或3.03美元/股 [104] - 2024年调整后净收入1.56亿美元或8.25美元/股，2023年为1.074亿美元或6.09美元/股 [105] - 预计2025年特许权使用费收入在1.35 - 1.4亿美元，Captisol销售额在3500 - 4000万美元，合同收入在1000 - 2000万美元，总营收在1.8 - 2亿美元，调整后摊薄每股收益在6 - 6.25美元 [109] - 重申长期展望，预计2024 - 2029年特许权使用费收入复合年增长率达22%或更高 [110] 各条业务线数据和关键指标变化 特许权使用费业务 - 2024年增长28%，主要驱动产品为Filspari和Qarziba，预计2025年Filspari特许权使用费将较2024年翻倍 [102] Captisol业务 - 2024年材料销售额3090万美元，高于2023年的2840万美元 [103] 合同收入业务 - 2024年总计2750万美元，主要因Verona的Ohtuvayre获批和商业发布获得里程碑收入，2023年为1800万美元，主要来自Travere的Filspari获批 [103] 各个市场数据和关键指标变化 COPD市场 - 有860万维持治疗患者，一半患者尽管接受治疗仍有症状，Ohtuvayre上市后表现出色，Q4销售额3600万美元，远超共识预期，预计每1%的市场份额将转化为超10亿美元净销售额 [55][120][175] 罕见病市场 - Filspari在治疗罕见进行性肾脏疾病方面进展显著，Q4销售额5000万美元，较Q3增长40%，分析师预计其在IgAN领域峰值销售额达10亿美元，将为公司带来9000万美元特许权使用费收入 [52][118] 疫苗市场 - Merck的Capvaxive在2024年仅两个季度就实现近1亿美元销售额，早期上市表现强劲，Merck对其前景乐观，预计在成人市场占据主要份额 [57][123] 皮肤疾病市场 - Zelsuvmi是首个也是唯一的家庭治疗传染性软疣的药物，预计年中商业发布 [124][125] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于识别和投资高差异化特许权资产，运营特许权生成平台技术，以实现长期股东价值 [11] - 执行收购高增长、低运营成本资产的战略，利用生命科学行业特许权资本需求大、供应低的特点，提供差异化资本解决方案 [20] - 2024年收购Apeiron是该战略的范例，公司可复制该模式并保持低运营成本 [21] - 公司认为其模式具有差异化、可扩展性和巨大增长潜力 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是执行和业绩强劲的一年，公司实现营收增长、资产组合扩张和业务模式转型，对未来前景高度乐观 [9][10] - 公司处于强劲财务地位，有能力利用强大的业务发展管道，预计2025年将是投资活跃的一年 [13] - 现有投资组合支持特许权使用费收入复合年增长率达18%，未来投资至少增加4%，且有上行潜力 [23] 其他重要信息 - 2025年初完成Ohtuvayre发明人特许权收购，总特许权达3% [26] - 近日宣布与Castle Creek Biosciences达成5000万美元特许权投资，用于其D - Fi项目3期临床试验，若获批公司将获得中个位数全球销售特许权 [26][27][28] - 2024年有四个产品获批，分别是Verona的Ohtuvayre、Merck的Capvaxive、Pelthos的Zelsuvmi和Travere的Filspari，通过收购Apeiron Biologics将Recordati的Qarziba纳入商业投资组合 [47][113] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 对Castle Creek的投资是否是公司首次涉足细胞和基因疗法，是否会关注其他相关项目，该类项目与大小分子项目风险概况有何不同 - 是公司首次涉足细胞和基因疗法，公司对此项目感到兴奋，该项目目标已被Krystal Biotech产品验证，有一定去风险化；公司不会主动追求该领域，但会把握有良好风险回报的机会 [137] 问题: SQ Innovation的Lasix产品若今年晚些时候推出，是否是Captisol的大用户，对Captisol销售有何影响 - 公司对该产品最终获批表示期待，公司在该产品上有相对适度的里程碑和特许权收入，会向SQ Innovation销售Captisol产品，但不是主要商业贡献者，只是次要贡献者 [139] 问题: D - Fi交易是否表明公司有意愿和能力进行更多联合交易 - 公司会在必要时进行联合交易，这通常受交易规模限制，公司希望创建风险分散的投资组合；公司典型的开发阶段资产交易规模在2000 - 5000万美元，会选择有显著安全和疗效证据的资产，随着投资组合规模增加，该交易规模限制会按比例提高 [143][144] 问题: 随着现金余额增长，是否有进行股票回购的计划，能否讨论资产减值费用 - 公司认为资本的最佳用途是继续寻找高价值特许权资产，虽有股票回购计划，但目前没有使用资本回购股票的计划；Takeda终止相关项目，公司在Q4对资产负债表上的相关资产账面价值进行了核销 [147] 问题: 如何看待D - Fi在联合疗法中的应用，考虑到已有Krystal产品上市 - D - Fi是注射产品，Krystal产品是外用产品，从患者角度看，注射产品在给药方面更具优势；Krystal产品需每周给药，预计D - Fi产品给药频率更低；两者可治疗的表面积也可能不同，因此两者具有互补性，若获批将是受欢迎的补充 [151][152][153] 问题: 公司正在进行的潜在交易中，合成特许权与实际特许权的比例如何，能否扩展潜在战略交易的相关信息 - 公司不区分或偏好特许权货币化、项目融资或特殊情况交易；特殊情况交易潜在回报高，但需要团队投入更多精力；公司主要关注资产尽职调查和资产前景，关键标准包括安全和疗效的有力证据以及高未满足临床需求；目前比例大致为40%特许权货币化、40%项目融资、20%特殊情况 [155][158][159] 问题: 能否介绍D - Fi的患者群体规模、疾病识别难易程度以及细胞疗法是否存在规模限制 - 美国估计有数千患者，全球患者数量是其数倍；该疾病患者症状明显，容易识别；公司对Castle Creek进行了深入尽职调查，包括CMC方面，对其产品供应能力感到放心 [163][164][165] 问题: Vyjuvek的营收情况如何，与D - Fi的患者群体有何差异 - Vyjuvek去年营收接近3亿美元，上市约18个月，处于良好增长态势，全球市场有望继续增长；D - Fi与Vyjuvek具有互补性，公司对整体机会持乐观态度 [168][169] 问题: Ohtuvayre上市前两个季度表现良好，对其增长有何预期，如何看待COPD市场中生物制剂（如Dupixent）的影响 - 公司对Ohtuvayre的早期成功感到高兴，1月1日生效的永久J - Code尚未产生影响，预计将促进第一季度销售；COPD市场规模大，有860万维持治疗患者，一半患者仍有症状，Verona的目标患者群体比Dupixent的合格患者群体大，两者可能针对不同类型患者，公司对Ohtuvayre的上市前景持续乐观 [174][175] 问题: 2025年指导中提到现金支出和业务发展投资增加，能否详细说明2024年费用情况以及2025年展望 - 2024年是投资年，主要用于组建业务发展团队和扩展波士顿办公室，年底现金运营费用约3800万美元；2025年预计增长4%，约4000万美元，预计未来将保持这一稳定状态 [180][181] 问题: 投资机会持续增加，2025年是否会像2024年一样活跃 - 市场上的投资机会远超公司执行能力，资本与公司目标资产的供需关系有利，公司关键在于选择临床价值最高的产品，目前业务繁忙，预计2025年将是活跃的投资年 [185] 问题: Zelsuvmi和Pelthos的合作伙伴是投资伙伴还是营销伙伴，对产品发布计划有何影响 - 公司已组建商业运营团队，包括营销主管和潜在CEO，正在进行产品发布准备工作，如运行验证批次和准备生产，计划在上半年推出产品；公司不会进行前向整合成为销售或营销公司，需要合作伙伴进行融资和营销，目前正专注于通过战略交易为Pelthos融资 [187][188] 问题: D - Fi和Castle Creek项目是否假设与Vyjuvek有相似的定价和渗透率 - 可以将Vyjuvek作为类比，两者在患者使用上有互补性，在渗透率方面可能有重叠，公司对投资机会感到放心，该假设合理 [192] 问题: CASI的终止函对Ligand有何财务影响 - 终止期限为两年，2025年预计不会产生重大影响；中国市场的仿制药影响不变；公司与Acrotech的许可协议将继续，Acrotech打算在中国寻找营销合作伙伴，长期来看公司仍将从中国市场受益 [194][195] 问题: 公司的机会集有何变化，自上次更新以来新增和淘汰情况如何，机会集是否增加 - 公司的机会集有所增加，虽然每周和每月都有项目变动，但公司业务繁忙，对机会集感到兴奋，会保持谨慎和自律的投资态度 [198][199]