临床试验进展 - 公司正在推进一项关键的适应性第三阶段临床试验(MIRACLE试验),旨在获得Annamycin联合细胞毒性药物阿糖胞苷用于治疗复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML)的加速批准[1][2] - 在公司正在进行的MB-106临床试验中,Annamycin联合阿糖胞苷(AnnAraC)治疗的总体完全缓解率(CRc)为41%,其中2线治疗的CRc为60%[7][8] - 公司计划于2025年第一季度开始MIRACLE试验的首例受试者入组,并于2026年中期进行75例受试者的中期数据分析和最佳剂量的确定[9][10] 监管进展 - 公司与FDA进行了EOP1B/2会议,取得了积极的讨论结果,为Annamycin在AML治疗中的发展道路提供了重要支持[4][6] - 公司目前拥有Annamycin在治疗R/R AML和软组织肉瘤肺转移方面的FDA快速通道地位和孤儿药资格认定,以及欧盟EMA的R/R AML孤儿药资格认定[11] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为1080万美元,预计现有现金加上计划融资12百万美元可为公司运营提供资金支持至2025年第二季度[14]

文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果，近期临床和监管取得积极成果，尤其与FDA的1B/2期会议结果积极，将推进Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验，有望为利益相关者解锁高价值潜力并满足患者需求 [1] 近期亮点 - 举办网络直播介绍MIRACLE 3期关键试验计划 [2] - 完成与FDA的1B/2期结束会议，计划开展Annamycin联合阿糖胞苷治疗R/R AML的3期关键试验 [2] - 报告1B/2期临床试验额外积极疗效结果 [2] - 摘要被EHA2024混合会议接受进行海报展示 [2] - 与公司合作的一项评估WP1066联合放疗治疗成胶质细胞瘤的2期研究开始招募患者 [2] AML临床开发进展 - 与FDA的1B/2期结束会议结果积极，支持Annamycin联合阿糖胞苷进入治疗R/R AML的3期关键试验 [3] - 3期“MIRACLE”试验将是全球试验，包括美国站点 [3] - 会议得到正在进行的MB - 106临床试验二线治疗结果支持，22名受试者中9人（41%）达到复合完全缓解 [3] - 试验将采用适应性设计，先随机分配75名受试者，之后选择最佳剂量，再随机分配约120名受试者 [3] Annamycin AML开发计划预期里程碑 - 2024年下半年：开始与MIRACLE试验站点签约 [3] - 2025年第一季度：MIRACLE试验治疗第一名受试者 [3] - 2025年第四季度：招募情况更新（n = 40） [3] - 2026年年中：中期数据（n = 75）揭盲并确定最佳剂量 [3] - 2026年：开始招募MIRACLE2的三线受试者 [3] - 2027年：二线受试者招募结束 [3] - 2028年：MIRACLE二线受试者最终数据 [3] - 2028年下半年：提交新药申请（NDA）以加速批准治疗R/R AML [3] 2024年第二季度财务结果总结 - 研发费用从2023年的390万美元增至2024年的410万美元，主要因赞助研究成本增加 [4] - 一般及行政费用从2023年的250万美元降至2024年的210万美元，主要因监管和法律费用减少 [4] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为1080万美元，现有资金加上计划筹集的1200万美元预计可支持运营至2025年第二季度 [4] 公司简介 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，有针对难治肿瘤和病毒的候选药物管线 [5] - 主要项目Annamycin用于治疗R/R AML和软组织肉瘤肺转移 [5] - 正在开展MIRACLE试验评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗R/R AML [5] - 正在开发WP1066治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症，以及抗代谢物组合用于治疗病毒和癌症 [5]

临床试验进展 - 公司正在进行一项名为"MIRACLE"的全球性第三期临床试验,用于治疗复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML),预计2025年第一季度开始首例受试者入组[92] - 公司正在进行的MB-106临床试验显示,无论之前接受过多少线治疗,Annamycin联合细胞毒素阿糖胞苷(AnnAraC)的总体完全缓解率(CR)为36%,总体完全缓解复合率(CRc)为41%[99] - 在2线及2-3线AML患者中,AnnAraC的CR率分别为50%和43%,CRc率分别为60%和50%,优于目前已批准用于2线AML的任何药物[99] - 9例CRc患者的缓解持续时间中位数约为7个月,目前仅有1例死亡(由肺炎引起)和2例复发[100] 药物安全性 - 在84例接受Annamycin治疗的患者中,即使大多数患者已超过终生最大累积蒽环类药物剂量,也未发现心脏毒性信号[101,102] 知识产权保护 - 公司获得美国专利11,951,118号和11,980,634号,涵盖Annamycin的制备和重建配方,专利期限延长至2040年[103,104] - 欧洲药品管理局(EMA)授予Annamycin治疗急性髓性白血病的孤儿药资格,与美国的孤儿药资格相结合,进一步保护了Annamycin的商业独占地位[105,106] 临床前数据 - 在美国癌症研究协会(AACR)年会上,公司展示了Annamycin的高抗癌活性和无心肌毒性的临床前数据[107] 其他研发项目 - 公司与美国和外国学术机构就使用WP1066治疗神经胶质瘤和儿童脑瘤进行合作,其中与西北大学的试验已经开始招募受试者[108] - 公司正在推进WP1122的静脉注射剂型,并计划在近期提交专利申请和获得许可[109] 财务情况 - 公司2024年上半年的研发费用为8.342百万美元,较2023年同期下降13.7%,主要由于2023年终止了WPD的许可协议[120] - 公司2024年上半年的管理费用为4.457百万美元,较2023年同期下降13.1%,主要由于监管和法律费用的减少[121] - 公司2024年第二季度和上半年分别实现了169.6万美元和315.1万美元的衍生工具公允价值变动收益,主要由于股价下降所致[118,122] - 公司预计现有现金和预期的股权融资将可为其运营提供资金支持至2025年第二季度[128,129]

文章核心观点 - 公司与FDA的1B/2期结束会议讨论积极，支持Annamycin联合Cytarabine进入治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验，公司制定了相关试验计划和里程碑 [1][5] 会议结果与计划 - 公司与FDA的1B/2期结束会议结果积极，支持Annamycin联合Cytarabine推进至治疗R/R AML的3期关键“MIRACLE”试验，该试验将是全球试验，包括美国站点 [1] - 公司计划进行关键的适应性3期临床试验，在全球和美国开展高于蒽环类药物终身最大允许剂量的研究，并通过适应性设计为FDA提供支持选择最佳剂量水平的额外数据 [1] 试验设计与优势 - 适应性3期试验将仅以第30天的完全缓解（CR）作为主要终点与安慰剂对比，公司有信心Annamycin能达到该标准并获得加速批准 [2] - 试验采用双盲、安慰剂对照设计，对照组为高剂量阿糖胞苷（HiDAC）加安慰剂，与历史数据相比，AnnAraC的CR率已超过两倍 [2] - “MIRACLE”试验将先聚焦R/R AML受试者的二线治疗，再跟进三线治疗，该方法也可用于在欧洲获批 [2] 剂量选择与后续试验 - “MIRACLE”研究预计先采用适应性设计，前75名患者随机接受HiDAC联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin，之后揭盲选择最佳剂量 [2] - 试验后半部分约120名患者将随机接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量选择将基于无剂量限制性毒性以及安全性、药代动力学和疗效的总体平衡 [2][3] - FDA希望将缓解持久性（DoR）和总生存期（OS）作为次要终点，以及二线以上患者的数据，因此公司计划在“MIRACLE”试验确定最佳剂量后开展针对三线患者的“MIRACLE2”试验 [4] 公司里程碑计划 - 2024年下半年开始与“MIRACLE”试验站点签约 [5] - 2025年第一季度治疗“MIRACLE”试验的第一名受试者 [5] - 2026年年中“MIRACLE”试验的中期数据（n = 75）揭盲并确定最佳剂量 [5] - 2026年开始招募“MIRACLE2”的三线受试者 [5] - 2027年二线受试者招募结束 [5] - 2028年“MIRACLE”二线受试者最终数据出炉 [5] - 2028年下半年开始提交新药申请（NDA），以“MIRACLE”试验的CR主要终点申请加速治疗R/R AML [5] 公司产品与研发情况 - Annamycin是下一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [6] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制pSTAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [7] - 公司还在开发一系列抗代谢物，包括WP1122，用于潜在治疗病毒以及某些癌症适应症 [7]

公司概况 - 公司是临床阶段制药公司，有不断增长的产品线，包括针对难治肿瘤和病毒的2期临床项目 [6] - 公司主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性，正开发用于治疗急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [6] 会议进展 - 公司宣布完成Annamycin联合阿糖胞苷（AnnAraC）治疗AML的1B/2期临床试验的2期结束（EOP2）会议，预计在收到FDA官方会议记录后报告结果，预计在2024年第三季度末收到 [8] - 公司董事长称与FDA讨论了MB106安全性和有效性临床结果及AML临床开发计划下一步，感谢FDA并期待在8月底前报告会议结果 [3] 试验数据 - 22名受试者入组（意向治疗人群，ITT），20人完成疗效评估，9人（45%）达到复合完全缓解（CRc或CR/CRi），包括8人（40%）完全缓解（CR）和1人外周血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi），另外2人疗效结果待定 [12] - 2线治疗中接受AnnAraC的10名ITT受试者，5人（50%）达到CR，6人（60%）达到CRc；13名1线或2线治疗的ITT可评估人群中，7人（54%）达到CR，8人（62%）达到CRc；9名达到CRc受试者的中位缓解持续时间（mDOR）约7个月且在增加 [1] 药物资质 - Annamycin获美国FDA治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定，以及治疗软组织肉瘤的孤儿药认定，还获欧洲药品管理局（EMA）治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定 [9] 其他研发 - 公司正在开发免疫/转录调节剂WP1066，可抑制pSTAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [2] - 公司还在开发一系列抗代谢物，包括可能用于治疗病毒和某些癌症的WP1122 [2]

文章核心观点 公司公布正在进行的1B/2期（MB - 106）临床试验评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗急性髓系白血病（AML）的额外疗效结果 初步数据显示联用方案有积极疗效且耐受性良好 公司对试验进展和数据满意并推进与FDA的2期结束会议准备工作 [8][2] 分组1：试验基本信息 - 试验为MB - 106 Phase 1B/2期 评估Annamycin与阿糖胞苷联用（AnnAraC）治疗急性髓系白血病（AML） [8] - 数据在2024年欧洲血液学协会（EHA）混合大会及公司关键意见领袖（KOL）会议上展示 [1][8] - 海报“LIPOSOMAL ANNAMYCIN (L - ANN) IN COMBINATION WITH CYTARABINE FOR TREATMENT OF PATIENTS WITH ACUTE MYELOID LEUKAEMIA (AML) REFRACTORY TO OR RELAPSED (R/R) AFTER INDUCTION THERAPY (MB - 106 STUDY)”在“Acute myeloid leukemia – Clinical”环节展示 后续将发布在公司网站并向美国证券交易委员会提交8 - K表格 [13] 分组2：受试者情况 - 共招募22名受试者 20名完成疗效评估 9名（45%）达到复合完全缓解（CRc或CR/CRi） 包括8名完全缓解（CR）和1名外周血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi） 另外2名疗效结果待确定 [9] - MB - 106受试者中位年龄69岁 除2名最新受试者外 17名患有复发/难治性AML 3名接受一线治疗 2名因过敏反应提前停药 完成治疗的受试者均进行治疗后骨髓评估 [2] 分组3：疗效数据 - 所有可评估疗效的受试者中CRc率为45% 9名达到CRc的受试者中位缓解持续时间（mDOR）约6个月且在增加 [1] - 二线治疗中使用AnnAraC的10名受试者中 5名达到CR（50%） 6名达到CRc（60%） 一线或二线治疗的13名可评估受试者中 7名达到CR（54%） 8名达到CRc（62%） [1] - 二线受试者（n = 10）中位总生存期（mOS）约6个月且在增加 [1] - CRc组中89%的受试者有“预后不良”的细胞遗传学和/或突变 如FLT3、IDH2、ASXL1、KMT2A等 [8][10] 分组4：安全性数据 - 治疗过程及之后未观察到临床显著的心脏毒性迹象 联用方案耐受性良好 主要不良事件为骨髓抑制和感染 [2][12] 分组5：公司观点及计划 - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp表示初步临床数据令人鼓舞 AnnAraC在二线患者中的疗效超目前获批用于二线AML治疗的任何药物 公司对试验进展和数据满意 继续推进与FDA的2期结束会议准备工作 [2] - 公司认为R/R AML仍有对安全有效疗法的重大未满足需求 Annamycin有潜力为患者和医生提供有前景的治疗选择 [11] 分组6：药物相关情况 - Annamycin获美国食品药品监督管理局快速通道资格和孤儿药指定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 还获治疗软组织肉瘤的孤儿药指定 并获欧洲药品管理局治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [4] - 公司还在开发WP1066（免疫/转录调节剂）用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症 以及包括WP1122在内的抗代谢物组合 用于潜在治疗病毒及某些癌症适应症 [5] 分组7：信息获取途径 - 关于正在进行的MB - 106试验 可访问clinicaltrialsregister.eu（参考EudraCT 2020 - 005493 - 10）或clinicaltrials.gov（参考NCT05319587） [4] - 关于公司更多信息 可访问www.moleculin.com 并在Twitter、LinkedIn和Facebook上关注 [17]

文章核心观点 Moleculin Biotech公司将于2024年6月18日下午3点在虚拟投资者推介会议上进行展示，届时公司董事长兼首席执行官将进行“电梯演讲”并概述公司即将到来的里程碑 [1][4] 会议信息 - 会议时间为2024年6月18日下午3点（美国东部时间） [2][4] - 会议将进行现场视频网络直播，可在公司网站投资者板块的活动页面观看，直播结束两小时后可观看回放，回放可访问90天 [2] - 活动期间投资者和感兴趣的各方可实时提问，参会公司将在规定时间内尽可能多地回答问题 [1] 公司介绍 - Moleculin Biotech是一家临床阶段的制药公司，拥有针对难治性肿瘤和病毒的广泛候选药物组合，产品线不断丰富，包括2期临床项目 [3][4] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [3] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，能够抑制pSTAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [6] - 公司还参与了一系列抗代谢物的开发，包括用于潜在治疗病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [6] 联系方式 - 如需了解公司更多信息，可访问www.moleculin.com，并在Twitter、LinkedIn和Facebook上关注 [4] - 投资者联系信息：JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(833) 475 - 8247，邮箱[email protected] [4]

文章核心观点 Moleculin Biotech公司将于2024年6月12日下午12点举办线上活动，公司董事长兼首席执行官将介绍公司概况和业务展望，活动可在公司网站观看直播和回放 [1][2][3] 活动信息 - 活动名称为Virtual Investor Lunch Break: The Moleculin Opportunity [1] - 时间为2024年6月12日下午12点（美国东部时间） [1] - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp将提供公司概况和业务展望，并回答现场提问 [2] - 活动将在公司网站投资者板块的活动页面进行直播，直播结束两小时后可观看回放，回放有效期90天 [3] 公司介绍 - Moleculin Biotech是临床阶段制药公司，有针对难治肿瘤和病毒的候选药物组合 [1][4] - 公司主要项目Annamycin是新一代蒽环类药物，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [4] - 公司正在开发WP1066，用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症 [5] - 公司还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗病毒和某些癌症 [5] 联系方式 - 公司网站为www.moleculin.com，可在Twitter、LinkedIn和Facebook上联系 [6] - 投资者联系信息为JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(833) 475 - 8247，邮箱[email protected] [7]

文章核心观点 临床阶段制药公司Moleculin Biotech宣布其摘要被EHA2024混合大会接受进行海报展示 ，公司有针对难治肿瘤和病毒的药物候选管线 [1] 公司信息 - Moleculin Biotech是临床阶段制药公司 ，有针对难治肿瘤和病毒的不断增长的管线 ，包括2期临床项目 [2] - 公司的领先项目Annamycin是下一代蒽环类药物 ，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性 ，正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [2] - 公司正在开发WP1066 ，一种免疫/转录调节剂 ，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子 ，同时刺激自然免疫反应 ，针对脑肿瘤 、胰腺癌和其他癌症 [3] - 公司开发WP1220 ，WP1066的类似物 ，用于皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗 [3] - 公司从事抗代谢物组合的开发 ，包括WP1122 ，用于潜在治疗病毒以及包括脑肿瘤 、胰腺癌和其他癌症在内的癌症适应症 [3] 海报展示信息 - 海报展示摘要编号为P537 ，会议主题为急性髓系白血病 - 临床 [1] - 海报标题为脂质体阿霉素联合阿糖胞苷治疗诱导治疗后复发或难治性急性髓系白血病患者（MB - 106研究） [1] - 演讲作者为Moleculin欧洲首席医疗官Wolfram C. M. Dempke [1] 联系方式 - 如需公司更多信息 ，请访问www.moleculin.com ，并在Twitter 、LinkedIn和Facebook上联系 [4] - 投资者联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas ，电话(833) 475 - 8247 ，邮箱[email protected] [5]

文章核心观点 - 公司宣布与西北大学合作开展评估WP1066联合放疗治疗成胶质母细胞瘤的2期研究，该研究由国立卫生研究院和非营利组织资助，WP1066有潜力满足胶质母细胞瘤治疗的未满足需求 [1][2] 研究相关情况 - 研究由西北大学发起，在其研究性新药申请下进行，交叉引用公司的新药申请，该申请于2022年4月获美国食品药品监督管理局批准 [1] - 研究为2期、开放标签、多臂试验，针对新诊断的IDH野生型、MGMT未甲基化胶质母细胞瘤患者，主要结果衡量指标为无进展生存期，次要结果衡量指标包括肿瘤微环境分析 [3] - 研究由国立卫生研究院和致力于提高脑癌认知的非营利组织BrainUp®资助 [1] WP1066药物情况 - 是公司的旗舰免疫/转录调节剂，可抑制调节性T细胞错误活动，抑制关键致癌转录因子，刺激对肿瘤的免疫反应 [2] - 在多种肿瘤细胞系中显示出显著抗肿瘤活性，在多种动物模型中提高了生存率，与放疗联合在神经胶质瘤模型中显示出治疗反应和免疫监测改变 [4] - 已获治疗脑肿瘤的孤儿药指定，以及其他三种儿科适应症的罕见儿科疾病指定 [6] 胶质母细胞瘤行业情况 - 是常见的脑部肿瘤，美国平均年年龄调整发病率为每10万人3.19例，是最具侵袭性的恶性原发性脑肿瘤，中位生存期仅15个月，占所有神经胶质瘤的54%和所有原发性脑肿瘤的16%，近三十年生存率无显著变化 [6] 公司其他研发情况 - 公司是临床阶段制药公司，有不断增长的管线，包括针对难治性肿瘤和病毒的2期临床项目 [7] - 领先项目Annamycin是下一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，几乎无心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [8] - 正在开发WP1220用于皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗病毒及癌症适应症 [9]