财务数据和关键指标变化 - 本季度研发费用接近1500万美元，超过去年，反映临床活动增加 [22] - 一般及行政费用为870万美元，因法律成本增加高于往年 [23] - 本季度末公司现金超过5000万美元，足以支持运营至2024年年中以后 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 Annamycin - 三项1/2期临床试验正在进行，美国软组织肉瘤肺转移试验完成1期部分，进入2期，欧盟有一项相同患者群体的研究 [8][14] - 急性髓系白血病（AML）的1期研究成功完成，确定了2期推荐剂量，最后一组患者总体缓解率为60%，现启动了与阿糖胞苷联合的1/2期试验 [15][16] - 独立心脏病专家评估显示，42名接受Annamycin试验的受试者均未发现心脏毒性 [12] WP1122 - 完成健康志愿者1期试验，确定最大耐受剂量（MTD）为32mg/kg，分两次16mg/kg每日两次给药，持续7天 [9][32] - 获得胶质母细胞瘤（GBM）的研究性新药（IND）批准，正在与潜在合作伙伴讨论合作机会 [17] WP1096 - 临床前研究显示出抗病毒潜力，美国国立卫生研究院（NIH）已资助其在沙粒病毒中的动物研究 [18] WP1066 - 儿科1期研究接近完成，为与放疗联合用于一系列脑肿瘤适应症奠定基础 [11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为2022年是转型之年，在整个产品线取得关键进展，未来将继续推进临床试验和数据报告 [8] - 计划利用外部非稀释性资金推进WP1122产品线在肿瘤学和病毒学领域的研究 [19] - 公司强调自身强大的现金状况、低现金消耗率以及多个临床试验的推进使其与其他小型生物技术公司区分开来 [21][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为生物技术行业面临压力，但公司基本面从未如此强劲，对科学和产品线充满信心，未来有望取得突破 [24] - 预计2023年将有多个重要的价值转折点，包括Annamycin美国软组织肉瘤肺转移试验的2期中期数据、欧洲两项试验的进展以及WP1096动物试验的结果 [20] 问答环节所有提问和回答 问题1: 本季度研发费用的增长是否与过去几年类似，如何考虑研发费用以维持现金至2024年下半年？ - 本季度研发费用增长是由于所有临床试验的启动和向合同研究组织（CRO）的初始付款，2023年每季度的费用差异约为100 - 200万美元，2024年上半年的费用将低于当前的消耗率 [31] 问题2: WP1122在健康志愿者中确定的安全耐受剂量是多少？ - WP1122的安全耐受剂量为32mg/kg，分两次16mg/kg每日两次给药，持续7天 [32] 问题3: WP1096是否仅依靠外部资金进入临床？ - 目前的想法是依靠外部资金推进WP1096在病毒学领域的研究，如果动物数据积极，政府可能会继续提供资金支持 [33] 问题4: 请确认软组织肉瘤2期试验的数据读出时间以及数据读出后的下一步计划，是否需要在进行下一项研究前与FDA沟通？ - 预计在2023年3月报告10 - K和5月报告第一份10 - Q时分享数据，积累足够的2期数据后，将与FDA讨论下一项试验的设计，预计下一项试验可能是关键批准试验 [39][40][41]

公司药物研发情况 - 公司有三个核心技术和六个候选药物，其中三个已在临床试验中显示出人体活性[71] Annamycin药物相关进展 - 2022年10月11日收到独立心脏病专家报告，评估18名受试者，至此共有42名使用Annamycin的受试者未发现心脏毒性[76] - 2022年9月29日，公司在波兰波兹南的一个地点开启Annamycin联合阿糖胞苷治疗急性髓系白血病1/2期试验的1期部分受试者招募和筛查工作[85] - 2022年4月8 - 13日，公司在AACR年会上展示Annamycin在转移性结直肠癌肺或肝转移模型中的临床前积极数据[87] MB - 107试验进展 - 2022年第三季度，MB - 107试验2期部分以360mg/m²剂量治疗3名软组织肉瘤肺转移受试者，因不良事件于10月将推荐2期剂量降至330mg/m²，预计治疗至少25名受试者[77] - MB - 107试验1b期有15名受试者按方案接受治疗，确定最大耐受剂量和/或推荐2期剂量，2期将以推荐2期剂量最多招募28名受试者[83] WP1066药物相关进展 - 2022年10月，埃默里大学针对儿童和年轻人复发性或难治性恶性脑肿瘤的WP1066 1期试验招募了最后一名受试者，剂量为8mg/kg[88] - 2022年第三季度，公司继续与两家学术机构就WP1066治疗脑肿瘤进行讨论，预计一项1b/2期联合放疗治疗成胶质母细胞瘤试验和一项针对特定胶质瘤的扩大使用计划于2023年上半年开始[89] - 自2021年以来公司已参与五项WP1066的同情用药申请，其中四项发生在2022年[90] - 2022年第三季度，公司确定两种WP1066静脉注射配方进入临床前测试，同时改进口服给药[91] - 2022年4月21日公司获FDA批准开展WP1066治疗复发性恶性胶质瘤的1期研究[92] WP1122药物相关进展 - 2022年10月下旬确定WP1122最大耐受剂量为每日累积剂量32mg/kg分两次给药，为期7天，并结束1a期临床试验[93] - 2022年10月14日更新WP1122 1a期临床试验第二个多次递增剂量队列初步结果，因2名受试者出现非严重不良事件停止该队列试验[94] - 2022年9月6日FDA授予WP1122治疗多形性胶质母细胞瘤孤儿药资格[96] WP1096药物相关进展 - 2022年9月27日公司WP1096分子将通过美国国家过敏和传染病研究所的临床前服务进行动物研究[95] 研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用为600万美元，2021年同期为410万美元，增加190万美元[107] - 2022年前三季度研发费用为1480万美元，2021年同期为1120万美元，增加360万美元[110] 经营活动现金使用情况 - 2022年前三季度经营活动使用现金2040万美元，2021年同期为1470万美元，增加570万美元[114] 融资活动现金情况 - 2022年前三季度融资活动使用现金23000美元，2021年同期提供现金7472.4万美元[113] 公司现金储备情况 - 截至2022年9月30日，澳大利亚银行账户有现金30万美元[113] - 截至2022年9月30日公司现有现金及现金等价物预计能满足运营需求至2024年第二季度之后[120] 公司股票发行情况 - 2021年6月公司与Oppenheimer & Co.签订2021 ATM协议，可出售最高5000万美元普通股，截至报告日未发行[116] - 2021年6月公司与Lincoln Park Capital Fund签订购买协议，对方同意购买最高2000万美元普通股，签约时公司发行107,788股作为初始费用，若对方购买2000万美元股份，公司将额外发行最多53,893股[117] - 2021年2月公司完成承销公开发行，发行14,273,684股普通股，每股4.75美元，承销商行使超额配售权后总收益约7800万美元[118] - 2021年1月公司使用2020 ATM协议发行468,684股，收益290万美元，2021年第一季度因认股权证行使发行10,000股，收益约6.3万美元[119] 公司法律费用支出情况 - 2022年3月公司收到SEC传票，2022年第三季度和前九个月分别支出约110万美元和190万美元法律费用，预计2022年最后一季度还将支出100万美元[121] 公司会计政策情况 - 公司关键会计政策和估计使用与2021年12月31日年度报告披露相比无重大变化[122] 公司市场风险披露情况 - 因公司为较小报告公司，市场风险定量和定性披露不适用[123]

公司核心技术与候选药物情况 - 公司有三条核心技术，六个候选药物，其中三个已在临床试验中显示出人体活性[76] 安那霉素临床试验进展 - 2022年7月28日，安那霉素治疗软组织肉瘤肺转移的MB - 107临床试验完成1b期，确定2期推荐剂量（RP2D）先为360mg/m，可能降至330mg/m；1b期招募15名受试者，2期最多招募28名[81][82][83] - 15名按方案治疗的受试者中，2人继续治疗，8人随访两个月以上无疾病进展，其中3人120天以上无进展[84] - 2022年5月5日，公司获波兰相关部门批准，开展安那霉素联合阿糖胞苷治疗急性髓系白血病的1/2期临床试验，预计2022年第三季度开始招募患者[85] - 2022年4月8 - 13日，安那霉素在转移性结直肠癌动物模型的临床前数据在AACR年会上展示，显示出强大抗肿瘤活性[86] WP系列药物临床试验进展 - 2022年4月21日，公司获FDA批准开展WP1066治疗复发性恶性胶质瘤的1期研究[87] - 2022年7月8日，WP1122在英国的1a期临床试验第二队列完成，8名受试者接受16mg/kg剂量或安慰剂，剂量安全且耐受性良好，第三队列剂量升至32mg/kg[89] - 2022年6月16日，WP1122在英国的1a期临床试验第一队列完成，9名受试者接受8mg/kg剂量或安慰剂，剂量安全且耐受性良好，第二队列剂量升至16mg/kg[90] - 2022年5月26日，WP1122治疗COVID - 19的1a期临床试验开始在健康志愿者中给药[91] 公司人员变动 - 2022年5月4日，公司聘请Wolfram C. M. Dempke为欧洲首席医学官[94] 财务数据关键指标变化（季度） - 2022年第二季度研发费用为420万美元，2021年同期为300万美元，增长120万美元[97] - 2022年第二季度一般及行政费用为320万美元，2021年同期为240万美元，增长80万美元[98] - 2022年第二季度认股权证负债公允价值变动净收益为60万美元，2021年同期为120万美元[99] 财务数据关键指标变化（上半年） - 2022年上半年研发费用为880万美元，2021年同期为710万美元，增长170万美元[100] - 2022年上半年一般及行政费用为560万美元，2021年同期为440万美元，增长120万美元[101] - 2022年上半年认股权证负债公允价值变动净收益为80万美元，2021年同期为280万美元[102] - 2022年上半年经营活动使用现金1280.6万美元，2021年同期为1040.5万美元，增加240.1万美元[103] 公司历史融资情况 - 2021年2月公开发行普通股总收益约7800万美元[108] 公司法律费用支出 - 2022年3 - 6月因SEC传票支出约80万美元法律费用，预计下半年还将产生200万美元[111] 公司资金充足情况 - 公司认为截至2022年6月30日的现金及现金等价物足以满足2024年第二季度后的运营需求[110]

公司研发管线情况 - 公司有三个核心技术和六个候选药物，其中三个已在临床试验中显示人体活性[69] - 2022年5月5日，公司获波兰相关部门批准，开展Annamycin与阿糖胞苷联合治疗急性髓系白血病的1/2期临床试验，预计2022年上半年开始招募患者[74] - 截至2022年5月2日，MB - 107试验有五个美国站点活跃，390mg/m²剂量组已有两名受试者入组扩展阶段，一名受试者正在筛选[75] - 2022年4月21日，公司获FDA批准开展WP1066治疗复发性恶性胶质瘤的1期研究[77] - 2022年5月10日，公司获英国MHRA批准对WP1122治疗COVID - 19的1a期临床试验进行方案修订，预计2022年上半年开始试验[78] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为460万美元，2021年同期为410万美元，增加了50万美元[83][84] - 2022年第一季度一般及行政费用为240万美元，2021年同期为190万美元，增加了50万美元[83][85] - 2022年第一季度权证负债公允价值变动收益为20万美元，2021年同期为160万美元[83][86] - 2022年第一季度经营活动使用现金480万美元，2021年同期为360万美元，增加了120万美元[87][88] 公司资金状况及风险披露 - 公司认为截至2022年3月31日的现金及现金等价物足以满足到2024年的预计运营需求，但未来融资存在不确定性[93] - 公司关键会计政策和估计使用与2021年12月31日结束年度的10 - K表格披露相比无重大变化[94] - 因公司为较小报告公司，无需进行市场风险的定量和定性披露[95]

临床试验与药物研发 - Annamycin在单药急性髓性白血病（AML）试验中显示出60%的初步总体反应率（ORR）[17] - Annamycin在软组织肉瘤（STS）和AML的初步数据表现出积极的临床活动[8] - Annamycin在最后一组单药AML试验中显示出60%的ORR，计划在2022年上半年启动组合试验[17] - Annamycin在肺部的积累量比多柔比星高出30倍，显示出更好的药物特性[11] - Annamycin在治疗STS的临床试验中，9名患者中有44%显示出初步临床活动[15] - Moleculin的优先开发管道包括针对COVID-19的WP1122，预计在2022年下半年进入第二阶段试验[20] - Moleculin计划在2022年启动针对肝转移和胰腺癌的IND申请[24] - WP1122已获得MHRA授权，计划在2022年第一季度开始COVID-19的第一阶段临床试验[20] 财务状况 - Moleculin的现金余额约为7520万美元，预计可支持运营至2024年[25] - Moleculin的市场资本约为273万美元，流通股数约为2800万股[25]

公司基本信息 - 公司是临床阶段制药公司，有三条核心技术和六个候选药物，其中三个已在临床试验中显示人体活性[19] - 公司于2015年由Walter Klemp、Dr. Don Picker和Dr. Waldemar Priebe创立，旨在整合肿瘤技术开发工作[187] - 2018年6月成立澳大利亚子公司Moleculin Australia Pty. Ltd.，负责澳大利亚的临床前开发[188] - 2021年1月29日完成1比6的反向股票分割，授权普通股数量从约7200万股减至约1200万股[189] - 2021年7月成立荷兰子公司Moleculin Amsterdam B.V.，作为欧洲临床试验的法律代表[190] 临床试验情况 - 2021年有四项活跃临床试验评估Annamycin或WP1066，2021和2022年初有三次“同情用药”使用Annamycin和WP1066[21] - 预计到2022年底将有多达十项临床试验处于活跃或已完成状态[25] - 2021年有两项WP1066相关试验正在进行，一项是针对复发性恶性胶质瘤和黑色素瘤脑转移成人受试者的1期试验，另一项是考虑用WP1066联合放疗治疗成人胶质母细胞瘤的1期试验[125][126] - 埃默里大学儿科脑肿瘤试验中，WP1066一期剂量递增部分前两队列已治疗3名受试者，第三队列8mg/kg剂量已治疗1名，还将治疗2名，后续可能以16mg/kg剂量给药[130] - 2022年预计有三项涉及安那霉素治疗复发/难治性AML或STS肺转移的临床试验进行[81] - 安那霉素2020年完成美国单药治疗复发难治性AML的1期临床试验，2022年2月欧洲1/2期单药试验确定RP2D为240mg/m²，最终队列ORR为60%[54][55] - 公司2021年11月提交AnnAraC治疗AML的1/2期试验CTA，12月获伦理委员会批准，预计2022年上半年获URPL批准并开展试验[56] - 安那霉素治疗软组织肉瘤肺转移的1b/2期临床试验于2021年上半年开始，2021年12月报告初步中期结果，目前处于第四队列[57] - 美国软组织肉瘤肺转移1b/2期临床试验于2021年6月开始，前两个队列6名受试者中有3人病情稳定或改善达4个月以上[98][100] - 美国软组织肉瘤肺转移试验前四个队列中，第二队列1名受试者扫描显示部分缓解（肿瘤缩小>30%）[103] - 美国软组织肉瘤肺转移试验1b期第四队列剂量增至390mg/m²，因出现剂量限制性毒性将扩大招募3名受试者，后续有多种剂量调整和确定RP2D的方案[104] - WPD为波兰玛丽亚·斯克沃多夫斯卡 - 居里国家研究所提供150万美元赠款，用于开展Annamycin治疗STS肺转移的1b/2期临床试验，预计2022年开始[105] - WP1220治疗CTCL概念验证临床试验中，5名受试者的11处病变接受评估，4名受试者指数病变CAILS评分改善，中位降低56%（范围25 - 94%），3名受试者病情部分缓解，11处病变中45%完全缓解或CAILS降低50%以上，55%病情稳定，所有病变均有临床获益[136] - 公司计划开展约60名受试者的WP1220二期a/2b试验[137] - 公司预计在英国招募约80名健康志愿者进行WP1122治疗COVID - 19的一期a临床试验[148] - 2021年12月1日，FDA批准公司开展WP1122治疗GBM的IND申请，公司计划寻找合作伙伴开展外部资助的一期开放标签单臂剂量递增研究[149] 药物试验数据 - Annamycin美国AML 1期试验在不超过120mg/m²剂量下，MLFS为14.3%；欧洲1期试验RP2D为240mg/m²，初步客观缓解率为60%[27][28] - WP1220治疗皮肤T细胞淋巴瘤临床试验中，60%受试者达到PR，其中一人病灶减少93%，40%受试者病情稳定，临床受益率达100%[30] - 临床前研究显示安那霉素与阿糖胞苷联用（AnnAraC）比单药安那霉素有效率高68%，比单用阿糖胞苷高241%[55] - 2013年期刊文章中10名患者的IIA期试验里，8名完成治疗，5名（62%）有抗白血病活性，3名清除骨髓原始细胞[61] - 阿霉素治疗急性髓系白血病（AML）脱发发生率低于10%，而多柔比星为65%-92%[65] - 约40%的AML患者因化疗强度被认为不适合“7+3”一线诱导疗法[70] - 安那霉素与阿糖胞苷联用（AnnAraC）使AML小鼠模型中位生存期从约13天延长至56 - 76天，扩大585%，总生存期（OS）较单药安那霉素提高68%，较单药阿糖胞苷提高241%[72] - 安那霉素在动物模型中肺部摄取比多柔比星高30倍以上[77] - 动物预临床研究中，安那霉素治疗转移性骨肉瘤至第130天，治疗组动物存活率100%，未治疗组仅10%[78] - 美国R/R AML试验中，FDA要求受试者终身最大蒽环类药物暴露量为550mg/m²，试验最大剂量为120mg/m²[82] - 2020年2月宣布美国1/2期试验的1期部分完成第二组，证实安那霉素治疗复发或难治性AML的安全性，前19名受试者无心脏毒性[82] - 2022年初确定安那霉素单药治疗R/R AML的推荐2期剂量（RP2D）[71] - 美国3项安那霉素临床试验中前30名受试者初步数据显示无心脏毒性，其中19人治疗剂量超过FDA规定的终身最大允许水平[84][96] - 7名受试者中有1人（14.3%）达到形态学无白血病状态[84] - 欧洲复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）试验最终队列中，受试者接受240mg/m²剂量治疗，5人接受全疗程治疗，客观缓解率为60%，有2例部分缓解和1例不完全缓解[87] - 临床前动物研究显示，安那霉素与阿糖胞苷联用较单药安那霉素中位总生存期提高68%，较单药阿糖胞苷提高241%[90] - 美国R/R AML 1期试验达到主要终点，证明安那霉素在不超过FDA规定的终身最大蒽环类药物剂量时治疗AML安全，无心脏毒性[92][95] - 欧洲R/R AML试验确定了推荐的2期剂量（RP2D）为240mg/m²，且无心脏毒性[87][95] - 一项综述显示，接受相当于550mg/m²多柔比星治疗的患者中65%出现亚临床心脏毒性，而公司欧洲试验中5名接受超过550mg/m²治疗的受试者未检测到心脏毒性[97] - 2 - DG治疗COVID - 19二期试验中，2 - DG组特定生命体征参数达到正常化的中位时间比标准治疗组快2.5天，三期试验中，治疗第三天结束时，2 - DG组有症状改善且摆脱补充氧依赖的受试者比例（42%）高于标准治疗组（31%）[145] 公司业务规划 - 公司寻求合作开展WP1220治疗CTCL的2期临床试验，评估WP1122等治疗COVID - 19和其他病毒[33] - 公司增加对安那霉素、WP1122和WP1066替代给药方法的关注，优先将内部资金用于核心临床试验[43] - 公司获得MD安德森癌症中心的全球独家许可，拥有多项专利申请和已授权专利，安那霉素获FDA孤儿药认定，公司将寻求更多孤儿药认定[44][45] - 2021年公司终止了与MD安德森关于WP1732的许可协议[111] - 2020年公司开始开发WP1066的静脉注射制剂方法并研究更易溶的分子类似物[138] - 公司获得MD Anderson关于WP1122组合及类似分子的全球独家许可，WP1122是2 - DG的前药，有望改善其药物特性[139] 市场数据 - 七大主要市场（美国、欧盟5国和日本）每年约有36000例新的软组织肉瘤（STS）病例，约一半患者最终会发生肺转移[79] - 近5年，免疫检查点抑制剂（如Opdivo和Keytruda）年营收超100亿美元[114] - 美国癌症协会估计2021年美国将有24,530例脑和其他神经系统癌症新病例，导致18,600人死亡[140] - 美国癌症协会预计2022年美国将有190万例新癌症病例和609,360例癌症死亡，约每天1,670人死亡[151] - 2022年美国预计新增白血病病例60650例，其中急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）占26710例[152] - 2015年美国癌症相关直接医疗成本为1830亿美元，预计到2030年将增至2460亿美元，增长34%[152] - 此前蒽环类药物年营收估计在7.7亿美元，2016年美国、英国等六国AML相关疗法年药物营收在1.53亿美元，预计到2025年将增至16亿美元[153] - “7 + 3”诱导疗法成功率约为20% - 25%，Vyxeos将完全缓解率提高到34%，整体生存期延长3.5个月[154] - 预计七大国市场中伴有肺转移的软组织肉瘤（STS）市场规模将从2017年的1.77亿美元增长到2030年的1.98亿美元[159] - 美国去年约有6万例胰腺癌诊断病例和4.8万例死亡病例，预计到2040年发病率将增至9万例[160] - 2020年用于治疗胰腺癌的药物全球销售额超过30亿美元，Abraxane将于2022年仿制药上市[160] - 2012年Temodar专利保护到期前年营收约为8.82亿美元[161] - 美国原发性恶性脑和中枢神经系统肿瘤发病率为每10万人年7.4例，每年约2万例恶性脑癌病例[162] - 2020年全球CTCL发病率约为1.6万例，预计到2026年将增至1.8万例，美国市场2020年年销售额估计为4000万美元[168] - 预计到2027年美国每年约有400万例新冠病例[171] 公司协议情况 - 公司授予WPD制药公司分许可协议，WPD为MSCNRIO提供150万美元赠款用于安那霉素治疗STS肺转移的1b/2期临床试验[41] - 许可协议中，产品首次销售前年度许可费最高达10万美元，II期和III期临床试验里程碑付款最高达50万美元，提交NDA和获得首次营销批准里程碑付款最高达60万美元，特许权使用费为药品净销售额个位数百分比或最高60万美元固定费用，2020和2021年协议总费用均为30万美元[172] - 与MD Anderson的赞助研究协议截至2022年12月底，2020和2021年费用分别为60万和70万美元，2021年7月修订协议支付20万美元[173][174] - Annamycin相关协议期限为协议生效日起20年或最后到期许可专利到期[175] - WP1066的2010协议期限为协议生效日起15年或最后到期许可专利到期，2022协议为20年或最后到期许可专利到期[176] - WPD协议要求在原协议签订后前4年至少支出250万美元，之后5年每年至少支出210万美元，总最低CRDE为1400万美元[179] - WPD协议中，若支出超1400万美元，额外特许权使用费率降至0.75%；超1700万美元，降至0.5%[180] - 若WPD协议发生转让，公司可支付170万美元（100万美元现金和等值普通股）终止协议，若90天内未行使，终止费用会增加[182] - ALI协议中，公司获得ALI 10%所有权权益，ALI支付的特许权使用费率为公司欠MD Anderson的费率加5%[184] - 2019年7月，公司向Exploration发行价值50万美元普通股修改许可协议，2022年2月支付40万美元终止协议[186] 公司人员情况 - 截至2021年底公司有21名全职和兼职员工，2022年初增至22人[34] 公司面临的风险 - 新冠疫情导致公司药物供应临时中断，波兰临床试验数据收集和受试者招募受限[35] - 战争、地缘政治不确定性等可能对公司临床试验、业务运营、受试者招募和药物供应产生重大不利影响[36] - 公司无法确定上述事件未来是否会对业务、运营、招募和药物供应产生重大影响[37] - 胰腺癌有551项临床试验正在进行，各试验间对患者的竞争可能影响开发时间表[199] 药物治疗方案及监测 - US STS肺转移试验1b期，Annamycin在第1天静脉输注2小时，每21天为一个周期[106] - 肿瘤反应从治疗周期1第1天起每6周（±1周）监测一次，治疗结束访视时及疾病进展前每3个月（±1个月）监测一次[107] 新药审批流程 - 产品在美国上市前需经FDA批准，开发和审批过程包括临床前测试、IND申请、临床测试等步骤[204][208] - 临床测试通常分三个阶段，可能重叠或合并，获批后可能进行4期临床试验[209][210] - 临床研究需向FDA提交年度进展报告，特定事件可能导致试验暂停、修改或终止[211] - 临床研究同时，公司需完成额外动物研究、完善产品物理特性信息并确定商业化生产流程[212] - 公司提交新药申请（NDA）需支付高额费用，特定情况下可豁免[214] - 公司提交的NDA需包含评估产品候选物在所有相关儿科亚群中安全性和有效性的数据[214] - FDA先审查提交的NDA是否完整，不完整则要求重新提交[215] - 依据PDUFA目标，FDA旨在提交日期12个月内完成NDA审查，特定情况会延长[215] - FDA有加速新药开发和审查的项目，包括优先审查、加速批准、快速通道和突破性疗法[216][218] - 优先审查下，FDA目标是在提交日期8个月内完成NDA审查[218] - 加速批准可基于替代终点或早期临床终点数据批准产品[218] - 快速通道允许FDA在完整申请提交前滚动审查NDA部分内容[218] - 突破性疗法也提供滚动审查等加速NDA审查的措施[218] - FDA审查NDA时会关注产品安全性、有效性及生产是否符合cGMP [217]

公司核心技术与药物候选物情况 - 公司有三项核心技术，包含五种药物候选物，其中三种已在临床试验中显示出人体活性[75] 药物临床试验计划与进展 - 2020年公司有三种药物候选物在美国和欧洲开展了五项临床试验，2021年预计开展或获批多达六项临床试验，2022年预计有更多试验开始[80][85] - 公司计划在欧洲开展安那霉素与阿糖胞苷联合治疗急性髓系白血病（AML）的1/2期临床试验，2020年末获得美国FDA批准开展安那霉素治疗软组织肉瘤（STS）肺转移的1b/2期临床试验[82] - 公司获得英国监管机构授权开展WP1122在健康志愿者中的1a期临床试验，并计划在美国提交WP1122治疗某些癌症的研究性新药申请（IND）[84] - 波兰医学研究机构向居里研究所提供150万美元资助，用于安南霉素治疗STS肺转移的1b/2期临床试验，预计2022年第一季度末前开始[95] - 公司于2021年8月向英国提交WP1122治疗COVID - 19的1a期临床试验申请，10月获授权开展试验[98] 药物临床试验结果 - WP1220治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的一期临床试验客观缓解率为45%，临床受益率为100%[80] - 波兰安那霉素试验第五队列中，240mg/m²剂量下67%接受全疗程治疗的患者有临床获益[87][88] - 美国安那霉素治疗STS肺转移试验第一队列210mg/m²剂量无药物相关不良事件构成剂量限制性毒性（DLT），试验进展到270mg/m²剂量水平[93] - 美国安那霉素治疗STS肺转移试验第二队列安全结束，进展到330mg/m²剂量水平，已完成扫描的五名患者中有四名对治疗有反应[94] - WP1066治疗成人脑肿瘤的临床试验在MD安德森完成8mg/kg剂量递增阶段的第四队列，因医生离开试验将关闭，公司正寻求继续研究[96] - WP1066治疗小儿脑肿瘤的试验在埃默里大学16mg/kg剂量获批，已有1名患者接受8mg/kg剂量治疗，还将有2名患者接受该剂量治疗[97] - 安南霉素治疗软组织肉瘤肺转移的1b/2期临床试验中期数据显示临床活性为80%，且未出现DLT，包括心脏毒性[105] 药物研发资金支持 - 公司 sublicense合作伙伴WPD获波兰国家研发中心约670万美元（2040万波兰兹罗提）报销赠款用于安那霉素开发，预计覆盖安那霉素与阿糖胞苷联合临床试验约60%的计划成本[90] 临床试验站点情况 - 美国安那霉素治疗STS肺转移的临床试验目前有三个活跃站点，预计2022年第一季度达到五个活跃站点[92] 财务数据关键指标变化 - 费用对比 - 2021年第三季度与2020年同期相比，研发费用从440万美元降至410万美元，主要因2020年安南霉素临床试验额外药品生产费用的时间安排[117] - 2021年第三季度与2020年同期相比，一般及行政费用从170万美元增至200万美元，主要因咨询和顾问费及公司保险增加[118] - 2021年前九个月与2020年同期相比，研发费用从1100万美元增至1120万美元，主要因临床试验活动增加和额外药品生产费用[120] - 2021年前九个月与2020年同期相比，一般及行政费用从510万美元增至640万美元，主要因咨询和顾问费及公司保险增加[121] 财务数据关键指标变化 - 收益与现金流量 - 2021年第三季度与2020年同期相比，认股权证负债公允价值变动收益从270万美元降至170万美元[119] - 2021年前九个月经营活动净现金使用为1469.3万美元，较2020年的1464.7万美元增加0.1百万美元[123][124] - 2021年前九个月投资活动净现金使用为0，2020年为36万美元[123] - 2021年前九个月融资活动净现金提供为7472.4万美元，2020年为1706.5万美元[123] - 2021年前九个月汇率变动对现金及现金等价物的影响为 - 2.6万美元，2020年为2000美元[123] - 2021年前九个月现金及现金等价物净增加为6000.5万美元，2020年为206万美元[123] 财务数据关键指标 - 现金账户情况 - 截至2021年9月30日，澳大利亚银行账户有现金30万美元[123] 公司股权发行情况 - 2021年2月，公司完成公开发行1427.3684万股普通股，承销商行使超额配售权后总收益约7800万美元[128] - 2021年1月，公司使用2020年ATM协议发行46.8684万股，收益290万美元[130] - 2021年6月，公司与Oppenheimer签订2021年ATM协议，可出售最高5000万美元普通股，截至报告日未发行[125] - 2021年6月，公司与Lincoln Park签订购买协议，对方同意购买最高2000万美元普通股，签约时公司已发行10.7788万股作为初始费用[126]

公司药物研发情况 - 公司有三个核心技术，共六个药物候选物，其中三个已在临床试验中显示人体活性[73] 药物临床试验计划与进展 - 2020年三个药物候选物在美国和欧洲开展五项临床试验，2021年预计开展七项或更多试验[79][84] - 2021年第二季度，美国Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的1b/2期临床试验开始招募和给药患者[90] - 波兰国家研究机构获150万美元拨款，用于开展Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的1b/2期临床试验[91] - WP1066治疗成人大脑肿瘤的临床试验在MD安德森完成8mg/kg剂量递增的第四队列[92] - MD安德森将关闭WP1066治疗成人大脑肿瘤的试验，公司争取在2022年继续相关研究[92] - 公司正与英国监管机构讨论开展WP1122在健康志愿者中的一期临床试验[83] - 埃默里大学1期剂量递增试验第二队列已用8mg/kg的WP1066治疗3名儿科脑肿瘤患者，该剂量被认为安全，还将治疗2名患者，之后协议将允许使用16mg/kg剂量[93] - 基于WP1122抗病毒潜力数据，公司计划测试其治疗COVID - 19的潜力，2021年8月已向英国提交WP1122 1期临床试验申请[94] - 2021年第二季度修订WP1122许可协议，允许将提交美国新药研究申请（IND）的时间延长6个月至2022年2月，条件是在其他国家提交类似申请，公司已满足该条件并计划在2022年2月前提交美国IND[97] - 2021年7月13日，公司获得波兰相关机构批准，可对评估Annamycin治疗急性髓系白血病的1/2期欧洲临床试验进行方案修订[99] - 2021年6月21日，公司开始美国Annamycin治疗肉瘤肺转移的1b/2期临床试验并对第一名受试者给药[101] 药物临床试验结果 - WP1220治疗皮肤T细胞淋巴瘤的一期临床试验客观缓解率为45%，临床受益率为100%[79] - 波兰Annamycin试验第五队列240mg/m²剂量下，67%接受全疗程治疗的患者有临床获益[86] 药物研发资金支持 - 公司 sublicense合作伙伴WPD获约670万美元（2040万波兰兹罗提）拨款用于Annamycin开发，预计覆盖约60%计划成本[88] 公司财务亏损情况 - 2021年第一季度至第二季度，公司运营亏损，2021年第二季度净亏损424.4万美元，2020年同期为1011.2万美元；2021年上半年净亏损868.9万美元，2020年同期为1132.1万美元[108] 公司现金使用与提供情况 - 2021年上半年运营活动使用现金1040.5万美元，较2020年同期增加110万美元，主要因临床试验准备、研发人员及相关成本、许可费、咨询和保险费用增加[115][116] - 2021年上半年融资活动提供现金7474.8万美元，主要来自2月完成的公开发行股票，总收益约7800万美元，以及与Oppenheimer和Lincoln Park的协议[115][120] 公司股票相关协议 - 2021年6月公司与Oppenheimer签订最高5000万美元的股票销售协议，与Lincoln Park签订最高2000万美元的股票购买协议[117][118] - 2020年2月，公司与机构投资者签订认购协议，以每股4.80美元的公开发行价出售125万股普通股和购买937,501股普通股的认股权证，总收益600万美元[123] - 认股权证行使价为每股6.30美元，发行六个月后可行使，首次可行使日期起五年后到期[123] - 2020年4月，公司根据2020年ATM协议以每股8.65美元的平均价格发行1,195,162股普通股，扣除交易费用前总收益1030万美元[124] - 2020年第二季度，因行使与过往公开发行相关的认股权证发行750股，行使所得总收益约5000美元[124] 公司纳入指数情况 - 2021年6月15日公司宣布被纳入罗素2000指数，6月25日收盘后生效[106] 公司资金状况与风险 - 截至2021年6月30日，公司现有现金及现金等价物预计足以满足到2024年的运营需求，包括研发支出的预期增长[125] - 公司预计未来几年会因支持临床前和临床活动而产生运营亏损[125] - 若需筹集额外资金，无法保证能及时获得或获得可接受条款的融资[125] - 未能筹集足够资金可能对公司实现业务目标和履行财务义务产生不利影响[125] 公司会计政策与市场风险披露 - 公司关键会计政策和估计使用与2020年12月31日结束年度的10 - K表格披露相比无重大变化[126] - 因公司是较小报告公司，关于市场风险的定量和定性披露不适用[127]

临床试验与研发进展 - Annamycin针对急性髓性白血病的临床试验正在进行中，75名受试者参与，剂量从120毫克增加到最高420毫克，目前为240毫克[29] - Annamycin在急性髓性白血病患者中，14%的难治性患者获得部分缓解，40%的复发患者获得完全或部分缓解[31] - 预计在2021年下半年发布Annamycin的阶段1/2单药研究的初步结果[9] - WP1066针对胶质母细胞瘤的IND申请预计在2022年初提交[17] - WP1066与放疗联合使用的阶段1/2研究计划于2021年下半年启动[39] - Annamycin在软组织肉瘤中的应用，预计2021年启动欧盟阶段1/2研究[24] - WP1220针对皮肤T细胞淋巴瘤的阶段2研究预计在2022年启动，正在寻求合作伙伴[24] - 预计在2021年下半年发布WP1066的阶段1研究的初步结果[24] - Annamycin在小鼠模型中显示出与Ara-C联合使用时在急性髓性白血病中的更高疗效[33] - 公司在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的1期临床试验中，显示出45%的反应率和100%的临床获益率[19] - 公司计划在2021年下半年启动WP1122的1a/1b期临床试验，并有潜力在同年下半年启动2期关键研究[44] - WP1122在体外抗病毒活性方面显著高于2-DG[44] 市场与财务状况 - 公司现金余额约为8700万美元，预计可支持运营至2023年[47] - 市场资本约为150万美元，3个月平均交易量约为2800万股[47] - 每年美国新诊断的胶质母细胞瘤病例超过13,000例，导致超过10,000例死亡[42] - 全球COVID-19病例超过1.45亿，死亡人数超过300万[42] 未来展望与战略 - 公司在2021年和2022年有多个关键里程碑，包括AML和GBM的临床数据发布[48] - 公司拥有广泛的管道，潜在的市场机会可望成为首个非心脏毒性的蒽环类药物[49] - 管理团队具备成功的执行经验，旨在为股东创造显著价值[49]

公司药物研发情况 - 公司有三个核心技术，共六个药物候选，三个已在临床试验中显示人体活性[67] 药物临床试验计划 - 2020年三个药物候选在美国和欧洲开展五项临床试验，2021年预计启动四项以上新试验，全年将有七项以上试验进行或获批[73][78] - 公司计划2021年第三季度在美国启动Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的一期1b/2临床试验[75][84] - 公司计划在英国提交WP1122的1期临床试验申请，还计划2021年在美国提交癌症相关临床试验的IND申请[88][89] 药物临床试验结果 - WP1220治疗皮肤T细胞淋巴瘤的一期临床试验客观缓解率45%，临床受益率100%[73] - 波兰Annamycin试验中240mg/m²剂量组40%患者有临床受益，结合此前数据17名复发急性髓系白血病患者中35%有临床受益[80] - 埃默里大学WP1066治疗儿童脑肿瘤试验第二队列6mg/kg剂量安全，将开始招募第三队列12mg/kg剂量患者[87] 药物试验方案调整 - 公司计划修改波兰Annamycin试验方案，若后续三名患者无剂量限制性毒性，新队列剂量递增30mg/m²而非60mg/m²[81] 药物研发资金支持 - 公司 sublicense合作伙伴WPD获约670万美元（2040万波兰兹罗提）赠款用于Annamycin开发，预计覆盖联合疗法试验约60%计划成本[82] - 波兰国家机构授予150万美元赠款，资助Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的一期1b/2临床试验，预计今年开始[85] 药物试验项目变动 - MD安德森癌症中心WP1066治疗成人脑肿瘤试验将关闭，公司申请将试验新药研究申请转至自己名下[86] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用为410万美元，较2020年同期的320万美元增加90万美元[98][99] - 2021年第一季度一般及行政费用为190万美元，较2020年同期的180万美元增加10万美元[98][100] - 2021年第一季度权证负债公允价值变动收益为160万美元，较2020年同期的380万美元减少220万美元[98][101] - 2021年第一季度经营活动使用现金360万美元，较2020年同期的430万美元减少70万美元[103][104] 公司融资情况 - 2021年2月完成公开发行，总收益约7800万美元，2020年2月与机构投资者达成认购协议，收益600万美元[105][107] 药物获得的指定 - 2021年3月30日，药物Annamycin获FDA快速通道指定用于治疗肉瘤肺转移[93] - 2021年4月14日，药物WP1066获FDA罕见儿科疾病指定用于治疗室管膜瘤[95] 临床试验管理安排 - 2021年4月6日，IQVIA将管理WP1122潜在的COVID - 19临床试验[96] 公司资金运营情况 - 公司认为截至2021年3月31日的现金及现金等价物至少可满足到2023年的运营需求，但未来融资存在不确定性[108]