涉及的行业与公司 * 公司为Oculis Holding AG (Nasdaq: OCS)，一家全球性生物制药公司[4] * 行业专注于神经眼科学和视网膜疾病治疗领域[4] 核心观点与论据：OCS-05项目进展与监管反馈 * 公司与美国FDA就OCS-05成功举行会议，获得推进注册阶段的许可[5] * 公司与FDA就急性 optic neuritis (AON) 注册试验设计达成完全一致，试验将复制成功的二期Acuity试验设计，包括相同剂量（3 mg/kg/天）、相同患者人群（MS和非MS患者）以及相同的主要终点（第3个月时LCVA相对于基线的变化）[5][6][9][10] * 公司计划启动两项AON注册试验：Pioneer 1（计划于2025年第四季度启动）和Pioneer 2（计划于2026年上半年启动）[6][15] * 公司与FDA就非动脉炎性前部缺血性视神经病变 (NAION) 的监管路径达成一致，将在相同的IND申请下进行评估，并计划在2026年中期启动注册试验Pioneer 3[5][7][15] * 对于多发性硬化症 (MS) 复发，公司计划在2026年通过参考OCS-05的AON IND，向FDA神经部门提交新的IND申请[8][15] 核心观点与论据：市场机会与未满足需求 * AON是一种可导致年轻成年人（平均年龄32岁）永久性视力损伤的急性视神经炎症，目前仅有高剂量类固醇治疗，无法改变最终视力结果，且无神经保护疗法可用[12] * 仅在美国，AON每年估计有超过30,000例病例，OCS-05拥有孤儿药资格，潜在治疗价格类比在每年$100,000至$400,000之间，由约450名神经眼科医生处方，潜在市场规模超过30亿美元[12][13] * NAION同样无获批疗法，60%患者出现严重视力丧失，是美国中老年人群失明或视力严重受损的主要原因之一，每年约有30,000至35,000例患者，由约415名神经眼科医生处方，潜在市场规模超过40亿美元[13][14][58] * OCS-05有望成为AON和NAION市场中首个改善视力结果的神经保护疗法，满足巨大的未满足医疗需求[12][13][14] 核心观点与论据：试验设计与执行细节 * Pioneer 1和Pioneer 2试验设计将完全复制Acuity试验：为期5天的每日静脉输注治疗（OCS-05联合类固醇 vs 安慰剂联合类固醇），治疗窗口为症状首次出现后12天内，6个月评估期（主要终点在第3个月）及额外6个月安全性随访[9][10][52] * 试验将针对所有患者（MS和非MS）的主要终点进行统计效力计算，同时也对MS亚组进行效力计算，以为未来MS复发适应症提供支持[10][26][29] * 基于Acuity试验数据（显示约18个字母的LCVA差异），Pioneer 1和2试验每个臂约70名患者的样本量将为主要终点提供超过90%的统计效力[37] * 公司预计AON试验的入组时间约为12个月，顶线结果将在第6个月揭盲时获得[52] * 公司计划利用相同的中心、治疗管理和数据收集技术来执行AON和NAION试验，这将产生显著的运营协同效应和成本效益[11] 核心观点与论据：公司整体管线与财务状况 * 公司目前有三个注册项目，针对神经眼科学和视网膜适应症，涵盖数十亿美元的市场机会[4] * 管线中其他关键资产包括：OCS-01（用于DME的潜在首款非侵入性眼药水，其注册试验Diamond计划读数预期在2026年第二季度）和licaminlimab（用于干眼症，首个基于基因型的3期试验Predict即将启动）[4][15] * 公司财务状况强劲，无债务，现有现金可支撑运营至2027年底，且未动用贷款额度[4] 其他重要内容 * 公司加速了OCS-05的注册试验时间表，Pioneer 1的启动从原计划的2026年上半年提前至2025年第四季度，原因是准备工作进展顺利且已开始与研究中心接洽[71] * 神经眼科医生社区对OCS-05的反馈极为积极，公司计划通过参加主要行业会议（如AAO, NANOS）和发表文章来提升该药物的认知度[73] * 在之前的Acuity试验中，患者从症状出现到开始治疗的平均时间为9.5天，公司相信基于Acuity的经验和医学界的支持，在更广泛的地理范围内实现相似的治疗窗口是现实的[61][74][75] * 对于NAION，尽管是不同的疾病，但临床前数据显示OCS-05在视网膜神经节细胞和轴突保护方面作用一致，这支持了公司直接进入注册试验的信心[81][82][83]

市场潜力 - Privosegtor的市场潜力约为250亿美元，涵盖神经眼科和视网膜适应症[6] - 美国急性视神经炎的年发病率超过3万人，市场潜力约为30亿美元[30][31] - NAION的美国年发病率同样超过3万人，市场潜力约为40亿美元[43][45] - 多发性硬化（MS）相关市场预计超过500亿美元[53] 研发进展 - Privosegtor在急性视神经炎（AON）和非动脉炎前缺血性视神经病（NAION）两项适应症的注册试验将于2025年第四季度和2026年上半年启动[9][16] - AON的PIONEER-1和PIONEER-2注册试验将招募140-160名患者，主要评估在3个月时的视力变化[17][22] - NAION的PIONEER-3注册试验预计在2026年中期启动，旨在建立全球视神经病变的主导项目[9][24] - OCS-01眼药水预计将成为糖尿病性黄斑水肿（DME）的首个非侵入性治疗，注册试验结果预计在2026年第二季度公布[8][50] - Oculis计划在2026年提交DME的NDA申请，进一步推动产品开发[50] - OCS-01若获批准，将成为首个用于糖尿病性黄斑水肿（DME）的局部治疗药物[53] - Licaminlimab作为干眼病（DED）的个性化治疗药物[53] 财务状况 - Oculis的财务状况良好，无债务，现金流可支持到2027年下半年[8] 产品与技术 - Privosegtor的注册试验设计与成功的ACUITY试验相似，采用相同剂量3mg/kg/天[9][24] - Privosegtor在急性视神经炎中的神经保护潜力[53] - Privosegtor在神经眼科及其他领域的市场潜力预计超过250亿美元[53] - Privosegtor在非动脉性前缺血性视神经病（NAION）和多发性硬化（MS）复发中的应用潜力[53] - Privosegtor在多个神经眼科和神经学疾病中的潜在应用[53]

监管进展与临床开发计划 - 公司与美国FDA进行了积极会议，使Privosegtor得以进入神经眼科适应症的注册计划阶段[2] - 基于FDA的反馈，公司将于今年启动PIONEER项目，该项目包含三项旨在支持Privosegtor在AON和NAION注册计划的关键性试验[3] - FDA指导指出，Privosegtor可在当前的研究性新药申请下评估其他神经眼科适应症，如NAION[5] PIONEER项目试验细节 - PIONEER-1试验预计于2025年第四季度启动，将在包括多发性硬化症和非多发性硬化症患者的广泛人群中评估Privosegtor[4] - PIONEER-2试验计划于2026年上半年启动，PIONEER-3试验评估NAION，预计于2026年中期开始[5][8] - 三项试验将采用共同的核心设计和操作要素，同时进行有望产生运营协同效应、成本效益并加快开发时间线[5] - 主要终点设定为3个月时的低对比度视力，剂量和患者入组标准将参照显示出积极结果的2期ACUITY试验[4] 产品定位与市场机会 - Privosegtor是一种新型拟肽小分子候选药物，有潜力成为AON和NAION的首个神经保护疗法[3][12] - AON和NAION是两种罕见的神经眼科疾病，存在巨大的未满足医疗需求，目前均无获批的神经保护疗法[6][13][15] - 公司管理层指出，Privosegtor候选药物为公司提供了在后期试验中靶向巨大未满足医疗需求疾病的多重机会，目标市场达数十亿美元[7] 公司财务状况与近期催化剂 - 截至2025年9月30日，公司初步未经审计的现金、现金等价物及短期投资约为1.82亿美元，现金储备预计可支撑至2027年下半年[9] - 除Privosegtor里程碑外，公司即将公布其治疗糖尿病黄斑水肿的Diamond 3期项目的顶线结果[7] - 公司计划于2025年11月10日公布完整的2025年第三季度业绩[9]

交易背景 - 公司一名PDMR（对价格敏感人士）根据10b5-1交易计划进行了交易 [1] - 交易依据经修订的1934年证券交易法规则10b5-1(c)(1)执行 [1] - 相关通知发布于2025年9月26日 [1] 文件信息 - 通知附带一份附件文件 [2] - 附件文件名为“pdmr-notification-r-sherif-sales-sep 2025” [2]

股价表现 - 公司股价在最近一个交易日大幅上涨6.7%，收于17.73美元，交易量远高于正常水平 [1] - 此次上涨与公司股价在过去四周累计下跌6.9%形成对比 [1] 股价驱动因素 - 股价突然上涨可归因于投资者对其三个在研产品候选物的乐观情绪增强 [2] - 三个产品分别为：处于治疗糖尿病黄斑水肿后期研究阶段的OCS-01、处于急性 optic neuritis 中期开发阶段的privosegtor (OCS-05)、以及采用基因型方法开发用于干眼病个性化治疗的licaminlimab (OCS-02) [2] 财务业绩预期 - 公司预计在即将发布的季度报告中每股亏损0.50美元，同比变化为+9.1% [3] - 预计季度营收为25万美元，较去年同期下降1.6% [3] - 过去30天内，对该季度的共识每股收益预期上调了7.3% [4] 行业对比 - 公司所属行业为医疗-生物医学和遗传学 [5] - 同行业公司Incyte在上一交易日下跌2.1%，收于84.73美元，过去一个月上涨1.8% [5] - Incyte对未来报告的共识每股收益预期在过去一个月上调0.4%至1.64美元，较去年同期增长53.3% [6]

临床试验结果 - 公司宣布其候选药物Privosegtor (OCS-05)在治疗急性视神经炎的2期ACUITY试验中获得积极顶线结果[1] - 试验结果显示，药物在3个月时使视力获得具有临床意义的改善，幅度为18个字母[2] - 药物同时显示出视网膜结构的保护作用以及良好的安全性特征[2] 药物作用机制与潜力 - Privosegtor是一种新型的拟肽小分子候选药物，有望成为一种针对视神经炎及其他神经眼科疾病的神经保护疗法[3] - 在神经炎症和神经退行性变的动物模型中，Privosegtor显示出对视网膜神经节细胞损伤的保护作用，并与活动能力（临床功能残疾）的改善相关[3] - 该候选药物在急性视神经炎适应症上已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定[3] 疾病背景与市场机会 - 急性视神经炎是一种罕见病，全球发病率高达每10万人中有8人受累，通常是多发性硬化症的首发征兆[5] - 该疾病主要发生在20至40岁的成年人中，女性更为常见（男女比例为1:2）[5] - 截至目前，尚无获批用于急性视神经炎的神经保护疗法，对于能够预防视神经炎急性发作后视力丧失的药物，仍存在未满足的医疗需求[5] 公司研发管线 - 公司专注于解决存在显著未满足医疗需求的眼科和神经眼科疾病[6] - 公司差异化的后期临床管线包括三个核心候选产品：OCS-01（用于糖尿病性黄斑水肿的眼药水）、Privosegtor (OCS-05) 以及Licaminlimab (OCS-02，用于干眼病）[6]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金储备充足 预计现金可支撑运营至2028年初 能够支持OCS-01项目完成三期临床试验直至新药申请 以及OCS-05项目完成三期临床试验直至新药申请 [68] 各条业务线数据和关键指标变化 OCS-01 (糖尿病黄斑水肿治疗) - 两项三期临床试验DIAMOND 1和DIAMOND 2已完成患者入组 总计入组超过800名患者 预计数据读出时间为明年第二季度 [8] - 早期阶段数据显示 治疗12周时最佳矫正视力平均提升7.26个字母 与抗VEGF药物效果相似 超过27%的患者视力提升超过15个字母 同时观察到中心凹厚度降低 [8] - 安全性方面 约22%的患者出现眼压升高 其中一半（占总研究人群11%）接受了降眼压治疗 无患者因眼压问题退出试验 治疗结束后眼压恢复至基线水平 [12] - 在二期试验中测量的患者用药依从性达到85% [20] OCS-05/Privosegtor (急性 optic neuritis 治疗) - 在ACUITY研究中 治疗三个月时主要终点低对比度视力平均提升18个字母 是现有标准（15个字母）的一倍多 [32] - 在解剖结构上 显示出视网膜神经节细胞层的厚度得到显著保留 同时神经丝蛋白这一生物标志物水平快速降低 表明其对神经元和轴突的保护作用 [32][34] - 药物安全性良好 为首次在患者中使用 [33] OCS-02/Licaminlimab (干眼症治疗) - 计划进行四项关键性研究 每项研究规模较小 约160名患者 得益于生物标志物的使用 而典型的干眼症研究需要600名患者 [60] - 针对症状的研究终点设定为29天 预计能快速显现效果 [62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - OCS-01定位为颠覆性疗法 目标是覆盖诊断初期尚未接受治疗的患者（占美国确诊患者60%）以及对抗VEGF药物反应不佳的患者（占当前治疗患者40%） 合计潜在患者池达130万人 是现有治疗患者池的近三倍 有望创造比当前更大的市场 [9][10][11] - OCS-02采用基于基因型的开发策略 针对携带特定SNP（TNFR1阳性）的患者群体 该群体约占美国需要处方药治疗的干眼症患者（约1000万）的20% 即约200万患者 此策略旨在提高临床试验成功率和资本使用效率 [52][54] - OCS-05未来计划拓展至其他多发性硬化症复发类型（美国每年约20万次复发）以及非动脉炎性前部缺血性视神经病变 扩大适应症范围 [44][47] - 公司强调其产品组合具有风险降低、研发阶段先进、技术独特且差异化的特点 专注于解决未满足的医疗需求 [69][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对于OCS-01 管理层认为视网膜专科医生对管理其已知的眼压升高副作用感到满意 且该副作用可控 [28] - 对于干眼症市场 管理层指出当前疗法存在巨大未满足需求 第二张处方转换率仅为14% 意味着86%的患者对现有疗法不满意 患者留存率同样为14% 87%的患者表示对现有疗法不满意 [50] - 公司未来试验启动的优先级将根据与美国食品药品监督管理局的沟通反馈而定 以确保资源集中投放 [63][66] 其他重要信息 - OCS-01所基于的Optireach技术是公司专有技术 允许药物通过滴眼剂形式递送至视网膜 [6] - OCS-01的三期临床试验设计为双盲、安慰剂对照、优效性试验 并设有明确的救援标准 获得了美国食品药品监督管理局的认可 [19] - OCS-05的作用机制为激活SGK2蛋白 进而激活FOXO3 以促进神经元在损伤下的存活 该机制被认为癌症风险低 因其作用集中于神经元且治疗周期短 [30][35] - 急性 optic neuritis 在美国每年约有3万至3.5万新发病例 患者平均年龄32岁 约三分之二为女性 且约三分之二病例与多发性硬化症相关 [40] 问答环节所有的提问和回答 问题: OCS-01在DIAMOND研究第一阶段的结果以及对其持续效果的信心 - 回答: 早期数据与既往试验一致 显示视力改善和中心凹厚度降低 且已知活性成分在DME适应症中已通过植入剂形式获批 证明了其生物学有效性 对持续效果有信心 因类似机理的植入剂（如Ozurdex）在长期使用中效果得以维持甚至略有提升 [8][9][15] 问题: OCS-01三期试验为何采用安慰剂对照而非活性对照 - 回答: 由于缺乏局部用药的基准 美国食品药品监督管理局要求并与安慰剂对照 更倾向于优效性试验而非非劣效性试验 同时考虑到设盲的挑战 试验统计效力充足 [19] 问题: OCS-01每日多次滴眼的用药方案对患者依从性的影响 - 回答: 二期试验中依从性达85% 方案设计简单（早一晚一 日间均匀分布） 研究者反馈患者因担心视力丧失甚至可能过度依从 避免眼内注射的意愿强烈 [20][21][22] 问题: OCS-01上市后的初始市场重点 - 回答: 临床试验自然入组了60%初治和40%经治患者 预计临床实践中 对抗VEGF反应不佳的患者可能更容易接受 同时也会用于诊断后即刻开始治疗 [23] 问题: OCS-01作为单疗法是否会带来商业报销问题 - 回答: 预期药品标签为治疗DME无限制 基于DME的病理生理学包括新生血管和炎症 而抗VEGF不解决炎症 存在真实需求 [25] 问题: 医生对管理OCS-01所致眼压升高的熟悉程度 - 回答: 视网膜医生对此非常熟悉且感到舒适 认为测量和治疗（非复杂性青光眼）不复杂 [28] 问题: OCS-05降低神经丝蛋白浓度的意义 - 回答: 这印证了其作用机制 表明药物能保护神经元和轴突免受损伤 [34] 问题: OCS-05的作用机制是否带来癌症风险 - 回答: 该机制作用聚焦于神经元 治疗周期短 未观察到癌症风险 [35] 问题: 与美国食品药品监督管理局就OCS-05注册路径会议的目标 - 回答: 目标是明确进入三期试验所需条件 包括剂量、方案、终点等 以期尽快推进 [38] 问题: OCS-05注册试验的初步设想 - 回答: 希望重复ACUITY试验设计 即Privosegtor联合标准护理（激素）对比安慰剂联合标准护理 使用相同剂量（3毫克）和给药方案（每日注射 共5次） 风险较低 [39] 问题: 干眼症领域的未满足需求 - 回答: 现有疗法患者满意度低 第二张处方转换率和患者留存率均仅为14% 87%患者对疗法不满意 疾病复杂多因素 临床开发风险高 [50] 问题: OCS-02基于生物标志物的开发策略中 该基因型的流行率 - 回答: 约占美国患者的20% 对应约200万中度至重度需处方药治疗的患者 [54] 问题: OCS-02试验设计为何将体征和症状研究分开 - 回答: 因为体征和症状不相关 分开进行更高效 成功率更高 资本使用更优 [60] 问题: OCS-02首次关键研究的数据读出时间预期 - 回答: 症状研究终点为29天 数据读出将取决于后续试验的启动安排和资源优先级 [62][63] 问题: 公司未来6-12个月的投资亮点 - 回答: 公司拥有风险降低、研发阶段先进的产品组合 各资产具有独特技术和差异化价值主张 OCS-01是DME领域唯一的非侵入性疗法 OCS-02在复杂干眼症市场具有高成功概率和高效资本部署 OCS-05是首个真正起效的神经保护疗法 [69][70]

Oculis Holding (NasdaqGM:OCS) FY Conference September 08, 2025 02:30 PM ET Company ParticipantsRiad Sherif - CEO & DirectorConference Call ParticipantsNone - AnalystNoneWelcome to the H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference. For this session, we'll have a fireside chat with Dr. Riad Sherif, MD, Chief Executive Officer of Oculis Holding AG. Welcome to join us.Riad SherifThank you. Thank you, and very happy to be here. Thank you for the invitation.NoneRiad, I understand Oculis has three activ ...

公司动态 - Oculis Holding AG与EURETINA共同宣布2025年Ramin Tadayoni奖的获奖者[1] - 该奖项旨在表彰下一代眼科医生，支持杰出的视网膜研究领域博士后学者[2] - 2025年奖项授予Prithvi Ramtohul医生，以表彰其在视网膜成像和疾病领域的重大贡献[3] - Oculis首席执行官Riad Sherif医生表示，公司很荣幸与EURETINA合作此奖项，并祝贺获奖者，该奖项旨在延续Ramin Tadayoni教授的卓越遗产[4] 获奖者背景 - 获奖者Prithvi Ramtohul医生是法国Aix-Marseille大学医院北院区视网膜科的执业医师，同时也是INSERM-AMU的博士候选人[4] - 其研究专注于通过分析多模态成像来增强对视网膜疾病病理生理学的理解[4] - 该医生已发表111篇经同行评审的出版物，并作为第一作者在开创性研究中描述了新的OCT体征和新发现的视网膜疾病[4] - 其贡献已获得包括法国视网膜学会Gabriel Coscas奖在内的知名奖项认可，并受邀在73次国内外会议上发表演讲[4] 公司业务概览 - Oculis是一家专注于解决眼科和神经眼科领域未满足医疗需求的全球生物制药公司[6] - 公司拥有高度差异化的后期临床管线，包括三个核心候选产品：OCS-01（用于糖尿病黄斑水肿的非侵入性滴眼液）、Privosegtor (OCS-05)（用于急性视神经炎的神经保护候选药物）以及Licaminlimab (OCS-02)（用于干眼症的新型局部抗TNFα药物）[6] - 公司总部位于瑞士，在美国和冰岛设有运营，由一支经验丰富的管理团队领导[6]

公司近期临床数据发布计划 - 公司将在2025年9月于多个重要眼科会议（包括Ophthalmology Futures Retina Forum、EURETINA Innovation Spotlight、第25届欧洲视网膜专家学会大会以及视网膜学会年会）公布其创新后期研发管线的临床试验结果[1] - 将公布OCS-01眼药水治疗糖尿病黄斑水肿的DIAMOND项目第3阶段第1期的扩展数据分析，重点包括根据晶状体状态和既往治疗状态划分的亚组数据[2] - 将在第25届欧洲视网膜专家学会大会的晚场突破性会议中公布Privosegtor (OCS-05) 治疗急性视神经炎的2期ACUITY试验数据[3] 核心产品管线进展与潜力 - OCS-01是一种利用OPTIREACH专利技术配制的高浓度地塞米松眼药水，旨在作为一种非侵入性疗法治疗糖尿病黄斑水肿，目前处于3期临床阶段[15][16] - Privosegtor (OCS-05) 是一种新型拟肽小分子候选药物，有潜力成为治疗急性视神经炎的首创神经保护疗法，已获得美国FDA和欧洲EMA授予的孤儿药资格，目前处于2期临床阶段[19][20] - 公司管线还包括Licaminlimab (OCS-02)，一种用于干眼病的新型局部抗TNFα药物，处于2期临床阶段[22] 产品临床数据亮点 - OCS-01的DIAMOND项目第3阶段第1期结果显示，该药有潜力使不同类型的糖尿病黄斑水肿患者受益，包括有晶体眼和无晶体眼患者，以及初治和经治患者[2] - Privosegtor的2期ACUITY试验先前公布的 headline 结果显示，接受治疗的患者出现了具有临床意义的视觉功能改善，并显示出解剖学上的神经保护益处[3] 目标疾病市场与未满足需求 - 糖尿病黄斑水肿是糖尿病患者视力丧失和法定失明的主要原因，目前全球估计有约3700万患者，随着糖尿病发病率上升，预计到2040年患病人数将增至5300万[17] - 急性视神经炎是一种罕见疾病，全球发病率高达每10万人中有8人患病，目前尚无特定的神经保护疗法获批，存在显著的未满足医疗需求[21] 临床试验项目设计 - DIAMOND项目包括DIAMOND-1和DIAMOND-2两项3期试验，是双盲、随机、多中心试验，旨在评估OCS-01眼药水治疗糖尿病黄斑水肿患者的疗效和安全性，两项关键试验共入组超过800名患者[18]