诉讼背景 - 一项证券集体诉讼已向美国新泽西地区法院提起 [1] - 诉讼代表在2025年2月27日至2025年5月26日期间购买或收购Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: RCKT) 证券的所有个人或实体 [1] 指控内容 - 被告向投资者提供了极其积极的陈述 同时传播了重大虚假和误导性陈述 和/或隐瞒了有关RP-A501安全性和临床试验方案的重大不利事实 [2] - 公司知晓严重不良事件（包括研究参与者的死亡）是一项风险 [2] - 公司修改了试验方案 在预处理方案中引入了一种新型免疫调节剂 但未向股东提供这一关键更新 [2] - 缺乏这些重大事实的陈述导致股东以人为抬高的价格购买公司证券 [2] - 当真实细节进入市场后 投资者遭受了损失 [2]

法律调查与诉讼 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查针对Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: RCKT)的潜在索赔，并提醒投资者关于2025年8月11日寻求成为集体诉讼主要原告的截止日期 [3] - 指控称公司在2025年2月27日至5月26日期间向投资者发布了过于积极的陈述，同时传播了实质性的虚假和误导性陈述，和/或隐瞒了有关RP-A501安全性和临床试验方案的重大不利事实 [5] - 投资者若在该期间损失超过5万美元可联系该律所讨论法律权利 [1] 公司具体事件与指控 - 公司被指控在未向股东提供关键更新的情况下，修改了试验方案，在预处理方案中引入了一种新型免疫调节剂 [5] - 2025年5月27日，公司宣布美国FDA在至少一名患者出现严重不良事件（包括死亡）后，对RP-A501的2期关键研究实施了临床暂停 [6] - 尽管患者在5月给药，但修改方案的决定是在"几个月前"做出的，而公司直到严重不良事件发生后才试图提醒投资者或公众 [6] 市场反应 - 上述消息公布后，公司普通股股价从2025年5月23日的每股6.27美元收盘价，暴跌至2025年5月27日的每股2.33美元 [8] - 股价在短短一个交易日内下跌约37% [8]

SAN DIEGO, June 12, 2025 /PRNewswire/ -- Robbins LLP informs stockholders that a class action was filed on behalf of investors who purchased or otherwise acquired Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NYSE: RCKT) securities between February 7, 2025 and May 26, 2025. Rocket is a fully integrated, late-stage biotechnology company focused on the development of gene therapies, with direct on-target mechanism of action and clear clinical endpoints, for rare and devastating diseases.For more information, submit a form, e ...

诉讼事件概述 - Levi & Korsinsky律师事务所宣布，针对Rocket Pharmaceuticals公司提起集体诉讼，诉讼涵盖在2025年2月27日至2025年5月26日期间购买或收购其证券的所有个人或实体 [1] 指控内容 - 指控公司在投资者沟通中发布过于积极的声明，同时传播重大虚假和误导性陈述，和/或隐瞒有关RP-A501安全性和临床试验方案的重大不利事实 [2] - 特别指出，公司知晓研究中包括参与者死亡在内的严重不良事件风险，但未向股东披露 [2] - 公司修改了试验方案，在预处理方案中引入一种新型免疫调节剂，但未向股东提供这一关键更新 [2] - 这些缺乏重大事实的陈述导致原告和其他股东以人为抬高的价格购买公司证券 [2] 监管行动与股价影响 - 2025年5月27日，公司宣布美国食品药品监督管理局对RP-A501二期关键研究实施临床暂停，原因是在公司未向投资者披露的重大方案修订后，至少一名患者出现严重不良事件并最终死亡 [3] - 尽管患者在5月给药，但修改方案的决定在"数月前"就已做出，公司直到严重不良事件发生后才试图提醒投资者或公众 [3] - 此消息公布后，公司普通股价格从2025年5月23日的每股6.27美元收盘价，暴跌至2025年5月27日的每股2.33美元，在短短一个交易日内跌幅约达37% [4] 投资者权利与期限 - 遭受损失的RCKT证券投资者可在2025年8月11日前请求法院任命其为首席原告 [4]

报告公司投资评级 - 报告将Rocket Pharmaceuticals Inc.的评级从“Neutral”下调至“Sell”，12个月目标价从13美元降至2美元 [2] 报告的核心观点 - FDA对Rocket Pharmaceuticals Inc.的2期Danon病试验实施临床搁置，影响RP - A501商业潜力和可治疗市场规模的确定性，公司修改方案暗示研究关键治疗阶段存在安全问题，RP - A501未来发展充满挑战 [1][2] - 考虑对A501获批可能性及监管/商业时间表的潜在影响，下调评级并降低目标价 [2] 根据相关目录分别进行总结 临床搁置事件 - 5月27日公司宣布FDA于5月23日对2期Danon病试验实施临床搁置，5月初治疗的一名患者在RP - A501给药约1周后出现毛细血管渗漏综合征，后发展为急性全身感染死亡，公司认为可能与使用C3抑制剂有关，另一名使用该抑制剂的患者也出现此综合征，但公司及时干预并停用 [1] 模型变化 - 降低RP - A501的Danon病收入预测，包括将获批概率降至20%（原65%），降低美国和欧盟的峰值份额，推迟美国和欧盟的上市时间 [3] - 提高加权平均资本成本至19%（原18%），降低早期管线收入 [3] 投资者电话会议要点 - FDA将发送正式询问清单，公司仍致力于推进Danon病项目，将修改/简化免疫调节方案，可能用C5抑制剂替代C3抑制剂，研究超募患者，公司进行内部战略审查并将现金跑道指引延长至2027年 [6] 积极因素 - RP - A501临床搁置快速解决、开发时间表明确、免疫抑制方案改善，验证公司对Danon病在美国和欧盟的患病率估计，LAD - I和FA项目获批 [10] 未来12个月事件 - AAV心血管项目（DD、PKP2 - ACM、BAG3 - DCM）和LV血液学项目（LAD - I、FA、PKD）有相关进展 [11] 估值 - 基于DCF方法，不考虑并购，假设加权平均资本成本19%和终端增长率1%，得出12个月目标价2美元 [12] 关键上行风险 - Danon病临床搁置解决、RP - A601的1期研究有有利长期临床数据、RCKT的AAV9 - BAG3项目有积极初始临床数据、RP - A501和其他管线资产有更大可寻址市场机会、后期资产有有利报销/定价决策 [13] 财务数据对比 - 产品预测中RP - A501新老模型收入差异大，损益预测中收入、毛利率、营业利润率、净利润等指标新老模型也有不同程度变化 [8]

LOS ANGELES, May 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Portnoy Law Firm advises Rocket Pharmaceuticals, Inc. (“Rocket” or “the Company”) (NASDAQ: RCKT) investors that the firm has initiated an investigation into possible securities fraud and may file a class action on behalf of investors. Rocket investors that lost money on their investment are encouraged to contact Lesley Portnoy, Esq. Investors are encouraged to contact attorney Lesley F. Portnoy, by phone 310-692-8883 or email: info@portnoylaw.com, to discuss ...

NEW YORK, May 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pomerantz LLP is investigating claims on behalf of investors of  Rocket Pharmaceuticals, Inc. (“Rocket” or the “Company”) (NASDAQ: RCKT).  Such investors are advised to contact Danielle Peyton at newaction@pomlaw.com or 646-581-9980, ext. 7980. The investigation concerns whether Rocket and certain of its officers and/or directors have engaged in securities fraud or other unlawful business practices.  [Click here for information about joining the class action] On Ma ...

核心事件 - Rocket Pharmaceuticals基因疗法RP-A501在关键II期研究中出现患者死亡事件 导致公司股价单日暴跌62.8% [1] - 患者死因系急性全身感染 属于非预期的严重不良事件 [1] - 公司已自愿暂停研究给药 美国FDA已对该研究实施临床暂停 [2] 应对措施 - 公司正进行全面的根本原因分析以确定不良事件原因 [2] - 与FDA、独立数据安全监测委员会及临床研究者合作 争取尽快重启研究 [3] - 管理层强调RP-A501是首个在心血管疾病临床研究中显示安全性和有效性的基因疗法 [3] 股价表现 - 公司年初至今股价累计下跌81.5% 远超行业同期5.8%的跌幅 [4] 研发管线挫折 - 治疗LAD-I的Kresladi去年6月收到FDA完全回应函(CRL) [5] - FDA要求提供有限的化学制造与控制(CMC)补充信息 [7] - 这是FDA第二次要求Kresladi的CMC信息 2024年2月曾延长审批期三个月 [7] - 公司计划2025年重新提交完整BLA以解决CRL问题 [8] 同业公司表现 - Lexicon Pharmaceuticals(LXRX)2025年每股亏损预估从0.37美元收窄至0.32美元 年初股价下跌6.6% [10] - Chemomab Therapeutics(CMMB)2025年每股亏损预估从0.70美元收窄至0.60美元 年初股价下跌22.7% [11] - Amarin(AMRN)2025年每股亏损预估从5.33美元大幅收窄至3.48美元 年初股价上涨17.1% [12]

About this content About Angela Harmantas Angela Harmantas is an Editor at Proactive. She has over 15 years of experience covering the equity markets in North America, with a particular focus on junior resource stocks. Angela has reported from numerous countries around the world, including Canada, the US, Australia, Brazil, Ghana, and South Africa for leading trade publications. Previously, she worked in investor relations and led the foreign direct investment program in Canada for the Swedish government ...

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Rocket Pharmaceuticals (RCKT)，专注于基因疗法研发 [1] - 行业：基因疗法行业 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. RPA - 501 试验因严重不良事件暂停，公司正进行全面根因分析并与 FDA 积极沟通，有信心推进该项目 [4][5][7] 2. 公司优先投资 AAV 平台，对其余管线进行内部战略审查，PKP - 2 和 BAC - 3 项目进展正常，有望尽快完成 LAD 的 CRL 回复 [8] 3. 现有资源预计可支撑公司运营至 2027 年，不包括血液学产品获批后 PRV 销售的潜在收益 [9] 论据 1. **RPA - 501 试验情况** - 一名患者在 5 月初接受治疗后出现与毛细血管渗漏综合征相关的严重不良事件和临床并发症，后因全身感染去世 [4][5] - 公司主动暂停试验，FDA 于 5 月 23 日将试验置于临床搁置状态 [5] - 目前关注近期在预处理方案中引入的新型免疫抑制药物（C3 抑制剂），该药物旨在消除补体激活，但可能以意外或反常方式影响免疫反应 [4][6] - 有两名患者使用该药物后出现毛细血管渗漏综合征，第二例症状较轻，公司从第一例中吸取经验进行干预 [18] 2. **公司项目进展和资源情况** - PKP - 2 和 BAC - 3 项目不受此次临床搁置影响，进展正常 [7] - 公司预计现有资源可支撑运营至 2027 年，后续会根据情况提供项目和现金指引更新 [9] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **C3 抑制剂相关信息** - 引入原因是丹娜病存在补体激活情况，旨在消除 TMA 风险，且该药物当时进入市场，公司有儿科患者使用经验 [12] - 给药方式为输注前给药，输注后也有多次给药，与利妥昔单抗、西罗莫司和类固醇等标准免疫调节方案联合使用 [20] - 基于临床前数据和概念验证，在类似项目中有一定效用证据 [41] - 是一种已获许可的产品 [66] 2. **试验中其他情况** - 试验早期出现过补体激活和 TMA，与基因变异有关，公司修改方案进行基因检测以筛选患者 [27][34] - 之前出现补体激活的患者已完全康复，从安全和疗效角度看情况良好 [28][35] - 有患者等待接受 RPA - 501 输注，原计划年中完成治疗并进行项目更新 [27] 3. **未来可能的措施** - 可能修订免疫调节方案，采用更简单的方案，继续筛选有补体激活倾向的患者，更多使用已证明安全的现有补体抑制剂 [57] - 若监管机构要求，公司有大量患者可用于进一步研究 [48]