临床试验进度 - 公司保持2024年首次BLA申报和加速推进杜氏肌营养不良(2024年下半年)和糖尿病视网膜病变(2025年上半年)关键试验启动的进度[2] - RGX-202在AFFINITY DUCHENNE II期试验中显示跨年龄组患者的高表达一致性[6] - 与FDA的II期末会议支持使用加速审批途径并于2024年第四季度启动关键试验[6] - ABBV-RGX-314糖尿病视网膜病变II期末会议提前至2024年第四季度,以支持2025年上半年启动全球关键试验[9] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有3.273亿美元现金及现金等价物,预计可为运营提供资金支持至2026年[13] - 公司总资产为5,693.79百万美元，较上年同期减少0.8%[26] - 公司现金及现金等价物为577.65百万美元，较上年同期增加67.3%[26] 经营情况 - 2024年第二季度Zolgensma授权使用的特许权使用费收入同比增长15%至2180万美元[14] - 2024年第二季度研发费用同比下降18.3%至4890万美元,主要由于ABBV-RGX-314和RGX-202的制造及临床供应成本以及人员相关成本的减少[15] - 2024年第二季度净亏损同比收窄26.5%至5300万美元[17] - 公司营业收入为222.95百万美元，较上年同期增加11.6%[27] - 公司研发费用为488.69百万美元，较上年同期减少18.4%[27] - 公司净亏损为529.89百万美元，较上年同期减少26.5%[27] - 公司其他综合收益为9.63百万美元，较上年同期减少36.7%[27] - 公司每股基本和稀释亏损为1.05美元，较上年同期减少36.7%[28] - 公司加权平均股数为50,601千股，较上年同期增加16.3%[28] 公司信息 - 公司联系人为Dana Cormack和Chris Brinzey[29][30] - 公司主要从事基因治疗相关业务[26][27]

文章核心观点 - REGENXBIO公司报告了其针对Duchenne肌肉萎缩症的基因疗法RGX-202在AFFINITY DUCHENNE试验中的新积极中期安全性和有效性数据，显示了强大的微肌营养不良蛋白表达，支持加速批准计划，并预计在2024年第四季度启动关键试验[2][4][14] 公司和行业相关内容 产品介绍 - RGX-202是一种研究性一次性AAV治疗，旨在传递一种新型微肌营养不良蛋白基因，包括自然发生的肌营养不良蛋白基因的关键区域。它是唯一一种编码C端域的基因疗法，生产的微肌营养不良蛋白更接近自然发生的肌营养不良蛋白，在临床前研究中显示出保护肌肉免受收缩诱导的压力并提高其自我修复能力[3] 临床数据更新 - 在AFFINITY DUCHENNE试验中，RGX-202在5.8岁和8.5岁患者中的微肌营养不良蛋白表达水平分别为对照组的77.2%和46.5%，显示了剂量依赖性和一致的高表达水平，特别是在年龄较大的能行走的患者中[6][11] - 截至2024年7月8日，RGX-202已被证明具有良好的耐受性，没有严重不良事件，所有七名完成三个月试验评估的患者均显示出RGX-202微肌营养不良蛋白表达的显著增加和血清肌酸激酶水平的基线降低，支持临床改善的证据[7] 临床项目更新 - RGX-202在AFFINITY DUCHENNE试验中使用公司专有的高产NAVXpress™平台过程在REGENXBIO制造创新中心制造，该悬浮制造过程已证明可扩展性高达2,000L，具有一致的产量和产品纯度，适合产品商业化，REGENXBIO制造创新中心每年可生产多达2,500剂RGX-202[13] - REGENXBIO预计将在2024年第三季度初完成剂量水平2扩展组的招募，并已开始招募1-3岁男孩的组，预计在2024年第四季度启动关键试验[14] 试验设计 - AFFINITY DUCHENNE试验是一项多中心、开放标签的剂量递增和剂量扩展临床研究，旨在评估RGX-202在1-11岁Duchenne患者中的安全性、耐受性和临床疗效，试验设计包括全面短期预防性免疫抑制方案，以主动减轻潜在的补体介导的免疫反应，并基于肌营养不良蛋白基因突变状态包括DMD基因突变在18号外显子及以上，试验终点包括安全性、免疫原性评估、药效学和药代动力学测量，包括肌肉中的微肌营养不良蛋白水平，以及力量和功能评估，包括North Star Ambulatory Assessment (NSAA)和定时功能测试[17] 关于Duchenne肌肉萎缩症 - Duchenne是一种严重的、进行性的、退行性肌肉疾病，影响全球每年出生的每3,500至5,000名男孩中的1名，由Duchenne基因中的突变引起，该基因编码肌营养不良蛋白，一种参与肌肉细胞结构和信号传导途径的蛋白质，没有肌营养不良蛋白，全身肌肉退化并变得虚弱，最终导致运动和独立性的丧失，需要呼吸支持、心肌病和过早死亡[19]

公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，一直致力于AAV疗法的开发，旨在通过基因疗法的治愈潜力改善人们生活 [1] - 公司正在推进针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法产品线，包括与艾伯维合作开发的用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV - RGX - 314、用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX - 202和用于治疗MPS II的RGX - 121 [1] - 数千名患者已接受公司的AAV治疗平台治疗，包括诺华用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症的ZOLGENSMA [1] - AAV疗法旨在进行一次性治疗，有可能改变数百万人的医疗服务方式 [1] 会议安排 - 公司将于2024年8月1日星期四下午4:30举办电话会议，讨论截至2024年6月30日的第二季度财务业绩和近期运营亮点 [4] - 可通过拨打(646) 307 - 1963（美国国内）或(800) 715 - 9871（国际）并输入密码4849384接入电话会议 [2] - 可访问公司网站www.regenxbio.com的投资者板块观看电话会议的直播或录播，录播将在会议结束后约30天内提供 [2] - 建议计划参加会议的人在开始时间前15分钟加入 [2] 联系方式 - 公司企业传播联系人为Dana Cormack，邮箱为[email protected] [3] - 投资者联系人为Chris Brinzey，ICR Westwicke，电话为339 - 970 - 2843，邮箱为[email protected] [3]

文章核心观点 - Regenxbio股价上一交易日上涨18.3%，需关注后续走势；Cellectis预计季度亏损收窄、营收增长 [1][6] Regenxbio相关情况 - 上一交易日股价上涨18.3%，收于12.71美元，过去四周股价下跌18.3% [1] - 近30天该季度每股收益（EPS）一致预期未变，需关注后续股价能否持续走强 [2] - 上月与FDA就候选药物RGX - 121成功完成预生物制品许可申请（BLA）会议，预计2024年第三季度晚些时候启动滚动BLA提交，可能推动股价上涨 [3] - 目前Zacks排名为2（买入） [4] - 属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [7] Cellectis相关情况 - 过去一个月即将发布报告的每股收益（EPS）一致预期维持在 - 0.33美元，较去年同期变化 - 135.7%，目前Zacks排名为2（买入） [5] - 即将发布的报告预计季度每股亏损1.29美元，同比变化 + 22.3%；营收预计为2173万美元，同比增长8.8% [6] - 上一交易日股价上涨2.6%，收于2美元，过去一个月回报率为 - 19.4% [7]

文章核心观点 - Regenxbio股价上一交易日上涨6.4%，或因本月初与FDA就候选药物RGX - 121成功举行会前会议；预计即将发布的季度报告中每股亏损1.29美元，收入2173万美元；过去30天季度每股收益共识预期下调2.7%；目前Zacks排名为3（持有） [1][2][3][4] - ProQR上一交易日股价下跌3.5%，过去一个月回报率为 - 9%；即将发布的报告每股收益共识预期过去一个月未变，为 - 0.12美元，较去年同期变化 - 9.1%；目前Zacks排名为3（持有） [4][5] Regenxbio情况 - 股价上一交易日收涨6.4%，报12.79美元，成交量可观，过去四周股价下跌19.4% [1] - 本月初就候选药物RGX - 121与FDA成功举行会前会议，该药物用于治疗II型黏多糖贮积症，预计2024年第三季度开始滚动提交生物制品许可申请（BLA） [2] - 即将发布的季度报告预计每股亏损1.29美元，同比变化 + 22.3%；收入预计为2173万美元，较去年同期增长8.8% [3] - 过去30天季度每股收益共识预期下调2.7%，负面的盈利预期修正趋势通常不会带来股价上涨 [4] - 股票目前Zacks排名为3（持有），属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] ProQR情况 - 上一交易日股价下跌3.5%，收于1.65美元，过去一个月回报率为 - 9% [4] - 即将发布的报告每股收益共识预期过去一个月未变，为 - 0.12美元，较去年同期变化 - 9.1% [5] - 目前Zacks排名为3（持有） [5]

文章核心观点 - 公司宣布在AFFINITY DUCHENNE试验中启动对1 - 3岁杜氏肌营养不良症男孩的新队列患者入组，评估RGX - 202安全性和有效性，有望加速其进入关键阶段和未来商业化 [15] 关于杜氏肌营养不良症 - 杜氏肌营养不良症是严重、进行性、退行性肌肉疾病，全球每年每3500 - 5000名男婴中有1人受影响，由杜氏基因编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起，缺乏该蛋白会导致全身肌肉退化、无力，最终失去行动和独立能力、需呼吸支持、患心肌病和过早死亡 [2] 关于REGENXBIO公司 - 公司是临床阶段生物技术领先企业，自2009年成立以来开创AAV疗法开发，推进针对视网膜和罕见病的AAV疗法管线，数千名患者已接受其AAV治疗平台治疗，AAV疗法有望改变数百万人医疗方式 [3] 关于RGX - 202 - RGX - 202是一次性AAV疗法，旨在递送新型微抗肌萎缩蛋白，是唯一获批或研发中针对杜氏肌营养不良症且包含C末端结构域的基因疗法，其转基因最接近天然抗肌萎缩蛋白基因 [16] - RGX - 202生物学特性与天然抗肌萎缩蛋白相似，能防止与杜氏肌营养不良症相关的肌肉退化，采用先进科学设计，使用NAV AAV8载体和肌肉特异性启动子，支持基因在骨骼肌和心肌中递送和靶向表达 [13] - RGX - 202在AFFINITY DUCHENNE试验中使用公司专有的高产量NAVXpress™平台工艺制造，该工艺具有强大可扩展性，产量和产品纯度稳定，已为产品商业化做好准备 [10] AFFINITY DUCHENNE试验设计 - 该试验是多中心、开放标签的剂量递增和剂量扩展临床研究，评估一次性静脉注射RGX - 202对1 - 11岁杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和临床疗效 [6] - 试验设计参考杜氏肌营养不良症社区意见并与关键意见领袖交流，包括预防性免疫抑制方案和基于抗肌萎缩蛋白基因突变状态的纳入标准，试验终点包括安全性、免疫原性评估、药效学和药代动力学测量、强度和功能评估 [7] 临床项目更新 - 公司启动AFFINITY DUCHENNE试验中1 - 3岁新队列患者入组，预计招募最多5名该年龄段患者接受关键剂量水平的RGX - 202治疗 [15][17] - 公司继续快速招募4 - 11岁队列剩余患者，预计2024年第三季度初完成剂量水平2最多7名患者的招募 [18] - 截至2024年5月3日，5名4.4 - 12.1岁患者对RGX - 202耐受性良好，无药物相关严重不良事件，所有完成三个月试验评估的患者显示RGX - 202微抗肌萎缩蛋白表达增加，血清CK水平较基线降低，支持临床改善证据 [10][11] - 公司预计2024年下半年公布AFFINITY DUCHENNE试验两个剂量水平的初始强度和功能评估数据，关键试验预计在2024年第三季度末至第四季度初启动 [14] 监管进展 - 公司确认与FDA的II期结束会议定于7月底举行，预计此次会议将确定AFFINITY DUCHENNE关键试验设计，目标是继续加快RGX - 202开发 [4] - 公司预计剂量水平2的所有12名入组患者将纳入关键试验数据集，计划使用RGX - 202微抗肌萎缩蛋白表达作为替代终点，通过加速批准途径提交生物制品许可申请，有望获得广泛标签 [4] - 公司近期与FDA确认，鉴于杜氏肌营养不良症社区对差异化治疗方案的持续高度未满足需求，可使用加速批准途径，RGX - 202是正在进行的活跃临床试验中最先进的基因疗法，预计将是下一个提交杜氏肌营养不良症生物制品许可申请的基因疗法 [4]

文章核心观点 公司宣布完成RGX - 121治疗MPS II的Pre - BLA会议，与FDA就BLA细节达成一致，有望推进该基因疗法获批，且为其他项目奠定基础 [10][12] 分组1：RGX - 121项目进展 - 预计2024年第三季度开始滚动提交BLA，采用加速批准途径 [1][11] - 确认性试验预计2025年下半年开始，预计在FDA潜在批准前启动患者招募 [1][2] - 预计2025年上半年FDA对其制造创新中心进行检查 [11] - 公司完成关键项目数据库锁定，FDA确认RGX - 121商业批量药物与临床材料相当 [1][11] 分组2：项目数据与评价 - 今年早些时候RGX - 121的CAMPSIITE®试验I/II/III期顶线结果显示，试验关键阶段主要终点具有统计学意义，关键结果与剂量探索阶段数据一致 [12] - 长期随访显示，接受RGX - 121治疗的患者中，试验研究者选择停止标准静脉酶替代疗法（ERT）或允许保持未接受ERT治疗的比例较高 [12] - 截至2024年1月3日，CAMPSIITE试验各阶段给药的25名患者对RGX - 121耐受性良好，公司预计2024年下半年分享该试验更多安全性和有效性数据 [12] - 国家MPS协会首席科学官对公司与FDA的积极讨论及RGX - 121相关数据表示满意，期待其获批为患者家庭带来影响 [3] 分组3：CAMPSIITE®试验情况 - 这是一项针对4个月至5岁患有神经元病性MPS II男孩的I/II/III期多中心、开放标签试验 [13] - 试验主要终点是测量脑脊液GAGs，准确灵敏测量如HS D2S6等脑脊液GAGs有潜力作为加速批准途径下预测MPS II临床获益的替代终点 [13] - 试验将继续收集神经发育数据和护理人员报告结果，使用公司专有的NAVXpress™平台工艺生产的商业规模cGMP材料 [4][14] 分组4：RGX - 121介绍 - 是一种潜在的一次性AAV疗法，用于治疗患有MPS II的男孩，其表达的蛋白质在结构上与正常I2S相同 [18] - 向中枢神经系统细胞内递送IDS基因，可在血脑屏障外提供分泌性I2S的永久来源，实现中枢神经系统细胞的长期交叉纠正 [18] 分组5：MPS II疾病介绍 - 即亨特综合征，是一种罕见的X连锁隐性疾病，由溶酶体酶艾杜糖醛酸 - 2 - 硫酸酯酶（I2S）缺乏导致糖胺聚糖（GAGs）积累，最终导致细胞、组织和器官功能障碍，包括中枢神经系统 [19] - 发病率约为每10万至17万例出生中有1例，严重形式下，18至24个月时发育迟缓明显，针对其神经表现的特定治疗仍是重大未满足医疗需求 [19] - 患者I2S酶活性的关键生物标志物包括其底物HS D2S6，与该疾病的神经认知表现相关 [19] 分组6：公司介绍 - 是一家领先的临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，开创了AAV疗法的开发，致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们生活 [7] - 正在推进一系列针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法管线，包括与艾伯维合作开发的ABBV - RGX - 314、用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX - 202和用于治疗MPS II的RGX - 121 [7] - 其AAV治疗平台已治疗数千名患者，包括诺华用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症的ZOLGENSMA [7]

文章核心观点 - 2024年7月1日起首席运营官Curran Simpson将担任公司总裁、首席执行官及董事会成员，联合创始人Kenneth T. Mills卸任总裁兼首席执行官，担任董事会主席，董事会成员Daniel Tassé被任命为首席独立董事 [9] - 公司重申财务指引，预计截至2024年3月31日的3.805亿美元现金、现金等价物和有价证券余额可支持运营至2026年 [11] 管理层变动 - Curran Simpson拥有超35年生物制药行业经验，2015年加入公司，此前担任首席技术和运营官，2023年1月起担任首席运营官，负责研究与临床开发、企业战略等关键业务职能 [1][5] - Kenneth T. Mills自2009年公司成立以来领导公司，将其打造成基因治疗药物领域的领导者，对Curran Simpson领导公司发展表示有信心 [2] - 董事会成员Daniel Tassé被任命为首席独立董事，原担任此角色的Jerry Karabelas博士和自2020年起担任董事长的联合创始人Allan Fox将继续留任董事会 [9] 公司表态 - Curran Simpson表示很荣幸担任公司总裁兼首席执行官，期待与团队继续推进产品管线、推动商业化和业务拓展，为利益相关者创造价值 [10] - Allan Fox认为Curran Simpson具备战略、商业和运营专业知识，董事会相信他能推进公司战略，实现下一阶段的价值创造，感谢Kenneth T. Mills过去15年的贡献 [11] 财务指引 - 公司重申2024年5月8日提供的财务指引，预计截至2024年3月31日的3.805亿美元现金、现金等价物和有价证券余额可支持运营至2026年，该指引未考虑与艾伯维合作可能获得的款项以及优先审评券潜在变现的影响 [11] 公司介绍 - 公司是临床阶段的生物技术公司，自2009年成立以来一直致力于AAV疗法的开发，正在推进针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法管线，已有数千名患者接受过公司的AAV治疗平台治疗 [6]

文章核心观点 公司是一家有潜力的生物技术公司，产品管线丰富，财务状况良好，研发项目进展顺利，虽有风险但IP潜力、目标市场和临床试验数据支持“强力买入”评级 [1][15][22] 公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，2008年成立，总部位于马里兰州罗克维尔，开发腺相关病毒（AAV）基因疗法，拥有专有核酸载体（NAV）技术平台，可产生单剂量AAV疗法，AAV载体能将基因疗法递送至靶细胞，提高疗效并减少副作用，部分NAV载体授权给其他生物技术公司 [9] - 公司产品管线涵盖视网膜、神经肌肉和神经退行性疾病治疗项目 [25] 主要产品管线情况 视网膜疾病治疗 - ABBV - RGX - 314用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病性视网膜病变（DR），使用NAV AAV8载体将编码单克隆抗血管内皮生长因子（anti - VEGF）抗体片段的基因递送至视网膜细胞，是一次性治疗方法；wAMD研究处于2、3期，计划2025年末和2026年初提交监管申请，DR研究处于2期 [10][25] - 2024年3月，公司和艾伯维公布ABBV - RGX - 314用于wAMD的两年数据，显示该基因疗法作为视网膜下注射的安全性和有效性，若成功可能成为新标准治疗方法；艾伯维2021年支付3.7亿美元获得该药物权利，协议包含最高13.8亿美元的额外开发和里程碑付款以及美国分销的平等利润分享，艾伯维将负责美国以外的商业化并向公司支付收入百分比作为特许权使用费 [27] 神经肌肉疾病治疗 - RGX - 202用于杜氏肌营养不良症（DMD），处于2期，使用AAV8载体递送转基因修复DMD相关基因改变，编码缩短但有活性的肌营养不良蛋白（微肌营养不良蛋白），可恢复肌肉细胞功能，有望阻止疾病进展 [26] - RGX - 202在DMD的儿科和老年患者中显示出疗效，安全性良好，相关安全性试验2023年初开始，预计2025年末完成 [27] 神经退行性疾病治疗 - RGX - 121用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征），处于1/2/3期CAMPSIITE试验的关键研究阶段，使用AAV9载体递送负责产生溶酶体酶艾杜糖醛酸 - 2 - 硫酸酯酶（IDS）的基因功能拷贝，可恢复酶产生、减少糖胺聚糖（GAGs）积累，预防认知衰退和其他神经系统症状；该疗法获得FDA孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法指定，公司计划2024年提交生物制品许可申请（BLA） [18] 市场潜力 - ABBV - RGX - 314未来五年全球市场潜力约170亿美元，美国抗VEGF市场估计每年45亿美元，有80万湿性AMD患者每4至16周接受治疗，美国视网膜疾病市场预计达到115亿美元，欧盟45亿美元，日本10亿美元，美国、欧盟和日本有2000万糖尿病性视网膜病变患者，全球DMD市场估计为70亿美元，MPS II约10亿美元 [6] - 未来五年，美国、欧盟和日本的wAMD患者预计增加到570万 [12] 财务状况 - 公司资产负债表持有1.13亿美元现金及等价物和2.257亿美元可交易证券，加上1.4亿美元股权融资后，公司有3.387亿美元可随时动用的流动资金；估计公司最新季度现金消耗为5610万美元，即年现金消耗率2.244亿美元，现金储备可维持约1.5年运营至2025年末，与公司估计的现金储备可持续到2026年相符 [13] - 预计公司到2025年将产生约2.449亿美元收入，市值6.935亿美元，远期市销率（P/S）为2.8，低于行业中位数3.7 [29] 投资相关情况 - 公司有来自Zolgensma的稳定特许权使用费收入流，2025年可能有2亿美元里程碑付款，低P/S比率表明公司被低估，结合2024年和2025年的诸多催化剂，建议“强力买入”评级 [15][22][29] - 2025年预测收入很大程度取决于RGX - 314的研究进展，在完成2、3期试验前，其安全性数据有一定不确定性，若有重大挫折，可能影响2亿美元里程碑付款，进而影响评级 [15] - 假设Zolgensma收入未来保持相对稳定以支持当前现金储备，但不保证，若收入大幅下降，公司可能在2025年进行另一次股权融资 [23]

文章核心观点 REGENXBIO公司宣布将参加2024年6月12日的高盛第45届全球医疗保健年度会议 [1] 会议信息 - 会议活动为炉边谈话，时间是2024年6月12日上午8点（美国东部时间），地点在佛罗里达州迈阿密 [2] - 炉边谈话将进行网络直播，可在REGENXBIO公司网站投资者板块观看，直播存档约30天内可查看 [2] 公司介绍 - REGENXBIO是临床阶段生物技术领先公司，自2009年成立以来，一直致力于AAV疗法开发 [3] - 公司正在推进针对视网膜和罕见病的AAV疗法管线，包括与艾伯维合作开发的治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV - RGX - 314、治疗杜氏肌营养不良症的RGX - 202和治疗MPS II的RGX - 121 [3] - 数千名患者已接受该公司AAV治疗平台治疗，包括诺华用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症的ZOLGENSMA，AAV疗法有望改变数百万人的医疗方式 [3] 联系方式 - 企业传播联系人为Dana Cormack，邮箱为[email protected] [4] - 投资者联系人为Chris Brinzey（ICR Westwicke），电话339 - 970 - 2843，邮箱为[email protected] [4]