文章核心观点 - Relmada Therapeutics与Trigone Pharma达成NDV - 01独家许可协议，该产品有望成为非肌肉浸润性膀胱癌一线疗法，公司将评估更多战略产品机会并计划更新其开发步骤 [2][3][9] 关于NDV - 01 - NDV - 01是用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌的新型缓释膀胱内吉西他滨/多西他赛制剂，正在进行2期单臂研究评估安全性和有效性，首20名患者的 topline数据预计在2025年4月26 - 29日美国泌尿协会会议公布 [1][6][7] - 其配方可最大化局部药物浓度、延长药物暴露时间、减少全身毒性，能持续10天释放药物，有潜力成为一线疗法并用于其他疗法失败患者及其他亚型 [11][12] - 受多项治疗方法和配方专利保护，专利期限至2038年 [13] 许可协议内容 - Relmada将支付350万美元预付款并发行3017420股普通股（占已发行股份10%）获得NDV - 01全球独家权利（不包括以色列、印度和南非），股份锁定12个月，还将支付最高2亿美元开发、监管和销售里程碑款项及3%净销售特许权使用费，完成2期研究后负责其开发、制造和商业化 [10] 战略展望 - Relmada将评估更多战略产品机会，预计2025年晚些时候更新NDV - 01下一步开发步骤 [9] 市场情况 - 美国约83000例新尿路上皮癌病例中超90%为膀胱癌，约75%为非肌肉浸润性膀胱癌，约50%为高级别疾病，美国非肌肉浸润性膀胱癌患病率约45万患者，复发率50 - 75% [15] - 美国非肌肉浸润性膀胱癌市场是数十亿美元机会，全球市场更大且预计增长，获批治疗选择有限，NDV - 01基于已发表数据、易给药性和持久作用潜力脱颖而出，扩展至一线外治疗可增加机会 [16] 相关公司 - Trigone Pharma是专注开发泌尿疾病缓释平台的私营专业制药公司 [17][18] - Relmada Therapeutics是临床阶段生物技术公司，推进NDV - 01和sepranolone两个项目 [18][19]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Relmada Therapeutics从Asarina Pharma AB收购用于治疗图雷特综合症（TS）和其他强迫性疾病的神经类固醇Sepranolone，该药物2a期试验结果积极，公司认为其有潜力成为TS一线治疗方案 [1][2] 收购情况 - Relmada通过资产购买协议以300万欧元从瑞典生物制药公司Asarina Pharma AB获得Sepranolone全球所有权 [7] 药物情况 - Sepranolone是一种GABAA调节类固醇拮抗剂（GAMSA），可选择性作用于GABAA途径，抵消别孕烯醇酮的影响，调节GABAA受体活性，是治疗TS及相关疾病的新的选择性治疗方法 [3][9] - 该药物受多项专利保护至2038年 [10] - 在涉及335多名参与者的多项临床神经/激素研究中，Sepranolone显示出良好的安全性 [8] 临床数据 - 一项开放标签2a期随机研究数据显示，与单独使用标准治疗相比，Sepranolone有可能改善TS症状，在12周双中心平行组研究中，26名受试者接受Sepranolone治疗（除标准治疗外，每周两次皮下注射10mg） [4] - 2a期结果显示，Sepranolone不仅在主要临床终点上使抽动严重程度降低28%（p = 0.051），还在四个关键次要终点上取得积极结果，生活质量提高69%、损伤减少50%、抽动前冲动减少44%，且无中枢神经系统脱靶效应或全身副作用 [5] 各方观点 - Relmada首席执行官Sergio Traversa表示，Sepranolone符合公司为难以治疗的中枢神经系统疾病寻找解决方案的使命，2a期疗效信号令人鼓舞，此次交易符合公司目标 [2] - 迈阿密大学米勒医学院临床精神病学教授Luca Pani认为，目前TS治疗方法效果有限且副作用大，2a期数据表明Sepranolone有可能提供有意义的症状缓解且安全性更好 [2] - Relmada首席财务官Maged Shenouda称，基于尽职调查，有前景的2a期数据表明Sepranolone有可能成为TS一线治疗方案 [2] 战略展望 - Relmada将继续评估更多产品和战略机会，并预计在2025年晚些时候就Sepranolone的下一步开发步骤向投资者进行更新 [6] 疾病情况 - 图雷特综合症是一种复杂的神经系统疾病，以不自主抽动为特征，美国超过35万儿童受影响，通常在5至10岁发病，现有治疗方法常伴有严重副作用 [11] - 该疾病受遗传、环境和神经化学因素影响，别孕烯醇酮会引发强迫行为，公司认为Sepranolone调节别孕烯醇酮的作用提供了一种新的、可能更安全的替代方案 [12] 公司情况 - Relmada Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发中枢神经系统和代谢疾病的创新疗法，致力于改善患者预后和生活质量 [13]

核心观点 - Relmada Therapeutics公司宣布了Reliance II Phase 3研究的预计划中期分析结果，独立数据监测委员会（DMC）分析表明该研究不太可能达到主要疗效终点，且无新的安全信号报告[1][2] 研究背景 - Reliance II研究旨在评估REL-1017作为辅助治疗重度抑郁症（MDD）的效果，与已批准的抗抑郁药物联合使用[1] 研究结果 - 独立数据监测委员会（DMC）分析显示，Reliance II Phase 3研究不太可能达到主要疗效终点，且无新的安全信号报告[1][2] 公司回应 - 公司首席执行官Sergio Traversa表示对中期分析结果感到失望，并将评估完整数据集以确定REL-1017项目的下一步行动[3] - 公司将继续推进REL-P11的Phase 1研究，该研究是用于治疗代谢疾病的试验性药物，目前处于Phase 1首次人体研究阶段[3] 其他项目 - 公司于2021年7月获得了新型psilocybin及其衍生物项目的开发和商业权利，psilocybin具有神经可塑性效应，有望改善神经退行性疾病[3] - 公司识别了使用低剂量psilocybin治疗代谢疾病的潜力，并在美国肝病研究学会上发表了数据[4] - 公司发布了REL-1017在重度抑郁症（MDD）患者中的Phase 3试验（Study 310）的疗效结果，针对新治疗患者（204名患者）和所有受试者（627名患者）的安全结果[4] - 接受REL-1017每日治疗的患者在长达一年的时间内经历了快速、临床上有意义且持续的抑郁症状和相关功能障碍的改善[5] - 公司于2023年11月启动了REL-P11的Phase 1 SAD研究，预计Phase 2a概念验证研究将于2025年上半年开始[5] 股价表现 - 公司股价在周三最后检查时下跌75.4%，至0.68美元[6]

核心观点 - 公司宣布Reliance II Phase 3研究的预计划中期分析结果显示该研究不太可能达到主要疗效终点，且无新的安全信号报告。公司将评估REL-1017项目的下一步行动，并继续推进REL-P11的代谢疾病治疗研究[1][2] 公司财务状况 - 截至2024年9月30日，公司拥有约5410万美元的现金及现金等价物，资金充足[1] 产品研发进展 - REL-1017项目：Reliance II Phase 3研究的中期分析显示该研究不太可能达到主要疗效终点，公司将评估下一步行动[1][2] - REL-P11项目：公司将继续推进REL-P11的Phase 1研究，该药物用于治疗代谢疾病，目前处于Phase 1临床试验阶段[2][4] 产品介绍 - REL-1017：一种新型化学实体（NCE）和NMDA受体通道阻滞剂，优先靶向超活性通道，同时维持生理性谷氨酸神经传递[3] - REL-P11：公司于2021年7月获得开发和商业化权利的psilocybin及其衍生物项目，psilocybin具有神经可塑性效应，可能改善神经退行性疾病。公司已在美国肝脏病研究学会（AASLD 2023）上发表了低剂量psilocybin用于治疗代谢疾病的数据[4] 公司概况 - Relmada Therapeutics是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病和代谢紊乱的晚期生物技术公司，致力于改善患者及其家属的生活[5]

文章核心观点 - 公司宣布启动REL-P11的Phase 1 SAD研究，这是一种低剂量、改良释放的psilocybin制剂，用于代谢疾病的研究 预计如果研究结果积极，将在2025年上半年开始Phase 2a概念验证研究[1][2] 关于REL-P11和Phase 1研究 - REL-P11是一种低剂量、改良释放的psilocybin制剂，公司于2021年7月获得了该制剂的开发和商业化权利 psilocybin具有神经可塑性效应，可能有助于改善神经退行性疾病 公司识别出低剂量psilocybin作为代谢疾病治疗方案的潜力，并在2023年美国肝脏疾病研究协会(AASLD 2023)上发表了相关数据[3] 公司背景 - 公司是一家专注于中枢神经系统(CNS)疾病治疗的晚期生物技术公司，主要关注重度抑郁症(MDD) 公司的主要项目REL-1017是一种新型化学实体(NCE)，是一种NMDA受体通道阻滞剂，优先靶向超活性通道，同时保持生理性谷氨酸能神经传递 REL-1017正在作为成人MDD的辅助治疗进行后期开发[4] 前瞻性声明 - 公司提醒，前瞻性声明涉及风险和不确定性，可能导致实际结果与预期结果存在重大差异 这些风险包括临床试验结果未能显示统计学和/或临床显著的疗效和/或安全性，以及未能获得REL-1017治疗重度抑郁症的监管批准等[5]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日公司拥有现金现金等价物和短期投资约5410万美元，2023年12月31日为9630万美元[12] - 2024年第三季度运营所用现金为1670万美元，2023年同期为1160万美元[12] - 2024年第三季度总研发费用约1110万美元，较2023年同期的1050万美元增加约60万美元[13] - 2024年第三季度总管理费用约1190万美元，较2023年同期的1220万美元减少约30万美元[14] - 2024年第三季度净亏损为2170万美元（基本和稀释每股0.72美元），2023年同期净亏损为2200万美元（基本和稀释每股0.73美元）[15] 各条业务线数据和关键指标变化 - REL - 1017相关的临床项目包含Reliance II和Relight两个研究，均为双盲安慰剂对照随机3期注册临床试验[6] - 公司的psilocybin项目中，用于代谢疾病研究的候选药物REL - P11的1期安全研究正在筛选受试者，即将进行首次随机分组，预计2025年开始2a期研究[10] 各个市场数据和关键指标变化 - 无（文档未涉及） 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是推进中枢神经系统疾病（包括重度抑郁症MDD）新疗法的开发，首要目标是成功完成REL - 1017的3期项目和新药申请（NDA）包，重点是降低研究设计和执行的风险[4] - 预计2024年底报告Reliance 2的3期研究中期分析结果，这可能是该研究、REL - 1017项目和公司的一个重要的风险降低事件[5] - REL - 1017旨在为MDD患者提供一种新的辅助治疗选择，在美国，去年约有1000万人接受了重度抑郁发作治疗，其中40%（约400万人）需要联合治疗，公司的3期注册项目基于之前2期和3期项目的关键经验[5] - 公司psilocybin项目的1期安全研究将在加拿大针对肥胖个体进行，以确定REL - P11单剂量的药代动力学安全性和耐受性特征，并选择最佳剂量用于2a期概念验证研究[10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 根据当前临床开发计划，预计当前现金状况能够支持运营到2025年的关键近期里程碑[12] 其他重要信息 - 无（文档未涉及） 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 中期发布内容的详细程度 - 难以提前决定，将根据结果分享尽可能多的细节，如果需要详细说明可能会有电话会议，如果是简单消息则可能不会[16] 问题: 之前提到的2.2点是否为统计显著性 - 不是，是2.0点左右的差值，由于标准差的存在会有上下浮动[17] 问题: 判定无效性的阈值是多少 - 约2点，低于2点（由于标准差会有小幅度波动）可能判定为无效，2点是临床和非临床意义之间的阈值[18] 问题: 中期读数是否能获取患者基线特征或未盲数据等其他信息 - 只能知道数据管理委员会分享的三种结果，不会提供额外信息，以维护数据完整性[21] 问题: 如果数据监测委员会（DMC）建议不改变，是否继续招募到300人，还是之前提到的400或340人 - 这是最好的结果，但难以直接回答，通常会比计划人数多招募一点（可能多百分之几）以应对中途退出情况，计划人数在300到340之间[23] 问题: 从统计角度，进行中期分析是否会影响alpha值，以及Reliance II的筛选失败率与之前研究相比有无更新 - 进行中期分析不会影响alpha值，因为没有提前停止试验的计划；Reliance II的筛选失败率为个位数，低于之前的试验，但不能据此推断疗效相关信息[24]

公司更新与财务结果 - 公司提供了截至2024年9月30日的第三季度未经审计的财务结果，并计划在2024年11月7日下午4:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播[1] - 公司现金及现金等价物和短期投资为5410万美元，预计足以支持到2025年的关键近期里程碑[4] 临床项目进展 - 公司预计在2024年底进行REL-1017的Reliance II研究的预计划中期分析，这将是REL-1017和公司的重要去风险事件[2] - 公司计划在2024年底启动REL-P11的代谢疾病Phase 1安全研究，预计在加拿大进行，并将在2025年上半年进行Phase 2a概念验证研究[2] 财务表现 - 第三季度研发费用为1110万美元，比2023年同期的1040万美元增加了70万美元，主要由于Reliance II和Relight研究的启动成本增加[2] - 第三季度一般和管理费用为1190万美元，比2023年同期的1220万美元减少了40万美元，主要由于股票期权补偿费用的减少[2] - 第三季度净亏损为2170万美元，或每股0.72美元，与2023年同期的2200万美元，或每股0.73美元相比，略有减少[2] - 前三季度研发费用为3520万美元，比2023年同期的4010万美元减少了490万美元，主要由于两个Phase 3试验和长期开放标签安全试验（Study 310）的完成[3] - 前三季度一般和管理费用为2960万美元，比2023年同期的3680万美元减少了720万美元，主要由于股票期权补偿费用的减少[3] - 前三季度净亏损为6130万美元，或每股2.03美元，与2023年同期的7360万美元，或每股2.45美元相比，减少了1230万美元[4] 产品与研发 - REL-1017是一种新型NMDA受体通道阻滞剂，正在开发用于治疗重度抑郁症（MDD），目前处于注册性Phase 3阶段，包括Reliance II和Relight两个研究[7] - REL-P11是公司开发的低剂量改良释放型psilocybin，用于治疗代谢疾病，已在临床前模型中显示出改善多种代谢参数的效果[8] 电话会议与网络直播 - 公司将于2024年11月7日下午4:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论最近的业务进展和财务结果[5]

REL - 1017相关研究结果 - RELIANCE III研究中REL - 1017治疗组在第28天MADRS降低14.8分安慰剂组为13.9分未达主要终点[94] - RELIANCE I研究中REL - 1017治疗组在第28天MADRS降低15.1分安慰剂组为12.9分未达主要终点[95] - REL - 1017治疗MDD患者的Study 310研究中204名新患者有疗效结果627名患者有安全结果[98] - REL - 1017的HAP研究中所有测试剂量与羟考酮相比有显著差异且等效于安慰剂[100] - REL - 1017的HAP研究中所有测试剂量与氯胺酮相比有显著差异且等效于安慰剂[101] - REL - 1017 - 202研究中62名受试者被随机分组[86] - REL - 1017 - 202研究中REL - 1017治疗组在多项疗效指标上比安慰剂组有显著改善[87] 公司临床试验计划 - 公司计划2024年在肥胖受试者中开展REL - P11的1期试验[104] - 公司预计2024年底对RELIANCE II研究进行正式中期分析[104] - 预计2024年底前得到RELIANCE II中期分析结果[104] - 公司的psilocybin项目预计2024年进入人体研究[127] 公司财务状况（2024年） - 公司2024年前九个月净亏损61322218美元累计赤字622224899美元[116] - 2024年第三季度研发费用11149136美元较2023年同期增加695064美元[129][130] - 2024年第三季度管理费用11859702美元较2023年同期减少378864美元[129][131] - 2024年前九个月研发费用35175531美元较2023年同期减少4879756美元[135][136] - 2024年前九个月管理费用29639951美元较2023年同期减少7177735美元[135][139] - 2024年第三季度净亏损约21726000美元每股基本和摊薄亏损0.72美元[133] - 2024年前九个月利息/投资收入约为287.54万美元2023年约为389.25万美元下降源于利率和投资收益率降低[140] - 2024年前九个月短期投资已实现收益约为33.41万美元2023年已实现损失约为71.84万美元[140] - 2024年前九个月短期投资未实现收益约为28.38万美元2023年约为7.23万美元[140] - 2024年前九个月公司净亏损约为6132.22万美元2023年约为7362.66万美元[141] - 2024年前九个月基本和稀释每股亏损为2.03美元2023年为2.45美元[141] - 2024年前九个月经营活动现金流出4295.62万美元[146] - 2024年前九个月投资活动现金流入4021.62万美元[149] - 2024年前九个月融资活动现金流入13.21万美元[150] - 公司预计财务报表发布后一年内流动性不足以维持运营[143] - 管理层正在评估后续运营和临床试验规模范围以获取资金但计划未确定且不具可控性[144] 公司发展规划 - 公司目前没有产品获批销售也无商业产品销售和营销基础设施[115] - 公司计划将esmethadone作为优先项目进一步开发[118] - 公司拥有超过50项已颁发专利和待批专利申请潜在覆盖期超2033年[121]

公司核心观点 - Relmada Therapeutics 是一家专注于中枢神经系统(CNS)疾病治疗的晚期生物技术公司，主要关注重度抑郁症(MDD) [3] - 公司计划于2024年11月7日举行电话会议和网络直播，讨论最近的业务进展和2024年第三季度的财务业绩 [1] 会议信息 - 会议日期：2024年11月7日，下午4:30 ET [2] - 美国参与者拨入号码：1-800-717-1738 [2] - 国际参与者拨入号码：1-646-307-1865 [2] - 会议ID代码：60579 [2] - 网络直播访问：点击此处 [2] - 网络直播回放将在Relmada网站的投资者部分提供 [2] 公司介绍 - Relmada Therapeutics 专注于中枢神经系统(CNS)疾病，特别是重度抑郁症(MDD) [3] - 公司的主要项目是REL-1017(esmethadone)，这是一种新化学实体(NCE)和新型NMDA受体(NMDAR)通道阻滞剂，优先靶向超活性通道同时保持生理性谷氨酸能神经传递 [3] - REL-1017 正在作为成人MDD的辅助治疗进行晚期开发 [3]

核心观点 - Kuehn Law, PLLC 正在调查 Relmada Therapeutics, Inc. 的某些高管和董事是否违反了对股东的受信义务，涉及潜在的自利行为 股东可能有权获得赔偿和公司治理改革[1] 调查详情 - 调查涉及 Relmada Therapeutics, Inc. 的高管和董事是否违反了受信义务，特别是潜在的自利行为[1] 股东参与 - 长期股东应联系 Justin Kuehn, Esq. 进行免费咨询和案件评估，电话为 (833) 672-0814 咨询和案件评估无义务，Kuehn Law 承担所有案件费用，不向投资者客户收费 股东应立即联系，因为可能有限制时间来行使权利[2] - 股东的参与对维护金融市场的诚信和公平至关重要 股东的声音和投资对未来有影响[3] 联系方式 - Kuehn Law, PLLC 的联系信息包括地址：53 Hill Street, Suite 605, Southampton, NY 11968，电子邮件：justin@kuehn.law，电话：(833) 672-0814[3]