核心观点 - Relmada Therapeutics在2025年第一季度取得显著进展 重点推进NDV-01和sepranolone两款Phase 2阶段候选药物 分别针对非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)和Prader-Willi综合征(PWS)等未满足医疗需求领域 [3][4][5] - NDV-01在AUA 2025公布的Phase 2概念验证数据显示90%总体缓解率(18/20患者) 其中乳头状病变高等级无复发生存率达89%(16/18) 原位癌完全缓解率100%(2/2) [1][5][9] - Sepranolone在Tourette综合征Phase 2试验中显示28%的抽动严重程度降低(YGTSS评分) 安全性良好 计划2026年上半年启动PWS的Phase 2研究 [5][11][15] - 公司财务状况显示Q1 2025净亏损1756万美元(每股0.58美元) 同比改善 现金及短期投资余额2710万美元 [6][14][19][21] 产品管线进展 NDV-01项目 - 采用吉西他滨/多西他赛缓释膀胱内给药配方 专利保护至2038年 单次给药可在10分钟内完成且无需麻醉 [9] - 针对美国约60万例NMIBC患者市场 占膀胱癌病例75% 现有治疗方案有限且复发率高(50-75%/7年) [10] - 2025年下半年计划完成Phase 2研究 并与FDA沟通 2026年上半年启动Phase 3注册试验 [4][5][14] Sepranolone项目 - 作为首创GABAA调节类固醇拮抗剂 选择性拮抗allopregnanolone而不干扰GABA信号 已累计治疗335例患者 [11] - 适应症布局包括PWS(美国2万患者)、Tourette综合征(美国35万儿童)等 目前正筹备PWS的Phase 2研究 [5][12][15] - 前期数据显示可改善生活质量量表评分 且无中枢神经系统或全身性副作用 [5][11] 财务数据 - Q1 2025研发支出1195万美元 同比减少135万美元 主要因REL-1017试验成本降低 [14][20] - 管理费用627万美元 同比减少342万美元 主因股权薪酬减少 [14][20] - 期末现金及现金等价物115万美元 短期投资2591万美元 总流动资产2766万美元 [18][19] - 流通股3319万股 较2024年底增加302万股 主要来自限制性股票发行 [19][22] 市场机会 - NMIBC领域存在显著未满足需求 NDV-01有望成为一线或挽救性疗法 覆盖多种亚型 [5][10] - PWS作为罕见病尚无针对神经行为病理的改良疗法 sepranolone提供新机制治疗选择 [12][15] - Tourette综合征现有疗法副作用明显 sepranolone通过调节ALLO可能提供更安全替代方案 [15]

公司概况 - 临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [2] 业务进展 - 领先研究项目NDV - 01用于高级别非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究 [3] - 准备推进sepranolone（用于包括图雷特综合症和普拉德 - 威利综合症等强迫相关疾病的2b期研究产品）进入进一步研究 [3] 财务沟通安排 - 计划于2025年5月12日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论2025年第一季度（截至3月31日）财务结果和近期业务进展 [1] 会议信息 - 日期为2025年5月12日美国东部时间下午4:30 [4] - 美国参与者拨入号码为1 - 877 - 407 - 0792，国际参与者拨入号码为1 - 201 - 689 - 8263，会议编号为13753596 [4] - 网络直播链接可点击指定位置获取，直播回放将在公司网站投资者板块提供 [1][4] 联系方式 - 投资者联系人为Brian Ritchie，邮箱为britchie@lifesciadvisors.com [3] - 媒体咨询邮箱为media@relmada.com [3] 公司官网及社交平台 - 公司官网为www.relmada.com，可在领英上关注公司 [3]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Realmada Therapeutics - **行业**：制药行业，聚焦非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗领域 纪要提到的核心观点和论据 NDV01药物介绍 - **核心观点**：NDV01是一种用于治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌的膀胱内疗法，具有安全、耐受性高、患者依从性好等优点 [5] - **论据**：它是一种原位储库，能在膀胱内停留并同时释放固定剂量的吉西他滨1000毫克和多西他赛40毫克，药物在10天内持续释放到血液中，可生物降解并安全随尿液排出；在中期2期数据中已证明其安全性和高耐受性 [5] 研究设计与目的 - **核心观点**：旨在评估NDV01作为高风险非肌肉浸润性膀胱癌安全有效治疗方法的潜力 [11] - **论据**：研究为开放标签、单臂、单中心试验，纳入标准为高分级疾病患者，包括TA、原位癌、T1伴原位癌或T1患者，以及卡介苗（BCG）初治、无反应或不耐受的患者；主要终点是治疗12个月时的安全性和完全缓解情况，还关注患者的总体生存率以及药物成分在研究期间的浓度 [8][9][10][11] 患者数据与疗效 - **核心观点**：NDV01治疗显示出良好的疗效和安全性 [16][18][24] - **论据**：目前已招募26名患者，其中20名完成3个月随访，85%的患者实现无复发生存；3名出现复发的患者接受另一疗程诱导治疗后，1名已显示完全缓解；任何时间点上，90%的患者达到高级别无病状态，包括乳头状患者中88%的高级别无复发生存率和原位癌患者100%的完全缓解率；患者副作用轻微，生活质量显著提高 [16][18][24][110] 与竞争疗法对比 - **核心观点**：NDV01在给药便利性和可及性方面具有优势 [33][34][35][38][40] - **论据**：与其他疗法相比，NDV01易于制备，采用预填充、即用型注射器，可在任何诊所或普通泌尿外科设施使用，安装时间不到5分钟，无需特殊培训和设施；而其他疗法如TAR200需要有经验的人员操作，At Stilodrine需要解冻和特殊储存条件，且部分疗法在社区环境中难以获取 [33][34][35][79][80] 市场机会 - **核心观点**：NDV01具有较大的市场潜力 [54][56][57] - **论据**：在化疗消融、辅助治疗和卡介苗无反应疾病等方面都有潜在应用；目前化疗消融领域缺乏获批药物，辅助治疗中化疗虽常用但难以获取，卡介苗无反应疾病治疗仍有需求；美国约有60万非肌肉浸润性膀胱癌患者，现有治疗选择有限 [54][56][57][109] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **后续计划**：将在6 - 7月提供至少20名患者的6个月数据；计划与FDA进行预IND会议，讨论潜在临床开发计划，并向市场提供相关更新，之后提交IND申请 [94][97] - **免疫与化疗顺序问题**：目前对于免疫治疗和化疗的顺序安排缺乏明确认识，不清楚化疗是否会对免疫治疗产生不利影响，也不确定如何为患者选择最佳治疗顺序；BRIDGE试验结果可能有助于了解在卡介苗初治患者中先进行化疗再进行免疫治疗是否更好 [90][91]

文章核心观点 - Relmada Therapeutics公司公布NDV - 01的2期研究积极初始数据，90%患者治疗后任何时间点达到高级别无病状态，显示出强大临床活性，支持其用于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗的进一步开发 [1] 分组1：NDV - 01研究数据亮点 疗效数据 - 3个月评估时，任何时间点，可评估患者（1例原位癌、6例Ta/T1期）中100%（n = 7）达到无病状态，其中1例患者在3个月时再次接受治疗 [2] - 总体缓解率（ORR）：3个月时为85%（20例患者中17例），之后为90%（20例患者中18例） [5] - 乳头状疾病的高级别无复发生存率（HGRFS）：为83.3%（18例患者中15例），之后为88.8%（18例患者中16例） [5] - 原位癌（CIS）患者的完全缓解率（CR）：为100%（2例患者中2例） [5] 安全性 - NDV - 01耐受性良好，无大于1级的治疗相关不良事件，最常见治疗突发不良事件为尿急、腰痛和排尿困难，均为轻度且短暂，24 - 28小时内缓解，无患者因不良事件停药 [4] 总体情况 - NDV - 01治疗效果在所有患者组中一致，无论先前卡介苗（BCG）暴露情况（BCG初治和BCG无反应）或疾病病理（包括CIS或Ta/T1乳头状），均显示出强大活性 [3] 分组2：研究相关信息 研究概述 - 2期研究（NCT06663137）是一项开放标签、单臂、单中心研究，评估NDV - 01在高危非肌肉浸润性膀胱癌（HG - NMIBC）患者中的安全性和有效性 [10] - 患者在双周诱导期接受NDV - 01治疗，随后进行长达一年的每月维持治疗，并根据需要通过膀胱镜检查、细胞学检查和活检进行定期评估 [10] - 主要疗效终点为安全性和12个月时的完全缓解率（CRR），次要疗效终点为缓解持续时间（DOR）和无事件生存期（EFS） [7][10] 研究进展 - AUA 2025数据基于20例入组的HG - NMIBC患者，包括2例原位癌（CIS）患者和18例乳头状疾病（Ta/T1）患者 [15] - 研究持续积极招募患者，截至最新截止日期，共入组26例患者，20例患者已达到3个月评估，7例患者已达到6个月评估 [15] 分组3：NDV - 01介绍 - NDV - 01是两种互补化疗药物吉西他滨和多西他赛（GEM/DOCE）的创新、研究性缓释制剂，用于膀胱内给药，在膀胱内形成软基质，10天内逐渐释放药物，无需麻醉或特殊设备，旨在简化门诊NMIBC治疗，同时最大化局部暴露、最小化全身毒性并提高患者便利性 [8] - NDV - 01受专利保护至2038年 [9] 分组4：NMIBC行业情况 - 美国约83,000例新诊断尿路上皮癌病例中，超过90%为膀胱癌，总体膀胱癌患者5年生存率为70 - 96%，晚期患者为6%，约75%的膀胱癌病例为非肌肉浸润性（NMIBC），约50%为高级别疾病，NMIBC复发率为50 - 75%（7年以上），美国NMIBC患病率约为600,000例患者 [11] - 美国NMIBC市场估计是一个数十亿美元的机会，全球市场规模更大，随着膀胱癌发病率增加和对有效、微创潜在疗法（如NDV - 01）的需求增长，预计将显著增长，获批治疗选择有限（主要是卡介苗免疫疗法，供应受限一段时间），复发率高导致频繁再治疗和疾病进展，其他新兴项目包括免疫疗法组合、单药化疗制剂和靶向疗法，NDV - 01基于大量已发表数据支持的吉西他滨和多西他赛治疗疗效、易于给药和潜在持久作用脱颖而出，扩展至一线治疗以外，用作挽救治疗或用于NMIBC其他亚组（包括初治患者），可能进一步增加其机会 [12] 分组5：Relmada Therapeutics公司情况 - Relmada Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [13] - 公司主要研究项目NDV - 01用于高危非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究，此外，正在为推进sepranolone（一种处于2b期研究准备阶段、用于与强迫相关疾病（包括图雷特综合征和普拉德 - 威利综合征）的研究项目）进行进一步研究做准备 [14]

文章核心观点 公司将举办虚拟活动讨论评估NDV - 01治疗HG - NMIBC的2期研究数据，NDV - 01有潜力成为HG - NMIBC一线疗法，美国NMIBC市场有较大机会 [1][2][10] 活动信息 - 公司将于2025年4月28日下午4点30分举办虚拟关键意见领袖活动，可点击链接注册 [1] - 活动将有两位医学专家与公司管理层讨论评估NDV - 01治疗HG - NMIBC的2期研究的疗效和安全性数据，数据将在同日美国泌尿协会会议上展示 [2] - 正式展示后将有问答环节 [3] 专家信息 - 鲍里斯·切尔廷是沙雷泽德克医学中心泌尿科和儿科泌尿科主任，耶路撒冷希伯来大学医学科学学院附属教授，专注儿童泌尿生殖系统疾病 [4] - 亚伊尔·洛坦是德克萨斯大学西南医学中心泌尿学教授、泌尿肿瘤学主任，治疗多种泌尿系统癌症，在尿液和分子标记物研究及卫生经济学研究方面知名 [5] NDV - 01信息 - NDV - 01是一种新型、研究中的持续释放吉西他滨/多西他赛制剂，用于膀胱内给药治疗NMIBC，能在膀胱内形成球形软基质缓慢释放药物 [3][6] - 其设计可最大化局部药物浓度、延长药物暴露时间、减少全身毒性，避免药物浓度峰值和谷值，可能提高疗效、减少副作用、降低给药频率、提高患者依从性和治疗效果 [7] - 有潜力成为HG - NMIBC一线疗法，也可用于其他疗法失败患者及其他NMIBC亚型，受多项专利保护至2038年 [7][8] NMIBC行业信息 - 美国约83000例新的尿路上皮癌病例中超90%为膀胱癌，约75%为NMIBC，约50%为高级别疾病，NMIBC复发率50 - 75%，美国NMIBC患病率约60万患者 [9] - 美国NMIBC市场是一个数十亿美元的机会，全球市场更大且预计因膀胱癌发病率上升和对有效微创疗法需求增加而显著增长，获批治疗方案有限，复发率高 [10] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于推进创新疗法为目标患者群体带来临床益处 [11] - 公司主要研究项目NDV - 01正在进行2期研究，还在筹备推进用于强迫相关疾病的sepranolone进入进一步研究 [12] 联系方式 - 投资者联系：Brian Ritchie，LifeSci Advisors，britchie@lifesciadvisors.com [15] - 媒体咨询：Corporate Communications，media@relmada.com [15]

公司动态 - 临床阶段生物技术公司Relmada Therapeutics宣布将在4月26 - 29日于拉斯维加斯举行的美国泌尿外科学会（AUA2025）上展示一篇摘要 [1] - 公司致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来临床益处 [7] - 公司针对高级别非肌肉浸润性膀胱癌的主要研究项目NDV - 01正在进行2期研究，同时准备推进用于强迫症相关疾病（包括图雷特综合症）的sepranolone进入进一步研究 [8] 摘要信息 - 摘要标题为“前瞻性开放标签研究评估膀胱内缓释吉西他滨多西他赛组合（NDV - 01）在高危非肌肉浸润性膀胱癌中的安全性和有效性”，将于4月28日上午10:04 PT展示 [2] NDV - 01介绍 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的研究性创新缓释制剂，用于膀胱内给药，能在膀胱内形成球形软基质，缓慢释放药物 [2] - 其设计可最大化局部药物浓度、延长药物暴露时间、减少全身毒性，避免药物浓度峰值和谷值，在10天内持续释放药物，有望提高疗效、减少副作用、降低给药频率、改善患者依从性和预后 [3] - 有潜力成为HG - NMIBC的一线疗法，也可用于其他疗法（包括BCG免疫疗法）失败的患者，还可扩展到其他NMIBC亚型 [3] - 受多项专利保护，专利有效期至2038年 [4] 行业情况 - 美国约83,000例新诊断的尿路上皮癌中超90%为膀胱癌，约75%为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），约50%为高级别疾病，NMIBC复发率为50 - 75%（7年以上），美国NMIBC患者约600,000人 [5] - 美国NMIBC市场估计有数十亿美元机会，全球市场规模更大，随着膀胱癌发病率上升和对有效微创疗法需求增加，市场预计显著增长 [6] - 获批治疗选择有限，主要是供应受限的BCG免疫疗法，复发率高导致频繁再治疗和疾病进展，其他新兴项目包括免疫疗法组合、单药化疗制剂和靶向疗法 [6]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Relmada Therapeutics宣布将在AUA2025上展示关于NDV - 01的摘要，NDV - 01在高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗上有潜在优势，美国NMIBC市场有较大机会 [1][2][6] 公司信息 - Relmada Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来临床益处 [7] - 公司主要研究项目NDV - 01正进行2期研究，同时准备推进用于强迫症相关疾病的sepranolone进入进一步研究 [8] 产品信息 NDV - 01 - 是吉西他滨和多西他赛的创新缓释制剂，用于膀胱内给药，能在膀胱内形成球形软基质，缓慢释放药物 [2] - 设计旨在最大化局部药物浓度、延长药物暴露时间、减少全身毒性，避免药物浓度峰谷，10天内持续释放药物，或增强疗效、减少副作用、降低给药频率、提高患者依从性和治疗效果 [3] - 有潜力成为高危非肌肉浸润性膀胱癌（HG - NMIBC）一线疗法，也可用于其他疗法失败患者及其他NMIBC亚型 [3] - 受多项专利保护至2038年 [4] sepranolone - 是处于2b期研究准备阶段的项目，用于强迫症相关疾病包括图雷特综合症 [8] 行业信息 非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC） - 美国约83000例新尿路上皮癌病例中超90%为膀胱癌，约75%膀胱癌为NMIBC，约50%为高级别疾病，NMIBC复发率50 - 75%（七年以上），美国NMIBC患者约450000人 [5] - 美国NMIBC市场是数十亿美元的机会，全球市场更大且预计因膀胱癌发病率上升和对有效微创疗法需求增加而显著增长 [6] - 获批治疗选择有限，主要是卡介苗（BCG）免疫疗法且供应受限，复发率高导致频繁再治疗和病情进展，其他新兴项目包括免疫疗法组合、单药化疗制剂和靶向疗法 [6]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为4490万美元，而2023年12月31日为9630万美元 [34] - 2024年第四季度经营活动使用的现金约为880万美元，2023年同期为1020万美元 [34] - 2024年第四季度研发费用总计1100万美元，2023年第四季度为1470万美元，减少了370万美元 [35] - 2024年第四季度一般和行政费用总计810万美元，2023年第四季度为1210万美元，减少了约400万美元 [36] - 2024年第四季度净亏损为1860万美元，即每股基本和摊薄亏损0.62美元，2023年第四季度净亏损为2510万美元，即每股基本和摊薄亏损0.84美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - 01 - 公司于3月25日宣布与Trigone Pharma Limited就NDV - 01达成独家许可协议，该产品用于治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）及其他潜在膀胱癌亚型，目前处于2期研究阶段 [12] - 预计在4月26 - 29日的美国泌尿协会会议上公布NDV - 01的顶线安全性和有效性数据 [14] Sepranolone - 公司于2月6日从Asarina Pharma收购Sepranolone，作为治疗图雷特综合症和其他强迫相关疾病的潜在疗法 [22] - 2a期结果显示其在图雷特综合症的生活质量和整体安全性上有改善，该产品准备进入2b期研究 [24][25] REL - P11 - 基于有前景的临床前数据，公司将REL - P11推进到加拿大的首次人体研究，1期研究结果表明其耐受性良好，但公司鉴于专注患者群体和代谢疾病临床开发竞争加剧，正在重新评估其进一步开发 [30][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于三个优先事项，即推进产品管线、探索产品收购机会以实现股东价值最大化，以及保持谨慎的资源优先级 [7] - 公司在评估战略机会时，关注创新、已确立的概念验证点、近期价值创造驱动因素以及潜在解决明确的未满足市场需求等关键目标标准 [10] - 公司在代谢疾病临床开发领域面临竞争，且监管机构和临床医生对将迷幻药用于临床持谨慎态度 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司战略产品收购进程进展顺利，已确定多个有吸引力的机会，并宣布收购两个产品候选药物NDV - 01和Sepranolone [9][11] - 公司认为NDV - 01有潜力成为高级别非肌肉浸润性膀胱癌的首选治疗方法，Sepranolone有潜力成为图雷特综合症和普拉德 - 威利综合症的治疗选择 [16][27] - 公司预计在与FDA互动后，能更好地了解支出和现金使用情况 [35] 其他重要信息 - 高级别非肌肉浸润性膀胱癌的治疗中，卡介苗（BCG）曾是治疗基石，但供应受限促使评估膀胱内化疗，而常用的吉西他滨和多西他赛组合（GEMDOCE）存在频繁给药和膀胱保留时间短等问题，因此推动了NDV - 01的开发 [17][18] - 图雷特综合症影响美国超35万患者，现有治疗方法常受显著副作用限制；普拉德 - 威利综合症全球患病率约为35 - 40万，目前治疗主要集中在改善强迫症行为和其他医疗状况 [26][27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请说明收购交易过程，NDV - 01是否有其他竞购者，以及合作公司选择公司的原因；在即将召开的AUA会议上，预计会有哪些数据 - 收购Sepranolone是提前计划好的，而NDV - 01的收购竞争激烈 公司能提供强大的开发能力、专注于项目且与合作公司建立合作关系，Trigone股东也成为公司股东，这些是选择公司的原因 [45][47][50] - 会议摘要中不会有特定数据，预计数据至少与GEMDOCE的缓释制剂效果相当，若三个月或四个月的完全缓解率在75%左右则有竞争力 [51][53][54] 问题2：请详细说明Sepranolone的安全性概况，以及在普拉德 - 威利综合症这一拥挤领域，该药物是否仍有价值 - Sepranolone在超350名患者中的安全性数据显示，唯一较常见的副作用是皮下注射部位的发红和刺激，且为暂时性，耐受性极佳 [60] - 普拉德 - 威利综合症领域有新药获批意味着市场有需求，Sepranolone作用于GABA - A和强迫成分，与其他产品有互补性，仍有市场空间 [61] 问题3：Sepranolone关键研究的可批准终点是什么，2a期在该终点上的表现如何，与用于图雷特综合症的多巴胺阻滞剂和抗精神病药物相比如何 - 对于普拉德 - 威利综合症，参考已获批药物的监管过程来推断终点；对于图雷特综合症，通常使用耶鲁量表和抽动次数作为终点，同时会纳入药物控制强迫行为的方面 [65][66] 问题4：膀胱癌化合物在医学会议上公布数据后，在与FDA的会议上讨论加速批准途径是否合理 - 公司会在与FDA讨论批准途径，但目前过早下结论，参考其他药物开发情况，公司希望FDA仅要求一项开放标签无安慰剂的研究 [69][70] 问题5：公司今年是否会再引进更多化合物 - 公司会持续关注，但会有选择性，仅引进符合开发标准且有潜力的项目，目前不确定近期是否会有行动 [72][73][74]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为4490万美元，而2023年12月31日为9630万美元 [34] - 2024年第四季度经营活动使用的现金约为880万美元，2023年同期为1020万美元 [34] - 2024年第四季度研发费用总计1100万美元，2023年第四季度为1470万美元，减少了370万美元 [35] - 2024年第四季度一般及行政费用总计810万美元，2023年第四季度为1210万美元，减少了约400万美元 [36] - 2024年第四季度净亏损为1860万美元，即每股基本和摊薄亏损0.62美元，2023年第四季度净亏损为2510万美元，即每股基本和摊薄亏损0.84美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - 01 - 3月25日，公司宣布与Trigone Pharma Limited就NDV - 01达成独家许可协议，该产品用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）及其他潜在膀胱癌亚型，目前处于2期研究阶段 [12] - 预计在4月26 - 29日于拉斯维加斯举行的美国泌尿协会会议上公布NDV - 01的顶线安全性和有效性数据 [14] Sepranolone - 2月6日，公司从Asarina Pharma收购了Sepranolone，作为图雷特综合症和其他强迫相关疾病的潜在疗法 [22] - 基于超过350名受试者的2a期有前景数据和安全信息，Sepranolone是一个准备进入2b期的项目 [25] REL - P11 - 基于有前景的临床前数据，公司将REL - P11推进到加拿大的首次人体研究，但鉴于对重点患者群体的关注以及代谢疾病临床开发领域竞争日益激烈，公司正在重新评估其进一步开发 [30][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于三个优先事项：推进产品管线，包括NDV - 01和Sepranolone；探索产品收购机会以实现股东价值最大化；保持谨慎的资源优先级排序 [7] - 公司评估战略产品机会时聚焦创新、已确立的概念验证点、近期价值创造驱动因素以及潜在解决明确未满足市场需求等关键目标标准，且凭借团队的药物开发专业知识，在考虑符合目标标准的创新项目时具有灵活性 [10] - 膀胱癌治疗市场竞争激烈，有多种产品正在开发中；图雷特综合症和普拉德 - 威利综合征治疗领域也有其他产品，不过Sepranolone作用机制不同，有一定互补性 [52][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司战略产品收购进程进展顺利，已确定多个有吸引力的机会，并宣布收购了两个产品候选药物NDV - 01和Sepranolone [9][11] - 公司认为NDV - 01有潜力改善高危非肌肉浸润性膀胱癌的治疗效果，成为首选治疗方法；Sepranolone有望成为图雷特综合症的新一线治疗选择，并可用于普拉德 - 威利综合征 [16][24] - 公司预计将大量内部资源投入到NDV - 01和Sepranolone的开发中，在计划于今年晚些时候完成的与FDA的互动后，会对支出和资金状况有更清晰的认识 [34] 其他重要信息 - 公司在评估战略机会时，保持对有潜力成为高价值资产且符合关键目标标准项目的积极监测 [10] - NDV - 01采用简单的两步给药过程，旨在提高局部药物浓度、延长药物暴露时间、减少全身毒性、降低给药频率和提高患者依从性 [19][20] - Sepranolone是一种神经类固醇，是GABA - A调节类固醇拮抗剂（GAMSA）类别的首个化合物，通过选择性抑制与图雷特综合症和其他强迫性疾病相关的神经递质发挥作用 [23][26] 问答环节所有提问和回答 问题1：请说明NDV - 01交易过程，是否有其他竞购者，对方为何选择公司；在即将举行的AUA会议上，预计会有哪些数据 - 收购Sepranolone是提前计划好的，与Asarina有长期沟通；NDV - 01竞争激烈，公司能提供强大的开发能力、专注于该项目且与合作方建立紧密的合作关系，Trigone股东也成为公司股东，参与NDV - 01的潜在收益 [45][47][50] - AUA会议摘要中不会有具体数据，数据将在会议前实时收集并准备展示，预计数据至少与已发表的GEMDOCE即时释放制剂数据相当，若三个月或四个月时完全缓解率达到75%左右是有竞争力的 [51][53][54] 问题2：请详细说明Sepranolone的安全性概况；鉴于普拉德 - 威利综合征治疗领域近期有首款药物获批，该药物在此适应症上是否仍有价值 - Sepranolone安全性数据基于超过350名患者，唯一较常见的副作用是皮下注射部位的轻微红肿和刺激，耐受性极佳 [60] - 普拉德 - 威利综合征治疗领域有空间，Sepranolone作用于GABA - A和强迫成分，与其他产品作用机制不同，具有互补性 [61] 问题3：Sepranolone关键研究的可批准终点是什么；2a期在该终点上的表现如何，与用于图雷特综合症的多巴胺阻滞剂和抗精神病药物相比如何 - 对于普拉德 - 威利综合征，参考近期获批药物，推测FDA已知的路径即为终点；对于图雷特综合症，通常使用耶鲁量表和抽动次数作为终点，还会考虑药物对强迫行为的控制作用 [65][66] 问题4：膀胱癌化合物在医学会议上公布数据后，在与FDA的会议中讨论加速批准途径是否合理 - 公布数据后不会立即讨论，之后会与FDA讨论批准路径，参考其他药物开发情况，公司希望FDA仅要求一项开放标签、无安慰剂的研究，但目前还不确定 [69][70] 问题5：今年公司是否会再引进更多化合物 - 公司会持续关注，有很多产品可供引进，但目前不确定近期是否会有行动，公司会有选择性地引进符合战略和开发标准的项目 [72][73][74]

业务线进展 - 公司预计在2025年4月美国泌尿协会会议上公布用于高级别非肌肉浸润性膀胱癌的NDV - 01的2期顶线数据[1][4][7] - 公司推进新型神经甾体sepranolone进入图雷特综合症的2b期研究，并计划评估其在其他强迫相关疾病中的应用[1][3] 公司现金状况 - 截至2024年12月31日，公司现金余额为4480万美元[1][3][13] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为385.7026万美元，较2023年的409.1568万美元有所下降[30] - 截至2024年12月31日，公司短期投资为4105.2356万美元，较2023年的9223.2292万美元大幅减少[30] - 截至2024年12月31日，公司股东权益总额为3552.1961万美元，较2023年的8535.7242万美元大幅减少[30] 2024年第四季度财务数据变化 - 2024年第四季度研发费用为1100万美元，较2023年同期的1470万美元减少370万美元[7] - 2024年第四季度一般及行政费用为810万美元，较2023年同期的1210万美元减少约400万美元[7] - 2024年第四季度经营活动净现金使用量为880万美元，2023年同期为1020万美元[7] - 2024年第四季度净亏损为1860万美元，合每股基本和摊薄亏损0.62美元，2023年同期净亏损为2510万美元，合每股基本和摊薄亏损0.84美元[7] 2024年全年财务数据变化 - 2024年全年研发费用为4620万美元，较2023年的5480万美元减少860万美元[13] - 2024年全年一般及行政费用为3770万美元，较2023年的4890万美元减少约1120万美元[13] - 2024年全年净亏损为8000万美元，合每股基本和摊薄亏损2.65美元，2023年净亏损为9880万美元，合每股基本和摊薄亏损3.28美元[13] 2024年公司综合财务数据变化 - 2024年公司研究与开发费用为4617.5512万美元，较2023年的5480.7348万美元有所降低[33] - 2024年公司一般及行政费用为3771.5524万美元，较2023年的4889.4945万美元减少[33] - 2024年公司总运营费用为8389.1036万美元，较2023年的10370.2293万美元下降[33] - 2024年公司净亏损为7997.9354万美元，较2023年的9879.1746万美元有所收窄[33] - 2024年公司基本和摊薄后每股净亏损为2.65美元，较2023年的3.28美元减少[33] - 2024年公司加权平均流通普通股数量（基本和摊薄）为3016.3751万股，较2023年的3009.9203万股略有增加[33] 2024年公司基于股票薪酬费用变化 - 2024年公司基于股票的薪酬费用为3018.4414万美元，较2023年的4381.1149万美元减少[35]