财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年研发费用分别为310万美元和160万美元[135] - 2021财年需临床数据的NDA申请用户费约为290万美元[166] 公司战略与业务合作 - 公司战略于2018年末从镇痛药物开发转向专注神经退行性疾病[150] - 2021年3月8日，公司与赢创公司达成协议，为西莫夫拉姆供应大规模临床级原料药[146] 公司运营模式 - 公司不拥有或租赁制造设施，将制剂、制造等活动外包给第三方[144] 临床研究计划 - 公司计划2021年在加拿大开设临床研究点，未来可能在美国以外开展更多临床研究[159] 药物审批流程 - 药物在美国商业化前需经FDA批准，审批过程包括临床前研究、提交IND、开展临床研究、提交NDA等步骤[154] - 临床前研究需向FDA提交IND，IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA提出问题[155][157] - 临床研究分三个阶段，即1期、2期和3期，可能会有重叠[160] - 获批后可能需进行4期临床研究，以获取更多治疗经验[161] - 临床研究进展报告至少每年提交给FDA，严重和意外不良事件需提交书面安全报告[162] - FDA需在收到NDA申请60天内决定是否受理，新分子实体NDA初始审查时间为10个月，优先审查为6个月[167] 公司基本信息 - 截至2020年12月31日，公司有11名全职员工[183] - 公司于1998年5月在特拉华州注册成立，原名Pain Therapeutics, Inc.，2019年3月更名为Cassava Sciences, Inc. [185] - 公司主要办公室位于德克萨斯州奥斯汀市，电话为512 - 501 - 2444，网站为www.CassavaSciences.com [185] 公司报告相关 - 公司向美国证券交易委员会（SEC）电子提交10 - K年报、10 - Q季报和8 - K当期报告[187] - 可在公司网站、致电或发邮件获取公司报告副本[188] 产品获批后要求 - 公司产品候选药物获批后需进行不良事件报告和定期报告，可能需进行上市后测试[172] - 公司产品候选药物获批后，生产等程序需继续符合cGMP要求，否则可能面临监管行动[172] 产品商业成功因素 - 公司产品候选药物商业成功部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销情况[180]

业绩总结 - Cassava Sciences, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发针对阿尔茨海默病的新型药物治疗和简单血液检测的诊断工具[7] - 截至2019年6月30日，现金及现金等价物为1850万美元[75] - 2019年预计净现金消耗为500万美元[76] - 预税净营业亏损为7870万美元[77] - 目前无债务[78] - 发行在外的股份总数为1720万股[72] - 发行在外的认股权证总数为910万股[73] 临床试验与研发 - PTI-125在阿尔茨海默病患者的II期临床试验中取得了积极结果，治疗28天后显著降低了神经炎症和神经退行性疾病的关键生物标志物（p<0.001）[8] - II期临床试验的应答率为100%[9] - PTI-125在治疗中表现出良好的耐受性，没有与药物相关的不良事件[48] - CSF生物标志物显示PTI-125对阿尔茨海默病的病理、神经炎症和神经退行性变化具有有益效果，包括T-tau和p-tau分别减少20%和34%[49] - PTI-125在动物模型中显示出强大的抗神经炎症效果，IL-6的产生被消除，TNFa和IL-1b的水平分别抑制了86%和80%[27] - PTI-125的剂量为100毫克，每日两次，治疗期为28天，参与者为13名轻度至中度阿尔茨海默病相关痴呆患者[39] - PTI-125Dx是一种用于检测阿尔茨海默病的实验性诊断工具，旨在在临床症状出现之前检测疾病[63] - 在盲测中，PTI-125Dx在阿尔茨海默病患者与年龄匹配的健康对照组之间检测到超过10倍的分离[65] - PTI-125的II期临床试验预计在2019年第三季度启动，目标是研究PTI-125对阿尔茨海默病验证生物标志物的影响[51] - PTI-125是一种具有新机制的小分子药物，旨在恢复阿尔茨海默病患者中Filamin A的正常形状和功能[88]

研发进展 - PTI-125是一种专有的口服药物，旨在治疗阿尔茨海默病患者[8] - PTI-125在动物模型中，慢性治疗显著降低了TNFα和IL-1β的水平，分别减少了80%和86%[16] - 预计在2019年下半年公布PTI-125的Phase 2a安全性研究结果，主要关注安全性、耐受性和药代动力学[14][68] - Phase 2a研究涉及13名轻度至中度阿尔茨海默病患者，采用100 mg的PTI-125口服药物，每日两次，治疗28天[64] - PTI-125的目标是稳定一种关键蛋白（Filamin A），而不依赖于清除脑内的淀粉样蛋白[20] - PTI-125在动物模型中改善了学习和记忆能力，增强了胰岛素受体信号传导[18] - 预计在2019年中期启动Phase 2b研究，参与者为60名患者，采用随机、安慰剂对照设计[61] - PTI-125的研究基础已在多个权威期刊上发表，支持其在神经退行性疾病领域的开发[22] - 阿尔茨海默病的生物标志物包括Aβ42、tau、P-tau-181等，预计PTI-125将对这些生物标志物产生积极影响[70] 财务状况 - 2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1910万美元，预计2019年净现金使用为500-600万美元[104] - 公司目前没有债务，拥有7870万美元的税前净经营损失[104] - 公司目前有1720万股流通股，910万份认股权证[104] 新产品与技术 - PTI-125Dx在232个样本中检测到阿尔茨海默病患者与年龄匹配的健康对照组之间超过10倍的分离[95] - PTI-125Dx的开发得到了国家老龄研究所(NIA)的强有力科学和财务支持[92] - 在四项临床测试中，PTI-125Dx均显示出阿尔茨海默病患者与正常健康对照组之间超过10倍的分离[101] - PTI-125Dx的开发旨在提供一种快速、准确和定量的方法来检测血浆中的阿尔茨海默病[100] - 公司正在开发一种专有抗体，以确保在2019-2020年期间的良好亲和力和特异性[102] - PTI-125Dx的敏感性和特异性将有助于提高阿尔茨海默病的早期诊断能力[97] 未来展望 - 公司计划在2019年下半年公布PTI-125在阿尔茨海默病患者中的二期临床试验结果[114]