公司概况 - 公司使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善其日常生活[9] - 高管团队由行业资深人士组成，经验丰富[10] 战略支柱 - 战略聚焦商业卓越、产品组合增长和企业实力三个关键支柱[13] GOCOVRI药物 - 潜在美国患者群体达40 - 50万，1Q21销售额同比增长22%，处方量增长21%[15][19][53][55] - 可减少运动并发症，增加“良好开启”时间，安慰剂调整后，运动障碍减少27%，关闭时间减少36%，良好开启时间增加29%[28][30][43] - 受专利和独占权保护，多项专利有效期至2024 - 2034年[33][34] OSMOLEX ER药物 - 公司于2021年1月4日获得其全球权利，用于治疗帕金森病和药物性锥体外系反应[61] - 商业策略旨在根据批准适应症定位，满足未满足医疗需求[63] 财务情况 - 1Q21总营收1.93亿美元，现金及投资1.274亿美元[69] - 2021年总运营费用预计1.15 - 1.3亿美元，研发费用500 - 1000万美元，销售、一般和行政费用1.1 - 1.2亿美元[70]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为1930万美元，其中GOCOVRI产品销售额为1770万美元，OSMOLEX ER产品销售额为30万美元，来自NAMZARIC的特许权使用费收入约为130万美元 [29] - GOCOVRI产品第一季度销售额较去年同期增长22%，主要受销量增长推动 [30] - 本季度毛销差约为26%，符合公司提供的指引范围；预计今年剩余时间，第二季度毛销差为20% - 25%，下半年降至15% - 20% [31] - 2021年第一季度研发费用为180万美元，上年同期为250万美元；本季度销售、一般和行政费用为2660万美元，上年同期为2460万美元 [32] - 截至2021年3月31日，现金及投资约为1.274亿美元；第一季度完成750万美元的专利诉讼和解及OSMOLEX ER收购，并通过公开发行股票和市价普通股销售筹集了约6650万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 GOCOVRI - 第一季度GOCOVRI付费处方（TRx）（不包括免费试用计划产品）同比增长21%，达到8735份，较上一季度增长7%；新付费处方（NRx）同比增长18%，较上一季度增长16%，达到590份 [18] - 第一季度GOCOVRI产品销售额为1770万美元，较去年同期增长22% [29][30] OSMOLEX ER - 第一季度为专利和解及产品收购后的首个商业化季度，团队成功将其整合到产品组合中，现有患者得到不间断护理，并吸引了新患者 [25] - 第一季度OSMOLEX ER产品销售额为30万美元 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度帕金森病主要治疗药物左旋多巴/卡比多巴的患者索赔数据同比下降21% [17] - 随着GOCOVRI新适应症获批，可寻址人群从估计的20万 - 40万增加到50万 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进GOCOVRI商业化，增加治疗患者数量，扩大处方医生数量，并推出新适应症 [7] - 计划将商业版图扩展到帕金森病以外，利用OSMOLEX ER治疗药物引起的锥体外系反应 [11] - 继续寻求ADS - 4101的合作伙伴或授权机会 [13] 行业竞争 - 公司关注帕金森病领域所有竞争对手，包括近期获批、正在研发以及近期停止项目的公司 [70] - 过去一年左右OFF发作产品获批，增加了社区对该疾病的教育和认知，对GOCOVRI等产品有帮助 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第一季度公司团队继续有力执行增长战略，各项成就与公司战略目标一致，对未来一年充满期待 [7][14] - 尽管市场环境因疫情复杂多变，但团队表现出色，现金状况良好，对公司战略充满信心，对GOCOVRI新适应症带来的机会感到兴奋 [34] 其他重要信息 - 4月公司在美国神经病学学会年会上展示数据，强调帕金森病运动并发症对患者及其护理伙伴的负面社会和情感影响，并推出全国性疾病教育项目“Picture More Time”，以提高对OFF发作和运动障碍的认识和理解 [8][9] - 本季度公司发布新的GOCOVRI数据分析，强调其改善无运动障碍的按时活动时间的能力 [10] - 公司获得ADS - 4101的两项新专利，有助于继续寻求该项目的合作伙伴或授权 [13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于ADS - 4101产品，获得两项新专利后是否仍不打算内部开发，以及业务发展的想法；GOCOVRI新适应症对支付方费率的影响 - 公司将继续评估ADS - 4101的潜在价值并探索合作机会，不会内部投资该产品；获得的两项新专利有助于推进其成为合作产品 [37] - 获批新适应症后，公司迅速让支付方了解并更新其处方集文件；目前看到针对OFF发作或同时患有OFF发作和运动障碍的患者的处方获得支付方批准，过去12个月批准率为93%，表明患者能够获得药物；关于OFF发作适应症的具体影响还需进一步监测 [37][38] 问题2: 新处方医生数量在今年剩余时间的增长预期；新适应症推广中遇到的主要阻力 - 公司对GOCOVRI的执行情况感到满意，尽管市场环境复杂，但战略持续有效；新适应症推出开局良好，GOCOVRI同比增长21% [42] - 新适应症推广的主要阻力在于医生需要从对OFF发作或运动障碍的症状管理转变为对患者运动并发症的综合管理，这需要时间进行教育；但早期进展令人满意，市场研究显示有巨大潜力 [43] 问题3: NRx患者中由新标签驱动的比例；疫情对第一季度面对面推广的影响及后续改善预期；OSMOLEX ER目标精神科医生对推广的敏感度，以及何时考虑面对面推广和发布临床结果的计划；GOCOVRI库存的影响 - 大部分NRx患者被诊断为运动障碍，但也持续看到被诊断为运动障碍同时患有OFF发作或仅患有OFF发作的患者的处方，这种患者组合为增长前景带来乐观预期 [47] - 疫情在部分地区仍是阻碍，不同地区访问情况不同；但公司销售团队活动水平已维持在疫情前水平，第一季度现场拜访比例增加，3月达到新高，疫苗接种的推进带来了更好的访问机会 [48] - 公司致力于将OSMOLEX ER的3期数据进行公开，目前正在分析数据；公司对OSMOLEX ER拓展到锥体外系反应领域感到兴奋，但仍在探索其全部潜力，将谨慎推进并保持对GOCOVRI的关注 [50][51] - 各季度库存可能会有几天的变化，但无显著变化 [52] 问题4: 第二季度GOCOVRI OFF发作适应症的采用是否加速，以及今年运动障碍、OFF发作和两者皆有的患者处方比例预期；2022年与支付方谈判合同是否会有变化 - 公司对GOCOVRI的持续增长感到满意，这反映了商业战略的有效执行；OFF发作适应症推出开局良好，对公司前景感到兴奋 [57] - 与支付方的对话良好，支付方批准OFF发作处方是积极信号，公司将继续监测以确保患者获得药物 [58] 问题5: GOCOVRI免费试用计划在疫情社会正常化后将持续多久；是否需要额外投资销售和营销以支持新适应症 - 免费试用计划旨在为新医生和新患者提供临床体验，只要有新医生和新患者增长的潜力，该计划就会继续 [62] - 由于被诊断为OFF发作的患者与现有患者由相同医生治疗，公司认为销售团队规模合适，能够抓住机会，目前对销售和营销费用情况感到满意 [63][64] 问题6: GOCOVRI和OSMOLEX ER的未来营销策略，以及医生对包含两种药物的处方集的反馈；公司在《神经前沿》杂志上发表的论文中关于衡量无运动障碍按时活动时间的分析是否会成为未来帕金森病临床试验的标准；帕金森病左旋多巴诱发运动障碍的竞争格局，以及对Addex Therapeutics即将进行的2b/3期试验的看法 - 这是两种不同的产品，有不同的临床数据集、适应症和适用患者群体，营销战略是将它们推广到合适的患者群体并促进两者增长 [68] - 不确定该分析是否会成为新的标准，重要的是捕捉对患者重要的指标，即无运动障碍的良好按时活动时间，GOCOVRI在这方面有显著改善 [69] - 公司熟悉该竞争对手，会跟踪该领域所有竞争对手；过去一年左右OFF发作产品获批增加了社区对疾病的教育和认知，对GOCOVRI等产品有帮助 [70]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-35518 SUPERNUS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) | Delaware | | | 20 ...

公司概况 - 公司拥有超20年中枢神经系统（CNS）领域经验，有4个多动症（ADHD）项目[6] - 公司有6种已上市产品，涵盖癫痫、偏头痛等多种疾病治疗领域[13][14] 财务表现 - 2013 - 2020年总营收在1200万 - 5.2亿美元间波动，2018年底渠道库存增加使2018年净销售额增加约1000万美元，负面影响2019年净销售额[8][9][10] 产品管线 - 公司有多款在研产品，如SPN - 830用于帕金森病、Qelbree™用于成人ADHD等[17] 核心产品亮点 - Qelbree™是新型非兴奋剂ADHD产品，2021年4月获批用于6 - 17岁患者，计划2021年第二季度推出，2H 2021目标提交成人患者补充新药申请（sNDA）[20] - Trokendi XR在偏头痛治疗中比TPM - IR有更优临床结果，相对减少56%，应答率方面≥50%、≥75%、100%减少的患者比例分别为55%、41%、24%[22][23][26] - Oxtellar XR在双倍剂量时比Trileptal®有更好的不良事件谱，因不良事件停药的患者比例降低55%[28][30] 市场分析 - 美国帕金森病市场预计从2020年的15亿美元增长到2026年的62亿美元，患者约100万，年增长率约2.5%[34] 临床数据 - Qelbree™多项III期研究显示在改善ADHD症状上显著优于安慰剂，能显著减少多动和注意力不集中，起效快，最早在第1或2周显示疗效[57][59][61] - SPN - 830在TOLEDO III期研究中与安慰剂相比，每天减少2.47小时“关期”[46] 合作与研发 - SPN - 820与Navitor Pharmaceuticals联合开发，是治疗难治性抑郁症的新型药物，预计2021年底开展II期临床试验[48]

公司概况 - 使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善日常生活[9] - 执行团队经验丰富，专注于GOCOVRI和OSMOLEX ER的机会优化与公司战略投资[9] 战略支柱 - 商业卓越：实现品牌潜力以增加收入和服务更多患者[13] - 产品组合增长：推进神经学领域的产品组合和管线[13] - 企业实力：建立可持续、全面整合的公司[13] GOCOVRI情况 - 潜在美国患者群体40 - 50万，可治疗PD运动并发症，有排他性和持久知识产权保护[19][31][33] - 2020年销售额同比增长30%，4Q20同比增长21%，处方量4Q20同比增长14% [53][56] - 增长策略包括提高治疗紧迫性、差异化推广、改善获取和供应[50] 产品组合拓展 - 推出GOCOVRI治疗OFF发作，扩大潜在市场20 - 30万患者[59][60] - 收购OSMOLEX ER，将其整合到神经学产品组合中[63] 财务状况 - 2020年总收入7.45亿美元，GOCOVRI产品销售7.12亿美元，净运营现金消耗5.07亿美元[70][71][74] - 2021年预计总运营费用1.15 - 1.3亿美元，预计研发费用500 - 1000万美元，预计销售、一般和行政费用1.1 - 1.2亿美元[78]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE FISCAL YEAR ENDED December 31, 2020 or ☐ TRANSMISSION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO COMMISSION FILE NUMBER: 001-35518 SUPERNUS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) | Delaware | | | 20-2590184 | | ...

公司概况 - 公司拥有超20年中枢神经系统（CNS）经验，有4个多动症（ADHD）项目[6] - 公司有5种已上市产品，涵盖癫痫、偏头痛、帕金森病等领域[14] 销售与盈利 - 2013 - 2020年总净产品销售额分别为144、90、12、210、294、400、383百万美元，2021年预计为500 - 525百万美元[8][9] - 2013 - 2020年总运营收益分别为21、54、100、144、 - 5、 - 62百万美元，2021年预计为155 - 170百万美元[10][11] 产品管线 - SPN - 812用于ADHD，成人ADHD有积极III期数据，儿科NDA正在接受FDA审查[17][46] - SPN - 830用于帕金森病，NDA于2020年9月提交，收到FDA拒绝受理信[17][41] - SPN - 820用于抑郁症，处于I期；SPN - 817用于严重癫痫，处于I期；Myobloc用于神经系统疾病，处于IV期[17] 产品优势 - Trokendi XR相比TPM - IR有更有利的临床结果，副作用发生率更低，可使偏头痛频率相对降低56%[20][21] - Oxtellar XR在双倍剂量下比Trileptal®不良事件发生率更低，患者因不良事件停药率降低55%[26][28] 市场分析 - 美国帕金森病市场预计从2020年的15亿美元增长到2026年的62亿美元，患者约100万，年增长率约2.5%[32] - 美国重度抑郁症（MDD）患者约1500万，约30%的MDD患者治疗抵抗，治疗抵抗性抑郁症（TRD）市场估计每年有500万 + 处方[65][66]

财务数据和关键指标变化 - 2020年全年总营收5.204亿美元，较2019年的3.928亿美元增长32%；第四季度总营收1.436亿美元，较2019年同期的1.004亿美元增长43% [18][19] - 2020年全年SG&A费用为2.007亿美元，2019年为1.532亿美元；第四季度SG&A费用为5650万美元，上一年同期为3450万美元 [21] - 2020年全年无形资产摊销费用为1570万美元，第四季度为590万美元；2019年同期分别为520万美元和130万美元 [22] - 2020年全年研发费用为7600万美元，2019年为6910万美元；第四季度研发费用为1790万美元，低于2019年同期的1980万美元 [23] - 2020年全年运营收益为1.737亿美元，2019年为1.486亿美元；第四季度运营收益为4300万美元，上一年同期为4080万美元 [24] - 2020年全年净收益为1.27亿美元，摊薄后每股收益2.36美元；2019年全年净收益为1.131亿美元，摊薄后每股收益2.10美元。2020年第四季度净收益为3080万美元，摊薄后每股收益0.57美元；上一年同期净收益为3310万美元，摊薄后每股收益0.62美元 [24] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为7.729亿美元，2019年12月31日为9.388亿美元 [25] - 公司预计2021年总营收在5.5亿 - 5.8亿美元之间，包括产品净销售额和特许权使用费收入，其中SPN - 812预计净产品销售额初步估计为1000万美元；预计2021年全年研发和SG&A费用合计在3.8亿 - 4.1亿美元之间，运营收益在6500万 - 9000万美元之间，无形资产摊销约2400万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Trokendi XR 2020年净销售额同比增长8%，达到3.2亿美元；IMS处方量2020年下降11.7%，扩展单位数下降5.1% [13][14] - Oxtellar XR 2020年净销售额达到9900万美元，同比增长12%；IMS处方量2020年增长3.3%，扩展单位数增长8.2% [13][14] - APOKYN 2020年部分年度净销售额为7400万美元，第四季度为3100万美元；第四季度受疫情和竞争影响，品牌表现承压 [15] - XADAGO 2020年IMS处方量较去年下降1%，扩展单位数增长3.8% [16] - MYOBLOC受疫情影响最大，医生问诊对患者启动和维持治疗至关重要 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过两项关键战略交易，实现收入和利润基础多元化，加强了产品线，增强了长期增长能力，拓展了中枢神经系统（CNS）的商业能力 [8] - 若获得FDA批准，公司计划在2021年第二季度推出SPN - 812，作为儿科多动症的新型治疗药物；若儿科患者获批，计划在2021年下半年向FDA提交SPN - 812用于成人多动症治疗的补充新药申请（sNDA） [9][10] - 公司计划在2021年3月与FDA就SPN - 830的拒绝受理信进行A型会议讨论，完成相关活动后重新提交新药申请（NDA） [11] - SPN - 820的开发活动正在进行中，计划在2021年底前进入治疗难治性抑郁症的II期临床试验 [12] - 公司将继续积极寻找战略机会，以进一步加强其在CNS领域的未来增长和领导地位 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年虽面临诸多挑战和不确定性，但公司取得显著成就，营收超过5亿美元；2021年仍存在疫情带来的不确定性，但希望环境比去年更正常 [7][59] - SPN - 812和SPN - 830是公司重要的增长驱动力，公司致力于推动它们实现商业化和市场成功 [60] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于SPN - 812，与支付方的讨论情况、定价想法以及1000万美元销售指导的原因 - 与支付方的讨论强度增加且令人鼓舞，支付方和关键意见领袖对该产品作为全新疗法表示兴奋，但具体策略尚未确定 [33] - 公司不披露定价或讨论定价策略，产品推出时大家将知晓定价 [37] - 1000万美元是估计值，可能更高；公司将大力投资该产品，会部署多种项目和支出以建立需求、确保产品可及性，且该产品作为非管制物质可进行样品发放 [38][39] 问题2: 关于SPN - 830，需要与FDA讨论明确的具体事项以及是否有人因因素工作作为重新提交申请的限制因素；公司业务发展并购的优先事项 - SPN - 830拒绝受理信要求提供多种文件、报告和数据，还需进行设备的环境测试；公司需要在3月会议上从FDA获得更清晰信息，目前已在处理有明确信息的事项 [43][44] - 公司致力于精神科领域，但会优先关注SPN - 812的推出；业务发展并购没有必须获取精神科产品的优先级，会在精神科和神经科领域积极寻找机会，关键取决于优质资产的可用性和合理价格 [46][47] 问题3: 关于SPN - 812成人数据的看法以及是否改变市场潜力和战略想法；APOKYN第四季度的竞争动态以及短期内无泵情况下该产品线的前景 - 公司对SPN - 812成人数据印象深刻，产品在疗效、安全性、耐受性等方面表现出一致性，且在不同患者群体和剂量范围内都有良好表现；希望尽快获得儿科批准，然后提交成人sNDA [51][52][53] - APOKYN第四季度的竞争主要来自新上市的KYNMOBI，两款产品临床特征不同，吸引不同患者群体；短期内可能面临竞争压力，但对阿扑吗啡分子的关注增加可能对整个市场有益；此外，第四季度还受到疫情导致患者启动治疗压力增加的影响 [54][55][56]

公司概况 - 公司使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善其日常生活[8] - 高管团队由行业资深人士组成，专注执行和长期增长[9][12] 产品表现 - 2020年GOCOVRI销售额同比增长30%，Q4销售额同比增长21%，处方量同比增长14%[14][26][28] - GOCOVRI是唯一获FDA批准治疗帕金森病OFF和运动障碍的药物[20] 产品策略 - 提高治疗紧迫性，教育医护人员和患者，宣传独特临床价值，优化获取和配送[23] 专利保护 - GOCOVRI受15项美国专利保护，还有额外申请待批，孤儿药 exclusivity至2024年8月[30] 市场需求 - 美国约100万帕金森病患者，超50%患者5年内出现OFF或运动障碍，GOCOVRI潜在可及患者40 - 50万[34][35] 产品优势 - GOCOVRI可减少OFF时间和运动障碍，增加“良好ON”时间达2.4小时/天[39][41] 产品安全 - GOCOVRI临床数据显示其安全性良好，常见不良反应有幻觉、头晕等[47][48] 产品拓展 - GOCOVRI治疗OFF的sNDA于2021年2月获批，扩大可及市场[51][53] - 收购OSMOLEX ER全球权利，将整合并定位以服务更多患者[56][58] 应对疫情 - 疫情期间确保患者用药供应，支持员工远程工作，增加数字营销活动[65] 财务情况 - 2020年Q4净运营现金消耗降至1030万美元，2021年费用指引明确[16][71]

公司概况 - 公司有超20年中枢神经系统（CNS）经验，有4个多动症（ADHD）项目[6] 销售与盈利 - 2013 - 2020年总净产品销售额分别为144、90、12、210、294、400、383百万美元，2020 - 2021年预计为500 - 525百万美元[8][9] - 2013 - 2020年总运营收益分别为21、54、100、144、 - 5、 - 62百万美元，2020 - 2021年预计为155 - 170百万美元[10][11] 产品管线 - 有5种已上市产品，涵盖癫痫、偏头痛、帕金森病等领域[14] - 多个在研产品，如SPN - 812用于ADHD、SPN - 830用于帕金森病等[17] 产品优势 - Trokendi XR相比TPM - IR临床结果更优，副作用发生率更低，可使偏头痛频率降低56% [20][21] - Oxtellar XR在双倍剂量下不良事件发生率比Trileptal降低55% [28] 市场分析 - 美国帕金森病市场预计从2020年的15亿美元增长到2026年的62亿美元，患者约100万，年增长率约2.5% [32] 产品效果 - APOKYN® Pen可成功治疗95%的帕金森病“OFF”发作，20分钟内起效[37] - SPN - 830相比安慰剂可减少2.47小时/天的“OFF”时间[44] 产品潜力 - SPN - 812有良好的ADHD治疗数据，若获批儿科用药，2021年下半年将申请成人用药，预计峰值需求处方量达450 - 1000万，占市场份额5 - 10% [46][65] - SPN - 820是治疗难治性抑郁症的新型药物，有早期疗效信号，美国难治性抑郁症市场预计年处方量超500万[67][68]