财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收为1.525亿美元，较去年同期的1.309亿美元增长16% [6][14] - 2022年第一季度净产品销售额为1.475亿美元，特许权使用费收入为500万美元 [14] - 2022年第一季度研发和销售、一般及行政费用合计为1.113亿美元，去年同期为9570万美元 [14] - 2022年第一季度无形资产摊销为2060万美元，去年同期为600万美元 [14] - 2022年第一季度其他收入为1280万美元，去年同期其他费用为230万美元 [14] - 2022年第一季度GAAP运营收益为200万美元，去年同期为1320万美元 [15] - 2022年第一季度非GAAP调整后运营收益为2800万美元，较去年同期的2520万美元增长11% [6][15] - 2022年第一季度净税收优惠为1090万美元，GAAP净收益为2560万美元，摊薄后每股收益为0.43美元，去年同期净收益为570万美元，摊薄后每股收益为0.11美元 [15] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4.375亿美元，截至2021年12月31日为4.588亿美元 [16] - 公司重申2022年财务指引，预计总营收在6.4亿 - 6.8亿美元之间，研发和销售、一般及行政费用合计在4.6亿 - 4.9亿美元之间，GAAP运营收益在2000万 - 4000万美元之间，非GAAP运营收益在1.3亿 - 1.65亿美元之间 [17][18] 各条业务线数据和关键指标变化 Qelbree - 2022年第一季度IQVIA处方总量达到47324份，较2021年第四季度增长38%，3月处方量达到18380份创历史新高 [9] - 2022年第一季度处方医生数量从2021年第四季度的5600名增加到6900多名 [9] GOCOVRI - 2022年第一季度净销售额达到2260万美元，较2021年第一季度Adamas报告的1770万美元增长28% [9] - 2022年第一季度处方总量达到10736份，较去年同期增长约23% [9] Oxtellar XR - 2022年第一季度净产品销售额为2800万美元，与去年同期基本持平 [10] Trokendi XR - 2022年第一季度净产品销售额为6300万美元，低于去年的7200万美元 [10] APOKYN - 产品净销售额同比下降，主要由于年初一些医疗保险计划的不利变化和持续的竞争态势 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据IQVIA Xponent 52周数据，成人多动症市场目前约占总市场处方量的68% [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行长期增长战略，专注战略优先事项，努力降低2023年Trokendi XR过渡对整体业绩的影响 [6] - 公司预计本月底推出面向成人患者的Qelbree，这是多动症市场最大细分领域的重要扩张机会 [8] - 公司密切配合FDA对SPN - 830的新药申请审查，若获及时批准，将于2023年第一季度进行商业发布 [11] - 公司继续为SPN - 820招募治疗抵抗性抑郁症成人患者进行II期临床试验 [11] - 公司计划于2022年下半年启动SPN - 817治疗抵抗性癫痫患者的开放标签II期临床研究 [11] - 公司将继续积极开展企业发展，寻找战略机会以进一步加强在中枢神经系统领域的未来增长和领导地位 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Qelbree和GOCOVRI在第一季度的增长感到满意，期待在2022年剩余时间里延续增长势头 [33] - 公司将继续与FDA合作，推动SPN - 830获得FDA批准并为潜在的2023年第一季度发布做准备 [33] 其他重要信息 - 公司于今年1月采用新会计标准，使用修正追溯法，在稀释每股收益计算中新增约680万股 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1: Qelbree在成人市场获批后，支付方格局将如何演变，合同签订和毛收入到净收入趋势如何 - 公司与支付方的现有合同涵盖儿科和成人患者群体，近期成人获批不会重启大量讨论或谈判，公司会继续与部分未达成具体合同的药房福利管理机构合作，如与CVS的合作取得了二级药品地位 [21] - 去年第四季度毛收入到净收入比例处于高位50%多，第一季度因高免赔额等因素有所恶化，预计未来会继续改善，目标是维持在50% - 55% [22] 问题2: GOCOVRI产品销量增长良好，随着产品覆盖范围扩大，与支付方的合同签订思路是否会改变 - 公司会继续与支付方进行讨论，若有对公司、患者和产品增长都有益的共同领域，会积极开展相关讨论，整体思路变化不大 [23] 问题3: APOKYN净产品销售额同比下降主要是由于仿制药还是KYNMOBI - 下降主要是因为一些医疗保险计划将产品从首选改为非首选地位，以及第一季度毛收入到净收入情况较其他季度恶化 [23] 问题4: GOCOVRI并非新产品，向医生推广时还需做什么，是否需要更多投资，以及业务发展方面的市场情况 - 公司认为GOCOVRI仍是新产品，会继续投资该产品，其独特临床优势（唯一获批用于治疗运动障碍和关期的产品）得到医生认可，处方量持续增长 [26][27] - 产品受益于公司现有的帕金森病业务基础设施和资源 [28] - 业务发展方面，市场估值受影响，但具体情况因公司而异，有长期资金储备的公司价值预期变化不大，急需资金的公司预期会更合理，公司会继续寻找能扩展产品线的机会，对神经科或精神科资产持开放态度 [28][29] 问题5: APOKYN现有患者使用仿制药是否存在障碍，为何仿制药不能用于 refill - APOKYN患者治疗过程复杂，公司为患者提供从处方开始到后续维护的一系列服务，形成闭环反馈机制 [31] - 近期获批的仿制药墨盒仍需与公司的设备和笔配合使用，目前未对业务造成重大影响 [31]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度初步总营收约1.591亿美元，较去年同期的1.436亿美元增长11%，由1.55亿美元的产品净销售额和410万美元的特许权使用费收入组成，增长主要源于2021年11月收购Adamas带来的GOCOVRI产品净销售以及2022年第二季度Qelbree的推出 [27][28] - 2021年第四季度研发和销售、一般及行政费用预计在10500万 - 1.1亿美元之间，高于2020年同期的7440万美元，主要因支持Qelbree推出的活动以及Adamas收购相关的过渡成本 [29] - 2021年第四季度无形资产摊销预计在1100万 - 1200万美元之间，高于2020年同期的560万美元，主要由于收购Adamas的无形资产 [30] - 2021年第四季度运营收益预计在2000万 - 2500万美元之间，低于2020年同期的4000万美元，主要归因于支持Qelbree推出的更高费用以及Adamas收购相关的过渡和其他成本 [30] - 2021年全年总营收为5.798亿美元，较2020年的5.204亿美元增长11%，由5.675亿美元的产品净销售额和1230万美元的特许权使用费收入组成，增长主要由于2020年6月收购US WorldMeds的中枢神经系统产品组合、Oxtellar XR产品净销售增长、2021年第二季度Qelbree的推出以及2021年11月收购Adamas带来的GOCOVRI产品净销售 [31] - 2021年全年研发和销售、一般及行政费用预计在3.77亿 - 3.82亿美元之间，高于2020年全年的2.766亿美元，主要因支持Qelbree推出的活动以及Adamas和US WorldMed收购的时间安排 [32] - 2021年全年无形资产摊销预计在2900万 - 3000万美元之间，高于2020年全年的1570万美元，主要由于US WorldMeds和Adamas收购的时间安排 [33] - 2021年全年运营收益预计在1亿 - 1.05亿美元之间，低于2020年全年的1.737亿美元，主要由于支持Qelbree推出的费用增加以及US WorldMed收购的时间安排 [33] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4.588亿美元，低于2020年12月31日的7.729亿美元，减少原因是收购Adamas，部分被运营现金流抵消 [34] - 2022年全年GAAP财务指引：预计总营收在6.4亿 - 6.8亿美元之间，由产品净销售额和特许权使用费收入组成；预计研发和销售、一般及行政费用在4.6亿 - 4.9亿美元之间；预计GAAP运营收益在2000万 - 4000万美元之间；预计有效税率在25% - 28% [36] - 2022年全年非GAAP财务指引：预计非GAAP运营收益在1.3亿 - 1.65亿美元之间 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2021年公司推出Qelbree，第四季度IQVIA处方总数达到34328张，较2021年第三季度的15453张增长122%；2022年1月处方总数达到14177张；2022年第一季度前七周，处方总数较2021年第四季度同期的七周有42%的环比增长率；2021年第四季度处方医生超过5600名，高于第三季度的3470名 [13][14] - 2022年1月GOCOVRI在公司旗下的第一个完整月记录了3330张处方，较2021年1月增长30%；Adamas交易在第四季度贡献了约1000万美元的收入，公司有望在收购业务的前12个月实现6000万 - 8000万美元的协同效应 [11] - Oxtellar XR 2021年净销售额达到1.11亿美元，较2020年增长12% [18] - Trokendi XR尽管偏头痛预防市场竞争加剧，但2021年净销售额约为3.05亿美元 [18] - 2021年Oxtellar XR和Trokendi XR两款产品合计净产品销售额为4.16亿美元，与2020年的4.18亿美元基本持平 [19] - Apokyn 2021年销售额接近1亿美元，因当年面临竞争逆风 [19] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行长期增长战略，努力降低2023年Trokendi XR过渡的影响 [8] - 2021年公司推出Qelbree，收购Adamas增加GOCOVRI作为关键增长资产，重新提交SPN - 830的新药申请，推进SPN - 820的临床开发，提名SPN - 443和SPN - 446进行中枢神经系统适应症开发 [9][10] - 公司准备在2023年第一季度潜在商业推出SPN - 830，前提是获得FDA及时批准 [12] - 公司继续为Qelbree在成人市场的潜在推出做准备，假设FDA及时批准成人适应症补充新药申请，2022年将继续大力投资Qelbree的推出活动，进入占ADHD市场约50% - 60%的成人细分市场 [15] - 公司将继续积极进行企业发展，寻找战略机会以进一步加强其在中枢神经系统领域的未来增长和领导地位 [20] - 2022年公司增长将主要来自Qelbree和GOCOVRI，Oxtellar XR有一定程度增长，Trokendi XR和Apokyn将面临竞争压力 [43] - 公司理想的收购是类似US WorldMed的交易，既能获得商业产品，又能获得优质的后期管线产品；若无法找到合适商业资产，将专注于构建中期至后期的管线，资产领域在神经学或精神病学方面均可 [69][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司出色的一年，公司在执行长期增长战略方面取得进展，为未来发展奠定基础 [8] - 公司希望疫情缓解，这将有利于所有产品的销售，特别是在医生访问方面 [62] - 公司对Qelbree的未来充满期待，认为其是公司的重要产品，将大力投资该产品的推出活动 [48][49] - 公司认为GOCOVRI将继续保持增长轨迹，随着对产品的控制加强，增长可能会得到提升 [61] 其他重要信息 - 2021年11月公司遭受勒索软件攻击，影响了会计系统的长期可行性，需恢复数据、手动处理部分功能并加速向更现代的ERP系统过渡；同时公司完成对Adamas Pharmaceuticals的收购，预计在今年第二季度末完成整合，因此无法及时提交10 - K报告，将于明天收盘后提交10b - 25报告，新ERP系统预计在今年第二季度完成，希望能在3月16日结束的两周宽限期内提交10 - K报告 [23][24][26] - 从2022年开始，公司将在季度收益报告中添加非GAAP财务指标，认为这些指标能提供更高透明度，有助于理解和评估公司业务，反映公司内部管理业务和设定运营目标的方式，非GAAP调整项目包括无形资产摊销、股份支付、或有对价变动和折旧 [35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请细分Apokyn、Qelbree和Gocovri的收入指引，以及考虑到Apokyn的仿制药获批，其收入指引情况如何；Qelbree成人获批后平均剂量是多少，成人与儿科的收入处方是否会因体重给药而翻倍 - 公司增长主要来自Qelbree和Gocovri，Oxtellar XR有一定增长，Trokendi XR和Apokyn面临竞争压力；目前难以评估Apokyn仿制药的影响，今年其影响可能有限，因仿制药墨盒需搭配公司的笔使用，且公司有强大的产品支持网络；Qelbree成人平均日剂量可能在500 - 600毫克，长期来看会高于儿科和青少年的300 - 400毫克 [43][44][49] 问题2：Apokyn在整体收入指引中是否仍按季度2500万美元的水平计算；Qelbree的样品发放情况如何，停止样品发放后实际处方会被低估多少 - 公司考虑了Apokyn仿制药的潜在影响，预计其收入会低于之前所说的季度2500万美元，但目前难以量化具体影响，可能到下一季度会有更明确的信息；Qelbree将继续保持类似水平的样品发放活动，历史上样品转化为实际处方的比例约为15% - 20% [53][55] 问题3：未来是否会提供GOCOVRI的相关指标数据，2021年第四季度的销量和新患者启动情况如何；2022年GOCOVRI的新患者启动趋势如何，疫情缓解对其有何影响 - 公司提到2022年1月GOCOVRI处方量较2021年1月增长30%，愿意在有需要时提供更多指标数据；公司认为GOCOVRI将继续增长，随着对产品控制加强，增长可能提升；希望疫情缓解对所有产品都有积极影响，预计下一季度能对相关动态有更清晰的了解 [61][62] 问题4：公司整体收入指引低于市场共识，是因为对Apokyn保守估计，还是Trokendi XR在仿制药推出前的渠道去库存 - 与市场共识的主要差异在于Trokendi XR和Apokyn，公司对这两款产品的假设可能更悲观，采取了更保守的态度 [66][67] 问题5：完成Adamas收购和推进内部产品管线后，公司目前在收购方面更倾向商业阶段还是开发阶段的资产 - 理想的收购是类似US WorldMed的交易，既能获得商业产品，又能获得优质后期管线产品；若无法找到合适商业资产，将专注于构建中期至后期的管线，资产领域在神经学或精神病学方面均可 [69][70] 问题6：Qelbree毛销差正常化的时间假设是在下半年还是上半年，若晚于预期是否会影响SPN - 830的机会 - Qelbree毛销差改善情况好于预期，有望在成人推出时达到50% - 55%；Q1通常是特殊情况，可能会影响趋势；Qelbree和SPN - 830是两个相对独立的机会，公司会尽力尽快将它们推向市场 [74][75][77]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度总营收为1.485亿美元，较去年同期的1.551亿美元下降4%，其中产品净销售额为1.455亿美元，特许权使用费收入为290万美元 [12] - 2021年前九个月总营收为4.207亿美元，较去年同期的3.768亿美元增长12%，其中产品净销售额为4.125亿美元，特许权使用费收入为820万美元 [13] - 2021年第三季度SG&A费用为7200万美元，去年同期为5450万美元；研发费用为1970万美元，去年同期为1680万美元；运营收益为3260万美元，去年同期为5610万美元；净收益为2160万美元，摊薄后每股收益为0.40美元，去年同期净收益为4000万美元，摊薄后每股收益为0.74美元 [13] - 2021年前九个月SG&A费用为2.03亿美元，去年同期为1.442亿美元；研发费用为6940万美元，去年同期为5800万美元；运营收益为7990万美元，去年同期为1.307亿美元；净收益为5100万美元，摊薄后每股收益为0.94美元，去年同期净收益为9620万美元，摊薄后每股收益为1.79美元 [14] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.493亿美元，2020年12月31日为7.729亿美元 [15] - 公司调整2021年全年财务指引，营收指引范围从5.5 - 5.8亿美元降至5.5 - 5.7亿美元；研发和SG&A费用从3.8 - 4.1亿美元降至3.7 - 4亿美元；运营收益预期从7000 - 9000万美元提高至9000 - 9500万美元 [15] - 公司预计2021年无形资产摊销约为2400万美元，全年有效税率为28% - 31% [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - Qelbree于今年5月下旬推出，首季度净销售额为240万美元，9月处方总数为7132份，较8月增长37%，较9月前三个月的月平均水平增长118%；最新一周处方总数为2248份，较前12周的周平均水平增长51%；2021年第三季度开处方医生数量较第二季度增加340%，超过3470名医生开处方；在医保管理方面，已与一家关键PBM达成覆盖协议，并与其他公司推进谈判，在医疗补助方面，Qelbree目前覆盖48%的医疗补助人群，而第二季度为7% [7][8][12] - Trokendi XR和Oxtellar XR在处方量下降和公司促销力度减少的情况下表现良好，2021年前九个月，这两款产品的净产品销售额总计3.14亿美元，与去年同期的3.17亿美元基本持平 [10] - Apokyn净产品销售额同比下降，部分原因是去年同期渠道库存水平较高，以及过去12个月竞争动态的持续影响 [10][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司宣布拟收购Adamas Pharmaceuticals，这是构建强大多样的帕金森病产品组合的重要一步，符合公司收购增值、临床差异化的中枢神经系统疾病治疗产品的战略，预计该交易将增加公司收入基础和现金流，减少对Trokendi XR的依赖，并在2022年实现增值 [6] - 公司继续寻找战略机会，以进一步加强其在中枢神经系统领域的未来增长和领导地位 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Qelbree的推出进展感到满意，其表现符合预测，随着开学季的到来，处方量增长加速 [7][20] - 公司对Apomorphine输液泵（SPN - 830）和其他在研产品的进展感到满意，预计将在本月提交SPN - 830的新药申请（NDA），SPN - 820的II期临床研究按计划于2021年底启动，SPN - 817的II期项目目标是在2022年上半年启动 [9] - 公司内部研究项目取得重要里程碑，两个新化学实体SPN - 443和SPN - 446在成功完成初步临床前筛选和先导优化活动后被提名进一步开发 [9] 其他重要信息 - 从2022年起，公司将在季度财报新闻稿中增加非GAAP财务指标，以提供更高的透明度，帮助理解和评估公司业务 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Qelbree在开学季的表现、采样和医保覆盖情况如何？ - Qelbree的发货和处方情况完全符合预测，公司对其推出表现满意；采样是持续活动，初期力度较大，后续会根据产品推广情况调整；已与一家关键PBM达成覆盖协议，产品已获得医保覆盖并取得良好进展，医疗补助方面约50%的人群获得二级或更好的覆盖 [20][21] 问题2: 何时能准确了解Qelbree的真实需求，是否有成人非标签使用情况，不同剂量的使用比例如何？ - 预计约25% - 50%的样品会在头六个月左右转化为实际处方，但转化速度比预期稍慢，且由于医生给同一患者多次提供样品等行为，数据不太清晰；目前成人非标签使用情况极少，公司主要关注儿童精神病学和儿科；目前每日剂量较低，预计随着时间推移会增加，成人获批后预计剂量在400 - 600毫克 [24][25] 问题3: 未来几个季度Qelbree的毛利率与净利率情况如何？ - 公司希望最终毛利率与净利率能达到45% - 55%，第三季度较第二季度提高了约10个百分点，希望在明年上半年再提高10 - 20个百分点 [26] 问题4: Qelbree的市场潜力、Apomorphine泵的前景以及业务发展计划如何？ - 希望Qelbree的市场份额能远超Strattera和Intuniv，目前已看到一些积极迹象，部分医生开始将其用于对兴奋剂不满或家长不愿使用兴奋剂的患者；对Apomorphine泵持谨慎乐观态度，欧洲市场上该泵的销量是Apokyn笔的数倍，但美国市场的报销和覆盖情况不同，最终表现取决于产品标签和适应症；公司会继续寻找业务发展机会，包括授权、产品收购或公司收购，业务自身将产生更多现金流，必要时也可能筹集资金进行合适的交易 [30][31][33][35] 问题5: Qelbree的PBM合作中，医保目录层级、与支付方谈判目标以及Apokyn销售下滑情况如何？ - 与PBM谈判的难点在于平衡患者获得药物的机会和合理的回扣，理想情况是患者无需经过太多步骤即可获得药物，但实际可能会有一些步骤编辑；Apokyn本季度净销售额约为2500万美元，预计季度销售额稳定在2500万美元左右，竞争压力和医保管理压力持续存在 [38][39][40] 问题6: Qelbree医保覆盖的步骤编辑要求、患者来源、样品包大小及转化时间情况如何？ - 不同医保计划的步骤编辑要求不同，有的要求通过非兴奋剂药物，有的要求通过兴奋剂药物；调查显示，部分患者来自对兴奋剂不满的人群，部分来自现有非兴奋剂药物使用者，约四分之一是患有复杂ADHD的患者；样品包初始为两周用量，医生多次提供样品包导致转化为实际处方的时间延长，公司会在鼓励医生使用产品和准确监测转化情况之间寻求平衡 [43][44] 问题7: Apokyn销售下滑是受Kynmobi还是COVID限制影响，患者在Kynmobi和Apokyn之间的流动情况如何？ - Apokyn销售下滑是COVID和Kynmobi竞争的综合影响；患者会在Kynmobi和Apokyn之间流动，直到找到适合自己的产品，Apokyn的注射使用需要护士参与培训和滴定，但这也是公司为患者提供的服务之一 [45][47][48]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收2200万美元，其中GOCOVRI产品销售额2010万美元，OSMOLEX ER产品销售额50万美元，来自NAMZARIC的特许权使用费收入约140万美元 [25] - 2021年第二季度GOCOVRI产品销售额较去年同期增长12%，主要受销量增长推动，但部分被较高的毛净折扣抵消 [25] - 2021年第二季度研发费用为140万美元，低于去年同期的260万美元，主要因ADS - 5102多发性硬化症开放标签扩展试验完成 [26] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用（SG&A）为2920万美元，高于去年同期的2320万美元，代表GOCOVRI商业化战略及OSMOLEX ER教育推广工作的执行 [27] - 公司维持2021年运营费用指引在1.15亿 - 1.3亿美元之间，包括900万美元基于股票的薪酬；研发费用预计在500万 - 1000万美元之间；SG&A费用预计在1.1亿 - 1.2亿美元之间 [28] - 截至2021年6月30日，现金和投资约为1.183亿美元，本季度净运营现金消耗为920万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 GOCOVRI业务线 - 第二季度GOCOVRI总付费处方（TRx，不包括免费试用计划产品）增至9400份，较2020年第二季度增长19%，较上一季度增长8% [15] - 新付费处方（NRx）较去年第二季度增长97%，较上一季度增长24%，总数达730份；12个月患者留存率保持在45% - 50% [15] OSMOLEX ER业务线 - 第二季度业绩与第一季度相符，受收购前库存建设在第二季度正常化以及患者援助计划转为付费处方两个因素影响 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 最近三个月（2月至4月）与去年同期相比，左旋多巴/卡比多巴的患者索赔数据同比下降17%，表明帕金森病患者接受治疗的数量仍未恢复到疫情前水平 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2021年运营计划为推进神经学产品组合、加强业务基础、利用完全整合的基础设施，上半年已取得显著进展 [13] - 公司主要专注于GOCOVRI的增长，扩大处方医生数量和接受治疗的患者数量，推进第二个适应症OFF发作的推广；同时确保OSMOLEX ER现有患者的不间断治疗，并推进其在精神病学市场的投资计划 [8][23] - 为支持GOCOVRI增长，公司获得第二个替代包装商的补充新药申请（sNDA）批准，加强供应链；还宣布GOCOVRI两项新专利，加强长期专利组合至2038年；此外，公司收到首个覆盖癫痫研究药物ADS - 4101的国际专利，助力合作和许可计划 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情使医疗保健行业环境仍具挑战性，但公司团队适应能力强，2020年的强劲需求和收入增长以及今年上半年的表现，证明公司有能力在不断变化的市场中发展 [7] - GOCOVRI和OSMOLEX ER的收入增长以及特许权使用费收入，加上审慎投资，使季度净运营现金消耗降至个位数，为920万美元 [8] - GOCOVRI新付费处方显著增加，是自开始报告该指标以来的最高水平，也是未来增长的关键领先指标；OFF发作适应症推出后的首个完整季度，新患者增加且患者留存率高，让公司相信扩大标签有潜力显著增长GOCOVRI的市场机会 [9][10] 其他重要信息 - 公司在帕金森病宣传月期间，在Lifetime Access TV上推出直接面向患者的板块，潜在覆盖8300万观众，使患者参与度提高20%，医生对数字内容的参与度提高200% [17][18] - GOCOVRI在预先授权过程中的支付方批准率达93%，表明无论处方集状态如何，患者都能获得该药物 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请谈谈患者返回诊所的近期动态，以及7月和8月的情况，对NRx有何影响？OFF发作适应症推出后，本季度NRx中来自OFF、运动障碍或两者兼有的比例分别是多少？增长中有多大比例由该适应症推动？ - 情况仍不稳定、动态且复杂，虽有患者返回诊所，但从卡比多巴/左旋多巴索赔数据下降17%来看，并非所有患者都回到医生办公室，公司仍面临挑战；在OFF发作适应症推出方面，看到有运动障碍、OFF发作或两者兼有的患者处方，目前大部分处方来自运动障碍，这在推出OFF发作适应症的首个完整季度并不意外，且不同类型患者的处方情况表明公司在改变治疗模式方面取得进展 [32] 问题2：对于ADS - 4101，潜在合作伙伴关注什么？新的知识产权在合作讨论中能起到多大的催化作用？ - 癫痫市场有巨大未满足需求，虽有不少产品在研发，但后期产品不多，公司有一个准备进入3期试验的资产，且已开始解决知识产权问题，这是与潜在合作伙伴探讨产品推向有未满足需求患者的关键 [36] 问题3：为GOCOVRI增加替代包装商的理由是什么？是否是为解决看到的脆弱性问题？对于OSMOLEX ER的试点推出，如何决定是否继续该计划？是基于销售、处方量还是市场的定性反馈？ - 随着GOCOVRI需求增长，单一来源制造不符合公司长期增长战略，因此实施了复制制造产能的计划；对于OSMOLEX ER，公司主要专注于GOCOVRI，在精神病学领域对OSMOLEX ER有严格的门控投资计划，目前产品销量相对较小，市场研究显示该领域对缓释产品有机会，公司处于推出早期阶段，会持续更新进展 [39][40] 问题4：GOCOVRI已广泛覆盖、无管理护理问题、在市场上有一定时间且有新适应症，为何不更积极地通过直接面向消费者（DTC）营销来推动优势？初始DTC营销的指标情况如何？ - 公司谨慎选择以高效方式进行DTC营销，针对特定社交媒体平台上已知存在的患者群体，如Lifetime Access TV板块就是高效触达目标受众的例子，并通过多媒体渠道重新利用这些资源；公司跟踪网站参与度、数字资产下载量、视频观看患者数量等多种指标，目前所有指标都呈积极态势，计划继续保持这些努力 [46] 问题5：进入明年，支付方讨论情况如何，是稳定、有改善还是会重新谈判合同？业务发展方面是否有进展？在OSMOLEX上的广告、推广支持费用是多少，未来计划如何？ - 公司专注于GOCOVRI增长和OSMOLEX在药物性锥体外系反应（EPR）中的整合，但也在积极评估内外部机会，利用基础设施创造价值；在支付方讨论上，公司致力于GOCOVRI的广泛可及性和可负担性，与支付方就产品的临床和健康经济价值进行积极对话，支付方批准率高，OFF发作适应症推出后的处方也得到支付，75%的患者（医疗保险和商业保险合计）自付费用低于25美元，但仍在努力推进；从宏观上看，2021年SG&A费用指引与2020年相符，有一个小的、有针对性的电话销售团队专注于OSMOLEX，公司会在年内持续评估是否需要进一步投资 [50][51][52] 问题6：今年6月发表的论文显示GOCOVRI可能影响步态冻结，是否在营销和教育工作中宣传了这一点？如果没有，是否计划这样做？是否可以利用OSMOLEX ER的历史试验数据进行类似的事后分析，是否有价值？ - 6月发表的论文对MDS [UPPLRS] Part 2进行了事后分析，该部分关注帕金森病患者的运动并发症，其中步态冻结是13个问题之一，研究发现GOCOVRI使步态冻结有统计学上的显著改善，且13个子问题中有12个得到改善；公司根据药品标签进行推广，目前该内容不在标签内；公司打算获取OSMOLEX ER 3期试验的数据，Adrian团队和研究人员正在努力，有机会从数据中学习并确保GOCOVRI和OSMOLEX的持续差异化 [57][59][59] 问题7：随着OFF发作适应症的推出，似乎正在触及更广泛的帕金森病患者群体，从长期来看，是否应考虑扩大商业基础设施？在承担研发风险以收购资产方面，公司的意愿如何？ - 随着OFF发作适应症推出，市场机会扩大，从20万运动障碍和OFF发作患者增加到额外20 - 30万OFF发作患者，共40 - 50万患者；虽然患者群体扩大，但市场高度集中，这些患者由与运动障碍推出时相同的医生治疗，公司认为目前销售团队规模合适，通过多媒体数字营销活动加强覆盖足以有效把握机会；公司的首要任务是创造价值，目前最大机会是继续推进OFF发作适应症的推出，为未来发展奠定基础；公司已证明在晚期神经学开发、获取额外生命周期和复杂环境下的药物商业化方面的能力，未来需要根据现有基础优势，考虑如何利用基础设施创造价值，目前价值驱动因素是GOCOVRI及其更广泛的市场机会 [64][65][67]

公司概况 - 使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善日常生活[9] - 高管团队由行业资深人士组成，经验丰富[10] 战略支柱 - 商业卓越：提高GOCOVRI市场渗透率，扩大神经学领域业务[15] - 产品组合增长：推出GOCOVRI新适应症，收购OSMOLEX ER[15][61] - 企业实力：现金和投资达1.274亿美元，降低运营费用[13][15] GOCOVRI产品 - 潜在美国患者群体40 - 50万，可减少运动并发症，增加“良好开启”时间[19][28] - 1Q21销售额同比增长22%，处方量增长21%[15][53][55] - 受专利保护，有效期至2024 - 2034年不等[34] OSMOLEX ER产品 - 2021年1月收购全球权利，用于治疗帕金森病和药物性锥体外系反应[61] - 制定商业策略，定位符合批准适应症和临床数据[63] 财务情况 - 1Q21总营收1.93亿美元，GOCOVRI产品销售1.77亿美元[69] - 2021年总运营费用预计1.15 - 1.3亿美元[70]

公司概况 - 公司使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善其日常生活[9] - 高管团队由行业资深人士组成，经验丰富[10] 战略支柱 - 战略聚焦商业卓越、产品组合增长和企业实力三个关键支柱[13] GOCOVRI药物 - 潜在美国患者群体达40 - 50万，1Q21销售额同比增长22%，处方量增长21%[15][19][53][55] - 可减少运动并发症，增加“良好开启”时间，安慰剂调整后，运动障碍减少27%，关闭时间减少36%，良好开启时间增加29%[28][30][43] - 受专利和独占权保护，多项专利有效期至2024 - 2034年[33][34] OSMOLEX ER药物 - 公司于2021年1月4日获得其全球权利，用于治疗帕金森病和药物性锥体外系反应[61] - 商业策略旨在根据批准适应症定位，满足未满足医疗需求[63] 财务情况 - 1Q21总营收1.93亿美元，现金及投资1.274亿美元[69] - 2021年总运营费用预计1.15 - 1.3亿美元，研发费用500 - 1000万美元，销售、一般和行政费用1.1 - 1.2亿美元[70]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为1930万美元，其中GOCOVRI产品销售额为1770万美元，OSMOLEX ER产品销售额为30万美元，来自NAMZARIC的特许权使用费收入约为130万美元 [29] - GOCOVRI产品第一季度销售额较去年同期增长22%，主要受销量增长推动 [30] - 本季度毛销差约为26%，符合公司提供的指引范围；预计今年剩余时间，第二季度毛销差为20% - 25%，下半年降至15% - 20% [31] - 2021年第一季度研发费用为180万美元，上年同期为250万美元；本季度销售、一般和行政费用为2660万美元，上年同期为2460万美元 [32] - 截至2021年3月31日，现金及投资约为1.274亿美元；第一季度完成750万美元的专利诉讼和解及OSMOLEX ER收购，并通过公开发行股票和市价普通股销售筹集了约6650万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 GOCOVRI - 第一季度GOCOVRI付费处方（TRx）（不包括免费试用计划产品）同比增长21%，达到8735份，较上一季度增长7%；新付费处方（NRx）同比增长18%，较上一季度增长16%，达到590份 [18] - 第一季度GOCOVRI产品销售额为1770万美元，较去年同期增长22% [29][30] OSMOLEX ER - 第一季度为专利和解及产品收购后的首个商业化季度，团队成功将其整合到产品组合中，现有患者得到不间断护理，并吸引了新患者 [25] - 第一季度OSMOLEX ER产品销售额为30万美元 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度帕金森病主要治疗药物左旋多巴/卡比多巴的患者索赔数据同比下降21% [17] - 随着GOCOVRI新适应症获批，可寻址人群从估计的20万 - 40万增加到50万 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进GOCOVRI商业化，增加治疗患者数量，扩大处方医生数量，并推出新适应症 [7] - 计划将商业版图扩展到帕金森病以外，利用OSMOLEX ER治疗药物引起的锥体外系反应 [11] - 继续寻求ADS - 4101的合作伙伴或授权机会 [13] 行业竞争 - 公司关注帕金森病领域所有竞争对手，包括近期获批、正在研发以及近期停止项目的公司 [70] - 过去一年左右OFF发作产品获批，增加了社区对该疾病的教育和认知，对GOCOVRI等产品有帮助 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第一季度公司团队继续有力执行增长战略，各项成就与公司战略目标一致，对未来一年充满期待 [7][14] - 尽管市场环境因疫情复杂多变，但团队表现出色，现金状况良好，对公司战略充满信心，对GOCOVRI新适应症带来的机会感到兴奋 [34] 其他重要信息 - 4月公司在美国神经病学学会年会上展示数据，强调帕金森病运动并发症对患者及其护理伙伴的负面社会和情感影响，并推出全国性疾病教育项目“Picture More Time”，以提高对OFF发作和运动障碍的认识和理解 [8][9] - 本季度公司发布新的GOCOVRI数据分析，强调其改善无运动障碍的按时活动时间的能力 [10] - 公司获得ADS - 4101的两项新专利，有助于继续寻求该项目的合作伙伴或授权 [13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于ADS - 4101产品，获得两项新专利后是否仍不打算内部开发，以及业务发展的想法；GOCOVRI新适应症对支付方费率的影响 - 公司将继续评估ADS - 4101的潜在价值并探索合作机会，不会内部投资该产品；获得的两项新专利有助于推进其成为合作产品 [37] - 获批新适应症后，公司迅速让支付方了解并更新其处方集文件；目前看到针对OFF发作或同时患有OFF发作和运动障碍的患者的处方获得支付方批准，过去12个月批准率为93%，表明患者能够获得药物；关于OFF发作适应症的具体影响还需进一步监测 [37][38] 问题2: 新处方医生数量在今年剩余时间的增长预期；新适应症推广中遇到的主要阻力 - 公司对GOCOVRI的执行情况感到满意，尽管市场环境复杂，但战略持续有效；新适应症推出开局良好，GOCOVRI同比增长21% [42] - 新适应症推广的主要阻力在于医生需要从对OFF发作或运动障碍的症状管理转变为对患者运动并发症的综合管理，这需要时间进行教育；但早期进展令人满意，市场研究显示有巨大潜力 [43] 问题3: NRx患者中由新标签驱动的比例；疫情对第一季度面对面推广的影响及后续改善预期；OSMOLEX ER目标精神科医生对推广的敏感度，以及何时考虑面对面推广和发布临床结果的计划；GOCOVRI库存的影响 - 大部分NRx患者被诊断为运动障碍，但也持续看到被诊断为运动障碍同时患有OFF发作或仅患有OFF发作的患者的处方，这种患者组合为增长前景带来乐观预期 [47] - 疫情在部分地区仍是阻碍，不同地区访问情况不同；但公司销售团队活动水平已维持在疫情前水平，第一季度现场拜访比例增加，3月达到新高，疫苗接种的推进带来了更好的访问机会 [48] - 公司致力于将OSMOLEX ER的3期数据进行公开，目前正在分析数据；公司对OSMOLEX ER拓展到锥体外系反应领域感到兴奋，但仍在探索其全部潜力，将谨慎推进并保持对GOCOVRI的关注 [50][51] - 各季度库存可能会有几天的变化，但无显著变化 [52] 问题4: 第二季度GOCOVRI OFF发作适应症的采用是否加速，以及今年运动障碍、OFF发作和两者皆有的患者处方比例预期；2022年与支付方谈判合同是否会有变化 - 公司对GOCOVRI的持续增长感到满意，这反映了商业战略的有效执行；OFF发作适应症推出开局良好，对公司前景感到兴奋 [57] - 与支付方的对话良好，支付方批准OFF发作处方是积极信号，公司将继续监测以确保患者获得药物 [58] 问题5: GOCOVRI免费试用计划在疫情社会正常化后将持续多久；是否需要额外投资销售和营销以支持新适应症 - 免费试用计划旨在为新医生和新患者提供临床体验，只要有新医生和新患者增长的潜力，该计划就会继续 [62] - 由于被诊断为OFF发作的患者与现有患者由相同医生治疗，公司认为销售团队规模合适，能够抓住机会，目前对销售和营销费用情况感到满意 [63][64] 问题6: GOCOVRI和OSMOLEX ER的未来营销策略，以及医生对包含两种药物的处方集的反馈；公司在《神经前沿》杂志上发表的论文中关于衡量无运动障碍按时活动时间的分析是否会成为未来帕金森病临床试验的标准；帕金森病左旋多巴诱发运动障碍的竞争格局，以及对Addex Therapeutics即将进行的2b/3期试验的看法 - 这是两种不同的产品，有不同的临床数据集、适应症和适用患者群体，营销战略是将它们推广到合适的患者群体并促进两者增长 [68] - 不确定该分析是否会成为新的标准，重要的是捕捉对患者重要的指标，即无运动障碍的良好按时活动时间，GOCOVRI在这方面有显著改善 [69] - 公司熟悉该竞争对手，会跟踪该领域所有竞争对手；过去一年左右OFF发作产品获批增加了社区对疾病的教育和认知，对GOCOVRI等产品有帮助 [70]

公司概况 - 公司拥有超20年中枢神经系统（CNS）领域经验，有4个多动症（ADHD）项目[6] - 公司有6种已上市产品，涵盖癫痫、偏头痛等多种疾病治疗领域[13][14] 财务表现 - 2013 - 2020年总营收在1200万 - 5.2亿美元间波动，2018年底渠道库存增加使2018年净销售额增加约1000万美元，负面影响2019年净销售额[8][9][10] 产品管线 - 公司有多款在研产品，如SPN - 830用于帕金森病、Qelbree™用于成人ADHD等[17] 核心产品亮点 - Qelbree™是新型非兴奋剂ADHD产品，2021年4月获批用于6 - 17岁患者，计划2021年第二季度推出，2H 2021目标提交成人患者补充新药申请（sNDA）[20] - Trokendi XR在偏头痛治疗中比TPM - IR有更优临床结果，相对减少56%，应答率方面≥50%、≥75%、100%减少的患者比例分别为55%、41%、24%[22][23][26] - Oxtellar XR在双倍剂量时比Trileptal®有更好的不良事件谱，因不良事件停药的患者比例降低55%[28][30] 市场分析 - 美国帕金森病市场预计从2020年的15亿美元增长到2026年的62亿美元，患者约100万，年增长率约2.5%[34] 临床数据 - Qelbree™多项III期研究显示在改善ADHD症状上显著优于安慰剂，能显著减少多动和注意力不集中，起效快，最早在第1或2周显示疗效[57][59][61] - SPN - 830在TOLEDO III期研究中与安慰剂相比，每天减少2.47小时“关期”[46] 合作与研发 - SPN - 820与Navitor Pharmaceuticals联合开发，是治疗难治性抑郁症的新型药物，预计2021年底开展II期临床试验[48]

公司概况 - 使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善日常生活[9] - 执行团队经验丰富，专注于GOCOVRI和OSMOLEX ER的机会优化与公司战略投资[9] 战略支柱 - 商业卓越：实现品牌潜力以增加收入和服务更多患者[13] - 产品组合增长：推进神经学领域的产品组合和管线[13] - 企业实力：建立可持续、全面整合的公司[13] GOCOVRI情况 - 潜在美国患者群体40 - 50万，可治疗PD运动并发症，有排他性和持久知识产权保护[19][31][33] - 2020年销售额同比增长30%，4Q20同比增长21%，处方量4Q20同比增长14% [53][56] - 增长策略包括提高治疗紧迫性、差异化推广、改善获取和供应[50] 产品组合拓展 - 推出GOCOVRI治疗OFF发作，扩大潜在市场20 - 30万患者[59][60] - 收购OSMOLEX ER，将其整合到神经学产品组合中[63] 财务状况 - 2020年总收入7.45亿美元，GOCOVRI产品销售7.12亿美元，净运营现金消耗5.07亿美元[70][71][74] - 2021年预计总运营费用1.15 - 1.3亿美元，预计研发费用500 - 1000万美元，预计销售、一般和行政费用1.1 - 1.2亿美元[78]

公司概况 - 公司拥有超20年中枢神经系统（CNS）经验，有4个多动症（ADHD）项目[6] - 公司有5种已上市产品，涵盖癫痫、偏头痛、帕金森病等领域[14] 销售与盈利 - 2013 - 2020年总净产品销售额分别为144、90、12、210、294、400、383百万美元，2021年预计为500 - 525百万美元[8][9] - 2013 - 2020年总运营收益分别为21、54、100、144、 - 5、 - 62百万美元，2021年预计为155 - 170百万美元[10][11] 产品管线 - SPN - 812用于ADHD，成人ADHD有积极III期数据，儿科NDA正在接受FDA审查[17][46] - SPN - 830用于帕金森病，NDA于2020年9月提交，收到FDA拒绝受理信[17][41] - SPN - 820用于抑郁症，处于I期；SPN - 817用于严重癫痫，处于I期；Myobloc用于神经系统疾病，处于IV期[17] 产品优势 - Trokendi XR相比TPM - IR有更有利的临床结果，副作用发生率更低，可使偏头痛频率相对降低56%[20][21] - Oxtellar XR在双倍剂量下比Trileptal®不良事件发生率更低，患者因不良事件停药率降低55%[26][28] 市场分析 - 美国帕金森病市场预计从2020年的15亿美元增长到2026年的62亿美元，患者约100万，年增长率约2.5%[32] - 美国重度抑郁症（MDD）患者约1500万，约30%的MDD患者治疗抵抗，治疗抵抗性抑郁症（TRD）市场估计每年有500万 + 处方[65][66]