财务数据和关键指标变化 - 公司2020年第四季度净亏损为5470万美元，较2019年同期的3400万美元有所增加，主要由于UKONIQ商业化准备相关的G&A费用增加 [9] - 2020年全年净亏损（不包括非现金项目）为1991亿美元，较2019年的1614亿美元有所增加，主要由于商业化成本增加 [10] - 2020年全年GAAP净亏损（包括非现金项目）为2794亿美元，较2019年的1729亿美元有所增加 [12] - 公司预计2021年每季度亏损约为5000万美元，与2020年相似，R&D费用将减少，但商业化费用将增加 [12] - 公司2020年底现金及投资证券超过6亿美元，预计当前现金可支持至2023年 [8][13] 各条业务线数据和关键指标变化 - UKONIQ（umbralisib）在2021年2月获得加速批准，用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 [15] - UNITY-NHL试验数据显示，umbralisib单药治疗在复发或难治性边缘区淋巴瘤患者中的总体反应率为493%，在滤泡性淋巴瘤患者中为453% [18] - UNITY-CLL试验数据显示，U2组合（umbralisib + ublituximab）在CLL患者中显著改善了无进展生存期，总体反应率也有所提高 [19] - U2与venetoclax的三联组合在复发或难治性CLL患者中显示出100%的总体反应率，96%的患者在外周血中达到不可检测的MRD [20] - TG-1701（BTK抑制剂）在CLL患者中单药治疗的总体反应率为95% [21] 各个市场数据和关键指标变化 - UKONIQ在获批后迅速启动商业化，市场反应积极，医生对其安全性和耐受性表示认可 [30][32] - 公司已与多家专业药房和分销商合作，确保UKONIQ的供应，并与支付方进行积极沟通以确保广泛覆盖 [34] - NCCN已将UKONIQ纳入其临床实践指南和纲要，支持其在边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中的应用 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年完成ublituximab与umbralisib组合的BLA提交，目标是在2022年推出CLL和MS治疗 [13][24] - 公司将继续推进早期管线候选药物，包括TG-1501、TG-1701和TG-1801，并计划在2021年展示更多数据 [99] - 在MS领域，公司计划在2021年提交ublituximab的BLA，并探索其他适应症的研究设计 [23][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对UKONIQ的早期商业化进展表示满意，认为其在PI3K抑制剂类别中具有差异化优势 [42][51] - 公司预计CLL和MS市场的商业化将在2022年加速，特别是在CLL领域，预计将带来更大的收入增长 [49][66] - 管理层对ublituximab在MS市场的前景表示乐观，认为其一年两次的输注方案具有竞争优势 [72][73] 其他重要信息 - 公司在2020年增加了约140名全职员工，以支持长期愿景 [26] - 公司计划在2021年展示U2与venetoclax组合的更新数据，并推进TG-1701和TG-1801的临床开发 [99] 问答环节所有提问和回答 问题: UKONIQ的市场接受度和PI3K抑制剂类别的竞争 - 医生对UKONIQ的差异化机制和安全性表示认可，市场反应积极 [42][51] - 公司预计UKONIQ在边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中的销售增长将较为平稳，CLL市场的商业化将带来更大的增长 [49][51] 问题: MS领域的扩展计划 - 公司正在评估PPMS和其他适应症的研究设计，计划在2021年底前启动至少一项新研究 [43] 问题: UKONIQ的商业化指标 - 公司计划在未来电话会议中分享净收入、客户参与度和支付方覆盖进展等指标 [46] 问题: U2组合的定价策略 - 公司计划将U2组合定价为具有竞争力的价格，以在CLL市场中占据有利位置 [67] 问题: UKONIQ在NCCN指南中的分类 - UKONIQ在NCCN指南中被列为2A类，适用于边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 [86] 问题: TG-1701的耐受性 - TG-1701在早期数据中显示出较低的出血和瘀伤风险，耐受性优于现有BTK抑制剂 [80] 问题: IRAK4抑制剂的进展 - 公司正在重新评估IRAK4抑制剂的临床前毒性，计划进行新的测试以决定是否推进 [91][92]

前瞻性陈述风险 - 公司部分表述可能构成前瞻性陈述，受多种因素影响实际结果或与陈述有差异[12] 公司经营亏损情况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，预计未来仍会持续亏损[17] - 公司自成立以来已产生重大经营亏损，预计在可预见的未来将持续亏损[17] 资金筹集风险 - 公司需筹集大量额外资金，否则可能影响药物开发或商业化工作[17] - 公司需筹集大量额外资金，若无法在需要时筹集资金，将被迫推迟、减少或取消部分药物开发计划或商业化工作[17] 产品相关风险 - 公司产品和候选产品可能有不良副作用，影响监管批准和商业前景[17] - 公司产品和候选产品从第三方获得许可，与许可方的纠纷会影响开发和商业化[22] 商业化及市场风险 - 公司作为商业公司经验有限，UKONIQ或未来获批产品销售可能不及预期[17] - 公司面临产品商业化可能不如预期、市场接受度低、无法维持或获得监管批准等风险，会影响业务和收入[17] - 公司面临目标适应症治疗的激烈竞争，可能导致商业机会减少或消除[17] - 公司若无法建立额外的商业能力和基础设施，可能无法产生足够收入维持业务[17] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和供应产品，存在供应不足等风险[22] - 公司依赖第三方进行临床试验和供应产品，第三方服务不达标会影响产品获批和商业化[22] 股权结构影响 - 公司部分高管、董事和股东持有超10%的流通普通股，可能影响公司管理[22] - 公司部分高管、董事和其他股东持有超过10%的已发行普通股，可能影响公司管理和股东审批事项的结果[21] 股价波动风险 - 公司股票价格预计将保持波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[22] - 公司股价预计将保持波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[22] 综合风险概述 - 公司面临商业化、财务状况、药物开发、监管、知识产权等多方面风险[14][15][16][19] 产品责任及法规风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，并限制产品商业化[17] - 公司受广泛监管，不遵守相关法规可能导致产品受限、市场撤回和处罚[22]

业绩总结 - TG Therapeutics在2020年取得了4个积极的关键临床试验结果，并提交了首个新药申请(NDA)预计2021年将迎来多个FDA批准[11] - Umbralisib的NDA已被美国FDA接受，针对复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)和滤泡淋巴瘤(FL)的PDUFA目标日期分别为2021年2月15日和6月15日[15][26] - Umbralisib在临床试验中显示出49.3%的总体反应率(ORR)，并且在MZL患者中无完全反应(CR)的患者进展[15] - TG Therapeutics的现金储备在2020年年底达到6亿美元，确保了公司未来的运营和研发能力[11] - 截至2020年年底的现金流为6亿美元[118] 用户数据 - U2（Umbralisib + Ublituximab）在治疗初始患者中，2年无进展生存率（PFS）为76.6%，而O+Chl（obinutuzumab + chlorambucil）为52.1%，P值小于0.001[64] - U2的中位PFS为38.5个月，O+Chl的中位PFS为26.1个月[64] - U2在治疗初始患者中的不良事件（AE）发生率为16.0%（n=116），而O+Chl为35.0%（n=200）[94] - U2在治疗初始患者中，严重不良事件（3-4级AE）发生率为13.8%，而O+Chl为3%[94] - U2在BTKi（布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）暴露患者中的客观缓解率（ORR）为64%[99] 未来展望 - 公司在2021年预计将迎来爆炸性增长，计划推出多种新疗法[12] - 目前公司有5种药物在开发中，涵盖B细胞疾病的不同机制[6] - TG Therapeutics的商业化团队已准备好在2021年推出新产品，团队成员在血液学领域拥有平均20年的经验[26] 新产品和新技术研发 - Ublituximab在治疗复发性患者中表现出良好的活性，已在2100多名患者中进行过治疗[29] - Ublituximab在多发性硬化症（MS）患者中的年复发率（ARR）低于0.10，且在ULTIMATE I和II研究中相较于teriflunomide观察到约60%和50%的相对减少[106] - Ublituximab在MS的临床便利性为每6个月一次的1小时输注[117] 市场扩张 - 全球慢性淋巴细胞白血病（CLL）市场预计到2025年将超过100亿美元[96] - 每年约有40,000名美国患者寻求CLL治疗[96]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-32639 TG THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 36-3898269 (State or othe ...

前瞻性陈述说明 - 报告中部分内容可能构成前瞻性陈述，受多种因素影响，实际结果可能与预期有重大差异[7][8] - 前瞻性陈述包括对费用增减、产品研发及商业化、临床试验、资本支出、营收盈利、合作协议等方面的预期[10] - 前瞻性陈述仅反映报告签署日的观点和假设，除非法律要求，公司无义务更新或修订[12] - 公司对前瞻性陈述声明受1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款保护[7] - 公司提醒不应过度依赖前瞻性陈述，其未反映未来收购、合并等潜在影响[8] - 阅读报告需理解实际未来结果可能与预期有重大差异[9] 报告信息不确定性 - 报告包含行业、业务和市场的估计、预测等信息，这些信息存在不确定性[13] - 行业、业务和市场等数据多来自第三方报告、研究调查等[13] 报告内容构成 - 报告涵盖财务信息，包括资产负债表、运营表、股东权益表、现金流量表等[15][6] - 报告还包含其他信息，如法律诉讼、风险因素、展品等[15][6]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净亏损为5290万美元，每股亏损047美元，相比2019年同期的3620万美元净亏损有所增加 [10] - 公司上半年净亏损为104亿美元，每股亏损095美元，相比2019年同期的7140万美元净亏损有所增加 [10] - 公司现金及等价物和投资证券总额为2756亿美元，预计能够支持运营至2021年 [9] - 预计2020年剩余时间研发成本将下降，部分被G&A成本的适度增加所抵消 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司完成了单药umbralisib用于治疗边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的新药申请滚动提交 [15] - UNITY-CLL III期试验达到了主要终点，显示U2组合在治疗初治和复发/难治性CLL患者中显著改善了无进展生存期 [15] - ULTIMATE MS III期试验预计在第四季度公布顶线数据，目标支持ublituximab在复发型多发性硬化症中的全面批准 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计在2021年获得首个产品批准，推动其从开发阶段公司转变为完全整合的商业化组织 [14] - 公司正在积极建设商业和医学事务团队，为产品上市做准备 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过U2组合在CLL和NHL领域提供重要的治疗选择 [24] - 公司正在探索在弥漫性大B细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤等领域的扩展机会 [40] - 公司认为CD20市场将继续增长，ublituximab有望成为该市场的有吸引力的治疗选择 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2020年上半年的成就表示满意，并期待下半年公布ULTIMATE MS研究结果以及UNITY-NHL和UNITY-CLL研究的详细结果 [14] - 管理层预计在2021年获得首个产品批准，并计划从开发阶段公司转变为完全整合的商业化组织 [14] 其他重要信息 - 公司加强了科学和医学领导团队，新增了首席科学官和董事会成员 [17][18] - 公司计划在2020年底或2021年初提交U2用于CLL治疗的BLA/NDA申请 [26] 问答环节所有的提问和回答 问题: ULTRA-V研究的更新和早期组合研究的进展 - 公司预计在ASH会议上公布U2与venetoclax组合的I期数据，包括15至25名完成12个月治疗的患者 [32] - 对于BTK或venetoclax单药治疗未达到MRD阴性或CR的患者，公司没有更新 [33] 问题: 商业团队的建设和扩展计划 - 公司已组建了一支经验丰富的商业团队，计划在CLL上市时销售团队规模约为75人 [45] - 公司计划在滤泡性和边缘区淋巴瘤上市时先配备约一半的销售团队，随后逐步扩大 [45] 问题: umbralisib上市的最大挑战和欧洲策略 - 公司认为最大的挑战是教育市场，特别是消除对PI3K抑制剂的负面印象 [52] - 公司正在评估在欧洲是选择合作伙伴还是独立运营 [50] 问题: ULTIMATE MS试验的进展和竞争格局 - 公司预计ULTIMATE MS试验的顶线数据将在第四季度公布，COVID-19对试验的影响有限 [83] - 公司认为BTK抑制剂在MS领域不会对CD20药物构成竞争 [86] 问题: umbralisib在滤泡性淋巴瘤中的定位 - 公司认为umbralisib在滤泡性淋巴瘤的早期治疗中具有优势，适合在较温和的治疗方案中使用 [71] 问题: 其他潜在的治疗机会 - 公司正在探索在弥漫性大B细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤等领域的扩展机会，并考虑将CD47/CD19双特异性抗体用于这些适应症 [66]

前瞻性陈述相关 - 报告中的前瞻性陈述涉及已知和未知风险，实际结果可能与预期有重大差异[7][10][13] - 前瞻性陈述包括对费用增减、产品研发及商业化、临床试验等多方面的预期[11] - 公司对所有前瞻性陈述作了警示声明，并依据1995年《私人证券诉讼改革法案》寻求安全港保护[7][9] - 前瞻性陈述仅反映报告签署日的观点和假设，除非法律要求，公司无更新义务[8][13] 报告信息不确定性 - 报告包含行业、业务和市场的估计、预测等信息，这些信息存在不确定性[14] 报告结构 - 报告分为第一部分财务信息和第二部分其他信息[6] - 第一部分财务信息包含财务报表、管理层讨论与分析等内容[6] - 第二部分其他信息包含法律诉讼、风险因素等内容[6]

财务数据和关键指标变化 - 公司第四季度净亏损为3400万美元，相比2019年第三季度的5990万美元和2018年第四季度的5240万美元有所减少，主要原因是临床试验和制造费用的减少 [8] - 2019年全年净亏损为1.614亿美元，其中包括5600万美元的制造和CMC费用，用于III期临床试验和商业化准备 [10] - 公司2019年GAAP净亏损为1.729亿美元，每股亏损1.96美元，相比2018年的1.735亿美元净亏损和每股2.30美元亏损有所改善 [11] - 公司2019年底现金及等价物和投资证券为1.404亿美元，预计现金足以支持运营至2021年 [12][13] 各条业务线数据和关键指标变化 - UNITY-CLL试验进展顺利，尚未达到所需的事件数量，表明U2组可能比预期表现更好 [18][19] - UNITY-NHL试验在2019年取得显著进展，MZL和滤泡性淋巴瘤队列均达到主要终点，并启动了umbralisib的新药申请 [25][27] - ULTIMATE-MS试验预计在2020年下半年公布数据，目标是支持ublituximab在复发型多发性硬化症中的全面批准 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - CD20类药物在多发性硬化症治疗中占据重要地位，2019年全球销售额达到40亿美元，预计未来将继续增长 [37] - 公司预计ublituximab在MS市场中具有竞争力，提供1小时输注的便利性和有竞争力的价格 [37][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2020年完成UNITY-CLL试验的数据公布，并提交MZL和滤泡性淋巴瘤的NDA申请 [38] - 公司正在推进早期临床试验，包括TG-1801的首次人体试验，并计划将其与U2联合使用 [34] - 公司预计2020年将是关键的一年，将公布多项关键试验数据，并可能获得首个NDA批准 [38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对UNITY-CLL试验的成功充满信心，认为U2组的表现可能优于预期 [18][19] - 公司预计2020年将有多项重要催化剂，包括UNITY-CLL和ULTIMATE-MS试验的数据公布 [15][38] 其他重要信息 - 公司与FDA达成协议，进行中期疗效分析，以便在U2表现优异时提前停止试验 [21] - 公司计划在2020年完成MZL和滤泡性淋巴瘤的NDA提交，并可能在年底前提交CLL的NDA/BLA申请 [23][38] 问答环节所有的提问和回答 问题: GC组的表现是否会超出预期 - 公司认为GC组不太可能超出预期，预计其PFS将接近ILLUMINATE和ELEVATE试验的结果 [43][44] - 公司解释了CLL-11试验与ILLUMINATE、ELEVATE和UNITY-CLL试验在扫描频率上的差异，认为定期扫描会检测到更多进展 [45][46] 问题: 中期分析的机制 - 公司解释了中期分析的机制，预计在30至60天内达到所需事件数量，并在30天内完成数据分析 [60][61] - 中期分析的结果可能是试验因疗效显著而停止，或继续进行至最终分析 [96] 问题: ULTIMATE-MS试验的市场定位 - 公司预计ublituximab将成为第三个上市的CD20药物，提供1小时输注的便利性，并与ocrelizumab和ofatumumab竞争 [64][65][68] 问题: 抗CD47双特异性抗体的进展 - 公司介绍了TG-1801的进展，预计在2020年ASH会议上公布初步数据，并计划将其与U2联合使用 [81][82] 问题: ULTRA-V试验的进展 - 公司表示ULTRA-V试验的入组进展顺利，预计在2020年底前完成入组，并计划在ASH会议上公布更多数据 [83][84] 问题: G&A费用的增加 - 公司解释G&A费用的增加是季度性的波动，预计不会成为新的基准 [92] 问题: 未来12-24个月的研发计划 - 公司计划在未来12个月内启动滤泡性淋巴瘤和MZL的随机试验，并推进U2与BTK抑制剂和venetoclax的三联疗法试验 [111][112][113]

前瞻性陈述风险提示 - 年报包含前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异[12][13][17][18] - 需关注“风险因素”“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”等部分提及的可能影响实际结果的因素[17] - 公司提醒实际未来结果可能与预期有重大差异，前瞻性陈述仅反映报告签署日观点且无义务更新[18] 前瞻性陈述内容 - 前瞻性陈述包括临床研究和试验的启动、进展和结果等多方面内容[15] - 公司有正在进行的UNITY - CLL 3期临床试验、ULTIMATE I和II 3期临床试验以及UNITY - NHL 2b期临床试验[15] - 前瞻性陈述还涉及公司业务模式、战略计划的实施等内容[15] - 前瞻性陈述涵盖对费用增减、产品研发和商业化等多方面的预期[20] - 公司有关于费用增减、产品研发等多方面的预期[20] 前瞻性陈述更新义务 - 除法律要求外，公司无义务更新或修订前瞻性陈述[14][18] 年报信息不确定性 - 年报包含行业、业务和市场的估计、预测等信息，这些信息存在不确定性[19] - 年报包含行业、业务等估计、预测信息，此类信息有不确定性[19] 报告指代说明 - 报告中“TG”“公司”等指代TG Therapeutics, Inc.及其子公司[22] - 报告中“TG”“公司”等指代TG Therapeutics及其子公司[22] 年报页码信息 - 年报各部分内容有对应的页码，如“业务”部分在第2页，“风险因素”部分在第29页[11]

治疗选择与耐受性 - TG Therapeutics在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中强调了治疗选择和耐受性的重要性[5] - TG Therapeutics在边缘区淋巴瘤（MZL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的治疗中强调了耐受性的重要性[3][4] - 公司对当前治疗方案（如Ibrutinib/R2）的看法表明了对新疗法的需求[3][4] 治疗方案与组合 - 公司对U2与其他治疗方案在CLL治疗中的位置进行了讨论[5] - TG Therapeutics关注BTK与Ven组合的潜力[6] - 公司对U2与Ven数据的印象积极，认为其在治疗中的应用前景良好[6] - TG Therapeutics的管道中包含U2与其他药物的组合，显示出其研发的多样性[6] 未来展望与策略 - TG Therapeutics在未来的治疗格局中看好umbra MZL数据的潜在位置[3] - 公司对时间限制治疗目标的组合进行了探讨，认为这是未来治疗的一个重要方向[6] - TG Therapeutics在ASH 2019投资者与分析师活动中展示了其对未来治疗策略的深入思考[7]