财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度净亏损为8560万美元，每股亏损065美元，相比2020年同期的8720万美元净亏损和073美元每股亏损有所改善 [58] - 公司第三季度UKONIQ净销售额为200万美元，环比增长32%，累计前七个月销售额为430万美元 [55][56] - 公司第三季度现金及等价物和投资证券总额为381亿美元，预计足以支撑到2023年 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 - UKONIQ在第三季度的销售额为200万美元，环比增长32%，社区使用占比达到65%，显示出社区市场的增长潜力 [38][39] - U2组合在CLL治疗中的BLA和sNDA申请已提交，目标PDUFA日期为2022年3月25日 [17][18] - ublituximab在MS治疗中的BLA申请已提交，预计2022年9月获得PDUFA日期 [11][12] 各个市场数据和关键指标变化 - UKONIQ在社区市场的使用占比达到65%，显示出社区市场的增长潜力 [39] - 公司在MS市场的准备工作中，已与500个中心建立了联系，这些中心覆盖了80%的MS患者 [77][78] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过UKONIQ的上市经验为未来的U2和ublituximab上市做准备 [10][47] - 公司正在推进U2与venetoclax的三联疗法ULTRA-V试验，预计2022年中期公布数据 [24][62] - 公司在MS市场的策略是通过缩短输注时间和灵活的用药方案来提升竞争力 [50][79] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对UKONIQ的上市表现表示满意，认为其为未来的U2和ublituximab上市奠定了良好基础 [9][46] - 管理层对ublituximab在MS市场的潜力表示乐观，认为其疗效和输注时间优势将带来竞争优势 [16][50] - 管理层预计2022年R&D费用将保持平稳，可能会有小幅上升 [95] 其他重要信息 - 公司通过患者支持计划为35%的患者提供免费药物，以应对药物可负担性问题 [45] - 公司在MS市场的准备工作中，已与500个中心建立了联系，这些中心覆盖了80%的MS患者 [77][78] 问答环节所有提问和回答 问题: ULTRA-V数据何时公布 - 预计ULTRA-V数据将在2022年中期公布，可能在ASCO、EHA或Lugano会议上 [62] 问题: Medicare对MZL和FL患者的影响 - 大多数MZL和FL患者为老年人，Medicare覆盖率高，但自付费用仍是问题，公司通过患者支持计划提供免费药物 [63][64][65] 问题: UKONIQ的gross-to-net变化 - UKONIQ的gross-to-net在第三季度保持稳定，未出现重大变化 [72] 问题: ublituximab在MS市场的竞争策略 - ublituximab的1小时输注时间和灵活的用药方案是其竞争优势，管理层认为价格和可及性是关键 [79][80][81] 问题: UKONIQ的社区市场表现 - UKONIQ在社区市场的使用占比达到65%，显示出社区市场的增长潜力 [39] 问题: 欧洲市场的策略 - 公司倾向于在欧洲市场优先推出MS产品，并可能采取独立运营策略 [93] 问题: R&D费用的未来展望 - 预计2022年R&D费用将保持平稳，可能会有小幅上升 [95] 问题: ublituximab的供应链准备 - 公司对ublituximab的供应链准备充分，已与全球领先的抗体制造商达成长期供应协议 [102][103] 问题: UKONIQ的临床经验对社区市场的影响 - UKONIQ在社区市场的使用中，大部分新患者来自曾参与临床试验的中心 [105] 问题: 疫情对患者需求的影响 - 管理层预计随着疫情缓解，患者流量将逐步恢复，但不会出现大规模积压需求 [111] 问题: 阿尔茨海默药物对MS市场的影响 - 管理层认为阿尔茨海默药物的推出对MS市场的输注能力影响有限 [112][113] 问题: ASH会议的重点数据 - 公司将在ASH会议上展示U2在DLBCL和MZL中的新数据，并探讨未来的开发计划 [116][117][138] 问题: 商业团队的规模和发展 - 公司目前有70人的肿瘤学团队，计划在MS市场推出时扩展至80-100人 [127][128] 问题: ublituximab的差异化优势 - ublituximab的1小时输注时间和较低的输注相关反应是其差异化优势 [133][135][136]

财务状况与资金需求 - 公司自成立以来已产生重大运营亏损，预计未来仍将持续亏损[13] - 公司需筹集大量额外资金，否则将被迫推迟、减少或取消部分药物开发计划或商业化工作[13] - 公司自成立以来一直有重大经营亏损，且预计未来仍会亏损[13] - 公司需要筹集大量额外资金，否则将被迫调整药物开发或商业化工作[13] 股权结构影响 - 公司高管、董事和部分股东持有超10%的流通普通股，可能影响公司管理和股东事项审批结果[20] - 公司部分高管、董事和股东持有超过10%的流通普通股，可能影响公司管理和决策[19] 公司面临风险 - 公司面临多种风险，包括商业化、财务状况、药物开发、监管、第三方依赖、知识产权等方面[11][12][13][15][16][17] 前瞻性陈述相关 - 公司的前瞻性陈述受警示声明限制，并受1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款保护[7][8] 产品审批情况 - 公司产品UKONIQ已获美国FDA加速批准，后续批准取决于验证性试验临床益处的验证和描述[13] - UKONIQ获美国FDA加速批准用于边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者，持续批准取决于验证性试验[13] 孤儿药指定情况 - 公司部分产品和候选药物已获孤儿药指定，可能寻求更多指定，但获取或维持相关益处可能不成功[13][14] - 公司UKONIQ和部分候选药物获孤儿药指定，但获取或维持相关福利可能不成功[14] 人员依赖情况 - 公司临床开发和商业化活动依赖吸引和留住关键管理及其他人员[20] 股价波动情况 - 公司股票价格预计将保持波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[20] - 公司股价波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[20] 监管影响情况 - 公司面临广泛监管，合规成本增加可能影响产品营销、合作和融资能力[20] 产品营销与销售情况 - 公司作为商业公司经验有限，UKONIQ或未来获批产品的营销和销售可能不如预期[13] - 新冠疫情影响了UKONIQ的销售和营销，可能对ublituximab商业化产生不利影响[13] 市场竞争情况 - 公司面临目标适应症治疗的激烈竞争，可能导致商业机会减少或丧失[13] 第三方依赖情况 - 公司依赖第三方进行临床试验和供应产品，可能影响产品获批和商业化[20]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净销售额为150万美元，这是UKONIQ上市后的第一个完整季度销售 [25] - 公司第二季度净亏损为7850万美元，每股亏损059美元，相比2020年同期的净亏损5290万美元有所增加 [38] - 公司第二季度现金及等价物和投资证券总额为456亿美元，预计足以支撑到2023年 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - UKONIQ在第二季度实现了150万美元的净销售额，占新患者启动的3%至4% [25] - 公司预计2021年全年UKONIQ的净销售额将在7500万至125亿美元之间，2022年净收入预计在5000万至7500万美元之间 [28][29] - 公司预计2025年公司整体销售额将达到10亿美元 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计每年约有8000名患者在其批准的MZL和滤泡性淋巴瘤适应症中寻求治疗 [9] - 公司估计每年约有3万至4万名患者在慢性淋巴细胞白血病（CLL）适应症中寻求新治疗 [11] - 公司预计多发性硬化症（MS）市场将成为每年100亿至150亿美元的市场 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过扩大U2标签到新的适应症（如MZL和滤泡性淋巴瘤）以及新的组合用途（如与venetoclax和TG-1701的组合）来增强其血液肿瘤学产品线 [15] - 公司计划在多发性硬化症（MS）领域建立ublituximab的潜在应用，并寻求在其他自身炎症性疾病中的应用 [15] - 公司预计在2022年第一季度提交ublituximab用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）的BLA申请 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对UKONIQ的上市表现感到满意，尽管在全球疫情期间上市具有挑战性 [17] - 公司预计随着疫情的缓解，患者流量将增加 [32] - 公司对ublituximab在MS市场的潜力感到兴奋，预计其将成为抗CD20单克隆抗体市场的重要参与者 [14] 其他重要信息 - 公司通过患者援助计划向患者免费提供了超过35%的UKONIQ产品 [27] - 公司预计在2022年第一季度提交ublituximab用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）的BLA申请 [13] - 公司预计在2025年实现10亿美元的公司整体销售额 [29] 问答环节所有的提问和回答 问题: UKONIQ的早期进展和COVID对市场渗透的影响 - 公司表示，尽管疫情期间市场渗透受到一定影响，但UKONIQ在顶级中心的渗透率良好，团队正在努力提高访问频率 [43][44] - 公司表示，UKONIQ的临床反馈非常积极，医生认为其具有差异化优势，尤其是在安全性方面 [47] 问题: UKONIQ的报销和访问问题 - 公司表示，UKONIQ的报销和访问问题目前没有遇到重大挑战，已经实现了广泛的覆盖 [57] - 公司预计在CLL适应症中，免费药物的比例会有所下降，因为CLL患者有更多的财务支持系统 [63] 问题: 2022年销售预期和CLL渗透率 - 公司预计2022年UKONIQ的净销售额将在5000万至7500万美元之间，假设U2在2022年3月25日获得批准 [29] - 公司预计CLL的渗透率将较为保守，低于目前UKONIQ在MZL和滤泡性淋巴瘤中的渗透率 [68] 问题: U2与venetoclax的临床试验进展 - 公司表示，U2与venetoclax的Phase 1试验数据将在今年晚些时候公布，Phase 2试验的数据预计将在明年公布 [78][80] - 公司表示，Phase 2试验的数据可能不足以支持加速批准，但公司将与FDA讨论其可能性 [81] 问题: UKONIQ的账户渗透和重新订购情况 - 公司表示，UKONIQ的账户渗透主要集中在高流量的学术和社区中心，且已经看到重新订购的情况 [99] - 公司预计UKONIQ在MZL和滤泡性淋巴瘤中的峰值收入机会为几亿美元 [100] 问题: 多发性硬化症（MS）市场的竞争格局 - 公司表示，抗CD20单克隆抗体市场整体呈现增长趋势，Kesimpta和Ocrevus都在市场上取得了一定的进展 [98] - 公司预计ublituximab在MS市场中将成为一个有竞争力的治疗选择 [14] 问题: UKONIQ的停药率和进展率 - 公司表示，目前还无法提供UKONIQ的停药率和进展率的早期数据 [114] 问题: 公司的盈利路径和2025年销售目标 - 公司表示，如果2025年实现10亿美元的销售目标，预计届时将实现盈利 [115] - 公司表示，2025年的销售目标不包括MS市场的合作伙伴 [115] 问题: 公司其他管线的进展 - 公司表示，TG-1701的Phase 3试验预计将在明年年初启动 [108] - 公司表示，CD47/CD19双特异性抗体的数据预计将在今年晚些时候或明年公布 [116]

公司业务风险 - 公司业务存在多种风险，包括商业化、财务状况、药物开发、监管、第三方依赖、知识产权等方面[10][11][12][15][16][17] 公司商业经验与产品销售风险 - 公司作为商业公司经验有限，UKONIQ或未来获批产品的营销和销售可能不如预期或失败[13] - 新冠疫情影响了UKONIQ的销售和营销工作，若ublituximab获批，其商业发布也可能受不利影响[13] 公司财务亏损情况 - 公司自成立以来已产生重大运营亏损，预计未来可预见的时间内将继续亏损[13] - 公司自成立以来已产生重大经营亏损，预计在可预见的未来将继续亏损[13] 公司资金筹集与业务开展风险 - 公司需要筹集大量额外资金，若无法及时筹集，可能需延迟、减少或取消部分药物开发计划或商业化工作[13] - 公司需要筹集大量额外资金，若无法在需要时筹集资金，将被迫延迟、减少或取消部分药物开发计划或商业化工作[13] 产品批准条件风险 - UKONIQ针对边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者的批准是有条件的，持续批准取决于验证性试验中临床益处的验证和描述[13] - 公司产品UKONIQ针对边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者的批准是有条件的，继续批准取决于验证性试验中临床益处的验证和描述[13] 产品副作用风险 - 公司产品和候选产品可能产生不良副作用，可能延迟或阻止其监管批准，或显著限制其上市后的商业前景[13] 第三方依赖风险 - 若依赖的第三方未按要求提供服务，公司可能无法如期或根本无法获得产品候选药物的监管批准或实现商业化[20] - 若依赖的第三方未按要求开展临床试验和生成支持监管申请的数据，公司可能无法如期或根本无法获得产品候选药物的监管批准或进行商业化[20] 股东影响风险 - 公司部分高管、董事和其他股东持有超过10%的已发行普通股，可能影响公司管理和股东审批事项的结果[20] - 公司某些高管、董事和其他股东持有超过10%的已发行普通股，可能影响公司管理和提交股东批准事项的结果[19] 股价波动风险 - 公司股票价格目前波动且预计将持续波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[20] - 公司股价目前波动且预计将持续波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[20] 公司债务风险 - 公司的债务水平和偿债义务可能对财务状况产生不利影响，使公司更难资助运营[13] 公司监管风险 - 公司受广泛监管，新立法、监管提案和第三方付款人举措可能增加合规成本，影响产品营销、获取合作伙伴和筹集资金的能力[20] 公司许可风险 - 公司从第三方获得产品和产品候选药物的许可，与许可方的任何纠纷或许可方不履行义务将对产品开发和商业化能力产生不利影响[20] 公司知识产权风险 - 公司成功取决于获得和保护知识产权的能力，若专利保护范围不够广泛，竞争对手可能开发和商业化类似或相同产品[20]

财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第一季度净亏损为9060万美元，每股亏损069美元，相比2020年同期的5110万美元净亏损有所增加 [52] - 公司第一季度UKONIQ净销售额为80万美元 [50] - 公司第一季度现金余额为525亿美元，预计足以支撑到2023年 [49] - 公司第一季度研发费用增加，主要由于一次性许可里程碑支付约1400万美元，其中包括UKONIQ获批的1200万美元里程碑支付 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - UKONIQ是首个获批的PI3K-delta和CK1-epsilon双重抑制剂，用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 [10][11] - UKONIQ在2021年第一季度实现80万美元的净销售额，主要来自学术中心和大型社区诊所 [37][41] - U2组合（UKONIQ + ublituximab）已完成慢性淋巴细胞白血病（CLL）的BLA滚动提交，预计将在2021年晚些时候或2022年初获批 [17][19] - 多发性硬化症（MS）项目的BLA提交计划在2021年第三季度进行，基于ULTIMATE I和II试验的积极结果 [20][26] 各个市场数据和关键指标变化 - UKONIQ已覆盖85%至90%的Medicare和商业保险患者，并被纳入NCCN指南作为滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤的治疗选项 [45][46] - UKONIQ的初始使用在学术中心和社区诊所之间大致各占50%，许多早期使用者曾参与UKONIQ的临床试验 [41] - 公司预计CLL市场有185万患者，每年约有4万患者需要治疗 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过UKONIQ和U2组合进一步扩展在B细胞疾病领域的治疗选择，并探索与Venetoclax和TG-1701（BTK抑制剂）的组合疗法 [27][32] - 公司计划在2021年第三季度提交ublituximab用于多发性硬化症的BLA申请，并准备商业化 [20][26] - 公司正在推进U2 + Venetoclax的Ultra-V试验，预计将在2021年ASH会议上报告更多数据 [29][30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对UKONIQ的初步商业化表现感到满意，认为其为未来的CLL和MS商业化奠定了基础 [36][47] - 公司预计COVID-19限制将在未来几个季度逐渐缓解，这将加速客户互动和产品销售 [42] - 公司对ublituximab在多发性硬化症中的潜力表示乐观，认为其具有高效性和良好的安全性 [25][26] 其他重要信息 - UKONIQ的初步市场反馈显示，其独特的MOA、耐受性良好的安全性以及缺乏黑框警告是其重要的差异化优势 [38] - 公司计划在2021年ASCO和ASH会议上报告TG-1701（BTK抑制剂）和U2 + Venetoclax组合的更多数据 [31][67] - 公司正在评估欧洲市场的商业化策略，倾向于在主要欧洲市场自行推广，而在日本和中国寻求合作伙伴 [80][81] 问答环节所有的提问和回答 问题: UKONIQ在MZL和滤泡性淋巴瘤中的使用情况 - 公司表示UKONIQ在边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中均有使用，但具体比例尚不明确 [57] - 公司未观察到明显的库存积压，药房订单通常按需进行 [57] - 关于胃肠道毒性，公司表示目前反馈良好，但仍需继续监测 [59] 问题: UKONIQ的重复处方模式和未来增长预期 - 公司表示已观察到UKONIQ的重复处方和医生为多个患者开处方的情况，认为这是积极的信号 [88] - 公司预计随着COVID-19限制的放松，客户互动将增加，可能推动产品销售 [120] 问题: Ultra-V试验的注册潜力和时间表 - 公司表示Ultra-V试验的Phase 2部分可能具有注册潜力，但最终取决于FDA的评估 [70] - Phase 3试验预计需要12至18个月的随访，复发/难治性CLL队列可能更快完成 [89] 问题: 公司在欧洲的商业化策略 - 公司倾向于在主要欧洲市场自行推广UKONIQ和ublituximab，而在日本和中国寻求合作伙伴 [80][81] - 欧洲的注册申请预计将在美国获批后6至12个月内提交 [81] 问题: UKONIQ在学术中心和社区诊所的使用情况 - 公司表示UKONIQ的初始使用在学术中心和社区诊所之间大致各占50%，未来社区诊所的使用可能会增加 [106] - 公司未观察到患者访问或报销方面的显著问题 [107] 问题: ublituximab在多发性硬化症中的差异化优势 - 公司认为ublituximab的1小时输注时间和潜在的价格优势是其重要的差异化因素 [108] - 公司对ublituximab的临床数据表示乐观，认为其年复发率低于01是显著的成就 [109][110]

业绩总结 - Ublituximab在ULTIMATE I和II试验中，针对复发性多发性硬化症的年化复发率（ARR）为96周的主要终点[31] - Ublituximab在ULTIMATE I和ULTIMATE II研究中相较于Teriflunomide的年化复发率（ARR）分别降低了49%和60%[43] - Ublituximab在III期ULTIMATE I和II研究中显著降低了年复发率（ARR）和MRI参数[74] 用户数据 - ULTIMATE I和II试验共招募了1333名患者，其中ULTIMATE I试验673名，ULTIMATE II试验660名[37] - 在ULTIMATE I试验中，91.6%的患者完成了治疗，而在ULTIMATE II试验中，93.4%的患者完成了治疗[39] - 超过94%的患者在12周内未出现确认的残疾进展（CDP），超过96%的患者在24周内未出现CDP[74] 新产品和新技术研发 - Ublituximab的BLA提交预计在2021年第三季度完成[23] - Ublituximab的给药方案为第1天150 mg静脉注射，随后在第15天、24周、48周和72周分别给予450 mg静脉注射[25] - Ublituximab的输注时间为1小时，显示出强大的疗效和良好的安全性[74] 安全性和耐受性 - Ublituximab的安全性和耐受性良好，没有意外的安全信号[74] - 在治疗过程中，输注相关反应（IRR）大多数为轻度到中度，并且随着时间的推移频率降低[71] - Ublituximab组中，严重不良事件（SAE）的发生率为9.5%[67] 未来展望 - 研究的主要目标是评估Ublituximab与Teriflunomide在复发性多发性硬化症患者中的疗效和安全性[31] - Ublituximab在确认残疾改善（CDI）中，12周的风险比为2.158，p值为0.0003[58] - Ublituximab在确认残疾改善（CDI）中，24周的风险比为2.031，p值为0.0026[60] 负面信息 - 在接受治疗的患者中，严重不良事件（SAE）包括3例死亡，其中1例可能与治疗相关[69] - 没有报告出现进行性多灶性白质脑病（PML）病例[69]

财务数据和关键指标变化 - 公司2020年第四季度净亏损为5470万美元，较2019年同期的3400万美元有所增加，主要由于UKONIQ商业化准备相关的G&A费用增加 [9] - 2020年全年净亏损（不包括非现金项目）为1991亿美元，较2019年的1614亿美元有所增加，主要由于商业化成本增加 [10] - 2020年全年GAAP净亏损（包括非现金项目）为2794亿美元，较2019年的1729亿美元有所增加 [12] - 公司预计2021年每季度亏损约为5000万美元，与2020年相似，R&D费用将减少，但商业化费用将增加 [12] - 公司2020年底现金及投资证券超过6亿美元，预计当前现金可支持至2023年 [8][13] 各条业务线数据和关键指标变化 - UKONIQ（umbralisib）在2021年2月获得加速批准，用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 [15] - UNITY-NHL试验数据显示，umbralisib单药治疗在复发或难治性边缘区淋巴瘤患者中的总体反应率为493%，在滤泡性淋巴瘤患者中为453% [18] - UNITY-CLL试验数据显示，U2组合（umbralisib + ublituximab）在CLL患者中显著改善了无进展生存期，总体反应率也有所提高 [19] - U2与venetoclax的三联组合在复发或难治性CLL患者中显示出100%的总体反应率，96%的患者在外周血中达到不可检测的MRD [20] - TG-1701（BTK抑制剂）在CLL患者中单药治疗的总体反应率为95% [21] 各个市场数据和关键指标变化 - UKONIQ在获批后迅速启动商业化，市场反应积极，医生对其安全性和耐受性表示认可 [30][32] - 公司已与多家专业药房和分销商合作，确保UKONIQ的供应，并与支付方进行积极沟通以确保广泛覆盖 [34] - NCCN已将UKONIQ纳入其临床实践指南和纲要，支持其在边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中的应用 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年完成ublituximab与umbralisib组合的BLA提交，目标是在2022年推出CLL和MS治疗 [13][24] - 公司将继续推进早期管线候选药物，包括TG-1501、TG-1701和TG-1801，并计划在2021年展示更多数据 [99] - 在MS领域，公司计划在2021年提交ublituximab的BLA，并探索其他适应症的研究设计 [23][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对UKONIQ的早期商业化进展表示满意，认为其在PI3K抑制剂类别中具有差异化优势 [42][51] - 公司预计CLL和MS市场的商业化将在2022年加速，特别是在CLL领域，预计将带来更大的收入增长 [49][66] - 管理层对ublituximab在MS市场的前景表示乐观，认为其一年两次的输注方案具有竞争优势 [72][73] 其他重要信息 - 公司在2020年增加了约140名全职员工，以支持长期愿景 [26] - 公司计划在2021年展示U2与venetoclax组合的更新数据，并推进TG-1701和TG-1801的临床开发 [99] 问答环节所有提问和回答 问题: UKONIQ的市场接受度和PI3K抑制剂类别的竞争 - 医生对UKONIQ的差异化机制和安全性表示认可，市场反应积极 [42][51] - 公司预计UKONIQ在边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤中的销售增长将较为平稳，CLL市场的商业化将带来更大的增长 [49][51] 问题: MS领域的扩展计划 - 公司正在评估PPMS和其他适应症的研究设计，计划在2021年底前启动至少一项新研究 [43] 问题: UKONIQ的商业化指标 - 公司计划在未来电话会议中分享净收入、客户参与度和支付方覆盖进展等指标 [46] 问题: U2组合的定价策略 - 公司计划将U2组合定价为具有竞争力的价格，以在CLL市场中占据有利位置 [67] 问题: UKONIQ在NCCN指南中的分类 - UKONIQ在NCCN指南中被列为2A类，适用于边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 [86] 问题: TG-1701的耐受性 - TG-1701在早期数据中显示出较低的出血和瘀伤风险，耐受性优于现有BTK抑制剂 [80] 问题: IRAK4抑制剂的进展 - 公司正在重新评估IRAK4抑制剂的临床前毒性，计划进行新的测试以决定是否推进 [91][92]

前瞻性陈述风险 - 公司部分表述可能构成前瞻性陈述，受多种因素影响实际结果或与陈述有差异[12] 公司经营亏损情况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，预计未来仍会持续亏损[17] - 公司自成立以来已产生重大经营亏损，预计在可预见的未来将持续亏损[17] 资金筹集风险 - 公司需筹集大量额外资金，否则可能影响药物开发或商业化工作[17] - 公司需筹集大量额外资金，若无法在需要时筹集资金，将被迫推迟、减少或取消部分药物开发计划或商业化工作[17] 产品相关风险 - 公司产品和候选产品可能有不良副作用，影响监管批准和商业前景[17] - 公司产品和候选产品从第三方获得许可，与许可方的纠纷会影响开发和商业化[22] 商业化及市场风险 - 公司作为商业公司经验有限，UKONIQ或未来获批产品销售可能不及预期[17] - 公司面临产品商业化可能不如预期、市场接受度低、无法维持或获得监管批准等风险，会影响业务和收入[17] - 公司面临目标适应症治疗的激烈竞争，可能导致商业机会减少或消除[17] - 公司若无法建立额外的商业能力和基础设施，可能无法产生足够收入维持业务[17] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和供应产品，存在供应不足等风险[22] - 公司依赖第三方进行临床试验和供应产品，第三方服务不达标会影响产品获批和商业化[22] 股权结构影响 - 公司部分高管、董事和股东持有超10%的流通普通股，可能影响公司管理[22] - 公司部分高管、董事和其他股东持有超过10%的已发行普通股，可能影响公司管理和股东审批事项的结果[21] 股价波动风险 - 公司股票价格预计将保持波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[22] - 公司股价预计将保持波动，可能限制投资者获利出售股票的能力[22] 综合风险概述 - 公司面临商业化、财务状况、药物开发、监管、知识产权等多方面风险[14][15][16][19] 产品责任及法规风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，并限制产品商业化[17] - 公司受广泛监管，不遵守相关法规可能导致产品受限、市场撤回和处罚[22]

业绩总结 - TG Therapeutics在2020年取得了4个积极的关键临床试验结果，并提交了首个新药申请(NDA)预计2021年将迎来多个FDA批准[11] - Umbralisib的NDA已被美国FDA接受，针对复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)和滤泡淋巴瘤(FL)的PDUFA目标日期分别为2021年2月15日和6月15日[15][26] - Umbralisib在临床试验中显示出49.3%的总体反应率(ORR)，并且在MZL患者中无完全反应(CR)的患者进展[15] - TG Therapeutics的现金储备在2020年年底达到6亿美元，确保了公司未来的运营和研发能力[11] - 截至2020年年底的现金流为6亿美元[118] 用户数据 - U2（Umbralisib + Ublituximab）在治疗初始患者中，2年无进展生存率（PFS）为76.6%，而O+Chl（obinutuzumab + chlorambucil）为52.1%，P值小于0.001[64] - U2的中位PFS为38.5个月，O+Chl的中位PFS为26.1个月[64] - U2在治疗初始患者中的不良事件（AE）发生率为16.0%（n=116），而O+Chl为35.0%（n=200）[94] - U2在治疗初始患者中，严重不良事件（3-4级AE）发生率为13.8%，而O+Chl为3%[94] - U2在BTKi（布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）暴露患者中的客观缓解率（ORR）为64%[99] 未来展望 - 公司在2021年预计将迎来爆炸性增长，计划推出多种新疗法[12] - 目前公司有5种药物在开发中，涵盖B细胞疾病的不同机制[6] - TG Therapeutics的商业化团队已准备好在2021年推出新产品，团队成员在血液学领域拥有平均20年的经验[26] 新产品和新技术研发 - Ublituximab在治疗复发性患者中表现出良好的活性，已在2100多名患者中进行过治疗[29] - Ublituximab在多发性硬化症（MS）患者中的年复发率（ARR）低于0.10，且在ULTIMATE I和II研究中相较于teriflunomide观察到约60%和50%的相对减少[106] - Ublituximab在MS的临床便利性为每6个月一次的1小时输注[117] 市场扩张 - 全球慢性淋巴细胞白血病（CLL）市场预计到2025年将超过100亿美元[96] - 每年约有40,000名美国患者寻求CLL治疗[96]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-32639 TG THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 36-3898269 (State or othe ...