业绩总结 - Umbralisib在复发/难治性边缘区淋巴瘤患者中显示出疗效和安全性[6] - 研究中共招募72名患者，69名患者接受了治疗[35] - 研究的主要终点是根据2007年国际淋巴瘤工作组（IWG）标准评估的客观缓解率（ORR）[32] - Umbralisib的总体反应率（ORR）为52%[85] - 86%的患者（36/42）肿瘤负担减少[62] - 预计12个月的无进展生存率（PFS）为66%[67] - 中位反应时间为2.7个月[85] - 在中位随访12.5个月时，55%的患者继续接受研究治疗[45] 用户数据 - 中位年龄为67岁，患者中女性占52%[34] - 中位暴露时间为6.9个月，未报告死亡事件[37] - 中位数umbralizib暴露时间为10.1个月（范围0.7 – 15.7）[45] 安全性与不良事件 - 不良事件中，6名患者（9%）因不良事件导致剂量减少[37] - 10名患者（14%）因与治疗可能相关的不良事件而停药[37] - 发生3级感染的患者仅有3名，分别为支气管炎、肺炎和流感[37] - 研究中，腹泻的发生率为24%，其中2名患者（5%）出现3级或4级腹泻[42] - ALT/AST升高与治疗时间相关，所有事件几乎发生在治疗的前6个周期内[43] 未来展望 - 研究的次要终点包括反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和反应时间（TTR）[32] - 中位PFS尚未达到[68] - umbralisib在先前化疗免疫治疗患者中的ORR为53%[60] - umbralisib在边缘区淋巴瘤（MZL）中显示出高度活性，且耐受性良好[69]

年报内容概述 - 年报涵盖业务、风险因素、财务数据等多部分内容，各部分有对应页码[11] 前瞻性陈述定义及内容 - 前瞻性陈述包括临床研究和试验的启动、进展和结果等多方面内容[16] 前瞻性陈述风险与不确定性 - 年报包含前瞻性陈述，存在重大风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异[12][13][18][19] - 行业、业务和市场相关信息基于估计和预测，存在不确定性，数据多来自第三方[15][20] - 实际结果与前瞻性陈述预期不同的因素在“风险因素”等部分有讨论[13][18] - 前瞻性陈述不反映未来收购、合并等潜在交易的影响[13][18] - 年度报告中的前瞻性陈述反映公司当前对未来事件或财务表现的看法，存在风险和不确定性[19] - 年度报告包含行业、业务和市场的估计、预测等信息，基于相关方法的信息有不确定性[20] 前瞻性陈述法律保护及更新义务 - 公司对前瞻性陈述声明受1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款保护[17] - 除非法律要求，公司无义务更新或修订前瞻性陈述[14][19] 前瞻性陈述识别方法 - 可通过特定词汇识别前瞻性陈述，但并非所有陈述都含这些词汇[12][17] 阅读年报注意事项 - 阅读年报需理解实际未来结果可能与预期不同[14][19] 公司实际结果与预期差异影响因素 - 公司实际结果可能与前瞻性陈述预期结果有重大差异，受多种因素影响[18] 公司业务预期 - 公司有对费用增减的预期[20] - 公司有对药品候选产品临床和临床前开发、制造、监管批准和商业化的预期[20] - 公司有对开展或完成临床前和临床试验的时间及预期结果的预期[20] - 公司有对产生资本支出以扩大研发和制造能力的预期[20] - 公司有对持续产生收入或实现盈利的预期[20] - 公司有对达成营销和其他合作协议的预期或能力[20] - 公司有对达成产品收购和授权交易的预期或能力[20]