公司动态 - TG Therapeutics 宣布在 2024 年多发性硬化症中心联盟 (CMSC) 年会上展示 BRIUMVI® (ublituximab-xiiy) 在复发型多发性硬化症 (RMS) 患者中的上市后研究设计 [1] - 两项研究设计包括评估 BRIUMVI 在母乳中的存在和浓度的研究 (PROVIDE) 以及 BRIUMVI 妊娠登记研究 [2] - ULTIMATE I & II 是两项随机、双盲、双模拟、平行组、活性对照的 III 期临床试验，共招募了 1,094 名 RMS 患者，覆盖 10 个国家 [3] 产品信息 - BRIUMVI 是一种新型单克隆抗体，靶向 CD20 表达的 B 细胞，通过糖基工程去除某些糖分子，实现低剂量下的高效 B 细胞耗竭 [4] - BRIUMVI 适用于治疗成人复发型多发性硬化症 (RMS)，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病 [5] 临床试验数据 - 在 MS 临床试验中，BRIUMVI 治疗患者的总体感染率为 56%，严重感染率为 5%，而特立氟胺治疗患者的总体感染率为 54%，严重感染率为 3% [10] - BRIUMVI 治疗患者中最常见的感染是上呼吸道感染 (45%) 和尿路感染 (10%) [10] - 在 MS 临床试验中，BRIUMVI 治疗患者的输注反应发生率为 48%，其中 0.6% 为严重反应 [6][8] 行业背景 - 复发型多发性硬化症 (RMS) 是一种中枢神经系统的慢性脱髓鞘疾病，包括复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 和继续经历复发的继发进展型多发性硬化症 (SPMS) [23] - 美国有近 100 万人患有多发性硬化症，其中约 85% 最初被诊断为 RRMS，全球有超过 230 万人被诊断为 MS [23] 公司概况 - TG Therapeutics 是一家专注于 B 细胞疾病治疗的生物制药公司，已获得美国 FDA、欧洲委员会 (EC) 和英国药品和健康产品管理局 (MHRA) 对 BRIUMVI 的批准 [24]

公司动态 - TG Therapeutics将在2024年多发性硬化症中心联盟（CMSC）年会上展示BRIUMVI®（ublituximab-xiiy）的上市后研究设计，会议将于2024年5月29日至6月1日在田纳西州纳什维尔举行 [1] - 公司将在会议上展示两项研究：一项评估BRIUMVI在母乳中的存在和浓度（PROVIDE研究），另一项是BRIUMVI妊娠登记研究，评估接受BRIUMVI治疗的患者妊娠和婴儿结局 [2] - ULTIMATE I & II是两项随机、双盲、双模拟、平行组、活性对照的III期临床试验，共招募了1,094名复发型多发性硬化症（RMS）患者，试验由斯坦福大学的Lawrence Steinman博士领导 [3] 产品信息 - BRIUMVI是一种新型单克隆抗体，靶向CD20表达的B细胞，通过糖基工程去除某些糖分子，能够在低剂量下有效清除B细胞 [4] - BRIUMVI适用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病 [5] - 在RMS临床试验中，BRIUMVI治疗患者中48%出现输注反应，其中0.6%为严重反应，56%的患者出现感染，5%为严重感染 [8][10] 行业背景 - 复发型多发性硬化症（RMS）是一种慢性中枢神经系统脱髓鞘疾病，包括复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和继续经历复发的继发进展型多发性硬化症（SPMS） [24] - 美国约有100万人患有多发性硬化症，其中85%最初诊断为RRMS，全球有超过230万人被诊断为多发性硬化症 [24] - TG Therapeutics是一家专注于B细胞疾病治疗的生物制药公司，已获得美国FDA、欧洲委员会（EC）和英国药品和健康产品管理局（MHRA）对BRIUMVI的批准 [25]

财务表现 - 公司2024年第一季度总收入为6347.4万美元，同比增长713.5%，其中产品收入为5048.8万美元，同比增长550.2%[38] - 公司2024年第一季度净亏损为1070.7万美元，较2023年同期的3923.2万美元亏损大幅收窄72.7%[38] - 公司2024年第一季度现金及现金等价物为7547.7万美元，较2023年底的9293.3万美元下降18.8%[37] - 公司2024年第一季度研发支出为3272.2万美元，同比增长106.2%，主要由于BRIUMVI的研发投入增加[38] - 公司2024年第一季度库存为7771.9万美元，较2023年底的3982.3万美元增长95.2%，主要由于BRIUMVI的生产准备[37] - 公司2024年第一季度应收账款为6498.2万美元，较2023年底的5109.3万美元增长27.2%，主要由于BRIUMVI销售增长[37] - 公司2024年第一季度经营活动现金流为-820.7万美元，较2023年同期的-5990.2万美元大幅改善86.3%[40] - 公司2024年第一季度BRIUMVI销售额为5048.8万美元，成为主要收入来源[44] - 公司累计亏损达15.3亿美元，预计短期内将继续亏损[44] - 截至2024年3月31日，公司拥有2.098亿美元的现金及现金等价物和投资证券[45] - 公司预计现有资金及BRIUMVI在美国和海外市场的销售收入将足以支持未来12个月的运营现金需求[45] - 2024年第一季度，公司总产品净收入为5048.8万美元，同比增长显著[59] - 公司2024年第一季度净亏损为1070.7万美元，较2023年同期的3923.2万美元大幅减少[100] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物和投资证券总额为2.098亿美元，预计足以支持未来12个月的运营需求[103] - 2024年第一季度运营活动现金流出为820.7万美元，较2023年同期的5990.2万美元大幅减少，主要由于净亏损减少和库存增加[104] - 2024年第一季度投资活动现金流出为925.5万美元，较2023年同期的616.8万美元增加，主要由于短期和长期证券投资增加[104] - 2024年第一季度融资活动现金流入为10万美元，较2023年同期的2523.8万美元大幅减少，主要由于2023年第一季度从Hercules获得2500万美元预付款[104] - 公司累计赤字为15亿美元，预计短期内将继续产生运营亏损[102] - 2024年第一季度公司从BRIUMVI销售中产生5050万美元的产品收入[102] 产品与市场 - BRIUMVI自2023年1月开始在美国销售，成为公司唯一的产品收入来源[59] - 公司与Neuraxpharm签订了海外商业化协议，获得1.4亿美元的预付款，并可能获得高达4.925亿美元的里程碑付款[60] - 2024年2月，BRIUMVI在欧盟由Neuraxpharm进行商业发布，首先在德国上市[89] - 2024年2月，BRIUMVI获得三项新专利，专利保护期延长至2042年[90] - BRIUMVI的ULTIMATE I和II试验显示，与teriflunomide相比，BRIUMVI显著降低了年复发率（ARR），分别减少了60%和50%[93] - BRIUMVI在欧盟的商业化启动，Neuraxpharm获得独家商业化权利，公司获得1.4亿美元预付款，并可能获得总计6.45亿美元的里程碑付款和高达30%的分层特许权使用费[99] - 2024年第一季度产品收入为5048.8万美元，较2023年同期的776.5万美元大幅增长，主要由于BRIUMVI在美国市场的渗透率提升[100] - BRIUMVI在欧盟的商业化启动，Neuraxpharm在德国率先推出，预计其他欧盟市场将跟进[99] - 2024年第一季度许可收入为1298.6万美元，主要来自Neuraxpharm商业化协议中BRIUMVI在欧盟首个关键市场启动的里程碑付款[100] 风险与挑战 - 公司面临的主要风险包括无法维持BRIUMVI的当前批准，这将严重损害业务[10] - 公司依赖第三方进行临床试验和生成临床数据，若第三方未能按要求提供服务，可能无法按时或根本无法获得监管批准[22] - 公司可能因未能遵守各种医疗法律和法规而遭受损失或承担法律责任[20] - 公司需要保护其知识产权，若专利保护范围不够广泛，竞争对手可能开发类似产品，影响商业化能力[24] - 公司可能因未能遵守监管要求而导致产品候选物未能获得批准或已批准产品被限制或撤出市场[20] - 公司依赖第三方进行商业和临床供应，若第三方未能提供足够数量或质量的原材料，可能延迟或阻碍开发和商业化努力[21] - 公司可能因未能保护其商业秘密而严重损害业务[27] - 公司可能因未能获得或维持监管批准而严重损害业务[15] - 公司可能因产品候选物引起的不良副作用而延迟或阻止其获得监管批准，或显著限制其商业化潜力[16] - 公司可能因未能遵守各种程序和其他要求而减少或消除专利保护[25] - 公司在商业化方面经验有限，BRIUMVI的销售可能不如预期成功[11] - 如果BRIUMVI或未来产品未能获得广泛市场接受，销售收入将受到限制[12] - 公司面临来自资源更丰富的竞争对手的激烈竞争，可能影响商业化机会[14] - 公司依赖第三方进行临床试验和数据生成，任何第三方的不当行为可能影响产品批准和商业化[22] - 公司自成立以来一直处于亏损状态，未来可能继续亏损[28] - 公司可能需要筹集额外资金，否则可能被迫延迟或减少药物开发和商业化计划[28] - 公司面临与COVID-19相关的风险，可能影响BRIUMVI和其他免疫抑制产品的商业潜力[29] - 公司需要吸引和留住关键管理人员，以继续临床开发和商业化活动[32] 合作与协议 - 公司与Neuraxpharm签订了海外商业化协议，获得1.4亿美元的预付款，并可能获得高达4.925亿美元的里程碑付款[60] - 公司在2023年第三季度确认了与Neuraxpharm的许可协议相关的1.4亿美元非退还预付款，作为许可收入[61] - 2024年第一季度，公司确认了与开发和监管活动相关的40万美元其他收入[61] - 截至2024年3月31日，公司有权从Neuraxpharm获得40万美元的BRIUMVI供应相关应收款项，并记录了650万美元的递延收入[61] - 2024年第一季度，公司收到了1250万美元的BRIUMVI在欧盟首次商业启动的里程碑付款[61] - 公司与Ildong Pharmaceutical Co.签订了独家分许可协议，涉及ublituximab在韩国和东南亚的开发与商业化，预付款为200万美元[81] - 2024年第一季度，公司从Ildong分许可协议中确认了约3.8万美元的许可收入[81] - 公司与Neuraxpharm签订了商业化协议，获得一次性不可退还的1.4亿美元付款，并在2024年3月收到1250万美元的里程碑付款[82] - 公司可能从Neuraxpharm获得高达4.925亿美元的里程碑付款，并根据净销售额获得高达30%的分层特许权使用费[82] - 公司与Precision BioSciences签订了独家许可协议，支付了750万美元的预付款，并可能支付高达2.93亿美元的里程碑付款[84] - 公司与Neuraxpharm达成BRIUMVI的海外商业化协议，总交易价值高达6.45亿美元，包括1.4亿美元的预付款和最高4.925亿美元的里程碑付款[99] 研发与投资 - 公司2024年第一季度研发支出为3272.2万美元，同比增长106.2%，主要由于BRIUMVI的研发投入增加[38] - 公司2024年第一季度研发费用为3272.2万美元，较2023年同期的1587万美元增加，主要由于Precision许可协议和制造相关费用[101] - 公司对Precision的股权投资在2024年3月31日的公允价值为1320万美元，并在2024年第一季度记录了20万美元的未实现收益[62] - 公司对Precision的远期合同负债在2024年3月31日的公允价值为247.1万美元[65] - 截至2024年3月31日，公司5%票据的公允价值为32.2万美元[66] - 公司授权发行最多1.75亿股普通股，每股面值0.001美元[68] - 截至2024年3月31日，公司2022年激励计划下仍有5,582,801股可供发行，已发行7,181,941股限制性股票和2,272,500股期权[71] - 2024年第一季度，公司股票薪酬费用为930万美元，较2023年同期的680万美元有所增加[72] - 截至2024年3月31日，公司未确认的股票期权和限制性股票补偿成本分别为330.9万美元和5,506.6万美元，预计分别在2.3年和3.2年内确认[73] - 公司2024年第一季度融资费用为200万美元，其中包括第一修正案认股权证的公允价值[75] - 截至2024年3月31日，公司未摊销的债务发行成本余额为450万美元[75] - 公司2024年第一季度租赁费用为60万美元，与2023年同期持平[77] - 截至2024年3月31日，公司租赁负债的现值为1,034.3万美元，加权平均剩余租赁期限为5.8年[78] - 公司已支付与LFB许可协议相关的里程碑费用约3100万美元[79] - 2024年第一季度，公司因BRIUMVI在美国和欧盟的销售支付了490万美元的全球特许权使用费，而2023年同期为80万美元[79] - 公司计划在2024年第一季度支付250万美元的延期付款，并在达到某些临床或时间里程碑后支付750万美元[84] 知识产权与专利 - 公司需要保护其知识产权，若专利保护范围不够广泛，竞争对手可能开发类似产品，影响商业化能力[24] - 公司可能因未能遵守各种程序和其他要求而减少或消除专利保护[25] - 2024年2月，BRIUMVI获得三项新专利，专利保护期延长至2042年[90] - 公司于2024年2月27日宣布获得三项BRIUMVI的专利，专利保护期延长至2042年[90]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第一季度总收入为6350万美元 其中美国Briumvi净产品收入为5050万美元 同比增长25% 此外还包括1300万美元的许可里程碑 特许权使用费和其他收入 主要来自欧盟合作伙伴的1250万美元里程碑付款 [8][20] - 公司第一季度净亏损为1070万美元 每股亏损007美元 相比2023年同期的3920万美元净亏损和028美元每股亏损大幅改善 [43] - 公司第一季度末现金 现金等价物和投资证券为2098亿美元 较2023年第四季度减少不到1000万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - Briumvi在美国市场的需求强劲 第一季度新增患者处方超过1250份 同比增长约25% 新增160名处方医生 其中大部分来自学术中心 [16][17] - Briumvi在欧盟市场由合作伙伴Neuraxpharm成功推出 第一季度在德国完成首次商业销售 [13] - 公司正在开发Briumvi的皮下注射版本 计划今年进入人体生物等效性研究 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Briumvi收入增长显著 是唯一一个在2024年第一季度实现季度环比增长的CD20药物 [16] - 欧盟市场Briumvi成功上市 预计将在多个欧洲国家逐步推广 [13] - 公司获得美国退伍军人事务部合同 成为VA系统首选抗CD20药物 将以72%的折扣提供Briumvi [30][69] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司长期目标是成为动态市场份额第一的抗CD20药物 认为Briumvi具有最佳临床特征 [9] - 公司正在探索Briumvi在多发性硬化症以外的自身免疫疾病中的应用 计划今年启动首个非多发性硬化症的自身免疫试验 [10][34] - 公司与Precision BioSciences合作 获得azer-cel的全球许可 这是一种用于自身免疫疾病和非肿瘤适应症的同种异体CD19 CAR T细胞疗法 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Briumvi的市场表现持乐观态度 预计第二季度Briumvi净收入约为6500万美元 [18] - 公司上调2024年全年收入指引至27亿至29亿美元 高于原先的22亿至26亿美元 [40] - 管理层认为当前现金状况和收入支出指引足以支持公司实现正向现金流 [21] 其他重要信息 - 公司获得三项新专利 将Briumvi的专利保护期延长至2042年 [10] - 公司第一季度研发费用略有增加 主要由于皮下注射Briumvi的制造和开发成本 [43] - 公司运营费用控制良好 第一季度为5800万美元 其中包括与Precision BioSciences合作的880万美元一次性费用 [64] 问答环节所有的提问和回答 问题: 欧盟销售数据的公开时间 - 由于Neuraxpharm是私人公司 预计不会公开提供销售数据 [23] 问题: VA合同对2024年收入指引的影响 - VA合同对2024年收入指引的提升影响有限 因为合同6月才生效 且患者最多只能接受两次输注 [69] 问题: Briumvi在OCREVUS"crap-gap"中的机会 - 公司正在通过ENHANCE研究收集相关数据 约50-60%的患者报告存在"crap-gap" [50] 问题: Briumvi在其他适应症的优先顺序 - 公司优先考虑类风湿性关节炎和狼疮等较大适应症 对于更小众的适应症将考虑azer-cel [51] 问题: 皮下注射Briumvi的市场机会 - 公司认为皮下注射市场与静脉注射市场不同 可能带来显著额外机会 目标是开发患者友好型产品 [61][109] 问题: 2024年运营费用指引 - 公司维持2024年约25亿美元的运营费用指引 第一季度基础运营费用约为5000万美元 [97] 问题: 新患者来源构成 - 最大群体是从非CD20药物转换的患者 也有相当比例的治疗初治患者和从其他CD20药物转换的患者 [99] 问题: 免费药物比例和毛收入净收入比率 - 第一季度免费药物比例降至12% 毛收入净收入比率约为75% [105] 问题: 皮下注射Briumvi的临床前进展 - 公司已克服大部分技术障碍 预计未来两个月内进入临床 [118]

BRIUMVI销售与收入 - BRIUMVI在美国的2024年第一季度净收入为5050万美元，环比增长超过25%[1][2] - 2024年第一季度总收入为6350万美元，其中包括1250万美元的BRIUMVI在欧盟首个国家上市的里程碑付款[1][4] - 公司更新2024年BRIUMVI在美国的净收入目标为2.7亿至2.9亿美元，此前目标为2.2亿至2.6亿美元[2] - 公司2024年第一季度总收入为6347.4万美元，同比增长713.4%，其中产品收入为5048.8万美元，同比增长550.2%[39] BRIUMVI市场表现与推广 - 2024年第一季度TG Therapeutics中心收到超过1250份新的BRIUMVI处方，环比增长超过25%[1][2] - 公司与Neuraxpharm合作在德国推出BRIUMVI，标志着其在欧洲市场的首次商业化[2] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为3460万美元，同比增长主要由于BRIUMVI商业发布的扩展[6] - 公司2024年第一季度销售、一般和行政费用为3458.1万美元，同比增长23.2%，主要由于BRIUMVI®的商业化推广[39] 研发与临床试验 - 2024年第一季度研发费用为3270万美元，同比增长主要由于与Precision的许可协议相关的880万美元费用[5] - 公司计划在2024年启动皮下注射BRIUMVI的临床开发，并推进其在多发性硬化症以外的自身免疫疾病中的临床试验[2] - 公司2024年第一季度研发支出为3272.2万美元，同比增长106.1%，主要由于BRIUMVI®的研发投入增加[39] - 公司预计2024年将推进BRIUMVI®皮下注射剂型的开发，并启动BRIUMVI®在非MS自身免疫疾病中的临床试验[36] 财务状况与亏损 - 2024年第一季度净亏损为1070万美元，较2023年同期的3920万美元净亏损大幅减少[7] - 公司2024年第一季度净亏损为1070.7万美元，较2023年同期的3923.2万美元大幅收窄72.8%[39] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资证券为2.098亿美元，预计将支持公司运营至现金流为正[8] - 截至2024年3月31日，公司现金及投资证券总额为2.0979亿美元，较2023年底的2.1751亿美元略有下降[39] BRIUMVI的批准与适应症 - BRIUMVI®已获得美国FDA、欧盟委员会和英国MHRA批准用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）[31] - 全球约有230万人被诊断为多发性硬化症，其中美国约有100万人，85%的初诊患者为复发缓解型多发性硬化症（RRMS）[30][31]

监管批准与合规风险 - 公司面临维持BRIUMVI（ublituximab）在美国、欧盟和英国治疗复发型多发性硬化症（RMS）的监管批准的挑战[13] - 公司依赖第三方进行临床试验和数据生成，若第三方未能按要求执行，可能影响产品获批和商业化[18] - 公司产品候选者TG-1701、TG-1801和Azercabtagene Zapreleucel（azer-cel）的监管批准存在不确定性[18] - 公司可能因未能遵守各种医疗法规而遭受损失或承担法律责任[18] 供应链与第三方依赖 - 公司依赖第三方供应商提供原材料和产品，若供应链中断可能影响开发和商业化进程[18] - 公司依赖第三方进行原材料和产品的商业及临床供应，若供应不足或成本过高，可能延迟或阻碍开发和商业化[18] 市场接受度与商业化风险 - 公司产品BRIUMVI和未来候选产品（如TG-1701、TG-1801和azer-cel）的市场接受度将直接影响收入[18] - 公司需要扩展商业基础设施以成功推出、营销和销售BRIUMVI及其他候选产品[13] 知识产权保护与竞争风险 - 公司需要保护知识产权，若专利保护范围不足，竞争对手可能开发类似产品[23] - 公司可能因未能保护知识产权而面临竞争产品开发和商业化的风险[23] 公共卫生事件影响 - 公司可能因COVID-19等公共卫生事件对财务状况和业务运营产生不利影响[23] - 公司可能因COVID-19大流行等公共卫生问题而受到财务和运营方面的不利影响[23] 人力资源与关键管理人员 - 公司可能因未能吸引和留住关键管理人员而影响临床开发和商业化活动[23] 产品责任与诉讼风险 - 公司可能面临产品责任诉讼，导致重大负债并限制产品商业化[18] 股票价格波动与投资者风险 - 公司股票价格波动较大，可能限制投资者的获利能力并引发证券诉讼[23]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度美国BRIUMVI净收入为3990万美元 全年收入为8880万美元 [57][59] - 2023年第四季度总营收为4400万美元 全年总营收为234亿美元 其中140亿美元来自与Neuraxpharm的授权协议 [58][59] - 2023年第四季度运营支出为5600万美元 全年运营支出为213亿美元 其中第四季度COGS为780万美元 全年COGS为1410万美元 [60] - 2023年全年净利润为1270万美元 每股收益009美元 第四季度净亏损1440万美元 每股亏损009美元 [61] - 截至2023年底 公司现金及等价物为2175亿美元 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 - BRIUMVI在2023年第四季度实现3990万美元净收入 同比增长60% 全年收入为8880万美元 [57][59] - 2023年第四季度BRIUMVI处方量达到1000份 约占CD20市场份额的10% [50][51] - 2023年全年BRIUMVI新患者处方量约为3200份 来自400多个中心和640名处方医生 [43] - 2024年BRIUMVI美国销售目标为22亿至26亿美元 [23][54] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场BRIUMVI在2023年第四季度实现3990万美元净收入 全年收入为8880万美元 [57][59] - 欧洲市场BRIUMVI已在德国上市 预计2024年下半年将在英国 法国 西班牙 意大利等国家陆续上市 [78] - 2023年第四季度BRIUMVI在学术中心的处方量首次超过私人诊所 占比约50-50 [42][112] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过四个关键领域推动BRIUMVI生命周期管理 包括提高IV BRIUMVI便利性 开发皮下注射BRIUMVI 拓展BRIUMVI适应症至其他自身免疫疾病 以及推进新药开发 [31][34][35][36] - 公司目标成为CD20市场份额第一 目前BRIUMVI在CD20市场占有约10%份额 [24][50] - 公司与Precision BioSciences合作开发azer-cel CAR-T细胞疗法 计划2024年中期提交IND申请 [36] - BRIUMVI获得三项新专利 专利保护期延长至2042年 [28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对BRIUMVI的长期潜力充满信心 预计2024年美国销售额将达到22亿至26亿美元 [23][54] - 管理层认为CD20市场将继续增长 预计每年新增约4万名患者 [49][50] - 管理层对BRIUMVI在欧洲的上市进展表示满意 预计2024年下半年将在多个欧洲国家上市 [78] - 管理层认为azer-cel CAR-T疗法有望成为某些自身免疫疾病的首个同类最佳疗法 [36] 其他重要信息 - BRIUMVI在临床试验中显示出良好的耐受性 96%的患者在24小时内B细胞减少 95%的患者按时完成输注 [27] - BRIUMVI获得三项新专利 包括一项与糖基化特性相关的物质组成专利 专利保护期延长至2042年 [28][29] - 公司计划2024年启动皮下注射BRIUMVI的人体生物等效性研究 [33][86] - 公司计划2024年启动BRIUMVI在MS以外的自身免疫疾病中的临床试验 [34][100] 问答环节所有的提问和回答 问题: 2024年运营支出和现金消耗情况 - 公司预计2024年运营支出为25亿美元 包括临床试验 皮下注射BRIUMVI开发等 [7][37] 问题: 皮下注射BRIUMVI的给药频率和设备 - 公司尚未确定皮下注射BRIUMVI的给药频率 目标是在每月一次和每六个月一次之间 [5][6] 问题: 新专利和欧洲上市对公司的潜在影响 - 公司认为新专利和欧洲上市将增强投资者信心 但不担心外部竞争 [121] 问题: BRIUMVI患者持续治疗率 - 早期数据显示BRIUMVI患者持续治疗率与其他IV CD20药物相当 [66][70] 问题: 欧洲市场上市进展 - BRIUMVI已在德国上市 预计2024年下半年将在英国 法国 西班牙 意大利等国家陆续上市 [78] 问题: 销售团队扩张计划 - 公司已在2023年第四季度完成大部分销售团队扩张 2024年将逐步增加 [80][81] 问题: BRIUMVI成为CD20市场份额第一的时间表 - 公司未设定具体时间表 但预计2024年不会实现这一目标 [85] 问题: 皮下注射BRIUMVI开发进展 - 公司已完成初步皮下注射配方 计划2024年中期启动人体生物等效性研究 [86] 问题: BRIUMVI在MS以外的适应症开发 - 公司计划2024年启动BRIUMVI在MS以外的自身免疫疾病中的临床试验 可能优先考虑RA和狼疮 [100] 问题: 新专利的具体内容 - 新专利包括一项与糖基化特性相关的物质组成专利 以及一些使用专利 保护期至2042年 [102] 问题: 皮下注射BRIUMVI是否需要疗效研究 - 公司计划遵循竞争对手的路径 通过生物等效性研究推进皮下注射BRIUMVI [106] 问题: 2024年第一季度销售趋势 - 公司预计2024年第一季度销售额将达到41亿至46亿美元的上限 [53][111] 问题: 学术中心与私人诊所的处方比例 - 2023年初私人诊所处方占比60% 学术中心40% 到第四季度两者比例接近50-50 [112] 问题: 处方到输注的转化率和时间 - 公司尚未公布具体转化率 从处方到首次输注的平均时间约为6周 与Ocrevus相当 [113][114]

BRIUMVI销售与收入 - BRIUMVI在美国的2023年第四季度和全年净收入分别为3990万美元和8880万美元[1][4] - 公司预计2024年BRIUMVI在美国的净收入目标为2.2亿至2.6亿美元[2][6] - 2023年全年，公司收到了约3200份BRIUMVI处方，来自约640家医疗机构的400个中心[4] - 公司2023年第四季度产品净收入为4313.7万美元，同比增长显著，从2022年同期的42万美元增长至4313.7万美元[38] - 2023年全年产品净收入为9200.5万美元，相比2022年的263.3万美元大幅增长[38] - 2023年第四季度总营收为4397.1万美元，较2022年同期的80万美元大幅增长[38] - 2023年全年总营收为2.3366亿美元，相比2022年的278.5万美元显著提升[38] 财务状况 - 2023年底，公司现金及投资证券总额为2.175亿美元[4][6] - 2023年全年净收入为1270万美元，而2022年净亏损为1.983亿美元[6] - 公司2023年第四季度净亏损为1441.6万美元，较2022年同期的5299.4万美元亏损有所收窄[38] - 公司2023年全年净利润为1267.2万美元，相比2022年的净亏损1.9834亿美元实现扭亏为盈[38] 研发与临床试验 - 公司计划在2024年启动BRIUMVI的皮下注射临床试验，并评估其在多发性硬化症以外的自身免疫疾病中的应用[6] - 2023年全年研发费用为7620万美元，较2022年的1.254亿美元有所下降[6] - 2023年第四季度研发费用为1744.9万美元，较2022年同期的2963.5万美元有所下降[38] - 2023年全年研发费用为7619.2万美元，相比2022年的1.2535亿美元减少[38] 销售与行政费用 - 2023年全年销售、一般及行政费用为1.227亿美元，较2022年的7000万美元有所增加[6] - 2023年第四季度销售、一般及行政费用为3115.2万美元，较2022年同期的2250.4万美元增加[38] - 2023年全年销售、一般及行政费用为1.2271亿美元，相比2022年的7000.7万美元增长[38] 国际市场拓展 - 公司与Neuraxpharm达成协议，负责BRIUMVI在欧洲的商业化，并在德国首次推出[4] 运营费用预测 - 公司预计2024年全年运营费用约为2.5亿美元[6]

监管批准与合规 - 公司需要获得并维持TG-1701和TG-1801等产品候选的监管批准，并维持BRIUMVI®（ublituximab）在美国和欧盟的监管批准[10] - 公司面临与药物开发和监管批准相关的风险，包括无法获得或维持监管批准的风险[14] - 公司产品候选物TG-1701和TG-1801在B细胞疾病中的监管批准时间不确定，可能影响公司收入[14] - 公司若未能遵守各种医疗法规，可能面临民事或刑事责任[14] 商业化与市场接受 - 公司需要扩展商业基础设施以成功推出、营销和销售BRIUMVI及其他产品候选[10] - 公司产品BRIUMVI若未能获得广泛市场接受，可能导致销售收入受限[14] - 公司面临来自资源更丰富的竞争对手的激烈竞争，可能导致其他公司更早或更成功地商业化药物，从而减少或消除公司的商业机会[14] 供应链与生产 - 公司需要确保产品的可靠供应以满足市场需求[10] - 公司依赖第三方进行商业和临床供应，增加了供应不足或成本过高的风险[18] 知识产权保护 - 公司需要保护知识产权，若专利保护范围不够广泛，竞争对手可能开发类似产品[18] - 公司专利保护范围若不够广泛，可能导致竞争对手开发并商业化类似或相同的产品，从而影响公司产品的成功商业化[18] - 公司若未能保护商业秘密的机密性，可能对业务造成重大损害[18] 财务与资本 - 公司可能因无法获得足够资本而延迟或减少药物开发或商业化努力[18] - 公司可能需要筹集额外资金以维持业务，若无法筹集到所需资金，可能被迫延迟、限制、减少或取消部分药物开发项目或商业化努力[18] 人力资源与管理 - 公司需要吸引和留住关键管理人员以继续临床开发和商业化活动[18] - 公司若未能吸引和留住关键管理人员和其他人员，可能影响临床开发和商业化活动的继续[18] 第三方依赖与风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和数据生成，若第三方未能按要求提供服务，可能导致无法按时或完全获得产品监管批准[18] - 公司可能面临产品责任诉讼，导致重大负债并限制产品商业化[18] COVID-19影响 - 公司面临与COVID-19相关的风险，可能影响BRIUMVI及其他免疫抑制产品的商业潜力[18] - 公司产品BRIUMVI和其他免疫抑制产品可能因COVID-19疫情而影响其商业潜力[18]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度净收入为1.66亿美元，其中包括1.4亿美元的海外合作伙伴授权费用和2510万美元的Briumvi美国净销售额 [7] - 第三季度Briumvi净销售额为2510万美元，环比增长57% [16] - 公司预计第四季度收入目标为3300万至3700万美元，全年收入目标为8200万至8600万美元，略高于市场预期的8000万美元 [15] - 截至第三季度末，公司现金储备为2.29亿美元，预计在短期内实现盈利 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - Briumvi是首个也是唯一一个获批用于治疗复发型多发性硬化症（MS）的抗CD20单克隆抗体，每半年一次1小时输注 [8] - Briumvi在临床试验中表现出强劲的疗效和安全性，市场份额逐步提升 [8] - 公司在ECTRIMS会议上展示了Briumvi的ULTIMATE I和II期试验数据，以及ENHANCE IIIb期试验的初步数据，显示患者可以从其他IV抗CD20疗法安全切换到Briumvi [10] - Briumvi在英国获得批准，预计2024年初在欧洲上市 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场方面，Briumvi的处方量持续增长，截至第三季度末，已有约2200名新患者处方，覆盖了约80%至90%的新Briumvi处方 [16] - 公司在美国的商业保险和医疗保险覆盖率已达到95%，超过年度目标 [18] - 欧洲市场方面，公司与Neuraxpharm合作，预计Briumvi将在2024年初上市 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在评估Briumvi作为皮下注射的可行性，并计划在明年年初提供更新 [13] - 公司认为皮下注射市场与IV市场不同，可能为Briumvi提供扩展机会 [13] - 公司将继续推动Briumvi成为复发型MS市场的首选IV CD20疗法 [17] - 公司正在探索Briumvi的其他潜在适应症以及MS和自身免疫疾病领域的新产品机会 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Briumvi的上市表现感到满意，认为其市场份额将继续增长 [7] - 公司预计Briumvi将成为复发型MS市场的首选IV CD20疗法 [17] - 公司对欧洲市场的Briumvi上市充满信心，认为Neuraxpharm有能力成功推出该产品 [12] - 公司预计未来几年CD20市场将继续增长，Briumvi将从中受益 [16] 其他重要信息 - 公司决定从11月1日起停止向第三方公司提供分销商级别的销售数据，以减少市场波动 [14] - 公司正在评估BTK药物在MS领域的潜力，并计划在未来根据数据决定是否推进相关研发 [73] 问答环节所有的提问和回答 问题: 抗CD20市场渗透率及IV与皮下注射的未来趋势 - 公司认为IV市场将继续增长，但皮下注射市场可能增长更快，尤其是在未使用IV CD20的普通神经科医生中 [33] - 公司估计每年约有8万名MS患者开始新治疗，其中约4万名患者选择CD20疗法 [34] 问题: 从其他CD20疗法切换到Briumvi的患者数量 - 公司观察到从其他CD20疗法切换到Briumvi的患者数量超出预期，主要原因是Briumvi的1小时输注时间和较少的“磨损效应” [35] 问题: 免费药物的使用情况 - 第三季度免费药物的使用率约为20%，预计随着保险覆盖率的提高，第四季度免费药物的使用率将下降 [37] 问题: 患者构成（新患者、切换患者、复诊患者） - 公司观察到新患者、从非CD20疗法切换的患者以及从其他CD20疗法切换的患者比例相对均衡，其中从非CD20疗法切换的患者比例较高 [42] 问题: 处方到收入的转化因素 - 从处方到收入的转化受到多种因素影响，包括从处方到输注的时间滞后、患者依从性以及免费药物的使用 [44] 问题: 2024年收入预期 - 公司尚未提供2024年的收入预期，但计划在明年年初提供相关指引 [44] 问题: 处方量与收入的关系 - 公司报告的是新患者处方量，不包括复诊患者的处方量 [49] - 公司估计其在美国抗CD20市场中的新患者份额约为9% [51] 问题: 从处方到输注的时间及收入转化率 - 公司观察到从处方到输注的时间有所改善，预计随着保险覆盖率的提高，这一时间将进一步缩短 [54] - 公司预计从首次输注到第二次输注的患者流失率约为15% [56] 问题: 内部目标及市场份额扩展策略 - 公司的策略是继续增加新患者和新中心的采用率，同时深化现有中心的经验 [61] - 公司预计从首次输注到第二次输注的患者流失率约为15% [62] 问题: 从Ocrevus切换到Briumvi的趋势 - 公司认为从Ocrevus切换到Briumvi的趋势可能会持续甚至增长，主要原因是Briumvi的1小时输注时间和较少的“磨损效应” [65] 问题: 费用增长预期 - 公司预计运营费用将略有增加，但不会出现显著的增长拐点 [68] 问题: BTK药物对CD20市场的影响 - 公司认为BTK药物在MS领域可能主要作为口服药物的替代品，不太可能对CD20市场产生重大影响 [73] 问题: 第四季度趋势及季节性影响 - 公司观察到夏季MS市场整体放缓，预计未来季节性因素可能会影响业务 [75] 问题: 皮下注射对CD20市场的影响 - 公司认为皮下注射对IV CD20市场的影响有限，主要目标是扩展未使用IV CD20的市场 [76] 问题: J-Code的影响 - 公司认为J-Code的全面实施将有助于提高报销信心，并推动收入的稳定增长 [81] 问题: BTK药物的竞争力 - 公司认为即使BTK药物的疗效与CD20相当，患者仍可能更倾向于每半年一次的IV输注，而不是每日口服药物 [83]