业绩总结 - 截至2021年11月30日，公司现金及现金等价物约为4000万美元[5] - 最近12个月的合并HIV收入为7000万美元[101] - 截至2022年3月9日，Theratechnologies的股价为2.65美元，市值约为2.52亿美元[5] - 市值为2.52亿美元，包含9500万普通股、810万认股权证和500万期权[101] 用户数据 - Trogarzo®的美国监管独占权有效期至2030年3月，欧盟监管独占权有效期至2029年9月[96] - EGRIFTA SV®在第26周和第52周显示出27%的内脏腹部脂肪减少[99] - Trogarzo®每两周注射一次，是唯一不需要每日服用的抗逆转录病毒治疗[96] - EGRIFTA SV®预计将提高患者依从性[99] 新产品和新技术研发 - 公司在2022年3月启动了TH1902的第一阶段临床试验，FDA已授予其快速通道认证[16] - Trogarzo®的IV推注剂型的sBLA已向FDA提交，积极数据已获得[11] - TH1902在预临床模型中显示出改善的耐受性，释放的多西他赛在血液中极少，进一步限制了非靶向毒性[40] - TH1902在乳腺癌肿瘤负担上持续减少，治疗后第6天肿瘤体积为400 mm³[43] - TH1902在胰腺癌模型中，治疗后第30天肿瘤体积为600 mm³，显示出良好的抗肿瘤效果[46] - TH1902在子宫内膜癌模型中，治疗后第60天肿瘤体积为1,000 mm³，表明其有效性[51] - TH1902在黑色素瘤模型中，治疗后第80天肿瘤体积为800 mm³，显示出持续的抗肿瘤活性[55] - TH1902的1期临床试验正在进行中，FDA已授予快速通道认证，计划招募15-25名患者[57] - 在1期试验中，420 mg/m²的剂量观察到1例剂量限制毒性，现正在300 mg/m²的剂量下招募患者[68] - NASH患者中，使用Tesamorelin治疗的患者中，超过30%的肝脂肪减少，且与组织学NAS评分改善相关[77] - Tesamorelin的3期临床试验设计已最终确定，计划分析前350名患者的数据以决定是否继续研究[87] 市场扩张和并购 - 公司计划在NASH治疗领域启动第三阶段临床试验，正在寻求潜在合作伙伴[11] - 预计到2030年，F2/F3 NASH患者的数量将增长至27.0百万，增长率约为39%[84] 未来展望 - 公司预计将满足所有时间表，并在未来实现积极的临床试验结果[2]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年2月28日，公司总资产为10.867亿美元，较2021年11月30日的11.9212亿美元下降了8.84%[3] - 2022年2月28日，公司总负债为9.851亿美元，较2021年11月30日的10.1452亿美元下降了2.90%[3] - 2022年2月28日，公司总权益为1.016亿美元，较2021年11月30日的1.776亿美元下降了42.79%[3] - 2022年第一季度，公司收入为1.8557亿美元，较2021年同期的1.543亿美元增长了20.26%[5] - 2022年第一季度，公司总运营费用为2.6277亿美元，较2021年同期的2.0014亿美元增长了31.30%[5] - 2022年第一季度，公司运营活动亏损为7720万美元，较2021年同期的4584万美元亏损扩大了68.41%[5] - 2022年第一季度，公司净亏损为9032万美元，较2021年同期的5922万美元亏损扩大了52.52%[5] - 2022年第一季度，公司综合亏损总额为9038万美元，较2021年同期的6026万美元亏损扩大了49.98%[5] - 2022年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损为0.09美元，较2021年同期的0.07美元有所增加[5] - 2022年2月28日结束的三个月净亏损903.2万美元，2021年同期为592.2万美元[9] - 2022年净金融成本为128.5万美元，2021年为133.2万美元[22] 公司股份相关数据变化 - 截至2022年2月28日，公司股份数量为9512.1639万股，与2021年11月30日持平[7] - 截至2022年2月28日，有813.055万个认股权证未行使，每份认股权证可按3.18美元购买一股普通股[28] - 截至2022年2月28日，公司股票期权计划下还可授予188.2015万个期权，2021年为367.9302万个[30] - 截至2022年2月28日，股票期权未行使数量为335,733（美元），行使价格为2.51美元；2021年同期未行使数量为93,593（美元），行使价格为3.00美元[32] - 2022年2 - 4月股票期权计划股份支付费用为1,438（美元），2021年同期为557（美元）[32] - 2022年2 - 4月授予的以加元计价的股票期权数量为2,144,389，加权平均授予日公允价值为2.20（美元）（2.79加元）；2021年同期数量为1,019,331，加权平均授予日公允价值为2.14（美元）（2.72加元）[34] - 2022年2 - 4月股票增值权计划股份支付费用为4（美元），2021年同期为21（美元）[38] - 2022年基本每股亏损计算基于归属于普通股股东的净亏损9,032（美元）（2021年为5,922美元）和加权平均流通普通股股数95,121,639（2021年为84,692,788）[41] 公司产品及地区销售数据变化 - 2022年产品净销售额为1855.7万美元，2021年为1543万美元，其中EGRIFTA®净销售额从868.8万美元增至1170.4万美元，Trogarzo®从674.2万美元增至685.3万美元[21] - 2022年按地区划分，加拿大净销售额为14.5万美元，美国为1809.9万美元，欧洲为31.3万美元；2021年分别为13.9万美元、1457.6万美元和71.5万美元[21] - 公司单一经营部门超97%的收入来自美国客户RxCrossroads，2022年为18,099（美元），2021年为14,517（美元）[55][56] 公司资产及负债账面价值情况 - 截至2022年2月28日，各项准备金余额总计524.1万美元[23] - 可转换无担保优先票据截至2022年2月28日账面价值为5470.1万美元[24] - 截至2022年2月28日，租赁负债账面价值为240.5万美元，其中非流动部分为192.9万美元[26] - 公司非流动资产共计25,180（美元），其中24,143（美元）位于加拿大，1,037（美元）位于爱尔兰[56] 公司公开发行及现金流相关情况 - 2021年1月19日公司完成公开发行，出售1672.79万个单位，总现金收入4600.2万美元[27] - 2022年2 - 4月，公司无影响现金流的交易中，应付账款和应计负债中包含的物业和设备增加额为0（美元）（2021年为1），无形资产增加额为0（美元）（2021年为39），股份发行成本为0（美元）（2021年为332），递延融资成本为33（美元）（2021年为0）[43] - 截至2022年2月28日，现金、债券和货币市场基金共计34,283（美元），公司认为现金状况和未来经营现金流足以满足至少未来12个月的运营和资本需求[47] 公司业务决策相关情况 - 2022年3月，因注射用抑菌水全球短缺及相关影响，公司决定暂停非酒精性脂肪性肝炎（NASH）3期试验启动相关活动，可能需减记预付费用和存款中的研究用品[57]

纪要涉及的公司 Theratechnologies Inc.（纳斯达克股票代码：THTX），是一家生物制药公司，拥有成熟的商业品牌和处于不同阶段的资产管线，产品涉及HIV、肿瘤和NASH等治疗领域 [1][7][8]。 核心观点和论据 公司战略与业务发展 - **组建内部销售和医疗团队**：公司宣布加强全球商业能力，组建内部销售团队，招聘有经验的销售代表和现有合同销售组织的优秀人员，同时加强医疗事务团队。这将提高与客户的互动，提升销售业绩和增长速度，增强人才招募和保留能力，推动公司进入新的增长阶段 [9][10][11]。 - **2021年业绩表现**：2021年整体增长5.7%，下半年增长10%，上半年仅增长1%；下半年新患者注册量混合增长24%。商业业务收入支持和降低了管线开发风险，使公司在资本配置上更具选择性 [12]。 - **肿瘤项目TH1902进展**：接近确定最大耐受剂量（MTD）并启动1期B部分试验。目前处于1期A部分剂量递增研究的最后阶段，已对4名患者给予420 mg/m²的剂量，因1名患者出现剂量限制性毒性（DLT），决定在300 mg/m²剂量下继续研究。计划在篮子试验中评估TH1902的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性，预计招募约70名患者。正在探索TH1902在大中华区的授权开发和商业化权利，已有中国公司表现出浓厚兴趣并正在进行讨论 [13][14][16]。 - **NASH项目进展**：基于近期NAFLD和NASH领域的数据，公司对tesamorelin治疗NASH的前景更有信心。即将提交修订后的试验方案进行主要终点的中期分析，采用无缝2b/3期研究设计，先分析350名患者的数据，再决定是否继续招募剩余的1094名患者。这将降低开发风险，为患者提供益处的指示。公司将继续寻求理想的合作伙伴和非稀释性融资选择 [17][18][19]。 财务情况 - **第四季度营收**：2021财年第四季度合并营收为1880万美元，较2020年第四季度下降1.9%。EGRIFTA SV营收为1270万美元，同比增长18.6%，主要得益于单位销售增加和净销售价格提高；Trogarzo营收为600万美元，低于2020年同期的840万美元，单位销售同比下降7%，主要受COVID - 19大流行期间新患者启动减少的影响，且因法国潜在回扣准备影响了营收 [21][22][23]。 - **成本与费用**：2021年第四季度销售成本相对稳定，为640万美元；研发费用为870万美元，高于去年同期的680万美元，主要由于肿瘤项目和NASH 3期准备的支出增加；销售费用为820万美元，高于去年同期的650万美元，与北美增加高级人员和欧洲活动增加有关；G&A费用为350万美元，略高于2020年第四季度的330万美元；净财务成本为180万美元，高于2020年第四季度的140万美元。第四季度EBITDA为负550万美元，去年同期为负140万美元 [24][25]。 - **2022财年营收指引**：预计2022财年销售收入在7900万美元至8400万美元之间 [23]。 其他重要内容 - **产品协同与研究**：在CROI会议上展示了Ibalizumab和Rukobia的组合在控制病毒载量方面的效果，两者有叠加效应，相关体外模型数据可能在今年晚些时候公布。意大利和美国的研究表明VAT水平与COVID - ICU入院有关，公司医学团队与关键意见领袖（KOL）交流相关数据，并将其纳入演讲项目，以强调治疗HIV患者VAT的重要性 [33][35]。 - **销售团队内部化的原因和成本**：内部化销售团队的原因是为了提高竞争力、实现增长目标，提高销售团队的有效性和协同性。成本基本保持中性，不再支付给Syneos管理费用，但需招聘一些支持人员 [39][40][43]。 - **Trogarzo在欧洲的报销情况**：Trogarzo在欧洲的报销谈判是逐个国家进行的，已在一些国家达成良好价格，部分国家有患者数量上限。公司正在与许多欧洲国家进行谈判，包括法国、意大利、葡萄牙、西班牙和英国等，同时也在关注以色列、奥地利和挪威等较小国家 [45][46]。 - **TH1902试验设计调整**：根据对SORT1受体的研究，对TH1902的1期试验方案进行了修订，增加了激素受体阳性乳腺癌、三阴性乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌和黑色素瘤等肿瘤类型，以及包含甲状腺、小细胞肺癌、前列腺癌等的混合肿瘤类型，预计招募约70名患者，目的是优化篮子试验，提高看到疗效迹象的机会和加快上市速度 [15][16][58]。 - **NASH项目成本**：推进NASH项目前350名患者的估计成本约为5000万美元，约占总成本或患者总数的三分之一 [69]。

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度公司整体业绩表现强劲，与2020年同期相比增长27%，该季度销售额为1790万美元，今年前九个月销售额为5110万美元 [38] - 第三季度EGRIFTA销售额为1120万美元，较去年同期增长64%，去年同期受向EGRIFTA过渡的负面影响 [39] - 第三季度Trogarzo销售额为660万美元，与去年相比下降7.8%，新处方受COVID影响，且多药耐药市场有新竞争对手进入，但自第四季度开始新处方数量令人鼓舞 [40] - 2021年第三季度商品销售成本为430万美元，略低于去年同期的460万美元，主要因EGRIFTA销售占比提高且Trogarzo商品销售成本从去年第三季度的62%降至52% [41] - 随着肿瘤学SORT 1+技术开发推进及NASH项目准备启动，2021年第三季度研发费用增至830万美元，去年同期为420万美元 [42] - 2021年第三季度销售费用为770万美元，较去年同期增长9%，主要与欧洲业务活动增加有关 [44] - 2021年第三季度G&A费用增至360万美元，去年同期为270万美元，主要与业务活动整体增加、美国销售活动高级人员招聘、总部职能及欧洲业务活动增加有关 [45] - 2021年第三季度净财务成本为230万美元，2020年第三季度为79.9万美元，主要为2018年6月发行的高级可转换债券利息及外币损失 [46] - 2021年第三季度净亏损950万美元，即每股亏损0.10美元，去年同期净亏损680万美元，即每股亏损0.09美元，该季度运营使用资金310万美元，其中运营资产和负债变化产生正向影响140万美元，第三季度末现金和债券为5160万美元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务 - 评估新型肽 - 药物偶联物TH1902治疗sortilin阳性癌症的1期研究取得进展，已在研究的A部分对多名患者给药，部分患者接受与TH1902偶联的多西他赛剂量超过多西他赛单独给药的指示剂量 [10][11] - 接受高达300平方米TH1902（约为多西他赛治疗剂量1.5倍）的患者未出现2级不良事件，试验中最后给药的患者接受420mg/m²的TH1902（约为多西他赛指示剂量2倍）时出现4级中性粒细胞减少症，目前正等待所有安全信息以评估下一剂量水平并按批准方案继续研究 [11][12] NASH业务 - 继续评估最有效执行tesamorelin治疗NASH的3期试验的方案，包括寻找潜在合作伙伴，此前已聘请美国外部生物制药咨询公司协助寻找合作机会 [23] 商业业务 - EGRIFTA SV治疗脂肪代谢障碍的活动和需求增加，第三季度销售额较去年增长近30%，EGRIFTA SV销售额增长65%，新处方医生数量增加40%，这得益于恢复面对面会议、更高效的数字营销活动等 [25][28] - 在HIV市场拓展方面取得进展，与美国以外多个国家（如意大利）达成定价和报销协议，Trogarzo预计在2021财年末在意大利向所有符合条件的患者商业供应 [30][31] - Trogarzo生命周期管理策略进展顺利，TMB - 302研究评估Trogarzo在HIV - 1患者中的静脉推注给药方式，结果显示静脉推注和当前静脉输注给药方式在药代动力学上无差异，计划本季度向FDA提交补充生物制品许可申请（sBLA），本季度还计划开始Trogarzo肌肉注射方法的患者筛查，并启动名为Trogarzo PROMISE试验的上市后研究，评估Trogarzo与其他抗逆转录病毒药物联合使用的真实世界长期疗效和安全性 [32][34] 各个市场数据和关键指标变化 - 在意大利市场，公司与意大利药品管理局就Trogarzo达成报销协议，预计该药物将在2021财年末在意大利向所有符合条件的患者商业供应 [31] - 在欧洲市场，法国部分患者在临时授权（ATU）下以全价报销，公司正在与政府进行定价和谈判，预计今年年底在部分国家获得报销并开展业务，其他多数国家将在2022年上半年逐步推进，且公司认为在欧洲许多国家领先于竞争对手Rukobia [77][78] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司制定战略计划以推动商业和研究管线的增长与转型，通过产品生命周期管理和创新挖掘商业业务未实现的价值，同时推进研究性偶联物组合和NASH 3期开发项目 [8][9] - 肿瘤学方面，致力于完成TH1902的1期试验，计划在达到最大耐受剂量时提供更新并报告早期疗效数据，预计2022年初在美国和欧洲启动B部分篮子试验，还将探索TH1902在其他地区的监管和商业机会，与中国组织合作评估该药物，考虑不同给药方案、与不同抗癌剂偶联、协同合作及与其他癌症治疗的合理组合等 [15][19][21] - NASH方面，继续评估执行tesamorelin 3期试验的方案，寻找潜在合作伙伴，举办虚拟NASH网络研讨会以展示治疗方法并获得专家支持 [23][24] - 商业方面，推动公司向数字健康转型，建立成熟的商业运营模式，包括更专注的销售团队、数字化培训和产品教育工具，拓展HIV市场，推进Trogarzo的生命周期管理 [27][30][32] 行业竞争 - Trogarzo在美国市场面临竞争对手Rukobia，Rukobia凭借销售团队和大规模试验在市场上取得一定进展，但公司认为这有助于扩大多药耐药细分市场，且Trogarzo是首个长效药物，随着长效药物市场发展，Trogarzo有望获得更多关注 [23][25][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2021年以来的商业改善感到满意，基于第三季度业绩对未来增长持乐观态度，认为运营管线表现取得了三个季度的稳步进展，对公司发展具有变革性意义 [49] - 对TH1902的1期研究早期结果感到非常满意和鼓舞，期待未来几个季度该项目的中期和完整数据结果，对商业市场的复苏和市场渗透扩大感到鼓舞，将继续努力推进NASH 3期项目以实现潜在批准 [36][37] 其他重要信息 - 公司任命Dr. Mace Rothenberg为SORT 1+技术肿瘤学平台的科学顾问，他拥有超过30年政府、学术界和生物制药行业经验，曾在辉瑞担任首席医疗官 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Trogarzo在欧盟的定价情况以及美国竞争对手Rukobia的情况 - 公司在意大利的谈判中取得了不错的价格，但目前价格未公开，该价格将成为欧洲谈判的锚点，尽管疫情影响，意大利的谈判提前完成且价格理想；Rukobia是Trogarzo的竞争对手，凭借销售团队和大规模试验在美国市场取得进展，但公司认为这有助于扩大多药耐药细分市场，且Trogarzo是首个长效药物，随着长效药物市场发展，Trogarzo有望获得更多关注 [52][55][56] 问题2：加拿大市场的合作或推出计划以及业务发展（外许可和内许可）的最新情况 - 在加拿大市场，EGRIFTA现有版本已获批，公司计划明年过渡到更便捷的F8给药方式，目前加拿大市场不是优先重点，临床开发方面会考虑是否让加拿大中心参与项目；NASH项目正在继续寻找潜在合作伙伴，已有相关讨论但暂无实质性进展，肿瘤学方面，为大中华区聘请了顾问，收到中国公司的兴趣并启动正式流程，内许可方面不太活跃，但有早期项目接触，公司计划促进魁北克的研究并引入其他技术 [58][59][60] 问题3：第三季度研发费用的增长是否能代表未来季度和明年的水平 - 第三季度研发费用是一个合理的参考指标，虽然部分项目会结束，但如PROMISE试验将在欧盟和北美启动，肿瘤学项目随着患者入组增加会进一步扩大，预计研发费用水平可持续 [65][66] 问题4：PROMISE研究是公司内部推动还是医生推动 - 在欧洲，这是公司获得批准后必须开展的上市后研究；从战略角度看，该研究能让关键意见领袖积累实践经验，对公司未来发展具有战略意义，在美国实施该研究时会有一些调整，这也是与医生互动的良好工具，有望在未来报告长期安全性和有效性数据并发表相关成果 [67][68] 问题5：Trogarzo销售额下降的原因以及欧洲新报销计划的节奏和时间表 - Trogarzo销售额下降是多因素导致的，一方面患者因疫情被要求居家，Trogarzo是静脉输注药物，患者去医院接受治疗受限，影响新患者入组；另一方面，竞争对手Rukobia以口服形式推出，短期内对Trogarzo不利，但公司认为市场情况正在改变，多药耐药细分市场有望扩大；在欧洲，法国部分患者在临时授权下全价报销，公司正在与政府谈判，意大利已达成报销协议，预计年底开始业务，其他多数国家将在2022年上半年逐步推进，且公司在欧洲许多国家领先于Rukobia [73][74][78] 问题6：TH1902在420毫克剂量出现4级严重不良事件（SAE）是否意味着这是最大耐受剂量（MTD），是否需要在该剂量组观察更多患者 - 目前尚未确定最大耐受剂量，出现的中性粒细胞减少症无发热情况，不属于剂量限制性毒性（DLT），达到2级不良事件后需要在该剂量水平再招募两名患者，根据治疗情况决定是否继续增加剂量、维持剂量或降低剂量，预计今年年底可能确定最大耐受剂量，之后于2022年初启动篮子试验 [80][82] 问题7：接受治疗的患者中sortilin表达情况与不同剂量反应是否有差异 - 目前根据FDA要求，不根据sortilin表达选择患者，而是收集相关信息，在确定最大耐受剂量后，如果有患者有反应或病情稳定，将分析sortilin表达与疗效的相关性，篮子试验中也会进行此项分析，以确定显示疗效所需的sortilin受体表达水平 [84][85][86] 问题8：TH1902试验中出现的1例4级SAE是否是目前试验中唯一的，试验似乎有点落后于计划的原因 - 这是试验开始以来首次出现2级不良事件，达到200毫克递增剂量后不再加倍增加剂量是因为接近毒性范围；试验周期为每三周一次，但招募下一名患者需要等待所有安全数据并仔细分析，大约需要四到五周时间，目前试验进度符合预期，甚至在一定程度上超过预期，达到420mg/m²的剂量表明TH1902比单独使用多西他赛能承受更高剂量，有望对疗效产生积极影响 [89][90][91]

财务数据和关键指标变化 - 2021财年第二季度合并收入为1780万美元，较2020年第二季度增长4%，主要因EGRIFTA SV销售额增加，但受Trogarzo销售额下降的影响 [22] - EGRIFTA SV净销售额为1030万美元，较去年同期的930万美元增长12%，单位销售额与去年相比相对稳定，但由于净销售价格较高和向公共付款人返还的回扣较低，净销售额更高 [22] - Trogarzo收入同比下降6%，原因包括向专业药房的销售额下降、新冠疫情导致患者就医困难、竞争压力以及回扣略有增加等，不过较高的销售价格部分抵消了这些因素的影响 [22] - 2021年第二季度销售成本降至590万美元，而去年同期为730万美元，主要由于EGRIFTA SV的毛利率高于EGRIFTA，以及Trogarzo的转移价格降低 [23] - 2021年第二季度研发费用为640万美元，而去年同期为360万美元，主要因肿瘤学一期试验启动、NASH项目相关活动增加等 [24] - 截至2021年5月31日的三个月销售费用与2020年第二季度持平，稳定在690万美元；一般及行政费用为390万美元，略高于2020年第二季度的370万美元 [24] - 2021年第二季度净财务成本为100万美元，而2020年第二季度为140万美元，2021年的净财务成本因37.8万美元的外汇收益而减少 [25] - 2021年第二季度息税折旧摊销前利润为负260万美元，而去年为负150万美元，主要因该季度净亏损增加 [25] - 2021年第二季度运营活动（包括营运资金变动）使用了约70万美元现金，现金余额与2021年2月28日基本持平，约为5700万美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 商业业务 - EGRIFTA SV销售额增长12%，主要得益于销售、营销和教育支持基础设施开始发挥作用，以及患者激活工作和数字战略的推动 [20][22] - Trogarzo销售额下降6%，受新冠疫情、竞争压力和回扣增加等因素影响 [22] 研发业务 - 肿瘤学方面，启动了TH1902的一期试验，预计在2021年第四季度提供一期A部分的安全性和有效性中期数据，年底完成A部分剂量递增研究，2022年初开始一期B部分篮子试验 [14] - NASH方面，完成了与FDA和EMA关于三期项目的讨论，确定了三期试验设计，正在寻找潜在合作伙伴以推进该项目 [6] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 2020年至2021年初，整体基因组耐药性检测较之前时期下降25%，影响了Trogarzo的销售 [17] 欧洲市场 - 新冠疫情仍对患者接受治疗造成困扰，但公司团队继续识别患者，预计下半年可能会有增量收益，定价讨论进展顺利，市场反馈积极 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 采取双管齐下的策略，通过商业业务和有前景的管道项目实现创新和增长 [7] - 为NASH三期临床试验寻找潜在合作伙伴，以更有效地执行该项目，同时继续投资和加强商业业务，推进SORT1+技术的临床开发 [6][10] - 寻找与现有产品线协同的商业阶段新产品，增加资产规模 [31] 行业竞争 - 美国市场上，新推出的HIV治疗疗法带来了竞争压力，影响了Trogarzo的销售表现 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 经营环境 - 新冠疫情对行业产生了持续影响，如基因组检测减少、患者就医困难等，给公司业务带来了挑战 [17] 未来前景 - 对公司未来发展充满信心，认为创新成果将改善和改变患者生活，短期内将专注于商业业务增长、完成肿瘤学试验剂量递增部分以及寻找NASH项目合作伙伴 [26] - 相信随着疫情影响的消退，销售、营销和教育支持基础设施将推动EGRIFTA SV销售持续增长，HIV业务也将逐步提升收入 [20] 其他重要信息 - 公司已完成与FDA和EMA关于NASH三期项目的讨论，确定了多中心、随机、双盲、安慰剂对照的两部分试验设计，计划在约1100名患者完成18个月治疗并接受第二次肝活检后提交sBLA申请，获批后预计再招募1800名患者进行为期五年的临床结果监测 [9] - 公司的SORT1+技术包括TH1902，在临床前研究中显示出对转移性癌症的治疗潜力，与多西他赛相比，具有更好的抗转移活性和耐受性，且未显示出诱导中性粒细胞减少的情况 [11][13] - 公司引入了经验丰富的人才担任关键领导职务，以确保战略目标的成功执行，如人力资源副总裁André Dupras和业务与企业发展负责人Daniel Böck [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: NASH潜在合作伙伴的理想类型，是否希望对方全额资助三期试验、共同开发和推广，以及是否会考虑与合作伙伴共同推广用于HIV的EGRIFTA - 理想合作伙伴形式多样，可能包括共同开发、推广和商业化等，目前已与顾问对潜在制药公司进行了梳理，但具体合作形式需进一步探讨，公司会继续推进计划，无论是否有合作伙伴 [28][29] 问题2: 是否在寻找适合现有销售团队的新商业阶段产品 - 公司正在寻找与现有产品线协同的新产品，以增加资产规模，但疫情使相关工作变得更加复杂 [30][31] 问题3: EGRIFTA针对100名HIV轻度认知障碍患者的二期试验的由来和预计结果时间 - 该试验基于之前在非HIV轻度认知障碍患者中的研究结果，以及HIV患者中腰围增加与轻度认知障碍的关联，试验已进行约两年，预计2022年完成招募，2023年可能看到结果 [32][33] 问题4: 决定为NASH三期项目寻找合作伙伴的原因与去年相比有何变化 - 与监管机构协商后，试验队列规模增加，监测要求提高，成本增加约25%，目前有了准备好的协议，是吸引潜在合作伙伴的理想时机 [37][39] 问题5: 是否已有公司对NASH项目数据表示兴趣 - 外联工作已经开始，讨论正在进行中，但具体进展不便透露 [40][41] 问题6: F8配方预计何时取代EGRIFTA SV - 计划在2022年第一季度提交剂量申请，经过五个月的审查，预计在2022年第三至第四季度可用，主要是为了收集更多稳定性数据 [42] 问题7: 合作伙伴是否可能在达成协议前要求提供一般NASH数据 - 公司有准备好的协议，且在过去12个月中扩大了对他司莫林在普通人群中的支持，对现有数据有信心，监管机构也认可该方案 [46] 问题8: EGRIFTA NASH三期试验的当前终点与之前预期和已取得结果的对比 - 主要终点是使10%的NASH患者病情正常化，且对纤维化无负面影响，纤维化将作为次要终点进行评估，基于相关数据，公司对这两个终点有信心 [50] 问题9: Trogarzo销售额下降6%的原因及各因素的占比 - 下降原因是多种因素的综合影响，包括单位销量下降、疫情影响、竞争压力和回扣增加等 [51][52] 问题10: 未来几个季度Trogarzo的销售或销量趋势 - 公司致力于Trogarzo和EGRIFTA的增长，随着现场销售团队的恢复和面对面沟通的增加，对这两款产品的表现持乐观态度，预计未来几个月将实现增长 [53] 问题11: 未来两到四个季度的成本预期 - 在开始NASH试验之前，销售、一般及行政费用和研发费用预计相对稳定，当前季度可作为参考 [54] 问题12: 预计何时确定NASH项目的合作伙伴 - 公司将考虑所有选项，目前更重要的是找到理想的合作伙伴，时间会随着进程自然确定 [59] 问题13: 如果找不到合作伙伴，是否会自行推进或放弃NASH项目 - 公司不会放弃，有完善的协议，目前正在积极寻找合作伙伴，对吸引合作有信心 [60] 问题14: 肿瘤学平台是否处于治疗剂量水平 - 试验招募进展顺利，剂量递增每三到四周进行一次，已增加了招募地点 [62] 问题15: 肿瘤学平台目前已给药的患者数量以及四个中心是否都有患者入组 - 四个中心均在积极筛选患者，目前有两个中心招募了患者，未来其他中心也将加入 [63] 问题16: 随着对肿瘤学的关注增加，如何看待HIV业务 - HIV业务是公司的商业收入来源，同时有助于建立未来的能力，为NASH项目的开展提供支持 [64] 问题17: 肿瘤学一期试验是否有疗效预期 - 一期试验的主要目的是确定用于二期试验的剂量，但在癌症患者中可能观察到疗效，如果看到肿瘤缩小，需等待两到三个月确认反应，预计在2021年第四季度公布相关信息 [65] 问题18: 在预定剂量下是否预计会出现中性粒细胞减少 - 根据动物数据和相关项目经验，预计在与多西他赛等摩尔浓度下不会出现中性粒细胞减少，且能够提高剂量，相关数据预计在2021年第四季度公布 [66]

业绩总结 - 截至2021年2月28日，Theratechnologies的现金及现金等价物约为5700万美元[9] - 公司在过去12个月的HIV收入为6600万美元[77] - 截至2021年2月28日，公司的流通股本约为9500万股[9] - 公司市值为3.5亿美元，流通股为9450万股，外加820万份认股权证和410万份期权[77] 用户数据 - 在HIV患者中，使用Tesamorelin治疗的相对肝脂肪减少率为37%[54] - 研究显示，Tesamorelin在HIV-NAFLD患者中，肝纤维化进展显著减少，改善了气球样变和炎症[54] - Tesamorelin在HIV-NAFLD患者中，12个月的治疗显示出对炎症的改善率为26.3%，而安慰剂组为12.5%[55] - 预计到2030年，美国F2/F3 NASH患者将达到540万，较2019年增长约49%[58] - 目前美国市场上有超过2700万NASH患者，显示出显著的市场机会[58] 新产品和新技术研发 - TH1902在2021年3月启动的第一阶段临床试验已获得FDA的快速通道认证[29] - FDA已向Theratechnologies发出“研究可以进行”信函，允许其在NASH治疗中进行第三阶段临床试验[29] - 公司计划在2022年初提交Tesamorelin F8的生物等效性研究申请[29] - Tesamorelin的F8配方预计将在Phase 3试验中使用，预计将于2023年获得批准[59] - Trogarzo的肌肉注射研究计划与TaiMed Biologics合作进行[29] 市场扩张和并购 - Trogarzo®的市场机会为每1000名患者约1亿美元的净销售额[71] - 美国MDR HIV-1患者数量在10,000至12,000人之间，需治疗变更的MDR HIV-1患者为45万至60万[72] - Trogarzo®在美国的监管独占权至2030年3月，欧盟的监管独占权至2029年9月[70] - 公司致力于在欧洲主要国家获得Trogarzo®的报销并启动销售[81] 未来展望 - 公司计划在2021年第三季度结束前启动tesamorelin的NASH三期试验[81] - Trogarzo IV推注研究预计将在2021年第三季度完成[29] - 预计在未来60个月内，约2000名患者将参与Tesamorelin的临床试验[59] - 公司在2021年的商业策略预计不会发生变化[4] 负面信息 - 目前没有药物获得批准用于治疗NASH，市场需求巨大[54]

财务数据和关键指标变化 - 2021财年第一季度合并收入为1540万美元，与2020年第一季度基本持平 [35] - EGRIFTA SV收入为870万美元，较去年同期增长2% [36] - Trogarzo收入同比下降6% [37] - 2021年第一季度销售成本降至540万美元，而去年同期为680万美元 [39] - 2021年第一季度研发费用为490万美元，去年同期为340万美元 [40] - 截至2021年2月28日的三个月，销售费用降至610万美元，去年同期为630万美元 [41] - 2021年第一季度一般及行政费用为360万美元，2020年第一季度为260万美元 [41] - 2021年第一季度财务成本为140万美元，2020年第一季度为130万美元 [42] - 2021年第一季度EBITDA为负180万美元，2020年第一季度为负100万美元 [43] - 2021年第一季度末现金及等价物余额为5700万美元 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务 - 治疗sortilin阳性实体瘤的先导肽药物偶联物TH1902的1期临床试验于上月提前启动 [11] - 本月初在AACR年会上公布了TH1902新的阳性临床前数据，显示其在多种癌症类型中具有持续的肿瘤消退、更好的抗肿瘤活性和耐受性 [12] NASH业务 - 治疗NASH和2或3期纤维化的tesamorelin 3期临床试验计划于今年第三季度启动 [16] HIV业务 - EGRIFTA SV第一季度单位销售与2020年第一季度基本持平，但经销商库存水平有所降低，售价提高 [36] - Trogarzo因向专业药房的单位销售减少以及经销商库存水平降低，收入同比下降6%，新患者启动数量仍低于预期 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，第一季度销售同比基本持平，但HIV药物趋势向好，Trogarzo和EGRIFTA SV的处方医生基础在过去12个月里增加了一倍多 [32] - 欧盟市场，销售趋势呈上升态势，但仍处于早期阶段，COVID-19仍影响患者开始治疗，定价讨论进展顺利，反馈积极 [38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于推进NASH和肿瘤学的临床开发管线项目以及发展HIV商业业务 [10] - 对于Trogarzo，评估两种新的给药方法，开展医生和患者教育工作，进行实地研究以了解患者体验 [22][24][26] - 对于EGRIFTA SV，推出数字战略，教育医生和患者认识内脏脂肪的严重性 [30][31] - 公司引入新的战略人才，加强商业组织建设，包括任命全球商业官和美国HIV商业运营副总裁等 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管业务受到疫情挑战，但公司在2020年底变得更强、更专注和更团结，并将这种势头延续到2021年上半年 [9] - 公司认为已达到转折点，有信心实现战略规划，具备未来增长的资源、人才和基础设施 [10][50] - 随着美国从与COVID-19相关的封锁中恢复，Trogarzo新患者启动数量的问题将得到解决 [37] - 一旦欧盟与COVID-19相关的限制放宽，将看到有意义的患者开始治疗的流量 [38] 其他重要信息 - 公司提醒本次会议包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述存在重大差异 [4] - 公司计划在2022年初向FDA提交包含多剂量笔注射器和F8配方的生物制品许可申请（BLA） [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 无 - 无提问，会议结束 [53][54]

业绩总结 - 2020财年净收入为6600万美元，毛利率为68.3%[12] - Trogarzo®在2020财年净收入为3100万美元，EGRIFTA SV®的净收入为3500万美元[25] - FY2020 HIV收入为6600万美元，主要来自于配方改进和欧盟报销[76] 用户数据 - Trogarzo®在美国的多药耐药HIV-1市场机会为20,000至25,000名患者[29] - 43%的HIV患者在基线时存在纤维化，33%的患者被诊断为NASH[42] - 在HIV-NAFLD患者中，Tesamorelin治疗组相较于安慰剂组，肝脏脂肪相对减少37%[38] 未来展望 - 公司计划在2021年下半年启动NASH的三期临床试验，并已收到FDA的“研究可以进行”信函[21] - 公司在2021年将继续进行针对NASH和肿瘤的临床试验，预计将获得积极结果[4] - 预计到2030年，美国NASH患者总数将达到1650万，F2/F3 NASH患者将达到540万，较2019年增长约49%[51] 新产品和新技术研发 - TH1902获得FDA的快速通道认证，预计在2021年第二季度开始一期临床试验[21] - 公司预计在2021年第三季度结束前启动tesamorelin治疗NASH的第三阶段试验[84] - TH1902在治疗三阴性乳腺癌（TNBC）方面的低剂量有效性研究显示，使用TH1902后中性粒细胞水平保持在正常水平[69] 市场扩张和并购 - 公司在2021年将继续寻求潜在的产品收购和许可交易，以补充其业务[84] - 公司在2021年将专注于增强患者和医生的教育，以提高EGRIFTA SV®的品牌认知度[33] 负面信息 - 可转换票据总额为5750万美元，票息为5.75%，到期日为2023年6月30日，转换价格为14.85美元[78] - 截至2020年11月30日，现金储备为6300万美元，考虑到2021年1月19日单位发行的关闭[76]

财务数据和关键指标变化 - 2020财年净销售额6610万美元，较上一年增长4.5% [14] - 2020年EGRIFTA SV净收入与2019年基本持平，EGRIFTA系列净收入3540万美元，上年为3550万美元 [14] - 2020年Trogarzo年度净收入约增长11%，达到3070万美元，2019年为2770万美元 [14] - 2020年销售成本略增至2690万美元，上一年为2610万美元 [14] - 2020年销售费用稳定，增加约40万美元，达到2690万美元，上一年为2650万美元 [15] - 2020年研发费用增至1800万美元，上一年为1080万美元 [15] - 2020年总务及行政费用增至1220万美元，2019年为830万美元 [15] - 2020年财务费用略降至500万美元，上一年为510万美元 [15] - 2020年净亏损2270万美元，合每股0.29美元，2019年净亏损1250万美元，合每股0.16美元 [17] - 2020年经营活动使用现金1360万美元，上一年为340万美元 [17] - 2020年第四季度总净销售额达到1910万美元，去年同期为1640万美元，增长16.5% [17] - 2020年第四季度EGRIFTA净销售额反弹至1080万美元，去年同期为870万美元，增长23% [17] - 2020年第四季度Trogarzo销售额为830万美元，去年为770万美元，增长9% [17] - 2020年第四季度销售成本略降至670万美元，去年同期为700万美元 [17] - 2020年第四季度研发费用增至680万美元，去年同期为390万美元 [18] - 2020年第四季度销售费用降至650万美元，去年同期为770万美元 [18] - 2020年第四季度总务及行政费用稳定在330万美元 [19] - 2020年第四季度财务成本为140万美元，去年为130万美元 [19] - 2020年第四季度调整后息税折旧摊销前利润为负140万美元，去年第四季度亏损320万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2020年EGRIFTA SV净收入基本持平，Trogarzo年度净收入增长约11% [14] - 2020年第四季度EGRIFTA净销售额增长23%，Trogarzo销售额增长9% [17] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 下半年调整商业模式，增加数字和虚拟营销举措，通过真实世界证据改善患者预后，推动HIV治疗 [4] - 为Trogarzo和EGRIFTA开展患者和医疗专业人员教育，推出在线工具和虚拟活动，利用数字影响者和社交媒体推动患者自我识别和需求 [6] - 继续为Trogarzo在其他欧洲关键国家争取报销，改善美国和欧洲销售基础设施以适应疫情业务环境 [8] - 完成约4600万美元的融资，用于研发、商业活动和营运资金，支持HIV产品线和推进两个重大管道项目 [9] - 肿瘤学方面，领先的肽药物偶联物TH1902获FDA快速通道指定，预计2021年底完成剂量递增试验结果交付 [10][12] - NASH项目方面，已收到FDA关于tesamorelin III期临床试验的开展许可信，计划在今年第三季度启动试验 [12] - 多剂量笔式注射器与tesamorelin新F8配方的开发进展顺利，预计2022年初提交补充生物制品许可申请 [13] - 与TaiMed Biologics合作，评估Trogarzo的静脉推注配方研究预计在2021年第三季度完成，随后计划评估肌肉注射给药方法，该研究预计在2021年上半年开始 [13] - 认为fostemsavir虽有竞争但也有助于打开多药耐药细分市场，公司将强调Trogarzo长效优势应对竞争 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司已度过难关，与过去有很大不同，虽2020年增长未达预期，且因疫情对未来几个月结果持谨慎态度，但相信已采取措施获得后疫情时代竞争优势 [20] - 认为公司管线进展出色，肿瘤学和NASH项目有重要催化剂，有望为公司创造价值 [20][31] 其他重要信息 - 会议提醒公司发言包含前瞻性陈述，存在实际结果与陈述有重大差异的风险，公司不承担更新前瞻性陈述的义务 [2] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: HIV项目营销方式在疫情后是否会回归传统 - 公司认为目前为Trogarzo和EGRIFTA建立需求的投资是长期的，是综合计划，随着时间推移会产生更好结果，市场会对推广和信息做出反应 [24] 问题2: Trogarzo肌肉注射开发是否只是化学问题 - 公司表示曾在台湾患者中展示过肌肉注射数据，现在需在北美患者中以批准剂量重新进行，药物来源相同，研究将在未来几周启动 [26] 问题3: Rukobia对Trogarzo的影响 - 公司认为fostemsavir获批后在客户准入方面未处于更有利位置，与公司有相同适应症，有助于打开多药耐药细分市场，公司将强调Trogarzo长效优势应对竞争 [29] 问题4: 未来12个月最重要的催化剂 - 公司认为TH1902在人体中的安全性和早期疗效迹象，以及NASH项目获得FDA认可的试验方案获批是关键催化剂；肿瘤学方面，夏末可能有安全性数据，年底可能有疗效数据 [31][32] 问题5: 2021年SG&A费用是否与第四季度持平 - 公司表示大致相符，欧洲可能会有更多费用，北美基本一致 [34] 问题6: 2021年EGRIFTA或Trogarzo是否会提价 - 公司未披露，但表示可能会有提价 [36] 问题7: Trogarzo在欧洲的销售、患者识别及上市后研究情况 - 公司称在德国的发布会议显示Trogarzo需求明确，已识别出一些患者，待疫情缓解即可治疗；上市后研究是欧洲机构要求的登记研究，旨在观察长期疗效，研究已准备在欧洲开展 [39][42] 问题8: 与EMA就tesamorelin在NASH方面的讨论情况 - 公司表示已提交相关材料，了解EMA立场和问题，有信心解决，将与FDA讨论并行，确保年中开始共同的临床试验 [45] 问题9: F8笔式注射器补充BLA获批后是否立即推出 - 公司目标是在2022年下半年或年底获得批准，获批后将为市场做准备并尽快推出，用于现有适应症，也会为EGRIFTA提交申请以提升患者体验 [48][49] 问题10: 1904与1902的区别及定位 - 公司认为需先看1902的潜力，目前继续推进1904进展，未来可能设计更多肽药物偶联物，会在合适时间进行共同定位 [51][53]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度合并收入达1720万美元，较去年同期的1560万美元增长10% [34] - EGRIFTA销售额为930万美元，增长7.3% [34] - Trogarzo销售额为790万美元，较去年同期的700万美元增长13.2% [35] - 2020年第二季度商品销售成本为740万美元，高于去年同期的660万美元 [36] - 2020年第二季度研发费用增至360万美元，去年同期为230万美元 [37] - 第二季度销售费用稳定在690万美元 [38] - 2020年第二季度一般及行政费用增至370万美元，去年同期为180万美元 [38] - 2020年第二季度调整后EBITDA为负150万美元，2019年第二季度为正45.3万美元 [39] - 2020年第二季度财务成本为137万美元，2019年第二季度为150万美元 [40] - 2020年第二季度净亏损580万美元，合每股亏损0.08美元，去年同期净亏损320万美元，合每股亏损0.04美元 [40] - 第二季度末现金和债券为3160万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - Trogarzo净销售额增长超13%，在第二季度表现出色 [10] - EGRIFTA销售额增长7%，从EGRIFTA向EGRIFTA SV的过渡阶段基本完成，未来将仅积极推广EGRIFTA SV [10][34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 扩大针对医疗保健专业人员和患者的教育项目，让他们了解未控制病毒载量的风险以及Trogarzo的益处 [18] - 动员内分泌学家群体，改变HIV提供者对脂肪代谢障碍的看法，将其视为严重的医学病症 [22] - 计划在2022年初为F8配方提交补充生物制品许可申请 [23] - 推进SORT1+肿瘤学技术的临床开发，该技术在癌症治疗方面展现出良好前景 [25] - 推进针对HIV患者治疗NASH的tesamorelin的3期临床试验，预计今年年底启动 [30] - 评估HIV 2患者获取Trogarzo的途径，探索欧洲市场机会 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19大流行带来挑战，但公司第二季度收入增长近10%，对这一财务结果感到满意 [10] - 认为COVID - 19危机凸显了Trogarzo的需求，公司将抓住解封机会，继续推动业务增长 [11] - 相信公司有能力在短期和长期内发展两款商业化资产，营销、销售和医疗活动已配备必要的教育项目 [24] - 随着销售代表逐步恢复传统推广活动，预计2020年最后两个季度的增长将强于前六个月 [35] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司NASH项目是否能从Ocaliva最近的CRL中得到借鉴，监管机构是否在重新评估NASH的安全有效性标准和替代终点，这对公司与监管机构的讨论和试验设计有何影响 - 公司仍在整合从两个监管机构获得的反馈，已清楚需要做什么，正在与科学顾问评估前进路径，认为近期该领域的情况未改变公司目标，会持续监测，未来几个月将制定出明确计划并于年底对患者给药 [48][49] 问题: 能否提供2020年剩余时间和2021年研发支出的更多信息 - 因管线开发，研发支出有所增加，但目前暂不讨论具体情况，待协议最终确定后会进行讨论 [53][54] 问题: 能否提供Trogarzo在不同欧盟司法管辖区推出的最新情况，以及这对SG&A的影响 - 欧洲的报销策略前景良好，预计若一切顺利，今年年底前能在德国和挪威推出，其他国家将在2021年初陆续推出 [56][57] 问题: 能否提供美国销售的更详细信息，疫情从纽约转移到得克萨斯州、佛罗里达州和加利福尼亚州对销售有何影响，以及对第二季度或第三季度销售的预期 - 销售面临挑战，公司较早做出反应，转向网络研讨会和演讲项目，且会进一步扩大此类活动，因为需要加强教育，同时部分州可能再次实施封锁，难以恢复面对面销售活动 [62][63]