财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为4百万美元,同比增长21.2% [20] - 第三季度毛利为1.3百万美元,毛利率为34%,同比下降3个百分点 [21] - 第三季度营业费用下降37.1%至12.4百万美元,主要由于研发费用和销售费用的下降 [21][22] - 前9个月总收入为10.2百万美元,同比下降17.7% [24] - 前9个月毛利为3.2百万美元,毛利率为31%,同比下降17个百分点 [24][25] - 前9个月营业费用下降34.1%至32.9百万美元 [25][26] - 公司现金余额为29.2百万美元,较上年末增加19.6百万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第三季度处方药业务收入为552,000美元,同比下降36.0% [20] - 第三季度全球公共部门业务收入为3.4百万美元,同比增长36.0% [20] - 前9个月处方药业务收入为1.8百万美元,同比下降65.4% [24] - 前9个月全球公共部门业务收入为8.4百万美元,同比增长16.7% [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展肌肉保护药物Enobosarm,与GLP-1受体激动剂联合用于治疗肥胖和超重患者,以实现更高质量的减重 [5][6][7][30] - Enobosarm可以通过增加肌肉量和减少脂肪量来实现更好的体重组成,满足老年肥胖患者的需求 [8][9][10][11][12][13] - 公司正在进行Enobosarm联合Wegovy的II期临床试验,预计2025年1月公布结果 [15][16][17][18] - 公司有信心Enobosarm可以成为解决GLP-1受体激动剂引起肌肉流失的最佳药物候选 [30][31] - 公司认为Enobosarm联合GLP-1受体激动剂的组合治疗是一个数十亿美元的市场机会 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司将继续专注于最有前景的药物候选,并根据可用资金调整研发策略 [28] - 公司有足够的现金资源完成Enobosarm II期临床试验和延长试验 [19] - 公司认为Enobosarm联合GLP-1受体激动剂可以实现更高质量的减重,满足一个重要的未满足医疗需求 [30] 其他重要信息 - 公司将在2024年11月的Obesity Week和2024年10月的World Obesity and Weight Management Congress等会议上发表Enobosarm的新临床数据 [32] - 公司计划在II期临床试验结束后与FDA和潜在合作伙伴进行进一步讨论,推进Enobosarm的III期临床开发 [36][37] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yi Chen 提问** 如果II期临床试验结果积极,公司计划多快推进Enobosarm的后续开发? [35] **Mitchell Steiner 回答** 公司计划在2025年1月获得II期临床试验数据后,立即与FDA进行沟通,并开始与潜在合作伙伴进行讨论。公司有信心利用这些数据推进III期临床开发。 [36][37] 问题2 **Leland Gershell 提问** 公司对Enobosarm6mg剂量的安全性有何信心?是否考虑患者的肝功能和酒精摄入? [39][40][41] **Gary Barnette 回答** 公司既往的临床试验数据显示Enobosarm安全性良好,即使在更高剂量也未观察到肝毒性。对于本次II期试验,公司会密切监测患者的肝功能和酒精摄入情况,但不会完全禁止酒精摄入。 [41][42] 问题3 **William Wood 提问** 公司在1月份公布II期临床试验的顶线数据时,会提供哪些具体信息? [50][51][52] **Mitchell Steiner 回答** 公司将重点报告肌肉量和脂肪量的变化情况,以确定最佳的Enobosarm剂量。具体还要看能否在一些学术会议上发表更多数据。公司计划在III期临床试验中纳入所有肥胖和超重患者,并以体重减轻作为主要终点指标,同时评估功能改善等其他临床获益。 [56][57][58][59][60][61][62]

新药研发 - 公司主要从事代谢性疾病(肥胖)、肿瘤和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)的新药研发[50] - 公司正在开发用于治疗代谢性疾病、肿瘤和病毒性急性呼吸窘迫综合征的两种新化学实体药物enobosarm和sabizabulin[168] - enobosarm可能有助于预防GLP-1 RA治疗导致的肌肉流失,并增加脂肪流失,公司已启动了一项针对这一适应症的II期临床试验[169-177] - 公司正在开发enobosarm用于治疗晚期乳腺癌,但需要有足够的资金支持[179-180] 主要收入来源 - 公司主要收入来源为FC2女性避孕套的销售[50] - 公司的主要收入来自于FC2在美国处方渠道和全球公共卫生部门的销售[198][207] - 美国处方渠道和全球公共卫生部门的FC2销售收入分别为600万美元和3400万美元[208] - 全球公共卫生部门的销售占比从上年同期的74%上升至86%[208] - 全球公共卫生部门销售价格较低[208] - 美国处方渠道的FC2销售收入下降36%,主要是销量下降[208] - 全球公共卫生部门的FC2销售收入增加37%,主要是订单时间和发货的影响[209] 资产出售和收购 - 公司在2021年12月获得ENTADFI(非那雄胺和他达拉非)胶囊的FDA批准,用于治疗良性前列腺增生症,但于2023年4月19日出售了与ENTADFI相关的几乎所有资产[50] - 公司于2023年4月以2000万美元的价格出售了ENTADFI资产给BWV公司[160] - 公司与BWV签订修订协议,BWV将支付100万美元并发行3,000股优先股以偿还400万美元的应付款[161] - 公司与BWV签订宽限协议,BWV同意在宽限期内支付部分款项,公司同意暂不行使其权利和补救措施[162,163] - 公司认为无法收回BWV应付款的全部对价,因此确认了约570万美元的收益[165] 财务状况 - 公司发现了与第三方服务提供商的研发费用会计处理存在错误,导致2023年6月30日前三个月和前九个月的运营费用被低估[51][52][53][54][55][56][57][58] - 公司目前的现金储备和预计从FC2销售中获得的现金将足以支持公司未来12个月的计划运营[65][236] - 公司可能需要额外的资本用于运营或在融资条件有利时,可能会寻求包括债务融资、普通股发行或涉及可转换债务或其他权益挂钩证券的融资替代方案[65][236] - 公司未能及时提交截至2023年12月31日季度的10-Q报告和2024年2月27日到期的8-K报告可能会损害其在现有有效S-3表格(编号333-270606)或新注册声明下筹集资金的能力[237] - 公司三个月和九个月研发费用分别下降至490万美元和950万美元,主要是由于终止了一些正在进行的试验[204] - 公司三个月营收同比增长18%至400万美元,净亏损同比下降至1100万美元[206] - 公司的有效所得税率为-17.6%,主要由于研发税收抵免和估值准备变动所致[158] 股权融资 - 公司于2023年3月在纳斯达克上市,发行5,270.8332万股普通股,募集资金约3,520万美元[113] - 公司与林肯公园资本基金签订了100,000,000美元的股票购买协议,目前已修订为50,000,000美元[114] - 公司有权但无义务在任何工作日要求林肯公园购买最多225,000股公司普通股(常规购买数量),如果公司普通股收盘价不低于0.25美元[115] - 如果公司普通股收盘价不低于6美元,常规购买数量将增加至250,000股,如果收盘价不低于8美元,则增加至275,000股[115] - 林肯公园在每次常规购买中的承诺义务不得超过250万美元或2,000,000股购买股份[115] - 公司有权在每个工作日向林肯公园发出常规购买通知[115] - 除常规购买外,公司还可要求林肯公园进行加速购买,数量最多为常规购买的3倍或当日交易量的30%[116] - 公司可向林肯公园发出额外加速购买通知[116] - 截至2024年6月30日,公司已向林肯公园出售302.5万股普通股,获得3.1百万美元[118] - 公司与杰弗里斯签订了最高75百万美元的"随时发行"销售协议,截至2024年6月30日已出售136.7万股,获得1.1百万美元[120][121] 经营租赁 - 公司拥有办公、制造和仓储空间以及办公设备的经营租赁[143] - 公司的经营租赁加权平均剩余租赁期限为5.3年,加权平均折现率为7.5%[143] - 公司在三个月和九个月内的总租赁成本分别为29.62万美元和88.41万美元[141] - 公司在九个月内为经营租赁负债支付了79.7万美元现金[142] 其他 - 公司持有3,000股Onconetix公司(原Blue Water Vaccines公司)的A系列可转换优先股,并选择采用公允价值计量[59] - 公司的嵌入式衍生工具负债代表了剩余特许权使用费协议中的控制权变更条款的公允价值[72] - 公司持有BWV优先股的投资被归类为第3层级公允价值层级,其公允价值采用概率加权债券加期权模型确定[76] - 公司的主要客户集中度较高,在2024年6月30日和2023年9月30日分别有4家和3家客户的应收账款余额

文章核心观点 - Veru公司本季度财报有盈收表现，其股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论，当前Zacks Rank显示股票有望短期跑赢市场，同时行业表现也会影响股价；Medtronic公司即将公布2024年7月季度财报 [3][6][8] Veru公司财报情况 - 本季度每股亏损0.07美元，高于Zacks共识预期的每股亏损0.06美元，去年同期每股亏损0.13美元，此次财报盈利意外为 -16.67%；上一季度预期每股亏损0.05美元，实际每股亏损0.07美元，盈利意外为 -40% [1] - 过去四个季度公司仅一次超过共识每股收益预期；截至2024年6月季度营收395万美元，超过Zacks共识预期12.97%，去年同期营收334万美元；过去四个季度公司两次超过共识营收预期 [2] Veru公司股价及展望 - 自年初以来Veru股价上涨约6.8%，而标准普尔500指数上涨9% [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，实证研究表明近期股价走势与盈利预测修正趋势强相关，投资者可借助Zacks Rank工具跟踪 [4][5] - 财报发布前Veru盈利预测修正趋势有利，当前Zacks Rank为2（买入），股票有望短期跑赢市场 [6] - 未来季度和本财年盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 -0.06美元，营收354万美元；本财年共识每股收益预期为 -0.27美元，营收1.334亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中医疗产品行业目前处于250多个Zacks行业前34%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业高出超两倍 [8] Medtronic公司情况 - 该医疗设备公司预计8月20日公布2024年7月季度财报，预计本季度每股收益1.20美元，与去年同期持平，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计本季度营收79亿美元，较去年同期增长2.5% [9]

临床试验进展 - 公司已完成150例以上的enobosarm Phase 2b QUALITY临床试验的全部入组[6] - 预计2025年1月将获得QUALITY临床试验主要终点数据[6] - 公司预计2025年第二季度将获得enobosarm Phase 2b延长试验的数据[10] - enobosarm在之前5项临床试验中显示可增加肌肉量并改善身体功能[16] - enobosarm有大量安全性数据支持，在1581名男女受试者中表现良好[17] 临床数据展示 - 公司在多个重要学术会议上展示了enobosarm在肌肉保护、身体功能改善和安全性方面的数据[7] 财务数据 - 第三季度净收入增加至400万美元，毛利增加至130万美元[11] - 第三季度研发费用下降至490万美元，销售及管理费用下降至750万美元[11] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为2920万美元[13] - 公司现金及现金等价物为2,915.09万美元[24] - 公司应收账款净额为164.21万美元[24] - 公司存货净额为494.22万美元[24] - 公司总资产为6,463.17万美元[24] - 公司总负债为2,701.12万美元[24] - 公司总股东权益为3,762.05万美元[24] - 公司本季度净收入为395.39万美元[25] - 公司本季度毛利为133.80万美元[25] - 公司本季度研发费用为487.90万美元[25] - 公司本季度销售及管理费用为750.76万美元[25] 未来发展计划 - 公司正在开发enobosarm用于肌肉保护和减脂以及用于乳腺癌的适应症[19]

文章核心观点 Veru公司宣布将召开电话会议和网络直播讨论2024财年第三季度财务结果并提供业务更新，同时介绍了公司在研药物enobosarm的临床试验情况、适用病症及公司整体业务布局 [1] 会议安排 - 公司将于2024年8月8日上午8点（美国东部时间）召开电话会议和网络直播，讨论2024财年第三季度财务结果并提供业务更新 [1] - 网络直播可在公司网站投资者页面访问，电话会议可拨打国内1 - 800 - 341 - 1602或国际1 - 412 - 902 - 6706参加 [2] - 网络直播存档约三个月可在公司网站回放，电话回放约美国东部时间中午12点开始，国内拨打1 - 877 - 344 - 7529或国际1 - 412 - 317 - 0088，密码2561276，为期一周 [2] Enobosarm Phase 2b临床试验 - Phase 2b临床试验为多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索试验，评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂对约150名接受semaglutide治疗的肌肉减少性肥胖或超重老年（>60岁）患者保留肌肉和增加脂肪减少的安全性和有效性，主要终点是总瘦体重，关键次要终点是总身体脂肪质量和16周楼梯攀爬测试衡量的身体功能，预计2024年底得出试验的 topline 临床结果 [3] - 完成Phase 2b临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者将继续进入Phase 2b扩展临床试验，所有患者停止接受GLP - 1 RA，但继续服用安慰剂、enobosarm 3mg或6mg 12周，该扩展试验将评估enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后脂肪和体重增加，预计2025年第二季度得出单独盲法的Phase 2b扩展临床研究的 topline 结果 [4] 肌肉减少性肥胖情况 - 美国41.5%的老年人患有肥胖症，可能受益于减肥药物，60岁以上肥胖患者中多达34.4%患有肌肉减少性肥胖，这类患者使用GLP - 1药物减肥时尤其面临风险，因年龄相关肌肉流失已导致肌肉量极低，服用GLP - 1 RA药物时进一步肌肉流失可能导致肌肉无力、平衡差、步态速度降低、行动障碍、失去独立性、跌倒、骨折和死亡率增加等类似年龄相关虚弱的状况，GLP - 1 RA药物可能加速老年肥胖或超重患者虚弱的发展 [5] Enobosarm药物情况 - Enobosarm是一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂（SARM），此前已在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性以及因晚期癌症导致肌肉萎缩的老年患者的临床研究中进行研究，临床数据表明其治疗可导致肌肉量剂量依赖性增加、身体功能改善以及脂肪量显著剂量依赖性减少，与GLP - 1 RA联合使用有望在保留肌肉量的同时增强脂肪减少和总体重减轻 [6] - Enobosarm有庞大的安全数据库，包括27项涉及1581名男女的临床试验，部分患者用药长达3年，在该数据库中，enobosarm总体耐受性良好，胃肠道副作用无增加，而单独使用GLP - 1 RA治疗已有显著且频繁的胃肠道副作用 [7] 公司业务布局 - 公司是一家后期临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗代谢疾病、肿瘤学和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的新型药物，药物开发项目包括两种后期新型小分子药物enobosarm和sabizabulin [8] - Enobosarm正在开发用于两个适应症：一是针对接受GLP - 1 RA治疗且有肌肉萎缩和肌无力风险的肌肉减少性肥胖或超重老年患者，进行增强脂肪减少和预防肌肉流失的Phase 2b临床研究；二是在有足够资金的情况下，进行enobosarm和abemaciclib治疗雄激素受体阳性（AR +）、雌激素受体阳性（ER +）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2 -）转移性乳腺癌的Phase 3 ENABLAR - 2临床试验 [9] - Sabizabulin是一种微管破坏剂，正在进行治疗病毒性ARDS住院患者的Phase 3临床试验，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他类似第三方外部资金之前，不打算进一步开展sabizabulin治疗病毒性ARDS的开发工作 [10] - 公司还有一款获得FDA批准的商业产品FC2 Female Condom®（内部避孕套），用于双重预防意外怀孕和性传播感染 [11]

文章核心观点 - 公司将参加投资者会议，开展恩诺萨明2b期临床试验，评估其与GLP - 1 RA联用效果，同时介绍公司产品管线及相关疾病情况 [1][2] 公司动态 - 公司将于2024年8月5日参加BTIG虚拟生物技术大会与投资者进行一对一会议 [1] 恩诺萨明2b期临床试验 - 试验为多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索性，评估恩诺萨明3mg、6mg或安慰剂对约150名接受司美格鲁肽治疗的少肌性肥胖或超重老年患者保留肌肉和增加脂肪减少的安全性和有效性，主要终点是总体瘦体重，关键次要终点是总体脂肪量和16周楼梯攀爬测试衡量的身体功能，正在美国多达15个临床地点积极招募患者，预计2024年底得出试验 topline 临床结果 [2] - 完成2b期临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者将以盲法继续进入2b期扩展临床试验，所有患者停止接受GLP - 1 RA，但继续服用安慰剂、3mg或6mg恩诺萨明12周，评估恩诺萨明能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后脂肪和体重增加，预计2025年第二季度得出单独盲法2b期扩展临床研究的 topline 结果 [12] 少肌性肥胖情况 - 美国41.5%的老年人患有肥胖症，60岁以上肥胖患者中多达34.4%患有少肌性肥胖，这类患者使用GLP - 1药物减肥有肌肉流失风险，可能导致肌肉无力、平衡能力差等问题，加速虚弱状态发展 [13] 恩诺萨明介绍 - 恩诺萨明是一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂，此前在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性及因晚期癌症肌肉萎缩患者的临床研究中显示，治疗可使肌肉量呈剂量依赖性增加、身体功能改善、脂肪量显著呈剂量依赖性减少，与GLP - 1 RA联用有望增加脂肪减少和总体重减轻同时保留肌肉量 [14] - 恩诺萨明有庞大安全数据库，涵盖27项涉及1581名男女的临床试验，部分患者用药长达3年，总体耐受性良好，胃肠道副作用无增加 [5] 公司产品管线 - 恩诺萨明开发用于两个适应症：一是2b期临床研究用于接受GLP - 1 RA治疗的少肌性肥胖或超重老年患者增加脂肪减少和防止肌肉流失；二是在有足够资金情况下开展3期ENABLAR - 2临床试验 [15] - 萨比扎布林作为微管破坏剂，正在开展3期临床试验用于治疗病毒性ARDS住院患者，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他第三方外部资金前不打算进一步开发 [16] - 公司有FDA批准的商业产品FC2女性避孕套，可双重预防意外怀孕和性传播感染 [8] - 公司还研究恩诺萨明和阿贝西利用于二线治疗雄激素受体阳性、雌激素受体阳性和人表皮生长因子受体2阴性转移性乳腺癌 [7]

文章核心观点 - 公司是临床后期生物制药公司，专注开发创新药物，其恩诺萨明2b期临床试验正在进行，有望解决肌肉减少性肥胖患者使用GLP - 1 RA药物的肌肉流失问题 [4][1][6] 公司概况 - 公司是临床后期生物制药公司，专注开发用于高质量减重、肿瘤学和病毒诱发急性呼吸窘迫综合征的创新药物 [4] - 公司有FDA批准的商业产品FC2女用避孕套，可双重预防意外怀孕和性传播感染 [2] - 公司药物开发项目包括两种后期新型小分子药物恩诺萨明和萨比扎布林 [8] 恩诺萨明2b期临床试验 - 试验为多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索性临床试验，评估恩诺萨明3mg、6mg或安慰剂对约150名接受司美格鲁肽治疗的肌肉减少性肥胖或超重老年患者保留肌肉和增加脂肪减少的安全性和有效性，主要终点是去脂体重，关键次要终点是总体脂肪量和16周楼梯攀爬测试衡量的身体功能，正在美国多达15个临床地点积极招募患者，预计2024年底得出 topline 临床结果 [1] - 完成2b期临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者将以盲法进入2b期扩展临床试验，所有患者停止接受GLP - 1 RA，但继续服用安慰剂、3mg或6mg恩诺萨明12周，该扩展试验将评估恩诺萨明能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后脂肪和体重增加，预计2025年第二季度得出单独盲法2b期扩展临床研究的 topline 结果 [5] 肌肉减少性肥胖情况 - 美国41.5%的老年人患有肥胖症，其中60岁以上肥胖患者中多达34.4%患有肌肉减少性肥胖，这类患者使用GLP - 1药物减肥时，因年龄相关肌肉流失已导致肌肉量极低，服用GLP - 1 RA药物进一步减少肌肉量可能导致肌肉无力、平衡能力差、步态速度降低、行动障碍、失去独立性、跌倒、骨折和死亡率增加等类似年龄相关虚弱的状况，GLP - 1 RA药物可能加速老年肥胖或超重患者虚弱的发展 [6] 恩诺萨明相关情况 - 恩诺萨明是一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂（SARM），此前在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性以及因晚期癌症导致肌肉萎缩的老年患者的临床研究中进行过研究，临床数据表明其治疗可导致肌肉量剂量依赖性增加、身体功能改善以及脂肪量显著剂量依赖性减少，有望与GLP - 1 RA联合使用增强脂肪减少和总体减重效果并保留肌肉量 [7] - 恩诺萨明有庞大的安全数据库，包括27项涉及1581名男女的临床试验，部分患者用药长达3年，在该数据库中，恩诺萨明总体耐受性良好，胃肠道副作用无增加 [16] - 恩诺萨明正针对两种适应症进行开发，一是作为治疗方法用于接受GLP - 1 RA治疗且有肌肉萎缩和肌无力风险的肌肉减少性肥胖或超重老年患者，以增加脂肪减少和防止肌肉流失的2b期临床研究；二是在有足够资金的情况下，进行用于治疗雄激素受体阳性（AR +）、雌激素受体阳性（ER +）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2 -）转移性乳腺癌二线治疗的3期ENABLAR - 2临床试验 [17] 萨比扎布林相关情况 - 萨比扎布林是一种微管破坏剂，正进行用于治疗病毒性ARDS住院患者的3期临床试验，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他类似第三方外部资金之前，不打算进一步开展其用于治疗病毒性ARDS的开发工作 [18] 公司其他动态 - 公司将于2024年8月5日参加BTIG虚拟生物技术会议，与投资者进行一对一会议 [4]

文章核心观点 - 公司宣布将参加2024年7月9日在马萨诸塞州波士顿举行的Leerink Therapeutics Forum，同时介绍了Enobosarm的两项临床试验及公司其他产品研发情况 [5] 关于Enobosarm - Enobosarm是一种选择性雄激素受体调节剂，正针对两个适应症进行开发，一是作为治疗药物用于接受GLP - 1 RA治疗、有肌肉萎缩和肌无力风险的少肌性肥胖或超重老年患者，以增加脂肪减少并防止肌肉流失；二是在有足够资金的情况下，开展用于治疗雄激素受体阳性、雌激素受体阳性和人表皮生长因子受体2阴性的转移性乳腺癌的3期ENABLAR - 2临床试验 [3] - Enobosarm有大量安全数据，涵盖27项涉及1581名男女的临床试验，部分患者用药长达3年，总体耐受性良好，未增加胃肠道副作用 [9] - 此前在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性以及因晚期癌症导致肌肉萎缩的老年患者的临床研究中，显示Enobosarm治疗可使肌肉量呈剂量依赖性增加、身体功能改善以及脂肪量显著呈剂量依赖性减少，与GLP - 1 RA联用有望在保留肌肉量的同时增加脂肪减少和总体重减轻 [16] 关于Enobosarm 2b期临床试验 - 这是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索性临床试验，旨在评估3mg、6mg Enobosarm或安慰剂对约150名接受司美格鲁肽治疗的少肌性肥胖或超重老年（>60岁）患者保留肌肉和增加脂肪减少的安全性和有效性，主要终点是总体瘦体重，关键次要终点是总体脂肪量和16周时楼梯攀爬测试衡量的身体功能，正在美国多达15个临床地点积极招募患者，预计2024年底得出试验的 topline 临床结果 [6] - 完成2b期临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者将继续以盲法进入2b期扩展临床试验，所有患者停止接受GLP - 1 RA，但继续服用安慰剂、3mg或6mg Enobosarm 12周，该扩展试验将评估Enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后出现的脂肪和体重增加，预计2025年第二季度得出单独盲法2b期扩展临床研究的 topline 结果 [14] 关于少肌性肥胖 - 美国41.5%的老年人患有肥胖症，可能受益于减肥药物，60岁以上肥胖患者中多达34.4%患有少肌性肥胖，这类患者服用GLP - 1药物减肥时尤其危险，因年龄相关肌肉流失已导致肌肉量极低，服用GLP - 1 RA药物进一步损失肌肉量可能导致肌肉无力、平衡能力差、步态速度降低、行动障碍、失去独立性、跌倒、骨折和死亡率增加等类似年龄相关虚弱的状况，GLP - 1 RA药物可能加速老年肥胖或超重患者虚弱的发展 [15] 关于Veru公司 - 公司是一家后期临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗代谢疾病、肿瘤学和急性呼吸窘迫综合征的新型药物，药物开发项目包括两种后期新型小分子药物Enobosarm和Sabizabulin [10] - 公司拥有FDA批准的商业产品FC2 Female Condom，可双重预防意外怀孕和性传播感染 [11] - Sabizabulin是一种微管破坏剂，正在进行用于治疗病毒性急性呼吸窘迫综合征住院患者的3期临床试验，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他类似第三方外部资金之前，不打算进一步开展其用于治疗病毒性急性呼吸窘迫综合征的研发工作 [18]

文章核心观点 - 公司宣布将参加2024年7月9日在马萨诸塞州波士顿举行的Leerink治疗论坛，公司专注开发创新药物用于高质量减重保肌、肿瘤学和病毒诱发的急性呼吸窘迫综合征 [13] 关于肌肉减少性肥胖 - 美国41.5%的老年人患有肥胖症，60岁以上肥胖患者中多达34.4%患有肌肉减少性肥胖 [2] - 肌肉减少性肥胖患者使用GLP - 1药物减重时，因年龄相关的肌肉流失，肌肉量已极低，使用GLP - 1 RA药物进一步减少肌肉量可能导致肌肉无力、平衡能力差、步态速度降低、行动不便、失去独立性、跌倒、骨折和死亡率增加等类似与年龄相关的虚弱状况，且GLP - 1 RA疗法可能加速老年肥胖或超重患者虚弱的发展 [2] 关于恩诺司他（Enobosarm） - 恩诺司他是一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂（SARM），此前在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性以及因晚期癌症导致肌肉萎缩的老年患者的临床研究中进行过研究，临床数据表明其治疗可使肌肉量呈剂量依赖性增加、身体功能改善以及脂肪量呈剂量依赖性显著减少，与GLP - 1 RA联用有望在减少脂肪和总体重的同时保留肌肉量 [3] - 恩诺司他有庞大的安全数据库，涵盖27项涉及1581名男女的临床试验，部分患者用药长达3年，总体耐受性良好，不会增加胃肠道副作用，而单独使用GLP - 1 RA治疗已有显著且频繁的胃肠道副作用 [4] 关于Veru公司 - Veru是一家后期临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗代谢疾病、肿瘤学和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的新型药物，药物开发项目包括两种后期新型小分子药物恩诺司他和萨比扎布林 [5] - 恩诺司他正在开发用于两个适应症：一是针对接受GLP - 1 RA治疗且有肌肉萎缩和肌无力风险的肌肉减少性肥胖或超重老年患者，开展2b期临床研究以增强脂肪减少和预防肌肉流失；二是在有足够资金的情况下，开展恩诺司他和阿贝西利用于治疗雄激素受体阳性（AR +）、雌激素受体阳性（ER +）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2 -）转移性乳腺癌的3期ENABLAR - 2临床试验 [6][7] - 萨比扎布林是一种微管破坏剂，正在开展用于治疗住院的病毒诱发ARDS患者的3期临床试验，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他类似第三方外部资金之前，不打算进一步开展其用于治疗病毒诱发ARDS的开发工作 [8] - 公司拥有FDA批准的商业产品FC2女性避孕套，可双重预防意外怀孕和性传播感染 [9] 关于恩诺司他2b期临床试验 - 2b期多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索性临床试验旨在评估恩诺司他3mg、6mg或安慰剂对约150名接受司美格鲁肽（Wegovy®）治疗的肌肉减少性肥胖或超重老年（>60岁）患者保留肌肉和增加脂肪减少的安全性和有效性，主要终点是总瘦体重，关键次要终点是总体脂肪量和16周时通过爬楼梯测试衡量的身体功能，该试验正在美国多达15个临床地点积极招募患者，预计在2024年底得出试验的主要临床结果 [14] - 完成2b期临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者预计将以盲法继续进入2b期扩展临床试验，所有患者将停止接受GLP - 1 RA，但将继续服用安慰剂、3mg或6mg恩诺司他12周，该扩展试验将评估恩诺司他能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后出现的脂肪和体重增加，单独的盲法2b期扩展临床研究的主要结果预计在2025年第二季度得出 [15]

财务数据和关键指标变化 - 2024财年第一季度净收入为210万美元，上年同期为250万美元；美国处方渠道净收入从上年同期的16.3万美元增至63.4万美元；全球公共部门净收入从上年同期的230万美元降至150万美元 [12] - 毛利润为120万美元，占净收入的54%，上年同期为70.2万美元，占净收入的28%，增长主要因销售组合变化，美国FC2处方渠道在本期净收入中占比30%，上期为7% [13] - 2023年12月18日完成普通股包销公开发行，扣除承销折扣、佣金和公司产生的成本后，净收益约为3520万美元 [14] - 截至2023年12月31日，现金余额为4060万美元，9月30日为960万美元 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 美国处方渠道净收入因远程医疗平台销售增加而增长；全球公共部门净收入因订单和发货时间问题而下降 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球肥胖和超重药物市场预计到2030年将达到1000亿美元 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是临床后期生物制药公司，专注开发用于高质量减肥、肿瘤学和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的创新药物，药物开发项目包括Enobosarm和Sabizabulin两种后期新型口服小分子药物，还有FDA批准的商业产品FC2女性避孕套 [5] - 重点开发Enobosarm与GLP - 1受体激动剂等减肥药物联用，避免肌肉和身体功能丧失，增加脂肪减少，实现高质量减肥 [6] - Enobosarm并非与市场上或开发中的GLP - 1受体激动剂药物竞争，而是与之联用，是新适应症，有望解决GLP - 1受体激动剂导致肌肉流失的未满足医疗需求 [16] - 计划在2024年4月启动Enobosarm的2b期临床试验，在美国约15个临床地点进行，预计2024年底得出主要临床结果；完成16周疗效剂量探索部分后，参与者将进入开放标签扩展试验，预计2025年第二季度得出结果 [8][10] - 积极寻找合作伙伴，以探索Enobosarm的更多可能性，如与GLP - 1联用、降低GLP - 1剂量、用于救援等 [40][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 临床研究显示，GLP - 1受体激动剂治疗减肥时，高达50%的总体重减轻来自肌肉，会导致肌肉萎缩、虚弱等问题，加速肥胖、超重老年患者虚弱状态的发展，存在对能与GLP - 1联用防止肌肉流失、优先减少脂肪的药物的迫切未满足医疗需求 [6] - Enobosarm有五项涉及960名老年男性、绝经后女性和癌症肌肉萎缩患者的临床研究数据，显示其能增加肌肉质量、改善身体功能、减少脂肪质量，且有包含27项涉及1581人的临床试验的大型安全数据库，耐受性良好，不会增加胃肠道副作用 [7] - 公司认为Enobosarm与GLP - 1受体激动剂联用有潜力增加减肥效果，实现高质量减肥，且Enobosarm单药治疗可挽救停用GLP - 1的患者，公司有足够资金完成2b期临床试验和开放标签扩展试验 [11] - 全球肥胖和超重药物市场前景广阔，Enobosarm与GLP - 1受体激动剂联用有潜在的数十亿美元全球机会 [18] 其他重要信息 - 会议中提及的前瞻性陈述受已知和未知风险及不确定性影响，实际结果可能与预期有重大差异，风险信息包含在公司向美国证券交易委员会提交的10 - Q和10 - K文件及新闻稿中 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在2b期试验中，临床有意义的肌肉保留水平和额外体重减轻是多少，如何定义试验成功？ - 成功定义为在16周时维持肌肉，阻止肌肉量下降和功能衰退；若能在16周时保持体重减轻相当，但身体成分不同（治疗组保留肌肉、减少脂肪），有望在48周实现更大体重减轻；FDA在48周以总减重为终点时，关注的是比对照组总减重增加5%的增量减重 [21][22][23] 问题2: 2b期试验的统计假设是什么，研究是否有足够效力显示统计学意义？ - 以Step one研究为参考，对照组预计16周损失约1.6公斤瘦体重，治疗组预计损失0.3公斤；采用双侧α = 0.05、80%效力，每组约30名受试者进行样本量计算，实际肌肉损失可能比计算值更大 [25] 问题3: 如何定义进入试验的肌肉减少症患者资格？ - 为获取尽可能大的患者群体，将资格限制为年龄大于60岁，该年龄段患者已开始肌肉量下降，超重或肥胖患者更易出现问题 [29][30] 问题4: 假设获批，Enobosarm最终将如何使用，是与GLP - 1长期联用，还是仅在体重减轻期间使用？ - 2b期试验旨在回答这些问题，包括Enobosarm与GLP - 1联用效果、开放标签研究中Enobosarm对停用GLP - 1患者的救援作用；Enobosarm可与GLP - 1联用，减少GLP - 1剂量、避免平台期、实现目标体重；也可在停用GLP - 1时单独使用，维持肌肉、减少脂肪反弹 [32][33][34] 问题5: 在2b期试验中，Enobosarm加GLP - 1药物组合在头16周内，组合组患者总减重是否可能低于GLP - 1单药组？ - 不会，Enobosarm不仅能保留肌肉，还能增加脂肪减少，可能出现相同肌肉量但更大脂肪减少的情况 [36] 问题6: 试验中设置Enobosarm单药组是否有意义？ - 公司在非肥胖患者中有Enobosarm单药治疗数据，在肺癌研究的肥胖患者子集数据也显示其能维持肌肉、实现更大体重减轻；本次研究重点是获取与GLP - 1联用信息，为后续提问提供依据 [37][38] 问题7: 未来3期试验终点是否在48周测量，需要多少患者，公司计划独自开展还是与合作伙伴进行？ - 公司寻求合作伙伴；3期试验可能是全人群研究，以48周体重减轻为终点，需显示比对照组总减重增加5%的增量减重；也可能关注2b期试验中大于60岁患者亚组，物理功能和瘦体重可能是有趣的终点；试验规模、主要终点将取决于2b期试验结果 [40][41]