文章核心观点 Veru公司是一家专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病创新药物的生物制药公司 公司将召开电话会议和网络直播讨论2025财年第二季度财务结果和业务更新 其药物开发项目中的enobosarm和sabizabulin分别在肥胖和动脉粥样硬化炎症治疗方面有进展和潜力[1][3] 会议信息 - 公司将于2025年5月8日上午8点（美国东部时间）召开电话会议和网络直播 讨论2025财年第二季度财务结果并提供业务更新[1] - 网络直播可在公司网站主页和投资者页面访问 电话会议国内拨打1 - 800 - 341 - 1602 国际拨打1 - 412 - 902 - 6706 网络直播存档约三个月可回放 电话回放约中午12点（美国东部时间）起一周内可拨打国内1 - 877 - 344 - 7529 国际1 - 412 - 317 - 0088 密码7682749收听[2] 公司概况 - 公司是专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病创新药物的后期临床阶段生物制药公司 药物开发项目包括两种后期新型小分子药物enobosarm和sabizabulin[3] 肥胖项目（enobosarm） 2b期QUALITY临床试验结果 - 2025年1月27日 公司宣布2b期QUALITY临床试验积极顶线结果 该试验评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂与司美格鲁肽联用 治疗168名肥胖或超重老年患者 试验达到主要预设终点 所有接受enobosarm + 司美格鲁肽治疗的患者在16周时总瘦体重保留有统计学和临床意义上的显著益处 相对瘦体重损失降低71%（p = 0.002） enobosarm 3mg + 司美格鲁肽剂量最佳 瘦体重损失平均相对降低超99%（p < 0.001）[4][5] - 次要临床终点方面 enobosarm + 司美格鲁肽治疗导致脂肪量损失呈剂量依赖性增加 与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 enobosarm 6mg剂量 + 司美格鲁肽组16周时脂肪量相对损失多46%（p = 0.014） 所有enobosarm + 司美格鲁肽组与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 脂肪损失多约33.2% enobosarm 3mg + 司美格鲁肽组脂肪损失多约45.7%[6] - 爬楼梯测试显示 安慰剂 + 司美格鲁肽组42.6%患者16周时爬楼梯功率至少下降10% enobosarm + 司美格鲁肽组与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 爬楼梯功率下降≥10%的受试者比例平均相对降低54.4%（p = 0.0049）[7][8] 安全性与后续试验 - 2b期QUALITY研究安全数据仍处于盲态 2b期扩展临床试验正在进行 预计2025年第二季度完成扩展研究后可获得未盲态完整安全集 独立数据监测委员会建议按设计继续研究[9] - 完成2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分后 参与者进入2b期扩展试验 所有患者停用司美格鲁肽 继续盲态服用安慰剂、enobosarm 3mg或enobosarm 6mg 为期12周 扩展试验将评估enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后脂肪反弹 预计2025年第二季度公布扩展临床试验顶线结果[10] 动脉粥样硬化炎症项目（sabizabulin） 开发策略与依据 - 公司调整sabizabulin药物开发策略 探索其用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的临床开发可能性 公司认为有科学证据和理由评估sabizabulin治疗相关炎症[11] - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病是全球主要死因 炎症和高胆固醇共同导致动脉粥样硬化性心血管疾病 疾病发病和进展主要由动脉壁含胆固醇粥样斑块引发的炎症驱动 即使采用最大程度降低胆固醇疗法 仍存在大量未治疗的残余炎症风险[12] 药物特性与数据 - sabizabulin药代动力学稳定 药物相互作用可能性低 可作为辅助疗法与他汀类药物联用 安全数据库涵盖266名曾参与sabizabulin临床开发项目的患者 临床前炎症研究显示其能抑制所有测试的细胞因子和趋化因子 在2期和3期肺部炎症COVID - 19临床研究中显示出广泛抗炎活性[13] 后续计划 - 公司计划开展小型2期剂量探索概念验证研究 以冠状动脉CT血管造影成像测量的冠状动脉斑块体积和成分为主要终点 评估高敏C反应蛋白和冠状动脉粥样硬化进展 预计2026年上半年完成慢性非临床毒理学研究并提交新药研究申请 公司目前有足够原料药供应拟开展的2期临床研究[15]

文章核心观点 Veru公司将在2025年GLP - 1疗法峰会上介绍enobosarm的2b期QUALITY临床研究成果 enobosarm可使GLP - 1 RA药物减重更具组织选择性 同时公司正探索sabizabulin治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的可能性 [1][2][8] 公司会议信息 - 公司将于2025年4月29日至5月1日在马萨诸塞州波士顿举行的第2届GLP - 1疗法峰会上进行展示 [1] - 展示标题为“2b期QUALITY临床研究：Enobosarm在接受司美格鲁肽减重的老年患者中保留瘦体重和身体功能” 时间为2025年4月30日下午12:30 地点在马萨诸塞州波士顿的温德姆波士顿灯塔山酒店 [2] 公司简介 - Veru是一家临床后期生物制药公司 专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病的创新药物 药物开发项目包括两种后期新型小分子药物enobosarm和sabizabulin [2] Obesity Program - enobosarm 临床研究情况 - 2025年1月27日 公司公布2b期QUALITY临床试验积极顶线结果 该试验评估enobosarm 3mg、enobosarm 6mg或安慰剂对168名接受司美格鲁肽的肥胖或超重老年患者保留瘦体重和增加脂肪减少的作用 [3] 主要终点结果 - 试验达到预设主要终点 与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 所有接受enobosarm + 司美格鲁肽的患者在16周时总瘦体重保留有统计学意义和临床意义的益处 瘦体重损失相对减少71%（p = 0.002） enobosarm 3mg + 司美格鲁肽是最佳剂量 瘦体重损失平均相对减少 > 99%（p < 0.001） [4] 次要终点结果 - enobosarm + 司美格鲁肽治疗导致与安慰剂 + 司美格鲁肽相比 脂肪量呈剂量依赖性更大减少 enobosarm 6mg剂量 + 司美格鲁肽组在16周时脂肪量相对损失比安慰剂 + 司美格鲁肽组高46%（p = 0.014） [5] - enobosarm + 司美格鲁肽显著保留瘦体重 额外的脂肪减少能替代保留的瘦体重 使16周时与司美格鲁肽的净平均体重减轻相似 总减重的组织组成转向更多选择性的脂肪减少 [5] - 安慰剂 + 司美格鲁肽组总体重减轻中因瘦体重减少的中位数百分比为32% 估计脂肪减少为68% 而所有enobosarm + 司美格鲁肽组中 因瘦体重导致的总减重中位数为9.4% 估计脂肪减少为90.6% 意味着该组比安慰剂 + 司美格鲁肽组多约33.2%的脂肪减少 enobosarm 3mg + 司美格鲁肽组为0.9%瘦体重 vs 99.1%估计脂肪减少 比安慰剂 + 司美格鲁肽组多约45.7%的脂肪减少 [5] 身体功能结果 - 以爬楼梯测试衡量身体功能 安慰剂 + 司美格鲁肽组42.6%的患者在16周时爬楼梯功率身体功能至少下降10% 这是第一项证明接受司美格鲁肽的超重或肥胖老年患者有更高的瘦体重加速损失和身体功能下降风险的人体研究 [6][7] - 所有enobosarm + 司美格鲁肽组与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比 爬楼梯功率下降 ≥ 10%的受试者比例平均相对减少54.4%（p = 0.0049） enobosarm治疗保留了瘦体重 减少了有临床显著爬楼梯身体功能下降的患者比例 [7] 安全性及后续研究 - 2b期QUALITY研究的安全数据仍处于盲态 2b期扩展临床研究正在进行 未盲态的完整安全数据集将在2025年第二季度2b期扩展研究完成后获得 但汇总的盲态安全数据与之前enobosarm研究和GLP - 1 RAs预期情况无显著差异 [8] - 完成2b期QUALITY临床试验的疗效剂量探索部分后 参与者进入2b期扩展试验 所有患者停止司美格鲁肽治疗 但继续盲法服用安慰剂、enobosarm 3mg或enobosarm 6mg 为期12周 该扩展试验将评估enobosarm能否维持肌肉并防止停用GLP - 1 RA后通常发生的脂肪反弹 盲态的2b期扩展临床研究顶线结果预计在2025年第二季度公布 [9] Atherosclerosis Inflammation Program - sabizabulin 开发背景 - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病是全球主要死亡原因 炎症和高胆固醇共同导致动脉粥样硬化性心血管疾病 即使采用最大程度的胆固醇降低疗法 仍存在大量未治疗的残余炎症风险 因此需要联合使用积极的降脂和抗炎疗法来降低动脉粥样硬化风险 [11] 药物特点及依据 - sabizabulin药代动力学稳定 药物相互作用可能性低 可作为辅助疗法与他汀类药物联合使用 以减少炎症 减缓动脉粥样硬化性心血管疾病进展或促进其消退 [12] - 临床前体外和体内炎症研究的总体数据显示 sabizabulin治疗可抑制所有测试的细胞因子和趋化因子 在2期和3期肺部炎症COVID - 19临床研究中 sabizabulin已证明具有广泛的抗炎活性 安全数据库包括来自之前sabizabulin临床开发项目的266名给药患者 [12] 开发决策依据及计划 - 公司决定探索该主要心脏代谢适应症 基于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的重大未满足医疗需求、巨大的全球市场机会、现有266名患者的sabizabulin临床和安全数据库、药物作用机制与秋水仙碱相似的高成功概率、强大的知识产权地位 且符合公司对心脏代谢疾病的关注 [13] - 公司认为可通过小型2期剂量探索概念验证研究评估sabizabulin 以冠状动脉CT血管造影成像测量的冠状动脉斑块体积和组成为主要终点 评估高敏C反应蛋白和冠状动脉粥样硬化进展 慢性非临床毒理学研究预计在2026年上半年完成 并计划提交针对该适应症的新药研究申请（IND） 公司目前有足够的原料药供应拟议的2期临床研究 [13][14]

公司动态 - Veru Inc 董事长兼首席执行官 Mitchell Steiner 将参加2025年4月9日在拉斯维加斯举行的 Jones Healthcare and Technology Innovation Conference 炉边谈话 [1] - 会议录音将在结束后一天内发布于公司官网 [2] 公司概况 - Veru Inc 是一家专注于治疗心脏代谢和炎症疾病的晚期临床阶段生物制药公司 [3] - 公司研发管线包括两种晚期新型小分子药物：enobosarm 和 sabizabulin [3] - enobosarm 是一种选择性雄激素受体调节剂(SARM)，旨在改善GLP-1 RA药物的减重效果，选择性减少脂肪同时保留瘦体重 [3] - sabizabulin 是一种微管破坏剂，正在开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的炎症 [3] 肥胖治疗项目进展 - enobosarm 的2b期QUALITY临床试验取得积极顶线结果 [4] - 研究在168名60岁以上肥胖或超重患者中进行，评估enobosarm 3mg/6mg或安慰剂联合semaglutide(Wegovy)的效果 [4] - 达到主要终点：enobosarm+semaglutide组相比安慰剂+semaglutide组在16周时显著保留瘦体重(71%相对减少瘦体重损失，p=0.002) [5] - enobosarm 3mg剂量组显示>99%的平均相对瘦体重损失减少(p<0.001) [5] - 次要终点显示： - enobosarm 6mg剂量组相比安慰剂组脂肪质量损失多46%(p=0.014) [6] - 安慰剂+semaglutide组体重减轻中32%来自瘦体重，68%来自脂肪 [6] - enobosarm+semaglutide组体重减轻中9.4%来自瘦体重，90.6%来自脂肪 [6] - enobosarm 3mg组体重减轻中0.9%来自瘦体重，99.1%来自脂肪 [6] - 身体功能评估(爬楼梯测试)显示： - 安慰剂+semaglutide组42.6%患者出现≥10%的爬楼梯能力下降 [7] - enobosarm+semaglutide组相比安慰剂组显著减少54.4%的爬楼梯能力下降(p=0.0049) [8] - 安全性数据目前仍处于盲态，2b期扩展研究正在进行中 [9] - 2b期扩展研究将评估停止semaglutide后enobosarm维持肌肉和防止脂肪反弹的效果，顶线结果预计2025年第二季度公布 [10] 动脉粥样硬化炎症项目 - sabizabulin 正在开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的炎症 [11] - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病(CAD)是全球主要死亡原因，炎症和高胆固醇共同导致该疾病 [12] - sabizabulin 具有稳定的药代动力学特征和低药物相互作用潜力，可与他汀类药物联合使用 [13] - 临床前数据显示sabizabulin能抑制所有测试的细胞因子和趋化因子 [13] - 已有266名患者的临床安全性数据 [13] - 计划在2026年上半年完成慢性非临床毒理学研究并提交新IND申请 [14] - 公司目前有足够的原料药供应拟议的2期临床研究 [14]

文章核心观点 - Veru公司股票近期因抛售压力下跌9.2% 但处于超卖区域且分析师看好盈利 可能出现反转 [1] 超卖股票识别方法 - 用相对强弱指数（RSI）识别股票是否超卖 RSI是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器 [2] - RSI在0到100之间波动 通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI可帮助快速检查股票价格是否接近反转点 超卖时投资者可寻找入场机会 [3] - RSI有局限性 不能单独用于投资决策 [4] Veru公司股票反转原因 - Veru公司RSI读数为25.85 表明抛售可能耗尽 股票可能反弹以恢复供需平衡 [5] - 卖方分析师上调公司今年盈利预期 使共识每股收益预期在过去30天内提高14.3% 盈利预期上调通常带来短期股价上涨 [6] - Veru公司目前Zacks排名为2（买入） 处于基于盈利预期修正趋势和每股收益惊喜排名的4000多只股票的前20% 表明近期股票可能反转 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年12月30日，公司出售FC2女性避孕套业务，购买价格为1800万美元现金，扣除销售成本和其他购买价格调整后，净收益约为1640万美元，但需向SWK Holdings支付420万美元的控制权变更款项，该业务出售损失约为420万美元 [38][41] - 2024年第四季度，研发成本从之前季度的170万美元增至570万美元，主要因enobosarm 2b期QUALITY临床试验费用增加430万美元；销售、一般和行政费用从之前季度的670万美元降至520万美元，主要因股份支付减少和员工人数下降 [43][44] - 公司确认出售AntiFE资产收益69.5万美元，低于上一季度的91.8万美元；因终止剩余特许权使用费协议，记录债务清偿收益860万美元 [44] - 持续经营业务净亏损为180万美元，合每股摊薄亏损0.01美元，低于上一年度同期的770万美元和每股摊薄亏损0.08美元；已终止经营业务（FC2业务）净亏损为710万美元，合每股摊薄亏损0.05美元，高于上一季度的60.9万美元和每股摊薄亏损0.01美元 [45] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物和受限现金余额为2660万美元，高于截至2024年9月30日的2490万美元；净营运资金为2200万美元，低于截至2024年9月30日的2340万美元 [46][47] - 2024年第四季度，公司经营活动使用现金1130万美元，高于上一时期的600万美元；投资活动产生现金1720万美元，上一时期无现金产生；融资活动使用现金420万美元，上一时期融资活动产生现金3700万美元 [48][49] 各条业务线数据和关键指标变化 肥胖症项目 - 2b期QUALITY临床试验中，enobosarm联合司美格鲁肽治疗在所有患者中达到主要终点，与安慰剂联合司美格鲁肽相比，16周时总瘦体重保留有统计学意义和临床意义的益处，瘦体重损失相对减少71%，p值为0.002%；enobosarm 3毫克联合司美格鲁肽效果最佳，瘦体重损失平均相对减少超过99%，p值小于0.001% [12] - 次要临床终点方面，enobosarm联合司美格鲁肽治疗导致脂肪量损失呈剂量依赖性增加，6毫克剂量组在16周时脂肪量相对损失比安慰剂联合司美格鲁肽组高46%，p值为0.014% [13] - 安慰剂联合司美格鲁肽组总体重减轻中，瘦体重损失占比32%，脂肪损失占比68%；而所有enobosarm联合司美格鲁肽组中，瘦体重损失占比9.4%，脂肪损失占比90.6%；enobosarm 3毫克联合司美格鲁肽组中，瘦体重损失占比0.9%，脂肪损失占比99.1% [14] - 安慰剂司美格鲁肽组42.6%的患者在16周时爬楼梯功率至少下降10%；所有enobosarm司美格鲁肽组与安慰剂联合司美格鲁肽组相比，爬楼梯功率至少下降10%的受试者比例平均相对减少54.4%，p值为0.0049%；enobosarm 3毫克司美格鲁肽组中，该比例相对减少62.4%，p值为0.0066%；enobosarm 6毫克联合司美格鲁肽组中，该比例相对减少46.2%，p值为0.055% [17][18][19] 动脉粥样硬化炎症项目 - 公司决定探索sabizabulin用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的临床开发，基于该疾病存在重大未满足医疗需求、全球市场机会大、sabizabulin现有临床和安全数据库（266例患者）、作用机制与秋水仙碱相似、知识产权地位强且符合公司对心脏代谢疾病的关注重点等因素 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司已转型为专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病药物的后期临床阶段生物制药公司，药物开发项目包括2个临床阶段的新化学实体enobosarm和sabizabulin [5] - 基于2b期QUALITY临床试验的积极顶线结果，公司计划推进与FDA的2b期结束会议，并计划开展类似的3期研究，治疗持续时间预计为52周 [25][26] - 公司正在开发enobosarm的新型专利缓释口服制剂，预计该制剂的药代动力学释放曲线和制造方法将申请专利，制剂目前处于动物试验阶段，预计在2025年上半年可用于1期生物利用度临床试验，并用于3期临床研究和商业化 [26][27] - 公司探索sabizabulin用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的临床开发，计划开展小型2期剂量探索概念验证研究，以冠状动脉CT血管造影成像测量的冠状动脉斑块体积和组成为主要终点评估冠状动脉粥样硬化进展 [35] - 公司计划与科罗拉多预防中心和伦奎斯特研究所合作开展2期临床研究，已在2024年12月26日与FDA心脏病和肾病药物评估和研究中心进行了IND前会议，FDA认可该疾病存在未满足医疗需求，并同意小型2期研究的总体设计，同时要求公司开展慢性非临床毒理学动物研究，预计在2026年上半年完成动物研究并提交新的IND申请 [36][37] - 公司竞争对手在肥胖症治疗领域的产品多为静脉注射或皮下注射剂型，而公司的enobosarm为口服剂型，且多次证明能改善身体功能，具有一定竞争优势 [87] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2b期QUALITY临床试验的顶线结果感到兴奋，认为该疗效数据证明了enobosarm能保留瘦体重、改善身体功能并减少足够的脂肪量，在16周内达到与司美格鲁肽单独使用相同的体重减轻效果，预计长期使用enobosarm联合司美格鲁肽将实现比司美格鲁肽单独使用更好的选择性和更高质量的体重减轻 [21] - 公司认为enobosarm是新一代肥胖症药物，可使GLP - 1受体激动剂的体重减轻更具组织选择性，针对老年超重或肥胖患者有迫切未满足的医疗需求；sabizabulin作为新型口服广谱抗炎剂，在治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症方面有潜力，其作用机制与秋水仙碱相似，但安全性更好，有较高的成功概率 [10][35] 其他重要信息 - 2024年12月30日，公司出售了FDA批准的商业产品FC2女性避孕套业务，使公司专注于有前景的后期临床管线的执行和开发 [6][38] - 2b期QUALITY研究的安全性数据仍处于盲态，因2b期扩展临床研究部分正在进行中，完整的未盲态安全数据集将在2b期扩展研究完成后获得；独立数据监测委员会于2025年2月10日评估未盲态安全数据后，建议按设计继续研究 [22][23] - 完成2b期QUALITY临床研究的疗效剂量探索部分后，参与者进入2b期扩展试验，所有患者停止使用司美格鲁肽，但继续以盲态方式服用安慰剂、enobosarm 3毫克和enobosarm 6毫克，为期12周，该扩展试验将评估enobosarm单独使用能否维持肌肉并防止停用GLP - 1受体激动剂后通常发生的脂肪反弹，预计在2025年第二季度获得单独盲态2b期扩展临床研究的顶线结果 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2b期QUALITY试验从诱导阶段到维持阶段的患者滚动率是多少，患者停药的原因是什么 - 研究的辍学率约为13%，最常见的停药原因是与GLP - 1受体激动剂相关的胃肠道副作用 [55] 问题2: 安慰剂组与治疗组的潜在差异是否尚未披露，何时能获得相关信息 - 是的，该信息将在研究的最终分析中披露，目前安全数据仍处于盲态 [57] 问题3: 原预计4月甚至早至5月的维持阶段数据读出时间是否有推迟 - 相对无变化，仍预计在第二季度，时间跨度固定，之后主要是数据整理工作 [59][60] 问题4: 对第二季度扩展试验数据有何期望，成功的标准是什么，安慰剂组和enobosarm组在停用GLP - 1后的体重反弹假设和期望分别是什么 - 扩展试验是探索性的，旨在证明enobosarm有能力保留肌肉，从而防止脂肪反弹和体重增加；预计安慰剂组在停用GLP - 1后会出现体重和脂肪增加，期待enobosarm组能减少脂肪反弹并维持瘦体重 [63][64][66] 问题5: 本周召开的安全监测委员会查看了哪些患者安全数据，数据涵盖范围如何；16周数据出来后，患者站点或患者背景特征是否有异常情况 - 独立数据监测委员会查看了截至2024年12月20日的个体患者安全数据，包括患者人口统计学、背景、病史和治疗分配等信息；目前只有顶线数据，无个体数据，待研究揭盲获得完整数据集后才能进一步分析，不过目前对试验结果非常满意 [78][70][71] 问题6: enobosarm正在研发的新型口服制剂是否有可能与口服GLP - 1制成固定剂量组合，是否考虑合作；秋水仙碱通过降低hsCRP发挥作用，其降低百分比是多少，sabizabulin的作用如何；鉴于当前现金状况，开展2期研究是否可行 - enobosarm口服制剂可与口服GLP - 1轻松组合，固定剂量组合有吸引力且已在讨论中；在所有临床前试验中，sabizabulin的作用与秋水仙碱相同，但sabizabulin是不同分子，无药物相互作用问题，安全性更好；公司有足够现金维持到2025年底 [85][88][96] 问题7: sabizabulin是否有测量到的hsCRP数值降低情况 - 尚未对冠状动脉疾病患者进行治疗并测量CRP [98] 问题8: 如何看待IL - 6在动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）中70% - 90%的hsCRP降低情况 - IL - 6是注射剂，炎症并非由单一细胞因子引起，sabizabulin和秋水仙碱的泛细胞因子方法比抑制单一细胞因子更有效 [100][101] 问题9: 将enobosarm推进注册阶段时，是否会考虑在更广泛的非老年人群中进行研究 - 老年超重/肥胖且有肌肉减少性肥胖风险的人群市场很大，但数据显示3100万美国肥胖患者有肌肉减少症，可能包括年轻患者；FDA认为该药物对年轻患者也有益处，若FDA要求且公司认为合适，将在3期研究中设计对老年人群有疗效统计效力的研究，并将年轻人群作为观察对象，进行总体分析和亚组分析以支持扩大标签 [104][109][110] 问题10: Veru报告QUALITY研究第二部分扩展数据时，是否会包含两部分研究的完整安全观察数据 - 是的，揭盲并报告2b期扩展研究时，将报告完整的安全数据集 [114]

FC2业务出售相关财务影响 - FC2业务出售价格为1800万美元现金，预计净收益为1640万美元[34] - FC2业务出售导致公司录得420万美元的销售亏损[34] - FC2业务在2024年12月30日的账面价值为2060万美元，主要包括1230万美元递延所得税资产、460万美元应收账款和340万美元库存[34] - 终止经营的FC2业务净亏损710万美元，包含420万美元业务出售损失，较2023年同期亏损增加650万美元[150] FC2业务2024年第四季度财务表现 - 2024年第四季度FC2业务净收入为448.5万美元，2023年同期为214.1万美元[39] - 2024年第四季度FC2业务销售成本为290.1万美元，2023年同期为99.0万美元[39] - 2024年第四季度FC2业务毛利润为158.4万美元，2023年同期为115.0万美元[39] - 2024年第四季度FC2业务销售及管理费用为110.2万美元，2023年同期为164.1万美元[39] - 2024年第四季度FC2业务运营亏损为372.2万美元，2023年同期为49.1万美元[39] - 2024年第四季度FC2业务非运营费用为333.5万美元，主要包括313.8万美元衍生负债公允价值变动[39] - 2024年第四季度FC2业务税后净亏损为713.5万美元，2023年同期为60.9万美元[39] 终止经营业务现金流 - 截至2024年9月30日，终止经营业务的总流动资产为8,759,011美元，总长期资产为13,595,025美元[40] - 2024年第四季度终止经营业务的经营活动净现金流出325,454美元，投资活动净现金流入16,156,882美元[40] 债务与衍生负债 - 2024年第四季度嵌入式衍生负债的公允价值变动导致3,138,316美元损失，最终余额因债务清偿归零[45] - 公司于2024年12月30日支付420万美元控制权变更费用终止剩余特许权协议，并确认860万美元债务清偿收益[56] - 剩余特许权协议负债在终止前包含157万美元嵌入式衍生负债（Level 3级公允价值）[58] - 公司2024年第四季度债务清偿收益为860万美元，其中包含420万美元控制权变更付款与1280万美元债务净账面价值的差额[148] ONCO投资相关 - ONCO普通股投资在2024年第四季度以40万美元净收益出售，较9月末70万美元账面价值亏损30万美元[48] - ONCO优先股转换采用35%折现率和79%波动率等参数估值，2023年10月初始确认公允价值为90万美元[49] - 截至2024年12月31日，公司持有ONCO普通股142,749股，当季出售后获得净收益40万美元[139] - ONCO在2024年4月票据违约后达成豁免协议，需支付月现金收入的25%及融资净收益的20%-25%作为还款，2024年9月票据到期日延至2025年6月30日[141][142] 应收账款与资产减值 - 公司对The Pill Club的应收账款计提390万美元坏账准备，因对方2023年4月进入破产程序[50] - 2024年第四季度不动产和设备净值下降至452,043美元，当季折旧费用为29,000美元[52] - 商誉余额在2024年12月31日保持690万美元不变，未发生减值[53] 融资与股权活动 - 公司在2023年3月提交了2亿美元的S-3货架注册声明，截至2024年12月31日仍有1.09亿美元可用[61] - 2023年12月18日完成普通股公开发行，发行52,708,332股，每股0.72美元，净收益约3520万美元[62] - 公司与Lincoln Park Capital签订购买协议，最初可出售1亿美元普通股，后修改为5000万美元[63] - 2023年第四季度向Lincoln Park出售180万股普通股，收益170万美元，累计出售302.5万股，总收益310万美元[68] - 2023年第四季度通过Jefferies销售协议出售90,156股普通股，净收益6.7万美元[71] 股权激励计划 - 2024年第四季度股权激励费用为267.4万美元，2023年同期为340.7万美元[72] - 公司2022年诱导性股权激励计划预留400万股普通股，截至2024年12月31日全部可用[73] - 2018年股权激励计划剩余191.1万股可供发行，2017年股权激励计划剩余19.9万股可供发行[74][75] - 2024年第四季度授予股票期权的加权平均公允价值为0.64美元，预期波动率为109.9%[77] - 截至2024年12月31日，公司未行使股票期权为1814.8万股，加权平均行权价4.51美元[78] - 截至2024年12月31日，公司未确认的股票期权补偿费用约为770万美元，预计将在1.7年的加权平均期间内确认[79] - 公司股票增值权基于50,000股普通股，行使价格为每股0.95美元，截至2024年12月31日仍有效[80] 租赁与保险 - 公司2024年第四季度总租赁成本为190,092美元，其中运营租赁成本186,233美元，短期租赁成本2,541美元，可变租赁成本1,318美元[82] - 公司2024年第四季度支付运营租赁负债现金为188,000美元，2023年同期为192,000美元[82] - 截至2024年12月31日，公司运营租赁加权平均剩余期限为5.2年，加权平均贴现率为7.1%[84] - 公司产品责任保险覆盖金额为1,000万美元[85] 诉讼与和解 - 公司与供应商的商业纠纷达成和解，同意支付830万美元，其中230万美元在协议签署时支付，350万美元分48个月等额支付，250万美元在2025年12月31日前支付[93] 税务相关 - 2024年第四季度公司所得税费用为零，因递延税资产全额估值备抵[95] - 公司2024年第四季度美国联邦法定所得税率为21%，计算所得税收益为380,080美元[95] ENTADFI资产出售 - 公司于2023年4月19日以2,000万美元出售ENTADFI资产，包括600万美元首付、400万美元2023年9月30日到期本票、500万美元2024年4月19日到期本票和500万美元2024年9月30日到期本票[97] - 2024年12月公司确认ENTADFI资产出售收益70万美元（2024年）和90万美元（2023年）[106] - ENTADFI资产出售总对价为2000万美元，包括600万美元首付、400万美元2023年9月票据、500万美元2024年4月票据和500万美元2024年9月票据，另含最高8000万美元的销售里程碑付款[138] 研发费用与临床试验 - 2024年第四季度研发费用增至570万美元（2023年同期为170万美元），主要由于enobosarm的2b期QUALITY临床试验投入430万美元[145] - 公司完成168名受试者入组的2b期QUALITY临床试验，显示enobosarm 3mg联合司美格鲁肽减少99%肌肉流失（p<0.001）[113][114] - enobosarm 6mg剂量组在16周时脂肪质量相对减少比安慰剂+semaglutide组高46%[115] - 安慰剂+semaglutide组的总减重中32%来自肌肉质量减少，68%来自脂肪减少，而enobosarm+semaglutide组的总减重中仅9.4%来自肌肉质量减少，90.6%来自脂肪减少[115] - enobosarm 3mg+semaglutide组的总减重中仅0.9%来自肌肉质量减少，99.1%来自脂肪减少[115] - 安慰剂+semaglutide组42.6%的患者在16周时爬楼梯能力下降超过10%[118] - enobosarm+semaglutide组相比安慰剂+semaglutide组，爬楼梯能力下降超过10%的患者比例平均减少54.4%[118] - enobosarm 3mg+semaglutide组相比安慰剂+semaglutide组，爬楼梯能力下降超过10%的患者比例减少62.4%[118] - enobosarm 6mg+semaglutide组相比安慰剂+semaglutide组，爬楼梯能力下降超过10%的患者比例减少46.2%[118] - 公司计划在2025年上半年进行enobosarm改良释放口服制剂的1期生物利用度临床试验[122] - Sabizabulin的2期临床试验计划招募120名患者，分为3组（每组约40人）：4.5mg每日两次组、1.5mg每日两次组和安慰剂组，治疗周期为12个月[133] - 公司预计在2026年上半年投入200万美元用于ASCVD项目的慢性毒理学动物研究，以支持2026年的人体2期临床试验[133] - 公司正在进行一项Phase 2b多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量寻找临床试验，评估enobosarm作为治疗增强脂肪损失和预防肌肉损失的效果，预计2025年第二季度公布完整的安全数据和topline数据[199] - 公司计划在2026年第一季度提交sabizabulin作为治疗减缓或促进心血管动脉粥样硬化疾病进展的IND申请，并计划进行Phase 2双盲、安慰剂对照的疗效和安全性研究[200] - 公司于2025年1月27日公布了Phase 2b临床试验的topline结果，但最终数据可能因更全面的审查而发生变化[201] 销售及管理费用 - 2024年第四季度销售及管理费用降至520万美元（2023年同期为670万美元），主要因员工人数从23人减至22人及股权薪酬减少[146] 现金流与财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金及等价物与受限现金总额为2660万美元，较2024年9月30日的2490万美元增长[151] - 2024年第四季度经营活动现金流出1130万美元，包含890万美元净亏损与350万美元营运资本变动[154] - 投资活动净现金流入1720万美元，主要来自FC2业务出售获得的1620万美元净收益[157][159] - 融资活动现金流出420万美元，用于支付SWK的残余特许权协议控制权变更款项[160] - 2023年同期融资活动现金流入3700万美元，主要来自公开募股净融资3520万美元[161] - 公司当前资金不足以支撑未来12个月运营，存在持续经营重大疑虑[152][153] - 残余特许权协议终止后，公司无需再支付特许权使用费，2024年第四季度相关付款为30万美元[165] 风险与挑战 - 公司目前没有商业收入且可能永远无法盈利[181][188] - 公司2024财年审计报告中包含持续经营能力的不确定性说明[181] - 公司因未及时提交两份SEC报告导致2025年3月1日前无法使用S-3表格融资[181] - 公司依赖第三方CRO进行研发活动且依赖第三方生产药物候选物[181] - 公司独立审计机构指出2023年9月30日存在财务报告内部控制重大缺陷[190] - 公司完成FC2业务出售后(2024年12月30日)完全失去收入来源[188] - 公司临床开发项目可能因FDA不接受试验设计而延迟或产生意外成本[181] - 公司面临纳斯达克退市通知风险[185] - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损[189] - 公司持有的ONCO普通股可能无法实现任何价值[181] - 公司依赖CRO进行研究和开发活动，若CRO未能遵守法规或招募足够患者，可能导致临床试验延迟或终止[204] - 公司可能因FDA对Phase 3试验设计的不接受而被迫放弃enobosarm的开发，导致成本增加或开发策略变更[199] - 公司可能因资金不足而被迫放弃sabizabulin作为治疗心血管动脉粥样硬化疾病的开发[200] - 公司公布的初步或topline数据可能因后续数据审查而发生变化，存在最终数据与初步数据不一致的风险[201] - 公司与第三方的合作可能因合作伙伴的能力不足或资源分配问题而失败，影响药物开发和商业化[203] - 公司若更换CRO可能导致延迟和成本增加，影响临床开发时间表和财务状况[206] - 公司临床试验可能因安全性问题、监管要求或资金不足而被暂停或终止，影响药物候选品的商业前景[198] - 公司依赖第三方制造商生产药物候选物，若交付延迟或质量不足可能导致临床试验延迟或中断[207] - 第三方制造商需符合FDA的cGMP标准，不合规可能导致罚款、禁令或召回等制裁[208] - 制造设施中断（如设备故障或自然灾害）可能导致药物候选物供应短缺或生产损失[207] - 法规变化（如《21世纪治愈法案》或《平价医疗法案》修订）可能增加临床试验成本或延迟审批[210] - FDA可能拒绝新药申请（NDA），即使候选药物在III期临床试验中表现良好[211] - 药物定价受政府控制（如欧盟和美国州级法规），可能影响产品盈利能力和市场准入[220] - 部分州（如加州、德州）要求报告价格涨幅超过特定百分比或高价新药的合理性[215] - 联邦反回扣法和虚假索赔法等法规可能增加公司合规成本和运营风险[215][216] - 医疗保险和商业保险的报销政策不确定性可能影响药物候选物的市场接受度[218] - 医生和支付方对药物候选物的接受度受成本、便利性和竞争产品等因素影响[219] 市场与医疗背景 - 美国60岁以上肥胖人群中34.4%患有肌少症肥胖，41.5%老年人肥胖可能受益于减肥药物[109] - 低剂量秋水仙碱可使稳定型冠心病患者主要心血管事件风险降低31%，近期心肌梗死患者风险降低23%[124] - 秋水仙碱+最佳药物治疗组相比单独最佳药物治疗组，低衰减斑块体积减少40.9%，高敏CRP水平降低37.3%[126]

财务结果公布 - 公司公布2025财年第一季度财务结果及临床项目进展[3] 业务出售 - 公司以1800万美元出售FC2女性避孕套业务[2] - 2024年12月30日公司出售FC2女性避孕套业务，购买价格为1800万美元现金，扣除相关费用后估计净收益约为1230万美元，同时990万美元相关负债被消除[24][27] 恩诺沙姆临床研究数据 - 2b期QUALITY研究中，恩诺沙姆+司美格鲁肽组16周时总瘦体重保留率较安慰剂+司美格鲁肽组相对降低71%，恩诺沙姆3mg+司美格鲁肽组瘦体重损失相对降低超99%[6] - 2b期QUALITY研究中，恩诺沙姆6mg剂量组16周时脂肪量相对损失较安慰剂+司美格鲁肽组高46%[7] - 安慰剂+司美格鲁肽组总体重减轻中瘦体重占比32%，脂肪损失占比68%；所有恩诺沙姆+司美格鲁肽组中，瘦体重占比9.4%，脂肪损失占比90.6%；恩诺沙姆3mg+司美格鲁肽组中，瘦体重占比0.9%，脂肪损失占比99.1%[7] - 安慰剂+司美格鲁肽组42.6%的患者16周时爬楼梯功率物理功能下降至少10%，所有恩诺沙姆+司美格鲁肽组较安慰剂组该比例相对降低54.4%，恩诺沙姆3mg+司美格鲁肽组相对降低62.4%，恩诺沙姆6mg+司美格鲁肽组相对降低46.2%[9] 恩诺沙姆临床研究进展 - 2b期QUALITY扩展维持研究减少GLP - 1 RA停药后脂肪反弹的topline结果预计在2025年第二季度公布[2] 秋水仙碱临床效果 - 秋水仙碱使稳定CAD患者主要不良心血管事件降低31%，近期心肌梗死后患者降低23%[18] 沙比扎布林研究计划 - 公司计划在2026年上半年完成慢性非临床毒理学动物研究并提交新的IND申请，用于沙比扎布林治疗动脉粥样硬化性疾病[21] 原料药供应情况 - 公司目前有足够原料药供应拟议的2期临床研究[21] 2025财年第一季度财务数据关键指标变化 - 2025财年第一季度研发费用从170万美元增至570万美元，销售、一般和行政费用从670万美元降至520万美元[27] - 2025财年第一季度持续经营业务的运营亏损从740万美元增至1020万美元，净亏损从770万美元降至180万美元（每股0.01美元）[27] - 2025财年第一季度净亏损从830万美元（每股0.08美元）增至890万美元（每股0.06美元）[27] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金为2660万美元，高于9月30日的2490万美元[27][37] - 截至2024年12月31日，公司总资产为3982.86万美元，低于9月30日的6041.88万美元[37] - 截至2024年12月31日，公司总负债为1320.16万美元，低于9月30日的2810.21万美元[37] 美国老年人口健康数据 - 美国60岁以上人口占比22%，其中42%的老年人患有肥胖症，60岁以上肥胖患者中高达34%患有肌肉减少性肥胖[29] Wegovy服用风险 - 服用Wegovy的75岁以上患者与安慰剂组相比，骨盆和髋部骨折增加400%（2.4%对比0.6%）[30] Enobosarm研究情况 - Enobosarm已在涉及968名患者的5项临床研究中进行过研究，其安全数据库涵盖27项涉及1581人的临床试验[31][32] 2024年第四季度财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为571.683万美元，2023年同期为165.8574万美元[39] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用为522.7113万美元，2023年同期为665.1624万美元[39] - 2024年第四季度持续经营业务运营亏损为1024.8727万美元，2023年同期为739.1826万美元[39] - 2024年第四季度持续经营业务净亏损为180.9903万美元，2023年同期为766.7383万美元[39] - 2024年第四季度终止经营业务净亏损为713.5444万美元，2023年同期为60.8598万美元[39] - 2024年第四季度净亏损为894.5347万美元，2023年同期为827.5981万美元[39][41] - 2024年第四季度经营活动使用的净现金为1133.2987万美元，2023年同期为602.0389万美元[41] - 2024年第四季度投资活动提供的净现金为1724.5315万美元，2023年同期为0[41] - 2024年第四季度融资活动使用的净现金为422.1611万美元，2023年同期提供3697.3954万美元[41] - 2024年第四季度末现金、现金等价物和受限现金为2660.7002万美元，2023年同期为4057.9059万美元[41]

文章核心观点 Veru公司公布2025财年第一季度财务结果及临床开发进展，包括enobosarm + semaglutide的2b期QUALITY研究积极结果、sabizabulin新适应症探索、FC2女性避孕套业务出售等情况 [1] 临床研究进展 enobosarm + semaglutide研究 - 2025年1月27日公司公布2b期QUALITY临床研究积极顶线结果，该研究评估enobosarm 3mg、6mg或安慰剂联合semaglutide对肌肉减少性肥胖或超重老年患者的安全性和有效性 [2] - 试验达到预设主要终点，所有接受enobosarm + semaglutide的患者在16周时总瘦体重保留有统计学和临床意义上的益处，enobosarm 3mg + semaglutide剂量最佳，瘦体重损失相对减少>99%（p <0.001） [3] - 次要临床终点方面，enobosarm + semaglutide治疗导致脂肪量剂量依赖性更大损失，enobosarm 6mg剂量在16周时脂肪量相对损失比安慰剂 + semaglutide组高46%（p=0.014） [4] - 用爬楼梯测试衡量身体功能，enobosarm治疗保留了瘦体重，减少了爬楼梯身体功能有临床显著下降的患者比例 [13] - 2b期QUALITY研究安全数据仍处于盲态，独立数据监测委员会建议按设计继续研究 [7] - 完成2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分后，参与者进入2b期扩展试验，预计2025年第二季度公布扩展临床研究顶线结果 [8] - 公司计划在2b期扩展研究完成并揭盲后，在未来科学会议和出版物上展示完整临床疗效和安全数据集 [9] - 因2b期QUALITY研究有积极顶线临床结果，公司计划申请与FDA进行2期结束会议，并计划开展类似的3期研究，治疗持续时间预计为52周 [10] 新型enobosarm缓释口服制剂 - 公司正在开发新型、可申请专利的enobosarm缓释制剂，目前处于动物试验阶段，预计2025年上半年可用于1期生物利用度临床试验 [11] 动脉粥样硬化炎症项目 - 鉴于2b期QUALITY研究积极结果，公司探索sabizabulin用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病炎症的可能性 [12] - 动脉粥样硬化性冠状动脉疾病是全球主要死因，炎症和高胆固醇共同导致该疾病，现有治疗存在未满足的炎症风险 [15] - 老药秋水仙碱有抗炎活性，但有显著安全问题，sabizabulin与秋水仙碱作用机制相似，但药代动力学稳定，药物相互作用可能性低 [17] - 公司决定探索该适应症基于未满足的医疗需求、全球市场机会、现有临床和安全数据库、高成功概率、强大知识产权地位等因素 [18] - 公司计划开展小型2期剂量探索概念验证研究，以冠状动脉斑块体积和组成作为主要终点，若开展将与相关机构合作 [18] - 2024年12月26日公司与FDA进行了预IND会议，FDA认可存在未满足医疗需求，同意小型2期研究设计，要求开展慢性非临床毒理学动物研究，预计2026年上半年完成研究并提交新IND [19] 业务出售 - 2024年12月30日公司完成FC2女性避孕套业务出售，购买价格为1800万美元现金，扣除相关费用后公司估计净收益约1230万美元，与剩余特许权协议相关的990万美元负债被消除 [21] 财务总结 第一季度财务对比 - 研发费用从170万美元增至570万美元，销售、一般和行政费用从670万美元降至520万美元 [25] - 持续经营业务的运营亏损从740万美元增至1020万美元，持续经营业务的净亏损从770万美元降至180万美元（每股0.01美元） [25] - 净亏损从830万美元增至890万美元（每股0.06美元） [25] 资产负债表信息 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金为2660万美元，高于2024年9月30日的2490万美元 [25] 公司及相关情况介绍 公司概况 - Veru是一家晚期临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗心脏代谢和炎症性疾病的创新药物，药物开发项目包括enobosarm和sabizabulin [26] 肌肉减少性肥胖情况 - 基于医疗保险统计，美国22%的人口超过60岁，42%的老年人有肥胖问题，60岁以上肥胖患者中高达34%有肌肉减少性肥胖 [27] - 服用GLP - 1药物减肥的肥胖或超重老年患者可能加速虚弱和肌肉无力发展，Wegovy包装说明书安全部分更新显示75岁以上患者髋部和骨盆骨折增加400% [27][28] enobosarm情况 - enobosarm是一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂，此前在5项涉及968名患者的临床研究中显示可增加肌肉质量、改善身体功能和减少脂肪量 [29] - enobosarm有庞大安全数据库，包括27项涉及1581名男女的临床试验，总体耐受性良好，无胃肠道副作用增加 [30]

公司动态 - 公司将于2025年2月13日上午8点举办电话会议和网络音频直播，讨论2025财年第一季度财务结果并提供业务更新 [1] - 网络音频直播可在公司网站主页和投资者页面访问，电话会议可拨打相应号码参加，网络音频直播存档约三个月内可回放，电话回放一周内可拨打相应号码并输入密码收听 [2] 临床试验 Enobosarm Phase 2b QUALITY临床试验 - 该试验评估了enobosarm 3mg、6mg或安慰剂对接受semaglutide治疗的肌肉减少性肥胖或超重老年患者保留肌肉和增加脂肪减少的安全性和有效性，主要终点是总瘦体重，关键次要终点是总体脂肪量和身体功能，完成剂量探索部分后患者进入扩展试验，预计2025年第二季度公布扩展试验顶线结果 [3] 积极的顶线数据 - 2025年1月27日公司公布试验剂量探索部分积极顶线结果，所有接受enobosarm + semaglutide治疗的患者在16周时总瘦体重保留有统计学和临床意义上的显著益处，enobosarm 3mg + semaglutide是最佳剂量 [4] - 次要终点方面，enobosarm + semaglutide治疗导致脂肪量减少更多，6mg enobosarm剂量组在16周时脂肪量相对减少比安慰剂 + semaglutide组多46%，enobosarm治疗使体重减轻的组织组成向更多脂肪减少转变 [5] - 身体功能通过爬楼梯测试衡量，所有enobosarm + semaglutide组与安慰剂 + semaglutide组相比，爬楼梯功率至少下降10%的受试者比例平均相对减少54.4% [6] 安全性 - 扩展研究正在进行，安全数据仍处于盲态，未盲态的完整安全集将于2025年4月扩展研究完成后获得，目前汇总的盲态安全数据与之前研究相比无显著差异，独立数据监测委员会建议按计划继续研究 [7][8] 后续计划 - 基于积极顶线结果，公司计划推进与FDA的2期结束会议申请 [9] 疾病背景 肌肉减少性肥胖 - 改善身体成分的临床状况，美国22%的人口年龄超过60岁，42%的老年人肥胖，60岁以上肥胖患者中多达34%有肌肉减少性肥胖，服用GLP - 1药物减肥可能加速肥胖或超重老年患者虚弱和肌肉无力的发展，Wegovy包装说明书安全部分更新显示75岁以上患者服用该药骨盆和髋部骨折增加400% [10][11] Enobosarm - 一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂，此前在5项涉及968名老年人和癌症患者的临床试验中显示可增加肌肉量、改善身体功能和减少脂肪量，有包含27项涉及1581人的临床试验的大型安全数据库，总体耐受性良好，无胃肠道副作用增加 [12][13] 公司业务 - 公司是临床后期生物制药公司，专注于开发治疗心脏代谢疾病、肿瘤和急性呼吸窘迫综合征的新药，药物开发项目包括enobosarm和sabizabulin [14] - enobosarm用于两个适应症，一是在接受GLP - 1 RA治疗的肌肉减少性肥胖或超重老年患者中进行2b期QUALITY研究，二是在有足够资金的情况下进行3期ENABLAR - 2临床试验治疗特定转移性乳腺癌 [15] - sabizabulin作为微管破坏剂正在进行3期临床试验治疗病毒性急性呼吸窘迫综合征住院患者，公司在获得政府资助、药企合作或其他第三方外部资金前不打算进一步开发 [16][17]

文章核心观点 Veru公司宣布其董事长将参加会议，同时公布了Enobosarm 2b期QUALITY临床试验的积极数据，公司计划推进与FDA的沟通，还介绍了相关疾病市场、药物特点及公司药物研发项目 [1][4][8] 公司动态 - 公司董事长Mitchell Steiner将在2025年2月11日12:00 - 12:30 pm ET参加Oppenheimer第35届年度医疗保健生命科学虚拟会议 [1] - 会议将进行网络直播，可通过公司网站www.verupharma.com观看，活动结束后可查看存档 [2] Enobosarm 2b期QUALITY临床试验 试验设计 - 该试验为多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索试验，评估Enobosarm 3mg、6mg或安慰剂联合司美格鲁肽治疗肌肉减少性肥胖或超重老年患者的安全性和有效性 [3] - 主要终点为总瘦体重，关键次要终点为总体脂肪量和16周楼梯攀爬测试的身体功能 [3] - 完成2b期QUALITY临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者继续进入2b期扩展临床试验，所有患者停止接受GLP - 1 RA，但继续服用安慰剂、Enobosarm 3mg或6mg 12周 [3] 试验结果 - 2025年1月27日，公司报告了2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分的积极数据，试验达到主要终点，所有接受Enobosarm + 司美格鲁肽治疗的患者在16周时总瘦体重保留有统计学意义和临床意义的益处（瘦体重损失相对减少71%，p = 0.002），Enobosarm 3mg + 司美格鲁肽是最佳剂量，瘦体重损失平均相对减少>99%（p <0.001） [4] - 次要终点方面，Enobosarm + 司美格鲁肽治疗导致脂肪量损失比安慰剂 + 司美格鲁肽更大，具有剂量依赖性，16周时6mg Enobosarm剂量组的脂肪量相对损失比安慰剂 + 司美格鲁肽组高46%（p = 0.014） [5] - Enobosarm治疗使体重减轻的组织组成向更多脂肪损失转变，安慰剂 + 司美格鲁肽组总体重减轻中瘦体重占比32%，估计脂肪损失占比68%，而所有Enobosarm + 司美格鲁肽组为9.4%瘦体重 vs 90.6%估计脂肪损失，Enobosarm 3mg剂量组为0.9%瘦体重 vs 99.1%估计脂肪损失 [5] - 安慰剂 + 司美格鲁肽组42.6%的患者楼梯攀爬功率身体功能至少下降10%，所有Enobosarm + 司美格鲁肽组与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比，楼梯攀爬功率至少下降10%的受试者比例平均相对减少54.4%（p = 0.0049） [6] 安全性与后续计划 - 由于扩展临床试验正在进行中，安全数据仍处于盲态，未盲态的完整安全数据集将在2025年4月2b期扩展研究完成后提供，但汇总的盲态安全数据与之前的Enobosarm研究相比没有显著差异 [7] - 独立数据监测委员会在2024年10月评估未盲态安全数据后，建议按计划继续研究 [8] - 基于2b期QUALITY研究的积极数据，公司计划推进与FDA的2期结束会议申请 [8] 肌肉减少性肥胖市场 - 美国22%的人口年龄超过60岁，42%的老年人患有肥胖症，可能从减肥药物中受益，60岁以上肥胖患者中高达34%患有肌肉减少性肥胖 [9] - 服用GLP - 1药物减肥的肥胖或超重老年患者可能因年龄相关的肌肉损失而肌肉量极低，GLP - 1 RA药物可能加速虚弱和肌肉无力的发展 [9] - Wegovy的药品说明书安全部分更新，显示75岁以上接受Wegovy治疗的患者与安慰剂组相比，骨盆和髋部骨折增加400%（2.4% vs 0.6%） [10] Enobosarm药物特点 - Enobosarm是一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂（SARM），此前在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性以及因晚期癌症导致肌肉萎缩的老年患者的临床研究中进行了研究，临床数据表明其可导致肌肉量剂量依赖性增加、身体功能改善以及脂肪量显著剂量依赖性减少 [11] - Enobosarm有一个庞大的安全数据库，包括27项涉及1581名男女的临床试验，其中一些患者用药长达3年，总体耐受性良好，胃肠道副作用无增加 [12] 公司药物研发项目 Enobosarm - 正在开发用于两个适应症：一是2b期临床QUALITY研究，用于增强接受GLP - 1 RA治疗的肌肉减少性肥胖或超重老年患者的脂肪损失并防止肌肉损失；二是在有足够资金的情况下，进行3期ENABLAR - 2临床试验，用于治疗雄激素受体阳性（AR +）、雌激素受体阳性（ER +）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2 -）的转移性乳腺癌二线治疗 [14] Sabizabulin - 正在进行3期临床试验，用于治疗病毒性ARDS住院患者，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他类似第三方外部资金之前，不打算进一步开展其用于治疗病毒性ARDS的研发工作 [15]