Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX) shares rallied 183.7% in the last trading session to close at $162.71. This move can be attributable to notable volume with a higher number of shares being traded than in a typical session. This compares to the stock's 30.3% gain over the past four weeks.Praxis Precision Medicines shares surged following the announcement of positive topline results from two phase III studies from the Essential3 program of ulixacaltamide for treating essential tremor (ET). Study 1 show ...

股价表现 - Praxis Precision Medicines股价在周四早盘飙升240%至194[1]90美元 创下三年新高[1] 临床试验结果 - 特发性震颤药物Ulixacaltamide在两项关键III期研究中均达到主要终点[1] - Study 1显示第8周Modified ADL-11评分改善4[1]3分且p<0[1]0001 所有关键次要终点均具统计学显著性[1] - Study 2显示维持效果显著p=0[1]0369 第一个关键次要终点具统计学显著性p=0[1]0042[1] 药物安全性 - Ulixacaltamide安全性数据良好 两项研究中均未出现药物相关严重不良事件[1] - 药物耐受性与既往试验一致[1] 监管审批进展 - 公司已向美国FDA提交了Ulixacaltamide的新药预申请会议请求 以推进药物审批进程[1]

公司股价表现 - 公司Praxis Precision Medicines股价在周四早盘飙升240%至194.90美元，创下三年新高 [1] 核心药物临床试验结果 - 特发性震颤药物Ulixacaltamide在两项关键III期研究中均达到主要终点 [1] - Study1显示第8周Modified ADL-11评分改善4.3分，p值小于0.0001，所有关键次要终点均具统计学显著性 [1] - Study2显示维持效果显著，p值为0.0369，且第一个关键次要终点具统计学显著性，p值为0.0042 [1] 药物安全性与审批进展 - Ulixacaltamide安全性数据良好，两项研究中未出现药物相关严重不良事件，耐受性与既往试验一致 [1] - 公司已向美国FDA提交了Ulixacaltamide的新药预申请会议请求，以推进药物审批进程 [1]

9月15日，药捷安康（南京）科技股份有限公司（药捷安康，2617.HK）盘中最高涨超124%，收涨115.58%，报415港元/股，市值1647.1亿港元。 药捷安康成立于2014年，2025年6月23日在港股上市，9月8日被纳入港股通标的名单。港股上市时，该公司的每股发行价为13.15港元。按照9月15 日的收盘价来计算，上市三个月不到，药捷安康的股价涨幅已经达到3055.89%，并顺利跻身港股千亿市值俱乐部。 招股书显示，替恩戈替尼是一款MTK抑制剂，靶向三个关键通路，包括FGFR/VEGFR、JAK及Aurora，可靶向治疗若干耐药性、复发性或难治性 肿瘤。药捷安康在招股书中称，该产品是世界首个且唯一已进入注册临床阶段治疗FGFR抑制剂复发或难治性CCA（胆管癌）患者的研究药物。 药捷安康提到，在美国的一项临床研究汇总分析，截至2024年3月28日， 其中43名先前已使用FGFR抑制剂治疗但发生疾病进展的CCA患者，以 Tinengotinib进行了治疗，并进行了至少一次肿瘤扫描，客观缓解率（ORR）为30%，疾病控制率（DCR）为93%，中位无进展生存期（PFS）为6 个月。在中国进行的临床试验中亦观 ...

Question-and-Answer SessionGreat. It's exciting time for Ionis. You have 2 FDA approvals of wholly-owned products in the last 12 months. Commercial launches are underway. One more indication just reported very positive data and then 2 important partner programs read out in large -- for large market readouts next year. And we're privileged to be the first public appearance opportunity after the very exciting CORE and CORE2 data earlier this week. Could you share your perspective where Ionis stands today and ...

股价表现 - 盘中拉升逾28% 截至发稿涨28.27%报4.9港元 成交额2144.93万港元 [1] 财务业绩 - 2025年中期收入271.1万元 同比减少40.6% [1] - 期内亏损约1.1亿元 同比收窄17.9% [1] - 每股亏损0.27元 [1] - 收入减少主要由于CDMO服务减少 [1] 研发进展 - TST001与PD1/CAPOX联用一线治疗胃癌 82例入组患者中位生存期达20.4个月 [1] - 26例CLDN18.2中高表达患者中位生存期达21.7个月 中位无进展生存期16.6个月 [1] - 确认客观缓解率68% 中位缓解持续时间16.5个月 [1] - TST001针对胃癌/胃食管癌即将启动全球III期临床试验 [2] - 抗骨质疏松药物Blosozumab(TST002)在中国进入II期临床并取得积极早期结果 [2] - 针对肿瘤和自身免疫疾病的首创ADC及双抗药物取得早期临床进展 [2]

财务表现 - 上半年实现营业收入4.07亿元，同比增长34.56% [1] - 归属于上市公司股东的净利润2959.22万元，大幅扭亏为盈 [1] - 经营活动产生的现金流量净额6205.85万元，较上年度末增长299.15% [1] 核心产品进展 - 代谢药物西格列他钠销售收入再次翻倍，同比增长125.70% [1] - 西格列他钠充分发挥"糖肝共管"独特机制优势，延续2024年翻倍增长势头 [1] - 西奥罗尼联合方案一线治疗胰腺癌6个月PFS率约80%，显著高于化疗历史疗效的44%-56.4% [1] - 西奥罗尼初步显示良好抗肿瘤活性和可控安全性，为胰腺癌治疗带来新希望 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度净产品收入为210万美元，来自新药AvmapKefaxin Jakobak上市前六周的销售 [6][25] - 2025年第二季度研发费用为2480万美元，相比2024年同期的1810万美元有所增加，主要由于支持全球三期RAMP-301试验的临床相关费用增加 [26] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用(SG&A)为2070万美元，相比2024年同期的1020万美元增加，主要由于商业准备活动和运营成本增加 [26] - 2025年第二季度非GAAP调整后净亏损为4140万美元，每股亏损0.63美元，相比2024年同期的1650万美元亏损有所扩大 [27] - 截至2025年第二季度末，公司现金及现金等价物和投资总额为1.643亿美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - AvmapKefaxin Jakobak作为公司首个商业化产品，在上市六周内实现210万美元收入 [6][25] - 该药物针对KRAS突变复发性LGSOC患者，填补了该罕见卵巢癌领域的治疗空白 [5][8] - 药物上市后5天内即在指定专业药房上架，显示出卓越的运营能力 [6] - 早期处方数据显示，药物被用于晚期疾病患者(超过3线治疗)和首次复发患者 [12][68] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场已覆盖三大主要PBM，覆盖超过80%的美国人口 [10] - 支付方组合预计约一半商业保险一半Medicare [21] - 已与专业分销商和肿瘤团体采购组织签订多项协议 [16] - 药物已被列入NCCN治疗指南，获得2A级推荐 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦三个关键领域：覆盖所有医疗保健提供者、支持患者教育、确保无缝获取 [9][10] - 计划将AvmapKefaxin Jakobak打造为该适应症的新标准治疗 [7] - 正在推进VS7375(口服G12D抑制剂)的临床开发，计划在第四季度启动与西妥昔单抗的剂量递增组合队列 [30] - RAMP-205前线转移性胰腺癌试验显示83%的缓解率 [30] - 计划在第四季度分享RAMP-203 KRAS G12C晚期非小细胞肺癌试验的中期安全性和有效性数据 [30] - 预计在第三季度完成RAMP-301三期试验的预定入组 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对早期商业化进展表示满意，认为团队执行良好 [11][18] - 预计随着专业分销商和GPO的加入，下半年将看到业务加速 [66] - 认为当前现金状况结合未来收入可支持运营至2026年 [28] - 对药物长期采用持乐观态度，预计将呈现稳定上升趋势 [22][67] 其他重要信息 - 药物获得FDA加速批准，比预期提前近两个月 [5][6] - 已建立Verastem Cares患者支持计划，提供全面的患者支持服务 [16] - 启动了全面的医生教育和数字患者参与工作 [14] - 销售团队已拜访93%的顶级100家母公司组织和84%的顶级100家办公地点 [19] 问答环节所有的提问和回答 关于LGSOC商业化 - 观察到药物在标签内和野生型患者中的使用情况，目前报销没有成为障碍 [35] - 早期处方来自学术和社区医疗机构，混合比例符合预期 [48][51] - 支付方反馈积极，尚未遇到重大阻力 [57][59] - 专业药房模式下Q2收入基本反映真实需求，库存积压最小 [82] 关于KRAS项目进展 - 预计美国研究数据更新规模与中国ASCO展示相当，Genfleet将在今年晚些时候两次医学会议上展示更多数据 [37][38] - VS7375研究进展迅速，计划快速推进至特定适应症 [88][89] 关于商业化指标 - 关键跟踪指标包括HCP参与度、患者可及性和支持情况 [45] - 早期采用模式与市场研究和临床试验数据一致 [68] 关于NCCN指南更新 - 预计10月NCCN委员会将审议提交的数据，考虑扩大推荐范围 [20][74] - 委员会将全面评估数据，LGSOC专家将在会议上进行推荐 [75] 关于国际扩张 - 日本计划进行小型桥接研究寻求有条件批准 [100] - 欧盟已获得孤儿药认定，正在寻求科学指导 [101]

股价表现 - 和誉-B股价再涨超5% 截至发稿涨3.74%至11.92港元 成交额2874.91万港元 [1] 中期业绩表现 - 上半年收入6.12亿元人民币 同比增长21.5% [1] - 归母净利润3.28亿元人民币 同比增长58.8% [1] - 业绩超预期主要由于默克行权收入超预期 [1] - 公司指引全年经营活动消耗资金在5.7亿元人民币以内 预计全年有望维持盈利 [1] 核心产品管线进展 - 匹米替尼在中国的NDA获得受理 计划下半年提交美国上市申请 预计明年在中美获批上市 [1] - 依帕戈替尼完成中国注册临床首例患者给药 [1] - ESMO-GI大会更新依帕戈替尼联合阿替利珠单抗II期临床结果 220mg BID剂量组ORR≥50% mPFS≥7个月 [1] - 潜力早期管线不断涌现 [1]

公司动态 - 华东医药全资子公司杭州中美华东制药有限公司的雷珠单抗注射液上市许可申请获得国家药品监督管理局受理，受理号为CXSS2500055 [1] - 该药物适用于成人和早产儿的多种眼底疾病治疗 [1] - 公司对雷珠单抗注射液的研发直接投入总金额约为2.2亿元 [1] 研发进展 - 雷珠单抗注射液的上市申请获受理是该款药物研发进程中的重要进展 [1] - 该进展对公司当期业绩不会产生重大影响 [1] - 长期来看将有助于提升公司在眼底疾病治疗领域的核心竞争力 [1]