疾病数据情况 - 截至2022年5月8日，全球超5.17亿例新冠病例，美国超8100万例感染和99.5万例死亡[109] - 诺如病毒每年在美国平均导致1900万至2100万例急性肠胃炎，造成5.6万至7.1万例住院和570至800例死亡[113] - 2016年诺如病毒疾病全球经济影响估计为600亿美元，其中340亿美元发生在高收入国家[113] - 2018年美国诺如病毒疾病负担估计为105亿美元[113] - 全球每年约3.5亿例季节性流感病例，其中300万至500万例为严重病例，导致29万至65万例死亡[117] - 2018/2019年流感季美国有34200例流感相关死亡[117] - 美国每年5%至20%的人口感染流感，22.6万人因流感并发症住院，3000至4.9万人死于流感及其并发症[117] - 季节性流感总经济负担估计为871亿美元，包括年均104亿美元医疗成本和年均163亿美元因病和死亡造成的收入损失[117] - 公司首个治疗性口服疫苗候选药物针对HPV - 16和HPV - 18，这两种毒株导致70%的宫颈癌和癌前宫颈发育异常，美国每年约有13000例新发病例[122] 疫苗研发情况 - 公司新冠疫苗候选者VXA - CoV2 - 1.1 - S的2a期临床研究计划招募约896名参与者，预计2022年第三季度出第一部分数据[111] - 公司二价诺如病毒疫苗（GI.1和GII.4共同给药）免疫原性良好，GI.1菌株IgA ASC反应率为78%，GII.4菌株为93%[115] - 2018年9月公司完成与美国政府1570万美元合同，开展H1N1流感疫苗候选药物2期挑战研究，该口服片剂疫苗使临床疾病相对安慰剂降低39%，优于Fluzone的27%[119] - 2018年10月4日研究数据显示，疫苗使黏膜归巢受体浆母细胞显著扩增至约占所有活化B细胞的60%[120] 公司收入情况 - 2021年前三个月公司完成固定价格服务合同，获得收入61.7万美元[126] - 2022年第一季度与2021年同期相比，收入从50.6万美元降至8.5万美元，下降83%；运营亏损从1551.1万美元增至2477.6万美元，增长60%；净亏损从1600.7万美元增至2510.1万美元，增长57%[136] - 2022年第一季度与2021年同期相比，客户服务合同收入从1.3万美元降至0，下降100%；与出售未来特许权使用费相关的非现金特许权使用费收入从49.3万美元降至8.5万美元，下降83%[137] 公司费用情况 - 2022年第一季度与2021年同期相比，研发费用从1007.3万美元增至1820.3万美元，增长81%；一般及行政费用从594.4万美元增至665.8万美元，增长12%；总运营费用从1601.7万美元增至2486.1万美元，增长55%[133][141] - 公司预计2022年及以后研发费用将增加，因推进片剂疫苗候选药物临床试验、寻求监管批准和准备商业发布等[133] 公司非运营收支情况 - 2022年第一季度与2021年同期相比，利息收入从0.9万美元增至3.5万美元，增长289%；与出售未来特许权使用费相关的非现金利息费用从46.6万美元降至34万美元，下降27%；净非运营收入（费用）从45.8万美元降至30.5万美元，下降33%[145] - 2022年第一季度利息收入因投资余额增加而增长，非现金利息支出因HCRP未偿余额重估减少380万美元[146] 公司税务情况 - 2022年和2021年第一季度所得税拨备分别为2万美元和3.8万美元，同比下降47%，其中外国特许权使用费预扣税下降84%，外国公司间利息税增长8%[147] 公司资金收益情况 - 截至2022年3月31日，公司从2021年9月ATM协议出售普通股获得净收益100万美元，直接费用和销售佣金最高为总收益的3%[149] - 截至2022年3月31日，公司拥有约1.57亿美元现金、现金等价物和有价证券，之后又获得280万美元净收益，还有约9200万美元净收益可用[150] 公司现金流情况 - 2022年和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为2510万美元和1660万美元，2022年主要因净亏损和营运资金增加[155] - 2022年第一季度投资活动净现金流入373.2万美元，主要来自有价证券到期；2021年净现金使用2055.9万美元[154][156] - 2022年第一季度融资活动净现金流入104万美元，主要来自出售普通股和行使股票期权；2021年为6759.2万美元[154][157] 公司合同义务情况 - 截至2022年3月31日，公司合同义务和商业承诺总计7.1308亿美元，其中长期债务1779万美元，经营租赁3283.1万美元，采购义务2068.7万美元[158] 公司无形资产情况 - 合并中收购的无形资产，Inavir相关技术初始估值2030万美元，2021年12月31日重估为1060万美元，减值损失300万美元；Relenza相关技术初始估值180万美元已全额摊销[164] 公司股票期权情况 - 2022年第一季度授予的股票期权，预期期限减少10%将使公允价值和相关补偿费用减少约2.3%，预期波动率从125%降至113%将减少约4.4%[165][166] 公司投资情况 - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资约1.57亿美元[172] - 公司投资包括银行存款、货币市场基金、美国政府或其机构的直接债务、商业票据和公司债券[172] - 公司投资需满足高信用评级要求，利率风险不大[172] - 公司投资活动主要目标是保全本金、维持充足流动性和实现总回报最大化[171] - 公司将多余现金和现金等价物存入货币市场基金和债务证券[171] - 公司不进行交易或投机性投资，不持有股权证券[171] - 公司目前没有借款或信贷额度[171] 公司外汇情况 - 公司特许权使用费收入以美元计算，基于日元销售额[173] - 美元兑日元升值1%，特许权使用费收入将减少1%[173] - 公司近期未经历重大外汇损益，认为汇率波动风险不大[173] 公司特许权出售收益情况 - 2016年4月Aviragen以2000万美元出售Inavir在日本市场的某些特许权使用费权利，公司需向HCRP支付首300万美元加后续100万美元的15%，2021年12月31日估计未来收益重估为1150万美元，产生重估收益380万美元[128]

财务状况 - 公司自成立以来持续亏损，预计未来仍会亏损且可能无法实现或维持盈利，截至2021年12月31日，累计亏损2.194亿美元[319][320] - 截至2021年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.827亿美元，此后通过销售普通股获得净收益100万美元[330] - 公司认为现有资金至少可支持当前运营计划下的业务一年，但实际资金需求难以预估[331] 公司运营基础 - 公司运营历史有限，产品收入有限，临床开发处于早期阶段，尚未完成大规模关键临床试验、获得营销批准等[315] - 截至2021年12月31日，公司有110名全职员工，公司认为这不足以将疫苗产品候选药物商业化[349] 业务风险 - 公司业务可能受新冠疫情不利影响，供应链可能中断，经济衰退也会冲击业务[313] - 公司主要依赖新冠和诺如病毒片剂疫苗的成功，这两种疫苗处于临床早期，可能无法获批或商业化[321] - 公司新冠疫苗候选产品处于早期开发阶段，可能无法及时生产出有效疫苗[324] - 公司依赖第三方进行制造和临床试验，若第三方表现不佳，产品开发可能延迟或终止[312] - 公司与制造合作伙伴合作开发和制造实验性口服新冠疫苗，若关系维护失败，疫苗开发和市场竞争能力将受损[325] - 公司使用重组技术制造疫苗存在技术挑战，扩大生产规模可能面临成本、产量、质量控制等问题[326][327] 研发与商业化成本 - 公司预计整体研发费用将显著增加，即便获批，商业化也需大量销售和营销费用[320] 监管审批风险 - 公司产品候选药物获得FDA的生物制品许可申请（BLA）批准是一个漫长、昂贵且不确定的过程[321] - VXA - CoV2 - 1在FDA监管审查进程较快，但FDA计划或优先级变化、临床试验结果等因素可能影响其监管时间表[355] - 公司诺如病毒和季节性流感片剂疫苗候选产品处于早期临床开发阶段，提交生物制品许可申请（BLA）前需大量额外临床试验，预计需数年完成[359] - 临床开发过程中可能出现多种意外事件，导致公司延迟或无法获得营销批准、商业化片剂疫苗候选产品[361][362] - 公司片剂疫苗候选产品包含新型疫苗佐剂，增加了预测开发时间和成本以及满足FDA等监管机构安全要求的难度，传统上监管机构对新型佐剂疫苗的研究要求受试者数量超10000人[366] - 公司未获得任何片剂疫苗候选产品的营销批准，获批过程昂贵、耗时且不确定[388][389] - 即使获得美国FDA批准，公司片剂疫苗候选产品在其他司法管辖区获批和商业化仍面临困难[390] - 获得营销批准后，公司片剂疫苗候选产品仍面临持续监管要求和未来开发困难[391] 股价波动风险 - 公司普通股价格波动大，股东可能遭受重大损失，股价受临床试验结果、监管动态等多种因素影响[335][336] - 若季度或年度业绩低于投资者或分析师预期，公司普通股价格可能大幅下跌[337] - 证券或行业分析师若不发布研究报告、发布不准确或不利报告，或下调公司股票评级、改变业务前景看法，公司股价可能下跌[353] 市场与报销风险 - 若无法获得或维持产品候选药物的充足报销和保险覆盖，公司创收能力可能受限[343] - 国际业务受政府价格管制和市场监管影响，公司产品在海外市场的报销水平可能低于美国[344] - 公司产品获批后若未获市场认可，可能无法产生可观收入和盈利[395][396] - 政府激励措施可能增加竞争对手数量或使已知竞争对手受益，影响公司市场份额[416] 人才相关风险 - 公司未来成功取决于能否留住高管并吸引、留住和激励合格人才，且未为高管或员工购买“关键人物”保险[346] - 公司在吸引和留住高素质人才和顾问方面面临竞争，若无法做到，产品候选药物的开发和业务将受限[350] 法律诉讼风险 - 公司面临多项法律诉讼，可能产生巨额成本、分散管理层注意力并对业务造成重大不利影响[351] - 2020年7 - 11月，公司先后收到美国加州北区联邦检察官办公室、纽约东区联邦检察官办公室和主司法部欺诈科的大陪审团传票，8月收到美国证券交易委员会（SEC）自愿提供文件和信息的请求，调查结果可能带来法律成本、监管行动等风险[352] 临床试验风险 - 公司H1N1流感2期试验中，受试者需一次服用7片含约1.5 x 10¹⁰ IU疫苗的片剂，以达到1 x 10¹¹ IU的目标剂量，公司需优化配方以实现单剂或不超过四剂接种[358] - 新冠疫情可能对公司临床前研究和临床试验造成严重影响，如患者感染新冠会影响试验数据读数[364] - 公司临床研究和试验面临受试者采购、患者招募、场地启动等多方面延迟或困难，受疫情、资源转移等因素影响[367] - 临床研究受试者招募和保留困难，可能导致成本增加和项目延迟，影响疫苗候选产品开发[368][369] 市场竞争风险 - 公司在疫苗开发领域面临来自制药、生物技术公司等多方面竞争，对手资源和经验更丰富[370][372] - 公司流感疫苗候选产品将与市场上已获批的非重组和重组注射或鼻喷疫苗竞争[380] - 目前全球无获批的诺如病毒、RSV、HPV治疗性疫苗，但多家公司正在研发[381][382][384] - 美国已有几款获批的SARS - CoV - 2疫苗，部分公司研发进度领先于公司[385] 产品责任风险 - 公司产品责任保险每起索赔及累计最高保额为1000万美元，正在进行的临床试验保额为500万美元[406][407] - 若产品责任索赔成功且无保险或超保额，公司可能需支付巨额赔偿[407] - 公司预计未来需增加产品责任保险覆盖范围[406][407] 销售与商业化风险 - 公司若无法建立或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，可能影响产品商业化[408][410][411] - 公司若在美无法组建销售团队或在美外无法达成合作关系，可能延迟商业化或缩减业务范围[411] - 公司产品获批在美外商业化，将面临国际运营相关风险[413][415] 特许权收入风险 - 公司从Inavir净销售中获取特许权使用费收入，收入受流感季节性和严重程度影响，二、三季度收入低，且无法确定每年特许权使用费收入[419] - Inavir相关最后一项专利2029年12月在日本到期，届时特许权收入将停止；laninamivir octanoate化合物专利2024年到期，届时仿制药竞争可能进入市场，可能减少或消除特许权收入[420] - 2018年2月23日，Shionogi & Co., Ltd.的Xofluza在日本获营销批准，已从Inavir获得大量市场份额，大幅减少Inavir销售，将显著减少公司从Daiichi Sankyo Company, Limited获得的特许权支付[420] 产品候选药物开发风险 - 公司产品候选药物大多处于早期开发阶段，其商业可行性取决于未来临床前研究、临床试验、制造工艺、监管批准等结果，如teslexivir 2期试验未达主要疗效终点，开发活动被放弃[422] - 公司产品候选药物需满足严格监管标准，可能无法证明有临床意义的治疗或其他医疗益处、安全有效、有预期治疗效果等，即使临床前和早期临床试验结果良好，后期临床试验结果也不一定能支持继续开发[423][424][425] 临床试验管理风险 - 公司管理临床试验能力有限，可能延迟或损害及时启动或完成产品候选药物临床试验的能力，与大型制药和生物制药公司相比处于竞争劣势[433] - 临床前研究和临床试验过程中可能遇到与监管机构沟通问题、试验场地未获授权、招募延迟、第三方承包商违约等不可预见事件，可能延迟或阻碍产品候选药物开发、获批或商业化[434] 行业竞争风险 - 公司所处行业竞争激烈，技术变化快，关键竞争因素包括推进产品候选药物开发、产品疗效等多方面，竞争对手可能在获取监管批准和市场接受度上更成功[435][436] - 竞争对手可能开发出比公司产品更有效、安全、便宜或易给药的产品，更快获得监管批准，公司在吸引合作、获取开发项目、吸引试验人员和患者等方面面临激烈竞争[437][438] 销售季节性风险 - 流感疫苗销售主要集中在日历年第一和第四季度，诺如病毒和RSV疫情通常发生在冬季，产品销售季节性集中会导致季度经营业绩差异大[418] 合作与收入模式 - 公司未来将继续签订并依赖许可和合作协议或其他类似业务安排来开发和商业化产品候选物，潜在收入主要为里程碑付款和特许权使用费[439][441] 报销与市场接受度风险 - 若政府和第三方支付方未能为公司产品提供足够报销或覆盖，公司收入和盈利潜力可能受损，且新产品报销状态存在不确定性[443] - 若公司独立或通过许可方或合作方开发的产品候选物获批但未获市场认可，公司可能无法产生大量收入，市场接受程度取决于产品疗效、审批时间、报销水平等多因素[445][449] 政府因素风险 - 政府对FDA、SEC等机构的资金投入变化可能阻碍其正常运作，影响公司业务，政府停摆会影响FDA对公司监管提交的审查和处理[447][448] 第三方合作风险 - 若第三方合同制造商未履行职责、未按规格生产或未遵守法规，公司临床前研究或临床试验可能受影响，产品候选物开发可能延迟或终止[450] - 更换第三方合同制造商可能导致公司临床前研究、临床试验和产品商业化延迟、受影响或终止，还可能增加成本[452] - 公司可能无法及时或经济地增加产品候选物的制造能力，若无法成功增加产能，临床研究、审批和商业发布可能延迟或供应短缺[453] - 许可方或合作方可能因资源分配不足、无法获得监管批准等原因，无法有效开发或商业化公司产品候选物，影响公司收益[444] - 公司依赖CRO进行临床试验，若CRO表现不佳、未遵守法规或招募不足，可能需重复试验，延误监管审批[458][460] 生产合规风险 - 制药产品符合cGMP法规生产需专业知识和资本投入，生产中常遇成本、产量、质量控制等困难，若公司或制造商未遵守法规，可能面临多种处罚[455][456] 供应商风险 - 公司目前依赖单一来源供应商提供关键片剂疫苗组件和特定菌株，若供应出现问题，将对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[457] 战略合作与收购风险 - 公司建立和维持战略伙伴关系可能不成功，影响产品开发和商业化，还会影响股价[466] - 公司战略伙伴关系或收购可能不成功，整合业务可能困难且成本高，还可能无法实现商业价值[468][469][470] - 公司收购业务可能需融资，导致股东股权稀释或产生债务[471] 专利与知识产权风险 - 公司成功依赖获得和维持专利保护，专利申请过程昂贵耗时，且可能面临挑战[477] - 若专利申请未获批、保护范围受威胁或无法提供排他性，会影响合作和产品商业化[479] - 专利的授予、范围、有效性、可执行性和商业价值高度不确定，美国和其他国家专利法的变化可能降低公司专利价值或缩小专利保护范围[480] - 2011年9月16日《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成为法律，其中多项重大变更于2013年3月16日生效，可能增加公司专利申请审查和已发布专利执行或辩护的不确定性和成本[481] - 美国和其他国家专利的自然有效期一般为申请后20年，保护有限，公司拥有和授权的专利组合可能无法提供足够权利阻止他人商业化类似产品[483] - 公司可能卷入保护或执行专利等知识产权的诉讼，费用高昂、耗时且可能失败，不利结果可能使专利面临被无效或狭义解释的风险[484] - 若第三方声称公司侵犯其知识产权，公司可能产生巨额费用，或无法进一步开发或商业化产品候选物[487] - 美国专利申请多数情况下在申请后约18个月内保密，若第三方也申请了覆盖公司产品候选物的专利，公司可能需参与对抗程序[488] - 获得和维持专利保护需遵守政府专利机构的各种程序、文件提交、费用支付等要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[492] - 美国专利法的变化可能削弱专利的总体价值，影响公司保护产品候选物的能力[493] - 公司可能面临员工等不当使用或披露第三方机密信息或前雇主商业秘密的索赔，若败诉可能损失知识产权或人员[495] - 公司依赖第三方需共享商业秘密，增加了竞争对手发现或商业秘密被挪用或披露的可能性，损害公司竞争地位[497] - 若欧洲专利号3307239在异议程序中失败，公司可能无法阻止他人在欧洲复制诺如病毒和RSV产品，且无法将专利保护延至2036年[501] - 公司或其许可方可能面临专利和其他知识产权的发明权主张，诉讼可能导致损失知识产权权利和产生大量成本[502] 融资风险 - 公司预计未来需大量额外资金，将通过股权发行、特许权使用费、债务融资等方式融资[503] - 发行股权证券融资可能导致现有股东股权大幅稀释[503] - 债务融资和优先股融资协议可能限制公司采取特定行动的能力[503] - 通过与第三方合作等方式筹集资金可能需放弃公司技术、未来收入流等有价值权利[504] 股价与股东风险 - 现有股东大量出售普通股可能导致股价下跌[505] 税务风险 - 税法和法规变化或税务审计不利结果可能导致公司有效税率不利变化[506]

疫苗研发进展 - 公司二价GI.1 - GII.4诺如病毒疫苗GI.1的IgA ASC反应率为78 – 86%，GII.4为90 – 93%，该项目已重启第二剂给药[120] - 公司单价H1流感疫苗完成2期概念验证疗效研究，四价流感1期研究因合作流程暂停[120] - 公司新冠疫苗2a期研究于2021年10月启动，约896名参与者入组，分两部分进行[124] - 2018年9月公司与美国政府完成1570万美元合同，开展H1N1流感疫苗候选药物2期挑战研究，该口服片剂疫苗使临床疾病减少39%，优于Fluzone的27%[131] - 2018年10月4日研究数据显示，公司疫苗使黏膜归巢受体浆母细胞显著扩增至约占所有活化B细胞的60%[132] - 公司HPV - 16和HPV - 18治疗性口服疫苗候选药物针对导致70%宫颈癌和癌前宫颈发育异常的两种毒株，美国每年约有13000例新发病例[134] 疾病数据情况 - 每年诺如病毒在美国平均导致1900万至2100万例急性肠胃炎，造成5.6万至7.1万例住院和570至800例死亡[126] - 2016年诺如病毒疾病全球经济影响估计为600亿美元，其中340亿美元发生在高收入国家[126] - 2018年美国诺如病毒疾病负担估计为105亿美元[126] - 2018/2019年美国符合条件的公民流感疫苗接种率仅为49%，18至49岁成年人接种率尤其低[129] - 全球每年约有3.5亿例季节性流感病例，其中300万至500万例为重症，导致29万至65万例死亡[129] - 2018/2019年美国流感季有34200例与流感相关的死亡[129] - 美国每年有5%至20%的人口感染流感，22.6万人因流感并发症住院，3000至4.9万人死于流感及其并发症[129] 公司收入情况 - 2021年前三个月公司从固定价格服务合同获得收入61.7万美元[138] - 2021年第三季度和前九个月公司收入分别为20万美元和81.8万美元，较2020年同期分别下降25%和78%[146] - 2021年前九个月公司客户服务合同收入为1.3万美元，较2020年同期的19.3万美元下降93%[147] - 2021年前九个月公司无特许权使用费收入，2020年同期为300万美元，2021年较2020年下降100%[149] - 2021年第三季度非现金特许权使用费收入为20万美元，较2020年同期的26.3万美元下降，主要因日本Inavir销售额减少；2021年前九个月为80.5万美元，较2020年同期的53.5万美元增加，因截至2021年3月31日的年度特许权使用费收入上限为330万美元[150] 公司费用情况 - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别为1240.9万美元和3321.9万美元，较2020年同期分别增长169%和195%[143] - 2021年第三季度研发费用为461.6万美元，较2020年同期增加780万美元，增幅169%；前九个月为3321.9万美元，较2020年同期增加2190万美元，增幅195%，主要因新冠和诺如病毒疫苗候选产品相关费用及人员成本增加[151][152] - 2021年第三季度一般及行政费用为504.2万美元，较2020年同期增加85.2万美元，增幅20%；前九个月为1613.6万美元，较2020年同期增加610万美元，增幅60%，主要因专业费用、人员成本等增加[151][154][155] - 2021年第三季度净非运营费用为31.1万美元，较2020年同期的47万美元减少34%；前九个月为110万美元，较2020年同期的130万美元减少20%[158] - 2021年第三季度所得税拨备为2.1万美元，较2020年同期的2.6万美元减少19%；前九个月为8.9万美元，较2020年同期的20.5万美元减少57%，主要因Inavir特许权使用费减少[160][161] 公司运营亏损情况 - 2021年第三季度和前九个月公司运营亏损分别为1725.1万美元和4853.7万美元，较2020年同期分别增长127%和189%[146] 公司融资情况 - 公司通过公开募股出售和发行普通股及认股权证等融资，2020年10月至2021年9月通过“2020年10月ATM”出售股票获得1.334亿美元，2021年9月终止该协议并签订“2021年9月ATM”，可出售最高1亿美元股票，销售佣金最高为总收益的3%[162] 公司现金及资金情况 - 截至2021年9月30日，公司拥有约2.04亿美元现金、现金等价物和流动性投资，“2021年9月ATM”下约有9600万美元净收益可用[163] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为4401.8万美元，2020年为1298.4万美元，主要因净亏损和营运资金增加[167][168] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为4092万美元，主要用于购买有价证券和物业设备；2020年为31.8万美元[167][169] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为1.25299亿美元，主要来自出售普通股和行使认股权证；2020年为1.33214亿美元[167][170] - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资约2.04亿美元，包括银行存款、货币市场基金等[182] 公司合同义务和商业承诺情况 - 截至2021年9月30日，公司的合同义务和商业承诺总计7.1961亿美元，其中1年内到期2.4661亿美元，1 - 3年到期1.3642亿美元，3 - 5年到期1.4248亿美元，5年以上到期1.941亿美元[171] - 长期债务（HCRP）总计2.0675亿美元，公司需每年向HCRP支付首300万美元，外加因Inavir销售获得的下100万美元特许权使用费收入的15%[171] - 经营租赁总计3.3078亿美元，其中一份已签订但尚未开始的租赁总计1490万美元[171][172] - 采购义务总计1.8208亿美元，均在1年内到期[171] 公司无形资产情况 - 合并中收购的无形资产，Inavir相关的已开发技术按公允价值2030万美元入账，摊销期11.75年；Relenza相关的已开发技术按公允价值180万美元入账，摊销期1.3年[179] 特许权使用费收入汇率影响情况 - 公司特许权使用费收入以美元计算，基于日元销售额，美元兑日元升值1%，特许权使用费收入将减少1%[183] 公司资产出售情况 - 2016年4月公司以2000万美元出售日本市场Inavir的某些特许权使用费权利，合并时估计未来收益公允价值为1590万美元[140]

疫苗临床试验进展 - 公司SARS-CoV-2疫苗候选者2020年10月开始的1期临床试验已完成人体给药和活跃阶段，达到主要和次要终点[98] - 公司单价H1流感疫苗在2期挑战研究中对H1流感感染产生了与许可的肌肉注射疫苗相似的保护性免疫[98] - 公司计划在2021年秋季初对新候选疫苗VXA - CoV2 - 1.1 - S开展2a期人体试验，约872名参与者分两部分参与[107] - 公司二价诺如病毒口服片剂疫苗在2019年1b期临床试验活跃阶段中，GI.1和GII.4疫苗耐受性良好，无严重不良事件[110] - 2018年9月公司与美国政府完成1570万美元合同，开展H1N1流感疫苗候选药物2期挑战研究，该口服片剂疫苗使临床疾病相对安慰剂降低39%，优于Fluzone的27%[114] - 2018年10月数据显示公司疫苗使黏膜归巢受体浆母细胞显著扩增至约60%的活化B细胞[115] 诺如病毒相关数据 - 美国每年诺如病毒平均导致1900万至2100万例急性肠胃炎，造成5.6万至7.1万例住院和570至800例死亡[109] - 2016年诺如病毒疾病全球经济影响估计为600亿美元，其中340亿美元发生在高收入国家[109] - 2018年美国诺如病毒疾病负担估计为105亿美元[109] 二价诺如病毒疫苗免疫反应率 - 公司二价诺如病毒疫苗GI.1和GII.4毒株的IgA ASC反应率分别为78 - 86%和90 - 93% [104] - 公司二价诺如病毒疫苗在研究的二价队列中，GI.1毒株和GII.4毒株的IgA ASC反应率分别为78%和93% [111] - 公司二价诺如病毒疫苗在研究的两个单价队列中，GI.1毒株和GII.4毒株的IgA ASC反应率分别为86%和90% [111] 流感相关数据 - 2018 - 2019年美国符合条件公民流感疫苗接种率仅49%，全球每年约3.5亿例季节性流感，其中300 - 500万例为重症，导致29 - 65万人死亡[112] HPV疫苗相关 - 公司HPV - 16和HPV - 18治疗性口服疫苗候选药物针对导致70%宫颈癌和癌前宫颈发育异常的两种毒株，美国每年约1.3万例新发病例[117] 公司收入情况 - 公司2021年前三个月完成总价61.7万美元的固定价格服务合同并获得收入[121] - 2021年第二季度与2020年同期相比，公司收入从52.3万美元降至11.2万美元，降幅79%；运营费用从904.9万美元增至1588.7万美元，增幅76%；净亏损从89.77万美元增至161.16万美元，增幅80%[129] - 2021年上半年与2020年同期相比，公司收入从342.5万美元降至61.8万美元，降幅82%；运营费用从1264.5万美元增至3190.4万美元，增幅152%；净亏损从102.74万美元增至321.23万美元，增幅213%[129] - 2021年第二季度与2020年同期相比，客户服务合同收入从9.2万美元降至0，降幅100%；特许权使用费收入从19.3万美元降至0，降幅100%；与未来特许权使用费销售相关的非现金特许权使用费收入从23.8万美元降至11.2万美元，降幅53%[130] - 2021年上半年与2020年同期相比，客户服务合同收入从19.1万美元降至1.3万美元，降幅93%；特许权使用费收入从296.2万美元降至0，降幅100%；与未来特许权使用费销售相关的非现金特许权使用费收入从27.2万美元增至60.5万美元，增幅122%[130] - 2021年上半年客户服务合同收入1.3万美元，2020年三个月和六个月分别为9.2万和19.1万美元，合同总价61.7万美元已完成[131] - 2021年二季度和上半年无特许权使用费收入，2020年同期分别为19.3万和300万美元，2021财年为130万美元，较2020财年的640万美元下降80%[133] - 2021年二季度非现金特许权使用费收入11.2万美元，较2020年的23.8万美元下降；上半年为60.5万美元，较2020年的27.2万美元增加[134] 公司费用情况 - 2021年第一季度至6月30日，公司研发费用总计2.081亿美元，较2020年同期的665.6万美元增长显著[126] - 2021年二季度研发费用1073.7万美元，较2020年增加560万美元，增幅110%；上半年为2081万美元，较2020年增加1420万美元，增幅213%[135][136] - 2021年二季度管理费用515万美元，较2020年增加130万美元，增幅32%；上半年为1109.4万美元，较2020年增加520万美元，增幅88%[135][138][139] - 2021年二季度非经营净支出31.1万美元，较2020年下降27%；上半年为76.9万美元，较2020年下降12%[140] - 2021年二季度所得税拨备3万美元，较2020年增加15%；上半年为6.8万美元，较2020年下降62%[142] 公司资金及资产情况 - 截至2021年6月30日，公司有现金、现金等价物和流动性投资约1.989亿美元，销售协议下还有约1.31亿美元净收益可用[146] - 2021年上半年经营活动净现金使用2975.1万美元，投资活动净现金使用3650.8万美元，融资活动净现金提供1.04655亿美元[150] - 2021年上半年公司从销售协议中获得1.019亿美元，从行使认股权证和股票期权获得280万美元[153] - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资约19890万美元，包括银行存款、货币市场基金等[164] 公司合同义务和商业承诺 - 截至2021年6月30日，公司的合同义务和商业承诺总额为57082000美元，其中1年内需支付22042000美元，1 - 3年需支付21589000美元，3 - 5年需支付7212000美元，超过5年需支付6239000美元[154] - 长期债务（HCRP）方面，公司需每年向HCRP支付首300万美元，外加因Inavir销售获得的下100万美元特许权使用费收入的15% [154] - 公司运营租赁金额为7385000美元，其中1年内需支付2272000美元，1 - 3年需支付3176000美元，3 - 5年需支付1937000美元[154] - 公司采购义务金额为28915000美元，其中1年内需支付16620000美元，1 - 3年需支付12295000美元[154] 公司无形资产情况 - 无形资产方面，合并中获得的与Inavir相关的已开发技术按估计公允价值2030万美元入账，摊销期为11.75年；与Relenza相关的已开发技术按180万美元入账，摊销期为1.3年[161] 汇率对公司收入影响 - 美元兑日元汇率每升值1%，公司特许权使用费收入将减少1% [165] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内没有表外安排[157] 公司研发费用应计情况 - 公司对研发活动的估计成本进行应计费用记录，根据与内外部人员讨论确定工作完成量和应计余额，并根据实际成本调整估计[159][160] 新会计准则影响 - 2021年前六个月发布的新会计准则对公司合并财务报表无重大影响[162]

疫苗临床试验进展 - 公司SARS-CoV-2疫苗候选者2020年10月开始的1期临床试验已完成人体给药并达到主要和次要终点，计划2021年第三季度开展2a期研究，招募18 - 55岁和56 - 75岁各24名参与者[100][108] - 公司二价诺如病毒疫苗在1b期临床试验中，二价队列GI.1毒株IgA ASC反应率为78%，GII.4毒株为93%；两个单价队列分别为86%和90%[106][111] - 公司单价H1流感疫苗在2期挑战研究中针对H1流感感染产生的保护性免疫与许可的肌肉注射疫苗相似[100] - 公司HPV - 16疫苗候选药物在小鼠的两种不同HPV - 16实体瘤模型中测试成功，使已形成肿瘤体积显著减小[119] 疾病相关数据 - 2018/2019年美国符合条件的公民流感疫苗接种率仅49%，18 - 49岁成年人接种率尤其低[111] - 全球每年约有3.5亿例季节性流感病例，其中300 - 500万例为重症，导致29 - 65万人死亡；2018/2019年美国有34200例流感相关死亡[111] - 美国每年诺如病毒平均导致1900 - 2100万例急性肠胃炎，造成5.6 - 7.1万例住院和570 - 800例死亡[109] - 2016年诺如病毒疾病全球经济影响估计为600亿美元，其中340亿美元发生在包括美国、欧洲和日本在内的高收入国家；2018年美国负担估计为105亿美元[109] - 季节性流感总经济负担估计为871亿美元，其中医疗成本年均104亿美元，因疾病和生命损失导致的收入损失年均163亿美元[111] 公司运营情况 - 公司办公室员工自2020年3月中旬以来大多在家工作，合作伙伴大多继续正常运营设施[105] - 公司RSV和HPV项目在等待许可、合作协议期间处于暂停状态[101] 过往疫苗研究成果 - 2018年9月公司与美国政府完成1570万美元合同，开展H1N1流感疫苗候选药物2期挑战研究，H1流感口服片剂疫苗使临床疾病减少39%，优于Fluzone的27%[114] - 2018年10月4日研究数据显示，疫苗使黏膜归巢受体浆母细胞显著扩增至约占所有活化B细胞的60%[115] 合同相关情况 - 2021年前三个月公司完成总价61.7万美元的固定价格服务合同[122] - 2016年4月公司以2000万美元出售日本市场Inavir的某些特许权使用费权利，合并时估计未来收益公允价值为1590万美元[124] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度与2020年同期相比，总营收从290.2万美元降至50.6万美元，降幅83%；运营费用从359.6万美元增至1601.7万美元，增幅345%；运营亏损从69.4万美元增至1551.1万美元，增幅2135%[130] - 2021年第一季度与2020年同期相比，客户服务合同收入从9.9万美元降至1.3万美元，降幅87%；特许权使用费收入从276.9万美元降至0，降幅100%；与出售未来特许权使用费相关的非现金特许权使用费收入从3.4万美元增至49.3万美元，增幅1350%[131] - 2021年第一季度与2020年同期相比，研发费用从154.2万美元增至1007.3万美元，增幅553%；一般及行政费用从199万美元增至594.4万美元，增幅199%；重组成本从6.4万美元降至0，降幅100%[134] - 2021年第一季度与2020年同期相比，净非运营费用从45万美元增至45.8万美元，增幅2%[139] - 2021年第一季度所得税拨备为3.8万美元，2020年同期为15.3万美元，降幅75%；Inavir特许权使用费净收入从2020年第一季度的270万美元降至2021年第一季度的46.8万美元[141] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1660万美元，2020年同期为320万美元；投资活动净现金使用量为2055.9万美元，2020年同期为1000美元；融资活动净现金提供量为6759.2万美元，2020年同期为1954.2万美元[148] - 2021年第一季度，公司使用1990万美元购买有价证券，购买财产和设备分别花费61.5万美元和4000美元；2020年出售设备获得现金3000美元[150] - 2021年第一季度，公司通过销售协议出售普通股获得6570万美元，行使普通股认股权证和股票期权获得190万美元；2020年通过注册直接发行出售普通股和认股权证获得920万美元，行使普通股认股权证和股票期权获得1030万美元[151] - 2021年利息收入下降，尽管现金余额增加，但利率降低；与未来特许权使用费销售相关的非现金利息费用减少，因欠HCRP的未偿余额已偿还[140] 公司财务状况 - 截至2021年3月31日，公司有现金、现金等价物和流动性投资1.773亿美元；此后通过销售协议出售普通股获得净收益3630万美元，仍有1.31亿美元净收益可用[144] - 截至2021年3月31日，公司的合同义务和商业承诺总计5604.1万美元，其中一年内到期的为2412.3万美元，1 - 3年到期的为1608.3万美元，3 - 5年到期的为794.2万美元，超过5年到期的为789.3万美元[152] - 截至2021年3月31日，公司有现金、现金等价物和投资1.773亿美元，包括银行存款、货币市场基金、美国政府或其机构的直接债务、商业票据和公司债券[162] 无形资产摊销 - 合并中收购的无形资产，Inavir相关开发技术按估计公允价值2030万美元以直线法在11.75年的预计未来特许权使用期内摊销，Relenza相关开发技术按180万美元在剩余1.3年的特许权使用期内全额摊销[159] 汇率影响 - 公司特许权使用费收入以美元计算，基于日元销售额，美元兑日元升值1%会导致特许权使用费收入减少1%[163] 研发费用预期 - 公司预计2021年及以后研发费用将增加，因推进片剂疫苗候选药物临床试验、寻求监管批准和准备商业发布等[127]

财务状况 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将持续亏损，截至2020年12月31日，累计亏损达1.489亿美元[313][314] - 截至2020年12月31日，公司有1.269亿美元现金及现金等价物，此后通过出售普通股获得净收益6580万美元，行使普通股认股权证获得160万美元[323] - 公司预计未来需大量额外资金来完成片剂疫苗候选产品的开发和商业化，若无法筹集资金或找到合适合作，可能需延迟、缩减或取消开发计划[322] - 公司预计在实现大量产品收入之前，将通过股权发行、特许权使用费、债务融资、战略联盟以及许可和开发协议等方式满足现金需求[326] - 自2018年2月合并发生所有权变更后，公司在2019年4月、9月和2020年5月又发生所有权变更，美国净运营亏损结转和某些其他税收属性的使用受到限制[335] - 若公司无法获得或维持产品候选药物的充足报销和保险覆盖，其创收能力可能受限[336] - 流感季节性和新产品竞争会导致公司Inavir特许权使用费收入不可预测，运营结果大幅波动，流感疫苗销售主要集中在第一和第四季度[412] - Inavir相关专利2024年和2029年分别到期，届时可能面临仿制药竞争，特许权使用费收入或减少或停止[414] - 公司所有Relenza专利已到期，2016年出售部分Inavir特许权使用费，无法确定每年特许权使用费收入[416] - 政府和第三方支付方若不提供足够报销或覆盖，公司收入和盈利能力可能受损[439] - 许多政府提议扩大医保覆盖并降低成本，可能导致药品报销率降低，影响公司收入和未来盈利能力[440] - 即使产品候选物获批，若未获市场认可，公司可能无法产生大量收入，市场接受度取决于产品疗效、审批时间、报销水平等因素[441][445] - 公司预计未来需大量额外资金，若发行股权证券融资，现有股东所有权可能大幅稀释[498] - 若通过债务或优先股融资，相关协议可能限制公司采取特定行动的能力[498] - 若通过合作等安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[499] - 公司预计在可预见的未来不会支付现金股息，将留存收益用于业务发展[500] - 现有股东大量出售普通股可能导致股价下跌，影响公司股权融资能力[501] 新冠疫情影响 - 公司业务可能受到新冠疫情不利影响，供应链可能中断，且若开发出新冠疫苗，其经济价值可能受限[307][308] - 新冠疫情可能对公司的临床前研究和临床试验造成严重影响，如影响数据读数、导致患者无法参与试验等[357][358] 公司运营现状 - 公司运营历史有限，产品收入有限，临床开发处于早期阶段，尚未完成大规模关键临床试验等[309] - 截至2020年12月31日，公司有28名全职员工，公司认为这不足以将疫苗产品候选药物商业化，未来扩张可能面临管理困难[341] 研发风险 - 公司预计未来整体研发费用将显著增加，即便获得监管批准，商业化片剂疫苗候选产品也需大量销售和营销费用[314] - 公司很大程度依赖冠状病毒和诺如病毒片剂疫苗的成功，目前这两款疫苗处于早期临床开发阶段，获批和商业化存在不确定性[315] - 公司新冠疫苗候选产品的开发处于早期阶段，可能无法及时生产出有效疫苗[317] - 公司与制造合作伙伴签订协议开发和制造实验性口服新冠疫苗，若合作失败，可能影响疫苗开发和市场竞争[318] - 公司基于重组技术制造疫苗存在技术挑战，合同制造商可能无法成功制造或符合法规要求[319] - 公司预计为季节性流感、诺如病毒和RSV的片剂疫苗候选药物提交生物制品许可申请（BLA）所需的临床试验需数年完成[353] - 疫苗研发中使用新型佐剂，监管机构要求对其进行广泛研究，常需在超10000名受试者的大群体中进行长期安全性监测，而新型疗法获批通常只需数千名受试者，且FDA等仅批准过含五种佐剂的疫苗[360] - 公司临床研究面临多种延误因素，如受试者招募、患者入组、临床站点启动、医疗资源转移等[361] - 公司片剂疫苗候选产品若出现不良事件，可能导致临床试验中断、延误或停止，影响监管批准和市场接受度[380] - 即使临床前研究和早期临床试验结果良好，也不能确保后期临床试验结果支持产品候选药物继续开发[421] - 若公司产品候选药物治疗效果、安全性或耐受性不如竞争对手，可能终止开发，损害业务前景和盈利能力[422][424] - 公司产品候选药物可能出现不良副作用，导致开发延迟、无法获批或限制使用[425] - 公司管理临床试验能力有限，可能延迟或阻碍产品候选药物临床试验开展和获批，损害业务[429] 市场竞争 - 政府为鼓励新冠防治药物投资提供激励措施，可能增加竞争对手数量或为已知竞争对手提供优势[308][321] - 公司竞争的许多制药公司在财务和其他资源、风险状况和行业历史方面更具优势，可能更吸引高质量候选人和顾问[342] - 公司面临多方面竞争，包括大型制药和生物技术公司、学术机构等，且竞争对手在资金、技术、人力和经验上更具优势[364][366] - 季节性流感疫苗候选产品将与市场上已获批的非重组和重组注射或鼻喷疫苗竞争，主要非重组注射疫苗竞争对手有Astellas、Abbott等，非重组鼻喷竞争对手有MedImmune等，重组注射竞争对手有Sanofi和Novavax等[374] - 诺如病毒疫苗全球尚无获批产品，公司认为Takeda也在研发基于病毒样颗粒的注射用诺如病毒疫苗[375] - RSV疫苗全球尚无获批产品，多家公司和机构处于研发阶段，包括Pfizer、Merck、GSK等[376] - HPV治疗性疫苗全球尚无获批产品，Inovio、Advaxis、Genexine等公司处于研发阶段[378] - SARS - CoV - 2疫苗全球尚无完全获批产品，Pfizer - BioNTech、Moderna和Johnson & Johnson的疫苗已获美国等紧急使用批准，Oxford - AstraZeneca、Sanofi等处于不同研发阶段[379] - 制药行业竞争激烈，关键竞争因素包括推进产品候选物开发、产品特性、营销批准、报销率、原材料供应、制造成本、知识产权保护及销售营销能力等[431] - 公司竞争对手资源、能力和经验更优，可能更快获得监管批准和市场认可，使公司产品候选物过时或缺乏竞争力[432] - 公司在吸引合作、获取开发项目、吸引临床试验人员和患者等方面面临激烈竞争[434] 监管风险 - 获得监管批准过程昂贵、耗时久且不确定，公司尚无产品获批上市，且获批后可能面临限制或撤回批准等情况[382][383] - 即使获得美国FDA批准，公司片剂疫苗候选产品也可能无法在其他司法管辖区获批或商业化[384] - 获批后片剂疫苗候选产品仍面临广泛监管要求，FDA可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验[385][386] - 若发现片剂疫苗候选产品存在未知不良事件或违反监管要求，可能面临多种限制和处罚[387] - 公司受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法规监管，违反相关法律可能面临重大处罚[391] - 公司产品候选药物需满足严格监管标准，否则可能无法推进开发、获批销售或成功商业化[419][420] - 政府机构资金变化可能影响其正常运作，阻碍新产品开发和商业化，政府停摆会影响FDA审批和公司获取资金[443][444] 产品商业化风险 - 即使片剂疫苗候选产品获批，也可能无法获得医生、患者、第三方付款人等的市场认可[389] - 公司预计冠状病毒和/或诺如病毒片剂疫苗获批后的销售将在可预见的未来产生大部分收入，若未获市场认可将损害业务[390] - 产品 liability 诉讼可能使公司承担巨额负债，限制片剂疫苗候选产品的商业化[399] - 公司若无法自行或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，可能无法成功商业化片剂疫苗候选产品[402] - 公司打算就某些国际市场的片剂疫苗候选产品销售和营销达成合作安排，但可能无法建立或维持此类安排[404] - 公司若在美国外商业化片剂疫苗候选产品，将面临国际运营相关风险，如监管、人力、成本等问题[407][408][409] - 政府参与可能限制公司片剂疫苗候选产品商业成功，增加竞争对手数量或为已知竞争对手提供优势[410] 人员相关风险 - 公司未来成功取决于能否留住高管并吸引、留住和激励合格人员，高管为任意雇佣关系，可能随时终止雇佣[339] - 招募和留住合格的科研、临床及销售和营销人员对公司成功至关重要，但面临来自众多制药和生物技术公司的竞争[340] 法律诉讼风险 - 2020年7月，美国加州北区联邦检察官办公室向公司发出大陪审团传票，10月调查转至纽约东区联邦检察官办公室和主司法部欺诈科，11月公司又收到该部门传票[346] - 2020年8月，美国证券交易委员会（SEC）执法部门要求公司自愿提供参与OWS资助的非人类灵长类研究的相关文件和信息[346] - 公司面临员工和第三方不当行为风险，可能导致监管制裁、声誉损害和财务损失[343] - 公司面临多项法律诉讼，可能导致巨额成本、分散管理层注意力并对业务和财务状况产生重大不利影响[345] 疫苗研发进展 - 公司H1N1流感2期试验中，疫苗片剂含约1.5 x 10¹⁰ IU疫苗，受试者需一次服用7片达到1 x 10¹¹ IU目标剂量，公司希望将接种方案减至最多四片[352] - VXA - CoV2 - 1在FDA监管审查过程进展迅速，但FDA计划或优先级变化、临床试验结果等可能影响其监管时间表[349] - 若公司获得VXA - CoV2 - 1的紧急使用授权（EUA）可提前商业化，但EUA可能被撤销，影响公司业务[350] 保险情况 - 公司产品 liability 保险每起索赔和累计最高保额为1000万美元，正在进行的临床试验产品 liability 保险保额为500万美元[400][401] 第三方合作风险 - 若第三方合同制造商表现不佳、不按规格生产或不遵守法规，公司临床前研究、临床试验和产品候选物开发可能受影响[446] - 更换第三方合同制造商可能导致公司临床前研究、临床试验和产品候选物商业化延迟、受影响或终止，还会增加成本[448] - 公司可能无法及时或经济地提高候选产品的制造能力，若无法成功提高，临床试验、监管批准和商业发布可能延迟或供应短缺[449] - 潜在合同制造商可能出现多种问题，如无法开发可接受配方、无法按标准生产、无法扩大规模等，影响候选产品供应和成本[450] - 公司目前依赖单一来源供应商提供关键疫苗组件和原材料，供应短缺会对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[453] - 公司依靠第三方进行临床试验，若第三方表现不佳，可能损害公司业务，若不遵守相关规定，可能需重复临床试验，延迟监管批准[454][456] - 公司可能与政府实体或其他公司合作开发和商业化候选产品，但寻找合适合作者面临竞争，达成合作受多种因素影响[459][460] - 公司建立和维持战略伙伴关系可能不成功，若失败会影响产品开发和商业化，对经营成果产生负面影响[462] - 若未能为未合作的候选产品建立和维持战略伙伴关系，公司需承担开发风险和成本，可能需寻求额外融资等[463] - 公司进行的战略伙伴关系或收购可能不成功，存在整合困难、无法实现商业价值等风险[464][466] - 公司为进行收购可能需筹集额外资金，这可能导致股东股权稀释或产生债务[467] - 第三方合同制造商无法及时供应足够散装疫苗，会导致公司产品候选药物的临床前研究、临床试验和商业化延迟、受不利影响或终止，还可能使公司成本大幅增加[469] - 若依赖的第三方供应商在临床前研究或临床试验中表现不佳或不遵守严格规定，研究或试验可能延迟、终止或失败，公司会产生大量额外费用[470] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于在美国和其他国家获得并维持专利保护，但专利申请过程昂贵且耗时，可能无法及时以合理成本完成[473] - 美国专利申请通常在提交约18个月后才公开，公司无法确定是否是相关发明的首个申请者，专利权利的授予、范围、有效性、可执行性和商业价值高度不确定[476] - 2011年9月16日签署的《莱希 - 史密斯美国发明法案》可能增加公司专利申请审查、已授权专利执行或辩护的不确定性和成本[477] - 美国和其他国家专利自然有效期一般为申请后20年，保护有限，产品候选药物专利可能在商业化前后到期[479] - 公司可能卷入保护或执行专利及其他知识产权的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且不成功，不利结果会使专利面临被无效或狭义解释的风险[480] - 若第三方声称公司侵犯其知识产权，公司可能产生巨额费用，或无法进一步开发或商业化产品候选药物[483] - 若第三方已提交涵盖公司产品候选药物的专利申请，公司可能需参与对抗程序确定发明优先权，若侵权索赔成立，公司可能承担巨额法律费用和其他费用[484] - 未来美国专利商标局或外国专利局可能授予第三方公司产品候选药物的专利权利，公司可能需获取许可，若无法获取，产品开发可能延迟或无法进行[486] - 美国专利有效期一般为自最早非临时申请日起20年， Hatch - Waxman修正案允许获批产品的专利最长延长5年，且总专利期限不能超过获批后14年[495][496] - 公司专利保护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[488] - 美国专利法变化可能削弱专利价值，影响公司获取和执行专利的能力[489] - 全球申请和维护专利成本过高，竞争对手可能在未获专利保护地区使用公司技术[490] - 公司可能面临员工不当使用第三方机密信息或商业秘密的索赔[492] 股票相关风险 - 公司股票价格波动大，可能导致股东重大损失，其受临床试验结果、监管或法律发展等多种因素影响[328][329] - 公司目前有三名分析师覆盖其股票，若分析师降级评级、停止覆盖或不规律发布报告，股价和交易量可能下降[347]

业绩总结 - Vaxart在2020年第三季度末的现金储备为1.33亿美元[5] - Vaxart已完成12项针对6种病毒的临床试验，显示出其临床验证的潜力[100] 用户数据 - Vaxart的口服COVID-19疫苗在小鼠和仓鼠挑战研究中显示出保护效果[10] - 口服疫苗接种的仓鼠在肺部病毒载量方面显示出4-5个数量级的减少，相较于未接种动物[70] - 口服给药诱导的IgG血清抗体滴度超过10,000，显示出强大的免疫反应[77] 新产品和新技术研发 - Vaxart的口服疫苗在与Sanofi的Fluzone注射疫苗的比较中，未接种者的疾病发生率降低了39%[16] - Vaxart的口服疫苗在流感感染率方面，未接种者的感染率降低了48%[21] - Vaxart的口服疫苗在流感挑战研究中，462名受试者的长期安全性和耐受性与安慰剂相当[30] - Vaxart的口服疫苗在激活粘膜免疫方面显示出潜在优势，可能比注射疫苗更具保护性[8] - Vaxart的COVID-19疫苗候选者包含来自SARS-CoV-2的S和N基因[41] - Vaxart的口服疫苗平台可能为应对COVID-19和流感等空气传播病原体提供灭活免疫的潜力[20] 市场扩张和并购 - Vaxart的口服疫苗在室温下稳定，便于全球分发和储存，消除了冷链运输的复杂性和高成本[89] - 口服疫苗的自我给药方式可提高接种率，减少对医疗人员的需求[86] - Vaxart的疫苗候选者在动物模型中表现出与鼻用疫苗相当的效果，显示出其潜在的竞争优势[72]

疫苗研发进展 - 公司二价诺如病毒疫苗GI.1和GII.4毒株的IgA ASC反应率分别为78 - 86%和90 - 93%[115] - 公司单价H1流感疫苗在2期挑战研究中使患者免受H1流感感染，公司片剂疫苗使临床疾病相对安慰剂减少39%，领先的注射用四价流感疫苗Fluzone仅减少27%[111][123] - 公司新冠疫苗VXA - CoV2 - 1进入GMP生产和额外动物功效测试阶段，10月13日宣布1期测试已开始[116][117] - 2020年6月26日公司口服新冠疫苗入选由“曲速行动”组织和资助的非人类灵长类动物挑战研究[117] - 2020年9月14日公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其研究性新药（IND）申请的批准[117] - 公司疫苗使黏膜归巢受体浆母细胞显著扩增，占所有活化B细胞的约60%[124] - 公司HPV治疗性疫苗候选药物针对HPV - 16和HPV - 18，这两种毒株导致70%的宫颈癌和癌前宫颈发育异常[127] 疾病相关数据 - 诺如病毒每年在美国平均导致1900万至2100万例急性肠胃炎，造成5.6万至7.1万例住院和570至800例死亡，2018年美国负担估计为105亿美元[118] - 季节性流感每年全球估计发生3.5亿例，其中300万至500万例为严重病例，导致29万至65万例死亡，2018 - 2019年美国有34200例流感相关死亡，总经济负担估计为871亿美元[121] - 2018 - 2019年美国符合条件的公民流感疫苗接种率仅为49%，18至49岁成年人接种率尤其低[121] - 美国每年约有13000例新的宫颈癌病例[127] 公司业务合同 - 2020年公司与美国政府通过卫生与公众服务部生物医学高级研究与发展局（HHS BARDA）完成了一项1570万美元的合同[123] - 公司从客户服务合同获得收入，合同总价61.7万美元，预计2020年12月31日完成，剩余1.8万美元待确认[131][139] 公司员工工作情况 - 公司办公室员工自2020年3月中旬以来大多在家工作，并将在可预见的未来继续这样做[114] 公司项目状态 - 公司季节性流感项目和RSV项目因待许可、合作协议而暂停[125][127] 客户服务合同收入数据 - 2020年第三季度和前九个月，客户服务合同收入分别为2000美元和19.3万美元，2019年前九个月为9.4万美元，2020年前九个月同比增长105%[139] 特许权使用费收入数据 - 2020年前九个月，特许权使用费收入为296.2万美元，较2019年的373.6万美元下降21%；2020年第三季度无特许权使用费收入，2019年第三季度为8000美元[140] - 2020年前九个月，与出售未来特许权使用费相关的非现金特许权使用费收入为53.5万美元，较2019年的211.6万美元下降75%；2020年第三季度为26.3万美元，2019年第三季度为35.2万美元[141] 研发费用数据 - 2020年第三季度，研发费用为461.6万美元，较2019年的371.3万美元增长24%；2020年前九个月为1127.2万美元，较2019年的1124.9万美元增长0.2%[142] - 公司预计2020年研发费用高于2019年，因第四季度临床试验支出增加[144] 一般及行政费用数据 - 2020年前三季度，公司一般及行政费用较2019年同期增加520万美元；2020年第三季度较2019年同期增加270万美元[146][147] - 公司预计2020年第四季度一般及行政成本与截至2020年9月30日的三个月水平相近[148] 重组成本数据 - 2020年前三季度，公司重组成本为 - 84.9万美元；2020年第三季度为 - 95.2万美元[149] 非运营净支出数据 - 2020年前三季度，公司非运营净支出为130万美元，较2019年同期的180万美元减少25%；2020年第三季度为47万美元，较2019年同期的51.5万美元减少9%[150] 所得税拨备数据 - 2020年前三季度，公司所得税拨备为29.4万美元，较2019年同期的20.5万美元减少30%；2020年第三季度为2.6万美元，较2019年同期的3.1万美元减少16%[151][152] 现金及现金等价物数据 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.334亿美元[154] 现金流量数据 - 2020年前三季度，公司经营活动净现金使用量为1300万美元，2019年同期为930万美元；投资活动净现金使用量2020年为32.1万美元，2019年为83.8万美元；融资活动净现金流入2020年为1.33214亿美元，2019年为1818.8万美元[157][158][159][160] 无形资产摊销数据 - 合并中获得的无形资产，Inavir相关开发技术按公允价值2030万美元在11.75年摊销，Relenza相关开发技术按180万美元在1.3年摊销完毕[165] 公司资金情况 - 公司认为截至2020年9月30日的现有资金，加上预计收入和相关协议所得，足以支撑到2021年[154] 资产负债表外安排情况 - 公司在所示期间无资产负债表外安排[166]

股权交易与收益 - 7月13日公司完成出售12503806股普通股，总收益约1亿美元，扣除佣金和费用后净现金收益约9700万美元[115] - 6月30日以来，公司因行使认股权证发行531013股普通股，现金收益约120万美元[116] 疫苗项目进展 - 二价诺如病毒疫苗GI.1和GII.4的IgA ASC反应率分别为78 - 86%和90 - 93%，该项目因合作流程暂停[117] - 单价H1流感疫苗完成2期概念验证疗效研究，四价流感1期因合作流程暂停[118] - 公司口服COVID - 19疫苗入选非人类灵长类动物挑战研究，该研究由“曲速行动”组织和资助[119] - 公司季节性四价流感口服片剂疫苗开发和商业化拟通过第三方合作、许可安排和/或非摊薄资金融资，季节性流感项目因待协议而暂停[127] - 公司与Janssen达成研究合作协议，评估口服疫苗平台用于其通用流感疫苗项目，研究已完成并将编制报告，Janssen有独家全球许可选择权[128] - 公司HPV治疗性疫苗候选药物针对HPV - 16和HPV - 18，这两种毒株导致约70%的宫颈癌和癌前宫颈发育异常，美国每年约有13000例新发病例[129] 疾病数据与影响 - 诺如病毒每年在美国平均导致1900万到2100万例急性肠胃炎，造成5.6万到7.1万例住院和570到800例死亡[119] - 2016年诺如病毒疾病全球经济影响估计为600亿美元，其中340亿美元发生在高收入国家[119] - 2018年美国诺如病毒疾病负担估计为105亿美元[119] - 2018/2019年美国流感季有34200例流感相关死亡，美国符合条件的公民疫苗接种率仅49%[123] 疫苗效果对比 - 2018年公司与美国政府完成1570万美元合同，进行H1N1流感疫苗候选药物2期挑战研究，该疫苗使临床疾病相对安慰剂减少39%，优于市场领先的注射用四价流感疫苗[125] - 公司疫苗使黏膜归巢受体浆母细胞显著扩增至约占所有活化B细胞的60%，而Fluzone仅维持20%的基线水平[126] 客户服务合同收入 - 公司客户服务合同总收入为61.7万美元，预计2020年9月30日完成，2020年三、六个月分别确认收入9.2万和19.1万美元，剩余2万美元待确认[133][140] 特许权收入情况 - 公司从Inavir和已过期专利的Relenza销售中获得特许权使用费收入，相关特许权协议到期日分别为2029年12月和2019年7月[134] - 2016年4月公司以2000万美元出售Inavir在日本市场的特许权权利，合并时估计未来收益公允价值为1590万美元并作为负债摊销[135] - 2020年第二季度末三个月特许权收入较2019年同期增加12.4万美元，增幅180%；六个月较2019年同期减少76.6万美元，降幅21%[143] - 2020年第二季度末三个月与出售未来特许权相关的非现金特许权收入较2019年同期增加22.2万美元，增幅1388%；六个月较2019年同期减少149.2万美元，降幅85%[144] 财务关键指标变化 - 2020年第二季度末三个月和六个月公司净亏损分别为897.7万和1027.4万美元，2019年同期分别为563.7万和697.6万美元[141] - 2020年第二季度研发费用较2019年同期增加140万美元，增幅38%；上半年较2019年同期减少88万美元，降幅12%[145][146] - 2020年第二季度和上半年，一般及行政费用较2019年同期均增加250万美元，增幅分别为183%和73%[148][149] - 2020年第二季度和上半年重组成本分别为3.9万美元和10.3万美元，2019年无相关成本[150] - 2020年第二季度非经营净支出为42.5万美元，较2019年同期减少32%；上半年为87.5万美元，较2019年同期减少31%[152] - 2020年第二季度所得税拨备为2.6万美元，较2019年同期增长100%；上半年为17.9万美元，较2019年同期减少32%[153][154] - 截至2020年6月30日，公司拥有现金及现金等价物4440万美元，预计现有资金加上预计收入和相关收益足以支撑到2021年[156] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为372.9万美元，2019年为500万美元[160][161] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为1.3万美元，2019年为71.1万美元[160][162] - 2020年上半年融资活动提供净现金3460.1万美元，2019年为1043.3万美元[160][163] 资金需求与因素 - 公司未来资金需求取决于产品临床研究、试验成本、制造能力、特许权使用费收入等多方面因素[161] 无形资产入账与摊销 - 并购中获得的Inavir相关已开发技术无形资产按估计公允价值2030万美元入账，按直线法在11.75年的预计未来特许权使用期内摊销[167] - 并购中获得的Relenza相关已开发技术无形资产按估计公允价值180万美元入账，在剩余1.3年的特许权使用期内全部摊销[167] 研发费用应计处理 - 公司记录第三方服务提供商开展的研发活动的应计费用，这些费用是研发费用的重要组成部分[165] - 公司通过与内部人员和外部服务提供商讨论服务进度或完成阶段及商定费用来估计已完成工作量[166] - 公司在确定每个报告期的应计余额时进行重大判断和估计，并根据实际成本调整应计估计[166] 其他财务相关情况 - 公司在报告期内没有表外安排[168] - 2020年前六个月发布的新会计准则对公司简明合并财务报表无重大影响[169] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[170]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注基于自有口服疫苗平台开发口服重组疫苗[91] 疫苗研发进展 - 公司开发的二价诺如病毒疫苗GI.1和GII.4毒株的IgA ASC反应率分别为78 - 86%和90 - 93%，项目因寻找合作伙伴暂停[94] - 公司单价H1流感疫苗在2期概念验证疗效研究中，使临床疾病相对安慰剂降低39%，优于市场领先的注射用四价流感疫苗的27%[103] - 公司流感疫苗使黏膜归巢受体浆母细胞显著扩增至约60%，而Fluzone仅维持20%的基线水平[104] - 公司HPV治疗性疫苗针对导致70%宫颈癌和癌前宫颈发育异常的HPV - 16和HPV - 18毒株[106] 流感市场情况 - 2018 - 2019年美国符合条件公民流感疫苗接种率仅49%，18 - 49岁成年人接种率尤其低[101] - 全球每年约3.5亿例季节性流感，其中300 - 500万例为重症，导致29 - 65万人死亡[101] - 美国每年5 - 20%的人感染流感，22.6万人因流感并发症住院，3000 - 4.9万人死亡[101] - 季节性流感总经济负担估计为871亿美元，其中医疗成本年均104亿美元，因病和死亡造成的收入损失年均163亿美元[101] 客户服务合同收入 - 公司客户服务合同收入总计61.7万美元，预计2020年6月30日完成[110] - 2020年第一季度客户服务合同收入为9.9万美元，2019年同期无此类收入[121] 特许权交易情况 - 2016年4月，公司将日本市场Inavir的某些特许权权利以2000万美元出售给HCRP，合并时HCRP估计未来收益的公允价值为1590万美元[112] 财务费用变化 - 2020年第一季度研发费用为154.2万美元，较2019年第一季度的382.9万美元减少230万美元，降幅60%[116][126][127] - 2020年第一季度特许权收入为276.9万美元，较2019年第一季度的365.9万美元减少89万美元，降幅24%[123] - 2020年第一季度与未来特许权销售相关的非现金特许权收入为3.4万美元，较2019年第一季度的174.8万美元减少171.4万美元，降幅98%[124] - 2020年第一季度一般及行政费用为199万美元，较2019年第一季度的202.6万美元减少3.6万美元，降幅2%[128] - 2020年第一季度重组成本为6.4万美元，2019年同期无此类成本[130] - 2020年第一季度非经营净支出为45万美元，较2019年第一季度的64.1万美元减少19.1万美元，降幅30%[133] - 2020年第一季度所得税拨备为15.3万美元，较2019年第一季度的25万美元减少9.7万美元，降幅39%[135] 专利到期情况 - Inavir最后一项专利将于2029年12月到期，Relenza最后一项专利已于2019年7月到期[114] 现金及等价物情况 - 截至2020年3月31日，公司拥有现金及现金等价物2990万美元[138] 现金流量情况 - 2020年和2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为320万美元和470万美元[142][143] - 2020年和2019年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别为4000美元和55.2万美元[142][144] - 2020年和2019年第一季度，公司融资活动净现金流入分别为1954.2万美元和212.3万美元[142][145] 融资情况 - 2020年第一季度，公司通过注册直接发行出售普通股和认股权证获得920万美元，通过行使普通股认股权证获得1030万美元[145] - 2019年第一季度，公司通过注册直接发行出售普通股获得250万美元，偿还应付牛津金融有限责任公司的有担保本票本金41.7万美元[145] - 自成立至合并，公司主要通过出售可转换优先股获得3890万美元、发行可转换本票获得2940万美元以及向牛津金融发行有担保本票获得490万美元来为运营融资[137] - 合并中公司从Aviragen获得2550万美元现金，其中490万美元用于支付Aviragen的合并相关成本[137] 无形资产摊销情况 - 合并中收购的无形资产，Inavir相关开发技术按估计公允价值2030万美元以直线法在11.75年的预计未来特许权使用期内摊销，Relenza相关开发技术按180万美元在剩余1.3年的特许权使用期内全额摊销[149] 资本支出承诺情况 - 截至2020年3月31日，公司无资本支出承诺[138]