文章核心观点 Schall Law Firm宣布代表Voyager Therapeutics投资者调查该公司是否违反证券法 [1] 调查相关情况 - 调查聚焦公司是否发布虚假或误导性声明，以及是否未披露投资者相关信息 [2] - 2025年2月11日公司发布新闻稿，决定评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷 [2] - 新兴临床前数据显示VY9323的siRNA有效载荷成分因脱靶效应导致治疗窗口变窄，未达高标准 [2] - 公司不再预计在2025年年中为VY9323提交新药研究申请（IND） [2] - 消息传出当日，Voyager股价下跌20% [2] 投资者参与方式 - 受损股东可点击指定链接参与 [3] - 可联系Schall Law Firm的Brian Schall免费讨论权益，联系电话310 - 301 - 3335 [3] - 可通过公司网站www.schallfirm.com或邮箱[email protected]联系 [3]

文章核心观点 - 律所Kirby McInerney LLP调查Voyager Therapeutics公司及其部分高管是否违反联邦证券法及存在其他非法商业行为 [1] 调查相关事件 - 2025年2月11日Voyager发布新闻稿称决定评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷 [3] - 新兴临床前数据显示VY9323的siRNA有效载荷组件因脱靶效应导致治疗窗口变窄未达高标准 [3] - 公司不再预计在2025年年中提交VY9323的新药研究申请（IND） [3] - 消息传出后Voyager股价从2025年2月10日的每股5.32美元降至2月11日收盘价每股4.41美元，每股下跌1.11美元，跌幅约20% [3] 律所信息 - Kirby McInerney LLP是一家总部位于纽约的原告律师事务所专注于证券、反垄断、举报人及消费者诉讼 [6] - 该律所代表股东进行证券诉讼已为股东追回数十亿美元 [6] 联系方式 - 若购买或获得Voyager证券、有相关信息或想了解调查详情可通过邮箱investigations@kmllp.com联系Thomas W. Elrod或填写表格免费咨询相关权益 [4]

文章核心观点 Pomerantz LLP代表Voyager Therapeutics投资者展开调查，关注公司及部分高管是否存在证券欺诈或非法商业行为 [1] 调查相关 - Pomerantz LLP调查Voyager Therapeutics及部分高管是否有证券欺诈或非法商业行为 [1] - 投资者可联系Danielle Peyton，邮箱[email protected]，电话646 - 581 - 9980，分机7980 [1] 事件背景 - 2025年2月11日Voyager宣布评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷 [2] - 新兴临床前数据显示VY9323的siRNA有效载荷组件因脱靶效应导致治疗窗口变窄，未达高标准 [2] - Voyager不再预计在2025年年中为VY9323提交新药研究申请（IND） [2] - 消息传出后，2月11日Voyager股价每股下跌1.11美元，跌幅20.86%，收于每股4.21美元 [2] 律所介绍 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处，是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所之一 [3] - 该律所由已故的Abraham L. Pomerantz创立，开创了证券集体诉讼领域，85多年来一直为证券欺诈、违反信托义务和企业不当行为受害者维权 [3] - 律所代表集体成员追回了数百万美元的损害赔偿 [3]

文章核心观点 - 公司决定评估超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法项目的替代有效载荷，预计现金储备可维持到2027年年中，其他项目按计划推进 [1] 公司业务进展 - 公司决定评估SOD1 ALS基因疗法项目VY9323的替代有效载荷，新兴的三个月非人类灵长类动物（NHP）数据表明需替代有效载荷以实现理想产品特性，且不计划改变新型衣壳组件 [1] - 公司不再预计在2025年年中为VY9323提交研究性新药（IND）申请，将在适当时候更新SOD1 ALS项目的预期时间 [1][2] - 公司预计2025年为GBA1和弗里德赖希共济失调（FA）项目的基因疗法候选药物提交IND申请，2026年为VY1706提交IND申请 [1][2] 公司情况介绍 - 公司是一家致力于利用人类遗传学力量改善并最终治愈神经系统疾病的生物技术公司，其产品线包括阿尔茨海默病、ALS、帕金森病等中枢神经系统疾病的治疗项目 [3] - 公司部分项目完全自主拥有，部分与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药、Neurocrine Biosciences等合作伙伴共同推进 [3] 公司相关声明 - 公司今日下午2点40分在Oppenheimer第25届年度医疗保健生命科学会议上展示更多数据，展示材料可在公司网站查看至少90天 [2] 联系方式 - 联系人Trista Morrison，邮箱tmorrison@vygr.com [10] - 投资者联系Michael Hencke，邮箱mhencke@kendallir.com [10] - 媒体联系Brooke Shenkin，邮箱brooke@scientpr.com [10]

公司活动 - 公司将于2025年2月11日下午2:40参加Oppenheimer第25届年度医疗保健生命科学会议的炉边谈话 [1] - 演讲将进行网络直播，可从公司网站投资者板块访问，重播将在公司网站存档至少30天 [2] 公司介绍 - 公司是一家致力于利用人类遗传学治疗和治愈神经系统疾病的生物技术公司 [3] - 公司管线包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病等中枢神经系统疾病项目 [3] - 许多项目源自TRACER™ AAV衣壳发现平台，部分项目由公司全资拥有，部分与Alexion等公司合作推进 [3] 联系方式 - 联系人Trista Morrison，邮箱tmorrison@vygr.com [5] - 投资者联系Mike Hencke，邮箱mhencke@kendallir.com [5] - 媒体联系Brooke Shenkin，邮箱brooke@scientpr.com [5]

文章核心观点 - 约六个月前分析师写文章强调Voyager Therapeutics公司管线进展和财务状况稳定并给予“强力买入”评级 ，但自那时起该公司股价已下跌35% [1] 分析师背景 - 分析师原本是生物学家 ，拥有生物医学理学硕士学位和生物工程博士学位 ，在新型细胞与基因疗法研发领域有超20年经验 ，致力于解决骨科和罕见病等临床需求 [1] - 分析师利用生命科学背景评估新型疗法潜力及推动股东回报的能力 ，作为SA分析师专注分析生物技术、制药、医疗技术和医疗保健类股票 [1] 分析师持仓情况 - 分析师通过股票、期权或其他衍生品对VYGR和ABBV股票持有长期实益多头头寸 [2]

文章核心观点 - 投资者可考虑投资Voyager Therapeutics，因其被Zacks评级系统升级为2号（买入），评级升级反映盈利预期上升，或对股价产生积极影响 [1][3] 评级系统介绍 - Zacks评级系统仅基于公司盈利情况，通过追踪卖方分析师对当前和下一年每股收益的预期来确定评级 [1] - 该系统对个人投资者很有用，因华尔街分析师的评级多受主观因素影响，实时衡量较难 [2] - 该系统将股票分为5组，从1号（强力买入）到5号（强力卖出），自1988年以来，1号股票平均年回报率达25% [7] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力的变化与短期股价走势密切相关，机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值，其买卖行为会导致股价变动 [4] - 对于Voyager Therapeutics，盈利预期上升和评级升级意味着公司基本面改善，投资者对这一趋势的认可会推动股价上涨 [5] Voyager Therapeutics盈利预期情况 - 截至2024年12月的财年，该基因疗法公司预计每股亏损0.91美元，较去年同期变化-130.6% [8] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了6.1% [8] 评级结论 - Zacks评级系统对4000多只股票的“买入”和“卖出”评级比例均衡，只有前5%的股票获“强力买入”评级，接下来15%获“买入”评级 [9] - Voyager Therapeutics被升级为Zacks 2号评级，处于Zacks覆盖股票的前20%，意味着其盈利预期修正表现出色，短期内股价可能上涨 [10]

文章核心观点 - 沃耶格治疗公司（VYGR）股价近四周上涨4.2%，华尔街分析师短期目标价显示该股仍有上涨空间，但仅依据目标价做投资决策不明智，分析师上调每股收益预期及公司的Zacks排名表明其股价短期内有上涨潜力 [1][3][9] 分析师目标价情况 - 10个短期目标价平均为17.50美元，暗示潜在涨幅152.5%，最低目标价11美元意味着涨幅58.7%，最高30美元指向涨幅332.9%，标准差5.36美元 [1][2] - 价格目标常误导投资者，分析师设定目标价能力和公正性存疑，很多分析师因公司业务激励设定过高目标价 [3][5][6] - 目标价标准差小表明分析师对股价走势和幅度有高度共识，可作为进一步研究潜在基本面驱动因素的起点 [2][7] - 投资者不应完全忽视目标价，但仅据此投资可能导致回报率不佳，应持高度怀疑态度 [8] 公司股价上涨原因 - 分析师上调每股收益预期显示对公司盈利前景乐观，盈利预期修正趋势与近期股价走势强相关，或推动股价上涨 [9] - 过去30天，当前年度Zacks共识预期提高29.7%，5个预期上调，1个下调 [10] - 公司Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期四个因素排名的4000多只股票前20%，表明短期内股价有上涨潜力 [11]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第三季度末拥有3.45亿美元的强劲现金状况，此现金数字不包括10月从诺华（Novartis）或神经分泌生物科学公司（Neurocrine）收到的近期付款，也未考虑14个合作项目的任何未来潜在里程碑付款[28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司有4个全资和14个合作项目的产品线，在第三季度完成了VY7523（用于阿尔茨海默病的抗tau抗体）的单剂量递增试验的入组和给药[7] - 公司的tau - 沉默基因疗法项目按计划将于2026年提交美国新药申请（IND）和加拿大卫生部临床试验申请（CTA），该项目使用一种tau靶向的小干扰RNA（siRNA），包装在静脉注射（IV）给药的TRACER衣壳中，在表达人类tau的小鼠中单次静脉注射后，已证明能显著降低大脑中的人类tau mRNA和蛋白质[26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的四大价值支柱包括：产品线、行业领先的TRACER平台、与神经学和基因治疗领域的世界知名企业建立的蓝筹合作伙伴关系、探索利用已识别的受体将非病毒基因药物运送到大脑的潜力，旨在从基因治疗和抗体扩展到其他神经遗传医学模式，扩大影响力[7][8][9][10] - 公司在阿尔茨海默病的tau靶向项目上采用两种方法：抗tau抗体VY7523和tau - 沉默基因疗法，目前正在推进这两种方法的研究，并认为tau是治疗阿尔茨海默病的关键靶点[13][25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年持续达到预期，推进了产品线、平台和合作伙伴关系的发展，凭借现有的现金状况预计可维持到2027年，在未来12 - 24个月内有一系列临床里程碑，与顶级合作伙伴的合作组合也趋于成熟，相信公司在短期和长期都将创造显著价值[28][29] 其他重要信息 - 公司代表在电话会议中的陈述为前瞻性陈述，受风险和不确定性影响，实际结果可能与陈述有重大差异，建议参考美国证券交易委员会（SEC）文件中的风险因素[5] 问答环节所有的提问和回答 问题：如何将tau PET成像结果转化为认知改善，是否是选择合适患者或终点的问题 - 回答：Toby Ferguson认为理解人群（可能是tau负担方面）对未来很关键，还期待从UCB获取更多关于tau减少的剂量反应数据；Alfred Sandrock补充说tau PET成像效果和临床结果之间的关系与药物或方法无关，未来几年有多种针对tau的药物，选择合适患者（如tau负担方面）可能非常重要[30][31][32][33] 问题：ALS的tau - 沉默基因疗法初始试验是否可能在2026年产生基于生物标志物的概念验证，以及何时能看到生物标志物结果 - 回答：公司尚未确定生物标志物结果的时间，会进入SOD1人群，从认为可能有效的剂量开始，鉴于疾病的严重性，结果应该会较快出现；另外，在已发表的试验中，大约12周可看到脊髓液中SOD1水平的影响，大约6个月可看到血浆神经丝（一种可能预测临床结果的替代结果）的数据[34][35][36] 问题：来自诺华的1500万美元和来自神经分泌生物科学公司的300万美元将如何入账，是计入今年第四季度还是在协议期内分摊 - 回答：将计入第四季度[37] 问题：血脑穿梭项目目前的情况以及何时可能将相关资产带入临床 - 回答：公司仍处于临床前阶段，还无法确定进入临床的时间；这些受体有潜力将大分子运送到血脑屏障，不同受体可能有不同的药代动力学和安全性特征，适用于不同疾病和适应症[38][39][40][41] 问题：是否有兴趣在血脑穿梭项目进入临床前寻找潜在合作伙伴 - 回答：公司愿意与潜在合作伙伴进行洽谈，其他公司的专业知识可能对该项目有补充作用，有助于加速项目进展[42] 问题：2025年的7523匹配研究计划是否意味着在SAD研究中看到了积极结果，除了安全性，还在跟踪哪些数据以增加对该药物的信心 - 回答：SAD研究的对象是健康志愿者，主要关注的数据是药代动力学（PK）、初始免疫原性、是否有合适的暴露量来为MAD研究选择剂量以及初步的安全性[44] 问题：基于bepranemab数据，对自己的7523项目有何最新看法，是否希望看到UCB的其他数据 - 回答：Alfred Sandrock认为这是首次看到抗体在人类大脑中有生物学效应，之前就认为可能有借鉴意义，因为在动物模型中UCB抗体与公司抗体在阻止tau扩散方面相当，且与在临床中失败的N - 末端导向抗体不同；公司抗体特异性针对病理性tau形式，这是一个区别特征；Todd Carter补充说看到UCB的药代动力学（PK）和药效学（PD）关系等额外数据会很重要[46][47][48][49][50] 问题：如何考虑7523与tau - 沉默基因疗法的优先级，以及抗tau方法与抗淀粉样蛋白抗体结合的潜力 - 回答：Toby Ferguson认为两者都是高度优先事项；对于结合抗淀粉样蛋白抗体，可能适用于对抗淀粉样蛋白抗体有部分反应的患者，目前需要先获得单药治疗的数据，以确定药物活性和剂量[52][53][54][55] 问题：在等待2026年住院患者数据期间，是否有计划在临床前模型中测试以前开发的C - 末端抗体以进一步确认模型的阴性预测值；UCB数据是否会促使在更小、更有针对性的患者群体中开展住院患者的开发 - 回答：Alfred Sandrock认为如果有针对不同表位且失败的抗体，进行该实验可能会很有趣，但N - 末端导向的抗体可能意义不大；对于是否在更小患者群体中开展研究持开放态度，因为UCB数据中有亚组患者表现较好，针对较小患者群体进行靶向治疗仍然有意义；Toby Ferguson补充说UCB研究中低tau患者数量较少，需要更多数据[57][58][59][60][61][62] 问题：能否给出住院患者研究设计更新的更具体时间；基于最近的数据，认为tau PET负担的什么水平适合7523的1b期试验；tau - 沉默基因疗法与tau靶向抗体相比有哪些优势或差异；为确保tau - 沉默基因疗法2026年的IND和CTA申请按计划进行还需要完成哪些工作；与其他公司相比，Voyager平台的预期衣壳及其优势 - 回答：Toby Ferguson表示接近明年开始时将分享多剂量递增研究设计的细节；Alfred Sandrock表示目前只有UCB分享的一个数据，需要更多数据才能更具体地确定tau负担的临界值；Toby Ferguson和Todd Carter认为tau - 沉默基因疗法是一次性给药，其衣壳能在中枢神经系统广泛传递，不仅能作用于大脑较浅区域，还能作用于较深结构，有细胞内效应，可能减少细胞间tau传播，还能看到现有病理性tau的清除和防止进一步积累，在较早时间（约6个月）就能看到效果，在脑脊液生物标志物中也能看到明显信号，可能有更大的效应量；Toby Ferguson和Todd Carter还提到标准的IND支持性研究是过程的一部分；Todd Carter认为BIIB080数据显示基因疗法可能减少tau负担，有证据表明影响tau积累可能有临床益处[63][66][67][68][69][70][71][72][73][74][75][76]

文章核心观点 - 介绍Voyager Therapeutics季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Lineage Cell预期财报结果 [1][3][9] Voyager Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.16美元，优于Zacks共识预期的亏损0.45美元，去年同期每股亏损0.59美元，本季度财报盈利惊喜达64.44% [1] - 上一季度预期每股亏损0.38美元，实际亏损0.18美元，盈利惊喜为52.63% [1] - 过去四个季度公司均超共识每股收益预期 [2] - 截至2024年9月季度营收2463万美元，超Zacks共识预期95%，去年同期营收461万美元，过去四个季度公司均超共识营收预期 [2] Voyager Therapeutics股价表现 - 自年初以来公司股价下跌约16.9%，而标准普尔500指数上涨25.8% [3] Voyager Therapeutics未来展望 - 股票近期价格走势及未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势喜忧参半，目前股票Zacks排名为3（持有），预计短期内表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为亏损0.43美元，营收1280万美元，本财年共识每股收益预估为亏损1.27美元，营收7453万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前29%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Lineage Cell预期财报结果 - 预计11月14日公布截至2024年9月季度财报，预计本季度每股亏损0.04美元，与去年同期持平，过去30天该季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计本季度营收117万美元，较去年同期下降6.4% [10]