2024年第三季度财务数据 - 2024年第三季度合作收入为2460万美元，2023年同期为460万美元[6] - 2024年第三季度净亏损900万美元，2023年同期为2590万美元[6] - 2024年第三季度研发费用为3020万美元，2023年同期为2590万美元[7] - 2024年第三季度行政费用为820万美元，2023年同期为830万美元[8] - 截至2024年9月30日现金等为3.454亿美元[8] VY7523相关计划 - 2025年上半年VY7523有望产生初始安全性和药代动力学数据[5] - 2025年有望开展VY7523的多剂量递增临床试验[5] 针对阿尔茨海默病的tau沉默基因疗法相关计划 - 2026年有望提交针对阿尔茨海默病的tau沉默基因疗法的申请[5] 2024年10月相关收入 - 2024年10月向诺华授权TRACER™衣壳获1500万美元预付款[3] - 2024年10月从Neurocrine获得300万美元里程碑付款[4]

公司财报相关 - 公司Voyager Therapeutics Inc (Nasdaq: VYGR)将在2024年11月12日股市收盘后报告2024年第三季度财务和运营结果[1] - 公司将在美东时间下午4:30举办电话会议和网络直播[1] 网络直播相关 - 电话会议的网络直播将在公司网站ir.voyagertherapeutics.com的投资者板块进行[2] - 会议结束约两小时后可通过同一链接观看重播重播将在会议结束后至少30天内可观看[2] 公司概况相关 - 公司是一家致力于利用人类遗传学力量改变神经疾病进程并最终治愈神经疾病的生物技术公司[3] - 公司的研发项目包括针对阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、帕金森病和其他多种中枢神经系统疾病的项目[3] - 公司许多项目源自其TRACER™ AAV衣壳发现平台该平台用于产生新型衣壳并识别相关受体以便在静脉注射基因药物后可能实现高脑渗透[3] - 公司部分项目为全资拥有部分项目与Alexion、阿斯利康罕见病部门、诺华制药、Neurocrine Biosciences Inc和Sangamo Therapeutics Inc等合作伙伴共同推进[3] 商标相关 - Voyager Therapeutics®是公司的注册商标TRACER™是公司的商标[4] 联系人相关 - 联系人包括Trista Morrison (tmorrison@vygr.com)、投资者方面的Mike Hencke (mhencke@kendallir.com)、媒体方面的Brooke Shenkin (brooke@scientpr.com)[5]

公司股票表现 - Voyager Therapeutics (VYGR) 股价在最近一个交易日上涨了17.5%，收盘价为$7.04 [1] - 股价上涨的原因是交易量显著增加，超过了典型交易日的交易量 [1] - 过去四周，公司股价累计下跌了5.5% [1] 公司业务进展 - 股价上涨的另一个原因是市场对其产品管线的积极预期 [2] - 公司正在评估其抗tau抗体VY7523（原名VY-TAU01）在阿尔茨海默病早期阶段研究中的表现 [2] - 除了VY7523，公司还有多个针对神经退行性疾病的临床前候选药物，包括帕金森病、阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调和肌萎缩侧索硬化症 [2] - 所有临床前研究都有预定义的目标和生物标志物，以建立生物学验证并帮助快速推进新药研究 [2] - 公司还与制药巨头阿斯利康和诺华有许可协议，这也增强了市场信心 [2] 财务预期 - 公司预计将在即将发布的报告中报告每股亏损$0.52，同比增长11.9% [3] - 预计收入将达到$9.63 million，同比增长108.8% [3] - 尽管盈利和收入增长预期对评估股票潜力很重要，但实证研究表明，盈利预期修订趋势与短期股价变动之间存在强相关性 [3] 市场分析 - 在过去30天内，Voyager Therapeutics的季度共识每股收益估计保持不变 [4] - 在没有盈利预期修订趋势的情况下，股价通常不会持续上涨 [4] - 公司目前持有Zacks Rank 3（持有） [4] - Voyager Therapeutics属于Zacks医疗-生物医学和遗传学行业 [4] - 同行业的Denali Therapeutics Inc. (DNLI) 在最近一个交易日收盘价上涨1.5%，达到$28.63 [4] - DNLI在过去一个月内上涨了11.8% [4] - Denali Therapeutics的共识每股收益估计在过去一个月内保持不变，为-$0.61，同比增长15.3% [5] - Denali Therapeutics目前持有Zacks Rank 3（持有） [5]

公司参会信息 - 公司将参加多个即将到来的投资者会议包括9月5日下午1:30（美国东部时间）在波士顿举行的富国银行2024医疗保健会议并进行炉边谈话9月11日下午1:25（美国东部时间）在纽约市举行的贝尔德2024全球医疗保健会议并进行炉边谈话[1] - 公司会议的网络直播可从其网站投资者板块ir.voyagertherapeutics.com访问且重播将在公司网站存档至少30天[1] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司致力于利用人类遗传学的力量改变并最终治愈神经系统疾病[2] - 公司的研发项目包括针对阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病和其他多种中枢神经系统疾病的项目[2] - 公司的许多项目源自其TRACER™AAV衣壳发现平台用于产生新型衣壳并识别相关受体以便在静脉注射基因药物后实现高脑渗透[2] - 公司部分项目为全资拥有部分与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药、Neurocrine Biosciences和Sangamo Therapeutics等合作伙伴共同推进[2] 公司商标 - Voyager Therapeutics®是公司的注册商标TRACER™是公司的商标[3] 公司联系人 - 联系人Trista Morrison邮箱tmorrison@vygr.com投资者联系人Adam Bero邮箱abero@kendallir.com媒体联系人Brooke Shenkin邮箱brooke@scientpr.com[4]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第二季度的现金头寸约为3.71亿美元,预计可提供资金支持到2027年并经历多个临床数据读数 [14] - 公司在2024年第二季度完成了1亿美元的公开发行 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进4个自有和13个合作的CNS基因疗法项目,预计明年将有3个项目提交IND申请 [15][19] - 公司的抗tau抗体VY7523正在进行I期单剂量递增试验,预计明年上半年报告临床前期安全性和药代动力学数据 [8][26] - 公司的SOD1基因沉默疗法VY9323已完成与FDA的pre-IND会议并启动了GLP毒理学研究 [10][30] - 公司与Neurocrine合作的GBA1基因替换疗法和Friedreich's ataxia项目已选定开发候选药物 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在利用人类遗传学的力量开发针对神经系统疾病根本原因的变革性药物 [7] - 公司的TRACER平台可发现新的AAV载体,有助于克服中枢神经系统给药的挑战 [16] - 公司与Neurocrine、Novartis和Alexion等业内顶尖公司建立了合作关系 [17] - 公司正在探索利用受体将非病毒性遗传药物递送到大脑的潜力,以扩展到基因疗法和抗体之外的神经遗传学药物模式 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为,凭借强大的管线、成熟的TRACER平台、优质的合作伙伴以及良好的财务状况,公司有望在近期和长期内创造巨大价值 [37][38] 其他重要信息 - 公司任命Nathan Jorgensen为首席财务官,他拥有丰富的投资银行、医疗保健投资和生物技术运营经验 [12][33] - 公司在2024年5月ASGCT大会上展示了二代TRACER载体的数据,展现了其在跨物种和受体水平的可转化性,以及在阿尔茨海默病和ALS治疗靶点的活性 [13] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jack Allen 提问** 询问SOD1基因疗法VY9323对生物标志物的影响时间 [41][44][47][49] **Toby Ferguson 回答** 预计SOD1和神经丝蛋白的变化可在4-12周内观察到 [44][47][49] 问题2 **Divya Rao 提问** 询问VY7523抗体的剂量探索情况和预期有效剂量 [52][53][56] **Toby Ferguson 和 Todd Carter 回答** 公司正在探索多个剂量水平,并根据前期动物模型中70%tau病理抑制的水平来确定预期有效剂量 [53][56] 问题3 **Ry Forseth 提问** 询问TRACER平台在多器官靶向方面的潜力 [61][62][63][65][66] **Alfred Sandrock 和 Todd Carter 回答** TRACER平台可以发现具有多器官转染能力的载体,有助于解决涉及中枢神经系统和肌肉的疾病,如肌营养不良和Friedreich's ataxia [62][63][65][66]

文章核心观点 Voyager Therapeutics公司将于2024年8月14日上午9:30参加Canaccord Genuity第44届年度增长会议及私人公司展示会的炉边谈话，网络直播可在公司网站投资者板块观看，回放将存档至少30天 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加Canaccord Genuity第44届年度增长会议及私人公司展示会的炉边谈话，时间为2024年8月14日上午9:30 ET [1] - 网络直播可从公司网站ir.voyagertherapeutics.com的投资者板块访问，回放将在公司网站存档至少30天 [2] 公司简介 - 公司是一家致力于利用人类遗传学治疗和治愈神经系统疾病的生物技术公司 [3] - 公司管线包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病等中枢神经系统疾病的项目 [3] - 许多项目源自TRACER™ AAV衣壳发现平台，可生成新型衣壳并识别相关受体，有望实现静脉给药后基因药物的高脑渗透率 [3] - 部分项目为公司自有，部分与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药、Neurocrine Biosciences和Sangamo Therapeutics等合作伙伴共同推进 [3] 公司商标 - Voyager Therapeutics®是公司注册商标，TRACER™是公司商标 [4] 公司联系方式 - Trista Morrison邮箱为tmorrison@vygr.com [5] - 投资者联系Adam Bero，邮箱为abero@kendallir.com [5] - 媒体联系Brooke Shenkin，邮箱为brooke@scientpr.com [5]

公司参会信息 - 2024年8月14日上午9:30（美国东部时间）Voyager Therapeutics公司将参加Canaccord Genuity第44届年度增长会议及私人公司展示会的炉边谈话[1] - 可从Voyager公司网站投资者板块ir.voyagertherapeutics.com获取演讲网络直播 重播将在公司网站存档至少30天[2] 公司概况 - Voyager Therapeutics公司是一家生物技术公司致力于利用人类遗传学力量改变并最终治愈神经疾病 其研发管线包括针对阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和其他多种中枢神经系统疾病的项目[3] - 公司许多项目源于TRACER™ AAV衣壳发现平台 用于产生新型衣壳并识别相关受体 可能使基因药物在静脉注射后高度穿透大脑 部分项目为公司全资拥有 部分与Alexion、阿斯利康罕见病部门、诺华制药、Neurocrine Biosciences和Sangamo Therapeutics等合作推进[3] - Voyager Therapeutics是注册商标 TRACER是商标[4] 公司联系方式 - 联系人Trista Morrison邮箱tmorrison@vygr.com 投资者联系Adam Bero博士邮箱abero@kendallir.com 媒体联系Brooke Shenkin邮箱brooke@scientpr.com[4]

公司财报相关 - Voyager Therapeutics每股季度亏损0.18美元 而Zacks共识预期为每股亏损0.38美元 调整后该季度财报盈利惊喜达52.63% 一年前每股亏损0.51美元[1] - 前一季度 预期每股亏损0.44美元 实际亏损0.20美元 盈利惊喜达54.55%[1] - 过去四个季度中 公司有三次超过每股收益预期[2] - 2024年6月结束的季度 公司营收2958万美元 超过Zacks共识预期156.75% 去年同期营收485万美元 过去四个季度中有四次超过营收共识预期[2] - 当前季度共识每股收益预期为 - 0.38美元 营收1077万美元 当前财年每股收益预期为 - 1.39美元 营收5272万美元[7] 公司股价相关 - 自年初以来Voyager Therapeutics股价下跌约5.6% 而标准普尔500指数上涨8.7%[3] - 股票近期价格走势的可持续性取决于管理层在财报电话会议上的评论[3] - 目前Zacks对该公司股票评级为3 (持有) 预计近期股票表现将与市场一致[6] 行业相关 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业目前在250多个Zacks行业中排名前37% 研究表明排名前50%的行业表现优于排名后50%的行业 比例超过2:1[8] 同行业其他公司相关 - Gilead Sciences预计在8月8日发布2024年6月结束季度的财报[9] - 预计该季度每股收益为1.61美元 同比变化+20.2% 过去30天共识每股收益预期上调0.6%[9] - 预计营收66.4亿美元 较去年同期增长0.6%[10]

公司管线和技术平台 - 公司专注于利用人类遗传学修复神经系统疾病的生物技术公司[84] - 公司拥有针对阿尔茨海默病、肌萎缩性侧索硬化症、帕金森病等中枢神经系统疾病的管线[84] - 公司开发了TRACER™ AAV衣壳发现平台,可以生成具有强大大脑穿透能力和增强中枢神经系统亲和力的新型衣壳[88] 公司在研项目 - 公司正在开发一种针对阿尔茨海默病的人源化抗tau抗体VY7523,已提交IND申请并获得FDA批准,正在开展I期临床试验[92][93] - 公司正在开发一种针对肌萎缩性侧索硬化症的SOD1基因沉默基因疗法VY9323,已选定候选药物并计划于2025年提交IND申请[96][97] - 公司正在开发一种针对阿尔茨海默病的tau基因沉默基因疗法,已提升为重点项目并计划于2026年提交IND申请[99][100] - 公司与Neurocrine合作开发用于治疗亨廷顿病的基因疗法,正处于临床前阶段[109][110] - 公司与Neurocrine合作开发用于治疗腓立比氏共济失调的基因疗法VY-FXN01,已选定候选药物并计划于2025年提交IND申请[103][104][105] - 公司与Neurocrine合作开发用于治疗帕金森病的GBA1基因替换疗法,已选定候选药物并计划于2025年提交IND申请[106][107][108] - 公司启动了一项针对阿尔茨海默病的早期研究项目,探索使用载体化抗淀粉样蛋白抗体结合TRACER衣壳的基因疗法[101] 公司合作与融资 - 公司与Novartis签订2023年合作协议,获得8000万美元的预付款[112] - 公司有资格获得最高2亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款,以及高单位数到低双位数百分比的销售里程碑付款[113] - 公司与Novartis签订2023年股票购买协议,以每股9.324美元的价格向Novartis出售214.5万股公司普通股,总金额约2000万美元[114] - 公司与Novartis签订2023年投资者协议,约定了禁售和限制条款[115][116] - 公司与Novartis签订2022年期权和许可协议,Novartis支付5400万美元预付款,并于2023年3月行使了两个目标的许可选择权,支付2500万美元[117][118] - 公司与Neurocrine签订2023年合作协议,获得1.36亿美元预付款和3900万美元股权投资[121] - 公司有资格获得最高9.85亿美元的GBA1项目开发里程碑付款,以及每个新发现项目最高1.75亿美元的开发里程碑付款[121] - 公司有资格获得最高9.5亿美元的GBA1项目商业里程碑付款,以及每个新发现项目最高2.75亿美元的商业里程碑付款[121] - 公司将获得基于未来销售额的两位数到中低单位数百分比的特许权使用费[122] - 公司与Alexion(原Pfizer)签订许可协议,授予Alexion开发和商业化某些罕见神经系统疾病产品的独占许可[127][129] - 公司在2024年第四季度收到了3000万美元的预付款和1000万美元的费用支付[130] - 公司与Touchlight IP Limited签订了许可协议,支付了500万美元的一次性技术使用费[131] - 公司在2024年1月进行了公开发行,共发行了7,777,778股普通股和3,333,333份预付款认股权证,募集资金约9350万美元[132][133] 财务情况 - 公司预计未来会继续发生大额研发支出,主要用于临床试验、新技术研发等[134][141][142][143] - 公司2024年上半年确认了39.1百万美元来自2023年Neurocrine合作协议的收入,7.6百万美元来自2019年Neurocrine合作协议的收入,2.4百万美元来自2023年Novartis合作协议的收入[135][136][137] - 公司2024年上半年研发支出增加1247万美元,主要用于新增实验室和办公场地、员工薪酬以及项目研发[153][154] - 公司2024年上半年一般管理费用增加186万美元,主要是由于场地费用和员工成本增加[155] - 公司2024年上半年其他收益净额增加163万美元,主要是由于可供出售证券利息收入增加[156] - 合作收入为4,909.4万美元，较上年同期下降106,239万美元[160] - 研发费用增加2,099.1万美元，主要由于租赁费用和员工成本增加[162,163] - 一般及行政费用增加143.6万美元，主要由于设施成本和员工相关成本增加[164] - 其他收益净额增加463.4万美元，主要由于可转让证券余额增加[165,166] - 2024年上半年公开发行股票筹集资金9,350万美元[168] - 2023年12月与诺华签订股票购买协议，以每股9.324美元的价格发行214.5002万股[169] - 2024年上半年经营活动产生现金流2,718.7万美元，较上年同期下降[170,172] - 2024年上半年投资活动使用现金13,200.8万美元，较上年同期增加[173] - 2024年上半年筹资活动产生现金11,342.7万美元[174]

临床试验进展 - 公司启动了抗tau抗体VY7523的I期单剂量递增试验，预计2025年上半年获得安全性和药代动力学数据[2] - 公司三个中枢神经系统基因治疗项目计划于2025年提交IND申请[3] - 公司与Neurocrine合作的GBA1和Friedreich's Ataxia基因治疗项目计划于2025年提交IND申请[10] 财务状况 - 公司现金储备3.71亿美元,预计可支持到2027年进行多个临床数据读出[5] - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为37.1亿美元[27] - 公司总资产为43.6亿美元[27] - 公司应付账款和应计费用为1.29亿美元[27] - 公司递延收入为4亿美元[27] - 公司总股东权益为33.5亿美元[27] 经营业绩 - 公司第二季度收入2960万美元,同比增加[11] - 公司第二季度净亏损1010万美元,同比减少[11] - 公司第二季度研发费用3450万美元,同比增加[12] - 公司第二季度管理费用1020万美元,同比增加[12] - 公司GAAP合作收入为4.91亿美元,其中包括5.15亿美元的研发服务费用报销[30][31][33] - 公司GAAP研发费用为6.15亿美元,其中包括5.15亿美元的研发服务费用报销[32][33] - 公司非GAAP合作收入为4.39亿美元[31] - 公司非GAAP研发费用为5.64亿美元[32] 管理团队变动 - 公司任命Nathan Jorgensen博士为首席财务官[4] 未来展望 - 公司预计现金、现金等价物和可流通证券以及预期从合作伙伴处获得的开发费用报销和利息收入,足以支持公司到2027年[14]