临床试验进展 - 截至2020年4月30日，公司有7个临床试验点开放招募，预计最多开放15个，已在临床试验1b阶段给20名患者用药并完成该阶段招募[158][159] - 2020年第二季度，公司计划开始招募患者进入2期剂量扩展阶段，每个队列预计最多招募29名患者[160] - 2018年第四季度，公司对XCUR17进行的1期临床试验中，21名治疗患者里，11名使用最高强度XCUR17凝胶的患者红肿减轻、愈合改善[170] 疾病市场情况 - 美国约有5000名、全球约有15000名患者受弗里德赖希共济失调（FA）影响，目前尚无FDA批准的治疗方法[163] 合作协议情况 - 2019年11月13日，公司与艾尔建子公司达成合作协议，获得2500万美元预付款，若艾尔建行使期权，每项期权行使费为1000万美元[172][173] - 若艾尔建行使某项目的期权，公司每个项目最多可获得5500万美元的开发里程碑付款、1.325亿美元的产品批准和上市里程碑付款[174] - 公司每个项目最多可根据全球总销售额获得1.75亿美元的销售里程碑付款，商业化治疗候选药物未来净产品销售可获得中个位数到中两位数百分比的分级特许权使用费[174][175] - 公司与德梅利克斯的许可协议中，获得100万美元预付款，行使每个期权还将获得100万美元，每个适应症的开发和销售里程碑潜在付款分别高达1350万美元和1.525亿美元[178] 临床前研究数据 - 2019年6月26日，公司公布临床前研究数据，向食蟹猴鞘内注射7毫克放射性标记的SNA，在整个大脑都观察到SNA [162] - 2018年秋季，公司完成大鼠体内生物分布研究，发现与诺西那生钠相比，SNA形式的诺西那生钠在大鼠大脑和脊髓中24、72和168小时的保留量更多[161] 眼科研发计划 - 公司认为约有250种已知遗传靶点的罕见眼科疾病，计划在2020年及以后扩大眼科临床前研发活动[167] 收入情况 - 公司自成立至2020年3月31日的2600万美元收入主要来自与普渡制药、艾尔建和德梅利克斯的合作[179] - 2020年第一季度，公司合作收入为918.3万美元，较2019年同期的2.5万美元增长36632%，主要来自艾尔建合作协议[201] - 2020年1月，公司出售1081184股普通股，获得毛收入300万美元[214] 亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损9900万美元，运营亏损主要源于研究项目和管理成本[181] - 2020年第一季度，公司运营亏损为53.4万美元，较2019年同期的557.8万美元亏损减少110%[201] - 公司预计未来将继续产生重大且不断增加的亏损，费用将因推进多个项目而大幅增加[182] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损9900万美元[215] 资金储备情况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为1亿美元，预计可支撑运营至2022年初[192] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为1亿美元，预计可支持运营至2022年初[212] 费用情况 - 2020年第一季度，公司研发费用为607.5万美元，较2019年同期的339.5万美元增长79%[201] - 2020年第一季度，公司管理费用为257.4万美元，较2019年同期的220.8万美元增长17%[201] - 2020年第一季度研发费用为610万美元，较2019年同期的340万美元增加270万美元，增幅79%[205] - 2020年第一季度一般及行政费用为260万美元，较2019年同期的220万美元增加40万美元，增幅17%[210] 其他财务指标情况 - 2020年第一季度利息收入较上年同期增加40万美元[211] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为780万美元，较2019年同期的400万美元增加380万美元[218] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为1250万美元，2019年同期为0[219] - 2020年第一季度融资活动净现金使用量为230万美元，主要因偿还500万美元Hercules贷款[220] 租赁情况 - 2020年第一季度，公司签订新租赁协议，租赁约3万平方英尺办公和实验室空间[227] 内部控制情况 - 截至2020年3月31日，公司管理层评估披露控制与程序有效[235] - 2020年第一财季公司财务报告内部控制无重大影响的变化[236] 法律诉讼情况 - 公司目前无预计对业务、财务状况或经营成果有重大不利影响的法律诉讼[238] 疫情影响情况 - 公司受COVID - 19影响，研发现场人员少于50%，供应链有轻微延迟，临床项目面临潜在干扰[187][189][191]

现金及现金等价物情况 - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为4850万美元，主要存于货币市场基金和计息货币市场账户[594] - 2019年12月31日，公司现金及现金等价物为48460千美元，较2018年的26268千美元有所增加[609] 短期投资情况 - 截至2019年12月31日，公司短期投资为6230万美元，由企业、美国财政部、金融机构和美国政府机构的债务工具组成[594] - 2019年12月31日，公司短期投资为62326千美元，2018年无此项[609] 债务利率风险 - 公司与Hercules的600万美元定期贷款面临利率风险，当前无意进行利率套期保值活动[595] 财务关键指标变化 - 2019年12月31日，公司总资产为115263千美元，较2018年的28756千美元大幅增长[609] - 2019年12月31日，公司总负债为34516千美元，较2018年的7804千美元有所增加[609] - 2019年12月31日，公司股东权益为80747千美元，较2018年的20952千美元有所增加[609] - 2019年公司普通股发行和流通股数为86069263股，2018年为44358000股[609] - 2019年总营收为1296000美元，2018年为118000美元，同比增长约10倍[611] - 2019年总运营费用为27913000美元，2018年为21937000美元，同比增长27.24%[611] - 2019年净亏损为26303000美元，2018年为22413000美元，同比增长17.36%[611] - 2019年基本和摊薄后每股亏损为0.46美元，2018年为0.54美元，同比收窄14.81%[611] - 2019年加权平均流通普通股为57671734股，2018年为41189177股，同比增长39.99%[611] - 2019年经营活动净现金流为1317000美元，2018年为 - 19487000美元，同比由负转正[621] - 2019年投资活动净现金流为 - 63432000美元，2018年为 - 94000美元，同比流出大幅增加[621] - 2019年融资活动净现金流为84307000美元，2018年为20085000美元，同比增长319.75%[621] - 2019和2018年12月31日，长期债务的当前和非流动部分的总账面价值分别为4965000美元和4925000美元[717] - 2019和2018年，公司支付的债务利息分别为597000美元和572000美元[719] - 2019和2018年，公司的股权薪酬费用分别为1840000美元和1809000美元，2019年12月31日未摊销股权薪酬费用为3375000美元，预计加权平均摊销期为2.7年[748] - 2019和2018年税前亏损分别为26303千美元和22413千美元，有效所得税税率均为0%[754][756] - 2019和2018年授予普通股期权加权平均公允价值分别为每份2.01美元和2.40美元[752] - 2019年末未行使普通股期权为5697714份，加权平均行使价格为2.34美元[753] - 2019和2018年行使普通股期权的总内在价值分别为172千美元和44千美元[753] - 2019年末联邦净营业亏损结转额为78987千美元，州净营业亏损结转额为76651千美元[759] - 2019和2018年基本和摊薄后每股亏损分别为0.46美元和0.54美元[764] - 2019年末按公允价值计量的金融资产总计95902千美元，金融负债为414千美元[768] - 2018年末按公允价值计量的金融资产总计21459千美元，金融负债为797千美元[770] - 2019和2018年，公司确定缴费计划的费用分别为18.5万美元和10.7万美元[776] 会计政策变更 - 公司自2019年1月1日起因采用财务会计准则委员会会计准则编纂（ASC）主题842租赁准则，改变了租赁会计核算方法[603] - 2018年1月1日采用ASC 606准则，将普渡合作协议未摊销递延收入1034美元调整留存赤字期初余额[646] - 公司于2019年第一季度采用ASU 2018 - 07，对财务报表无重大影响[664] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842，确认约61.3万美元的使用权资产和约62.3万美元的租赁负债，对2019年运营费用、净亏损及每股亏损无影响[666] - 采用ASC 842后，预付费用和其他流动资产从139.2万美元调整为136.4万美元，其他非流动资产从3.2万美元调整为64.5万美元，应计费用和其他流动负债从154.3万美元调整为178.6万美元，其他非流动负债从3.9万美元调整为38.1万美元[666] 累计亏损与运营资金 - 截至2019年12月31日，公司自成立以来累计亏损100134000美元[630] - 公司认为现有营运资金至少可支持未来12个月的运营计划[630] 应收账款与收入来源 - 截至2019年12月31日，公司应收账款主要来自与Dermelix合作协议的报销款，2019年的收入来自与Dermelix和Allergan的合作[638] 公司盈利与投入情况 - 公司目前未盈利，研发活动自成立以来需大量投资，运营预计持续现金投入超过收入[639] 财产和设备核算 - 财产和设备按成本入账，采用直线法在3 - 7年估计使用寿命内折旧，租赁改良在租赁剩余期限或资产估计寿命较短者内摊销[641] - 自2011年12月成立至2019年12月31日未记录财产和设备减值损失[642] 报告分部与资产位置 - 公司确定只有一个报告分部，所有长期资产位于美国[656] 租赁会计处理 - 公司在合同开始时确定安排是否为租赁，经营租赁资产和负债按租赁付款现值在资产负债表确认[657] 研发费用处理 - 研发费用按ASC 730规定在发生时计入费用，包括员工相关费用、第三方研究费用等[660] 公司性质与递延所得税 - 2015年7月9日前公司为特拉华州有限责任公司，之后转为C类公司，2019年和2018年对递延所得税资产全额计提减值准备[661][663] 资金存放与投资情况 - 公司将现金、现金等价物和短期投资存放于信誉良好金融机构，主要投资于信用评级高的债务工具，未经历信用损失[637] 与Allergan合作协议 - 公司于2019年11月13日与Allergan签订合作协议，获得2.5万美元的前期现金付款[670][677] - 初始期权行使期的期权行使费为每个合作项目1万美元，若延长初始期权行使期需额外支付1万美元，在延长期权行使期行使期权需支付1.5万美元[677] - 首个获批上市产品，公司最多可获得5.5万美元的开发里程碑付款和13.25万美元的产品批准和上市里程碑付款，每个合作项目最多可获得17.5万美元的销售里程碑付款[678] - 公司有权获得许可产品未来全球净销售额中个位数到中两位数百分比的分层特许权使用费[679] - 公司认定Allergan为客户，该安排属于收入确认准则范围，确定单一履约义务为合作项目服务[684] - 截至合作协议生效日，交易总价为2.5万美元，无里程碑付款计入交易价格，商业里程碑和基于销售的特许权使用费在相关销售发生时确认[685] - 公司将使用投入法确认合作项目服务收入，以实际发生小时数与预计完成研究服务小时数的比例衡量进度[687] - 2019年全年，公司根据艾尔建合作协议确认收入约17.1万美元，截至2019年12月31日，该协议递延收入为2482.9万美元，其中2187.3万美元为流动递延收入，295.6万美元为非流动递延收入[688] - 2019年第四季度，公司因收到艾尔建预付款而产生375万美元许可费，计入研发费用[689] 与德美力克斯合作协议 - 2019年，公司与德美力克斯签订合作协议，收到100万美元预付款，2019年确认该协议收入112.5万美元[691][699] - 若德美力克斯行使额外适应症选择权，每项需支付100万美元选择权行使费，公司有望获得最高1350万美元开发和监管里程碑付款及最高15250万美元销售里程碑付款[691][693] 与普渡合作协议 - 2019年和2018年，公司与普渡合作协议确认收入分别为0和11.8万美元[700] 折旧和摊销费用 - 2019年和2018年，折旧和摊销费用分别为39.2万美元和35.8万美元[703] 可供出售证券情况 - 截至2019年12月31日，公司持有的可供出售证券中，一年及以内到期的占比57%，一年以上两年以内到期的占比43%[709] - 截至2019年12月31日，公司现金等价物和可供出售证券的摊余成本为6485.1万美元，公允价值为6482.4万美元[711] 贷款安排与修订 - 2016年，公司与赫拉克勒斯达成1000万美元贷款安排，初始预支600万美元，净收益583.9万美元[713] - 2019年3月8日，公司与赫拉克勒斯进一步修订贷款协议，将到期日延长至2020年3月1日[716] 经营租赁情况 - 2019年12月31日，公司的经营租赁资产为356000美元，经营租赁负债为351000美元，剩余租赁期限为1.2年，折现率为16.1%[723] - 2019年，公司的总租赁成本为780000美元，经营租赁现金支付为847000美元[725] 股份授权与发行 - 截至2019年12月31日和2018年，公司授权10000000股优先股，无已发行和流通股份；授权200000000股普通股，2019年有86069263股发行和流通，2018年有44358000股发行和流通[728][729] - 2019年12月23日，公司完成10000000股普通股公开发售，发行价2.75美元/股，总收益27500000美元，扣除费用2156000美元[731] - 2020年1月6日，公司出售1081184股普通股，发行价2.75美元/股，总收益2973000美元，扣除费用178000美元[732] - 2019年8月2日，公司完成31625000股普通股公开发售，发行价2美元/股，总收益63250000美元，扣除费用4384000美元[734] - 2018年8月22日，公司完成4889217股普通股私募配售，发行价4.5美元/股，总收益约22001000美元，扣除费用1931000美元[738] 期权定价模型与假设 - 2019和2018年使用Black - Scholes期权定价模型确定普通股期权公允价值[749][771] - 发行日，普通股认股权证负债计算使用的加权平均假设为：预期期限2.0年，无风险利率1.53%，预期波动率78.97%，预期股息为0[772] - 2019年12月31日，普通股认股权证负债公允价值估计使用的加权平均假设为：预期期限1.3年，无风险利率1.58%，预期波动率81.84%，预期股息收益率0%[772] - 2019年12月31日，预期波动率估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减3.9万美元；普通股公允价值估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减8.1万美元[772] 普通股认股权证负债余额 - 2017年12月31日，普通股认股权证负债余额为52.3万美元；2018年收益27.4万美元，余额为79.7万美元；2019年损失38.3万美元，余额为41.4万美元[775] 向西北大学支付费用 - 截至2019年12月31日，公司因各项义务已向西北大学累计支付817.9万美元[778] 向联合创始人支付费用 - 2019年和2018年，公司每年向联合创始人支付咨询服务费10万美元[780]

exicure Corporate Presentation March 4, 2020 @exicure Nasdaq: XCUR SPECIAL NOTE REGARDING FORWARD LOOKING STATEMENTS This presentation contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this presentation, including statements regarding our future results of operations, business strategy, current and prospective product candidates, results of ongoing clinical trials, planned clinical trials and preclinical activities, product approvals, timing and likel ...

公司收入情况 - 公司自成立至2019年9月30日的1.66亿美元收入来自与普渡、Dermelix的合作及政府资助项目[155] - 2019年8月公司公开发行普通股，总收益6.33亿美元；2017年私募配售普通股，总收益3.15亿美元；2018年8月私募配售普通股，总收益2.2亿美元；私募配售优先股，总收益4.28亿美元；债务融资600万美元[155] - 2019年8月2日公司完成3162.5万股普通股公开发售，每股2美元，获毛收入6330万美元，扣除费用440万美元[160] - 2019年第三季度公司合作收入52.7万美元，较2018年的5.7万美元增长825%；总收入52.7万美元，较2018年的5.7万美元增长825%[170][171] - 2019年前三季度公司合作收入98.6万美元，较2018年的11.2万美元增长780%；总收入98.6万美元，较2018年的11.2万美元增长780%[181] - 2019年前九个月合作收入为98.6万美元，2018年为11.2万美元，增长87.4万美元，增幅780%[182] 公司财务关键指标 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为7.04亿美元[155] - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为580万美元和530万美元，前九个月净亏损分别为1630万美元和1770万美元[156] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损9020万美元[156] - 2019年第三季度研发费用424.5万美元，较2018年的400.1万美元增长6%[170][175] - 2019年前三季度研发费用1107.3万美元，较2018年的1111.1万美元基本持平[181] - 2019年第三季度管理费用222.8万美元，较2018年的191.9万美元增长16%[170][178] - 2019年前三季度管理费用642.1万美元，较2018年的595.2万美元增长8%[181] - 2019年第三季度净亏损581.6万美元，较2018年的532.4万美元增长9%[170] - 2019年前三季度净亏损1632.2万美元，较2018年的1765.8万美元减少8%[181] - 2019年前九个月研发费用为1107.3万美元，2018年为1111.1万美元，减少3.8万美元[186] - 2019年前九个月一般及行政费用为642.1万美元，2018年为595.2万美元，增加46.9万美元，增幅8%[189] - 2019年前九个月其他收入（损失）净额增加100万美元，主要因普通股认股权证负债公允价值调整[192] - 截至2019年9月30日，公司自成立以来累计亏损9020万美元[196] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1401.3万美元，2018年为1352.4万美元，增加50万美元[198] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为46.2万美元，2018年为6.5万美元，增加40万美元[198] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为5859.9万美元，主要因2019年8月公开发行普通股[201] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为7040万美元和2630万美元[218] 公司业务线临床试验情况 - 截至2019年11月1日，AST - 008的1b/2期临床试验已对13名患者给药，未观察到严重不良事件和剂量限制性毒性[136] - XCUR17的1期临床试验中，21名患者里11名使用最高强度凝胶的患者症状改善，活性对照药组17名患者有临床反应，安慰剂组4名患者有临床反应[139] - 2019年6月的临床前研究中，7毫克放射性标记的SNA注射到猕猴体内，在大脑46个区域均观察到高含量SNA [149] - AST - 005的1期临床试验显示，局部给药无药物相关不良事件，最高强度凝胶使TNF mRNA显著降低[152] 公司合作项目收益情况 - Dermelix合作中，公司交易完成时获100万美元预付款，行使每个选择权可再获100万美元；每个适应症最多可获1350万美元开发和监管里程碑付款及1.525亿美元销售里程碑付款[145] 公司贷款相关情况 - 2016年2月17日公司与Hercules签订贷款协议，首笔600万美元已发放，第二笔400万美元因未达里程碑未发放[203] - 2019年9月1日，公司按贷款协议向Hercules支付0.2万美元递延费用[206] - 公司与Hercules的600万美元定期贷款面临利率风险，截至2019年9月30日，贷款利率为11.45%[219] - Hercules有权以相同条款参与公司后续不超过100万美元的非注册融资，该权利尚未行使[208] 公司运营及相关政策情况 - 公司预计在可预见的未来继续产生重大且不断增加的亏损，成功的治疗开发和监管批准至少需要五年[157][159] - 公司现有营运资金至少可支持未来12个月运营[210] - 公司已不可撤销地选择不利用JOBS法案的会计标准过渡延期[216] - 作为新兴成长公司，公司无需在未来10 - K年度报告中提供财务报告内部控制的审计师鉴证报告[217] - 公司投资活动旨在确保流动性、保全本金并最大化证券收益，主要投资于货币市场账户或基金[218] - 公司维持披露控制程序，管理层认为其有效，财务报表能公允反映财务状况等[221][222] - 2019年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[223] - 公司目前未涉及会对业务、财务状况或经营成果产生重大不利影响的法律诉讼[225]

公司历史收入与融资情况 - 公司自成立至2019年6月30日的1600万美元收入来自与普渡、Dermelix的合作及政府资助项目[150] - 公司自成立至2019年6月30日通过私募优先股、普通股及债务融资共获得10230万美元资金[150] - 截至2019年6月30日，公司累计获得约1.183亿美元资金，包括私募股权、合作收入、债务融资和政府补助等[184] 公司现金及等价物情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1720万美元[150] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1720万美元和2630万美元[205] 公司股票发行情况 - 2019年8月2日，公司出售3162.5万股普通股，毛收入6330万美元（扣除费用前）[151] - 2019年8月2日公司完成2019年公开发行，出售3162.5万股普通股，发行价2美元/股，获毛收入6330万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用约440万美元[155] - 2019年8月2日，公司完成公开发行，获得毛收入6330万美元，扣除费用后净收入约5880万美元[186] 公司亏损情况 - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为520万美元和680万美元，上半年净亏损分别为1050万美元和1230万美元[152] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损8430万美元[152] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损8430万美元，现有资金和发行净收入预计可支持未来12个月运营[187] 公司临床试验进展 - 2018年第四季度，FDA批准AST - 008的1b/2期试验，2019年上半年开启5个临床试验点并招募患者，截至7月28日已给药9名患者[131] - 2017年第三季度公司在德国提交XCUR17的1期临床试验申请，2018年4月开始给药，21名患者参与，11名使用最高强度凝胶的患者症状改善[134][135] - 2019年6月公司公布临床前研究数据，7mg放射性标记的SNAs注入猕猴体内，在大脑46个区域均有高含量[144] 公司合作收入情况 - 2019年2月公司与Dermelix达成协议，获得100万美元预付款，后续每个选项行使可再获100万美元，每个适应症最高可获1660万美元[139][140] - 2019年2月公司因Dermelix合作获100万美元预付款，记为递延收入，截至6月30日的三个月确认收入40万美元[166] - 2019年和2018年第二季度相比，合作收入从1.9万美元增至43.4万美元，增幅2184%[165] - 2019年和2018年上半年相比，合作收入从5.5万美元增至45.9万美元，增幅735%[176] - 2019年上半年因Dermelix合作确认收入50万美元，2018年上半年因Purdue合作确认收入10万美元[176][177] 公司费用对比情况 - 2019年和2018年第二季度相比，研发费用从383.5万美元降至343.3万美元，降幅10%；主要因临床开发项目费用降低60万美元，部分被平台和发现相关费用增加10万美元抵消[169] - 2019年和2018年第二季度相比，行政费用均约200万美元；全职员工从8人减至7人；较高的薪酬、差旅等成本被约20万美元的法律成本降低抵消[172] - 2019年和2018年第二季度相比，其他收入（损失）净额从亏损91.9万美元变为盈利44.2万美元，主要因普通股认股权证负债公允价值调整[175] - 2019年上半年研发费用为680万美元，2018年同期为710万美元，减少30万美元，降幅4%[179] - 2019年上半年临床开发项目费用减少90万美元，平台和发现相关费用增加30万美元，员工相关费用增加20万美元[179] - 2019年上半年一般及行政费用为420万美元，2018年同期为400万美元，增加20万美元，增幅4%[181] - 2019年和2018年上半年经营活动净现金使用量分别为900万美元和930万美元，减少30万美元[190] 公司贷款情况 - 利息费用源于2016年2月17日与Hercules的贷款和担保协议，初始预付款600万美元[173] - 2016年2月公司与Hercules签订贷款协议，首笔贷款600万美元，第二笔400万美元因未达里程碑未提取[191] - 2019年3月贷款协议修订，到期日延至2020年3月1日，摊销付款递延至新到期日[192] - 公司与Hercules的600万美元定期贷款存在利率风险，贷款本金按浮动年利率计息[206] 公司利率相关情况 - 公司目前不进行任何利率套期保值活动，且在可预见的未来也无此打算[206] - 公司认为利率立即变动100个基点不会对现金等价物的公允价值产生重大影响[205] - 公司认为利率提高100个基点不会对财务状况或经营成果产生重大影响[206] 公司收入预期与资金需求 - 公司预计短期内无产品收入，未来收入可能来自合作活动，包括研发付款、许可费等[168][178] - 公司预计现有资金和发行净收入可支持未来12个月运营，但可能需额外资金用于候选药物开发[195]

财务数据关键指标变化 - 公司自成立至2019年3月31日的总营收为1560万美元，均来自与普渡、Dermelix的合作及政府资助项目[145] - 公司通过私募优先股、普通股及债务融资等方式，自成立至2019年3月31日共筹集资金10230万美元，其中私募优先股4280万美元、2017年私募普通股3150万美元、2018年8月私募普通股2200万美元、债务融资600万美元[145] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为2220万美元[146] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为530万美元和550万美元，截至2019年3月31日累计亏损7910万美元[147] - 2019年第一季度总营收2.5万美元，较2018年同期的3.6万美元减少1.1万美元，降幅31%[156][157] - 2019年第一季度研发费用339.5万美元，较2018年同期的327.5万美元增加12万美元，增幅4%[156][160] - 2019年第一季度管理费用220.8万美元，较2018年同期的204.5万美元增加16.3万美元，增幅8%[156][162] - 2019年第一季度净亏损528.6万美元，较2018年同期的550.9万美元减少22.3万美元，降幅4%[156] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损7910万美元，现有营运资金预计可支撑到2020年1月[167] - 自成立至2019年3月31日，公司通过多种方式共获得约1.183亿美元资金[166] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为401.2万美元，较2018年同期的464.7万美元减少63.5万美元[169][171] - 2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2220万美元和2630万美元[185] 业务合作相关情况 - 公司与Dermelix达成合作，获得100万美元预付款，行使每个选择权还将额外获得100万美元，每个适应症最多可获1350万美元开发和监管里程碑付款及1.525亿美元销售里程碑付款，并获得低两位数特许权使用费[137] - 2019年4月，普渡通知公司不会选择合作靶点，公司预计不会收到相关里程碑付款，但普渡保留开发新抗TNF治疗候选药物的权利[149] 临床试验进展 - 2019年初，公司为AST - 008的1b/2期试验开设四个临床站点并开始招募患者，该试验用于评估晚期实体瘤患者瘤内注射AST - 008单独使用及与派姆单抗联合使用的安全性等[129] - 2018年第四季度，公司报告XCUR17的1期试验结果，21名患者中11名使用最高强度凝胶的患者症状改善，17名使用阳性对照的患者有临床反应，4名使用安慰剂的患者有临床反应[133] 研究成果 - 公司完成大鼠体内生物分布研究，发现SNA形式的诺西那生钠在大鼠脑和脊髓中的保留量更多[141] 公司未来展望 - 公司预计未来将继续亏损，且费用会大幅增加，产品销售获得大量收入至少需要五年，将通过多种方式融资[148] - 公司预计主要资金用于第三方临床、研发服务、薪酬等费用，2019年3月31日现有营运资金足够支持当前运营计划至2020年1月[177] - 公司未来可能需额外资金用于现有和其他治疗候选药物开发，可通过股权融资、合作和许可等方式获取[177] - 公司未来资本需求难以预测，受合作安排、临床试验进展、监管审批等多种因素影响[179] 贷款相关情况 - 2016年2月17日公司与Hercules签订贷款协议，首笔600万美元已发放，第二笔400万美元因未达里程碑未发放[172] - 2019年3月8日，公司与Hercules再次修订贷款协议，到期日延至2020年3月1日，还款延至新到期日[173] - 贷款到期、提前还清或其他应付情况发生时，公司需支付贷款总额3.85%的额外费用[173] - 公司与Hercules的600万美元定期贷款面临利率风险，当前利率下100个基点的利率变动不会对财务状况或经营成果产生重大影响[186] 其他情况 - 本季度报告期内，公司合同义务和承诺与2018年12月31日年度报告相比无重大变化[181] - 公司目前没有任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[182] - 公司选择不利用《JOBS法案》规定的新兴成长公司会计标准延期过渡期[183] - 作为新兴成长公司，公司未来年度报告无需提供财务报告内部控制的审计师鉴证报告[184] - 公司投资活动主要目标是确保流动性、保全本金并最大化证券收益，未来将维持现金等价物和短期投资组合多元化[185]

现金及现金等价物情况 - 截至2018年和2017年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2630万美元和2580万美元，主要为有息货币市场账户[553] - 2018年和2017年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2626.8万美元和2576.4万美元[567] - 2018年末现金及现金等价物为26.268亿美元，2017年末为25.764亿美元[575] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司现金及现金等价物分别为26268美元和25764美元，存款存于两家机构且超过联邦保险限额[603] 利率风险与贷款情况 - 公司与Hercules的600万美元定期贷款面临利率风险，当前无意进行利率套期保值活动，预计利率上升100个基点不会对财务状况或经营成果产生重大影响[554] - 2016年2月公司与Hercules达成10000000美元贷款安排，初始预支6000000美元，利率为9.95%或9.95%加美国优惠利率减3.50%中的较高者[644] - 2019年3月8日，公司与Hercules修订贷款协议，贷款到期日延至2020年3月1日，摊销付款延至新到期日支付[721] 会计政策变更 - 2018年公司因采用财务会计准则委员会会计准则汇编（ASC）主题606改变了收入确认的会计方法[561] - 2018年1月1日起，公司采用ASC 606确认收入，2018年结果按此准则，2017年按ASC 605，原一次性许可费按直线法确认[610] - 公司采用修改后追溯法采用ASC 606，截至采用日累计亏损和即期递延收入均减少1034千美元[629] - 由于采用ASC 606，2018年综合运营表中总收入、运营亏损和净亏损各减少1034千美元[630] - 公司于2018年1月1日采用ASU 2016 - 15，对现金流量表无重大影响[631] - 公司于2018年1月1日采用ASU 2017 - 09，对财务报表无重大影响[632] - 公司预计2019年1月1日采用ASU 2016 - 02，将导致确认使用权资产和相关负债[633] 持续经营能力 - 公司持续经营亏损，需筹集额外资金或获得其他财务支持，这对其持续经营能力产生重大怀疑[562] - 截至2018年12月31日，公司自成立以来累计亏损73831美元，预计未来有重大支出和负现金流，现有营运资金预计可支持到2020年1月[592] 资产负债及股东权益数据 - 2018年和2017年12月31日，公司总资产分别为2875.6万美元和2898.7万美元[567] - 2018年和2017年12月31日，公司总负债分别为780.4万美元和901.2万美元[567] - 2018年和2017年12月31日，公司股东权益分别为2095.2万美元和1997.5万美元[567] - 2018年和2017年12月31日，公司应付账款分别为50万美元和104.9万美元[567] - 2018年和2017年12月31日，公司长期债务净额分别为492.5万美元和485.5万美元[567] - 2018年末和2017年末，公司财产和设备净值分别为1061000美元和1317000美元，2018年和2017年折旧和摊销费用分别为358000美元和232000美元[641] - 2018年末和2017年末，公司应计费用和其他流动负债分别为1543000美元和1273000美元[643] - 2018年末和2017年末，公司长期债务的账面价值分别为4925000美元和4855000美元，2018年和2017年支付债务利息分别为572000美元和611000美元[650] - 截至2018年和2017年12月31日，公司授权10000000股优先股，无已发行和流通股份；授权200000000股普通股，2018年和2017年分别有44358000股和39300823股已发行和流通[654][655] 营收、费用及利润数据 - 2018年总营收1.18亿美元，2017年为9.719亿美元[570] - 2018年研发费用14.119亿美元，2017年为13.08亿美元[570] - 2018年总运营费用21.937亿美元，2017年为20.126亿美元[570] - 2018年净亏损22.413亿美元，2017年为11.011亿美元[570] - 2018年基本和摊薄后每股亏损0.54美元，2017年为1.09美元[570] - 2018年基本和摊薄后加权平均流通普通股为4118.9177万股，2017年为1011.9569万股[570] - 2018年和2017年税前亏损分别为22,413,000美元和11,011,000美元，均无所得税费用[683] - 2018年和2017年净亏损分别为22,413美元和11,011美元，加权平均流通普通股分别为41,189,177股和10,119,569股，基本和摊薄后每股亏损分别为0.54美元和1.09美元[694] - 2017年第一至四季度营收分别为2432千美元、2695千美元、2497千美元、2095千美元[717] - 2017年第一至四季度净亏损分别为2652千美元、2984千美元、1932千美元、3443千美元[717] - 2017年第一至四季度每股普通股基本和摊薄亏损分别为15.62美元、15.70美元、1.12美元、0.09美元[717] 现金流量数据 - 2018年经营活动净现金使用量为19.487亿美元，2017年为19.789亿美元[575] - 2018年投资活动净现金使用量为9400万美元，2017年为9.26亿美元[575] - 2018年融资活动净现金提供量为20.085亿美元，2017年为26.856亿美元[575] 公司合并相关 - 合并生效时，Exicure OpCo普通股和优先股（C系列优先股除外）按1:0.49649转换为Max - 1普通股，C系列优先股按1:0.7666652转换，共向Exicure OpCo股东发行26666627股Max - 1普通股，此前Max - 1已发行2080000股[580] - 合并后，Exicure OpCo原股东在完全稀释基础上约占合并公司94%股权[581] - 2017年9月26日合并时，Exicure OpCo除C系列优先股外的普通股和优先股按1:0.49649转换为Max - 1普通股，C系列优先股按1:0.7666652转换，共向Exicure OpCo股东发行26,666,627股Max - 1普通股，此外，购买7,414,115股Exicure OpCo普通股的期权转换为购买3,680,997股Max - 1普通股的期权[671] - 合并完成前发行并流通的优先股转换为26476543股普通股，自2017年9月26日起计入每股普通股基本和摊薄亏损计算[717] 公司历史交易与股权变动 - 2011年12月12日，AuraSense, LLC向公司贡献资产和负债，获得11381611个A类单位，西北大学获得113816个A类单位[585][587] - 2011年12月12日，AuraSense, LLC贡献资产包括143美元未开票应收账款、309美元科学设备，负债为317美元应计法律费用，初始净账面价值为135美元[586] - 2015年7月9日公司进行公司转换，AuraSense Therapeutics, LLC积累的18837美元亏损重新分类为额外实收资本[588] - 2016年1月11日，公司以每股3.00美元的价格出售149,999股C系列优先股，总毛收入450,000美元，扣除相关成本和费用6,000美元后，净收入444,000美元[672] - 2017年股权奖励计划于2017年11月15日生效，可发行最多5,842,525股Exicure普通股，自2020年起每年预留发行股份数按规定增加，截至2018年12月31日，可授予的普通股期权总数为928,443股[674] - 2018年8月公司私募发行4889217股普通股，每股4.50美元，毛收入约22001000美元，净收入20070000美元[657] - 2017年公司私募发行共10504196股普通股，毛收入约31513000美元，扣除费用后净收入待确定[664] - 公司于2018年2月6日向美国证券交易委员会提交并生效了一份注册声明，登记转售与反向合并和2017年私募配售相关发行的39,714,143股普通股[667] - 2017年私募配售中，配售代理获得购买总计413,320股Exicure普通股的认股权证，认股权证于2021年3月27日到期，行使价为每股3.00美元，截至2018年12月31日，购买413,320股普通股的认股权证仍未行使[668][670] 合作项目相关 - 2016年12月2日公司与普渡大学达成合作，获10000美元不可退还开发费，完成特定里程碑最高可获776500美元，商业化销售公司可获低个位数至最高10%特许权使用费[636] - 2018年4月普渡大学放弃开发AST - 005的选择权，目前合作无活跃治疗候选药物[637] - 2018年和2017年公司分别确认合作收入118000美元和9719000美元[640] - 2018年和2017年，公司所有收入均来自一个交易对手[604] - 2018和2017年公司唯一确认的收入与普渡大学合作项目有关[618] - 2019年2月17日，公司与Dermelix签订许可和开发协议，获1000千美元预付款[722][723] - Dermelix行使额外适应症选择权，需支付每个选择权1000千美元的行使费[723] - 公司就NS及Dermelix行使选择权的额外许可产品，达特定开发和监管里程碑可获最多13500千美元现金付款，达特定销售里程碑可获最多152500千美元现金付款[726] - 公司就许可产品的年度净销售额将获得低两位数特许权使用费[726] 财务报表更正 - 2017年财务报表错误更正后，预付费用和其他流动资产增加933美元，应计费用减少95美元，累计亏损减少1028美元，研发费用、运营亏损和净亏损减少1028美元，每股亏损减少0.10美元[597] 其他财务指标 - 2018年和2017年基于股权的薪酬费用分别为1,809,000美元和1,462,000美元，2018年12月31日未摊销的基于股权的薪酬费用为3,172,000美元，预计在2.5年的加权平均期间内摊销[677] - 2018年和2017年授予的普通股期权加权平均授予日公允价值分别为每股2.40美元和2.92美元[681] - 截至2018年12月31日，普通股期权情况为：流通在外4,891,588股，可行使3,238,798股，已归属并预计归属4,799,984股，2018年和2017年行使的普通股期权的总内在价值分别为44,000美元和202,000美元[682] - 2018年和2017年可购买普通股的期权分别为4,891,588份和3,672,620份，认股权证均为413,320份[696] - 发行时，普通股认股权证负债预期期限为2.0年，无风险利率为1.53%，预期波动率为78.97%，无预期股息；2018年12月31日，预期期限为2.3年，无风险利率为2.46%，预期波动率为86.74%，预期股息收益率为0% [700][702] - 2018年12月31日，预期波动率估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减53美元；普通股公允价值估计值变动10%，普通股认股权证负债公允价值将增减118美元[702] - 2018年和2017年，按公允价值计量的负债（第3层次）中，优先股认股权证负债年末余额分别为0美元和0美元，普通股认股权证负债年末余额分别为797美元和523美元[704] - 2018年公司对设定提存计划的费用为107美元[705] - 2018年和2017年租金费用分别为630美元和613美元，2018年12月31日和2017年12月31日递延租金负债分别为39美元和48美元[706][707] - 截至2018年12月31日，公司因与西北大学的许可协议已支付总计3,864美元[710] - 2018年和2017年公司向AuraSense, LLC收取的费用分别为38美元和17美元，2018年和2017年12月31日AuraSense, LLC的欠款分别为10美元和17美元[712][714] 税收相关 - 2017年12月22日美国签署税收改革法案，自

exicure OTCQB: XCUR February 2019 @exicure www.exicuretx.com Disclaimers SPECIAL NOTE REGARDING FORWARD LOOKING STATEMENTS This presentation contains forward-looking statements. All statements other than statements of historical facts contained in this presentation, including statements regarding our future results of operations, business strategy, current and prospective product candidates, results of ongoing clinical trials, planned clinical trials and preclinical activities, product approvals, timing and ...