核心观点 - 公司报告了vidofludimus calcium在复发缓解型多发性硬化症(RRMS)患者中的长期开放标签扩展(OLE)数据 显示92.3%患者在144周时保持无12周确认残疾恶化(CDW) 92.7%保持无24周CDW [1][3] - 药物展现出良好的安全性和耐受性 治疗持续时间长达5.5年未出现新的安全信号 累计治疗年数约952年 [1][3] - 该药物具有独特的双重作用机制 结合神经保护 抗炎和抗病毒效果 通过激活Nurr1和抑制DHODH酶发挥作用 [6] 临床试验数据 - 144周时29例确认的CDW事件中 44.8%与复发相关恶化(RAW)相关 仅13.8%与复发无关进展(PIRA)相关 [3] - 2期EMPhASIS试验纳入268名RRMS患者 254名进入OLE期 截至2025年1月14日数据截止 182名患者(71.6%)完成144周评估 [4] - 试验达到主要和关键次要终点 具有高度统计学显著性 安全性与安慰剂相似 [4] 药物特性 - 口服小分子药物 目前处于多发性硬化症(MS)的3期临床试验阶段 [5] - 在2期试验中显示可显著减少脑部病变 并在延缓确认残疾恶化方面表现出积极效果 [6] - 在进展型MS患者中也显示出临床益处 包括显著减少确认残疾恶化和丘脑脑容量损失 [6] - 已在约2700名个体中测试 显示出良好的药代动力学特征 [6] 公司研发管线 - 主要研发项目vidofludimus calcium预计2026年底获得3期临床试验顶线数据 [7] - 其他在研产品包括针对肠道屏障功能的IMU-856和针对胃肠道疾病的IMU-381 [7] - 公司专注于开发治疗慢性炎症和自身免疫性疾病的口服小分子疗法 [7]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Immunic (IMUX)，一家临床阶段公司，专注于慢性炎症、自身免疫性疾病的新型口服治疗药物研发，尤其聚焦于多发性硬化症 [2] - 行业：医疗保健行业 核心观点和论据 公司商业机会与财务情况 - 公司目标是实现视频富钙素数10亿美元的峰值销售潜力，近期完成了6500万美元的二次发行 [3] 公司产品线 1. **β-硫代苹果酸钙（Beta frutimous calcium）** - **药物特点**：是一种口服新药，兼具神经保护和预防复发的双重作用机制，通过抑制DHODH来抑制过度免疫，同时激活NurOwn保护神经元免受细胞死亡，具有出色的安全性和耐受性 [4][5] - **研发进展**：处于复发型多发性硬化症（RMS）的3期试验阶段，刚刚完成两种形式的进展型多发性硬化症（PMS）的2期研究 [3][8] - **市场潜力**：全球七大市场中，多发性硬化症符合条件的患者有12亿人，其中复发型90万人，非活动性继发性进展型17.5万人，原发性进展型约12万人。预计该药物在所有形式的多发性硬化症中的峰值销售额为30 - 70亿美元 [8][9] - **研究数据** - **EMPHASIS研究**：2019 - 2020年在复发型多发性硬化症患者中进行的2期研究，268名患者随机分组，测试了10、30和45毫克三种剂量与安慰剂对比。治疗24周后，累积活动性病变减少76%，钆增强病变减少78%，具有高度统计学意义；治疗组确诊残疾恶化率显著低于安慰剂组；研究结束两年后，94.2%的患者无确诊残疾恶化 [11][12][13] - **CALIPER研究**：在进展型多发性硬化症患者中进行的2期研究，467名患者随机分组，45毫克剂量与安慰剂对比。研究成功证明了β-硫代苹果酸钙在进展型多发性硬化症中的神经保护潜力，整体研究中确诊残疾风险降低24%，原发性进展型多发性硬化症亚组中降低33%；24周确诊残疾恶化风险总体降低24.1%，原发性进展型多发性硬化症人群中降低32.5%，非活动性继发性进展型多发性硬化症中接近20%，活动性继发性进展型多发性硬化症亚组中降低33.7%；无基线钆增强病变的391名患者中，24周确诊残疾恶化风险降低34%，原发性进展型多发性硬化症中降低35%，非活动性继发性进展型多发性硬化症中接近30% [19][20][22] 2. **IMU856** - **药物特点**：针对胃肠道疾病，特别是乳糜泻，是一种血清素6选择性调节剂，通过促进肠壁上皮层再生来恢复肠道健康，不具有免疫抑制作用，可应用于多种胃肠道疾病 [4][26] - **研究数据** - **临床前研究**：在大鼠的6个月研究中，IMU856有效降低了体重增加，呈剂量依赖性，最高可达40% [30] - **临床研究**：在乳糜泻患者的1期临床研究中，160毫克剂量组患者样本中基线GLP - 1水平最高增加250%；在1b期概念验证研究中，选择乳糜泻作为适应症，在4周的研究中，前2周给药，后2周添加每日6克麸质，80、160毫克剂量与安慰剂对比，尽管各剂量组患者数量较少（分别为11、13和13人），但在29天的观察期内，对肠道绒毛有统计学意义的保护作用；药物能够在短时间内以剂量依赖的方式恢复维生素B12、锌等营养素的吸收 [31][35][36] 其他重要但可能被忽略的内容 - 进展型多发性硬化症中，目前只有罗氏的subgrievous获批用于治疗原发性进展型多发性硬化症，在美国和U5国家有12万患者被诊断，只有45%的患者接受积极的疾病修饰治疗，且该适应症诊断不足，未来有更多患者需要治疗 [16] - β-硫代苹果酸钙的3期INSURE研究已完全入组，预计2026年底读出顶线数据，研究将测试35毫克剂量与安慰剂对比，主要终点是首次复发时间，还将合并两项研究数据读出确诊残疾恶化这一次要终点 [14][15] - IMU856的研究将进一步探索其在控制人类体重增加方面的潜力 [32]

Zenas BioPharma (ZBIO) 2025 Conference June 05, 2025 01:25 PM ET Speaker0 Right. Welcome everyone to Jefferies twenty twenty five Global Healthcare Conference. My name is Roger Song, one of the senior analysts cover semi cap biotech in The US. It is my great pressure to introduce our next printing company, Dennis, BioPharma. And now we have the CEO, Lonnie Mota. And then he will give us some copy presentation, and then we're gonna have some q and a toward the end. Welcome, Lonnie. Speaker1 That sounds great ...

核心观点 - 公司完成vidofludimus calcium在复发型多发性硬化症(RMS)的两项3期ENSURE试验患者招募 预计2026年底公布顶线数据 [1][2] - 2期CALLIPER试验新增数据显示该药物在进展型多发性硬化症(PMS)中使24周确认残疾恶化风险降低24% 在PPMS亚型中风险降低达33% [4][5] - 药物具有首创的双重作用机制 结合神经保护、抗炎和抗病毒效应 可能改变口服MS治疗市场格局 [3][7] 临床试验进展 ENSURE 3期试验 - 两项相同设计的全球多中心3期试验(ENSURE-1/ENSURE-2)共招募2,221名RMS患者(1,121名和1,100名) 覆盖15个国家100多个研究中心 [2] - 主要终点为72周内首次复发时间 次要终点包括EDSS量表确认残疾恶化时间、新T2病灶体积等影像学指标 [2] - 公司高管表示按时完成招募是重要里程碑 同步数据读取将支持对次要终点的汇总分析 [3] CALLIPER 2期试验 - 在467名PMS患者中显示24周确认残疾恶化(24wCDW)风险比(HR)降低24%(HR 0.76) [5] - 亚组分析显示PPMS患者风险降低33%(HR 0.67) naSPMS降低19%(HR 0.81) aSPMS降低34%(HR 0.66) [5] - 基线无钆增强病灶患者群体显示更显著效果 总体风险降低34%(HR 0.66) PPMS亚型降低35%(HR 0.65) [5] 药物机理 - 作为首创Nurr1激活剂 通过激活神经保护转录因子产生直接/间接神经保护作用 [7] - 选择性抑制DHODH酶实现抗炎和抗病毒效应 形成独特双重作用机制 [7] - 迄今约2,700人暴露于该药物 显示良好药代动力学特征和安全性 [7] 市场潜力 - 若获批可能成为首个覆盖MS全疾病谱的口服治疗选择 改变现有市场格局 [3] - 在RRMS患者中已显示减少脑病灶和延缓残疾恶化的治疗效果 [7] - PMS领域显示减少残疾恶化和丘脑体积损失的临床获益 支持向3期试验推进 [5][6] 公司管线 - 除vidofludimus calcium外 管线包括靶向SIRT6的IMU-856(恢复肠道屏障功能)和临床前阶段分子IMU-381 [8] - 公司专注于慢性炎症和自身免疫疾病的口服小分子疗法开发 [8]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：多发性硬化症（MS）治疗行业，尤其是CD20药物细分领域 [3][4][5] - 公司：TG Therapeutics（TGTX），其产品Beyond Meat（BREONV）在CD20市场竞争 [27] 纪要提到的核心观点和论据 CD20 MS市场现状与未来趋势 - **核心观点**：CD20是MS患者的主要治疗方法，市场份额持续上升，未来也将继续增长；IV和SubQ两种给药方式将长期共存，IV仍将是主要给药方式，但SubQ也会持续增长 [5][10][19][20] - **论据**： - 新培训的MS临床医生更倾向于早期使用高效的CD20药物治疗，且仍有部分神经科医生未使用CD20药物，随着年轻一代医生进入该领域，使用CD20药物的患者比例将增加 [5][6] - SubQ药物目前约占所有新患者的35% - 40%，增长可能有所放缓，但由于学术中心和保险公司推动治疗地点从昂贵的IV中心转移，以及药物开发者与神经科医生的良好合作，SubQ市场仍将继续增长 [7][8][9] - IV给药方式因无需担心患者依从性、医生可直接观察患者情况等优点，仍将保持领先地位 [15][16][17] - 目前CD20药物在新MS患者中的动态市场份额约为50% - 55%，整体市场份额将随着时间推移逐渐赶上动态市场份额 [19][20] TG Therapeutics公司产品目标与策略 - **核心观点**：公司目标是成为CD20市场的头号企业，通过产品、价格、人员和流程四个要素的结合，以及持续的市场推广和产品创新来实现这一目标 [28][29][31] - **论据**： - 公司产品BREONV价格最低，团队平均MS经验达12年，营销战略执行出色，目前已成功占据一定市场份额 [29][30][31] - 公司自产品推出以来，战略性地将商业团队规模扩大了一倍，未来还将继续扩大团队以覆盖更多潜在神经科医生 [40][41][42] - 公司通过DTC营销提高产品在患者群体中的知名度，目前已开展线上DTC营销，并推出了首个全规模电视广告 [43][44][46] 产品研发与改进 - **核心观点**：公司正在对IV产品进行改进，并开发SubQ产品，这些改进和新产品将为患者提供更多选择，有望增加销售和市场份额 [50][55][59] - **论据**： - 公司计划将IV产品的首次和第二次剂量合并，预计在2027年下半年将该改进纳入产品标签，市场研究表明这一改进将受到患者和治疗中心的欢迎 [53][54][55] - 公司已对近100名患者进行了30分钟的BREONV IV输注治疗，正在研究该治疗方式的关键试验设计，市场研究显示这一改进将对销售和市场兴趣产生积极影响 [56][57][58] - 公司计划在未来两个月内启动SubQ产品的研究，预计约一年完成患者招募，再经过约六个月完成自动注射器桥接组件，有望在2027年中提交申请，2028年中获得批准 [66] 公司财务状况与可持续性 - **核心观点**：公司预计运营费用将逐步增加，但收入增长将更快，公司目前的现金状况、收入和运营费用能够支持长期增长 [72][73] - **论据**： - 去年公司收入为3.10亿美元，今年预计为5.60亿美元，收入增长显著，而费用仅增长10% - 20% [72][73] - 公司的运营费用包括SubQ产品研发、IV产品改进、Acercell研究以及潜在的其他适应症研究等，但这些费用不会大幅增加，且公司在收购产品时非常谨慎 [73][74][77] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司正在探索BREONV在MS以外的其他适应症，如重症肌无力（MG），并期待CD19在该领域的推出，以帮助确定未来的发展方向 [74][75] - 公司目前正在进行线上DTC营销，并推出了首个全规模电视广告，希望提高产品在患者群体中的知名度 [46] - 公司预计在7月底或8月初的季度电话会议上提供更全面的SubQ产品研究计划更新 [67]

NEW YORK, May 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- TG Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TGTX), today announced the presentations of data highlighting BRIUMVI® (ublituximab-xiiy) in patients with relapsing forms of multiple sclerosis (RMS), at the 2025 Consortium of Multiple Sclerosis Centers (CMSC) annual meeting. Links to each presentation are included below. “We were pleased to present three encore presentations yesterday during the CMSC conference. We continue to be impressed by the BRIUMVI data and look forward to co ...

文章核心观点 - 罗氏公布芬布替尼96周新数据，显示复发性多发性硬化症患者两年内无残疾进展且疾病活动水平低，三项三期临床试验数据预计年底公布 [1][5] 芬布替尼96周数据情况 - 99名患者进入开放标签扩展（OLE）研究，93名在96周后仍留在研究中，接受芬布替尼治疗的患者年化复发率低至0.06，两年内无残疾进展 [2] - MRI扫描显示，96周时未检测到新的T1钆增强（T1 - Gd +）病变，从安慰剂转为芬布替尼治疗组的新的或扩大的T2病变年化率从12周双盲期末的6.72降至96周的0.34 [3] - 芬布替尼在OLE研究中的安全性与之前报告的数据一致，96周未发现新的安全问题，常见不良事件包括COVID - 19（10%）、尿路感染（10%）等，两名患者出现严重不良事件（2%） [4] 芬布替尼介绍 - 是一种研究性口服、可逆、非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，对BTK的选择性比其他激酶高130倍，是目前唯一处于多发性硬化症三期试验的可逆BTK抑制剂 [6] - 是B细胞和小胶质细胞激活的双重抑制剂，可能减少多发性硬化症疾病活动和残疾进展，超过2700名患者和健康志愿者已在一、二、三期临床试验中接受治疗 [7] FENopta研究情况 - 是一项全球二期、随机、双盲、安慰剂对照的12周研究，旨在研究芬布替尼对109名18 - 55岁复发性多发性硬化症患者的疗效、安全性和药代动力学 [9] - 数据显示芬布替尼可穿透中枢神经系统，能显著减少新的T1 - Gd +病变和新的/扩大的T2病变，安全性与之前和正在进行的临床试验一致，无新安全问题 [10] - 完成该研究的患者可选择参加OLE研究，所有患者最多接受192周的芬布替尼治疗 [11] 多发性硬化症情况 - 是一种慢性疾病，全球超290万人受影响，免疫系统异常攻击中枢神经系统神经细胞周围的髓鞘，导致炎症和损伤，最终可能导致残疾 [12] - 约85%患者为复发性形式（RMS），15%为原发性进行性形式（PPMS），治疗目标是尽早减缓、阻止并理想情况下预防疾病进展 [13][14] 罗氏在神经科学领域情况 - 神经科学是罗氏研发的主要重点，正在研究十多种用于神经系统疾病的药物，包括多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等 [15][16] 罗氏公司情况 - 1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于通过科学卓越性发现和开发药物及诊断方法 [17] - 可持续发展是公司业务的重要组成部分，承诺到2045年实现净零排放，旗下包括美国的基因泰克和日本中外制药 [18]

NEW YORK, May 27, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- TG Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TGTX), today announced the upcoming schedule of presentations highlighting BRIUMVI (ublituximab-xiiy) data in patients with relapsing forms of multiple sclerosis (RMS), at the 2025 Consortium of Multiple Sclerosis Centers (CMSC) annual meeting, being held May 28-31, 2025 in Phoenix, Arizona. Abstracts are now available online and can be accessed on the CMSC meeting website at www.mscare.org/2025. Details of the upcoming presentations ...

TORONTO, May 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quantum BioPharma Ltd. (NASDAQ: QNTM) (CSE: QNTM) (FRA: 0K91) (“Quantum BioPharma” or the “Company”), a biopharmaceutical company dedicated to building a portfolio of innovative assets and biotech solutions, today announced that dosing of drug has completed in 90-day oral toxicity and toxicokinetic studies for Lucid-21-302 (Lucid-MS) for Multiple Sclerosis (“MS”). These studies were commissioned to provide data to support an IND application with the US FDA. “We are ...

TG Therapeutics (TGTX) Q1 2025 Earnings Call May 05, 2025 08:30 AM ET Speaker0 Greetings, and welcome to TG Therapeutics First Quarter Conference Call and Webcast. At this time, all participants are in a listen only mode. A question and answer session will follow the formal presentation. As a reminder, this conference is being recorded. It is now my pleasure to introduce your host, Jenna Bosco, Chief Communications Officer. Thank you. You may begin. Speaker1 Thank you. Welcome, everyone, and thanks for join ...