财务数据和关键指标变化 - 第一季度整体收入增长18%，由Tyvaso DPI相关收入带动 [17] - Tyvaso DPI特许权使用费在第一季度贡献3000万美元，较去年同期增长32% [18] - 合作与服务收入本季度为2900万美元，较上年同期增长18% [18] - Afrezza第一季度净收入为1500万美元，较上年增长3% [18] - V Go第一季度净收入约为400万美元，下降6% [19] - 第一季度报告净收入1300万美元，每股收益0.04美元，较2024年第一季度增长24% [19] - 非GAAP基础上，第一季度净收入2200万美元，每股收益0.07美元，较2024年同期增长43% [20] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 内分泌业务在NRxs上增长20%，在TRxs上增长14% [4] 糖尿病业务 - Afrezza新处方和重复处方较上年增长，第一季度净收入增长3% [18] - V Go第一季度净收入下降6%，销售团队自2024年第四季度起不再积极推广 [19] 孤儿肺业务 - Tyvaso DPI在过去四个季度带来约11亿美元相关收入，公司获得10%特许权使用费，第一季度制造收入2900万美元 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - NTM市场预计到本十年末将超过10亿美元，美国和日本可寻址人口最多，该疾病年增长率为7% [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 内分泌业务计划在2025年年中提交儿科扩展申请，期待成人标签变更在Q4获批 [4] - 糖尿病业务看好Afrezza儿科市场潜力，计划制定不同的儿科产品推出策略 [6][65] - 孤儿肺业务利用Tyvaso DPI收入为clofazamine MannKind 101和natinib MannKind 201提供资金 [8] 行业竞争 - NTM市场现有疗法在疗效、安全性和耐受性方面存在局限性，公司认为clofazamine有机会成为下一个潜在上市产品 [9] - IPF市场只有两种获批药物，大多数患者无法耐受，公司认为natinib可作为背景疗法 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前符合投资者对商业阶段公司的期望，具有收入增长、有前景的产品线和强劲财务状况且债务少的特点 [3] - 公司对Afrezza的未来增长有信心，尤其是若能获得儿科适应症批准 [17] - 尽管关税情况在演变，但公司关键产品目前要么免税，要么有能力应对 [47] 其他重要信息 - 公司将参加RBC和Jefferies会议，以及即将到来的ISPOR和ACE科学会议并展示数据 [20][24] - 公司MANKIND 101研究85%的站点已在四个国家启动，55名患者已随机分组，预计年底实现100名患者入组中期分析 [11][12] - 公司natinib的一期研究已完成，达到安全和耐受性目标，预计在全球试验的下一阶段继续开发 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于MANKIND - 201的二三期试验设计及FDA反馈 - 公司暂未给出FDA反馈的太多指导，试验设计考虑为多剂量组与安慰剂对比，还在讨论是针对初治患者、不耐受现有产品的患者还是在profenadone基础上进行试验 [28][29][30] 问题2: IPF研究的终点指标、剂量水平以及Tyvaso IPF数据相关问题 - IPF研究考虑几个不同剂量，目标是与安慰剂对比看差异，还未确定统计终点；Tyvaso IPF相关问题需与UT进一步讨论，预计一两个季度后有更明确计划，可能是简易研究而非大规模试验 [33][34][37] 问题3: 成人标签更新的理由、成人市场的增长预期以及供应链受宏观环境的影响 - 成人标签更新是因为更好的转换剂量能带来更好的时间范围和控制效果，公司希望在Q4获批，认为成人市场有增长空间，但目前团队重点是为儿科产品推出做准备；公司主要在美国制造，预计关税影响不大，关键产品要么免税要么有能力应对，V Go预计也会免税 [43][44][47] 问题4: MANKIND - 201和Tyvaso DPI在IPF治疗领域的定位以及设备交付方面的合作机会 - MANKIND - 201的natinib可作为背景疗法与其他新药联合使用，以帮助更多患者；公司计划为MANKIND - 201使用现有的成功设备平台，clofazamine先使用喷射雾化器，也在考虑将干粉版本融入DreamBuild平台，目前认为不需要其他设备平台，但对创新和患者支持持开放态度 [50][53][58] 问题5: Afrezza新处方增长高于重复处方的原因以及儿科产品的推出策略 - 新处方增长是新数据和销售团队执行的综合结果，公司开展了吸入3数据集的教育活动，增加了销售团队人员和在ATTD会议上的话语权；儿科产品推出策略与成人不同，80%的患者在儿童医院或学术医疗中心接受治疗，公司有综合计划待董事会批准 [62][63][65] 问题6: 儿科Afrezza患者的依从性和市场接受度以及公司产能是否需要增加资本支出 - 儿科患者情况与成人不同，儿科医生更愿意尝试新技术，家长对孩子健康更积极，Afrezza在关键试验中低血糖情况较少，肺安全数据良好，青少年患者依从性较高，但低龄儿童在学校使用可能有挑战；公司设备制造有高产能可按需扩大，填充设备线也有足够空间容纳MANKIND - 201和Afrezza的生产，MANKIND 101的制造产能正在建设中，预计未来五年不需要重大资本支出 [69][71][80]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度末现金头寸为2.041亿美元，其中包括1月完成的公开发行所得净收益约6550万美元，预计现金可支撑到2026年底 [23] - 本季度总运营费用为3780万美元，较2024年同期下降82% [25] - 研发费用为2210万美元，2024年第一季度为3660万美元，主要因AMX - 35治疗ALS的支出减少、薪资和人员相关成本降低以及临床前开发活动减少 [25] - 销售、一般和行政费用为1570万美元，2024年第一季度为5780万美元，主要因薪资和人员相关成本降低以及咨询、专业和其他服务费用减少 [25] - 本季度确认非现金股票薪酬费用680万美元，2024年第一季度为990万美元 [26] - 2025年第一季度记录与产品回扣和购买承诺结算相关费用140万美元，剩余相关现金义务310万美元，预计在2025年剩余时间支付 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 Avexatide - 上个月在治疗PBH的关键III期Lucidity临床试验中对首位参与者给药，预计2025年完成入组，2026年上半年获得顶线数据，若获批预计2027年商业推出 [7][10] - 在2b期试验中，每日一次90毫克剂量的Avexatide使二级低血糖事件减少53%（p值为0.004），三级低血糖事件减少66%（p值为3） [21] AMX - 35 - 用于治疗Wolfram综合征，去年12人II期开放标签HELIOS试验报告积极顶线数据，参与者在24周时所有测量结果均有改善或稳定，部分参与者48周长期数据显示持续改善，即将在本周末会议上公布完整48周数据，相关发现和与FDA的讨论将为III期试验设计提供信息 [12] - 用于治疗PSP，今年1月完成ORION试验2b部分入组，共139名参与者随机分组，预计今年第三季度公布数据，结果将指导是否推进到III期试验 [14] AMX - 114 - 上个月在治疗ALS的I期LUMINA试验中对首位参与者给药，该试验为多国、随机、双盲、安慰剂对照、多次递增剂量试验，预计今年晚些时候获得早期队列数据 [7][15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有16万人患有PBH，2023年美国约有27万例新的减肥手术，其中22万例为最常见的Roux en Y胃旁路手术和袖状胃切除术，与上一年相比手术趋势变化不大 [9][20] - 美国约有3000人患有Wolfram综合征，约2.3万人患有PSP，两种疾病均无获批治疗方法 [12][13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于四个临床试验的强力执行，目标是为严重神经退行性或内分泌疾病开发新疗法 [28] - 若Avexatide获批，公司将进行市场准入教育，确保患者能有效获取药物 [65] - 公司认为Avexatide在治疗PBH方面有较强优势，其他同类项目尚处早期，需克服诸多障碍 [82] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司重要执行年，已取得多个重要里程碑，公司有信心在临床项目上取得进展 [7] - 公司对Avexatide的潜力感到兴奋，认为其能填补PBH治疗空白，且临床研究站点参与度高 [10] - 公司对AMX - 35在Wolfram综合征和PSP治疗中的表现有期待，相关试验数据将指导后续决策 [12][14] - 公司对AMX - 114在治疗ALS的I期试验进展感到兴奋，期待早期队列数据 [15] 其他重要信息 - 公司提醒电话中非历史事实陈述为前瞻性陈述，实际事件和结果可能与陈述有重大差异，公司除非法律要求，不承担更新此类陈述的义务 [5] - 公司将在7月的ENDO 2025会议上展示Avexatide II期和2b期研究的额外分析，包括新的群体药代动力学和药效学数据 [22] 问答环节所有提问和回答 问题1: Avexatide是否需要大型患者教育活动，原因是有症状患者不知自己患病还是针对症状较轻患者 - 回答: PBH在成人内分泌学家和患者中较知名，但因是罕见病且此前无治疗方法，公司需对医疗界、患者群体进行教育，若获批还需介绍Avexatide潜在益处 [32][34] 问题2: PSP试验中期数据在PSP评级量表上的疗效标准 - 回答: 该研究有80%的把握检测到PSP评级量表30%的效果，决策将基于所有数据，PSP临床意义研究有限，不同观点认为单个点差异或20% - 30%的变化可能有临床意义 [37][38][40] 问题3: PBH患者中寻求治疗的人数，以及是否仍假设8%接受手术患者会在3 - 4年内患PBH - 回答: 寻求治疗的患者群体更大，约16万PBH患者是尝试多种方法后仍有持续低血糖的人群；公司认为仍可假设8%的比例，因减肥手术后部分人会出现持续低血糖，主要驱动因素是身体可能有加速的GLP - 1反应，且通常PBH在手术后1 - 3年出现 [45][48][50] 问题4: 与FDA就试验设计的讨论中剩余的问题或争议，以及48周数据对试验设计决策的帮助 - 回答: 公司不讨论与FDA互动细节，48周数据将为III期项目提供信息，待与FDA就III期协议达成一致后会分享相关信息；48周数据将关注与24周类似的终点，如AUC变化、C肽对混合餐耐受的反应、血糖指标等 [55][56] 问题5: Avexatide研究是否有基于PBH严重程度的亚组分析，获批后支付方是否会有使用限制 - 回答: 研究重点是整个研究人群，入组患者在导入期每周至少有一次二级或三级事件；目前PBH无获批疗法，预计不会有阶梯疗法，公司团队已在进行市场准入工作，会向医生和支付方强调患者需求 [61][62][65] 问题6: GLP - 1拮抗剂Avexatide不会导致安全问题的信心来源 - 回答: 公司有大量Avexatide非临床和临床安全数据，该药迄今耐受性良好；它是竞争性拮抗剂，可减弱内源性GLP - 1作用，动物研究中高剂量给药也未出现令人担忧的不良事件 [70][71] 问题7: 公司目前对潜在业务发展活动的考虑 - 回答: 公司对管线感到兴奋，未来12 - 15个月各临床试验有重要里程碑，当前重点是执行 [72][73] 问题8: ALS试验纳入标准是否考虑NfL水平 - 回答: 试验纳入标准未要求特定高NfL水平，因ALS患者脑脊液中NfL水平通常比正常高10倍，且作为首次人体试验，不想过度细分而错过重要人群或信号，会关注不同NfL水平患者情况 [77][78] 问题9: Avexatide与其他抑制胰岛素和GLP - 1分泌药物的比较，以及III期试验中安慰剂反应风险 - 回答: Avexatide处于III期且有突破性疗法指定，基于五项成功试验，公司认为其安全性和有效性良好，其他项目尚处早期；II期研究中未看到导入期和安慰剂期有显著差异，虽进行研究功率分析时考虑了安慰剂效应，但认为研究功率足够 [82][85][86]

业绩总结 - 2025年第一季度收入同比增长22%[8] - 2025年第一季度调整后运营亏损同比减少25%[8] - 2025年第一季度总收入为1.065亿美元，同比增长22%[44] - VYVGART和VYVGART Hytrulo的销售额为1,810万美元，同比增长38%[44] - NUZYRA的销售额为1,510万美元，同比增长53%[44] - 预计2025年总收入指导为5.6亿至5.9亿美元[41] - 预计2025年第四季度实现盈利[41] 现金流与财务状况 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物、短期投资和当前受限现金总额为8.573亿美元，较2024年12月31日的8.797亿美元有所下降[10] - 2025年第一季度调整后的运营损失为3705.3万美元，较2024年第一季度的4931.7万美元有所改善[77] 新产品与研发进展 - 两项新药申请（NDA）正在NMPA审查中，分别为KarXT（用于治疗精神分裂症）和TIVDAK（用于治疗宫颈癌）[7] - 预计2025年将提交VYVGART在中国的CMC变更申请[16] - ZL-6201和ZL-1222等多个候选药物正在加速全球管线推进[7] - ZL-6201（LRRC15 ADC）和ZL-1503（IL-13/IL-31R）已进入临床试验阶段[40] - 公司计划每年生成至少1-2个IND申请[40] 市场潜力与扩展 - VYVGART在中国的市场潜力为170,000名患者，当前治疗覆盖率约为10%[15] - Bemarituzumab针对胃癌的患者年发病率估计为359,000例，其中约30%存在FGFR2b过表达[22] - 中国CIDP患者估计诊断人数为5万，约43%的患者对现有标准治疗无效[88] - 小细胞肺癌(SCLC)每年全球新诊断患者约为372,000人[122] 临床试验与疗效数据 - ZL-1310在小细胞肺癌（SCLC）患者中显示出74%的客观缓解率（ORR）[31] - Efgartigimod在临床试验中，约30%的患者在INCAT评分上提高了3-4分[89] - KarXT在EMERGENT-1试验中，5周时PANSS总分减少11.6分，KarXT组为-17.4，安慰剂组为-5.9[97] - XACDURO在全球III期ATTACK试验中，临床治愈率为61.9%[107] - TIVDAK治疗的中位生存期(OS)为11.5个月，相较于化疗的9.5个月，显示出显著延长[111] 未来展望 - 预计2028年收入将达到20亿美元[13] - 公司在免疫肿瘤学领域的研发持续推进，特别是在NSCLC和OC的治疗上[139] - 公司在全球范围内的市场扩展策略正在实施，以提高产品的市场渗透率[139]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Indaptus Therapeutics创始人兼首席科学官Michael Newman博士将在第六届基于细胞因子的药物开发峰会上担任专家演讲嘉宾和第二天会议主席，公司认为这反映了其在细胞因子研究的领导地位及创新方法获认可 [1][3] 公司动态 - Indaptus Therapeutics创始人兼首席科学官Michael Newman博士将在2025年5月15 - 16日于波士顿举行的第六届基于细胞因子的药物开发峰会上担任专家演讲嘉宾和第二天会议主席 [1] - Newman博士将于5月15日下午12:15发表题为“脉冲细胞因子递送用于抗肿瘤免疫治疗及其对毒性和疗效的影响”的演讲，还将主持细胞因子药物开发临床前模型小组讨论并发表第二天会议的开幕和闭幕致辞 [2] - 公司首席执行官Jeffrey Meckler表示该邀请反映了Newman博士在细胞因子研究的领导地位及公司创新方法获认可，公司推进Decoy平台时为科学能为改善免疫治疗结果的行业讨论做贡献感到自豪 [3] 公司介绍 - Indaptus Therapeutics基于免疫疗法一个多世纪的进展发展而来，其创新方法基于高效激活先天和适应性免疫细胞及途径需多靶点免疫系统激活信号包且可安全静脉注射的假设 [4] - 公司专利技术由减毒和灭活的非致病性革兰氏阴性细菌单菌株组成，产生多Toll样受体（TLR）、核苷酸寡聚化结构域（NOD）样受体（NLR）和干扰素基因刺激因子（STING）激动剂Decoy平台 [4] - 产品候选物旨在降低静脉毒性，同时保留激活先天和适应性免疫细胞及途径的能力，在临床前模型中对多种癌症有单药或联合治疗效果，还能产生免疫记忆并使肿瘤炎症特征从“冷”转“热” [4] - IND启用的非临床毒理学研究表明静脉注射产品候选物不会持续诱导细胞因子释放综合征的标志性生物标志物，可能是由于被动靶向肝脏、脾脏和肿瘤并快速消除 [4] - 公司Decoy产品候选物在临床前模型中对慢性乙肝病毒（HBV）和慢性人类免疫缺陷病毒（HIV）感染有单药活性 [4] 联系方式 - 如需更多信息可访问www.indaptusrx.com [5] - 联系邮箱为investors@indaptusrx.com [7] - 投资者关系联系人是CORE IR的Louie Toma，邮箱为louie@coreir.com [7]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为5000万美元，较2024年第一季度的4750万美元增长5%，增长主要源于FNAP（Fanapt）因双相情感障碍商业化推出带来的收入增长 [18] - 2025年第一季度FNAP净产品销售额为2350万美元，较2024年第一季度的2060万美元增长14%，增长主要归因于销量增加 [19] - 2025年第一季度HETLIOZ净产品销售额为2090万美元，较2024年第一季度的2010万美元增长4%，增长归因于扣除折扣后的价格上涨，部分被销量下降抵消 [19] - 2025年第一季度PONVORY净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度的680万美元下降18%，下降归因于销量减少 [21] - 2025年第一季度公司净亏损2950万美元，而2024年第一季度净亏损410万美元，净亏损反映了与Anaptis的独家全球许可协议费用及商业活动增加的支出 [23] - 2025年第一季度所得税收益为790万美元，2024年第一季度为50万美元 [23] - 2025年第一季度运营费用为9110万美元，2024年第一季度为5670万美元，增加3440万美元，主要由研发、销售和行政费用及法律等公司活动费用增加导致 [24] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.409亿美元，较2024年12月31日减少3370万美元，减少反映了与Anaptis的许可协议费用支出 [25] - 公司重申2025年总营收指引，并更新指引包括年末现金，预计2025年Fanapt、Hetlioz和Pomvori总营收在2.1亿 - 2.5亿美元之间，年末现金在2.8亿 - 3.2亿美元之间，此营收范围意味着2025年较2024年全年营收增长626% [30] 各条业务线数据和关键指标变化 Fanapt - 2025年第一季度总处方量较2024年第一季度增加约14%，净产品销售额增长14%，新患者启动量（新品牌处方量）增长近三倍 [9] - 2025年4月25日当周总处方量达到2000份，成为增长最快的非典型抗精神病药物之一 [9] - 销售团队持续扩张，2024年第一季度末约50人，目前约250人，预计年中增至约300人 [27] - 2025年4月面对面拜访次数比2025年第一季度月平均次数高43%，比2024年第四季度月平均次数高73%，比2024年第一季度月平均次数高超500% [27] - 已完成超1100个处方医生意识项目，2025年第一季度完成项目数量比2024年第四季度高29% [28] HETLIOZ - 尽管面临两年多的仿制药竞争，2025年第一季度仍保持最大市场份额 [9] - 净产品销售额受专业药房客户库存变化影响，未来可能因库存水平降低或购买时间不确定而波动，且可能因仿制药竞争而显著下降 [20] PONVORY - 2025年第一季度净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度下降18%，下降归因于销量减少 [21] - 正在组建专业销售团队，预计年中增至40人，近期加强了销售领导团队 [28] - 2025年4月新患者处方量创商业推出以来新高 [28] - 处方医生意识项目持续扩展，2025年第一季度完成项目数量比2024年第四季度多38% [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司进入新增长阶段，拥有多种商业化产品和丰富创新产品线，致力于通过研发和商业活动推动业务增长 [7] - 扩大销售团队，加强市场推广，提高产品知名度和市场份额 [26] - 持续投入研发，推进多个药物的临床试验和审批进程，如Tradipitant、Vicente、IMC Dolemo等 [10][11][12] - 行业面临仿制药竞争、医保政策变化等挑战，如Medicare福利重新设计可能对产品毛利率产生负面影响 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入新增长阶段，多个产品商业化进展良好，研发管线丰富，有望在2026年实现六个产品商业化 [7][29] - 尽管面临仿制药竞争和医保政策变化等挑战，但公司对未来增长充满信心，预计商业活动将推动收入增长 [26][30] 其他重要信息 - 公司员工首次超过400人，创22年新高 [8] - 公司提醒投资者，电话中的陈述可能包含前瞻性声明，存在风险和不确定性，建议投资者阅读相关报告和文件 [4][5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 对于milseperidone（Basanti）在治疗重度抑郁症的研究中，希望看到怎样的安慰剂调整变化以获得有竞争力的产品形象？ - 公司未预先设定具体幅度，主要终点是与安慰剂相比的基线变化，且抗抑郁药物在HAM D或MADRS反应上的差异不一定代表药物优劣，因为重度抑郁症研究存在很大变异性 [35] 问题2: 社交焦虑症的3期研究设计、样本量设定及何时能获得数据？ - 研究预计今年第三季度开始，关于数据获取时间暂无法回答，研究设计可参考即将发表的之前研究，采用经典设计，使用TRiR测试在TRiEAR初治患者中进行 [36][37] 问题3: tradipitant用于胃轻瘫的最新策略、获批理由及下一步进展时间，最佳情况下是重新提交药物审查还是FDA会做出类似PDUFA的决定？ - 仍处于同一审查周期，去年9月收到完整回复信，有机会申请听证会，但流程复杂，目前已申请，希望尽快得知CDER是否建议专员举行听证会，之后专员再做决定，无需重新提交申请 [39][40][41] 问题4: Fanapt的直接面向消费者（DTC）广告活动将持续多久、如何衡量投资回报、是否有成效以及主要针对双相情感障碍还是精神分裂症患者？ - 第一季度启动了针对双相情感障碍和Ponvori的DTC广告活动，同时努力提高公司品牌知名度，收到良好反馈，表明该市场对促销敏感，DTC广告活动富有成效，主要针对双相情感障碍患者 [46] 问题5: Bisanti在即将举行的ASCP会议上的展示重点是什么？ - 研究发现milsopuridone与iloperidone在体内可快速相互转化，将在会议上公布两项关键研究，一项是单次急性剂量交叉研究，另一项是多次给药至稳态再交叉研究，这些研究证实了两者在低剂量和高剂量下的生物等效性，并间接表明线性关系 [48][49] 问题6: 欧洲抗精神病药物市场机会、未满足需求以及公司在欧洲销售药物的能力，是否收到120天问题？ - 已收到120天问题，正在积极处理，欧洲抗精神病药物定价和报销困难，但对长效注射剂有需求，公司认为需先获得口服药物批准，再推进长效注射剂，公司在德国有强大营销和销售团队，对德国市场有较好了解 [51][52] 问题7: Behzanti在重度抑郁症的总市场机会有多大，若成功是否会直接与CAPLYTA竞争？ - Behzanti与CAPLYTA处于同一领域，研究设计相似，针对治疗抵抗性抑郁症和辅助治疗，采用一日一次给药，与CAPLYTA目标人群相似，公司认为Fanapt在耐受性方面可能优于CAPLYTA和其他竞争对手 [58][59] 问题8: Bisanti的脂质酯制剂作为长效注射剂何时进入临床？ - Fanapt长效注射剂已启动3期研究，Bisanti长效注射剂仍处于制剂阶段，但由于Bisanti有末端羟基，适合开发脂质酯，不同长度的脂质酯可使药物在血液中持续不同时间 [61]

财务数据和关键指标变化 - 2025财年第二季度总营收为1.243亿美元，较2025财年第一季度的1.199亿美元和2024财年第二季度的1.19亿美元有所增长，同比增长530万美元，增幅4.4% [9] - 2025财年第二季度调整后EBITDA为800万美元，占总营收的6.4%，而2024财年第二财季为310万美元，占总营收的2.6% [28] - 2025财年第二季度综合净亏损为1490万美元，即每股摊薄亏损0.44美元，而2024财年第二季度综合净亏损为4810万美元，即每股摊薄亏损1.86美元 [28] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1930万美元，而2024年9月30日为2140万美元，2024年12月31日为3800万美元 [31] - 截至2025年3月30日，净债务总额为3.995亿美元，而2024年9月30日为3.933亿美元 [32] - 2025财年第二季度资本支出为550万美元，约占总营收的4.4%，2024财年第二季度资本支出为700万美元，占营收的5.9% [32] 各条业务线数据和关键指标变化 RMS业务 - 2025财年第二季度RMS收入同比增长660万美元，增幅9.1%，主要因NHP销量增加，不过NHP平均售价较上年同期有所下降 [26] - 2025财年第二季度RMS非GAAP营业收入为1560万美元，占总营收的12.5%，而2024财年第二季度为820万美元，占总营收的6.9% [31] - NHP服务持续增长，本季度将增加大量寄宿容量，预计全年增长约20%，且NHP服务收入环比增长约10% [73][84] DSA业务 - 2025财年第二季度DSA收入为4530万美元，低于2024财年第二季度的4660万美元，主要因一般毒理学服务收入下降 [27] - 2025财年第二季度DSA非GAAP营业收入为500万美元，占总营收的4%，而2024财年第二季度为820万美元，占总营收的6.9% [29] - 2025财年第二季度DSA订单转化率为34.1%，高于上年同期的30.1% [27] - 2025财年第二季度DSA取消和负变更订单较上年同期减少约28%，过去十二个月取消订单较上一时期减少约7% [27] - 2025财年第二季度DSA订单出货比为1.01:1，过去十二个月订单出货比为0.93:1 [30] - 截至2025年3月31日，DSA积压订单为1.308亿美元，2024年12月31日为1.304亿美元，2024年3月31日为1.421亿美元 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为2025年有一定发展势头，预计RMS业务在2025财年将实现同比增长 [10] - 2025财年第二季度新订单比2024财年第二季度增长27%，本季度初报价活跃，临近季度末订单增加 [15] - 今年上半年发现业务奖项仍比截至2024年3月31日的六个月高出6.2%，预计2025财年下半年发现业务收入将实现环比和同比改善 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进行了多项投资，包括收购、开展新业务、RMS站点优化计划以及RMS和DSA站点投资，以更好地为未来做准备 [7] - 公司专注于客户满意度和客户关系，持续整合科学服务，推进RMS站点优化计划的下一阶段，并扩大NHP寄宿和殖民地管理服务 [8] - 公司修订了RMS站点优化计划，预计资本投资约650万美元，将于2026年3月完成，比原计划提前约六个月，预计从2025财年第四季度开始节省成本，每年节省600 - 700万美元 [11][12] - 公司支持FDA减少动物试验、降低新药上市时间和成本的目标，已提供多种符合FDA目标的服务，并将继续帮助开发和验证替代方法 [18][19] - 公司将适应关税带来的成本通胀，调整采购和规划策略，必要时将部分成本转嫁给客户 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为地缘政治和宏观经济风险与不确定性将持续存在，但预计2025财年接下来两个季度营收和调整后EBITDA将实现同比增长 [9] - 公司对2025财年下半年发展充满信心，正在为2026年和2027年做准备，预计发现业务收入下降趋势将在未来六个月得到扭转 [24][49] 其他重要信息 - 公司解决了一起三年前的诉讼案件，获得约760万美元和解款项，于3月到账 [8] - 公司未提供2025财年正式财务指引，待市场和客户需求更明朗、关税影响更清晰后再提供 [33] - 公司计划于5月29日在马里兰州罗克维尔的工厂举办投资者日活动 [90] 问答环节所有提问和回答 问题1: FDA宣布相关政策后，公司是否改变营销方式，客户反馈如何？ - 公司过去两三年一直在将相关服务融入业务，主要在发现和转化科学销售过程中推广。目前这些服务有一定增长，但未达预期。客户对这些服务的认知在提高，主要体现在发现和转化科学领域 [36][37] 问题2: RMS业务修订后的优化计划主要关注哪些方面？ - 修订计划旨在提高效率、优化设施，考虑到成本上升和小型动物市场规模未扩大，以及运输系统效率提高，认为不需要过多设施。该计划有利于动物福利和客户，能提高效率，且已取得一定成效 [40][41] 问题3: 2025财年第三季度业务开局如何？ - 本季度初受天气影响业务启动较慢，但报价良好。目前已过去五到六周，报价和成交情况良好，预计未来两个季度营收将同比改善，发现业务收入下降趋势将在未来六个月扭转 [46][47][49] 问题4: NIH资金对公司业务有何潜在影响，公司客户组合对NIH资金波动的抵御能力如何？ - 公司关注NIH资金相关消息，但目前业务未受显著影响。2024财年政府收入占公司总收入约7%，2025财年第二季度DSA和RMS业务的美国政府部门收入均有所增加 [52][53][55] 问题5: 本季度是否有一次性事件影响订单出货比等指标？ - 本季度取消订单大幅减少，过去十二个月取消订单呈下降趋势，而报价和订单增加，整体趋势向好 [57][58] 问题6: 公司确定的DSA业务利润率改善措施能否快速见效，还是需要两到三个季度？ - 公司关注DSA业务利润率问题已有三四个月并已采取措施，预计很快能看到成效。本季度1 - 3月利润率已有改善，部分得益于业务增长、定价调整以及成本控制 [67][68] 问题7: RMS业务NHP收入增长中，NHP服务的贡献如何？ - NHP服务持续增长，本季度将增加大量寄宿容量，预计全年增长约20%，NHP服务收入环比增长约10% [73][84] 问题8: 公司提到持续整合科学服务，具体指什么？ - 整合科学服务意味着成为一家统一的公司，通过整合服务为客户创造更多价值，提高交付速度，加速客户产品开发，包括开发内部项目管理系统、改变公司文化等 [79][80]

财务数据和关键指标变化 - 2025财年第二季度总营收1.243亿美元，较2025财年第一季度的1.199亿美元和2024财年第二季度的1.19亿美元有所增长，同比增加530万美元，增幅4.4% [8][25] - 2025财年第二季度调整后EBITDA为800万美元，占总营收的6.4%，而2024财年第二财季为310万美元，占总营收的2.6% [27] - 2025财年第二季度综合净亏损为1490万美元，摊薄后每股亏损0.44美元，而2024财年第二季度综合净亏损为4810万美元，摊薄后每股亏损1.86美元 [27] - 2025财年第二季度利息支出从2024财年第二财季的1110万美元增至1340万美元，主要因2024年9月发行的第二留置权票据产生的利息 [29] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1930万美元，而2024年9月30日为2140万美元，2024年12月31日为3800万美元 [29] - 2025财年第二季度资本支出为550万美元，约占总营收的4.4%，2024财年第二季度资本支出为700万美元，占营收的5.9%，公司预计2025财年资本支出占营收的比例低于4% [31] 各条业务线数据和关键指标变化 RMS业务 - 2025财年第二季度RMS营收同比增加660万美元，增幅9.1%，主要因NHP销量增加，不过NHP平均售价较上年同期有所下降 [25] - 2025财年第二季度RMS非GAAP运营收入为1560万美元，占总营收的12.5%，而2024财年第二季度为820万美元，占总营收的6.9% [29] DSA业务 - 2025财年第二季度DSA营收为4530万美元，2024财年第二季度为4660万美元，同比下降主要因一般毒理学服务收入减少 [26] - 2025财年第二季度DSA净新订单为4450万美元，较上一季度增长5%，较2024财年第二季度增长27% [26] - 2025财年第二季度DSA转化率为34.1%，高于上年同期的30.1% [26] - 2025财年第二季度DSA取消和负变更订单较上年第二季度约减少28%，过去十二个月的取消订单较上一时期约减少7% [26] - 2025财年第二季度DSA非GAAP运营收入为500万美元，占总营收的4%，2024财年第二季度为820万美元，占总营收的6.9% [28] - 2025财年第二季度DSA订单出货比为1.01:1，过去十二个月的订单出货比为0.93:1 [28] - 截至2025年3月31日，DSA积压订单为1.308亿美元，2024年12月31日为1.304亿美元，2024年3月31日为1.421亿美元 [29] 各个市场数据和关键指标变化 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续专注客户满意度和客户关系，整合科学服务，推进RMS站点优化计划，拓展NHP寄宿和殖民地管理服务 [7] - 公司支持FDA减少动物测试、降低新药上市时间和成本的目标，多项收购和投资与FDA目标一致，公司将继续发展相关能力，但认为动物在药物研发中仍不可或缺 [18][19] - 公司计划继续参与NAMS替代方案的开发和验证，直到其被监管机构完全接受 [20] - 公司将根据关税情况调整采购和规划策略，必要时将部分成本转嫁给客户 [23] - 公司将继续整合科学服务，通过内部开发项目管理系统和改变企业文化，为客户创造更多价值，加速产品开发 [78][79] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前行业面临美国政府关税、FDA药物开发方向和NIH资金及目标变化等不确定性 [17] - 公司预计2025财年接下来两个季度营收和调整后EBITDA将同比增长，RMS业务将继续同比增长，DSA业务发现收入将在2025财年下半年实现环比和同比改善 [9][10][15] - 公司对2025财年下半年业务发展充满信心，正在为2026年和2027年做准备 [23] 其他重要信息 - 公司在本季度解决了一起三年前的诉讼案件，获得约760万美元和解款项，款项于3月到账 [7] - 公司修订RMS站点优化计划，预计资本投资约650万美元，使用租户改进资金和部分和解款项支付，预计2026年3月完成，较原计划提前约六个月，预计每年节省成本600 - 700万美元，从2025财年第四季度开始见效 [11][12] - 公司计划于5月29日在马里兰州罗克维尔的工厂举办投资者日活动，进一步阐述战略计划和客户卓越服务重点 [87] 问答环节所有提问和回答 问题1: 自FDA宣布相关政策后，公司是否改变营销方式，客户反馈如何？ - 公司在过去两三年将相关服务融入业务，主要在发现和转化科学销售过程中推广，这些服务的业务量有所增加，但增速未达预期。客户对这些服务的认知在提高，但目前主要体现在发现和转化科学领域，而非安全和功效领域 [35][36][37] 问题2: RMS业务修订后的优化计划主要关注哪些方面？ - 修订计划旨在提高效率、优化设施，考虑到成本上升和小型动物市场规模未扩大，以及运输系统效率提高，认为无需过多设施。该计划对动物福利、客户和公司效率都有益，能加速实施并带来效益 [40][41][42] 问题3: 本季度业务需求情况如何，是否延续上季度增长趋势？ - 本季度初受天气影响业务启动较慢，报价良好但客户决策迟缓，后期业务回升，实现正订单出货比。本季度开局良好，预计未来两个季度营收同比改善，发现业务在未来六个月将扭转下滑趋势 [46][47][49] 问题4: NIH资金变化对公司业务有何影响，公司客户组合受NIH资金波动影响程度如何？ - 目前NIH资金情况尚不明朗，公司业务未受显著影响。2024财年政府收入占公司总收入约7%，2025财年第二季度DSA和RMS业务的美国政府部门收入均有所增加 [52][53][54] 问题5: 本季度是否有一次性事件影响订单出货比等指标？ - 本季度取消订单大幅减少，过去十二个月取消订单呈下降趋势，而报价和订单呈上升趋势，是良好趋势 [56][57][59] 问题6: 能否提供调整后EBITDA的方向性指引？ - 公司需改善DSA利润率，这一问题已关注三四个月并在解决。部分问题与业务增长、定价、高成本NHP和天气相关费用有关，预计很快能看到改善效果 [60][66][67] 问题7: DSA业务利润率改善措施能否快速见效，还是需要两三个季度？ - 公司已关注DSA利润率问题三四个月并采取措施，本季度1 - 3月已见改善。部分改善与业务增长、定价和高成本NHP有关，预计很快能看到效果 [66][67][68] 问题8: 2025财年第二季度高成本NHP是否仍影响DSA成本结构？ - 高成本NHP在2025年1 - 4月的研究中仍有影响，到5月大部分影响已消除 [69] 问题9: 价格折扣情况是否有变化？ - 六到十二个月前价格折扣情况比现在严重，目前公司未听到太多相关情况，且有稳定客户未要求大幅折扣，公司认为当前价格合理 [70][71] 问题10: RMS业务NHP收入增长中，NHP服务贡献如何？ - NHP服务业务持续增长，本季度将增加大量寄宿能力，预计全年增长约20%，但未提供季度环比数据 [72][73] 问题11: 公司提及整合科学服务，具体指什么？ - 整合科学服务意味着成为一家统一的公司，通过内部开发项目管理系统和改变企业文化，将科学研究和安全评估阶段的知识结合，为客户创造更多价值，加速产品开发，提高数据解读能力，改善科学开发进度 [77][78][79]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为5000万美元，较2024年第一季度的4750万美元增长5%，增长主要源于FNAP因双相情感障碍商业化推出带来的收入增长 [18] - 2025年第一季度净亏损2950万美元，而2024年第一季度净亏损410万美元，净亏损反映了与Anaptis的独家全球许可协议支付的1500万美元相关费用以及Fanapt和Ponvory商业推出带来的商业活动增加 [24] - 2025年第一季度所得税收益为790万美元，2024年第一季度为50万美元 [24] - 2025年第一季度运营费用为9110万美元，2024年第一季度为5670万美元，增加的3440万美元主要由与Anaptis的许可协议相关的研发费用、商业产品的SG&A费用以及法律和其他公司活动费用增加所致 [25] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.409亿美元，较2024年12月31日减少3370万美元，减少是由于支付与Anaptis的许可协议费用 [27] - 公司重申2025年总营收指引，并更新指引包括2025年底现金，预计2025年Fanapt、Hetlioz和Pomvori总营收在2.1亿 - 2.5亿美元之间，2025年底现金在2.8亿 - 3.2亿美元之间，该营收范围意味着2025年较2024年全年营收增长626% [32] 各条业务线数据和关键指标变化 Fanapt - 2025年第一季度净产品销售额为2350万美元，较2024年第一季度的2060万美元增长14%，增长主要归因于销量增加，总处方量增加约14%，新患者启动量（新品牌处方量）增长近三倍 [20] - 4月25日当周总处方量达到2000份的里程碑，使其成为增长最快的非典型抗精神病药物之一 [9] - 公司宣布将精神病学销售团队扩大至约300名代表 [8] HETLIOZ - 2025年第一季度净产品销售额为2090万美元，较2024年第一季度的2010万美元增长4%，增长归因于扣除折扣后的价格上涨，部分被销量下降抵消 [20] - 尽管面临两年多的仿制药竞争，HETLIOZ在第一季度仍保持最大市场份额 [9] PONVORY - 2025年第一季度净产品销售额为560万美元，较2024年第一季度的680万美元下降18%，下降归因于销量减少 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进入新的增长阶段，拥有多种商业化产品和丰富的创新产品线 [7] - 扩大销售团队，包括将Fanapt销售团队扩大至约300名代表，将Ponvory销售团队扩大至约40名代表 [8][10] - 开展多项临床研究和新药申请，如Tradipitant、Visanti、Imsidolumab等的新药申请或生物制品许可申请 [10][11][15] - 行业面临仿制药竞争，如HETLIOZ面临多年仿制药竞争，且未来可能因持续的仿制药竞争导致销售额下降 [21] - 行业受到医保政策变化影响，如Medicare福利重新设计可能对公司产品的毛利润产生负面影响 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Fanapt和Ponvory的商业推出将在2025年及以后推动收入增长，Fanapt有望按季度增长，但其增长可能被HETLIOZ收入的波动或下降所抵消 [28][34] - 公司为促进未来收入增长进行有条件投资，包括研发投资和商业投资，早期现金消耗可能较高，但有望在未来带来收入增长 [34] 其他重要信息 - 公司员工首次超过400人，达到22年以来的最高水平 [7] - 公司完成了400多次Fanapt处方医生意识项目，2025年第一季度完成的项目数量比2024年第四季度高29% [30] - PONFORY处方医生意识项目持续扩大，2025年第一季度完成的项目数量比2024年第四季度多38% [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2026年milseperidone或Basanti的MDD三期数据读出时，希望看到怎样的安慰剂调整变化以获得有竞争力的产品形象 - 公司未预先设定幅度，主要终点将是与安慰剂相比的基线变化，因为抗抑郁药物研究中HAM D或MADRS反应存在很大变异性，不能仅以此判断药物优劣 [38] 问题2: 社交焦虑症三期研究的设计、样本量设定以及何时能获得数据 - 研究预计今年第三季度开始，设计可参考即将发表的之前研究，采用TRiR测试在TRiEAR初治患者中进行经典设计，暂无法回答获取数据时间 [39][40] 问题3: tradipitant用于胃轻瘫的最新策略、获批理由、下一步消息时间以及最佳情况下是重新提交药物审查还是FDA做出PDUFA类型决定 - 仍处于同一审查周期，去年9月收到完整回复信，按规定有机会申请听证，但过程复杂，FDA是否举行听证不确定，目前已申请启动该流程，希望尽快得到CDER是否向专员提议举行听证的答复，无需重新提交申请 [43][45] 问题4: Fanapt的直接面向消费者（DTC）广告活动将持续多久、如何衡量投资回报率、是否有成效以及主要针对双相还是精神分裂症患者 - 第一季度启动了针对双相情感障碍和Ponvory的DTC广告活动，同时努力提高Vanda品牌知名度，收到了良好反馈，表明该市场对促销敏感，DTC广告活动富有成效，主要针对双相情感障碍患者 [50][51] 问题5: Bisanti即将在ASCP会议上的展示应关注哪些方面 - 展示将包含两项关键研究，一项是单次急性剂量交叉研究，另一项是多剂量至稳态最大剂量后的交叉研究，这些研究证实了milsopuridone和iloperidone在低剂量和高剂量下的生物等效性，并间接表明了线性关系 [53][54] 问题6: 如何看待欧洲抗精神病药物市场机会、未满足需求以及公司在欧洲销售药物的能力，是否收到120天问题 - 已收到120天问题并正在积极处理，欧洲抗精神病药物定价和报销困难，但对长效注射剂有需求，公司认为这是一个两步走的过程，公司在德国有强大的营销和销售团队，对德国市场动态有较好了解 [55][56] 问题7: Behzanti在重度抑郁症中的总市场机会以及是否会与CAPLYTA直接竞争 - Behzanti与CAPLYTA处于同一领域，研究设计相似，针对治疗抵抗性抑郁症和辅助治疗，Behzanti采用每日一次给药，与CAPLYTA人群相似，公司认为Behzanti在耐受性方面可能优于CAPLYTA等竞争对手 [61][63] 问题8: Bisanti的脂质酯长效注射剂何时进入临床 - Fanapt长效注射剂已启动三期研究，Bisanti长效注射剂仍处于配方阶段，但由于Bisanti有末端羟基，适合开发脂质酯，不同长度的脂质酯可实现不同的药物血药浓度持续时间 [65]

财务表现 - 2025年第一季度每股净亏损1.36美元，优于Zacks共识预期的1.41美元亏损，但较去年同期1.33美元亏损有所扩大，主要因运营费用增加 [1] - 合作收入160万美元，低于Zacks共识预期的200万美元，但较去年同期的80万美元翻倍，公司尚未有获批产品故无药品销售收入 [3] - 研发费用9980万美元，同比增长22.4%，主要因临床试验推进及人员成本增加；行政费用5740万美元，同比增26.1%，源于主力管线aficamten的商业化准备投入 [5] - 截至2025年3月31日，现金及等价物约11亿美元，较2024年底的12亿美元减少 [6] 核心管线aficamten进展 - 用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的下一代心肌肌球蛋白抑制剂，FDA已接受其新药申请(NDA)，原定2025年9月26日审批，后因提交风险管控计划(REMS)被认定为重大修订，延期至12月26日，但未要求补充临床数据 [7][8][9] - 欧洲药品管理局已就aficamten的上市许可申请提出第120日问题清单 [10] - 与拜耳达成日本独家合作协议，含5000万欧元预付款及最高4.9亿欧元销售里程碑付款 [11] - 赛诺菲获得大中华区独家权益，公司可获最高1.5亿美元里程碑付款及低至两位数销售分成 [12] 临床研究动态 - MAPLE-HCM三期研究评估aficamten单药对比美托洛尔治疗梗阻性HCM，ACACIA-HCM三期研究针对非梗阻性HCM已完成主要队列入组，预计2026年上半年公布顶线数据 [13] - CEDAR-HCM研究在儿科梗阻性HCM患者中推进入组 [14] - 心脏肌激活剂omecamtiv mecarbil正在开展COMET-HF三期试验，针对严重射血分数降低的心力衰竭患者 [15] - CK-586针对射血分数保留型心衰的AMBER-HFpEF二期试验预计2025年下半年完成前两个队列入组 [16] - CK-089已完成一期单次剂量递增队列研究 [17] 市场表现与行业对比 - 公司股价在盘前交易中上涨，但年初至今累计下跌27.8%，同期行业跌幅为2.3% [3]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损78美分 超出Zacks共识预期的71美分亏损 去年同期亏损68美分 [1] - 每股亏损同比恶化主要因总运营费用增加 [1] - 无市场化产品 报告期内未产生合作收入 Zacks共识收入预期为800万美元 [2] - 研发费用同比增长8_6%至1_163亿美元 主要投入DNL126等临床项目和OTV临床前项目 [5] - 行政管理费用同比增长16_4%至2940万美元 与tividenofusp alfa生物制剂许可申请(BLA)提交及商业化准备相关 [6] - 截至2025年5月31日 现金及等价物与有价证券合计约10_5亿美元 [6] 股价表现 - 年初至今股价下跌31_4% 同期行业跌幅2_2% [4] 研发管线进展 - 完成tividenofusp alfa的BLA提交 基于I/II期Hunter综合征研究数据 进入FDA 60天审查流程 [7] - 2025年1月获FDA突破性疗法认定 用于治疗Hunter综合征 [8] - 正在开展全球II/III期COMPASS研究以支持监管批准 [8] - DNL126用于Sanfilippo综合征A型治疗 与FDA就加速开发路径进行讨论 [9] - 与武田合作开发FTD-GRN治疗药物DNL593 正在进行I/II期研究 [10] - 与渤健共同开发帕金森病药物BIIB122/DNL151 IIb期LUMA研究已完成入组 预计2026年读出数据 [11] - 自主开展帕金森病IIa期BEACON研究 针对LRRK2基因突变患者 [12] - DNL343治疗ALS的II/III期HEALEY研究未达主要终点 2025年1月终止开放标签扩展治疗 [12][13] - 与赛诺菲合作开发的ALS药物DNL788因II期HIMALAYA研究未达终点已终止开发 [14] 现金与资金状况 - 当前现金储备可支持持续研发项目投入 [15]