公司近期动态 - 公司创始人兼首席执行官Pete O'Heeron将于2026年1月11日在加利福尼亚州旧金山的圣瑞吉斯酒店举行的第9届BFC全球医疗业务发展与投资会议上发表演讲 [1] - 公司演讲定于太平洋时间2026年1月11日星期日下午4:30举行 [2] 公司业务与管线概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 专注于利用成纤维细胞及成纤维细胞衍生材料开发慢性疾病的治疗方法和潜在治愈方案 [1][3] - 公司开发了一系列针对慢性疾病的治疗管线 [3] - 公司在多个临床路径拥有超过270项已授权和申请中的美国及国际专利/专利申请 涵盖伤口愈合、多发性硬化症、椎间盘退变、银屑病、骨科、人类长寿和癌症等领域 [1][3] - 公司代表了细胞疗法和组织再生领域的下一代医学进步 [3] 公司基本信息 - 公司名称为FibroBiologics, Inc 纳斯达克股票代码为FBLG [1] - 公司总部位于休斯顿 [3]

交易进展 - 美国证券交易委员会已宣布Coeptis Therapeutics与Z Squared合并交易相关的S-4表格注册声明生效 公司将于2026年1月7日左右向截至2026年1月2日营业结束时的登记在册股东邮寄召开年度/特别股东大会的通知 该会议定于2026年1月30日举行 旨在就合并交易进行投票 [1] 合并后公司情况 - 合并后的实体已申请在纳斯达克上市 但尚未获得批准 若未能获准在国家证券交易所上市 合并后公司的证券将在交易完成后继续在OTC Markets交易 [2] - 合并交易的相关方 包括Coeptis Z Squared以及各自的董事 高级管理人员 其他管理层成员和员工 可能被视为征集股东委托书的相关参与者 [8] Coeptis Therapeutics 公司业务 - Coeptis是一家生物制药和技术公司 旗下子公司包括Coeptis Pharmaceuticals GEAR Therapeutics SNAP Biosciences和Coeptis Technologies [3] - 公司生物制药部门专注于开发针对癌症 自身免疫性疾病和传染病的创新细胞治疗平台 [3] - 公司治疗产品管线的基础是从Deverra Therapeutics授权的资产 包括一个同种异体细胞免疫治疗平台和DVX201 后者是一项临床阶段 未经修饰的自然杀伤细胞治疗技术 [4] - 公司正在开发从匹兹堡大学授权的通用多抗原CAR技术 并与VyGen-Bio及卡罗林斯卡学院的杰出医学研究人员合作开发GEAR细胞治疗和伴随诊断平台 [4] - 公司新成立了技术部门 专注于通过先进技术增强运营能力 该部门拥有从NexGenAI Solutions Group收购的AI驱动营销软件和机器人流程自动化工具 旨在优化业务流程并提高整体效率 [5] - 公司总部位于宾夕法尼亚州韦克斯福德 致力于在美国FDA的监管框架内推进其使命 [6] Z Squared 公司业务 - Z Squared致力于建设可持续且高效的加密货币挖矿业务 是一家可信的中型矿商 拥有9,000台活跃的ASIC矿机 专注于挖掘狗狗币和莱特币 这两种加密货币的市值分别为200亿美元和60亿美元 [7]

合作里程碑与付款 - Lineage Cell Therapeutics 从 Factor Bioscience 获得了一条经过低免疫编辑的新型诱导多能干细胞系 标志着双方战略合作取得了一项成功的里程碑 [1] - 该细胞系的交付触发了 Lineage 向 Factor 支付一笔成功款项 作为对 Factor 迄今为止开发工作的补偿 [1] - Factor 仍有资格从 Lineage 获得额外付款 前提是 Lineage 决定签署使用该细胞系的独家许可 [1] 细胞系技术细节与潜力 - 该新型低免疫iPSC细胞系包含一系列特定编辑 旨在支持非免疫豁免和/或非人类白细胞抗原匹配的适应症 并包含一个额外的疾病特异性编辑 可能使其区别于其他细胞疗法 [1] - 具体编辑包括：靶向删除B2M基因 旨在通过抑制CD8+ T细胞的排斥来降低源自该细胞系的产品候选物的免疫原性；靶向插入HLA-E基因 旨在过度表达HLA-E并防止不良的NK细胞反应；以及第三个未披露的编辑 旨在赋予临床差异化和在适用适应症中的竞争优势 [2] - Lineage 认为 定向细胞分化与现代基因编辑技术的结合是医学中一个令人兴奋的新分支 公司计划继续推进这一新兴领域 [2] 合作背景与协议框架 - Lineage 与 Factor 的独家期权和许可协议于2023年宣布 [2] - 该协议授予 Lineage 一项期权 以获得在特定领域内为临床前、临床和商业目的使用和再许可由 Factor 开发的新型基因编辑细胞系的独家许可 [2] - Lineage 是否推进该项目的决定将基于进一步的性能标准和额外测试的结果 包括评估该细胞系适应 Lineage 专有的细胞扩增制造平台 AlloSCOPE™ 的能力 [1] 公司战略与平台拓展 - 与 Factor 的合作支持了 Lineage 的计划 即通过将其制造和工艺开发能力与尖端细胞工程和编辑技术相结合 来创造新颖且优越的产品候选物 [2] - 这一成就支持了 Lineage 通过增加新技术和适应症来拓宽其细胞治疗平台的计划 [2] - Lineage 期待利用其在视网膜细胞移植方面积累的知识和专长 拓展到其他可能具有改变多种疾病治疗潜力的细胞治疗产品候选物 [2] 公司研发管线概况 - Lineage 是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发用于严重疾病的新型同种异体或“现货型”细胞疗法 [3] - 公司管线目前包括：用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩的 OpRegen 细胞疗法 处于与罗氏合作的2a期开发阶段；用于治疗脊髓损伤的 OPC1 细胞疗法 处于1/2a期开发阶段；用于潜在治疗听神经病变的 ReSonance 细胞疗法；用于潜在治疗因光感受器功能障碍或损伤导致视力丧失的 PNC1 细胞疗法；正在基因编辑合作下开发的 RND1 新型低免疫诱导多能干细胞系；以及专注于胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的 ILT1 细胞疗法计划 [4]

公司近期动态 - 公司首席执行官Bruce Culleton博士将于2026年1月14日太平洋标准时间上午8:15在第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [1][2] - 公司管理层将在会议期间安排一对一的投资者会议 [1] 公司核心业务与产品 - 公司是一家专注于通过细胞疗法治疗慢性肾病（CKD）的领先后期临床阶段生物技术公司 [1][3] - 公司的先导候选产品rilparencel（亦称REACT）是一种首创的、拥有专利的、专有的自体细胞疗法 [3] - 该产品已获得再生医学先进疗法认定，目前正在进行旨在评估其延缓晚期CKD合并2型糖尿病患者肾功能衰退潜力的3期REGEN-006（PROACT 1）研究 [3] - 公司成立于2015年，其技术基于超过十年的研究 [3] 投资者关系信息 - 公司演讲将通过网络直播，直播链接可在公司官网投资者关系页面的“活动”栏目获取 [2] - 活动结束后，网络直播的回放将在30天内提供 [2]

公司近期动态 - 公司首席执行官Warner Biddle将于2026年1月14日太平洋时间上午9:45在旧金山举行的摩根大通2026年医疗健康会议上发表演讲 [1] - 演讲将通过公司官网投资者关系板块进行网络直播 会议结束后网络录像将在网站上保留30天 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 专注于为自身免疫性疾病患者开发细胞疗法 [3] - 公司的核心自体CD19靶向CAR-T细胞疗法候选药物miv-cel (KYV-101) 已显示出从根本上改变多种B细胞驱动的自身免疫性疾病治疗范式的潜力 [3] - 公司正在推进其潜在同类首创的神经免疫学产品线 包括近期已完成针对僵人综合征的注册试验 以及针对全身型重症肌无力的正在进行中的注册试验 [3] - 公司还利用其他KYSA试验和研究者发起试验（包括针对多发性硬化症和类风湿关节炎的试验）来确定下一优先适应症 [3] - 公司的下一代产品管线包括采用新型创新技术以改善患者可及性和体验的CAR-T细胞疗法 [3]

公司临床进展 - Cynata Therapeutics已完成其候选药物CYP-001用于治疗新诊断高危急性移植物抗宿主病（aGvHD）的II期临床试验患者招募工作 [2] - 该试验共招募了65名参与者，在美国、欧洲和澳大利亚的多个临床中心进行，参与者被随机分配接受“类固醇+CYP-001”或“类固醇+安慰剂”的治疗方案 [3] - 试验的主要评估期为100天，预计于2026年3月结束，试验结果预计在2026年6月左右公布，主要终点是第28天的总体缓解率 [3] 疾病背景与未满足需求 - 急性移植物抗宿主病是骨髓移植等手术后的严重且常危及生命的并发症，高达50%的接受异体移植的患者会受到影响 [5] - 约有一半的aGvHD病例对标准一线类固醇治疗无效，成为“类固醇耐药”病例，这类患者的历史两年生存率低于20% [5] - 首席执行官Kilian Kelly博士表示，目前对更安全、更有效的aGvHD治疗方法存在显著的未满足需求，因为现有疗法常常无法阻止不良后果，且可能引发严重的安全问题 [4] 候选药物CYP-001简介与前期数据 - CYP-001是公司Cymerus™平台衍生的iPSC来源的间充质干细胞静脉注射产品，旨在调节免疫系统，改善aGvHD的缓解率和生存结果 [6] - 在针对类固醇耐药aGvHD患者的成功I期试验中，87%的患者显示出总体缓解，53%的患者达到完全缓解，60%的患者存活至少两年，且治疗未出现相关的严重不良事件或安全问题 [6] - 该I期试验的成果已在权威期刊《自然医学》上发表两次，并且CYP-001已获得美国FDA授予的用于治疗aGvHD的孤儿药资格认定 [6] 公司技术与研发管线 - Cynata Therapeutics是一家临床阶段的干细胞和再生医学公司，其核心是专有的治疗性干细胞平台技术Cymerus™ [8] - Cymerus™技术利用诱导多能干细胞实现细胞疗法产品（包括间充质干细胞）的经济化、商业化规模生产，无需持续从多个供体获取组织，也避免了传统方法带来的复杂性和产品不一致性问题 [9] - 除CYP-001的II期试验外，公司研发管线还包括：CYP-001用于肾移植患者的I/II期试验、CYP-004用于骨关节炎的III期试验，以及CYP-006TK用于糖尿病足溃疡的I期试验，其技术还在多种疾病的临床前模型中展示了应用潜力 [10]

公司概况 * 本次电话会议为百时美施贵宝公司举办的血液学药物研发更新会[1] * 公司首席医疗官兼全球药物开发负责人Christian Masacesi主持了演示文稿讲解[2] * 细胞疗法组织总裁Lynelle Hoch、肿瘤商业化高级副总裁Monica Shaw、血液学和细胞疗法全球药物开发副总裁Rosanna Ricafort参与了问答环节[2] 核心战略与研发重点 * 公司全球药物开发组织以科学、执行和价值为三大关键优先事项[5] * 研发策略强调利用深厚的科学专业知识，开发具有临床意义并能设定新护理标准的资产[5] * 公司正利用人工智能和机器学习为研发引擎提供动力，以更快地为患者带来治疗[6] * 公司在血液学领域拥有数十年的丰富经验和强大的产品组合[7] * 公司是首个也是唯一一个在两个不同疾病领域拥有两种获批CAR-T细胞疗法的公司，即Abecma和Breyanzi[8] * 公司未来的血液学发展由两个互补的平台驱动：靶向蛋白降解和细胞疗法[9] 靶向蛋白降解平台（CELMoDs等） * 公司正在利用三种不同的靶向蛋白降解剂模式：CELMoDs、配体导向降解剂和降解剂抗体偶联物[9] * 这些资产的一个最令人兴奋的特性是它们与其他方法（如靶向疗法、免疫调节剂、CAR-T细胞疗法）具有高度可组合性[9] * 在研的靶向蛋白降解药物共有11种，涵盖血液学和肿瘤学领域[49] * **Iberdomide 和 Mezigdomide**：是两种处于关键阶段的CELMoDs，旨在成为首个在多发性骨髓瘤中获批的新型CELMoD蛋白降解剂[12] * **Iberdomide**：计划在新诊断移植后维持治疗中取代Revlimid，头对头三期研究正在进行中，数据预计在2029年[14] * **Iberdomide 联合 Daratumumab 和 Dexamethasone (Iberdaradex)**：在9月的IMS大会上公布的数据显示，在新诊断且未接受干细胞移植的患者中，总体缓解率为95%，22个月时68%的患者达到完全缓解[15] * **Iberdaradex** 在超过三分之二的患者中诱导了微小残留病灶阴性[16] * **EXCALIBER-RRMM研究**：评估Iberdomide联合标准疗法在二至三线多发性骨髓瘤患者中，显著改善了MRD阴性率，无进展生存期数据预计明年公布[17] * **Mezigdomide**：可诱导最大程度的蛋白降解，计划与蛋白酶体抑制剂联合用于抗CD38暴露或难治的患者[15] * **Mezigdomide 联合蛋白酶体抑制剂和Dexamethasone**：在经治患者中，接受过1-2线先前治疗的患者总体缓解率超过80%，完全缓解率超过25%[17] * **SUCCESSOR-1 和 SUCCESSOR-2研究**：是Mezigdomide的关键试验，预计明年将看到两项研究的无进展生存期顶线数据[18] * **CELMoDs 的联合潜力**：公司有广泛的研究计划将CELMoDs与靶向BCMA的双特异性抗体结合，并探索其作为CAR-T前预处理剂或CAR-T输注后维持疗法的最佳序贯使用[19] * **MagnetisMM 和 MELT 研究**：在ASH大会上公布了Iberdomide/Mezigdomide与T细胞衔接器elranatamab联合的初步数据，临床前科学原理显示有协同活性[19] * **Golcadomide**：是用于淋巴瘤的CELMoD，在LBCL和FL中有两项正在进行的三期试验[26] * **Golcadomide 联合 R-CHOP**：在侵袭性B细胞淋巴瘤患者中的长期两年结果显示，治疗结束时的所有缓解均为完全缓解，MRD阴性率大于等于90%[27] * 该联合方案的24个月无进展生存率为79%[29] * **GOLSEEK-1研究**：正在一线LBCL中头对头评估golcadomide联合R-CHOP对比R-CHOP，三期数据预计在2028年[29] * **GOLSEEK-4研究**：评估golcadomide联合利妥昔单抗对比ARKIM或R平方在二线及以上滤泡性淋巴瘤中的疗效，数据同样预计在2028年[29] * **BCL6 配体导向降解剂**：是公司通过蛋白降解平台开发的新资产，用于弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤[30] * **BCL6 降解剂**：在经治患者中，DLBCL和FL的总体缓解率均为65%[31] * 安全性方面主要为低级别不良事件，未观察到4级血细胞减少[31] 细胞疗法平台 * **Breyanzi**：已获批用于五种癌症类型，超过任何其他CD19导向的CAR-T[8] * **Breyanzi** 在上个季度成为全球销售额第一的CD19 CAR-T疗法[60] * 其制造成功率在90%以上[61] * 在ASH大会上公布的2400名患者真实世界数据显示，其疗效与其他CAR-T相似，但在安全性上具有显著差异[61] * 在LBCL这一最大适应症中，Breyanzi在美国、日本、德国和法国等主要市场已成为首选资产[62] * 预计国际市场（美国以外）的增长速度可能快于美国市场[62] * 公司计划明年将Breyanzi拓展至12个新市场[63] * **ArloCell**：是首个在关键试验中评估的靶向GPRC5D的CAR-T疗法[8] * **ArloCell** 在经治患者中（中位先前治疗线数为5）显示出持续深度和持久的缓解，总体缓解率超过90%，超过40%的患者达到MRD阴性完全缓解[23] * 安全性方面，细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和靶向脱肿瘤不良事件的发生率低且均为低级别，无3级或4级事件[23] * **Quintessential 研究**：是ArloCell在经治患者中的关键单臂试验，数据预计明年公布[36] * **Quintessential 2 研究**：是ArloCell在BCMA初治患者中的关键随机对照试验，数据预计在2028年[36] * **BCMA/GPRC5D 双靶向CAR-T**：是潜在的首创细胞疗法，旨在通过单次输注同时靶向两个靶点，以防止因单个靶点丢失导致的复发[24] * 该资产的一期研究正在新诊断和晚期患者中进行，预计明年首次公布临床数据[25] 多发性骨髓瘤治疗格局与展望 * 公司致力于为多发性骨髓瘤患者提供一条通往潜在治愈的持久路径[22] * 公司认识到，随着更多患者在治疗早期接受BCMA靶向治疗，BCMA治疗后环境是一个需求未满足程度更高的增长领域[23] * 公司认为其广泛而多样化的产品组合能够满足从新诊断到晚期难治性疾病的全病程护理需求[25] * 公司希望将治愈性疗法带入一线治疗，但不可避免地会有部分患者需要后续治疗，公司的产品组合将有助于构建治疗方案[50] * 临床医生反馈表明，Iberdomide和Mezigdomide因其胃肠道副作用和疲劳感显著低于先前的IMiD疗法，将成为三联、四联疗法或与T细胞衔接器联合的首选伙伴[51] * 关于**Blenrep（belantamab mafodotin）**的获批，公司认为其为晚期患者提供了另一个选择，但眼部毒性会带来后勤和实际负担[52] * 国际骨髓瘤工作组建议在T细胞衔接器和CAR-T之后使用抗体药物偶联物[53] * 公司相信其CELMoD口服药物在广泛治疗场景和患者群体中具有易用性和可管理的副作用特征，定位良好[53] 商业化与市场考量 * 关于Iberdomide和Mezigdomide的商业潜力，公司认为它们是下一代“超级IMiDs”，具有更强的疗效和改善的副作用特征，将取代现有IMiDs成为各种新疗法的首选骨干疗法[57] * 在定价和可及性方面，公司相信这些产品能为患者和医生带来显著价值[59] * 关于Breyanzi的市场准入和定价，公司表示在美国市场准入方面未遇到挑战，社区医生能够获得CAR-T治疗的报销[69] * 公司正在与社区中心合作，推动CAR-T在门诊和社区环境中的应用[68] 监管动态 * 针对FDA可能更倾向于要求CAR-T新药进行随机对照试验的评论，公司表示已预见到此问题[34] * 公司指出，与FDA的谈判是关键，并以Breyanzi在边缘区淋巴瘤中基于单臂试验获批为例[36] * 对于ArloCell，公司计划推进其在晚期治疗线中的批准，因为已有一项随机对照试验（Quintessential 2）在进行中[36] * 公司相信，如果产品具有变革性潜力，FDA总是愿意尽快将其带给患者[37] * 关于Iberdomide基于EXCALIBER研究的MRD结果寻求加速批准的可能性，公司表示打算与卫生当局讨论推进该资产的潜力，并将根据申报受理情况提供指引[42] 财务与增长前景 * 公司近期和长期的增长将由新资产上市、适应症扩展以及对创新研究平台的投资所推动[33] * 公司对下一波资产的高商业潜力感到振奋，这些资产将巩固其在血液学领域的领导地位并推动公司未来发展[33]

公司概况与历史 - Bio-Techne公司拥有50年历史 其核心业务在50年间建立了包含7000种蛋白质和400000种抗体的产品库 这些是生命科学工具和实验室的基础组件[2] - 公司过去15年致力于转型 近10年加倍努力将核心组件应用于增长更快的领域[2][3] 核心业务与战略重点 - 公司专注于四大应用领域 第一个是细胞疗法 涉及培养免疫细胞或再生细胞以治疗疾病 并提供生物反应器来帮助细胞培养过程[3] - 第二个重点应用领域是蛋白质组学分析[4]

公司研发进展 - 百时美施贵宝在2025年美国血液学会年会上公布了淋巴瘤研究的新数据 [1] - 新数据涉及靶向蛋白降解和细胞疗法领域 [1] 行业技术方向 - 靶向蛋白降解是血液肿瘤领域的重要新兴治疗技术方向 [1] - 细胞疗法是血液肿瘤领域的重要新兴治疗技术方向 [1]

文章核心观点 - 公司Ernexa Therapeutics在ASH年会上公布了其先导细胞疗法候选药物ERNA-101的临床前数据 数据显示其专有平台能将免疫抑制性肿瘤微环境重编程为免疫激活状态 在卵巢癌模型中显示出显著的生存获益和免疫激活 突显了其在包括血液恶性肿瘤在内的广泛肿瘤学应用潜力 [1] 技术平台与作用机制 - 公司核心技术平台利用诱导多能干细胞 并将其转化为诱导间充质干细胞 [2] - 该平台旨在快速且持久地将免疫抑制性肿瘤微环境重编程为免疫活跃的促炎状态 以对抗癌症 [1] - 临床前研究表明 经过改造分泌细胞因子IL-7和IL-15的iMSCs 其细胞因子产生水平比之前报道的工程化T细胞方法高出约20倍 [4] - 高细胞因子水平对应着强劲的T细胞扩增和激活 持续的STAT5信号传导 以及对免疫持久性至关重要的生存通路上调 [4] 临床前数据关键发现 - 在免疫正常的卵巢癌模型中 腹腔注射分泌IL-7/IL-15的iMSCs导致免疫细胞显著浸润肿瘤 巨噬细胞极化为促炎表型 并延长了生存期 [5] - 重要的是 肿瘤从免疫排斥的“冷”状态转变为高度炎症的“热”微环境 这是对现代免疫疗法产生反应的关键前提 [5] - 这些数据验证了iPSC衍生的MSCs可以被改造成强大的免疫调节剂 并可能克服实体瘤和血液恶性肿瘤的耐药性 [2][4] 产品优势与开发进展 - 公司采用一流的合成、同种异体iMSCs方法 提供了一种可扩展的、现成的治疗方案 无需患者特异性细胞采集 [6] - 公司认为其大规模生产克隆化、基因修饰细胞的能力 为其在向临床开发推进过程中提供了有意义的竞争优势 [4] - 先导项目ERNA-101正在进行额外的临床前测试 首次人体试验计划于明年进行 [6] - 公司最初的重点是开发ERNA-101用于治疗卵巢癌 [9] 公司背景与产品管线 - Ernexa Therapeutics是一家开发创新细胞疗法 用于治疗晚期癌症和自身免疫性疾病的公司 [7] - ERNA-101是先导细胞疗法产品 旨在激活和调节免疫系统以识别和攻击癌细胞 [8] - ERNA-201是一种旨在靶向炎症和治疗自身免疫性疾病的细胞疗法产品 [8]