公司动态 - 公司Emergent BioSolutions Inc (NYSE: EBS)宣布在同行评审期刊《Expert Review of Anti-infective Therapy》发表关于抗病毒药物brincidofovir的综合评述文章，涵盖该药物的体外/体内数据、人类案例研究以及在刚果民主共和国成人和儿科患者中的治疗评估[1] - 公司首席医疗官Simon Lowry强调评估brincidofovir对公共卫生威胁的重要性，并计划推进针对mpox的全球性研究[2] - 公司参与非洲CDC与PANTHER合作的双盲安慰剂对照临床试验MOSA，该试验自2025年1月启动，旨在评估brincidofovir对mpox患者的疗效[4] 行业背景 - mpox（原猴痘）持续构成全球公共卫生挑战，尤其在中西非地区爆发，世界卫生组织于2024年8月14日宣布其为国际关注的公共卫生紧急事件(PHEIC)，这是两年内第二次相关声明[3] - 非洲CDC于2024年8月13日率先宣布mpox为区域紧急事件，美国CDC本月发布全球mpox激增的更新报告[3] - MOSA临床试验获得Horizon Europe和非洲CDC的初始资金支持，研究聚焦免疫缺陷患者的联合疗法潜力[4] 产品研发 - brincidofovir作为研究性抗病毒药物，正在非洲MOSA试验中评估其对mpox感染的治疗效果，包括与tecovirimat的联合疗法可能性[1][4] - 公司发布的科学评述为医学界提供了brincidofovir治疗mpox的研究进展和应用前景[5] 公司定位 - 公司拥有25年公共卫生防护经验，专注于天花、mpox、炭疽等健康威胁的防护解决方案，业务覆盖全球社区健康挑战应对[6]

文章核心观点 Traws Pharma作为临床阶段生物制药公司，在2025年一季度取得进展，正推进两款抗病毒药物研发，同时公司财务状况能支持运营至2026年一季度 [2][3][6] 产品研发 替沃昔韦马博西尔（TXM） - 单剂量研究性CAP依赖性核酸内切酶抑制剂，用于治疗或预防H5N1禽流感和季节性流感，美国市场机会达数十亿美元 [4] - 2025年4月24日向FDA提交简报包，讨论根据FDA动物规则加速批准的可能性 [1][4] - 非人类灵长类动物攻毒研究显示单剂量TXM显著降低肺部病毒载量和病理，无体重减轻；雪貂攻毒研究显示增加存活动物比例，降低肺部和鼻组织病毒载量和病理 [4] - 1期数据显示单剂量口服后血浆血药浓度在约三周内维持在EC90以上，耐受性良好 [4] 拉图瑞韦 - 独立于利托那韦的研究性口服主蛋白酶（Mpro）抑制剂，可单剂量给药，也可每日一次、10天疗程给药，用于治疗急性COVID - 19感染，降低反弹和长新冠风险，美国市场机会达数十亿美元 [5][10] - 临床前研究显示对耐药病毒有强效抑制作用；药代动力学结果支持其独立于利托那韦，10天600mg/天治疗未诱导药物代谢，血药谷浓度维持在EC90的四倍 [10] - 1期数据显示所有测试剂量耐受性良好，药代动力学特征有吸引力 [10] 公司动态 管理层变动 - 2025年3月31日Werner Cautreels博士退休后，Iain D. Dukes博士被任命为临时首席执行官 [5] - 2025年4月15日，独立董事Jack Stover被任命为公司董事会主席 [5] 遗留项目 - 公司正在为其遗留肿瘤资产（纳拉扎西布和利戈塞替布）寻求合作机会 [5] 财务结果 现金及投资 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1590万美元，低于2024年12月31日的约2130万美元 [6] 收入 - 2025年第一季度收入为5.7万美元，2024年同期为5.6万美元 [6] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用总计250万美元，高于2024年同期的190万美元，主要因病毒学项目费用增加，部分被肿瘤学项目费用减少抵消 [7] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用总计280万美元，低于2024年同期的340万美元，主要因咨询费用减少，部分被遣散费用增加抵消 [8] 净收入（亏损） - 2025年第一季度净收入为2150万美元，受2024年12月融资相关认股权证负债公允价值变动2650万美元驱动，每股基本普通股净收入为2.17美元，每股摊薄普通股净收入为2.09美元；2024年同期净亏损500万美元，每股基本和摊薄普通股净亏损为5.92美元 [9] 下一步计划 禽流感 - 2025年第二季度提供关于FDA动物规则讨论的最新情况 [10] - 敲定开发计划，推进审批进程；敲定配方和CMC扩大生产 [10] 拉图瑞韦 - 2025年第二季度向监管机构提交简报包，用于急性治疗/反弹预防和长新冠 [10] 流通股情况 - 截至2025年5月13日，公司有5564315股普通股流通在外 [11]

文章核心观点 - 公司公布了tivoxavir marboxil（TXM）治疗感染H5N1禽流感的非人类灵长类动物研究的积极顶线结果，将与FDA讨论潜在加速审批途径，并在投资者活动上展示数据 [1][4] 研究情况 - 研究选取10只非人类灵长类动物，5只治疗组、5只对照组，在零时刻接受非致命剂量H5N1禽流感病毒攻击，12小时后治疗组接受相当于人类剂量480mg的一次性TXM治疗，关键评估指标为体重和肺病毒血症 [2] 研究结果 - TXM治疗的动物肺病毒血症显著降低，对照组非人类灵长类动物肺病毒血症高达每毫升1X10^7个感染性颗粒，而TXM治疗组始终低于定量水平（每毫升2X10^3个感染性颗粒） [5] - TXM治疗的动物未出现流感引起的体重减轻，对照组非人类灵长类动物在病毒攻击后10天内平均体重减轻4.2%，而TXM治疗组体重保持稳定或略有增加（p<0.004） [5] - TXM在非人类灵长类动物、雪貂和小鼠中具有一致的治疗效果，此前研究显示TXM治疗可增加感染致命H5N1禽流感雪貂的存活率，降低肺和鼻组织中的病毒载量，使感染致命H5N1禽流感的小鼠完全存活且肺病毒血症检测不到 [5] 其他动物研究亮点 - 在使用致命剂量禽流感病毒的小鼠研究中，TXM治疗可防止死亡和体重减轻，使肺病毒血症降低超过10^5倍 [12] - 在使用致命剂量禽流感病毒的雪貂研究中，未治疗动物在攻击后4天内全部死亡，而TXM治疗的动物病程较慢，8天存活率为100%，14天总存活率为50% [12] - 肺病毒血症数据显示，与小鼠和非人类灵长类动物研究一致，TXM治疗的雪貂肺部病毒水平比未治疗动物低10^4到10^6倍 [12] 公司计划 - 公司首席医疗官表示鉴于三次动物模型的积极结果和禽流感对人类健康的重大风险，公司致力于就TXM治疗H5N1禽流感的监管途径寻求FDA反馈 [3] - 公司首席执行官称计划在2025年上半年与FDA会面，讨论包括利用“动物规则”加速审批的可能性，并将于2025年3月31日上午10点举办投资者活动，介绍TXM的临床前和人类数据以及潜在下一步审批步骤 [3] TXM介绍 - TXM是一种研究性口服小分子帽依赖性核酸内切酶抑制剂，设计为单剂量治疗禽流感和季节性流感，临床前研究显示其对一系列流感毒株具有强大体外活性，三种物种的一致阳性临床前数据表明单剂量TXM对H5N1禽流感有治疗效果 [6] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对呼吸道病毒性疾病的新型疗法，推进对难以治疗或耐药病毒株有强效活性的新型研究性抗病毒药物，产品候选药物旨在安全且给药方案简单 [8] - 公司有两个抗病毒项目，分别是针对禽流感和季节性流感的TXM，以及针对COVID - 19的Ratutrelvir [9]