财务业绩摘要 - 第三季度调整后每股收益为1.63美元，超过市场预期的1.48美元，但低于去年同期1.80美元[1] - 第三季度总营收为122亿美元，超过市场预期的118亿美元，同比增长3%[1] - 公司上调2025年全年营收指引至475亿-480亿美元，此前为465亿-475亿美元[15] - 公司调整2025年调整后每股收益指引至6.40-6.60美元，此前为6.35-6.65美元[15] 增长产品组合表现 - 增长产品组合营收总计69亿美元，同比增长18%，按固定汇率计算增长17%[4] - 明星产品Opdivo销售额增长7%至25亿美元，超过市场预期[5] - Reblozyl销售额飙升37%至6.15亿美元，Camzyos销售额飙升89%至2.96亿美元[9] - Breyanzi销售额增长60%至3.59亿美元，Opdualag销售额增长28%至2.99亿美元[9] - 美国市场营收增长1%至83亿美元，国际市场营收增长6%至39亿美元[3] 成熟产品组合表现 - 成熟产品组合营收下降12%至54亿美元，主要受仿制药竞争影响[11] - 抗凝血药Eliquis销售额增长25%至37亿美元，是公司最大的收入来源[11] - 多发性骨髓瘤药物Revlimid收入因仿制药侵蚀暴跌59%至5.75亿美元[12] - Pomalyst销售额下降25%至6.75亿美元，Sprycel销售额下降59%至1.19亿美元[13] 成本与利润率 - 毛利率从去年同期的76%下降至72.9%，主要受产品组合影响[14] - 调整后研发费用增长3%至24亿美元，主要受近期收购影响[14] - 调整后营销及行政费用下降10%至18亿美元，得益于成本削减措施[14] - 本季度记录了6.33亿美元的收购无形资产研发费用[14] 业务发展与管线进展 - 公司宣布将以15亿美元现金收购私人生物技术公司Orbital Therapeutics[19] - 收购将为其管线增加领先的RNA免疫疗法临床前候选药物OTX-201[20] - FDA已受理Breyanzi用于治疗边缘区淋巴瘤的补充申请并授予优先审评[17] - 晚期研究EXCALIBER-RRMM在中期分析中显示关键终点有显著改善[18] - 公司与BioNTech就双特异性抗体BNT327达成全球共同开发和商业化协议[22]

文章核心观点 - CARsgen Therapeutics Holdings Limited (2171.HK) 宣布其靶向Claudin18.2的CAR-T细胞疗法候选产品satri-cel (CT041) 用于胰腺癌辅助治疗的Ib期注册临床试验结果在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布 [1] - 该试验是全球首个探索CAR-T细胞疗法用于实体瘤辅助治疗的概念验证研究 [1] - 初步数据显示satri-cel在高危胰腺癌患者中展现出有前景的疗效和可控的安全性 [4][6] 临床试验设计与患者情况 - 试验针对已接受根治性切除、完成3个月辅助化疗后CA19-9水平异常但无复发证据的Claudin18.2阳性胰腺导管腺癌患者 [3] - 患者入组时间为2023年9月15日至2025年4月11日（数据截止日），6名患者接受了satri-cel输注并完成了至少4周随访 [3] 临床试验疗效结果 - 中位随访6.05个月后，仅1名患者出现疾病复发，其他患者仍处于无病状态 [4] - 中位无病生存期和总生存期均未达到 [4] - 术后9个月无病生存率为83.3% [4] - 1名完成输注后52周随访的患者仍无疾病复发 [4] - 83.3%（5名）的患者输注后CA19-9水平显著下降，降幅在51.3%至96.1%之间 [4] 临床试验安全性结果 - 所有患者在首次satri-cel输注后均出现1级或2级细胞因子释放综合征 [5] - 1名患者接受第二次输注时出现伴有低血压的3级细胞因子释放综合征，经托珠单抗治疗后在3天内缓解 [5] - 所有患者均出现胃肠道紊乱（如恶心、呕吐），均为1级或2级 [5] - 仅报告1例3级胃炎，未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征 [5] 公司管理层评论与产品管线 - 公司创始人兼首席执行官认为satri-cel在极具挑战性的胰腺癌辅助治疗中显示出有前景的初步疗效和可控的安全性 [6] - satri-cel有望成为全球首个靶向Claudin18.2的CAR-T细胞疗法，主要聚焦胃癌/胃食管结合部腺癌和胰腺癌 [6] - 公司正积极推进satri-cel用于胃癌辅助治疗以及作为胃癌一线治疗后序贯疗法的临床试验 [6] 产品监管进展与资格认定 - 中国国家药品监督管理局药品审评中心已于2025年6月25日受理satri-cel用于治疗至少二线治疗失败的Claudin18.2阳性晚期胃癌/胃食管结合部腺癌的新药申请 [7] - 该新药申请于2025年5月被授予优先审评，2025年3月被授予突破性治疗药物认定 [7] - 美国FDA于2022年1月授予其再生医学先进疗法认定，并于2020年9月授予其孤儿药资格 [7] 公司背景与战略 - CARsgen是一家专注于开发创新CAR-T细胞疗法的生物制药公司，旨在解决血液恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫疾病等领域未满足的临床需求 [8] - 公司建立了从靶点发现到商业化生产的端到端CAR-T研发能力，并开发了具有全球权益的新型技术和产品管线 [8]

收购交易概述 - 百时美施贵宝公司（Bristol Myers, BMY）宣布以15亿美元现金收购私人控股的生物技术公司Orbital Therapeutics [1] - 此次收购将为公司管线增加在研的下一代CAR-T细胞疗法OTX-201，该疗法设计用于体内重编程细胞，在自身免疫疾病领域具有成为同类最佳疗法的潜力 [1] - 收购还将为公司增加Orbital公司的专有RNA平台，该平台整合了环状和线性RNA工程、先进的脂质纳米颗粒递送技术以及AI驱动设计，能够开发针对多种疾病的持久、可编程RNA疗法 [3] 收购标的的技术优势 - OTX-201采用体内方法，利用患者自身身体作为CAR-T细胞的制造者，与体外CAR-T细胞疗法相比，有望减轻治疗负担并提高可及性 [2] - Orbital的RNA平台技术旨在根据不同疾病的独特生物学特性定制疗法 [3] 公司现有细胞疗法业务 - 公司当前的细胞疗法产品组合包括Breyanzi和Abecma [4] - Breyanzi是一种CD19导向的CAR-T细胞疗法，带有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR-T细胞的扩增和持久性 [4] - Breyanzi在美国获批用于治疗至少经过一线治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤，并在其他几种淋巴瘤中获得加速批准或有条件批准 [5] - Breyanzi在第二季度销售额飙升125%，达到3.44亿美元，反映出所有适应症的强劲需求以及高于预期的输注量 [6] - 公司在2025年5月收购了2seventy bio，从而获得了多发性骨髓瘤细胞疗法Abecma在美国的完整权利 [6] 市场竞争格局 - 公司的细胞疗法面临来自吉利德科学（Gilead Sciences）的Yescarta和诺华（Novartis）的Kymriah的竞争 [7] - 吉利德的Yescarta在2025年第二季度的销售额为3.93亿美元 [9] - 诺华的Kymriah是另一种获批的CAR-T疗法，适用于急性淋巴细胞白血病和特定类型的非霍金奇淋巴瘤 [9] 公司股价表现与估值 - 百时美施贵宝股价年初至今下跌18.4%，而同期行业增长9.2% [12] - 从估值角度看，公司股票交易价格相对于大型制药行业存在折价，远期市盈率为7.19倍，低于其历史均值8.45倍和行业平均的15.70倍 [13] - 在过去60天内，2025年的每股收益预期从6.46美元上调至6.48美元，而2026年的每股收益预期则从6.04美元下调至6.02美元 [14] - 近期每股收益预期修订趋势显示，部分短期预期有所下调，但2025年全年预期略有上调 [17]

Accessibility StatementSkip Navigation SHANGHAI, Sept. 17, 2025 /PRNewswire/ -- CARsgen Therapeutics Holdings Limited (Stock Code: 2171.HK), a company focused on developing innovative CAR T-cell therapies, announces that the updated long-term follow-up results of Phase I clinical trial of zevorcabtagene autoleucel (zevor-cel, R&D code: CT053, an autologous CAR T-cell product targeting BCMA) have been presented as a poster at the 22nd International Myeloma Society ("IMS") Annual Meeting. The poster was title ...

PiNACLE - H2H will evaluate rondecabtagene autoleucel (ronde-cel) versus investigator’s choice of approved CD19 CAR T-cell therapies in patients with aggressive large B-cell lymphoma receiving treatment in the second line (2L) settingRonde-cel is Lyell’s next-generation, dual-targeting CD19/CD20 CAR T-cell therapy designed to deliver improved complete response rates and longer duration of responses over currently approved CD19 CAR T-cell therapiesSteering Committee of distinguished lymphoma experts establis ...

核心观点 - CARsgen Therapeutics在2025年上半年在技术创新、产品开发和商业化方面取得显著进展，主要产品zevor-cel销售快速增长，satri-cel成为全球首个针对实体瘤提交NDA的CAR-T疗法 [2] - 公司财务表现稳健，2025年上半年收入为5100万元人民币，毛利润为2900万元人民币，现金及银行存款为12.61亿元人民币 [3][4] - 公司预计2025年底现金及现金等价物不低于11亿元人民币，资金充足可支持至2028年 [4][7] 业务亮点 - zevor-cel（CT053）在中国获批用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），并与华东医药合作商业化，已在中国20多个省市完成认证和监管备案，获得111份确认订单 [5][6][7] - satri-cel（CT041）针对Claudin18.2阳性晚期胃/胃食管交界腺癌（G/GEJA）的NDA已获中国CDE受理，是全球首个针对实体瘤提交NDA的CAR-T产品 [9] - satri-cel的II期临床试验结果发表在《柳叶刀》并在2025年ASCO年会上展示，显示显著的PFS改善和OS获益 [10] 财务亮点 - 2025年上半年收入为5100万元人民币，主要来自zevor-cel的出厂价计算 [3] - 毛利润为2900万元人民币，成本竞争优势显著，主要得益于质粒和载体的自主生产 [3] - 现金及银行存款从2024年底的14.79亿元人民币降至2025年6月底的12.61亿元人民币，主要用于研发支出、行政费用和资本支出 [4] 研发进展 - 公司正在开发多款同种异体CAR-T产品，包括CT0596（针对R/R MM和R/R PCL），初步临床数据显示良好的耐受性和疗效信号 [11][12] - 公司与珠海恒信SB新创投资管理企业合作，引入8000万元人民币投资，用于加速同种异体CAR-T产品的研发和商业化 [13] - UCARsgen获得在中国大陆研发、生产和商业化BCMA靶向和CD19/CD20双靶向同种异体CAR-T产品的独家权利 [14] 产品管线 - KJ-C2219：靶向CD19/CD20，用于治疗血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病，已启动针对R/R B-NHL和SLE/SSc的IIT [16] - KJ-C2320：靶向CD38，用于治疗AML，已启动IIT [16] - KJ-C2114：针对实体瘤 [16] - KJ-C2526：靶向NKG2DL，用于治疗AML和其他恶性肿瘤 [16] 商业化进展 - zevor-cel通过与华东医药的合作，已在中国20多个省市完成认证和监管备案，预计销售增长将进一步加速 [6][7][8] - satri-cel的NDA已获CDE受理，并获优先审评和突破性疗法认定 [9] - 公司通过自主生产和合作伙伴关系，持续扩大产品覆盖范围和患者可及性 [3][6]

Mustang Bio股价飙升 - Mustang Bio股价在周一交易时段飙升至511美元 单日涨幅达329% 过去一周累计涨幅超400% [1] - 全球最大资管公司贝莱德持有该公司1665股 [2] FDA孤儿药认证驱动因素 - FDA授予实验性疗法MB-101孤儿药资格 适应症为复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤及胶质母细胞瘤 [3] - 认证范围超出公司最初申请的患者群体 [4] - 孤儿药资格带来临床开发税收抵免和7年市场独占权等优势 [4] MB-101疗法临床进展 - 该CAR-T细胞疗法靶向IL13Ra2抗原 在50%的1期试验患者中实现疾病稳定或更好疗效 [5] - 2名患者达到完全缓解 持续时间超过75个月 与瘤内CD3+T细胞水平高度相关 [5] 公司研发管线与财务状况 - 同步开发MB-109联合疗法（MB-101+溶瘤病毒MB-108） 均处于1期临床试验阶段 [6] - 截至2024年9月底 公司现金余额350万美元 累计亏损达3958亿美元 [8] - 2月曾披露可能寻求破产保护 本次获批缓解资金压力 [7] 商业模式特点 - 专注难治性癌症细胞疗法 通过学术机构授权获得CAR-T技术 [8] - 采用合作开发模式 临床前/临床阶段与外部合作 后期转为自主或委托生产 [8]

核心观点 - Autolus Therapeutics公布了obecabtagene autoleucel (obe-cel)在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)成人患者中的长期随访数据(最长约3年) [1] - 数据显示38.4%的应答者在没有后续治疗的情况下持续缓解 中位随访时间32.8个月 [3] - 24个月无事件生存率和总生存率分别为43%和46% 并观察到长期平台期 [3] - 超过一半的患者在24个月时仍处于缓解状态 中位缓解持续时间延长至42.6个月 [6] 临床数据表现 - 在FELIX研究中 38%的持续应答者在33个月时未接受任何后续治疗 [6] - 没有观察到新的安全信号或≥3级的继发性恶性肿瘤 [3] - 在年龄分层分析中 obe-cel在两个年龄组(<55岁和≥55岁)都显示出深度持久的缓解和良好的安全性 [5] - 费城染色体阳性疾病、早期使用obe-cel和复发疾病与更高的缓解率相关 [4] 产品特点 - obe-cel是一种下一代程序化T细胞疗法 用于治疗r/r B-ALL [1] - 该产品已获得FDA批准和MHRA许可 [8] - 公司拥有obe-cel和其他在研产品管线 用于治疗血液系统恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病 [8] 研究进展 - 数据将在欧洲血液学协会(EHA)大会上以口头报告形式展示 [1] - FELIX试验是一项1b/2期临床研究 在美英欧30个中心招募了100多名患者 [9] - 研究探讨了CAR-T细胞疗法是否可以成为无需移植的确定性治疗 [3] - 正在开发针对CAR-T细胞产品特异性的血液毒性预测模型 [7]

文章核心观点 公司宣布任命Mark J. Bachleda为董事会独立成员、David Shook为首席医疗官、Mark Meltz为总法律顾问兼公司秘书，加上年初任命的Jarrad Aguirre为医疗事务高级副总裁，进一步加强了公司的临床和商业能力，助力LYL314项目推进及产品商业化 [1][2] 公司任命情况 - 任命Mark J. Bachleda为董事会独立成员，其有丰富生物制药行业高管经验，曾在多家知名药企任职 [1][3] - 任命David Shook为首席医疗官，他是细胞疗法先驱，有丰富临床开发和研究经验 [1][4] - 任命Mark Meltz为总法律顾问兼公司秘书，有超二十年生命科学等领域法律和业务领导经验 [1][5] - 年初任命Jarrad Aguirre为医疗事务高级副总裁，此前有数字健康和药企战略领导经验 [1][8] 公司业务及目标 - 公司是临床阶段企业，推进下一代CAR T细胞疗法管线，用于血液恶性肿瘤和实体瘤治疗 [9] - 公司准备推进两个关键项目，使LYL314获批用于侵袭性大B细胞淋巴瘤患者 [2] 公司领导评价 - 公司总裁兼首席执行官Lynn Seely表示新领导带来专业知识，期待他们为公司使命做贡献 [2] - 董事会主席Rick Klausner称Bachleda加入带来经验，相信新领导能确保运营卓越 [2]

文章核心观点 Autolus Therapeutics宣布将在2025年6月12 - 15日于意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）大会上进行两项口头报告和一项海报展示，内容涉及obe - cel治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B - ALL）的研究成果，同时介绍了公司、药物相关信息及药物安全性数据 [1] 公司信息 - Autolus Therapeutics是一家处于早期商业阶段的生物制药公司，利用专有模块化T细胞编程技术开发、制造和交付下一代T细胞疗法，用于治疗癌症和自身免疫性疾病，有获批产品AUCATZYL及多个候选产品管线 [5] 会议报告信息 口头报告S113 - 标题为“Can CAR T - cell therapy be a definitive treatment for adult r/r B - ALL without transplant? Long - term findings and predictors of sustained remission for obecabtagene autoleucel” - obe - cel持久性、淋巴细胞清除时低疾病负担和早期使用obe - cel是成人r/r B - ALL患者获得更好预后和更长生存期的独立因素，随访≥3年的患者中40%的缓解者无需后续干细胞治疗或其他新疗法仍处于缓解状态，提示obe - cel有作为成人r/r B - ALL确定性治疗方法的潜力，后续将进行更新分析并展示结果 [2] 口头报告S114 - 标题为“Efficacy and Safety Outcomes of Obecabtagene Autoleucel (obe - cel) Stratified by Age in Patients with r/r B - ALL” - obe - cel治疗可带来深度持久缓解，在<55岁和≥55岁两个年龄组中均有良好的总体缓解率、无事件生存期和总生存期，且≥3级细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率低，表明obe - cel无论患者年龄如何均有效且具有良好的获益风险比 [3] 海报展示PF378 - 标题为“Predicting Hematotoxicity Risk and Outcomes in Relapsed/Refractory B - Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (r/r B - All): Should Hematotox Models be CAR Specific rather than Disease Specific” - ALL - Hematotox（ALL - HT）模型在改善接受obe - cel治疗的成人r/r B - ALL患者的风险分层方面表现更好，可能比CAR - Hematotox（CAR - HT）模型更能预测患者的反应、生存和安全结局，数据表明血液毒性模型预测强度可能具有CAR特异性，需进一步分析 [4] 药物相关信息 obe - cel FELIX临床试验 - 该试验为1b/2期临床试验，纳入成人r/r B前体ALL患者，先进行1b期，再进入单臂2期，主要终点为总体缓解率，次要终点包括缓解持续时间、微小残留病阴性完全缓解率和安全性，在美国、英国和欧洲的30个领先学术和非学术中心招募了100多名患者 [6] AUCATZYL - 是一种B淋巴细胞抗原CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，设计有快速靶标结合解离率以减少程序性T细胞过度激活，2024年11月8日获FDA批准用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，2025年4月25日获MHRA有条件上市许可，2024年4月EMA接受其监管提交 [7] 药物安全性数据 细胞因子释放综合征（CRS） - 75%（75/100）的患者出现CRS，其中3%为3级CRS，中位发病时间为首次输注后8天（范围1 - 23天），中位持续时间为5天（范围1 - 21天），最常见表现为发热（100%）、低血压（35%）和缺氧（19%） [10] 神经毒性 - 64%（64/100）的患者出现神经毒性，其中≥3级占12%，中位发病时间为10天（范围1 - 246天），中位持续时间为13天（范围1 - 904天），常见症状包括ICANS（38%）、头痛（34%）等 [12][13] 免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS） - 24%（24/100）的患者发生ICANS事件，其中≥3级占7%（7/100），33%（8/24）的患者在首次输注后、第二次输注前发病，首次输注后中位发病时间为8天（范围1 - 10天），第二次输注后为6.5天（范围2 - 22天），中位持续时间为8.5天（范围1 - 53天），88%（21/24）的患者接受治疗，42%（10/24）的患者预防性使用抗癫痫药 [14][15][16] 长期血细胞减少 - 对AUCATZYL有反应的患者中，71%（29/41）在输注后第30天仍有≥3级血细胞减少，包括中性粒细胞减少（66%，27/41）和血小板减少（54%，22/41）；27%（11/41）在输注后第60天仍有≥3级血细胞减少，包括中性粒细胞减少（17%，7/41）和血小板减少（15%，6/41） [19] 感染 - 67%（67/100）的患者发生非COVID - 19感染，其中41%（41/100）为3级或更高级别感染，26%（26/100）的患者出现≥3级发热性中性粒细胞减少，可能与CRS同时发生，治疗药物可能导致病毒再激活，应进行HBV、HCV和HIV筛查 [20][21][22] 低丙种球蛋白血症 - 10%（10/100）的患者出现低丙种球蛋白血症，其中2例为3级事件，治疗后应监测免疫球蛋白水平并按机构指南管理 [23] 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征（HLH/MAS） - 2%（2/100）的患者发生HLH/MAS，包括3级和4级事件，发病时间分别为第22天和第41天，1例患者同时发生ICANS事件，因败血症和未缓解的HLH/MAS死亡 [25] 超敏反应 - 由于AUCATZYL中含有的二甲基亚砜（DMSO），可能发生严重超敏反应，包括过敏反应，输注期间和输注后应观察患者 [26] 继发性恶性肿瘤 - 接受AUCATZYL治疗的患者可能发生继发性恶性肿瘤，包括T细胞恶性肿瘤，应终身监测，发生时联系Autolus报告并获取样本检测说明 [27] 严重不良反应 - 最常见的任何级别严重不良反应（发生率≥2%）包括未明确病原体的感染、发热性中性粒细胞减少、ICANS、CRS等，9%（9例）患者发生致命不良反应，包括感染、腹水等，其中5例死于感染的患者在接受桥接治疗、淋巴细胞清除化疗和/或AUCATZYL治疗前已有持续中性粒细胞减少 [29]