文章核心观点 - 世界卫生组织批准了OST-HER2的品牌名“Herlystic”，此前已批准其非专利名daznelimgene lisbac，公司现已具备启动全球早期市场准入监管申报的条件 [1] - 公司计划首先在英国启动国际监管申报，随后扩展至美国FDA、欧洲EMA和澳大利亚TGA，并接受MHRA邀请成为Project Orbis框架下的牵头国际监管机构 [2] - 公司正在推进OST-HER2在转移性骨肉瘤中的全球监管申报，包括英国MHRA的有条件上市许可申请、美国FDA的加速批准项目下的BLA、以及欧洲和澳大利亚的CMAA [3] 监管进展与审批路径 - 世界卫生组织已批准OST-HER2的品牌名“Herlystic”，非专利名daznelimgene lisbac此前也已获WHO批准 [1] - 公司打算首先在英国启动国际监管申报，随后立即扩展至美国FDA、欧洲EMA和澳大利亚TGA [2] - 公司接受了MHRA的请求，成为Project Orbis框架下的牵头国际监管机构，该框架由FDA肿瘤卓越中心于2019年5月启动，旨在为国际合作伙伴提供肿瘤产品的同步提交和审评框架 [2] - 自2021年以来，已有29个由MHRA牵头的肿瘤产品在Project Orbis下获得FDA批准 [2] - MHRA、EMA和TGA已就在OST-HER2待定的有条件上市许可申请中使用非同期历史对照来评估疗效达成一致 [3] - FDA在加速批准项目下使用替代临床终点（如生物标志物）来做出批准决定 [3] - 公司正在等待3年总生存期数据完成，以便与CDER召开会议，审查此前公布的药效学生物标志物反应与总生存期之间的相关性，作为生物标志物资格认定项目的一部分 [3] - 此前公布的Type B Pre-BLA会议将在完整数据包完成后举行，而BLA提交已于2026年1月启动并持续推进 [3] - 公司预计将通过CPRD获得足够的额外同期外部历史对照数据，以进一步支持其BLA申报包 [3] - 公司寻求在2026年第四季度通过Project Orbis向英国MHRA提交OST-HER2用于转移性骨肉瘤的有条件上市许可申请，随后立即寻求在美国加速批准项目下获得BLA，之后在欧洲和澳大利亚提交CMAA [3] OST-HER2的监管资格认定 - OST-HER2已获得FDA的孤儿药资格认定、快速通道资格认定和罕见儿科疾病资格认定 [3] - OST-HER2已获得EMA的孤儿药资格认定、快速通道资格认定和先进治疗医药产品资格认定 [3] - OST-HER2已获得MHRA的孤儿药资格认定和先进治疗医药产品资格认定，MHRA还将公司纳入Project Orbis [3] - 在罕见儿科疾病资格认定项目下，如果公司在美国获得BLA批准，将有资格获得优先审评券，公司打算将其出售 [3] - 2026年8月曾发生一笔优先审评券出售交易，价格为2.2亿美元 [3] - 公司已完成再生医学先进疗法请求的重新提交，其专员国家优先审评券意向书已被FDA接受 [3] 公司及产品概况 - OS Therapies是一家临床阶段肿瘤公司，专注于骨肉瘤和其他实体瘤治疗药物的识别、开发和商业化 [4] - 公司是基因编辑、基于李斯特菌的癌症免疫疗法的全球领导者 [4] - OST-HER2是公司的领先资产，是一种免疫疗法，利用李斯特菌细菌的免疫刺激效应来启动针对HER2蛋白的强免疫反应 [4] - OST-HER2设计靶向HER2癌基因的两个突变细胞外表位和一个突变细胞内表位，只需肿瘤（或微转移灶）中存在这三个表位中的一个即可触发所需的免疫反应 [5] - OST-HER2已获得FDA的孤儿药资格认定、快速通道资格认定和罕见儿科疾病资格认定，以及EMA的孤儿药资格认定、快速通道资格认定和先进治疗医药产品资格认定 [5] 临床数据与开发进展 - 公司报告了OST-HER2在完全切除的肺转移性骨肉瘤中预防或延迟复发的2b期临床试验的积极数据，在12个月无事件生存率主要终点和总生存期次要终点上均显示出临床显著获益 [6] - 公司寻求在2026年获得美国FDA对OST-HER2用于骨肉瘤的生物制品许可申请，如果获批将有资格获得优先审评券并可出售 [6] - 公司还预计在2026年获得英国MHRA和EMA对OST-HER2的有条件上市许可申请 [6] - OST-HER2已完成一项主要在乳腺癌患者中进行的1期临床研究，并在多种乳腺癌模型中显示出临床前疗效数据 [6] - OST-HER2此前已获得美国农业部对犬类骨肉瘤治疗的有条件批准 [6] - 公司已完成OST-504用于去势抵抗性前列腺癌的1期研究给药 [6] 下一代平台技术 - 公司正在推进其下一代抗体药物偶联物和药物偶联物，称为可调ADC，具有可调、定制的抗体-连接子-载荷候选物 [7] - 该平台利用公司专有的硅基Si-Linker和条件活性载荷技术，能够实现每个连接子递送多个载荷 [7]