公司介绍 - Regeneron Pharmaceuticals以强大的研发能力著称 未来6-12个月及更长时间将有更多管线进展 [1] - 公司董事会联合主席、总裁兼首席科学官George Yancopoulos是研发体系的核心架构师 [1] - 投资者关系高级总监Mark Hudson一同出席会议 [1] 会议开场 - 公司代表对参与RBC全球医疗健康会议表示感谢 [2] - 按规定需宣读前瞻性声明免责条款 实际结果可能因风险因素与预测存在差异 [3] - 公司不承诺更新前瞻性声明 无论出现新信息或未来事件 [4] 研发进展 - 分析师首先询问Itepekimab治疗慢性阻塞性肺病(COPD)的III期数据进展 [5] - 公司被要求分享此前该药物在哮喘和COPD研究中的数据经验 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收8.98亿美元，Xywav和Epidiolex营收分别同比增长9%和10%，肿瘤产品营收同比下降8% [8][15][18][29] - 第一季度调整后净收入和每股收益受Xyrem反垄断诉讼和解费用影响，该费用使调整后净收入减少1.46亿美元，GAAP和非GAAP每股收益分别减少2.38美元和2.34美元 [31] - 确认2025年全年营收指引为41.5 - 44亿美元，中点同比增长5%；非GAAP调整后SG&A指引范围更新为14.7 - 15.3亿美元；非GAAP调整后研发指引范围更新为7.6 - 8.1亿美元；预计全年调整后净收入为2.5 - 3.5亿美元 [36][38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 睡眠治疗领域 - 2025年第一季度睡眠业务总收入约4.31亿美元，Xywav净产品销售额约3.45亿美元，同比增长9% [12] - 第一季度末约有1.46万名活跃Xywav患者，较2024年第四季度净增约450名患者，其中发作性睡病患者105名，特发性嗜睡症（IH）患者325名 [14] 癫痫治疗领域 - 2025年第一季度Epidiolex净产品销售额约2.18亿美元，同比增长10%，增长主要由潜在需求和有利的美国支付方组合驱动，部分被美国库存消耗抵消 [15][16] 肿瘤领域 - 2025年第一季度肿瘤产品净销售额约9400万美元，同比下降8%，主要受Rylase销售受儿童肿瘤学组治疗方案更新影响以及Zepzelca销售下滑影响 [18] - 2025年第一季度ZYHERA净产品销售额约200万美元，公司预计该产品在胆管癌（BTC）的初始推出将有助于其在胃食管腺癌（GEA）的潜在适应症 [19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于商业执行，以Xywav和Epidiolex的增长以及ZYHERA的持续推出为引领，同时通过企业发展战略进行并购，如收购Chimerix，以增强在罕见肿瘤领域的影响力 [41] - 在研发方面，公司推进关键项目，如Zepzelca标签扩展申请、zanidatumab多项临床试验以及JZP - 441一期试验等，期待通过这些项目带来新的商业机会 [21][23] - 在肿瘤市场，Zepzelca面临来自Indaltra的竞争，但公司认为其在二线市场仍保持领先地位，且一线扩展数据有望带来增长 [56][59] - 在睡眠市场，Xywav在发作性睡病和IH市场具有竞争优势，公司通过疾病教育和营销活动推动市场增长 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年开局表现满意，认为在商业执行和研发方面取得了有意义的进展，对营收增长有信心 [7][8] - 公司认为关税对2025年财务影响极小，有足够库存应对，且可通过美国供应商等方式减轻潜在影响 [32][33] - 公司期待多个产品的潜在批准和数据读出，如zanidatumab在GEA试验的顶线PFS数据、dorvapron的PDUFA日期以及Zepzelca的标签扩展等，认为这些将为公司带来增长机会 [10][22][42] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中包含前瞻性陈述，提醒投资者关注相关风险和不确定性 [5] - 公司将讨论非GAAP财务指标，并在网站上提供相关说明和GAAP与非GAAP财务指标的对账 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Xywav的供应链及2026年供应能力 - 公司有美国供应商提供Xywav，该供应商有足够产能满足美国需求，且API不受关税影响 [44][46] 问题2: 公司制造足迹、API来源及应对生物制药关税的策略 - 公司Xywav和Xyrem有美国CMO和爱尔兰工厂，Epidiolex在英国工厂生产，其他肿瘤产品在不同欧洲地区制造；公司有一定灵活性，可通过与美国CMO合作、保持足够库存等方式减轻关税影响 [50][51][53] 问题3: Zepzelca的增长前景及与Indaltra的竞争 - Zepzelca在二线市场仍保持领先，一线扩展数据有望带来增长，且可治疗更多患者和延长治疗时间；Tirilatumab未在一线获批，新试验读出还需时间 [56][59][61] 问题4: 关税对全年的影响 - 公司不评论假设情况下的关税影响，认为可通过库存和美国供应商减轻影响，目前密切关注情况并按需采取行动 [64][65] 问题5: 收购Chimerix的原因及对dorvapril商业机会的看法和未来企业发展活动 - 收购Chimerix符合公司企业发展战略，该产品满足未满足的医疗需求，具有高效商业切入点和持久收入流；公司企业发展优先事项不变，将继续寻找合适的并购和授权机会 [67][69][100] 问题6: Rylase在青少年和年轻成人（AYA）市场的增长预期 - 公司认为AYA市场教育成人治疗师使用产品需要时间，但新方案显示了天冬酰胺酶的重要性，预计第二季度收入将恢复正常，并继续关注AYA市场增长 [73][74] 问题7: Horizon GEA试验中对照组表现及信心来源 - 过往类似研究中对照组表现较为一致，公司对zanidatumab有信心，且两项二期试验显示其有良好效果，ASCO将公布相关数据 [79][80][81] 问题8: dorbavaprone的III期试验情况及PDUFA日期进展 - FDA审查按预期进行，PDUFA日期为8月18日；美国试验暂停仅为避免患者交叉影响结果，公司将仔细考虑是否对分析计划进行更改 [83][85][86] 问题9: 氧酸盐营销活动的影响 - 营销活动在IH市场取得良好效果，提高了疾病认知度，增加了新处方医生，患者数量较去年同期有所增长 [88][89][90] 问题10: dorbavaprone获批后的治疗算法及一线试验结果时间 - 预计初始加速批准在复发情况下，一线试验“action trial”正在按计划招募，未给出结果读出具体时间 [93][94] 问题11: JZP - 441试验进展及企业发展优先事项 - JZP - 441试验已启动，约10名患者参与，未给出数据分享时间；企业发展优先事项不变，公司财务状况良好，将继续关注各治疗领域的并购和授权机会 [96][98][100] 问题12: 少一周发货对哪些产品有影响 - 少一周发货对美国肿瘤业务的各产品均有影响 [104] 问题13: zanidatumab在乳腺癌一线的潜力及试验需求 - 公司主要策略是将zanidatumab定位在HER2治疗后，对于不耐受或进展的患者可考虑使用；若Enhertu获批一线，zanidatumab可作为后续治疗选择 [106][108] 问题14: Xywav在发作性睡病和IH市场的患者细分及竞争威胁 - 发作性睡病患者新增主要来自新使用氧酸盐患者；Xywav在IH市场具有低钠优势和灵活给药方案，公司认为在相关专利到期前Avadel的Bloomrise难以商业化 [111][112][115] 问题15: ZYHURA在BTC的推广情况及GEA的定价和推广策略 - ZYHURA在BTC的推出受到积极反馈，目前在确保产品可及性；若GEA试验结果积极，公司将争取纳入NCCN指南，定价将在产品获批时评论 [117][119][121] 问题16: Epidiolex达到重磅炸弹地位的催化剂和市场动态及非标签使用影响 - 公司对Epidiolex达到重磅炸弹地位有信心，因其已达到相应运行率且持续增长；产品增长得益于其差异化优势、数据支持、成人和长期护理市场拓展、高可及性和护士导航计划等 [123][124][126] 问题17: Horizon GEA试验中PD - 1阳性患者比例 - 公司未提供该信息，将在事后分析以支持监管批准 [129][130]