NEW YORK, Nov. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), global leader in allogeneic cellular medicines for inflammatory diseases, today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has scheduled a meeting in early December to discuss Mesoblast's data on opioid reduction and cessation from its first Phase 3 study (MSB-DR003) of rexlemestrocel-L in patients with chronic low back pain (CLBP). In Mesoblast's first randomized controlled Phase 3 trial of 404 patients, 168 ...

核心观点 - 公司公布了其治疗膝骨关节炎产品ReNu的第二项三期临床试验顶线数据 该试验未达到主要终点的统计学显著性 但显示出数值上的改善和良好的安全性 公司计划与FDA会晤讨论基于两项三期试验合并数据的申报路径 [1][3][6] 产品与监管背景 - ReNu是一种冷冻保存的羊膜悬液同种异体移植物 用于治疗有症状的膝骨关节炎 其成分包括羊水细胞、微粒化羊膜以及细胞、生长因子和细胞外基质成分 [1][2] - 该产品于2021年获得了美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定 用于膝骨关节炎 [2] 临床试验结果 - 第二项三期试验的主要终点 即六个月时ReNu组与盐水对照组在WOMAC疼痛评分上的疼痛减轻差异 未达到统计学显著性 [3][4] - 第二项试验中ReNu组的基线疼痛减轻为-6.9 优于第一项试验的-6.0 显示出数值改善 [3] - 第二项试验结果显示ReNu有-0.51的数值改善 但p值为0.0393 未达到0.023的目标阈值 而第一项试验的改善为-0.72 且具有统计学显著性 [5] - 产品在所有三项大型随机对照试验中表现出良好的安全性 总计涉及超过1300名患者 [3][6] 公司后续计划 - 公司计划在10月底前请求与FDA召开生物制品许可申请前会议 讨论提交途径 包括使用两项三期试验的合并疗效分析来支持BLA批准 [6] 市场反应 - 公司股价在数据公布后下跌15.49% 报收于3.95美元 [7]

Candel Therapeutics (CADL) FY Conference September 05, 2025 07:00 AM ET Speaker1Investment Conference. My name is Vivian, and I am an analyst on the Corporate Access team. HCW is a full-service investment bank dedicated to providing corporate finance, strategic advisory, and related services to public and private companies across multiple sectors and regions. We have a total of 19 publishing senior analysts in over 650 companies covered across all sectors. If you would like more information, please visit ou ...

核心观点 - 公司报告2025年第二季度财务业绩并提供业务更新 重点展示其主导产品OST-HER2在骨肉瘤治疗领域的临床进展和监管里程碑 [1][3] - OST-HER2在2b期临床试验中显示出统计学上显著的12个月无事件生存期和2年总生存期获益 推动全球加速/有条件批准路径 [4][5][7] - 公司通过融资活动获得420万美元 将现金跑道延长至2026年中 并为潜在2026年上半年美国商业化上市做好准备 [5][7] 临床数据与监管进展 - 最终EFS数据显示OST-HER2治疗组EFS为35% 对比历史对照组20% p=0.0197 具有统计学显著获益 [7] - 更新的中期2年总生存数据显示OST-HER2治疗组生存率为66.6% 对比对照组40% p=0.0046 具有统计学显著获益 [7] - 美国FDA确认OST-HER2符合再生医学先进疗法RMAT的生物学定义 并计划同步审查RMAT和突破性疗法认定BTD申请 [5][7] - FDA已颁发BLA编号 为加速批准提交做准备 End of Phase 2会议定于2025年8月27日举行 [5][7] - 公司计划在2025年第三季度末启动滚动BLA提交 目标在2025年底前获得美国和英国监管批准 [4][12] 商业合作与知识产权 - 公司与Eversana达成美国商业合作 支持2026年上半年潜在上市 [4][5][7] - 获得美国专利商标局新专利 保护李斯特菌癌症免疫治疗平台的新商业生产工艺 独占期至2040年 [7] - 为OST-HER2向世界卫生组织提交国际非专有名称请求 预计2025年第三季度获得批准名称 [7] 国际扩张与多元化发展 - 向英国MHRA提交ILAP申请 建议通过Project Orbis在BLA提交后30天内同步美英批准流程 [4][7] - 与欧洲EMA的rapporteur会议定于2025年10月举行 启动欧洲批准程序 [4][7] - 成立子公司OS Animal Health 探索OST-HER2在犬类骨肉瘤中的应用 扩大产品潜在用途 [7] 财务与资本市场 - 2025年第二季度运营亏损为453.7万美元 较2024年同期的155.7万美元增加 主要由于OST-HER2 2b期项目的监管活动支出 [8] - 2025年第二季度每股净亏损为0.19美元 加权平均流通股数为2511.4万股 较2024年同期的每股净亏损0.26美元和599.1万股有所改善 [8] - 通过权证行使激励和交换发行筹集420万美元总收益 将现金跑道延长至2026年中 [5][7] - 与B Riley Securities和JonesTrading签订ATM发行销售协议 可通过出售普通股筹集最多1800万美元总收益 [7] - OSTX普通股被纳入罗素微盘股、罗素微盘股价值和罗素微盘股增长指数 [5][7] 产品管线与公司战略 - 公司完成从Ayala Pharmaceuticals收购李斯特菌癌症免疫治疗平台 包括4个临床阶段和8个临床前阶段免疫治疗候选药物 显著扩大产品管线 [7] - 开发下一代抗体药物偶联物ADC和药物偶联物DC 称为可调ADCtADC 采用专有硅胶Si-Linker和条件活性载荷CAP技术 [10] - 公司有资格因OST-HER2的罕见儿科疾病认定而获得优先审评券PRV 最近公开的PRV交易价值为1.6亿美元 公司计划在获得BLA后出售PRV [4]

核心观点 - 美国FDA授予Galapagos公司的GLPG5101 RMAT资格，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL) [1] - RMAT资格旨在加速针对严重或危及生命疾病的细胞和基因疗法的开发和审查 [2] - GLPG5101在ATALANTA-1研究中显示出高客观缓解率和高完全缓解率，且安全性可控 [3] - RMAT资格使公司能够与FDA更紧密合作，加速开发和评估时间表 [4] GLPG5101产品信息 - GLPG5101是第二代抗CD19/4-1BB CAR-T候选产品，通过单次固定静脉剂量给药 [6] - 目前正在ATALANTA-1 1/2期研究中评估其安全性、疗效和分散式制造的可行性 [6] - 研究评估的剂量水平为50×10(DL1)、110×10(DL2)和250×10(DL3)CAR+活T细胞 [6] - 研究主要目标是评估客观缓解率(ORR)，次要目标包括完全缓解率(CRR)等 [6] ATALANTA-1研究进展 - 研究数据支持了RMAT资格的授予，显示出高缓解率和可控的安全性 [3] - 研究正在美国和欧洲招募患者，计划在未来医学会议上报告更新数据 [5][6] - 研究将随访每位患者24个月 [6] 套细胞淋巴瘤背景 - 套细胞淋巴瘤是一种罕见且侵袭性的非霍奇金淋巴瘤亚型 [7] - 复发/难治性患者在接受标准治疗后病情进展，治疗选择有限且生存率降低 [7] 公司细胞治疗制造平台 - 分散式细胞治疗制造平台旨在实现7天中位静脉到静脉时间 [8] - 平台包括端到端xCellit工作流管理系统和分散式自动化制造平台 [8] - 采用Lonza的Cocoon技术进行细胞治疗制造 [8] 公司概况 - Galapagos是一家专注于高未满足医疗需求的生物技术公司 [9] - 公司运营覆盖欧洲、美国和亚洲，致力于通过创新科学改善患者预后 [9] - 拥有从实验室到患者的全流程能力，包括分散式细胞治疗制造平台 [9]

核心观点 - Rocket Pharmaceuticals的RP-A601基因疗法获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格认定 用于治疗PKP2-心律失常性心肌病(ACM) [1][7] - 公司股价在消息公布后单日上涨16.8% 但年内累计下跌73.5% 远超行业0.7%的跌幅 [3] - 公司另一款治疗BAG3扩张型心肌病的基因疗法RP-A701也获得FDA新药临床试验批准 [5][8] RMAT资格认定细节 - RMAT资格将提供与FDA早期会议机会 讨论替代终点 加速生物制剂许可申请(BLA)审批流程 [2] - 认定基于I期研究的积极安全性和有效性数据 显示RP-A601总体安全且耐受性良好 [4][7] 研发管线进展 - 除RP-A601外 公司正在开发AAVrh74载体基因疗法RP-A701 针对BAG3扩张型心肌病 [5][8] - RP-A701已获FDA批准开展I期临床试验 治疗会导致心衰的遗传性心肌疾病 [8] 近期研发挫折 - 2025年5月因患者死亡事件 公司主动暂停Danon病基因疗法RP-A501的关键II期研究 随后被FDA叫停 [9] - 2024年6月FDA就治疗LAD-I的Kresladi发出完全回复函 要求补充CMC信息 此前在2024年2月已延长审评期三个月 [9][10] 同业公司表现对比 - Arvinas(ARVN)2025年每股亏损预期从1.60美元改善至1.51美元 但股价年内下跌59.5% 过去四季平均盈利超预期82.09% [12] - Keros Therapeutics(KROS)2025年每股亏损预期从0.79美元大幅改善至0.29美元 股价年内跌幅59.5% 但盈利波动极大 [13] - Akero Therapeutics(AKRO)2025年每股亏损预期从4.00美元微调至3.96美元 股价年内暴涨95.3% 过去四季三次超预期 [14]

核心观点 - ProKidney报告了rilparencel在2期REGEN-007试验中的积极顶线结果 显示在CKD和糖尿病患者中eGFR斜率改善显著 其中Group 1的eGFR年下降率改善78% 从-5 8降至-1 3 mL/min/1 73m² [1][5][7] - Group 1的给药方案与3期PROACT 1研究相似 增强了公司对3期试验设计的信心 且63%患者符合3期入组标准 [2][5][7] - 公司计划在2025年美国肾脏病学会(ASN)肾脏周上提交完整数据 并即将与FDA召开Type B会议讨论以eGFR斜率作为加速审批的替代终点 [2][10] 2期REGEN-007试验设计 - 试验采用1:1随机两组设计 纳入eGFR 20-50 mL/min/1 73m²的糖尿病CKD患者 Group 1复制3期给药方案(双肾各注射一次 间隔3个月) Group 2采用探索性给药方案(根据肾功能恶化触发第二次注射) [3][5] - 主要终点为注射前后eGFR斜率的差异 中位随访时间18个月 [4][5] - 共53例随机化 49例接受至少一次注射 基线平均eGFR 33±10 mL/min/1 73m² 78%为2型糖尿病 [5][6] 疗效结果 - Group 1(n=24) eGFR年下降改善4 6 mL/min/1 73m²(78%) 具有统计学意义(p<0 001) [5][7] - Group 2(n=25) eGFR年下降改善1 7 mL/min/1 73m²(50%) 未达统计学意义(p=0 085) 但显示剂量反应迹象 60%患者触发第二次注射 [5][8] - 安全性良好 未发现与治疗相关的严重不良事件 安全性特征与肾脏活检相当 [5][9] 3期PROACT 1进展 - 2024年FDA确认eGFR斜率可作为加速审批的替代终点 即将召开的Type B会议将确认具体方案 [10] - 试验聚焦晚期CKD(Stage 4和3b期)合并糖尿病患者 计划入组685例 主要复合终点包括eGFR下降≥40% 透析需求或肾脏/心血管死亡等 [12][13] 慢性肾病市场背景 - 美国约3700万成人患CKD 糖尿病是主要病因 晚期CKD合并糖尿病患者达100-200万 现有疗法无法满足稳定肾功能的需求 [11] - rilparencel是首个获得FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定的自体细胞疗法 针对高风险肾衰竭糖尿病患者 [14]

核心观点 - 公司Candel Therapeutics的候选药物CAN-2409获得FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗中高风险局部前列腺癌 [1] - 该资格基于III期研究的积极数据，显示CAN-2409组合疗法在无病生存期上具有统计学显著改善 [2][6] - 公司计划在2026年底前提交生物制品许可申请(BLA)，并认为CAN-2409有望改变前列腺癌治疗模式 [7] - 公司股价在消息公布后上涨6.1%，但年内累计下跌31.6%，跑输行业4.9%的跌幅 [3][4] RMAT资格与临床数据 - RMAT资格授予标准：针对严重或危及生命的疾病且存在未满足医疗需求的疗法，可加速审批流程 [3] - III期研究达到主要终点，CAN-2409+前药(valacyclovir)+标准放疗组相比单独标准放疗显著改善无病生存期 [6] - 治疗耐受性良好，安全性特征与既往研究一致，未发现新的安全信号 [7] 产品开发进展 - CAN-2409此前已获FDA快速通道资格，用于局部原发性前列腺癌 [8] - 除前列腺癌外，公司正在中期研究中评估CAN-2409治疗胰腺癌和非小细胞肺癌的潜力 [8] 财务与市场表现 - 公司当前Zacks评级为2(买入) [9] - 消息公布后股价单日上涨6.1%，但年内累计下跌31.6%，同期行业跌幅为4.9% [3][4] 同业比较 - 同业公司Lexicon Pharmaceuticals(LXRX)2025年每股亏损预估从37美分收窄至32美分，年内股价下跌5.3% [10] - Chemomab Therapeutics(CMMB)2025年每股亏损预估从70美分收窄至60美分，年内股价下跌24.3% [11] - Amarin(AMRN)2025年每股亏损预估从5.33美元大幅收窄至3.48美元，年内股价上涨16.4% [12]

公司治理变动 - Rachelle Jacques被任命为董事会主席 自5月15日起生效 接替将继续留任董事会的Alan Holmer [1] - 原主席Alan Holmer已为公司服务超过10年 作为创始主席对董事会做出贡献 [2] - 新任主席Rachelle Jacques在董事会任职超过6年 曾参与审计、薪酬及治理与提名委员会 [3] 新任主席资历背景 - 拥有超过25年领导经验 曾任首席执行官、商业、财务和运营职位 在推进和推出变革性疗法方面有成功记录 [3] - 曾担任uniQure NV董事会成员 该公司致力于为严重遗传病患者推进基因疗法 [3] - 曾任Akari Therapeutics Plc首席执行官和董事会成员 该公司是一家开发自身免疫和炎症疾病治疗的后期生物技术公司 [3] - 曾担任Enzyvant Therapeutics首席执行官 领导成功获得美国FDA批准RETHYMIC 该疗法是再生医学高级疗法（RMAT）指定下首批授权的三种疗法之一 [3] - 早期职业生涯包括在Alexion Pharmaceuticals担任执行职务 如高级副总裁和全球补体产品线负责人 领导血液学、肾脏病学和神经学领域的全球商业化战略 [4] - 曾在Baxalta担任美国血液学营销副总裁 在Baxalta从Baxter International分拆后担任业务运营副总裁 并在Baxter担任多个领导职位 包括美国生物科学业务财务副总裁 [4] - 在Dow Corning担任过美国、欧洲和中国的运营管理职位 [4] - 拥有Alma College工商管理学士学位 并担任该校董事会成员 [4] 公司战略与管线进展 - 公司专注于肿瘤学和肥胖症领域 致力于通过创新科学方法应对已充分理解的生物通路 帮助人们战胜严重疾病 [5] - 管线包括CRB-701（一种靶向癌细胞Nectin-4表达以释放细胞毒性载荷的下一代抗体药物偶联物）、CRB-601（一种阻断癌细胞上表达的TGFβ激活的抗整合素单克隆抗体）和CRB-913（一种高度外周限制性CB1受体反向激动剂 用于治疗肥胖症） [5] - 所有三种管线药物预计在今年下半年迎来临床数据读出 [2] - 肿瘤学项目CRB-701和CRB-601旨在针对侵袭性癌症的核心 肥胖项目有潜力应对当前最紧迫的公共卫生挑战之一 [3]

临床试验进展 - 公司在RESET-Myositis™试验中新增两个亚型特异性队列，每个队列约15名患者 [1] - 计划在2025年第三季度与FDA进行SLE和LN注册讨论，第四季度进行系统性硬化症注册讨论 [1] - 预计2027年提交rese-cel的BLA申请 [1] - 44名患者已入组RESET临床开发项目，23名患者已接受给药 [3] - 两个注册队列将分别评估约15名DM/ASyS患者和15名IMNM患者 [4] 产品特性与市场潜力 - rese-cel获得FDA授予的RMAT认定，享有快速通道和突破性疗法认定的所有优势 [6] - 美国约有80,000名肌炎患者，欧洲约85,000名，其中20%-25%可能适合rese-cel治疗 [9] - rese-cel是一种4-1BB全人源CD19-CAR T细胞疗法，旨在通过一次性输注深度清除CD19阳性细胞 [10] - 该疗法有潜力重置免疫系统，实现深度临床反应而无需长期治疗 [10] 临床数据与会议 - 肌炎、SLE/LN和系统性硬化症的新临床数据将在2025年6月EULAR大会上通过三个口头报告展示 [1][6] - 支持FDA讨论的临床数据将包括验证性临床改善评分，该评分曾用于IVIg在皮肌炎患者中的获批 [2] 制造与供应链 - 公司正在推进牛津生物医学的慢病毒载体工艺BLA准备工作 [7] - 计划在Lonza实施的商业化药品工艺预计2025年第三季度初上线以支持注册入组 [7] - 制造策略旨在降低销售成本、扩大规模并缩短静脉到静脉时间 [7] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.318亿美元现金及等价物，较2024年12月31日的1.64亿美元有所下降 [8] - 现有资金预计可支持运营至2026年上半年 [8]