2025年FDA新药批准概况与行业趋势 - 2025年，FDA药物评价与研究中心（CDER）共批准44款新药，其中超过半数（>50%）为“first-in-class”药物，标志着治疗范式正从“改良”走向“颠覆” [1] - 小分子药物在获批新药中占比高达66%，仍占据主流地位，但多肽、核酸疗法、抗体偶联药物（ADC）等新型治疗模式正加速进入临床 [1] 首创新药（First-in-Class）的驱动因素 - 临床需求驱动：许多疾病，尤其是罕见病和复杂慢性病，现有治疗手段无法满足需求，首创新药从疾病根源机制上解决问题 [3] - 商业价值驱动：首创新药成功后可占据市场先发优势，在专利保护期内获取高额利润，并提升公司品牌与研发实力 [4] - 监管政策鼓励：2025年有8款药物同时获得突破性疗法认定，该认定旨在加速用于严重疾病且比现有治疗有实质性改善的药物的开发与审查，体现了对真正创新药物的鼓励 [5] 小分子药物的创新演变 - 创新模式转变：小分子药物正从传统的“泛抑制”模式向“精准调控”模式转变，旨在提高疗效并降低副作用 [6] - 别构抑制剂应用：例如Myqorzo（aficamten），通过结合心肌肌球蛋白独特变构位点降低收缩力，关键3期研究显示治疗24周后患者峰值摄氧量较基线增加1.8 mL/kg/min，显著优于安慰剂组（0.0 mL/kg/min） [7] - 共价药物兴起：例如EGFR抑制剂Zegfrovy（sunvozertinib），通过与靶点形成稳定共价键，更有效抑制靶点活性并克服部分耐药问题 [8] - 高选择性抑制：例如Journavx（suzetrigine），作为口服选择性NaV1.8抑制剂，其对NaV1.8的选择性比其他NaV离子通道高3万到4万倍，能精准阻断疼痛信号传导 [8] 多肽与核酸疗法的进展 - 发展节点：多肽与核酸疗法在2025年迎来重要发展，标志着RNA靶向治疗从概念走向常态化 [10] - siRNA疗法成果： - Qfitlia（fitusiran）用于血友病，III期ATLAS研究显示其在有抑制剂和无抑制剂患者中分别降低年化出血率71%和73%，且每年仅需皮下注射6次 [10] - Redemplo（plozasiran）用于家族性乳糜微粒血症综合征，通过下调载脂蛋白C-III降低甘油三酯水平 [12] - 反义寡核苷酸疗法：Dawnzera（donidalorsen）用于预防遗传性血管性水肿发作，关键III期研究显示每4周给药可使发作率降低81%-87% [11] - 多肽药物突破：Forzinity（elamipretide）获加速批准用于Barth综合征，成为首个获批的靶向线粒体疗法，延长期数据显示患者膝关节伸肌肌力较基线显著改善 [13] 抗体偶联药物（ADC）的机制创新与领域拓展 - 机制进化：例如Datroway（datopotamab deruxtecan），其搭载的拓扑异构酶I抑制剂DXd与常见化疗药伊立替康相比活性提高10倍，并能产生“旁观者效应”以克服肿瘤异质性 [14][15] - 适应症拓展： - Datroway在2025年获批用于治疗非小细胞肺癌和HR阳性、HER2阴性的乳腺癌 [15] - 行业探索已延伸至非癌领域，如自身免疫病（如恒瑞医药的CD40 ADC、映恩生物的BDCA2 ADC）和抗感染领域（如基因泰克的RG-7861处于1期临床） [16][17] - 平台技术潜力：ADC技术正向平台型技术发展，例如ACImmune公司的Morphomer抗体偶联药物（morADC）将穿越血脑屏障的能力提高5倍，为阿尔茨海默病等神经退行性疾病治疗提供新可能 [18] 具备重磅潜力的疗法 - Brinsupri（brensocatib）：作为用于非囊性纤维化支气管扩张症的首创疗法，据预测其2031年年销售额可能超过40亿美元 [20] - Exdensur（depemokimab）：靶向IL-5的超长效生物制品，用于重度哮喘，每6个月给药一次，III期试验显示其治疗使年化哮喘急性加重发生率显著降低58%和48% [20][21] - Imaavy（nipocalimab）：潜在“best-in-class”靶向新生儿Fc受体抗体疗法，用于全身性重症肌无力等自身抗体介导的免疫疾病 [22] - 评价标准演变：行业对“重磅药物”的评价标准正从单纯的销售峰值（如传统的10亿美元）转向对治疗范式的改变及对患者生活质量的实质性提升 [22][23]

行业趋势与市场表现 - 2024年末至2025年上半年生物医药行业经历显著行情上涨，估值进入恢复阶段[1] - 全球医药市场规模增长支持行业复苏，中国医药市场表现强劲[1] - 港股二级市场股价表现和科创板再度开放显示行业回暖迹象[1] - 2025年上半年中国药企达成72起海外授权交易，同比增长38%，总金额达608亿美元[5] - 海外授权交易金额超过2024年全年的519亿美元和2025年第一季度的362亿美元[5] 投资与融资环境 - 一级市场仍处于寒冬期，二级市场繁荣需持续6-12个月才能带动一级市场资金回归[2] - 生物医药企业上市难度较大，融资渠道趋于多元化[3] - 活跃投资机构数量寥寥，市场全面复苏尚需时日[3] - 翰宇药业探索以"创新药研发未来收益权"为底层资产的RWA代币化试点项目[11] - RWA融资模式在海外Web3领域备受瞩目，成为新型融资工具[11] 企业竞争力与研发方向 - 中国企业"从1到10"的研发效率全球领先，得益于工程师红利和临床资源红利[6] - 中国创新者与美国的开发差距从10年缩短至3.7年[5] - 投资重点转向能参与全球竞争的"奥运品种"（best-in-class产品）[4] - 最具成药潜力的赛道集中在免疫领域及代谢与心血管领域[7] - ADC药物成为中国早期出海主要产品，后续可能出现双抗和多抗局面[9] 临床价值与市场需求 - 真正解决临床问题的企业能穿越市场周期，估值差异不影响长期价值[2] - 医保集采压力下，市场对高性价比产品需求日益迫切[4] - 细胞基因疗法（CGT）前景广阔但商业模式尚未成熟[7] - 全球医疗体系形成两种格局：欧美高举高打式和中国普惠式[10] - 人口老龄化导致医疗需求增长与资金不足的矛盾突出[4] 国际化与市场拓展 - 中国医药企业出海成为重要增长方向，东南亚和非洲成为战略重点[10] - 到2050年全球人口预计从80亿增长至97亿，非洲将贡献13亿新增人口[11] - 企业需明确服务对象，选择专注单一市场或开拓双向市场[10] - 对外授权活动迅猛增长，中国生物科技全球认可度显著提升[5] - 中国企业2019年开启出海发展之路，将涌现众多杰出人才[13] 研发投入与效率 - 跨国药企每年研发投入高达100亿美元，但高投入不保证即时回报[8] - 全球前50大制药公司2012年研发费用总计超过1000亿美元，占销售额18%[8] - 辉瑞研发投入占年销售额11.4%，在行业中处于较高水平[8] - 药物研发呈漏斗状，需要一定数量规模才可能取得成果[8] - 人工智能加速科学发展速度，对研发效率产生重要影响[7]

美元基金投资策略转变 - 美元基金从直接投资中国企业转向通过NewCo模式布局中国创新药资产 将合规风险最小化并提升资本效率 [1][5][6] - 美元基金通过设立并控制NewCo与中国药企合作 将管线注入新公司规避对中资主体的直接投资风险 [5][6] - 美元基金从投企业转向买产品 擅长将早期管线打包直接卖给全球大药企如GSK辉瑞诺华等 [7] NewCo模式特点与优势 - NewCo模式由国内药企和美元基金共同成立新公司 将管线海外权益装入NewCo负责海外临床和商业化 [4] - 与BD模式区别在于中国药企可继续持有NewCo股权 获得股权+预付款+里程碑+分成等多重回报 [4] - NewCo模式帮助国内药企绕过估值博弈直接对接全球市场 更利于大药企盘活管线 [7] - 2024年创新药造富神话多与NewCo相关 例如Candid Therapeutics融资3.7亿美元创行业纪录 [7] BD合作动态与影响 - 2024年欧美大药企疯狂扫货中国管线 超过10亿美元的海外授权订单常态化 [1][3] - BD合作引爆港股二级市场行情 恒生生物科技指数年内累计涨幅达90.66%远超纳斯达克生物科技指数的9.07% [3] - 典型案例包括恒瑞医药与GSK达成125亿美元潜在金额的海外授权合作 推动股价飙升 [4] - 百济神州复宏汉霖和黄医药信达生物等通过BD模式获得数千万到数亿美元总回报 [4] 中国创新药研发进展 - 2024年中国公司研发的在研创新药数量达3575种超过美国成为全球领先者 [3] - 中国首次获得新药上市批准的创新药数量从2015年11种显著增加至2024年93种 [3] - 中国在临床前早期临床和生产阶段具有效率优势 研发成本低推进快样本大 [3][6] 出海战略与估值逻辑 - 全球化出海成为美元基金和中国药企的首要考量标准 未来中国创新药出海将加速 [8] - 对生物医药公司估值主要评估BD潜力而非DCF 因大多数公司无利润且难以预测利润产生时间 [8] - 中国缺乏成熟并购市场 生物医药企业更多依赖卖给美国大药企实现价值 [9] 重点布局领域 - 肿瘤和自免疾病治疗领域是NewCo最主力的布局方向 [2] - 代谢类尤其减肥药成为显著趋势 受诺和诺德等跨国药企GLP-1产品成功推动 [9] - GLP-1领域中国企业跟进快速 国际大药企正探索双靶点多机制小核酸等新一代减肥药 [10]