核心观点 - 公司宣布其治疗成骨不全症的药物Setrusumab两项III期临床试验均未达到主要终点 但达到了改善骨密度的次要终点 公司正在分析数据并控制成本 同时推进其他合作项目[1] 临床试验结果 - **主要终点未达成**: ORBIT研究和COSMIC研究均未达到主要终点 即与安慰剂或双膦酸盐相比 未能显著降低年度临床骨折率[1] - **次要终点达成**: 两项研究均达到了次要终点 即与对照组相比 骨矿物质密度有统计学上显著的改善[1] - **ORBIT研究详情**: 该研究在5至25岁患者中开展 共入组159名患者 按2:1随机分配接受Setrusumab或安慰剂 骨密度改善与II期研究观察到的治疗效果一致 但未伴随骨折率相应降低 且安慰剂组骨折率较低[3][7] - **COSMIC研究详情**: 该研究在2至<7岁患者中开展 共入组69名患者 按1:1随机分配接受Setrusumab或静脉注射双膦酸盐 该年轻患者群体的基线骨折率远高于ORBIT研究 骨密度有意义的改善与骨折率降低相关 但未达到统计学显著性[4][8] 公司后续计划与财务状况 - **数据分析与项目评估**: 公司将对两项研究的数据进行额外分析 以评估后续步骤和项目最佳前进路径 尤其是在儿科领域[2] - **成本控制措施**: 公司将严格控制成本 并立即减少商业化前和制造活动[2] - **现金状况**: 截至2025年第三季度末 公司现金余额为4870万美元[5] - **合作项目进展**: - Alvelestat用于AATD肺病 正在洽谈合作中[9] - Vantictumab用于骨硬化症 与āshibio合作[9] - Leflutrozole用于男性不育 与ReproNovo合作[9] 药物与疾病背景 - **Setrusumab机制**: 一种全人源单克隆抗体 通过抑制骨形成负调节因子硬化蛋白 旨在增加新骨形成、骨密度和骨强度[10] - **成骨不全症概况**: 一组影响骨代谢的遗传性疾病 约85%至90%的病例由COL1A1或COL1A2基因变异引起 全球在可商业化地区约影响6万人 目前尚无全球批准的治疗方法[11] - **合作伙伴关系**: Setrusumab由Ultragenyx开发 合作包含潜在额外里程碑付款最高2.45亿美元以及在Ultragenyx区域销售的特许权使用费 公司保留了欧盟和英国的商业权利[12] - **其他药物监管资格**: Setrusumab已获欧盟委员会和FDA的孤儿药认定 EMA的PRIME认定 以及FDA的突破性疗法和罕见儿科疾病认定 Alvelestat也已获欧盟委员会和FDA的孤儿药认定以及FDA的快速通道资格[12]

Neither study achieved its primary endpoint of reduction in annualized clinical fracture rate compared to placebo (Orbit) or bisphosphonates (Cosmic) Both studies achieved the secondary endpoint of improvements in bone mineral density with strong statistical significance The Company will implement significant expense reductions NOVATO, Calif., Dec. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) today announced results from the Phase 3 Orbit and Cosmic studies for setrusumab (UX14 ...

公司战略与管线调整 - 公司决定停止acasunlimab的进一步临床开发 [1] - 此决定是基于对晚期产品组合中价值创造机会的战略聚焦以及对竞争格局演变的全面评估 [1] - 公司将集中资源于具有最高潜在影响力的项目，包括处于晚期开发阶段的EPKINLY (epcoritamab)、petosemtamab和rinatabart sesutecan (Rina-S) [1] - 该决定符合公司严格的投资组合优先排序和资本配置框架 [1] 管理层评论 - 首席执行官Jan van de Winkel表示，尽管acasunlimab的数据令人鼓舞，但晚期管线中存在的巨大机遇促使公司将投资集中在能为患者和股东带来最大利益的领域 [2] - 管理层对EPKINLY、petosemtamab和Rina-S的发展势头感到振奋，并承诺将继续以速度和严谨的态度推进这些项目 [2] 财务影响 - 停止acasunlimab临床开发的决定不影响公司2025年全年的财务指引 [3][7] 公司背景 - 公司是一家致力于通过创新抗体药物改善癌症及其他严重疾病患者生活的国际生物技术公司 [4] - 公司拥有超过25年历史，其团队在双特异性抗体、抗体药物偶联物(ADCs)、免疫调节抗体等下一代抗体治疗模式方面有广泛积累 [4] - 公司的科学成果已支持八款获批的抗体药物，并正在推进强大的晚期临床管线，包括完全拥有的项目 [4] - 公司成立于1999年，总部位于丹麦哥本哈根，在北美、欧洲和亚太地区均有业务 [5]

Tiziana reports excellent safety profile with intranasal foralumab after 37.4 patient-years cumulative exposureFDA denial of Sanofi’s tolebrutinib for nrSPMS shows need for safe therapy BOSTON, Dec. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tiziana Life Sciences, Ltd. (Nasdaq: TLSA) (“Tiziana”), a biotechnology company developing its lead candidate, intranasal foralumab, a fully human, anti-CD3 monoclonal antibody, announces the submission of its seventh annual Development Safety Update Report (DSUR) to the U.S. Food an ...

CUPERTINO, Calif., Dec. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Reviva Pharmaceuticals Holdings, Inc. (NASDAQ: RVPH) (“Reviva” or the “Company”), a late-stage pharmaceutical company developing therapies that seek to address unmet medical needs in the areas of central nervous system (CNS), inflammatory and cardiometabolic diseases, today announced Laxminarayan Bhat, Ph.D., Founder, President, and CEO of Reviva will present at the Sachs 9th Annual Neuroscience Innovation Forum, taking place January 11, 2026, in San Fran ...

neffy is the first epinephrine product approved for use out of a hospital setting in China for adults and children (>30 kg) living with severe allergic reactions Pediatrix Therapeutics, which has a license from ARS Pharma to market neffy in China under the trade name 优敏速®, expects availability in the spring of 2026 SAN DIEGO, Dec. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- ARS Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: SPRY), a commercial-stage biopharmaceutical company dedicated to empowering at-risk patients and their caregivers t ...

核心观点 - 美国食品药品监督管理局已授予ulixacaltamide用于治疗特发性震颤的突破性疗法认定 这基于Essential3三期项目的积极顶线结果 公司计划在2026年初提交新药申请 [1][3] 监管与临床进展 - 突破性疗法认定旨在加速针对严重病症药物的开发和监管审查 其授予基于初步临床证据表明药物可能在临床显著终点上比现有疗法有实质性改善 [3] - 公司已于2025年12月成功完成与美国食品药品监督管理局的新药申请前会议 包括收到书面反馈和举行面对面会议 公司已与美国食品药品监督管理局就新药申请内容达成一致 [4] - 基于近期完成的与美国食品药品监督管理局的新药申请前会议 公司仍按计划在2026年初提交ulixacaltamide的新药申请 [1][2] 产品与市场机会 - Ulixacaltamide是一种差异化、高选择性的T型钙通道小分子抑制剂 旨在阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质回路中的异常神经元爆发性放电 它是公司Cerebrum™小分子平台中最先进的项目 [1][6] - 特发性震颤是最常见的运动障碍 仅在美国就影响约700万人 代表着一个价值数十亿美元的商业机会 [5] - 目前特发性震颤的治疗存在巨大未满足需求 普萘洛尔是唯一获批的药物疗法 但疗效有限且耐受性差 调查显示高达77%的患者认为其病情控制不足 高达50%的患者未接受任何治疗 [5] 公司背景 - Praxis Precision Medicines是一家临床阶段的生物制药公司 致力于将遗传学见解转化为针对神经元兴奋-抑制失衡特征的中枢神经系统疾病的疗法 [1][7] - 公司通过其专有的Cerebrum™小分子平台和Solidus™反义寡核苷酸平台 应用遗传学见解为罕见和更普遍的神经系统疾病发现和开发疗法 已建立一个多元化、多模式的中枢神经系统产品组合 包括四个临床阶段候选产品 [7]

公司核心进展 - 公司已重新提交了其研究性口服磷酸盐结合剂oxylanthanum carbonate的505(b)(2)新药申请，用于治疗透析慢性肾病患者的高磷血症 [1] - 重新提交NDA是基于其原始第三方生产供应商在解决FDA指出的缺陷方面取得持续进展，并展示了接受检查的准备状态 [2] - 公司首席执行官表示，公司现金储备可支撑运营至2027年，足以完成OLC的监管审批流程 [2] - 根据《处方药使用者费用法案》指南，NDA重新提交后，FDA预计在30天内确认受理审评，并在6个月内完成审评 [3] - 新的PDUFA目标日期预计在2026年上半年，具体在NDA重新提交后的30天内确定 [1] 产品管线与数据 - OLC是一种利用专有纳米颗粒技术的研究性口服磷酸盐结合剂，旨在提供高磷酸盐结合效力，从而减少患者需服用的药片数量和大小 [4] - 其潜在的最佳同类产品特性可能因更低的服药负担，而在患者依从性方面优于现有治疗方案 [4] - NDA提交资料基于三项临床研究的数据、多项临床前研究以及化学、制造和控制数据 [5] - OLC受到强大的全球专利组合保护，包括已授予的物质成分专利，独占期至2031年，并有专利期限延长的潜力至2035年 [5] - 公司的第二项研究性治疗药物UNI-494旨在治疗急性肾损伤相关病症，已获FDA孤儿药认定，并已完成1期剂量范围安全性研究 [8][9] 市场与疾病背景 - 高磷血症是一种严重的医学病症，几乎所有终末期肾病患者都会发生 [6] - 美国每年有超过450,000名患者需要药物来控制其磷酸盐水平 [6] - 未控制的高磷血症与透析CKD患者的死亡和住院风险增加密切相关 [6] - 高磷血症的治疗旨在通过两种方式降低血清磷酸盐水平：限制饮食中磷的摄入；以及每日每餐使用口服磷酸盐结合药物 [6]

As the looming patent cliff approaches, some major blockbuster drugs are set to lose their exclusivity, with pharma companies making moves to try and reduce the impact. Patent expiry is a phenomenon that haunts every pharmaceutical company, with the loss of market exclusivity often causing a dramatic dip in a company’s profits. This can be particularly challenging for companies whose drug is one of their best-sellers – having the potential to wipe billions from revenue figures. With a particularly large ...

STAFFORD, Texas, Dec. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Greenwich LifeSciences, Inc. (Nasdaq: GLSI) (the "Company"), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on its Phase III clinical trial, FLAMINGO-01, which is evaluating Fast Track designated GLSI-100, an immunotherapy to prevent breast cancer recurrences, today announced that its Board of Directors has extended the lock-up of the shares owned by the Company's directors, officers, and existing pre-IPO investors to September 30, 2026 which is approxi ...