研究进展与临床需求 - CG Oncology已完成PIVOT-006 III期临床试验患者招募 该研究针对中危型非肌层浸润性膀胱癌患者 比较crestostimogene grenadenorepvec与单纯监测的疗效 招募提前近一年完成 覆盖超90个中心 入组超360名患者[1][2] - 中危型非肌层浸润性膀胱癌存在高度未满足临床需求 复发率高达70% 目前缺乏持久治疗方案 美国FDA尚未批准任何辅助治疗选项[2][4] 试验设计与治疗机制 - PIVOT-006为随机开放标签III期研究 患者在标准肿瘤切除后随机接受crestostimogene膀胱灌注（每周6次后改为每3个月每周3次 持续一年）或监测 对照组复发后可转换至治疗组[3] - crestostimogene为研究性溶瘤免疫疗法 通过膀胱内给药 具有双重作用机制：选择性溶解肿瘤细胞同时激活抗癌免疫反应 临床开发项目已覆盖超400名膀胱癌患者[4] 产品管线与开发策略 - 公司针对膀胱癌开发完整产品组合 包含两项III期试验：BOND-003针对高危BCG无应答型NMIBC PIVOT-006针对中危型NMIBC 另开展CORE-008 II期试验评估高危型患者疗效[4] - 已在北美启动扩大可及项目 为符合资格的BCG无应答患者提供研究性治疗 体现公司致力于改变膀胱癌治疗格局的使命[4][5]

公司重大事件 - Connect Biopharma Holdings Limited已完成终止2021年3月18日签订的存托协议 ADR计划及存托协议于2025年9月2日终止[1][2] - 公司ADR以1:1的比例强制取消并转换为普通股 普通股今日起直接以现有代码"CNTB"在纳斯达克全球市场交易[2] 公司战略与展望 - 直接上市纳斯达克标志着公司向以美国为中心的企业持续进化 旨在提升美国机构投资者的可及性并构建长期股东价值[3] - 公司聚焦执行rademikibart的2期Seabreeze STAT研究 过去12个月已在运营和临床层面为哮喘及COPD领域最佳疗法奠定基础[3] 核心产品管线 - Rademikibart为靶向IL-4Rα的全人源单克隆抗体 通过阻断IL-4和IL-13功能抑制Th2炎症通路 用于治疗特应性皮炎和哮喘等Th2相关炎症疾病[4] - 该产品正处于针对哮喘和COPD急性加重的全球临床研究阶段 在中国与先声药业签订独家许可与合作协议[5] 公司业务定位 - Connect Biopharma为临床阶段生物制药公司 总部位于加州圣地亚哥 专注于变革哮喘和COPD的治疗方案[5] - 公司通过靶向IL-4Rα的新一代抗体rademikibart 应对存在显著未满足需求的疾病领域[5]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月8日美东时间上午7:45参加摩根士丹利第23届全球医疗健康大会 [1] - 会议演示将通过网络直播进行 直播回放将在活动结束后提供 [1] 公司业务聚焦 - 公司专注于开发代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的新型疗法 该疾病存在高度未满足医疗需求 [2] - 核心产品Rezdiffra为每日一次口服肝脏导向THR-β激动剂 针对MASH关键病因 [2] 产品竞争优势 - Rezdiffra是首个且唯一获得FDA和欧盟委员会批准的治疗中度至晚期纤维化MASH的药物（F2至F3阶段） [2] - 正在进行针对代偿性MASH肝硬化（F4c阶段）的第三阶段临床结果试验 [2]

公司动态 - 首席执行官George Magrath和首席科学与开发官Ash Jayagopal将于2025年9月8日至10日出席H C Wainwright第27届全球投资会议并进行企业更新演讲[1] - 演讲视频将于2025年9月8日东部时间上午7点开始按需提供[1] - 公司官网投资者栏目提供近期投资者活动回放视频链接[2] 研发管线 - 主要基因治疗候选药物OPGx-LCA5针对LCA5相关突变正处于1/2期临床试验阶段[3] - 基因治疗药物OPGx-BEST1靶向BEST1相关视网膜变性治疗[3] - 酚妥拉明眼用溶液0 75%已在一个适应症获批 正在进行两个3期项目研究 针对老花眼和低光视力减退及夜间视觉障碍[3] 业务聚焦 - 临床阶段生物制药公司专注于遗传性视网膜疾病基因治疗和其他眼科疾病小分子疗法开发[3] - 研发管线包含AAV载体基因疗法 靶向莱伯先天性黑蒙症 卵黄样黄斑变性及视网膜色素变性[3] - 公司总部位于北卡罗来纳州研究三角园[3] 投资者交流 - 近期参与纳斯达克聚光灯访谈[5] - 出席Chardan虚拟眼科峰会系列罕见眼科疾病炉边谈话[5] - 参加Jones Trading虚拟老花眼专家小组讨论[5]

公司动态 - 公司管理层将参加2025年9月投资者会议 包括H C Wainwright第27届全球投资会议和摩根士丹利第23届全球医疗保健会议 [1][2] - H C Wainwright会议将于2025年9月9日举行 仅限一对一投资者会议 [1] - 摩根士丹利会议将于2025年9月9日举行 包含炉边谈话和一对一投资者会议 炉边谈话时间为美国东部时间下午2:35至3:10 [2] 业务聚焦 - 公司是专注于开发口服小分子候选药物的后期生物制药公司 主要针对糖尿病和其他慢性疾病治疗领域 [2] - 核心临床管线为cadisegliatin 这是一种潜在首创口服葡萄糖激酶激活剂 目前处于三期临床试验阶段 正在研究用于1型糖尿病治疗 [2] - cadisegliatin是新型潜在首创口服辅助胰岛素疗法 用于1型糖尿病治疗研究 [1] - 公司及其开发合作伙伴正在研究多种分子 针对慢性疾病的不同适应症 [2]

ARLINGTON, Mass., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- KALA BIO, Inc. (NASDAQ:KALA), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to the research, development and commercialization of innovative therapies for rare and severe diseases of the eye, today announced that members of management will present at the H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference being held in New York, NY on Wednesday, September 10, 2025 at 2:00 p.m. ET. Management will be available for one-on-one meetings on Wednesd ...

GARDEN CITY, N.Y., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Beyond Air, Inc. (NASDAQ: XAIR) (“Beyond Air” or the “Company”), a commercial stage medical device and biopharmaceutical company focused on harnessing the power of nitric oxide (NO) to improve the lives of patients, today announced that Steve Lisi, Chairman and Chief Executive Officer of Beyond Air, will participate in the H.C. Wainwright 27th Annual Global Investment Conference being held September 8-10, 2025 in New York, NY. An on-demand webcast of the ...

公司核心动态 - 公司宣布ALXN1840（硫钼酸胆碱）在威尔逊病患者中长期神经获益的摘要被选为美国神经病学协会150届年会口头和海报展示[1] - 该摘要标题为"硫钼酸胆碱治疗威尔逊病患者神经症状的长期持续改善" 被ANA评为杰出摘要 将在会议和《神经病学纪事》摘要汇编中获得特别认可[2] - 展示安排：海报展示于2025年9月14日EST下午5:30-7:00在线发布 口头展示于2025年9月15日EST下午3:45-5:15在线发布[2][5] - 展示人为密歇根大学神经病学教授兼威尔逊病卓越中心联合主任Matthew Lorincz医学博士[5] 产品研发管线 - ALXN1840处于晚期临床阶段 用于治疗威尔逊病[3] - 放射性药物项目包括：Phase 1阶段MNPR-101-Zr用于晚期癌症成像 Phase 1a阶段MNPR-101-Lu用于晚期癌症治疗 临床前晚期阶段MNPR-101-Ac225用于晚期癌症治疗[3] 会议信息 - 美国神经病学协会150届年会将于2025年9月13-16日在马里兰州巴尔的摩举行[1] - 该摘要被分在运动障碍专场 海报编号S247[5]

公司动态 - 公司将于2025年10月17日至21日在德国柏林举行的欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO Congress 2025）上进行海报展示[1] - 展示内容为摘要标题《患者来源类器官揭示NUC-7738与PD-1抑制在肾细胞癌中的协同作用》海报编号1530P 属于研究性免疫治疗环节 展示时间为2025年10月19日 展示作者为H Abdullah[1] - 所有被接受的常规摘要将于2025年10月13日美国东部时间下午6:05（中欧夏令时间上午12:05）通过ESMO网站在线发布 并发表在ESMO官方期刊《肿瘤学年鉴》的ESMO Congress 2025摘要书增刊中[1] 产品管线 - 公司主要产品管线包括NUC-7738和NUC-3373 均采用其专有的ProTide技术平台开发[3] - NUC-7738是一种通过破坏RNA多聚腺苷化、深刻影响癌细胞基因表达并靶向肿瘤微环境多个方面的新型抗癌药物 目前正处于1/2期研究的第2阶段 评估其作为单药治疗晚期实体瘤患者以及与pembrolizumab联合治疗黑色素瘤患者[3] - NUC-3373是一种源自广泛使用的化疗药物5-氟尿嘧啶核苷类似物的新化学实体 目前正在一项1b/2期模块化研究（NuTide:303）中进行评估 包括与PD-1抑制剂pembrolizumab联合用于晚期实体瘤患者 以及与多西他赛联合用于肺癌患者[3] 技术平台 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 专注于通过其ProTide技术显著改善癌症患者的治疗结果[3] - ProTide技术旨在将一些最广泛使用的化疗药物（核苷类似物）转化为更有效、更安全的药物 克服核苷类似物的关键局限性 并在癌细胞中产生更高浓度的抗癌代谢物[3] - 尽管这些常规药物仍是许多实体瘤和血液肿瘤标准治疗的一部分 但其存在显著缺陷 包括疗效有限和耐受性差等问题[3]

ZyVersa is developing Cholesterol Efflux Mediator™ VAR 200 to mediate removal of damaging excess cholesterol and other lipids from the kidneys’ filtration system. VAR 200 directly removes lipids from kidney cells, and it upregulates cholesterol transporters, ABCA1 and ABCG1 for active removal. By removing excess renal lipids, VAR 200 is expected to attenuate other pathways that are key contributors to renal disease – inflammation, fibrosis, oxidative and endoplasmic reticulum stress. This is based on a VAR ...