公司临床进展 - 临床阶段生物制药公司Phio Pharmaceuticals Corp (NASDAQ: PHIO) 专注于利用其专有INTASYL® siRNA基因沉默技术开发消除癌症的疗法 [1] - 主导临床项目PH-762是一种INTASYL化合物 通过沉默PD-1基因治疗多种皮肤癌 目前正在进行针对皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的1b期临床试验 (NCT 06014086) [4] - 临床试验已进入预期最终队列 第5队列患者正在接受治疗 该试验旨在评估PH-762作为皮肤癌潜在非手术治疗方案的可行性 [1][4] 战略沟通安排 - 公司总裁兼首席执行官Robert Bitterman将于2025年9月10日13:30-14:00 EST在纽约Lotte New York Plaza Hotel举行的第27届H.C. Wainwright全球投资会议上介绍皮肤癌1b期临床试验的最新进展 [1][8] - 报告将讨论PH-762开发项目的战略规划及研究治疗阶段完成后的预期后续步骤 [2] - 2025年9月8日至10日会议期间 公司管理层将安排一对一投资者会议 投资者可通过H.C. Wainwright代表或meetings@hcwco.com预约 [3] 技术平台特性 - INTASYL® siRNA基因沉默技术平台专注于免疫肿瘤治疗领域 其化合物设计旨在增强人体免疫细胞更有效杀死癌细胞的能力 [4] - PH-762作为主导临床候选产品 通过基因沉默机制靶向PD-1基因 为皮肤癌治疗提供非手术替代方案的潜力 [4]

Co-Founder and former Chief Technical Officer of Arcutis Biotherapeutics brings extensive topical product development experience, including track record of translating science into commercially available therapies Dr. Osborne to guide expansion of QTORIN™ platform, including second QTORIN™ product candidate on track to be announced by year-end 2025 WAYNE, Pa., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella or “the Company”), a clinical-stage biopharmaceutical company ...

股票回购计划 - 公司已完成此前授权的1亿美元股票回购计划 共回购约350万股普通股 平均价格为每股28.55美元[1] - 董事会已授权新的1亿美元股票回购计划 将通过公开市场交易或私下协商等方式进行[2] - 8月期间回购约7800万美元股票 管理层认为当前股价未能充分反映BRIUMVI的数十亿美元潜力[3] 核心产品BRIUMVI - BRIUMVI是一种靶向CD20表达B细胞的单克隆抗体 通过糖基化工程实现低剂量高效B细胞清除[4] - 在美国获批用于治疗成人复发型多发性硬化症 在欧盟和英国获批用于具有临床或影像学活动性疾病的成人患者[5] - 产品采用静脉注射剂型 150毫克/6毫升规格 专业分销商信息可通过官网查询[5] 临床安全数据 - 输注反应发生率为48% 其中0.6%为严重反应 主要症状包括发热、寒战、头痛和心动过速等[6] - 感染发生率为56% 严重感染率为5% 有3例感染相关死亡 最常见为上呼吸道感染(45%)和尿路感染(10%)[8] - 免疫球蛋白M(IgM)降低发生率为0.6% 需监测血清免疫球蛋白水平[18] 重要安全警告 - 存在乙肝病毒再激活风险 治疗前需进行HBV筛查 活动性HBV患者禁止使用[10] - 虽无PML病例报告 但使用其他抗CD20抗体患者曾出现JC病毒感染导致的PML[11] - 可能引起肝损伤 需监测肝功能指标 当ALT或AST>3倍正常值且总胆红素>2倍正常值时应停药[20] 用药注意事项 - 治疗期间需使用有效避孕措施 最后一次给药后继续避孕6个月[17] - 活疫苗接种需在治疗前4周完成 非活疫苗可能在治疗期间效果降低[15] - 母亲在孕期接受治疗的新生儿 接种活疫苗前需评估B细胞计数[16] 公司背景 - TG Therapeutics是一家完全整合的商业阶段生物制药公司 专注于B细胞疾病治疗药物的开发[24] - 除BRIUMVI外 公司还拥有研究管线包括多个研究性药物[24] - BRIUMVI已获得美国FDA、欧盟EC、英国MHRA、瑞士Swissmedic和澳大利亚TGA的批准[24]

核心观点 - 公司宣布其治疗阿尔茨海默病的II期START研究已达到75%入组目标 该研究评估口服药物zervimesine(CT1812)在早期患者中的疗效[1] - 公司CEO强调快速入组反映了患者和研究机构对便捷口服治疗方案的兴趣 并指出该药物在2024年SHINE研究中已显示能延缓特定患者认知功能恶化[2] - 研究获得美国国家卫生研究院下属国家老龄化研究所8100万美元资金支持 并与35家顶尖学术机构组成的阿尔茨海默病临床试验联盟合作开展[4] 临床试验进展 - START研究(NCT05531656)针对540名轻度认知障碍和早期阿尔茨海默病患者 采用随机安慰剂对照设计 治疗周期18个月[1][3] - 研究主要评估认知功能(CDR-SB和ADAS-Cog量表)和执行功能 同时监测生物标志物变化和安全性[3] - SHINE研究已完成153名轻中度阿尔茨海默病患者入组 该研究达到安全性和耐受性主要终点 并获得3000万美元政府资金支持[5][6] 药物研发特征 - Zervimesine(CT1812)为每日一次口服药物 针对阿尔茨海默病和路易体痴呆等中枢神经系统疾病[7] - 作用机制通过sigma-2受体调节异常通路 区别于现有治疗方式 能阻断Aβ和α-突触核蛋白对神经元的毒性损害[7][9] - 药物已获得美国ANSI正式命名 在迄今临床研究中表现出良好耐受性[7][8] 公司研发定位 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于年龄相关中枢神经退行性疾病的小分子治疗药物开发[9] - 研发管线除阿尔茨海默病外 还涵盖路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性地理萎缩等适应症[9] - 核心技术平台通过靶向sigma-2受体调控疾病受损通路 具有独特作用机制[9][10]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月10日东部时间上午8点举办投资者网络研讨会 重点介绍常染色体显性遗传性低钙血症1型(ADH1)的3期临床试验CALIBRATE [1] - 研讨会将由美国国立卫生研究院下属国家牙科和颅面研究所高级研究医师Rachel Gafni博士主讲 其担任CALIBRATE试验首席研究员和指导委员会联合主席 [1] 研讨会内容要点 - 将概述ADH1的病理生理学 当前未满足的医疗需求 以及评估encaleret作为ADH1治疗方法的理论基础 [2] - 公司ADH1项目团队高管将回顾正在进行的encaleret临床开发计划 并讨论预计2025年秋季获得顶线结果的3期CALIBRATE研究 [2] 公司背景信息 - 公司专注于发现 创造 测试和提供治疗遗传性疾病的变革性药物 研发管线涵盖从早期科学到高级临床试验阶段 [4] - 公司成立于2015年 拥有经验丰富的药物发现 开发和创新团队 致力于应用基因医学进展帮助患者 [4] 访问信息 - 网络研讨会直播可通过公司官网投资者板块"活动与演示"页面观看 录像将在活动结束后保留30天 [3]

Co-Founder and former Chief Technical Officer of Arcutis Biotherapeutics brings extensive topical product development experience, including track record of translating science into commercially available therapies Dr. Osborne to guide expansion of QTORIN™ platform, including second QTORIN™ product candidate on track to be announced by year-end 2025 WAYNE, Pa., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq: PVLA) Palvella Therapeutics, Inc. (Palvella or “the Company”), a clinical-stage biopharmaceutical company ...

C4T to Host Webcast on September 20, 2025 at 3 pm ETWATERTOWN, Mass., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- C4 Therapeutics, Inc. (C4T) (Nasdaq: CCCC), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to advancing targeted protein degradation science, today announced that data from its Phase 1 dose escalation clinical trial of cemsidomide in multiple myeloma (MM) will be shared in an oral presentation at the International Myeloma Society (IMS) Annual Meeting on September 20, 2025 at 11:10 am ET in Toronto, ...

临床试验进展 - 公司已完成PRECISE-AD Phase 1b试验第二队列（Cohort 2）的全部患者入组，并已启动第三队列（最终剂量组）的患者入组及给药工作 [1][2] - 独立数据安全监测委员会（DSMB）基于累计安全性数据，一致建议试验按计划推进至最终剂量递增队列，无需任何修改 [2][3] - 试验计划入组128名患者，预计于2026年第二季度公布6个月中期数据，2026年第四季度公布12个月最终顶线结果 [1][2] 安全性表现 - 截至目前未观察到任何淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）病例 [1][2] - 第二队列剂量为10 mg/kg，最终队列剂量将提升至20 mg/kg [3] - 试验设计对ARIA检测具备95%置信度，样本量足以提供有意义的生物标志物和临床结果分析 [8] 产品特性与机制 - PMN310是一种人源化IgG1单克隆抗体，选择性靶向毒性Aβ寡聚体（AβOs），避免与淀粉样斑块结合，可能降低脱靶效应 [3][7] - 区别于针对斑块的疗法，PMN310的设计可能减少脑水肿和微出血风险 [3][9] - 该药物于2025年7月获得美国FDA快速通道资格认定 [3][7] 生物标志物与研发策略 - 试验将评估包括pTau217、pTau243、神经丝轻链（NfL）、胶质纤维酸性蛋白（GFAP）、Abeta42/40比率及突触完整性标志物（如SNAP25和神经颗粒蛋白）在内的综合生物标志物面板 [3] - 公司专有计算平台EpiSelect™可预测错误折叠蛋白上的疾病特异性表位（DSEs），用于开发选择性靶向毒性寡聚体的抗体 [5][9] - PMN310是首个仅针对AβO的单克隆抗体研究，旨在提供靶点结合、神经元损伤及潜在疾病修饰作用的关键洞察 [3][8] 公司活动与沟通 - 公司管理层将于2025年9月10日在纽约举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议上介绍临床进展及其他企业更新 [4] - 会议演示的网络直播可通过公司官网活动页面访问，并保留至少30天 [4]

公司治理与人事任命 - 公司董事会任命Maya Martinez-Davis为独立董事 自2025年9月3日起生效 [1] - 新任董事现任GSK美国商业业务总裁 负责专科药、呼吸系统、肿瘤和疫苗产品组合 曾任默克生物制药拉丁美洲总裁及全球肿瘤业务高级副总裁 拥有辉瑞超过十年高管经验 曾担任Mirati Therapeutics董事会成员至2024年1月被百时美施贵宝收购 [2] - 董事会主席评价新任董事经验与现有团队高度互补 首席执行官认可其在肿瘤领域的商业和临床开发经验价值 [3] 业务与技术优势 - 公司专注于放射性药物领域 采用α发射同位素Pb通过靶向分子精准作用于癌细胞 同时开发配套成像诊断技术实现诊疗一体化 [4] - 诊疗一体化技术可个性化治疗方案 兼顾疗效提升与毒性控制 [4] - 拥有专有Pb发生器技术 正在建立区域化药品加工网络以支持临床试验和商业运营 [5] 研发管线进展 - 三项临床阶段项目包括神经内分泌肿瘤(VMT-α-NET)、黑色素瘤(VMT01)和实体瘤(PSV359) 均处于美国1/2a期成像与治疗试验阶段 [5] 战略发展定位 - 公司处于放射性药物领域快速演进的关键时期 重点开发全身性癌症治疗的α发射同位素技术 [3] - 通过尖端科学开发创新药物改善患者生活 致力于构建长期股东价值 [3]

公司活动安排 - 公司总裁兼首席执行官Yuichi Iwaki博士和首席商务官David H Crean博士将于2025年9月8日至10日在Lotte New York Palace酒店举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议上发表公司概述演讲 [1] - 演讲视频将于2025年9月5日东部时间上午7:00开始按需提供 [2] - 演讲直播可通过公司投资者关系部门网站访问 录像将在活动后存档并保留约90天 [3] - 会议期间将安排一对一会议 需通过指定链接注册预约 [3] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发治疗炎症、纤维化和神经退行性疾病的新型小分子疗法 [3] - 核心管线基于两个化合物MN-166（ibudilast）和MN-001（tipelukast） 具有多重作用机制和良好安全性特征 [3] - 目前共有11个临床开发项目 [3] 研发管线进展 - 主导产品MN-166（ibudilast）针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和退行性颈椎病（DCM）处于3期临床阶段 针对进行性多发性硬化症（MS）已具备3期临床准备条件 [3] - MN-166正在开展2期临床试验的适应症包括长新冠和物质依赖 [3] - MN-001（tipelukast）已完成特发性肺纤维化（IPF）的2期试验 目前正进行非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的第二项2期试验 [3] - 公司通过政府资助获得研究者发起的临床试验资金支持 具备良好的科研合作记录 [3]