公司活动安排 - 公司将于2025年9月10日东部时间上午8点举办投资者网络研讨会 重点介绍常染色体显性遗传性低钙血症1型(ADH1)的3期临床试验CALIBRATE [1] - 研讨会将由美国国立卫生研究院下属国家牙科和颅面研究所高级研究医师Rachel Gafni博士主讲 其担任CALIBRATE试验首席研究员和指导委员会联合主席 [1] 研讨会内容要点 - 将概述ADH1的病理生理学 当前未满足的医疗需求 以及评估encaleret作为ADH1治疗方法的理论基础 [2] - 公司ADH1项目团队高管将回顾正在进行的encaleret临床开发计划 并讨论预计2025年秋季获得顶线结果的3期CALIBRATE研究 [2] 公司背景信息 - 公司专注于发现 创造 测试和提供治疗遗传性疾病的变革性药物 研发管线涵盖从早期科学到高级临床试验阶段 [4] - 公司成立于2015年 拥有经验丰富的药物发现 开发和创新团队 致力于应用基因医学进展帮助患者 [4] 访问信息 - 网络研讨会直播可通过公司官网投资者板块"活动与演示"页面观看 录像将在活动结束后保留30天 [3]

C4T to Host Webcast on September 20, 2025 at 3 pm ETWATERTOWN, Mass., Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- C4 Therapeutics, Inc. (C4T) (Nasdaq: CCCC), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to advancing targeted protein degradation science, today announced that data from its Phase 1 dose escalation clinical trial of cemsidomide in multiple myeloma (MM) will be shared in an oral presentation at the International Myeloma Society (IMS) Annual Meeting on September 20, 2025 at 11:10 am ET in Toronto, ...

临床试验进展 - 公司已完成PRECISE-AD Phase 1b试验第二队列（Cohort 2）的全部患者入组，并已启动第三队列（最终剂量组）的患者入组及给药工作 [1][2] - 独立数据安全监测委员会（DSMB）基于累计安全性数据，一致建议试验按计划推进至最终剂量递增队列，无需任何修改 [2][3] - 试验计划入组128名患者，预计于2026年第二季度公布6个月中期数据，2026年第四季度公布12个月最终顶线结果 [1][2] 安全性表现 - 截至目前未观察到任何淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）病例 [1][2] - 第二队列剂量为10 mg/kg，最终队列剂量将提升至20 mg/kg [3] - 试验设计对ARIA检测具备95%置信度，样本量足以提供有意义的生物标志物和临床结果分析 [8] 产品特性与机制 - PMN310是一种人源化IgG1单克隆抗体，选择性靶向毒性Aβ寡聚体（AβOs），避免与淀粉样斑块结合，可能降低脱靶效应 [3][7] - 区别于针对斑块的疗法，PMN310的设计可能减少脑水肿和微出血风险 [3][9] - 该药物于2025年7月获得美国FDA快速通道资格认定 [3][7] 生物标志物与研发策略 - 试验将评估包括pTau217、pTau243、神经丝轻链（NfL）、胶质纤维酸性蛋白（GFAP）、Abeta42/40比率及突触完整性标志物（如SNAP25和神经颗粒蛋白）在内的综合生物标志物面板 [3] - 公司专有计算平台EpiSelect™可预测错误折叠蛋白上的疾病特异性表位（DSEs），用于开发选择性靶向毒性寡聚体的抗体 [5][9] - PMN310是首个仅针对AβO的单克隆抗体研究，旨在提供靶点结合、神经元损伤及潜在疾病修饰作用的关键洞察 [3][8] 公司活动与沟通 - 公司管理层将于2025年9月10日在纽约举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议上介绍临床进展及其他企业更新 [4] - 会议演示的网络直播可通过公司官网活动页面访问，并保留至少30天 [4]

公司治理与人事任命 - 公司董事会任命Maya Martinez-Davis为独立董事 自2025年9月3日起生效 [1] - 新任董事现任GSK美国商业业务总裁 负责专科药、呼吸系统、肿瘤和疫苗产品组合 曾任默克生物制药拉丁美洲总裁及全球肿瘤业务高级副总裁 拥有辉瑞超过十年高管经验 曾担任Mirati Therapeutics董事会成员至2024年1月被百时美施贵宝收购 [2] - 董事会主席评价新任董事经验与现有团队高度互补 首席执行官认可其在肿瘤领域的商业和临床开发经验价值 [3] 业务与技术优势 - 公司专注于放射性药物领域 采用α发射同位素Pb通过靶向分子精准作用于癌细胞 同时开发配套成像诊断技术实现诊疗一体化 [4] - 诊疗一体化技术可个性化治疗方案 兼顾疗效提升与毒性控制 [4] - 拥有专有Pb发生器技术 正在建立区域化药品加工网络以支持临床试验和商业运营 [5] 研发管线进展 - 三项临床阶段项目包括神经内分泌肿瘤(VMT-α-NET)、黑色素瘤(VMT01)和实体瘤(PSV359) 均处于美国1/2a期成像与治疗试验阶段 [5] 战略发展定位 - 公司处于放射性药物领域快速演进的关键时期 重点开发全身性癌症治疗的α发射同位素技术 [3] - 通过尖端科学开发创新药物改善患者生活 致力于构建长期股东价值 [3]

公司活动安排 - 公司总裁兼首席执行官Yuichi Iwaki博士和首席商务官David H Crean博士将于2025年9月8日至10日在Lotte New York Palace酒店举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议上发表公司概述演讲 [1] - 演讲视频将于2025年9月5日东部时间上午7:00开始按需提供 [2] - 演讲直播可通过公司投资者关系部门网站访问 录像将在活动后存档并保留约90天 [3] - 会议期间将安排一对一会议 需通过指定链接注册预约 [3] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发治疗炎症、纤维化和神经退行性疾病的新型小分子疗法 [3] - 核心管线基于两个化合物MN-166（ibudilast）和MN-001（tipelukast） 具有多重作用机制和良好安全性特征 [3] - 目前共有11个临床开发项目 [3] 研发管线进展 - 主导产品MN-166（ibudilast）针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和退行性颈椎病（DCM）处于3期临床阶段 针对进行性多发性硬化症（MS）已具备3期临床准备条件 [3] - MN-166正在开展2期临床试验的适应症包括长新冠和物质依赖 [3] - MN-001（tipelukast）已完成特发性肺纤维化（IPF）的2期试验 目前正进行非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的第二项2期试验 [3] - 公司通过政府资助获得研究者发起的临床试验资金支持 具备良好的科研合作记录 [3]

公司活动安排 - 公司管理层将参加2025年9月8-10日在纽约举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议 [1] - 首席执行官Fabrice Chouraqui将于2025年9月8日东部时间下午1:30/中欧夏令时19:30进行演讲 [1] - 演讲的实时网络直播和回放可在公司网站"即将举行的活动"和"新闻"部分查看 [1] 投资者关系 - 可通过investor@pharming.com或H.C. Wainwright代表安排与管理层的一对一会面 [2] - 公司设立投资者关系与企业传播副总裁职位负责对外沟通 [5] 公司基本信息 - Pharming Group N.V.是一家全球性生物制药公司 专注于治疗罕见、衰弱和危及生命的疾病 [3] - 公司在阿姆斯特丹泛欧交易所和纳斯达克双重上市 代码分别为PHARM和PHAR [3] - 总部位于荷兰莱顿 业务覆盖北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区超过30个市场 [3] - 公司产品组合包括小分子药物和生物制剂 [3] 联系信息 - 公司网站为www.pharming.com 并通过LinkedIn进行社交媒体展示 [4] - 设立多地区沟通渠道 包括荷兰、英国、美国的投资者关系和企业传播联系人 [5]

监管申请进展 - 卫材公司已向美国FDA启动Leqembi Iqlik（lecanemab-irmb）皮下自动注射器作为每周起始剂量的滚动提交补充生物制剂许可申请（sBLA）[1] - 该申请基于皮下给药lecanemab在多种剂量下的评估以及第3阶段Clarity AD开放标签扩展中的子研究[2] - 若FDA批准500毫克皮下给药方案（两次250毫克注射），该自动注射器可用于每周一次起始剂量给药，替代每两周一次的静脉注射方案[2] 产品特性与优势 - Leqembi Iqlik若获批起始剂量，将成为首个且唯一从治疗开始即可提供居家注射的抗淀粉样蛋白疗法[1] - 当前每次Leqembi Iqlik自动注射器注射时间约为15秒[2] - 皮下制剂有望减少与静脉注射相关的医疗资源需求，如输液准备和护士监护，同时简化阿尔茨海默病整体治疗路径[2] 适应症与机制 - Leqembi在美国适用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆阶段（统称为早期AD）的阿尔茨海默病患者[2] - Leqembi通过靶向淀粉样斑块和原纤维两种方式对抗阿尔茨海默病，可能影响下游tau蛋白[3] - 原纤维被认为是Aβ最具毒性的形式，对神经元造成损伤并影响认知功能[14] 商业化与合作 - Leqembi目前已在48个国家获得批准，另有10个国家正在接受监管审查[3][7] - BioArctic与卫材自2005年起就阿尔茨海默病治疗药物开展长期合作，最重要协议包括2007年签署的lecanemab抗体开发与商业化协议及2015年签署的Leqembi备份抗体协议[10] - BioArctic有权在北欧地区与卫材共同商业化lecanemab，且无需承担阿尔茨海默病适应症的开发成本，有权获得监管批准相关付款、销售里程碑付款及全球销售特许权使用费[10] 研发背景 - Leqembi是BioArctic与卫材长期合作的成果，抗体由BioArctic基于Lars Lannfelt教授对阿尔茨海默病Arctic突变的研究成果原始开发[4] - 自2020年7月起，卫材针对临床前阿尔茨海默病患者的lecanemab第3阶段临床研究（AHEAD 3-45）正在进行，该研究于2024年10月完成招募[8][9] - 自2022年1月起，由华盛顿大学医学院主导的显性遗传阿尔茨海默病（DIAD）Tau NexGen临床研究正在进行，lecanemab作为骨干抗淀粉样蛋白疗法被纳入[9]

RADNOR, Pa., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mineralys Therapeutics, Inc. (Nasdaq: MLYS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing medicines to target hypertension and related comorbidities such as chronic kidney disease (CKD), obstructive sleep apnea (OSA) and other diseases driven by dysregulated aldosterone, announced today the pricing of an upsized underwritten public offering of 9,803,921 shares of its common stock at a public offering price of $25.50 per share. The aggregate ...

行业治疗进展 - 阿尔茨海默病治疗领域取得进展 目前已有2种传统疾病修饰治疗方案获批上市 [1] 公司研发策略 - 正在开发Sabirnetug作为靶向Aβ寡聚体抗体 采用独特作用机制针对疾病病理 [1] - 该药物从研发初期就专门设计用于中和毒性Aβ寡聚体 [1] 产品定位展望 - 认为该药物在疗效和安全性方面可能为患者提供更好的治疗选择 [1] - 预计领域将持续发展演进 Aβ寡聚体靶向治疗方法可能成为患者的最佳治疗方案 [1]

债券发行详情 - 公司定价发行20亿美元高级无担保票据 包括6亿美元2031年到期票息4.450%票据、9亿美元2035年到期票息5.200%票据和5亿美元2055年到期票息5.950%票据[1] - 票据由Royalty Pharma Holdings Ltd和Royalty Pharma Manager LLC提供高级无担保担保 预计2025年9月16日完成发行[1] 资金用途与承销安排 - 发行净收益将用于一般公司用途[2] - 美银证券、高盛、摩根大通、摩根士丹利和道明证券担任联合账簿管理人 花旗等14家机构担任联席管理人[3] 公司背景与业务模式 - 公司成立于1996年 是全球最大的生物制药特许权购买方和行业创新资助方 合作对象涵盖学术机构至跨国药企[6] - 当前投资组合包含35种商业化产品特许权 包括Vertex的Trikafta、GSK的Trelegy等明星疗法 另含17种研发阶段产品[6] - 通过两种模式资助创新：直接合作资助后期临床试验换取未来特许权 或向原始创新方收购现有特许权[6] 发行法律依据 - 本次发行依据向美国证券交易委员会提交的有效货架注册声明进行[4] - 发行文件可通过SEC网站或承销商渠道获取[4]