血脂异常的基本概念和分类是什么？ 高血脂专题：新通路药物兴起，市场潜力有望爆发 20251116 摘要 中国高血脂异常患者超过 4 亿，治疗率低，现有药物如他汀类疗效存在 瓶颈，PCSK9 抑制剂价格昂贵且需注射，限制了临床应用，市场存在巨 大未满足需求。 小核酸技术平台正拓展至 LPA、APOC3 等新靶点，口服 PCSK9 抑制剂 （如默沙东产品）临床结果显示疗效与注射剂相当，有望提高患者接受 度，预计销售峰值超 50 亿美元。 目前降血脂药物主要通过减少胆固醇和三酰甘油合成、抑制外源性胆固 醇吸收、促进脂质清除三个通路调节，他汀类药物存在疗效局限性，依 折麦布需联合他汀使用。 PCSK9 抑制剂（如依洛尤单抗）显著降低 LDL 水平并减少心血管事件， 默沙东口服环肽在 24 周内可使 LDL 下降 60%，小核酸药物（如英克司 兰）销售额快速增长。 针对高甘油三酯血症，NANGPTL3 和 APOC3 是新的治疗靶点，小核酸 产品临床数据表现良好。LPA 被认为是独立的心血管疾病风险因素，但 缺乏特效药。 Q&A 近年来降血脂市场有哪些变化和创新趋势？ 近年来，降血脂市场迎来了显著的变革，特别是在小核酸 ...

报告行业投资评级 - 看好丨维持 [9] 报告的核心观点 - PCSK9是动脉粥样硬化性心血管疾病的关键致病因素，已成为长期血脂管理的核心靶点 [2] - 截至2025年6月，全球已有7款PCSK9抑制剂获批上市，涵盖单克隆抗体和siRNA药物，在研产品技术路线多元、应用场景拓展、依从性持续优化 [2] - 已上市及后期在研的PCSK9抑制剂在关键临床试验中均验证了突出的疗效和良好的安全性 [8] 根据相关目录分别进行总结 PCSK9：心血管疾病的热门靶点 - 心血管疾病是全球死亡的主要原因，降低LDL水平是预防心血管事件的关键措施，他汀类药物在部分患者中降脂效果有限，针对PCSK9的干预成为新的治疗方向 [15] - PCSK9主要在肝脏合成，过度表达会加速LDLR的降解，在多种疾病中发挥重要作用 [16][18] - PCSK9通过与LDLR结合，促进其溶酶体降解，减少肝细胞对LDL-C的摄取，抑制PCSK9可显著降低血浆LDL-C水平 [21] 国内外药企竞相布局，技术路径多点开花 - 截至2025年6月，全球共有7款PCSK9抑制剂获批上市，海内外医药巨头纷纷布局，除英克司兰钠为siRNA药物外，其余药物均为单特异性抗体 [29] - 海森生物的莱达西贝普已向美国FDA提交上市申请，AZD0780、SAL003、Enlicitide三款药物位于临床III期 [29] 单克隆抗体 - 恒瑞医药瑞卡西单抗是全球首个超长效PCSK9单抗，获批用于中高剂量他汀治疗后仍未达到LDL-C目标的患者，III期注册临床试验显示其降脂疗效、安全性及给药便利性优势明显 [32] - 君实生物昂戈瑞西单抗获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者，新增两项适应症，可显著降低LDL-C水平并维持稳定降幅 [38][39] - 信达生物托莱西单抗是国产首个长效降脂针，可显著降低LDL-C、Lp(a)等多种脂蛋白水平，且安全性良好 [44][46] siRNA - 诺华英克司兰钠注射液是全球首款且目前唯一用于降低LDL-C的siRNA药物，为血脂长期管理提供了新选择 [50][52] - ORION-18研究显示，英克司兰可显著降低LDL-C水平，总体安全性良好 [53] 口服小分子 - Enlicitide是全球首个进入III期研究并取得成功的口服PCSK9抑制剂，为高胆固醇血症患者提供了便捷的口服治疗选择 [56] - 两项III期临床研究结果显示，Enlicitide降LDL-C效果优于安慰剂及其他口服非他汀类药物，安全性良好 [60] 投资观点 - 药品看好现金流健康、具有源头创新能力的创新药企，关注突破性疗法和技术突破带来的板块性热度 [64] - CXO重视外向型CDMO和内需型CRO的板块性投资机会 [64] - 医疗器械看好院内业务恢复和家用医疗器械板块 [65] - 生命科学服务板块或周期见底，重视出现拐点后持续向上的标的 [65] - 中药预计2025年行业将迎来收入利润拐点，优先看好具备成长性的品牌OTC药企和稳健资产 [65] - 生物制品优先关注胰岛素/血制品，持续关注疫苗 [65]