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Novartis ianalumab first drug to reduce disease activity and patient burden in Sjögren’s disease Phase III trials
Globenewswire· 2025-10-29 22:30
核心观点 - 诺华公司在2025年美国风湿病学会上公布了其药物ianalumab治疗干燥综合征的两项III期临床试验的积极数据,数据显示该药物在改善疾病活动度和减轻患者负担方面具有临床意义 [1][2] - Ianalumab有潜力成为首个针对干燥综合征的靶向疗法,公司计划于2026年初向全球卫生当局提交上市申请 [4][5] 临床试验结果 - 在NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2两项III期临床试验中,每月300毫克的ianalumab在第16周即显示出比安慰剂更大的疾病活动度降低,且改善效果持续至第52周 [2][4] - 研究达到了以ESSDAI评分衡量疾病活动度降低的主要终点,并在第48周显示出统计学显著改善 [4] - 药物在多项次要终点也显示出数值上的改善,包括医生和患者报告的总体评估、干燥、疼痛和疲劳症状的减轻,以及唾液流率的改善 [5][6] - 两项试验中,药物的总体不良事件和严重不良事件发生率与安慰剂相当,显示出良好的安全性特征 [7] 药物与疾病背景 - Ianalumab是一种全人源单克隆抗体,具有新颖的双重作用机制,既能消耗B细胞,也能通过阻断BAFF-R抑制B细胞的活化和存活 [3] - B细胞功能失调在干燥综合征的发病机制中起重要作用,导致自身免疫反应、炎症和组织损伤 [3] - 干燥综合征是第二常见的风湿性自身免疫疾病,是一种复杂的全身性自身免疫病,主要影响外分泌腺,导致过度干燥,约90%患者有干眼和口干症状 [1][10] - 该病影响约0.25%的人口,估计有50%病例未被诊断,女性患病率是男性的9倍 [10] 研发进展与未来计划 - NEPTUNUS-1是一项随机、双盲、2臂的III期试验,纳入275名患者,评估每月300毫克皮下注射ianalumab与安慰剂对比,为期52周 [8] - NEPTUNUS-2是一项随机、双盲、3臂的III期试验,纳入504名患者,评估每月或每三个月注射300毫克ianalumab与安慰剂对比,为期最长52周 [8] - 目前参与试验的患者有机会继续接受随访或进入长期扩展试验,以评估药物的长期疗效和安全性 [8] - Ianalumab也在研究用于治疗其他B细胞驱动的自身免疫疾病,如免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎等 [9]
Novartis ianalumab first drug to reduce disease activity and patient burden in Sjögren's disease Phase III trials
Globenewswire· 2025-10-29 22:30
核心观点 - 诺华公司在2025年美国风湿病学会会议上公布了其药物ianalumab治疗干燥综合征的两项III期临床试验的积极数据 显示该药物在改善疾病活动度和减轻患者负担方面具有临床意义 [1][2] - Ianalumab 300 mg每月一次给药方案在第16周即显示出优于安慰剂的数值改善 并且改善效果持续至第52周 [2][4] - 公司计划于2026年初向全球卫生监管机构提交申请 若获批 该药有望成为首个针对该疾病的靶向疗法 [6] 临床试验设计与规模 - NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是两项全球性、多中心的III期关键研究 旨在评估ianalumab在活动性腺外病变的干燥综合征患者中的疗效和安全性 [9] - NEPTUNUS-1是一项随机、双盲、2组研究 共纳入275名患者 比较每月皮下注射300 mg ianalumab与安慰剂 持续52周 [10] - NEPTUNUS-2是一项随机、双盲、3组研究 共纳入504名患者 比较每月或每3个月皮下注射300 mg ianalumab与安慰剂 持续52周 [10] - 试验覆盖全球35个国家的219个试验中心 [4] 疗效数据 - 两项试验均达到了主要终点 即在第48周时 使用EULAR干燥综合征疾病活动指数评估 ianalumab 300 mg每月一次在统计学上显著改善疾病活动度 [4][6] - 关键次要终点方面 观察到医生和患者报告的结局出现数值改善 在NEPTUNUS-1和汇总数据集中 医生总体评估和患者总体评估达到名义显著性 汇总数据集中达到ESSDAI低疾病活动度的患者数量也显示名义显著性 [5] - 数据显示 早在第8周就观察到患者总体评估的疾病总负担减轻 并持续至第52周 [7] - 通过干燥综合征症状日记和EULAR干燥综合征患者报告指数评估 干燥、疼痛和疲劳症状出现数值改善 [7] - 一项事后分析显示 在基线刺激唾液流率>0.4 mL/min的患者中 与安慰剂相比 刺激唾液流率和口腔干燥有所改善 [7] 安全性数据 - 试验结果显示安全性良好 两项研究中 ianalumab组的不良事件和严重不良事件总体发生率与安慰剂组相当 [8] 药物机制与研发背景 - Ianalumab是一种全人源单克隆抗体 具有新颖的双重作用机制:既可耗竭B细胞 又可通过阻断BAFF-R抑制B细胞的活化和存活 [3] - B细胞功能失调在干燥综合征中起重要作用 会导致自身免疫反应 引发炎症和组织损伤 [3] - 该药物源于诺华早期与MorphoSys AG的合作 诺华于2024年收购了该公司 [12] - Ianalumab也正在研究用于治疗其他B细胞驱动的自身免疫疾病 包括免疫性血小板减少症、系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎、温抗体型自身免疫性溶血性贫血和系统性硬化症 [12] 疾病背景 - 干燥综合征是第二常见的风湿性自身免疫疾病 是一种复杂的全身性自身免疫病 会引起炎症和组织损伤 影响全身 [1][13] - 该病主要影响外分泌腺 导致过度干燥 超过90%的患者会出现干眼和口干症状 [13] - 疾病表现异质性高 症状广泛 患者最常见的是干燥、疲劳和广泛性疼痛 30-40%的患者会出现腺外器官受累 [13] - 患者罹患淋巴瘤的风险增加 [13] - 该病影响约0.25%的人口 估计有50%的患者未被确诊 女性患病率是男性的9倍 [13]
Novartis(NVS) - 2025 Q3 - Earnings Call Transcript
2025-10-28 22:02
财务数据和关键指标变化 - 第三季度净销售额增长7%,核心营业收入增长7%,核心利润率为39.3% [5] - 调整一次性项目后,第三季度基础销售额增长为9%,基础核心营业收入增长为11% [27] - 前九个月净销售额增长11%,核心营业收入增长18%,核心利润率扩大250个基点至41.2% [28] - 第三季度核心每股收益为2.25美元,增长10%;前九个月核心每股收益为6.94美元,增长21% [28] - 第三季度自由现金流为62亿美元;前九个月自由现金流为160亿美元,以美元计算增长26% [28] - 公司重申2025年全年指引,预计净销售额实现高个位数增长,核心营业收入实现低双位数增长 [31] - 第四季度基础增长预计为低个位数(销售额)和中个位数(营业收入),反映了Entresto美国仿制药的全年影响 [33] - 预计2026年将是"上下半年分明"的一年,上半年因仿制药影响和高基数而表现较弱,下半年将显著走强 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 优先品牌整体增长35% [6] - Kisqali(乳腺癌)第三季度增长68%,美国增长91%,美国以外市场以恒定汇率计算增长37% [6][7] - Cosentyx(银屑病等)第三季度以恒定汇率计算下降1%,调整一次性研发费用后基础增长约为4%;美国市场调整后增长为9% [17] - Pluvicto(前列腺癌)第三季度以恒定汇率计算增长45%,美国增长53% [10] - Leqvio(降血脂)第三季度增长54%,预计全年销售额将超过10亿美元 [14] - Scemblix(白血病)第三季度以恒定汇率计算增长95% [15] - Fabhalta(IgA肾病)所在的产品组合增长98%,而市场增长为23% [20] - 公司预计Cosentyx的峰值销售额潜力为80亿美元 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国市场,Kisqali在转移性乳腺癌的NBRx和TRx份额领先,在早期乳腺癌中份额为63% [7] - 在美国以外市场,Kisqali在10个主要市场中的8个市场NBRx份额领先,德国NBRx份额已达77% [7] - Pluvicto在美国拥有超过730个治疗点,60%的TRx来自社区,90%的患者在治疗点30英里范围内 [11] - Leqvio在美国以外市场增长63%,受中国、日本、中东和海湾国家市场推动 [14] - Scemblix在美国所有治疗线的NBRx份额达到39%,一线份额为22%,二线和三线及以上份额分别为52%和53% [16] - Cosentyx在欧洲和中国是领先的原研生物制剂 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于优先品牌的强劲基础增长,以抵消Entresto、Tasigna和Promacta失去独占性带来的影响 [6][27] - 通过内部研发和业务发展(如拟议收购Avidity Biosciences)加强产品管线 [25][30] - 资本配置优先投资于业务,并进行价值创造型并购,同时通过增加股息和股票回购向股东返还资本 [30] - 收购Avidity预计将公司2024-2029年的平均销售增长率从5%-6%提升,并支持长期中个位数增长 [35] - 公司计划通过扩大治疗点网络(目标约900个)和推出预充式注射器等关键推动因素,支持Pluvicto等产品的持续增长 [11] - 对于新药remibrutinib(CSU),目标是改善准入环境,并定位于生物制剂之前使用 [22][63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对其中长期增长保持高度信心,拟议收购Avidity进一步增强了这一前景 [38] - 行业面临美国药品福利管理(PBM)、340B计划以及G7国家等外部定价环境的挑战 [41] - 公司正与美国政府每周会面,讨论潜在的解决方案,但认为拟议的行动无法解决根本问题 [41] - 预计2026年将受到Entresto、Promacta和Tasigna美国仿制药上市的持续影响,但下半年将显著走强 [33] - 收购Avidity预计将在未来三年内导致核心利润率稀释1-2个百分点,但公司有信心在2029年恢复到40%的利润率水平 [35] 其他重要信息 - Kisqali在ESMO大会上公布的五年数据显示,在早期乳腺癌最广泛人群中复发风险降低28.4% [8] - Pluvicto的PSMAdition III期研究显示,与单独标准护理相比,联合治疗可将进展或死亡风险降低28% [12] - Cosentyx在风湿性多肌痛(PMR)中获得阳性III期结果,预计将于2026年上半年提交全球监管申请 [19] - Fabhalta在IgA肾病的III期研究中显示出具有统计学意义和临床意义的eGFR斜率改善 [21] - remibrutinib获得FDA批准用于慢性自发性荨麻疹(CSU),是唯一口服靶向BTK抑制剂 [22] - ianalumab在干燥综合征的两项III期研究中达到主要终点 [24] - 公司将于10月30日举行免疫学管线更新,并于11月19-20日在伦敦举行"Meet Novartis Management"会议 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于公司与美国政府就药品定价进行谈判的可能性以及资本支出展望 [40] - 公司认为行业面临的根本问题是PBM、340B以及G7国家等未能合理回报创新,但已有三家公司与政府达成协议,公司正每周与政府会面探讨解决方案 [41] - 资本支出方面,公司承诺的230亿美元投资大部分是研发运营支出而非资本支出,资本支出预计将保持在销售额的2.5%-3%范围内,不会显著增加,自由现金流预计将与核心营业收入增长大致同步 [42][43] 问题: 关于市场对ianalumab(干燥综合征)数据的反应以及SDI指数的关键领域 [46] - 公司相信通过向患者和医生提供有说服力的方案并成功推出产品,市场会跟进,详细数据将在后续会议展示,重点是患者的症状改善(如疲劳、唾液流量) [47][48] - 对于干燥综合征,患者和医生更关注症状改善和生活质量指标,而非综合的SDI评分 [48][71] 问题: 关于Cosentyx在化脓性汗腺炎(HS)市场的细微信息变化和2026年盈利前景 [51] - Cosentyx在竞争对手进入后市场份额已稳定,但HS市场的增长速度未达最初预期,公司仍需与竞争对手共同推动市场增长 [52] - 公司未对2026年盈利发表评论,但指出Kisqali、Pluvicto、Scemblix和Cosentyx本季度的增长动力强劲且超出共识预期 [53] 问题: 关于Pluvicto在新标签下的发布曲线、峰值销售预期以及商业化挑战 [55] - Pluvicto目前处于增长曲线的陡峭部分,预计第四季度增长强劲,但受节假日影响会有所放缓,HSPC适应症的获批将推动其达到50亿美元的峰值销售目标 [56][57] - 公司在解决美国放射性配体治疗商业化挑战(如报销、教育、转诊网络)方面已取得进展,目前拥有超过700家处方诊所,覆盖90%患者 [57][58] 问题: 关于remibrutinib的上市计划以及欧洲市场的采用前景 [62] - remibrutinib上市初期重点是通过患者起始表进行样品发放并与支付方谈判,预计明年第二季度起加速放量,长期目标定位于生物制剂之前使用 [63] - 在欧洲,上市成功将取决于支付方谈判,公司目标是确保其创新获得合理报销,而非与廉价仿制药比较 [64] 问题: 关于ianalumab的III期研究数据细节和次要终点 [68] - 研究的主要终点在52周(及48周)达到,次要终点存在分层检验,即使名义上显著也可能不符合监管的统计层级要求,但公司更关注对患者有意义的症状改善 [69][70] - 对于从未有获批药物的疾病,监管批准后,教育和沟通的重点将是患者真正关心的生活质量指标 [71] 问题: 关于Ocrevus皮下制剂对Cosentyx的影响以及其新制剂的生命周期管理 [74] - 目前未观察到Ocrevus皮下制剂对Cosentyx产生影响,Cosentyx在增长的市场中保持份额,公司正专注于对倾向于患者自行给药的医生进行精准营销 [75] - 公司正在推进每两个月给药一次的制剂研发,并探索其他可能延长给药间隔的新技术选项,以在生物类似药上市前推出 [76] 问题: 关于abelacimab(因子XI抑制剂)的机遇规模和发展计划 [78] - abelacimab针对不适合口服抗凝药的高出血风险患者,机会规模预计达数十亿美元,具体取决于竞争对手口服药物的III期结果 [78][79] - 该药物为每月给药一次,公司将更专注于难治患者群体 [80] 问题: 关于Cosentyx在美国第四季度的净定价假设以及HS中增加剂量使用的背景 [82] - Cosentyx的定价和增长净额预计保持稳定,受Part D重新设计的影响主要已体现在Entresto上并将逐渐消退 [83] - 在HS中,约25%的患者从每月给药升级至每两周给药,公司希望进一步提高这一比例以维持市场份额,并需要共同努力扩大整个患者市场 [84][85] 问题: 关于第三季度除Cosentyx外其他产品的回扣调整情况 [87] - 第三季度约1.8亿美元的先前期间调整主要涉及Cosentyx和Entresto,后者与Medicare Part D重新设计导致患者更快进入"灾难性"阶段有关,这部分影响后续会消失 [89][90] 问题: 关于2026年利润率走势、成本行动的影响以及Medicare Part D的季节性 [93] - 2026年各季度增长净额动态通常稳定,异常调整(如今年Q1正2%、Q3负2%)会影响同比基数,明年业绩主要受产品上市放量和三种主要产品仿制药侵蚀驱动 [95][96] - 公司将在发布全年业绩时提供2026年更详细的指引 [97] 问题: 关于Cosentyx在第三季度的强劲表现是否具有持续性 [100] - Cosentyx第三季度的强劲增长主要是基础运营增长驱动,库存影响很小 [101][102] 问题: 关于ianalumab研究中安慰剂反应的问题 [107] - 干燥综合征是一种高度可变性疾病,安慰剂反应存在波动是正常的,研究设计充分,基线特征和背景治疗具有可比性 [108] 问题: 关于公司长期收入指引中现有业务的贡献分解 [110] - 长期收入指引上调部分约一半来自现有业务,其中大部分是已上市产品(如Kisqali、Cosentyx、Pluvicto、Scemblix、Leqvio)的强劲表现,以及remibrutinib的上市和Pluvicto的标签扩展 [112] 问题: 关于Cosentyx回扣调整涉及的期间以及对2026年建模的影响 [116] - 回扣调整主要涉及今年第二季度,第三季度基础数据已排除此影响,为未来建模提供了良好基础,从公司整体看,今年迄今的数据相对清晰 [117][118][121] 问题: 关于2026年在仿制药全面影响下利润率能否保持稳定,以及抗APRIL抗体(IgA肾病)的差异化 [125] - 受高毛利产品仿制药影响,毛利率面临压力,但预计会被SG&A效率提升所抵消,考虑到Avidity收购带来的稀释,未来两三年利润率将比40%低1-2个百分点,并在2029年恢复 [127][128] - 公司抗APRIL抗体与竞争对手(抗APRIL/BAFF)机制不同,预计蛋白尿减少效果相似,作为第三款上市产品,公司将通过提供肾病产品组合(包括Fabhalta、iptacopan等)和探索联合治疗方案来创造价值 [130][131] 问题: 关于公司收购Tourmaline(抗IL-6)进军心血管炎症领域的原因 [134] - 基于既往IL-1β抑制剂(Canakinumab)的Cantos试验经验,公司认为在心肌梗死等事件后早期针对IL-6(更下游)并选择高CRP患者,可能获得比Cantos研究(风险降低14-15%)更显著的心血管风险降低效果 [135]
Novartis(NVS) - 2025 Q3 - Earnings Call Transcript
2025-10-28 22:00
Novartis (NYSE:NVS) Q3 2025 Earnings Call October 28, 2025 09:00 AM ET Speaker3Good morning and good afternoon, and welcome to the Novartis Q3 2025 Results Release Conference Call and Live Webcast. Please note that during the presentation, all participants will be in a listen-only mode, and the conference is being recorded. After the presentation, there'll be an opportunity to ask questions by pressing star one and one at any time during the conference. Please limit yourself to one question and return to th ...
Novartis showcases significant immunology advancements in ACR congress with new data in complex autoimmune diseases
Globenewswire· 2025-10-25 23:00
Late-breaking positive Phase III data from ianalumab NEPTUNUS-1 and NEPTUNUS-2 trials in Sjögren’s disease to be presented Biomarker data informing use of investigational CAR-T cell therapy rapcabtagene autoleucel (YTB323) in systemic lupus erythematosus also to be presentedData underscore Novartis commitment to advance innovative medicines for complex, difficult-to-treat autoimmune diseases with high unmet needNovartis to hold virtual investor event following ACR highlighting immunology pipeline progress B ...
海外消费周报:银河娱乐2Q25业绩点评-20250815
申万宏源证券· 2025-08-15 19:35
海外社服行业 - 银河娱乐2Q25实现净收入120亿港币(环比增长8%,同比增长10%),赢率调整后EBITDA为32亿港币(环比增长7%,同比下滑1%)[6] - 总毛收入、中场收入、角子机收入及贵宾转码数分别恢复至2019年同期的82%、130%、138%和31%,EBITDA恢复至2019年水平的79%[6] - 澳门银河四期项目预计2027年竣工,包含高端酒店品牌、剧院及娱乐设施等,公司净现金达303亿港币,中期股息每股0.70元,派息比例提升至58%[6] - 维持银河娱乐买入评级,看好博彩行业韧性及长期增长潜力[6] 海外医药行业 - 2025年医保目录初审通过534个药品,商保创新药目录初审通过121个药品,包含多款CAR-T产品及创新药物[9][10] - 荣昌生物泰它西普治疗原发性干燥综合征的三期临床达到主要终点,显示良好有效性和安全性[12] - 复宏汉霖PD-L1 ADC在EGFR野生型nsq-NSCLC亚组中ORR达47.4%,乐普生物TF ADC拟纳入突破性疗法[12] - 全球首款DPP-1抑制剂BRINSUPRI获FDA批准,诺华BAFF-R单抗两项三期研究达到主要终点[13] 国内医药公司 - 晶泰控股1H25收入同比增长至少387%至5亿元,实现扭亏为盈[11] - 锦欣生殖1H25净亏损不超过10.90亿元,主要因商誉减值[11] - 来凯医药1H25净亏损同比收窄9.8%至1.30亿元,LAE102肥胖症研究进展顺利[11] 海外教育行业 - 教育指数本周上涨6.5%,跑赢恒生国企指数4.5个百分点[17] - 东方甄选本周抖音GMV约1.12亿元,日均GMV环比下降0.3%但同比上升19.7%[18] - 中国东方教育预计中报业绩同比增长45%-50%,职业培训需求回暖[19] - 推荐关注港股职教公司及中概教培公司,市场竞争格局优化利好行业龙头[19]
Novartis ianalumab Phase III trial meets primary endpoint in ITP, demonstrating statistically significant improvement in time to treatment failure
Globenewswire· 2025-08-12 13:15
核心观点 - 诺华宣布VAYHIT2 III期临床试验取得积极顶线结果,显示ianalumab联合eltrombopag显著延长原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者的治疗失败时间(TTF) [1] - Ianalumab可能通过4次每月给药实现长期疾病控制,减少持续治疗需求 [4][6] - 该药物在多种B细胞驱动的自身免疫疾病中具有潜在应用价值,包括干燥综合征、系统性红斑狼疮等 [5] 临床试验结果 - VAYHIT2研究达到主要终点:ianalumab联合组显著延长维持安全血小板水平的时间 [1] - 关键次要终点显示治疗组6个月时血小板计数持续改善率显著更高 [2] - 安全性特征与既往研究一致,未发现新的安全信号 [2] 药物机制与潜力 - Ianalumab是靶向B细胞的全人源单克隆抗体,通过ADCC和阻断BAFF-R信号双重机制发挥作用 [5] - 在ITP治疗中可能改变现有治疗模式,从持续用药转变为短期疗程控制 [4][6] - 已获得FDA和EMA的孤儿药认定,正在多个自身免疫疾病中进行III期试验 [4][5] 疾病背景与未满足需求 - ITP是罕见自身免疫病,表现为血小板破坏导致出血风险增加和慢性疲劳 [7] - 现有治疗需长期维持,患者常需轮换多种疗法且难以获得长期控制 [3][8] - 医疗需求集中于能提供持久疗效同时减轻长期治疗负担的新机制药物 [3][8] 研发进展 - 数据将在医学会议上公布并纳入2027年监管申报材料 [4][6] - 正在进行的VAYHIT1研究评估ianalumab在一线ITP治疗中的效果 [4][6] - 近期在干燥综合征成人患者中也获得阳性顶线结果 [4]
高盛:全球医疗保-2025 年第三季度值得关注的生物制药催化因素
高盛· 2025-07-03 10:41
报告行业投资评级 - 报告对多家公司给出投资评级,如Argenx SE(Buy)、Biogen Inc.(Buy)、Bristol - Myers Squibb Co.(Neutral)等 [107] 报告的核心观点 - 宏观经济波动和医疗政策不确定性或持续至下半年,建议关注具有吸引力风险回报特征的特殊催化剂以推动阿尔法收益 [1] - 对各公司不同药物的临床试验数据、审批情况等进行监测和分析,评估其商业潜力和市场前景 根据相关目录分别进行总结 全球医疗行业催化剂 - 关注2025年第三季度全球生物技术覆盖范围内关键催化剂,如BMY的Cobenfy ADEPT - 2、LLY的orforglipron ATTAIN - 1等 [1] 美国制药催化剂 - BMY的Cobenfy ADEPT - 2试验预计7月公布数据,用于阿尔茨海默病精神病治疗,关注其安全性和有效性 [8] - LLY的orforglipron ATTAIN - 1试验预计7月完成,关注肥胖无糖尿病人群的体重减轻和安全性 [10] 欧盟制药催化剂 - NOVN的ianalumab在干燥综合征和免疫性血小板减少症试验中,关注ESSDAI评分变化和统计显著性 [18] - SNY的tolebrutinib在原发性进行性多发性硬化症试验中,预计60%成功概率,关注残疾进展风险降低 [19] 美国大型生物技术催化剂 - BIIB关注Leqembi皮下制剂批准情况,预计销售有增长潜力,关注竞争对手数据影响 [20][21] 美国中小型生物技术催化剂 - APGE关注APG777在中重度特应性皮炎的概念验证数据 [1] - INSM关注brensocatib在支气管扩张症的审批情况,关注标签细节和定价 [25] - JAZZ关注zanidatamab + 化疗(+/- tislelizumab)在胃食管腺癌试验数据,评估其治疗潜力 [30] - MLTX关注sonelokimab在中重度化脓性汗腺炎试验结果,评估其疗效和安全性 [37] - RAPP关注RAP - 219在难治性局灶性发作性癫痫试验数据,关注能否达到设定标准 [39] 欧盟生物技术催化剂 - ARGX关注Vyvgart在乙酰胆碱受体抗体血清阴性全身性重症肌无力试验数据,预计解锁额外患者市场 [46] 其他催化剂 - 4D Molecular Therapeutics关注4D - 150在糖尿病黄斑水肿52周数据和后续计划 [49] - Agios Pharmaceuticals关注Pyrukynd在所有形式地中海贫血的审批情况 [49] - Alnylam Pharmaceuticals关注zilebesiran在高血压和mivelsiran在阿尔茨海默病的试验数据 [51] - Apellis Pharmaceuticals关注Empaveli在C3G/IC - MPGN的审批情况 [51] - AstraZeneca关注BaxHTN试验结果 [51] - BioMarin Pharmaceutical关注BMN 333和BMN351的试验数据 [53] - Celldex Therapeutics关注barzolvolimab在嗜酸性食管炎的2期数据 [53] - Cellectis关注lasme - cel在B细胞急性淋巴细胞白血病的1期数据 [53] - Centessa Pharmaceuticals关注ORX750试验数据,与竞争对手对比评估 [54] - Contineum Therapeutics关注PIPE - 791和PIPE - 307试验数据 [55][58] - CRISPR Therapeutics关注CTX112在血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的试验更新 [58] - Edgewise Therapeutics关注EDG - 7500在肥厚型心肌病12周数据 [58] - GSK关注Blenrep在多发性骨髓瘤的审批情况 [60] - Incyte Corp关注Opzelura在儿童特应性皮炎的审批和其他试验数据 [60] - Ionis Pharmaceuticals关注Tryngolza在严重高甘油三酯血症试验数据 [62] - Jazz Pharmaceuticals关注dordaviprone在复发性和1L H3 K27M - 突变弥漫性胶质瘤的审批和试验数据 [62] - Kodiak Sciences关注KSI - 101在黄斑水肿和糖尿病黄斑水肿数据 [63] - Krystal Biotech关注KB407在囊性纤维化和KB408在α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症数据 [64][66] - Madrigal Pharmaceuticals关注Rezdiffra在欧盟审批和市场机会 [66] - Moderna关注COVID疫苗、RSV疫苗和流感疫苗相关会议和试验数据 [68] - PTC Therapeutics关注sepiapterin和vatiquinone审批情况 [68] - Regeneron关注fianlimab、C5组合和其他试验数据,应对业务挑战 [68] - Roche关注giredestrant和astegolimab试验结果 [70] - uniQure关注AMT - 130在亨廷顿病数据和AMT - 191在法布里病初始数据 [70] - Viridian Therapeutics关注VRDN - 006在健康志愿者的概念验证数据 [71]