公司核心进展 - 公司在研的FAK抑制剂narmafotinib（AMP945）与化疗药物吉西他滨和白蛋白紫杉醇（Abraxane®）联合疗法，在治疗转移性胰腺癌的ACCENT试验中，新增一例经确认的部分缓解（PR）[1] - 此次新增缓解后，ACCENT试验确认的客观缓解率（ORR）提升至35%（19/55例）[2][6] - 该35%的客观缓解率，优于其作为基准的MPACT试验中，单独使用吉西他滨和白蛋白紫杉醇所报告的23%的客观缓解率[2][5] - 公司首席执行官Chris Burns博士已于2025年12月11日美国东部时间下午3点（澳大利亚东部夏令时间12月12日上午7点）在生命科学虚拟投资者论坛上介绍了ACCENT试验的数据[2] 产品管线与临床试验 - 公司主要研发针对癌症和纤维化的粘着斑激酶（FAK）抑制剂管线[4] - Narmafotinib是公司一款同类最佳的FAK蛋白抑制剂，该蛋白在胰腺癌中过度表达，并因其在实体瘤中的作用而日益受到关注[5] - 除ACCENT试验外，公司已启动第二项试验AMPLICITY，该试验在澳大利亚和美国的研究中心根据研究性新药（IND）申请进行，旨在研究narmafotinib与化疗方案FOLFIRINOX联合治疗晚期胰腺癌患者[5] - ACCENT试验已达到其主要终点，即实现35%的确认缓解率，并已报告了7.6个月的中位无进展生存期（PFS）[5] 公司业务与战略重点 - 公司是一家澳大利亚制药公司，专注于开发用于癌症和纤维化的FAK抑制剂[4] - 公司在纤维化癌症（如胰腺癌和卵巢癌）领域有特别的开发重点[4] - FAK靶点在多种慢性疾病（如特发性肺纤维化（IPF））中也扮演重要角色[4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为40万美元，全部来自ARAMID商业化Effexta所支付的特许权使用费[17] - 第三季度研发费用为170万美元，相比去年同期的260万美元有所下降，主要原因是metixafortide项目对外授权后相关费用减少，以及员工人数减少导致的薪酬和股权激励费用降低[18] - 第三季度销售和市场费用为0，相比去年同期的550万美元大幅下降，主要原因是2024年第四季度完成ARAMID对外授权交易后，美国商业运营已停止[18] - 第三季度一般及行政费用为80万美元，相比去年同期的140万美元下降，主要原因是员工人数减少导致薪酬和股权激励费用降低，以及其他各项行政费用小幅减少[19] - 第三季度净亏损为100万美元，相比去年同期的净亏损580万美元显著收窄[19] - 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物及短期银行存款总计2520万美元，资金足以支持运营至2027年上半年[13][19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品Effexta在第三季度由合作伙伴ARAMID产生销售额240万美元，为公司带来40万美元的特许权使用费收入[13] - 公司保留了metixafortide在胰腺癌（PDAC）领域的开发权利，由哥伦比亚大学发起的随机IIb期临床试验chemoformet-PANC正在进行患者招募，该试验评估metixafortide联合PD-1抑制剂信迪利单抗以及标准化疗（吉西他滨和白蛋白紫杉醇）的疗效[12] - 针对镰状细胞病，一项由华盛顿大学医学院发起的研究者初始I期试验已完成，最终阳性结果已被接受，将在2025年12月6日至9日的ASH年会上公布，试验显示metixafortide单药或与那他珠单抗联用均安全且耐受性良好，并能实现强劲的造血干细胞动员[14][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与挪威私营生物技术公司Hemispherian成立合资企业（JV），共同开发用于治疗胶质母细胞瘤及其他癌症的创新分子GlyxOne[3] - 合资企业中，Hemispherian贡献GlyxOne的全球权利并持有60%股份，公司负责管理、执行和资助所有JV临床开发活动并持有40%股份，未来可通过追加投资将持股比例提升至70%[5][6] - GlyxOne是一种首创口服小分子药物，具有独特的作用机制，可靶向癌细胞DNA损伤反应同时保护健康细胞，并能穿透血脑屏障，首个适应症将针对新诊断和复发性胶质母细胞瘤[4][8] - 公司计划在2026年第一季度启动GlyxOne首次人体I/IIa期胶质母细胞瘤试验，I期部分数据预计在2027年上半年获得[8] - 公司近期获得美国专利商标局就GlyxOne用于治疗所有胞苷脱氨酶（CDA）未过表达癌症的关键专利授权通知，估计覆盖高达90%的癌症类型（包括实体瘤和血液癌症），该专利保护期至2040年，并可能延长最多5年[9][10] - GlyxOne还拥有另外两个关键专利家族，覆盖其单药及与已确立抗癌药物联用的用途，其中针对中枢神经系统癌症（如胶质母细胞瘤）的专利已在美、欧等13国获批，有效期至少至2040年[11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 胶质母细胞瘤存在显著未满足医疗需求，是最常见和侵袭性的原发性脑癌，当前标准疗法确立已超20年且改善有限，患者中位生存期仅约12-18个月[6][7] - 到2030年，美国GBM年发病人数预计约18,500人，欧盟四国加英国约13,400人，仅欧美地区新诊断和复发性GBM的总可寻址市场就超过37亿美元，且市场竞争者稀少[8] - 公司对Effexta在多发性骨髓瘤新治疗范式中的作用持乐观态度，期待这款下一代干细胞动员剂能实现有意义的增长[13] - 公司认为metixafortide有潜力扩大镰状细胞病患者获得干细胞动员和移植的机会，这对患者可能具有治愈潜力[16] - 公司对新的发展愿景感到兴奋，并相信其拥有专业知识和资源来为最具挑战性的癌症类型患者推动有意义的创新[39] 其他重要信息 - GlyxOne的IND申请已于2025年8月获得FDA批准[8] - 西北大学Malnati脑肿瘤研究所的Roger Stupp博士和Dita Frimodahl博士将担任GlyxOne I/IIa期研究的首席研究员[9] - chemoformet-PANC试验计划在观察到40%的无进展生存事件时进行预设的中期分析，若结果积极，可能成为公司重要的价值拐点[12] - 公司除了现有现金外，还有可能从与ARAMID和Gloria Biosciences的授权协议中获得特许权使用费和里程碑付款带来的收入[13] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于GlyxOne即将开展的临床研究，在早期药代动力学（PK）和药效学（PD）标志物方面，是否有任何可能与临床活性相关的PD标志物数据会发布[22] - 回答: 计划在试验期间广泛收集PK数据 关于PD标志物，GlyxOne确实有PD标志物，但它们来自活检 由于试验初期主要针对复发性GBM，治疗期间或治疗后获取活检组织并不容易 但如果在试验过程中有手术机会，计划利用这些机会获取相关生物标志物信息[23] 问题: GlyxOne的中期或长期生产产能需求是怎样的[22] - 回答: 目前由一家世界级CDMO负责生产，预计在进入IIa期研究之前无需更换生产商，现有制造商拥有充足产能，批产量也符合项目推进需求[25] 问题: 关于其他肿瘤适应症，何时可能看到临床前数据结果以及可能涉及哪些适应症[22] - 回答: 相关临床前研究正在进行中，预计在明年某个学术会议上公布结果[26] 问题: 基于当前视角，能否帮助思考Effexta商业化的中期市场渗透目标[30] - 回答: 无法提供相关帮助，因为在ARAMID持有的区域内，该资产已不再属于公司，因此目前无法提供指引[30] 问题: 对于胶质母细胞瘤，总体生存期需要改善多少才能引起大型药企兴趣并获得FDA认可[31] - 回答: 这取决于是新诊断还是复发性GBM 对于新诊断GBM，替莫唑胺的批准是基于中位总生存期改善约两个半月，这可能是新诊断GBM所需的生存期改善基准 对于复发性GBM，疗效改善的门槛会更低[32] 问题: 对合资企业的投资将如何在财务报表中体现，是否计入研发费用[33] - 回答: 由于公司控制合资企业的董事会和联合开发委员会等，因此将合并合资企业的财务报表 因此，合资企业的所有费用将反映在具体的财务报表项目中，就如同这些活动由公司直接进行一样，包括提到的8万美元金额（用于特定过渡服务等），都将计入研发费用[34][35]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为30万美元 全部来自Aramid商业化Afexa产生的特许权使用费[17] - 研发费用为230万美元 较去年同期的220万美元小幅增长 主要由于哥伦比亚大学PDAC研究的一次性成本 但被人员减少和授权许可带来的费用下降所部分抵消[18] - 销售和营销费用为0 去年同期为640万美元 大幅下降源于美国商业运营的关闭[18] - 一般行政费用为20万美元 去年同期为160万美元 下降主要由于收到Gloria逾期里程碑付款后坏账准备转回以及人员减少[19] - 净亏损为390万美元 去年同期为净利润50万美元[20] - 截至2025年6月30日 现金及等价物为2820万美元 足以支撑运营至2027年 较之前指引的2026年有所延长[13][20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品Effexxa（motixafortide）在第二季度产生销售额170万美元 为公司带来30万美元特许权使用费收入[15] - 该产品已获批用于多发性骨髓瘤患者的干细胞动员 并在镰状细胞病基因治疗的两个研究者发起试验中进行评估[6] - 公司保留胰腺癌适应症权利 正在推进相关临床开发[7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重心转向寻找肿瘤学和罕见疾病领域的早期临床及临床前资产进行授权引进 以扩充研发管线[5][12] - 目标在2025年内完成至少一笔交易 重点关注IND至Phase 1阶段的资产 偏好低首付、后端付费的交易结构[12][34][35] - 资产来源主要为小型私营公司 因其融资困难且缺乏开发 expertise 与大型药企和学术机构相比交易可行性更高[42][45] - 公司通过重组将现金消耗降低70%以上 转变为精简灵活的组织 以快速抓住符合新战略的机会[14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 经营环境方面 当前融资环境严峻 许多小型公司缺乏资金推进资产 这为公司创造了授权引进机会[45] - 未来前景方面 公司对胰腺癌候选药物motixafortide的潜力感到兴奋 其IIb期试验若取得阳性结果可能成为重要价值拐点[7][8] - 现金储备可支撑至2027年 加上来自Aramid和Gloria的里程碑付款和特许权使用费 为评估和引进新资产提供了良好财务基础[12][14] 其他重要信息 - 哥伦比亚大学赞助的IIb期PDAC试验（chemo for MET PANK）正在招募患者 计划在观察到40%无进展生存事件时进行预设中期分析[7][24] - 该试验的初步数据显示部分缓解率达64%（历史对照23%） 疾病控制率达91%（历史对照48%） 中位PFS为9.6个月（历史对照5.5个月）[9][10] - 2025年5月ASCO年会上公布的更新数据中 4名患者无进展生存期超过1年 2名患者接受了转移性PDAC的根治性治疗[10][11] - 针对镰状细胞病的两项研究者发起试验数据预计2025年下半年公布 重点观察安全性、外周血动员细胞数（细胞/微升）和采集产量[6][29][30] 问答环节所有提问和回答 问题: 与Regeneron在chemo for METPANK研究中的合作条款 - Regeneron没有期权或优先权 这只是一个临床合作 公司未来可获取数据但无相关选项[23] 问题: IIb期PDAC试验的中期数据公布计划及加速批准可能性 - 中期分析为预设分析 数据公布时间需与哥伦比亚大学协商 因其拥有优先发表权[25][26] - 基于40%事件率的PFS结果不太可能获得加速批准 因标准审批主要终点通常为总生存期[27] 问题: 镰状细胞病研究的关键指标和预期 - 重点评估安全性（首次用于该患者群体）、外周血动员细胞数（细胞/微升）及采集产量 与标准动员剂比较显示出优势[29][30][31] 问题: 新资产交易的进展阶段及财务影响 - 目标2025年完成交易 寻找早期临床阶段（IND至Phase 1）资产 预计对P&L影响较小因交易结构偏重后端付费[34][35] 问题: ASCO上胰腺癌数据的反馈 - 数据受到关注 特别是肝转移消退的结果 被认为非常不寻常且前景乐观[39] 问题: 新资产的主要来源及当前谈判优势 - 主要来源为小型私营公司 因融资环境困难且缺乏开发能力 与大型药企和学术机构相比更易达成交易[42][45] - 公司当前谈判地位优于过去 因拥有FDA批准药物的成功开发经验 更能证明其高效推进资产至获批的能力[46][47]

文章核心观点 Lisata Therapeutics与WARPNINE宣布澳大利亚iLSTA试验完成患者入组，评估certepetide联合标准化疗和免疫疗法治疗局部晚期不可切除胰腺癌的效果，更新的初步数据显示出良好疗效，各方对最终数据表示期待 [1][2][4] 试验进展 - 2025年7月17日Lisata Therapeutics和WARPNINE宣布澳大利亚iLSTA试验完成患者入组，该试验在圣若望苏比亚科医院进行，评估certepetide联合标准化疗和免疫疗法作为一线治疗局部晚期不可切除胰腺癌的效果 [1] - 试验参与者分为三个治疗队列，比例为1:1:4，分别接受不同治疗组合 [2] 试验数据 - 2025年7月3日在ESMO - GI大会上公布的更新初步数据显示，总体缓解率为60%，总体疾病控制率为100% [3] - 4个治疗周期后，20名参与者中13人出现部分缓解，1人完全缓解，其余6人疾病稳定，无参与者肿瘤增大 [3] - 20名参与者中16人CA19 - 9水平下降，7人降幅超90%，9人降幅超50% [3] 各方观点 - Lisata研发和首席医疗官Kristen K. Buck表示试验完成患者入组是关键节点，对初步数据感到鼓舞，希望最终数据同样令人振奋 [2] - WARPNINE首席执行官Meg Croucher称完成入组反映团队和合作者的奉献，鉴于初步数据对疗法潜力更乐观，期待分析最终数据 [4] Certepetide介绍 - 它是一种内部化RGD环肽候选药物，可激活新的摄取途径，使抗癌药物更有效地靶向和穿透实体瘤，还能改变肿瘤微环境，增强肿瘤对免疫疗法的敏感性 [5][6] - 已积累大量非临床数据，证明可增强多种新兴抗癌疗法的递送效果，在临床试验中显示出良好安全性、耐受性和临床活性 [6] - 已获得美国快速通道指定、美国和欧盟胰腺癌孤儿药指定、美国神经胶质瘤和骨肉瘤孤儿药指定以及美国骨肉瘤罕见儿科疾病指定 [6] 公司介绍 - Lisata Therapeutics是临床阶段制药公司，致力于开发治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法，基于CendR平台技术建立了重要商业和研发合作关系，预计未来1.5年宣布多个里程碑，预计资金可支持运营至2026年第四季度 [7] - WARPNINE是西澳大利亚的非营利临床研究组织，由癌症专家成立，旨在解决胰腺癌、胃肠道癌和罕见癌症研究资金不足和研究不足的问题，致力于为患者提供有意义的益处 [8] 医院介绍 - 圣若望苏比亚科医院成立于1898年，是澳大利亚领先的私立医院，提供肿瘤、外科、妇产科服务，其临床试验部门是该国最繁忙的之一，目前有58项开放试验，并发表了大量研究成果，医院有578张床位和20个手术室 [9]

核心观点 - 再鼎医药和NovoCure在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布了PANOVA-3三期试验的额外数据，评估了TTFields疗法联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇作为一线治疗不可切除的局部晚期胰腺导管腺癌的效果 [1][2] - 试验达到主要终点，TTFields疗法联合治疗组的中位总生存期(mOS)为16.2个月，相比单独化疗组的14.2个月有显著2个月的改善 [3][4] - TTFields疗法联合治疗在多个次要终点也显示出改善，包括一年生存率和无痛生存期 [4][5] 试验设计 - PANOVA-3三期试验比较了TTFields疗法联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇与单独化疗在不可切除的局部晚期胰腺导管腺癌患者中的疗效 [2] 主要终点结果 - TTFields联合治疗组的中位总生存期为16.2个月，单独化疗组为14.2个月，差异具有统计学显著性 [4] 次要终点结果 - 一年生存率：TTFields联合治疗组为68.1%，单独化疗组为60.2% [5] - 中位无痛生存期：TTFields联合治疗组为15.2个月，单独化疗组为9.1个月，差异具有统计学显著性 [5][6] - 其他次要终点如无进展生存期、局部无进展生存期、客观缓解率等未显示统计学显著差异 [7] 安全性 - TTFields疗法耐受性良好，未观察到新的安全信号，安全性特征与既往临床研究一致 [8] - 最常见的设备相关不良事件为轻至中度皮肤不良事件 [8] 市场反应 - NovoCure股价在数据公布后下跌8.63%，至17.46美元 [8]

临床试验数据 - 公司BLRX的海报将在2025年美国临床肿瘤学会年会上展示，包含CheMo4METPANC Phase 2试验的新数据，该试验评估motixafortide、cemiplimab与标准化疗gemcitabine和nab-paclitaxel联合治疗一线胰腺癌的效果 [1] - 更新后的试验结果显示11名患者中有4名在超过一年后仍无进展 [2] - 两名患者接受了确定性治疗，其中一名患者肝脏病灶完全消失并接受了胰腺肿瘤的根治性放疗，另一名患者出现持续部分缓解并接受了胰腺十二指肠切除术 [3] 免疫反应分析 - 治疗前后活检和外周血单核细胞分析显示，所有11名患者的CD8+ T细胞肿瘤浸润均有所增加 [4] - 部分缓解患者的预处理中CXCL12产生性癌症相关成纤维细胞比例较高，这可能是反应的一个潜在标志 [4] 试验结果与调整 - 联合治疗的总体缓解率(ORR)为64%(7/11)，疾病控制率(DCR)为91%(10/11)，而历史数据中单独使用gemcitabine和nab-paclitaxel的ORR和DCR分别为23%和48% [5] - 基于这些结果，Phase 2试验调整为随机研究，计划入组人数从30名增加到108名 [5] 试验特点与时间表 - 这是首个大型、多中心、随机研究，评估motixafortide与PD-1抑制剂及一线化疗联合治疗胰腺癌的效果 [6] - 试验将在2027年完成入组，计划在观察到40%的无进展生存事件时进行预设的中期分析 [6] 公司运营与财务 - 公司从2025年1月1日起通过APHEXDA项目转移和关闭美国商业运营等措施，将运营费用率降低了70%以上 [7] - 公司在2025年1月完成融资，筹集了1000万美元，并确认现金可持续到2026年下半年 [7] 市场反应与评级 - Jones Trading将公司评级从持有上调至买入，并宣布12美元的目标价 [8] - 公司股价在周五收盘时上涨42.7%，报5.41美元 [8]