Cybin (NYSEAM:CYBN) FY Conference September 08, 2025 11:00 AM ET Company ParticipantsGeorge Tziras - Chief Business OfficerConference Call ParticipantsPatrick Trucchio - MD & Senior Healthcare AnalystPatrick TrucchioGood morning, everyone, and welcome back to H.C. Wainwright's 27th annual Global Investment Conference held on September 8th to September 10th, 2025. My name is Patrick Truchio. I'm a Senior Healthcare Analyst at H.C. Wainwright. It's my pleasure to welcome our next company, an executive at Cybi ...

Achieve Life Sciences (NasdaqCM:ACHV) FY Conference September 08, 2025 11:00 AM ET Company ParticipantsRichard Stewart - CEO, Co-Founder & DirectorConference Call ParticipantsBrandon Folkes - MD & Senior Healthcare AnalystBrandon FolkesGood morning, everyone. My name is Brandon Foulks. I am one of the biopharma analysts here at HC Wainwright. Next up with me, we have a fireside chat with Achieve Life Sciences. With me from Achieve, we have CEO Richard A. Stewart. Richard, thanks very much for joining us. Ob ...

Compass Therapeutics (NasdaqCM:CMPX) FY Conference September 08, 2025 11:00 AM ET Company ParticipantsSara Nik - VP & Equity Research - BiotechThomas Schuetz - Co-Founder, Director & CEOSara NikOkay, good morning everyone, and welcome to our next session. I'll be your moderator, Sarah Nick, an Equity Research VP at H. C. Wainwright. And it's my pleasure to introduce our next presenter, Thomas Schutz, CEO of Compass Therapeutics, a clinical stage oncology focused pharmaceutical biopharmaceutical company focu ...

Adagene (NasdaqGM:ADAG) FY Conference September 08, 2025 11:00 AM ET Company ParticipantsMickael Chane-Du - Chief Strategy OfficerYu He (Arthur) - VP - Equity ResearchYu He (Arthur)Good morning, everyone. Thanks for joining us today. My name is Arthur, Senior Biotech Analyst at H.C. Wainwright. Thanks for joining us to have a conversation with Mr. Michael Chane-Du, the Chief Strategy Officer of Adagene Inc. Adagene is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing next-generation antibody ...

ACADIA Pharmaceuticals (NasdaqGS:ACAD) FY Conference September 08, 2025 10:45 AM ET Company ParticipantsMark Schneyer - CFOElizabeth H.Z. Thompson - EVP, Head - Research & DevelopmentCatherine Owen Adams - CEO & DirectorConference Call ParticipantsSean Laaman - Research Analyst - Biotechnology Small & MidcapSean LaamanGood morning, everyone. Welcome to the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Sean Lahman, Head of U.S. Mid-Cap Biotech Equity Research here at the firm. For important disclosures, p ...

Akero Therapeutics (NasdaqGS:AKRO) FY Conference September 08, 2025 10:45 AM ET Company ParticipantsAndrew Cheng - President, CEO & DirectorMichael Ulz - Executive Director - Biotechnology Equity ResearchMichael UlzGood morning, everyone, and thanks for joining us at the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Mike Goldsmith, a biotech analyst here, and it's my pleasure to introduce Andrew Cheng, CEO from Akero Therapeutics. Before we get started, I just need to read a quick disclaimer for importan ...

**公司及行业** * 公司为渤健 Biogen 专注于神经科学领域 同时拓展免疫学和罕见病业务 [4][5] * 行业为生物制药 面临专利到期 政策动态和供应链安全等挑战 [4][7][11] **核心战略与转型** * 公司过去两年半进行重大转型 停止多发性硬化症MS产品推广 将资源重新分配至新产品上市和业务拓展 [4] * 产品管线能力足以抵消现有业务下滑 大部分专利到期已成为过去 公司定位为长期可持续增长 [6] * 业务拓展BD仍是优先事项 重点投资研究阶段管线 为2035-2040年专利到期做准备 同时寻求接近商业化的收购机会 [20][21] **政策环境影响** * 公司54%收入来自美国以外市场 在罕见病领域难以承受大幅降价 受关税政策影响较小 [7] * 受MFN政策影响有限 但行业整体面临挑战 预计医疗补助患者数量在2027-2028年后下降 覆盖范围未见扩大 [8][9] * 行业已在美国投入数百亿美元新投资 政策仍存在变数 国会关注生物技术行业竞争力 [11][12] **阿尔茨海默病药物LEQEMBI** * 上市初期进展缓慢 原因在于神经科诊疗模式转变 涉及PET扫描 腰椎穿刺和输液床位等流程挑战 [24][25] * 每年新增约50万患者 但仅有1.3万名神经科医生 约半数就诊患者因疾病过重无法接受治疗 [25][26] * 已获批皮下制剂用于维持期 预计明年中获批用于初始治疗 将消除输液床位需求 [26][32] * 血基诊断获FDA批准 费用低于1000美元 远低于5000美元的PET扫描 预计6-9个月内产生显著影响 [26][31] * 第二季度LEQEMBI表现超市场预期 公司预计2026年将出现多重利好因素推动增长 [27][32] **市场竞争格局** * 与礼来Lilly共同推动市场增长 第二季度市场因两家公司努力而扩大 [35] * 预计市场份额将保持50/50 礼来提供每月一次给药方案 而渤健和卫材拥有维持期适应症和皮下制剂 [39] * 市场增长优先于份额争夺 重点在于建立诊疗市场并使更多患者受益 [39] **前沿研究与未来机会** * GLP-1药物可能通过减少肥胖和神经炎症对阿尔茨海默病产生积极影响 与疾病修饰治疗协同使用 [41][42] * 公司与卫材合作的HEAD 345研究针对真正无症状患者 预计2028年获得结果 旨在证明在神经元损失前干预的益处 [32][44][48] * 礼来的Trailblazer ALZ 3研究针对更高淀粉样蛋白负荷的患者 主要终点为时间至事件 [44] * 早期治疗显示70%患者病情无进一步恶化 60%患者出现一定改善 表明神经元可能处于应激状态并可恢复 [45] **其他重要信息** * 业务拓展中开始关注产品生产地 考虑将制造迁回美国以应对潜在关税环境 [14] * 分区域权利协议可能成为避免MFN问题的一种方式 [16] * 中国作为创新来源和业务拓展机会存在潜力 但需谨慎对待数据共享和知识产权问题 [18] * 行业面临专业医生短缺问题 如产后抑郁领域缺少数千名妇产科医生 [28]

RxSight (NasdaqGM:RXST) FY Conference September 08, 2025 10:45 AM ET Company ParticipantsShelley Thunen - CFO, Co-President & Assistant SecretaryPatrick Wood - Managing DirectorRon Kurtz - Director, Co-President, and CEOPatrick WoodI love happy as the next person. I think it's probably time to kick off. Welcome. Thanks, everyone, for coming to the Morgan Stanley Healthcare Conference. Disclosures, MorganStanley.com/researchdisclosures. Very excited. What's much more exciting for me is to have Ron and Shelle ...

公司信息 * Veritone是一家专注于人工智能领域的上市公司 股票代码为VERI 公司于2017年2月上市 已运营超过十年[4] * 公司核心产品是其专有的aiWARE技术栈 该平台具有云环境无关性 可部署在AWS Azure等商业云或政府云上 并且符合FedRAMP标准[15] * 公司最初专注于服务大型媒体和娱乐客户 现已将业务扩展至州 地方执法机构 联邦政府以及大型AI模型开发者[13][36][42] 核心业务与市场 * 公司核心业务是处理非结构化数据 特别是音频和视频 通过协调数百种不同的AI模型 大型语言模型和生成式AI模型 为客户的数据集提供索引 理解和变现服务[6][15] * 媒体与娱乐行业是公司的传统核心市场 拥有数百家全球领先的客户 包括迪士尼 iHeartMedia CNBC NCAA 美国网球协会等 每日处理数十万小时的音视频内容[13][14][28] * 公司业务已成功扩展至政府与公共安全领域 为数百个地方警察局 治安部门以及空军 国防后勤局等联邦机构提供同样的aiWARE技术栈 处理无人机录像 卫星图像 执法记录仪等数据[32][36][38] * 新增长引擎Veritone Data Refinery VDR是一项新兴的有机衍生产品线 利用其处理的数千万小时优质音视频数据 为大型模型开发者提供训练数据 其近期管道已达$20,000,000[39][42][43] 关键技术与能力 * aiWARE平台的关键能力在于其规模 效率及成本效益 能够大规模地摄取 协调AI模型并处理海量数据[15][20] * 技术应用包括面部检测 物体检测 转录 创建元数据层 以及为特定目的对模型进行超训练[19][21] * 平台具有开放性 可以接收任何类型的非结构化数据 并输出结构化的 索引清晰的 AI就绪数据[37] 客户用例与价值主张 * 对于媒体客户如ESPN 其主要价值主张包括 广告与赞助优化 通过精准的元数据提供品牌曝光价值 研究部门通过分析主持人出镜和语音时长来评估其效能 以及加速内容索引和分发速度[22][24][26][27] * 对于政府与执法客户 价值主张在于提高效率 节省成本 以及更快地破案 例如能够快速处理大量监控录像证据[35][37][38] * 对于VDR业务的客户 即大型模型开发者 价值在于提供大量高质量的 已索引的音视频数据来训练其下一代模型[42] 商业模式与增长 * 商业模式包括向媒体和政府客户提供技术许可和托管服务 每年收取数十万美元的费用[13][22] * 在VDR新业务中 公司与数据所有者 如NCAA 采用收入分成的模式[44] * 客户保留率极高 业务粘性强 一旦客户将数据交给公司 便会持续迭代使用[46] * 公司预计VDR业务线将在未来几年带来显著的增长[42][46] 竞争与合作伙伴 * 在公共安全领域 公司与Axon等公司存在竞争 但公司强调其开放平台和与设备无关的特性是主要差异点[37][51] * 公司是空军和国防后勤局的直接主承包商 但也与德勤等拥有长期合同的公司合作过 并愿意与像Motorola这样的设备供应商建立技术合作伙伴关系[47][49][51] * 公司认为与Palantir等纯软件型玩家存在部分竞争 但目前更倾向于直接竞标和赢得合同[52] 财务信息 * 公司提及其在过去十二个月中实现了约1亿美元的营收[53]

公司及行业 * TG Therapeutics (TGTX) 是一家生物制药公司 专注于开发治疗多发性硬化症（MS）及其他自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤的药物[1][2] * 行业聚焦于复发型多发性硬化症（RMS）的治疗市场 核心竞争领域为抗CD20单克隆抗体药物[2][3][4] 核心观点与论据 * **市场格局与产品定位**：美国RMS患者约100万人 其中接受治疗的患者约30-40万 每年约有8万患者寻求新治疗[3][4] 在开始新疗法的患者中 超过50%会选择抗CD20药物[4] 该类别中有三款药物 其中皮下注射（subcu）选项目前约占35-40%的市场份额 静脉注射（IV）选项占65%[6] 公司的BRIUMVI (ublituximab) 是IV选项之一 与另一款IV竞品相比 其主要差异化优势包括输液时间更短（首剂后1小时 vs 竞品2至3.5小时）[8] 以及为医疗系统节省20-25%的成本[9] * **财务表现与市场渗透**：公司已将2025年全年收入指引上调至5.7亿至5.75亿美元[11][12] 其指引构建基于两大关键指标：通过其中心（hub）追踪的新患者起始表单（new start forms）以及患者的用药持久性（persistence）[12][14] 在市场渗透率方面 公司年初在IV市场中份额接近25% 目前正接近三分之一（约33%）[17][18] * **患者来源与用药体验**：使用BRIUMVI的患者最大群体是从其他（非CD20）疗法转换而来的患者 其次是新确诊患者和从其他CD20药物转换而来的患者[19][20] 真实世界数据显示其疗效良好 且耐受性和安全性更佳 特别是在首次剂量后使用泰诺（Tylenol）的情况下 输液反应（IRR）率显著降低 后续剂量的IRR率非常低（5%-8%）[23][24][25] * **商业化策略与增长动力**：公司采取了分阶段推出的策略 首先专注于教育医疗专业人士（HCPs）[27] 在上市2.5年后 应临床医生要求 近期启动了直接面向患者（DTP）的营销活动 包括电视广告 以提升患者对药物的认知[28][29] * **国际发展与合作伙伴关系**：公司与Neuraxpharm合作进行ex-US（美国以外）的商业化[30] 但预计美国销售额将占总收入的绝大部分 海外市场收入预计约为美国市场的25% 且其上市进度比美国晚约1.5至2年 因此短期内对总收入影响不大[31][32] * **管线开发与未来催化剂**： * **皮下制剂（subcu）**：已启动关键性试验的患者招募 预计2025年年中完成招募 目标在2028年获得批准[37] 试验设计包含三个组（IV组和两个不同间隔的subcu组） 主要终点是基于药代动力学（PK）的非劣效性检验[38][40][41] * **合并首次剂量（ENHANCE）**：研究正在进行中 旨在将当前第1天和第15天的两次输液合并为第1天的一次4小时输液 数据预计在2026年读出 标签更新预计在2027年[35][36][55] * **其他适应症与早期资产**： * **重症肌无力（MG）**：公司正在探索BRIUMVI用于MG的可能性 但尚未最终决定开发路径 正在评估是直接与CD19药物竞争还是寻求不同的产品定位[44][45][46] * **TG-1701 (BTK抑制剂)**：目前处于搁置状态[47] * **AZURE-CELL (CD19同种异体CAR-T)**：正在进展型MS中进行研究 已治疗首例患者 并计划将研究范围扩展至复发型MS、NMO（视神经脊髓炎）、MG等其他适应症[49][50][51] 预计2026年会有更多患者数据[52] * **近期里程碑**：主要催化剂包括持续的收入增长（预计明年会有惊喜）、2026年ENHANCE研究的数据读出、以及2026年底或2027年的subcu数据[54][55] AZURE-CELL项目的数据可能于2026年或2027年获得 取决于患者招募进度[56] 其他重要内容 * **竞争格局**：在IV CD20市场中 公司面临一个主要竞争对手[5][7] 在subcu市场中 目前只有一个竞争对手（诺华的ofatumumab/Kesimpta） 该产品为每月注射一次 但其正在开发每两月一次的剂型[6][42][43] * **患者持久性**：CD20药物作为一个类别 其患者用药持久性良好 其中ocrelizumab的中位治疗持续时间约为5年[14][15] * **成本效益**：BRIUMVI的价格比其IV竞争对手低20%-25% 这被视为一个重要的竞争优势[9]